1
00:00:05,160 --> 00:00:07,800
>>ありがとうございます

2
00:00:07,800 --> 00:00:09,360
今日から参加します。

3
00:00:09,360 --> 00:00:11,640
2022 年もよろしくお願いいたします

4
00:00:11,640 --> 00:00:13,600
NIH の仮想希少疾病デー。

5
00:00:13,600 --> 00:00:15,680
毎年のように計画

6
00:00:15,680 --> 00:00:16,960
委員会は一生懸命働いています

7
00:00:16,960 --> 00:00:18,960
何ヶ月もかけてあなたを連れて行きます

8
00:00:18,960 --> 00:00:20,960
今日はエキサイティングで充実した内容です

9
00:00:20,960 --> 00:00:21,560
議題。

10
00:00:21,560 --> 00:00:23,480
私の名前はアリス・チェン、私はAです

11
00:00:23,480 --> 00:00:26,040
オフィスのプログラムオフィサー

12
00:00:26,040 --> 00:00:27,200
希少疾患の研究、所在地

13
00:00:27,200 --> 00:00:29,760
ナショナルセンターで

14
00:00:29,760 --> 00:00:31,160
翻訳科学の進歩

15
00:00:31,160 --> 00:00:32,360
国立研究所で

16
00:00:32,360 --> 00:00:32,560
健康。

17
00:00:32,560 --> 00:00:37,160
私は私の代理としてプレゼンテーションを行います

18
00:00:37,160 --> 00:00:38,200
企画共同リーダーも務める

19
00:00:38,200 --> 00:00:41,840
レアオフィスの一部

20
00:00:41,840 --> 00:00:42,240
病気の研究。

21
00:00:42,240 --> 00:00:43,360
でキックオフします

22
00:00:43,360 --> 00:00:46,840
概要 どうすればまだできるのか

23
00:00:46,840 --> 00:00:47,760
講演者と交流し、

24
00:00:47,760 --> 00:00:52,680
出展者、ポスター執筆者、および

25
00:00:52,680 --> 00:00:53,440
一日中参加者。

26
00:00:53,440 --> 00:00:56,080
4 つの方法に注意してください

27
00:00:56,080 --> 00:00:57,480
まずはあなたから質問を送信してください

28
00:00:57,480 --> 00:01:00,160
この中で QandA 機能を使用できます

29
00:01:00,160 --> 00:01:02,960
今年の新しいイベントアプリ、やります

30
00:01:02,960 --> 00:01:04,240
これについてさらに詳しく共有する

31
00:01:04,240 --> 00:01:04,560
間もなく。

32
00:01:04,560 --> 00:01:07,200
2 番目に、Send を使用できます。

33
00:01:07,200 --> 00:01:08,480
のライブフィードバックボタン

34
00:01:08,480 --> 00:01:09,960
画面の下部。

35
00:01:09,960 --> 00:01:12,960
第三に、直接電子メールを送信できます

36
00:01:12,960 --> 00:01:16,960
ORDR@NIH.GOVの私たちのオフィス

37
00:01:16,960 --> 00:01:19,680
最後に、あなたのツイートを私たちにツイートしてください

38
00:01:19,680 --> 00:01:26,320
イベントを利用した質問

39
00:01:26,320 --> 00:01:27,600
ハッシュタグ

40
00:01:27,600 --> 00:01:28,680
質問は早めに送信してください

41
00:01:28,680 --> 00:01:30,360
1 分の遅延が発生する可能性があります。

42
00:01:30,360 --> 00:01:31,680
数分ほど時間をかけてみます

43
00:01:31,680 --> 00:01:34,480
新しいイベントについてさらに詳しく共有する

44
00:01:34,480 --> 00:01:34,640
アプリ。

45
00:01:34,640 --> 00:01:37,080
皆さんは現在、

46
00:01:37,080 --> 00:01:38,160
NIHビデオキャストで視聴中、

47
00:01:38,160 --> 00:01:39,480
ただし、アプリを使用すると、

48
00:01:39,480 --> 00:01:41,960
まだ提出できます

49
00:01:41,960 --> 00:01:43,440
質問、連絡

50
00:01:43,440 --> 00:01:45,600
講演者、およびその他の出席者、

51
00:01:45,600 --> 00:01:46,960
出展者との関わり、ポスター

52
00:01:46,960 --> 00:01:49,000
著者、アートの閲覧など。

53
00:01:49,000 --> 00:01:51,120
いくつかのオプションがあります

54
00:01:51,120 --> 00:01:51,560
見つけてください。

55
00:01:51,560 --> 00:01:56,240
アクセスしたい場合は、

56
00:01:56,240 --> 00:01:59,160
ウェブブラウザ経由でアプリをクリックします。

57
00:01:59,160 --> 00:02:02,760
ビデオキャスト内の黄色のリンク

58
00:02:02,760 --> 00:02:03,160
以下の説明。

59
00:02:03,160 --> 00:02:05,520
Chrome、Firefox、および Edge は、

60
00:02:05,520 --> 00:02:05,960
推奨されるブラウザ。

61
00:02:05,960 --> 00:02:07,760
を使用したい場合は、

62
00:02:07,760 --> 00:02:09,640
モバイルデバイス、モバイルにアクセス

63
00:02:09,640 --> 00:02:15,800
App Store にアクセスして、THE BLUE をダウンロードしてください

64
00:02:15,800 --> 00:02:20,440
WHOVA アプリ、または QR コードをスキャンしてください

65
00:02:20,440 --> 00:02:21,600
ここで見られます。

66
00:02:21,600 --> 00:02:23,760
次に同じものを使用してサインインします

67
00:02:23,760 --> 00:02:26,040
E-MAIL ADDRESS YOU USED IN

68
00:02:26,040 --> 00:02:26,360
登録。

69
00:02:26,360 --> 00:02:29,440
これまでにサインインしたことがない場合は、

70
00:02:29,440 --> 00:02:32,320
ここからサインアップ機能を使用してください。

71
00:02:32,320 --> 00:02:33,240
パスワードを作成した後、

72
00:02:33,240 --> 00:02:35,160
サインアップしてください。

73
00:02:35,160 --> 00:02:42,880
イベント アプリを利用できるのは次の場合のみです

74
00:02:42,880 --> 00:02:43,560
登録済みの参加者。

75
00:02:43,560 --> 00:02:45,120
サインインすると、

76
00:02:45,120 --> 00:02:47,560
イベントのホームページに移動します。

77
00:02:47,560 --> 00:02:49,320
いくつか通過します

78
00:02:49,320 --> 00:02:52,360
左側にある機能

79
00:02:52,360 --> 00:02:55,240
ナビゲーションメニュー。

80
00:02:55,240 --> 00:02:57,360
アジェンダの下で拡張することができます

81
00:02:57,360 --> 00:02:59,600
このセッションの各セッションを表示するには IT が必要です

82
00:02:59,600 --> 00:02:59,960
年の出来事。

83
00:02:59,960 --> 00:03:01,360
たとえば、これは画面です

84
00:03:01,360 --> 00:03:04,080
今の会話のショット。

85
00:03:04,080 --> 00:03:07,080
私の個人情報に追加できます

86
00:03:07,080 --> 00:03:10,040
議題、詳細を表示

87
00:03:10,040 --> 00:03:11,000
セッションについて。

88
00:03:11,000 --> 00:03:12,480
セッションを見るとき

89
00:03:12,480 --> 00:03:13,880
詳細はこのボタンに表示されます

90
00:03:13,880 --> 00:03:15,120
ストリームに参加するには。

91
00:03:15,120 --> 00:03:17,440
これをクリックすると移動します

92
00:03:17,440 --> 00:03:19,240
ビデオキャストへ、ただし注意 A

93
00:03:19,240 --> 00:03:21,200
2 番目のブラウザ タブが開きます。

94
00:03:21,200 --> 00:03:24,000
残念ながら再生できません

95
00:03:24,000 --> 00:03:25,080
に直接埋め込まれています

96
00:03:25,080 --> 00:03:25,240
アプリ。

97
00:03:25,240 --> 00:03:27,560
右側に、

98
00:03:27,560 --> 00:03:28,480
QandA とチャット。

99
00:03:28,480 --> 00:03:30,120
これは質問するために使用できるものです

100
00:03:30,120 --> 00:03:31,960
他の人との質問やチャット

101
00:03:31,960 --> 00:03:32,920
セッションについて。

102
00:03:32,920 --> 00:03:34,600
私たちの講演者の多くは、

103
00:03:34,600 --> 00:03:38,000
今日からあなたの質問に答えられます

104
00:03:38,000 --> 00:03:39,160
アプリ内の質問。

105
00:03:39,160 --> 00:03:41,200
ページを下にスクロールすると

106
00:03:41,200 --> 00:03:42,640
各スピーカーについてはこちらをご覧ください

107
00:03:42,640 --> 00:03:42,880
セッション。

108
00:03:42,880 --> 00:03:44,760
名前をクリックすると詳細が表示されます

109
00:03:44,760 --> 00:03:46,680
スピーカーに関する情報

110
00:03:46,680 --> 00:03:47,560
が現れます。

111
00:03:47,560 --> 00:03:49,240
注目すべきもう 1 つの機能は次のとおりです

112
00:03:49,240 --> 00:03:52,320
側面にあるこれらのアイコンは、次のことを行うことができます

113
00:03:52,320 --> 00:03:53,600
ブックマーク スピーカー、メッセージ

114
00:03:53,600 --> 00:03:57,000
彼らは、ビデオ通話を設定してください。

115
00:03:57,000 --> 00:03:59,560
左に戻る

116
00:03:59,560 --> 00:04:01,560
ナビゲーションメニュー、次の項目

117
00:04:01,560 --> 00:04:03,160
下がスピーカーです。

118
00:04:03,160 --> 00:04:05,200
アルファベット順にリストされています

119
00:04:05,200 --> 00:04:06,800
注文することもできます

120
00:04:06,800 --> 00:04:10,480
検索バーで講演者をさらに見つける

121
00:04:10,480 --> 00:04:10,720
急いで。

122
00:04:10,720 --> 00:04:13,960
あなたが見る各スピーカーのルーについて 

123
00:04:13,960 --> 00:04:18,120
ブックマーク、表示する機能

124
00:04:18,120 --> 00:04:21,600
メッセージ、ビデオ通話を検討してください。

125
00:04:21,600 --> 00:04:22,760
次に出席者です。

126
00:04:22,760 --> 00:04:25,160
ここに行けば見つかります

127
00:04:25,160 --> 00:04:27,920
他の人がチューニングして探しています

128
00:04:27,920 --> 00:04:30,560
ネットワーキングの機会。

129
00:04:30,560 --> 00:04:32,120
名前はアルファベット順です

130
00:04:32,120 --> 00:04:34,480
便利な検索バーを使用して

131
00:04:34,480 --> 00:04:34,880
使用します。

132
00:04:34,880 --> 00:04:38,000
コミュニティ委員会は次のことを許可しています

133
00:04:38,000 --> 00:04:38,880
A に関する追加の関与

134
00:04:38,880 --> 00:04:39,080
トピック。

135
00:04:39,080 --> 00:04:41,240
たとえば、皆さんの中には、

136
00:04:41,240 --> 00:04:42,680
すでに投稿されているアイスブレーカー、および

137
00:04:42,680 --> 00:04:44,160
他のものを共有しています

138
00:04:44,160 --> 00:04:46,960
カンファレンスおよび関連

139
00:04:46,960 --> 00:04:47,240
記事。

140
00:04:47,240 --> 00:04:49,200
他の人へのメッセージは次のとおりです。

141
00:04:49,200 --> 00:04:51,640
ナビゲーションで次に見つかりました

142
00:04:51,640 --> 00:04:56,080
メニュー。 

143
00:04:56,080 --> 00:04:57,960
そして、これを追加して作成しました

144
00:04:57,960 --> 00:04:59,160
これはもっと楽しいです。

145
00:04:59,160 --> 00:05:01,320
チャンスを得るためにチェックインしてください

146
00:05:01,320 --> 00:05:02,400
最後にあなたの名前が発表されます

147
00:05:02,400 --> 00:05:03,760
今日のこと。

148
00:05:03,760 --> 00:05:06,840
イベントアプリの大きなアイテムは

149
00:05:06,840 --> 00:05:08,320
バーチャル展示品とポスター。

150
00:05:08,320 --> 00:05:09,960
出展者を選ぶ場合

151
00:05:09,960 --> 00:05:13,360
左側に、のリストが表示されます

152
00:05:13,360 --> 00:05:15,160
すべてのバーチャルブース

153
00:05:15,160 --> 00:05:15,440
利用可能です。

154
00:05:15,440 --> 00:05:20,080
ドロップダウンメニューを選択した場合

155
00:05:20,080 --> 00:05:23,160
NIH またはからフィルタリングできます

156
00:05:23,160 --> 00:05:24,160
NIH の資金提供によるプログラム。

157
00:05:24,160 --> 00:05:26,240
または、検索バーを利用します。

158
00:05:26,240 --> 00:05:28,200
をクリックすることをお勧めします。

159
00:05:28,200 --> 00:05:32,360
ブースにアクセスするには青いボタン

160
00:05:32,360 --> 00:05:33,480
さらに詳しく学びましょう。

161
00:05:33,480 --> 00:05:35,200
入ると、次のものが表示されます。

162
00:05:35,200 --> 00:05:36,800
右側のチャット機能

163
00:05:36,800 --> 00:05:40,160
あなたも使用でき、共有することもできます

164
00:05:40,160 --> 00:05:44,160
あなたの連絡先情報、 

165
00:05:44,160 --> 00:05:46,000
ブーススタッフに連絡する、時間

166
00:05:46,000 --> 00:05:50,400
話せるときのために掲載されています

167
00:05:50,400 --> 00:05:51,960
誰かのライブへ。

168
00:05:51,960 --> 00:05:53,960
ビデオを見るチャンスがあります。

169
00:05:53,960 --> 00:05:55,960
配布資料と写真または

170
00:05:55,960 --> 00:05:56,320
インフォグラフィックス。

171
00:05:56,320 --> 00:05:57,240
もう一度言いますが、対応可能なブーススタッフは全員揃っています

172
00:05:57,240 --> 00:06:00,960
下部にあります。

173
00:06:00,960 --> 00:06:02,720
最後のセクションは

174
00:06:02,720 --> 00:06:03,600
リソースメニューはこちら。

175
00:06:03,600 --> 00:06:05,760
クリックすることをお勧めします

176
00:06:05,760 --> 00:06:08,440
そして、

177
00:06:08,440 --> 00:06:08,960
オプション。

178
00:06:08,960 --> 00:06:10,920
特に、NCATS には新しい機能があります

179
00:06:10,920 --> 00:06:12,880
希少疾患に関するウェブサイト、それは私たちです

180
00:06:12,880 --> 00:06:14,240
ぜひ探検してみてください。

181
00:06:14,240 --> 00:06:18,760
これはワンストップショップです

182
00:06:18,760 --> 00:06:19,360
プログラムと研究

183
00:06:19,360 --> 00:06:21,720
あなたが耳にする機会

184
00:06:21,720 --> 00:06:21,920
今日。

185
00:06:21,920 --> 00:06:23,640
チャンスがなかったら

186
00:06:23,640 --> 00:06:26,120
希少疾患の日をチェックしてください

187
00:06:26,120 --> 00:06:27,760
NIH ウェブサイトで見つけられます

188
00:06:27,760 --> 00:06:28,000
ここです。

189
00:06:28,000 --> 00:06:29,960
入手後に注意すべき点が 1 つあります

190
00:06:29,960 --> 00:06:32,000
毎年この質問があり、

191
00:06:32,000 --> 00:06:32,800
今日のビデオキャスト ストリーム

192
00:06:32,800 --> 00:06:34,560
イベントは保存およびアーカイブされます

193
00:06:34,560 --> 00:06:37,320
あなたがもう一度視聴できるように

194
00:06:37,320 --> 00:06:37,720
自分のペース。

195
00:06:37,720 --> 00:06:40,760
実際、私たちが実際に持っていることに注目してください。

196
00:06:40,760 --> 00:06:43,960
過去のすべてのイベントをすぐに確認

197
00:06:43,960 --> 00:06:44,720
ご利用いただけます。

198
00:06:44,720 --> 00:06:47,560
この弾丸はあなたを次の場所へ連れて行きます

199
00:06:47,560 --> 00:06:49,160
過去数年間の資料。

200
00:06:49,160 --> 00:06:50,360
このイベントアプリが利用可能になります

201
00:06:50,360 --> 00:06:54,240
5月末までならできるよ

202
00:06:54,240 --> 00:06:56,920
いつでも戻ってきてください。

203
00:06:56,920 --> 00:06:59,200
出展者が利用できる場合もあります

204
00:06:59,200 --> 00:07:01,760
本日のイベント時間外。

205
00:07:01,760 --> 00:07:04,640
毎年の気分を思い出させますが、

206
00:07:04,640 --> 00:07:06,680
フィードバックは自由にご提供ください。

207
00:07:06,680 --> 00:07:08,160
フィードバックを選択できます

208
00:07:08,160 --> 00:07:11,360
各セッションについてコメントを入力する

209
00:07:11,360 --> 00:07:12,840
議題の範囲内で、そしてそれについて

210
00:07:12,840 --> 00:07:15,720
NIH における全体的な希少疾患の日

211
00:07:15,720 --> 00:07:17,360
今年のイベント。

212
00:07:17,360 --> 00:07:19,280
最後に、誰のガイドがいますか

213
00:07:19,280 --> 00:07:21,360
さらに必要な場合は一番下

214
00:07:21,360 --> 00:07:27,040
ガイドを見た後のサポート

215
00:07:27,040 --> 00:07:29,480
電子メールで送信できます

216
00:07:29,480 --> 00:07:30,000
サポート@WHOVA.COM。

217
00:07:30,000 --> 00:07:31,160
歓迎に入る前に

218
00:07:31,160 --> 00:07:35,920
評価者 -- コメント、希望します

219
00:07:35,920 --> 00:07:37,440
ご参加いただきありがとうございます。

220
00:07:37,440 --> 00:07:41,280
チームがあったことを強調する

221
00:07:41,280 --> 00:07:42,160
今年の計画の裏側

222
00:07:42,160 --> 00:07:49,800
多くの人々の努力により

223
00:07:49,800 --> 00:07:50,000
NCAT。

224
00:07:50,000 --> 00:07:54,160
2022 年の計画におけるその他の事項

225
00:07:54,160 --> 00:07:59,240
委員会は臨床だった

226
00:07:59,240 --> 00:08:04,880
センター、NIH、NHLBI、NIAAA、

227
00:08:04,880 --> 00:08:09,800
NINDS、米国 FDA、チルドレンズ イン

228
00:08:09,800 --> 00:08:13,000
NIH、エブリライフ財団では、

229
00:08:13,000 --> 00:08:14,120
ノルド、UBC。

230
00:08:14,120 --> 00:08:17,680
2 番目の制作にご協力ください

231
00:08:17,680 --> 00:08:21,760
これまでのバーチャルイベントのおかげで

232
00:08:21,760 --> 00:08:22,600
技術チーム、特にこれら

233
00:08:22,600 --> 00:08:25,760
NIHイベントの主要メンバー

234
00:08:25,760 --> 00:08:26,680
マネージャー。

235
00:08:26,680 --> 00:08:28,360
あなたはすべてを実現するのに役立ちます

236
00:08:28,360 --> 00:08:28,960
可能です。

237
00:08:28,960 --> 00:08:30,680
概要を説明しました

238
00:08:30,680 --> 00:08:33,480
イベントの概要と

239
00:08:33,480 --> 00:08:34,240
さまざまなエンゲージメント機能、

240
00:08:34,240 --> 00:08:36,360
の優れたラインナップをお楽しみください

241
00:08:36,360 --> 00:08:38,880
今日のスピーカー。

242
00:08:38,880 --> 00:08:48,880
 

243
00:08:48,880 --> 00:08:49,480
>>ありがとう、アリス。

244
00:08:49,480 --> 00:08:51,000
すべてを示すスライドがあります

245
00:08:51,000 --> 00:08:52,320
関係者。

246
00:08:52,320 --> 00:08:54,320
心からの感謝を言いたいです

247
00:08:54,320 --> 00:08:55,360
皆さんへ。

248
00:08:55,360 --> 00:08:57,640
そして私はアリスに大きなものを与えたいです

249
00:08:57,640 --> 00:08:59,200
あなたも大声で叫んでください。

250
00:08:59,200 --> 00:09:00,720
アリス、ありがとう

251
00:09:00,720 --> 00:09:02,920
リーダーシップとたゆまぬ努力

252
00:09:02,920 --> 00:09:03,720
この豊かさをひとつにまとめる

253
00:09:03,720 --> 00:09:03,960
議題。

254
00:09:03,960 --> 00:09:06,040
それがチームの努力であることは承知していますが、

255
00:09:06,040 --> 00:09:07,800
主催者全員が作りました

256
00:09:07,800 --> 00:09:09,760
今日は希少疾患の日です

257
00:09:09,760 --> 00:09:11,160
NIHシャイン。

258
00:09:11,160 --> 00:09:12,560
ありがとうございます。

259
00:09:12,560 --> 00:09:13,160
こんにちは、みんな。

260
00:09:13,160 --> 00:09:15,040
希少疾患の日へようこそ

261
00:09:15,040 --> 00:09:15,760
NIH。

262
00:09:15,760 --> 00:09:17,160
私はジョニ・ラッター、取締役代理です

263
00:09:17,160 --> 00:09:20,120
国立センターの

264
00:09:20,120 --> 00:09:20,600
翻訳の進歩

265
00:09:20,600 --> 00:09:21,400
科学、NCAT。

266
00:09:21,400 --> 00:09:24,240
ようこそお越しいただき光栄です

267
00:09:24,240 --> 00:09:24,480
今日。

268
00:09:24,480 --> 00:09:25,520
残念なことにまたしても

269
00:09:25,520 --> 00:09:27,560
このための仮想空間で

270
00:09:27,560 --> 00:09:28,280
イベント。

271
00:09:28,280 --> 00:09:29,440
もちろん、見てみたいです

272
00:09:29,440 --> 00:09:31,200
皆さんは個人ですが、私たちは同じです

273
00:09:31,200 --> 00:09:33,160
無事に会えて嬉しいです

274
00:09:33,160 --> 00:09:36,560
患者にフォーラムを提供し、

275
00:09:36,560 --> 00:09:37,120
擁護者と研究者、

276
00:09:37,120 --> 00:09:38,880
政策立案者と国民

277
00:09:38,880 --> 00:09:41,360
稀な病気について学び、

278
00:09:41,360 --> 00:09:42,760
患者の生活への影響。

279
00:09:42,760 --> 00:09:44,280
から参加者がいます

280
00:09:44,280 --> 00:09:45,720
全国各地およびその周辺

281
00:09:45,720 --> 00:09:46,160
世界。

282
00:09:46,160 --> 00:09:48,320
ご視聴いただき誠にありがとうございます。

283
00:09:48,320 --> 00:09:50,280
始める前にしたいこと

284
00:09:50,280 --> 00:09:51,520
認めて感謝を伝える

285
00:09:51,520 --> 00:09:53,720
他の3人にも

286
00:09:53,720 --> 00:09:55,080
～に顕著な貢献をした

287
00:09:55,080 --> 00:09:57,880
NIH における希少疾患の研究。

288
00:09:57,880 --> 00:09:59,200
まずはフランシス・コリンズ。

289
00:09:59,200 --> 00:10:01,480
NIH在職中

290
00:10:01,480 --> 00:10:02,560
監督はレアを強調した

291
00:10:02,560 --> 00:10:04,480
病気と患者の声

292
00:10:04,480 --> 00:10:06,200
と家族、そして今はNIHにいる

293
00:10:06,200 --> 00:10:10,360
彼が今後も研究を続ける予定の研究室

294
00:10:10,360 --> 00:10:10,880
プロジェリア。

295
00:10:10,880 --> 00:10:12,160
2人目はクリス・オースティンです

296
00:10:12,160 --> 00:10:14,120
昨年4月に辞任

297
00:10:14,120 --> 00:10:16,840
初代監督として10年

298
00:10:16,840 --> 00:10:17,120
NCATSの。

299
00:10:17,120 --> 00:10:18,920
クリスは制作に尽力しました

300
00:10:18,920 --> 00:10:21,360
希少疾患研究トップ

301
00:10:21,360 --> 00:10:22,280
NCATSの優先。

302
00:10:22,280 --> 00:10:27,880
そして最後になりましたが、アンです

303
00:10:27,880 --> 00:10:29,360
その後引退したパリザー

304
00:10:29,360 --> 00:10:31,720
レアオフィスを率いる

305
00:10:31,720 --> 00:10:32,720
病気の研究。

306
00:10:32,720 --> 00:10:34,360
P.J. ブルックスに参加を依頼しました

307
00:10:34,360 --> 00:10:35,600
取締役代理の役割

308
00:10:35,600 --> 00:10:35,760
今。

309
00:10:35,760 --> 00:10:38,280
彼が一歩も外に出ないことはご存知でしょう。

310
00:10:38,280 --> 00:10:41,240
博士に感謝します。コリンズ博士

311
00:10:41,240 --> 00:10:42,560
オースティンと博士。のためのパリッサー

312
00:10:42,560 --> 00:10:44,760
レアへのあなたの貢献

313
00:10:44,760 --> 00:10:45,760
病気と稀な病気の原因

314
00:10:45,760 --> 00:10:47,960
NIHのメインイベントの日、そして

315
00:10:47,960 --> 00:10:50,840
希少疾患の研究は極めて重要

316
00:10:50,840 --> 00:10:51,880
NCATSの一部。

317
00:10:51,880 --> 00:10:55,400
NCATS の使命は方向転換することです

318
00:10:55,400 --> 00:10:56,800
生物学的観察による考察

319
00:10:56,800 --> 00:10:58,120
健康ソリューション。

320
00:10:58,120 --> 00:11:00,840
そして今のところ、約 1 人だけです

321
00:11:00,840 --> 00:11:02,720
有望な進歩 10 件ごとに

322
00:11:02,720 --> 00:11:03,960
新しい治療法になります。

323
00:11:03,960 --> 00:11:05,800
実現するには15年から30年かかる場合があります

324
00:11:05,800 --> 00:11:07,040
市場に投入しましょう。

325
00:11:07,040 --> 00:11:10,920
これらの数字を変更する必要があります。

326
00:11:10,920 --> 00:11:13,360
当社の NCATS アプローチのアドレス

327
00:11:13,360 --> 00:11:14,600
治療における長年にわたる圧着

328
00:11:14,600 --> 00:11:15,560
開発パイプライン。

329
00:11:15,560 --> 00:11:17,760
私たちのビジョンは、より多くのものをもたらすことです

330
00:11:17,760 --> 00:11:20,320
すべての人にさらなる治療を

331
00:11:20,320 --> 00:11:20,800
急いで。

332
00:11:20,800 --> 00:11:23,240
希少疾患が大きな部分を占めている

333
00:11:23,240 --> 00:11:25,040
そのビジョンについて。

334
00:11:25,040 --> 00:11:27,160
ここは緊急事態です、あなたはそうします

335
00:11:27,160 --> 00:11:28,360
今日、その巨大さについて聞いてください

336
00:11:28,360 --> 00:11:31,160
希少疾病の負担

337
00:11:31,160 --> 00:11:33,520
私たちの社会。

338
00:11:33,520 --> 00:11:35,160
患者、家族について

339
00:11:35,160 --> 00:11:36,880
介護者の皆様、私たちの医療について

340
00:11:36,880 --> 00:11:38,000
システム。

341
00:11:38,000 --> 00:11:39,640
RARE DISEASES ARE COLLECTIVELY

342
00:11:39,640 --> 00:11:42,080
一般的で高価ですが、

343
00:11:42,080 --> 00:11:42,360
実行可能。

344
00:11:42,360 --> 00:11:45,680
それは診断から始まります。

345
00:11:45,680 --> 00:11:47,080
正確な診断を受けるために

346
00:11:47,080 --> 00:11:50,720
早く、簡単に、素早くスパを

347
00:11:50,720 --> 00:11:52,720
BI は重要なステップをもたらす

348
00:11:52,720 --> 00:11:54,520
可能な限り最高のケア。

349
00:11:54,520 --> 00:11:56,440
希少疾患の場合は、これ

350
00:11:56,440 --> 00:11:57,760
診断の冒険には時間がかかります

351
00:11:57,760 --> 00:12:00,360
平均約7年。

352
00:12:00,360 --> 00:12:02,640
誤診が含まれる可能性があります。

353
00:12:02,640 --> 00:12:04,400
関連する不適切なレアまたは

354
00:12:04,400 --> 00:12:06,360
不必要なテストと手順

355
00:12:06,360 --> 00:12:07,760
または遅延と欠航

356
00:12:07,760 --> 00:12:13,280
効果を発揮する機会 

357
00:12:13,280 --> 00:12:13,640
介入。

358
00:12:13,640 --> 00:12:14,560
NCATSはさらなる短縮を目指す

359
00:12:14,560 --> 00:12:15,440
半分以上。

360
00:12:15,440 --> 00:12:19,520
稀な病気はそうではないので、

361
00:12:19,520 --> 00:12:20,840
まれですが、彼らの治療はすべきではありません

362
00:12:20,840 --> 00:12:21,920
どちらかが稀であること。

363
00:12:21,920 --> 00:12:24,760
病気のわずか 5% だけが、

364
00:12:24,760 --> 00:12:25,440
治療。

365
00:12:25,440 --> 00:12:27,640
それは停滞しています

366
00:12:27,640 --> 00:12:27,880
数十年。

367
00:12:27,880 --> 00:12:29,360
この数字を上げるために頑張りましょう

368
00:12:29,360 --> 00:12:32,440
次の 10 年で私たちはこう言えます

369
00:12:32,440 --> 00:12:35,080
希少疾患の 25% には、

370
00:12:35,080 --> 00:12:36,880
パイプラインでの治療。

371
00:12:36,880 --> 00:12:38,680
7,000以上のレアアイテム

372
00:12:38,680 --> 00:12:39,960
病気と3,000万人

373
00:12:39,960 --> 00:12:43,160
持っている人は、これは大変なことです

374
00:12:43,160 --> 00:12:43,880
タスク。

375
00:12:43,880 --> 00:12:46,520
より優れたテクノロジーが必要です

376
00:12:46,520 --> 00:12:47,680
毒性と有効性を予測し、

377
00:12:47,680 --> 00:12:48,920
WE NEED THERAPEUTIC APPROACHES

378
00:12:48,920 --> 00:12:52,000
複数の病気に効果があります。

379
00:12:52,000 --> 00:12:53,560
革新的で包括的なものが必要です

380
00:12:53,560 --> 00:12:55,360
臨床試験。

381
00:12:55,360 --> 00:12:57,080
合理化された規制

382
00:12:57,080 --> 00:12:59,200
対応できるプロセス

383
00:12:59,200 --> 00:13:01,560
トライアルデザインアラウンドワン

384
00:13:01,560 --> 00:13:02,720
個人。

385
00:13:02,720 --> 00:13:04,640
データ駆動型のツールが必要です

386
00:13:04,640 --> 00:13:06,760
研究を促進し、スピードを高める

387
00:13:06,760 --> 00:13:09,200
希少疾患の診断。

388
00:13:09,200 --> 00:13:10,480
遠隔医療と遠隔医療

389
00:13:10,480 --> 00:13:11,160
どこで人々を治療するためのアプローチ

390
00:13:11,160 --> 00:13:12,560
彼らはそうです。

391
00:13:12,560 --> 00:13:13,560
私たちにはそれができます。

392
00:13:13,560 --> 00:13:15,840
新しい取り組みもあります

393
00:13:15,840 --> 00:13:18,160
始めましょう

394
00:13:18,160 --> 00:13:19,760
民主化して新しいものを広める

395
00:13:19,760 --> 00:13:21,720
治療アプローチ、場所

396
00:13:21,720 --> 00:13:23,160
現在はほとんどありません

397
00:13:23,160 --> 00:13:24,400
商業的利益。

398
00:13:24,400 --> 00:13:27,320
プラットフォームのようなプログラム

399
00:13:27,320 --> 00:13:30,960
ベクター遺伝子治療のアプローチと

400
00:13:30,960 --> 00:13:31,680
オーダーメイド遺伝子治療コンソーシアム、

401
00:13:31,680 --> 00:13:33,160
体細胞遺伝子編集

402
00:13:33,160 --> 00:13:34,920
イニシアチブは、次のようなすべてのプログラムです。

403
00:13:34,920 --> 00:13:38,000
を変革する準備ができています

404
00:13:38,000 --> 00:13:38,800
遺伝子標的のパイプライン

405
00:13:38,800 --> 00:13:39,080
治療法。

406
00:13:39,080 --> 00:13:42,160
そして、それを分解することで、

407
00:13:42,160 --> 00:13:43,800
前臨床と臨床の障壁

408
00:13:43,800 --> 00:13:44,960
臨床製造、および

409
00:13:44,960 --> 00:13:46,920
規制上のハードル

410
00:13:46,920 --> 00:13:48,320
パイプライン、これらのアプローチは

411
00:13:48,320 --> 00:13:50,400
レアの 80% に希望をもたらす

412
00:13:50,400 --> 00:13:53,040
原因となる病気

413
00:13:53,040 --> 00:13:54,280
単一遺伝子の突然変異。

414
00:13:54,280 --> 00:13:57,080
希少疾患を変えるには

415
00:13:57,080 --> 00:13:58,080
風景を永遠に、私たちもそうしなければなりません

416
00:13:58,080 --> 00:14:00,360
同じ方向に引っ張ります。

417
00:14:00,360 --> 00:14:02,720
すべてを確認する必要があります

418
00:14:02,720 --> 00:14:05,160
人々とすべてのコミュニティ

419
00:14:05,160 --> 00:14:05,400
メリット。

420
00:14:05,400 --> 00:14:07,880
開発を止めるわけにはいかない

421
00:14:07,880 --> 00:14:08,840
診断と治療。

422
00:14:08,840 --> 00:14:11,320
私たちも意識を高める必要があります

423
00:14:11,320 --> 00:14:13,560
まれに不平等に対処する

424
00:14:13,560 --> 00:14:14,480
農村部の病気

425
00:14:14,480 --> 00:14:15,920
コミュニティとコミュニティ内

426
00:14:15,920 --> 00:14:17,760
色の。

427
00:14:17,760 --> 00:14:19,360
それは新生児へのアクセスを意味します

428
00:14:19,360 --> 00:14:21,040
スクリーニング、ケア、アクセス

429
00:14:21,040 --> 00:14:23,800
治療とそのすべて

430
00:14:23,800 --> 00:14:24,360
それとともに。

431
00:14:24,360 --> 00:14:26,760
これらはNCATSのアイテムです

432
00:14:26,760 --> 00:14:28,080
私たちが重点を置く TODO リスト

433
00:14:28,080 --> 00:14:29,040
稀な病気が毎日発生します。

434
00:14:29,040 --> 00:14:31,000
さらに詳しく知りたい場合は、

435
00:14:31,000 --> 00:14:34,560
新しい NCATS レアをチェックしてください

436
00:14:34,560 --> 00:14:38,800
病気のランディングページ、

437
00:14:38,800 --> 00:14:39,640
NCATS.NIH.GOV/希少疾患。

438
00:14:39,640 --> 00:14:42,360
ここで見つけることができます

439
00:14:42,360 --> 00:14:43,360
研究に関する情報

440
00:14:43,360 --> 00:14:45,480
進歩、リソース、臨床

441
00:14:45,480 --> 00:14:46,400
トライアル、資金調達の機会、

442
00:14:46,400 --> 00:14:50,040
スタッフとさえつながりましょう。

443
00:14:50,040 --> 00:14:53,120
今日あなたに話しますと、

444
00:14:53,120 --> 00:14:54,080
NCATS ディレクター代理、私も兼任です

445
00:14:54,080 --> 00:14:56,000
個人的には珍しい部分

446
00:14:56,000 --> 00:14:58,040
病気コミュニティ、私は参加しています

447
00:14:58,040 --> 00:15:00,960
私の母が持っていたあなたとの謁見

448
00:15:00,960 --> 00:15:03,720
原発性と呼ばれる稀な病気

449
00:15:03,720 --> 00:15:04,200
骨髄線維症。

450
00:15:04,200 --> 00:15:05,360
彼女の名前はドロシーでした。

451
00:15:05,360 --> 00:15:08,240
ご想像のとおり、私たちは A 出身です。

452
00:15:08,240 --> 00:15:09,720
カンザス州の小さな町。

453
00:15:09,720 --> 00:15:12,200
彼女が生まれるまでに約15年かかりました

454
00:15:12,200 --> 00:15:12,920
診断されました。

455
00:15:12,920 --> 00:15:16,960
そして、かつて彼女は存在しなかった

456
00:15:16,960 --> 00:15:17,360
あらゆる治療。

457
00:15:17,360 --> 00:15:17,960
最終的には臨床的なものになりました

458
00:15:17,960 --> 00:15:19,840
トライアルオプションはありますが、それは必須です

459
00:15:19,840 --> 00:15:26,960
彼女は車で800マイルを旅行する予定ですが、

460
00:15:26,960 --> 00:15:29,120
または飛行機で 8.5 時間かかる場合が多い

461
00:15:29,120 --> 00:15:29,960
そして一人で。

462
00:15:29,960 --> 00:15:31,920
彼女はそれを支払うことができませんでした

463
00:15:31,920 --> 00:15:32,120
価格。

464
00:15:32,120 --> 00:15:33,200
オデッセイ、治療を待ちます

465
00:15:33,200 --> 00:15:34,840
オプション、それがあるだけ

466
00:15:34,840 --> 00:15:36,840
オプションにアクセスするのが難しい、

467
00:15:36,840 --> 00:15:38,560
とても疲れる話です。

468
00:15:38,560 --> 00:15:40,840
私が多くの人と共有したもの

469
00:15:40,840 --> 00:15:42,160
今日ここにいるあなたのこと。

470
00:15:42,160 --> 00:15:43,640
だから私は見つけることに専念しています

471
00:15:43,640 --> 00:15:45,760
これらすべてを改善する方法

472
00:15:45,760 --> 00:15:46,040
要因。

473
00:15:46,040 --> 00:15:48,280
そして、私はその中で一人ではないことを知っています

474
00:15:48,280 --> 00:15:48,760
感情。

475
00:15:48,760 --> 00:15:50,600
それが私に希望を与えてくれるのです。

476
00:15:50,600 --> 00:15:52,320
本当にありがとうございました

477
00:15:52,320 --> 00:15:54,960
NIH の希少疾病デーの一部。

478
00:15:54,960 --> 00:15:57,400
違いを作りましょう

479
00:15:57,400 --> 00:15:57,680
一緒に。

480
00:15:57,680 --> 00:15:59,760
ステージにご招待したいのですが

481
00:15:59,760 --> 00:16:03,040
私の同僚、博士。ジム・ギルマン

482
00:16:03,040 --> 00:16:07,160
NIHの最高経営責任者

483
00:16:07,160 --> 00:16:08,840
素晴らしい臨床センター

484
00:16:08,840 --> 00:16:09,760
希少疾患のパートナー

485
00:16:09,760 --> 00:16:15,200
NIHでの研究。

486
00:16:15,200 --> 00:16:19,600
 

487
00:16:19,600 --> 00:16:19,960
>> ようこそ。

488
00:16:19,960 --> 00:16:22,440
感謝の気持ちから始めたいと思います

489
00:16:22,440 --> 00:16:24,240
今日の会議のスポンサーとして

490
00:16:24,240 --> 00:16:26,760
クリニカルセンターが加わりました

491
00:16:26,760 --> 00:16:29,920
国立進学センター

492
00:16:29,920 --> 00:16:30,960
トランスレーショナルサイエンス、NCATS、

493
00:16:30,960 --> 00:16:32,760
希少疾患研究局

494
00:16:32,760 --> 00:16:34,280
他の多くのパートナーとともに

495
00:16:34,280 --> 00:16:36,840
これを導入する組織

496
00:16:36,840 --> 00:16:37,040
イベント。

497
00:16:37,040 --> 00:16:38,360
これらには国立が含まれます

498
00:16:38,360 --> 00:16:39,160
国立がん研究センター

499
00:16:39,160 --> 00:16:40,840
心臓・肺・血液研究所、

500
00:16:40,840 --> 00:16:43,720
国立アルコール研究所

501
00:16:43,720 --> 00:16:45,000
虐待とアルコール依存症、全国

502
00:16:45,000 --> 00:16:46,880
神経研究所

503
00:16:46,880 --> 00:16:49,920
まれな疾患と脳卒中

504
00:16:49,920 --> 00:16:50,920
疾患の臨床研究

505
00:16:50,920 --> 00:16:52,160
患者のネットワーク連合

506
00:16:52,160 --> 00:16:54,760
擁護団体、米国の食品、

507
00:16:54,760 --> 00:16:57,920
薬物投与、小児向け

508
00:16:57,920 --> 00:16:59,760
イン・アット・NIH、エブリライフ財団

509
00:16:59,760 --> 00:17:01,960
希少疾病用、全国

510
00:17:01,960 --> 00:17:04,240
希少疾患団体、

511
00:17:04,240 --> 00:17:05,920
およびユナイテッド バイオソース LLC.

512
00:17:05,920 --> 00:17:08,640
これは私たちの 2 回目のゴーラウンドです。

513
00:17:08,640 --> 00:17:09,760
事実上の希少疾患の日。

514
00:17:09,760 --> 00:17:10,960
長年にわたる臨床センター

515
00:17:10,960 --> 00:17:12,360
レアの誇り高き家だった

516
00:17:12,360 --> 00:17:14,920
NIHキャンパスの病気の日。

517
00:17:14,920 --> 00:17:19,200
少しほろ苦かったとき

518
00:17:19,200 --> 00:17:20,760
希少疾患の日アウトグルーマスール

519
00:17:20,760 --> 00:17:22,400
講堂とNIHへ行きました

520
00:17:22,400 --> 00:17:23,360
カンファレンスセンターの数年

521
00:17:23,360 --> 00:17:23,880
戻る。

522
00:17:23,880 --> 00:17:25,680
仮想イベントの今、私たちは

523
00:17:25,680 --> 00:17:27,760
より多くの人を収容可能

524
00:17:27,760 --> 00:17:29,680
にもかかわらず、これまで以上に

525
00:17:29,680 --> 00:17:31,160
困難な状況。

526
00:17:31,160 --> 00:17:32,760
ツアー参加者がいなくなると寂しくなる

527
00:17:32,760 --> 00:17:34,400
昼食時に病院の周りで

528
00:17:34,400 --> 00:17:36,040
私たちは何年も前にそうしました。

529
00:17:36,040 --> 00:17:37,480
ただし、ご安心ください。

530
00:17:37,480 --> 00:17:39,240
クリニックは安全です

531
00:17:39,240 --> 00:17:41,360
研究を継続し、

532
00:17:41,360 --> 00:17:43,160
患者ケアの使命、さらには

533
00:17:43,160 --> 00:17:44,760
パンデミックを乗り越えて。

534
00:17:44,760 --> 00:17:45,400
優秀な研究者が活躍

535
00:17:45,400 --> 00:17:47,560
クリニカルセンターなどで

536
00:17:47,560 --> 00:17:50,760
DR.ティフトとDR.ビーバンズ・ウィル

537
00:17:50,760 --> 00:17:52,160
今すぐステージに上がってください。

538
00:17:52,160 --> 00:17:53,760
クリニカルセンターでの研究

539
00:17:53,760 --> 00:17:56,560
これはチームの努力であり、私たちはそうしなければなりません

540
00:17:56,560 --> 00:17:57,760
主な役割を認識する

541
00:17:57,760 --> 00:17:59,040
研究看護師およびその他のチーム

542
00:17:59,040 --> 00:17:59,280
メンバー。

543
00:17:59,280 --> 00:18:02,360
おそらく、見た方もいるでしょう。

544
00:18:02,360 --> 00:18:03,080
クリニックセンターの患者

545
00:18:03,080 --> 00:18:04,560
採用オフィスが活動していた時期

546
00:18:04,560 --> 00:18:05,360
ツイッターチャット。

547
00:18:05,360 --> 00:18:07,080
ここの患者ではない場合は、

548
00:18:07,080 --> 00:18:09,040
ご招待したいのですが

549
00:18:09,040 --> 00:18:10,520
臨床試験の検討を検討してください

550
00:18:10,520 --> 00:18:11,080
裁判。

551
00:18:11,080 --> 00:18:12,920
に関する情報を見つけることができます

552
00:18:12,920 --> 00:18:14,640
NIH の臨床試験

553
00:18:14,640 --> 00:18:16,760
希少疾病の日イベントアプリ、および

554
00:18:16,760 --> 00:18:21,880
病院のウェブサイトで

555
00:18:21,880 --> 00:18:22,280
CC.NIH.GOV.

556
00:18:22,280 --> 00:18:24,800
臨床センターの追求

557
00:18:24,800 --> 00:18:27,160
金庫の中での発見、

558
00:18:27,160 --> 00:18:27,920
質の高いケア環境

559
00:18:27,920 --> 00:18:29,880
通常、次の 3 つのエリアを保持します。

560
00:18:29,880 --> 00:18:32,160
強調、研究

561
00:18:32,160 --> 00:18:33,760
病気の病態生理学、

562
00:18:33,760 --> 00:18:35,720
新しいものの開発

563
00:18:35,720 --> 00:18:37,800
First-in-Human 治療法、および

564
00:18:37,800 --> 00:18:39,240
希少品に対する献身的な研究

565
00:18:39,240 --> 00:18:39,520
病気。

566
00:18:39,520 --> 00:18:40,840
これら 3 つの領域に焦点を当てる

567
00:18:40,840 --> 00:18:43,120
私たちは希望を与えるよう努めています

568
00:18:43,120 --> 00:18:44,520
患者とその家族。

569
00:18:44,520 --> 00:18:46,400
希少疾患患者の増加

570
00:18:46,400 --> 00:18:49,360
私たちの病院で診察を受けている人は

571
00:18:49,360 --> 00:18:50,040
他の場所でも。

572
00:18:50,040 --> 00:18:52,640
なぜ希少疾患を研究するのでしょうか?

573
00:18:52,640 --> 00:18:55,160
まず第一に、彼らはそうではありません

574
00:18:55,160 --> 00:18:56,840
レア、約7,000～10,000レア

575
00:18:56,840 --> 00:18:58,040
人間に影響を与える病気

576
00:18:58,040 --> 00:19:00,840
数百人だけが持っています

577
00:19:00,840 --> 00:19:02,760
米国で受けられる治療法

578
00:19:02,760 --> 00:19:05,000
それぞれの希少疾患の日が影響する

579
00:19:05,000 --> 00:19:11,360
個人数は 200,000 人未満、 

580
00:19:11,360 --> 00:19:12,120
ただし、これらは影響します

581
00:19:12,120 --> 00:19:13,160
合わせて3,000万人

582
00:19:13,160 --> 00:19:14,640
全国的に、毎日増加中

583
00:19:14,640 --> 00:19:17,240
共通の遺伝的基盤として

584
00:19:17,240 --> 00:19:18,440
障害が発見される。

585
00:19:18,440 --> 00:19:19,880
よくある病気を明らかにする

586
00:19:19,880 --> 00:19:21,720
実際には～のコレクションです

587
00:19:21,720 --> 00:19:22,800
さまざまな稀な病気。

588
00:19:22,800 --> 00:19:26,360
乳がんもそのひとつです

589
00:19:26,360 --> 00:19:26,800
例。

590
00:19:26,800 --> 00:19:28,280
第二に、アメリカの研究として

591
00:19:28,280 --> 00:19:30,000
病院、クリニカルセンターは

592
00:19:30,000 --> 00:19:30,800
独自の準備が整っています

593
00:19:30,800 --> 00:19:32,560
希少疾患の患者さんと一緒に

594
00:19:32,560 --> 00:19:34,560
世界中の病気

595
00:19:34,560 --> 00:19:35,760
国民、そして実際の患者たち

596
00:19:35,760 --> 00:19:38,360
世界中で。

597
00:19:38,360 --> 00:19:40,520
患者を長期間研究できる

598
00:19:40,520 --> 00:19:43,240
時間の経過、私たちは得意です

599
00:19:43,240 --> 00:19:48,440
詳細を理解する

600
00:19:48,440 --> 00:19:49,160
患者の病気、表現型分析、

601
00:19:49,160 --> 00:19:51,160
ここをユニークな場所にする

602
00:19:51,160 --> 00:19:52,760
希少疾患を研究します。

603
00:19:52,760 --> 00:19:55,240
第三に、提供に加えて

604
00:19:55,240 --> 00:19:56,760
個人への希望、研究

605
00:19:56,760 --> 00:19:59,120
稀な病気はしばしば私たちを助けます

606
00:19:59,120 --> 00:20:00,520
より一般的な病気を理解する

607
00:20:00,520 --> 00:20:00,800
ザ。

608
00:20:00,800 --> 00:20:02,400
時々、の機能が失われる

609
00:20:02,400 --> 00:20:04,160
見てわかるように 1 つの遺伝子産物

610
00:20:04,160 --> 00:20:06,000
稀な病気が私たちに告げる

611
00:20:06,000 --> 00:20:07,160
A について重要なこと

612
00:20:07,160 --> 00:20:07,760
一般的な病気。

613
00:20:07,760 --> 00:20:09,640
よく話題になる例

614
00:20:09,640 --> 00:20:12,040
臨床センターから

615
00:20:12,040 --> 00:20:14,560
慢性疾患の患者が関与する

616
00:20:14,560 --> 00:20:16,040
肉芽腫性疾患、患者

617
00:20:16,040 --> 00:20:18,160
CGD では白血球が存在する

618
00:20:18,160 --> 00:20:20,440
リアクティブにならないもの

619
00:20:20,440 --> 00:20:22,360
酸素製品、その結果、

620
00:20:22,360 --> 00:20:25,400
患者は再発する可能性がある

621
00:20:25,400 --> 00:20:26,920
生命を脅かす感染症。

622
00:20:26,920 --> 00:20:30,560
深刻な医学的問題にもかかわらず、私たちは発見しました

623
00:20:30,560 --> 00:20:32,520
CGD患者には問題がある

624
00:20:32,520 --> 00:20:34,360
アテローム性動脈硬化から保護

625
00:20:34,360 --> 00:20:35,720
頸動脈では、次のことを示唆しています

626
00:20:35,720 --> 00:20:37,200
不足している酵素は次のことを行う必要がある可能性があります

627
00:20:37,200 --> 00:20:40,920
新しい治療法または

628
00:20:40,920 --> 00:20:41,520
アテローム性動脈硬化の予防

629
00:20:41,520 --> 00:20:43,160
一般の人々。

630
00:20:43,160 --> 00:20:51,120
希少疾患の日について

631
00:20:51,120 --> 00:20:53,360
彼らがしなければならない科学と医学

632
00:20:53,360 --> 00:20:54,760
人々の物語を盛り込む

633
00:20:54,760 --> 00:20:58,560
希少疾患への対処、

634
00:20:58,560 --> 00:21:00,840
希少疾患を患う家族

635
00:21:00,840 --> 00:21:04,120
被害者、コミュニティ、そして

636
00:21:04,120 --> 00:21:06,040
権利擁護メンバー

637
00:21:06,040 --> 00:21:07,040
組織、物語が重要

638
00:21:07,040 --> 00:21:10,520
そしてそれが重要です あなたは私たちのものです

639
00:21:10,520 --> 00:21:12,120
パートナー。

640
00:21:12,120 --> 00:21:15,160
ご参加いただきありがとうございました。

641
00:21:15,160 --> 00:21:17,360
NIH IN と提携する

642
00:21:17,360 --> 00:21:21,720
この重要な作業。

643
00:21:21,720 --> 00:21:28,240
 

644
00:21:28,240 --> 00:21:29,560
>> みなさん、こんにちは。

645
00:21:29,560 --> 00:21:32,320
希少疾病の日へようこそ

646
00:21:32,320 --> 00:21:32,880
2022年。

647
00:21:32,880 --> 00:21:34,880
今日ここに来られて光栄です

648
00:21:34,880 --> 00:21:38,280
レアに光を当てるお手伝いをします

649
00:21:38,280 --> 00:21:38,560
病気。

650
00:21:38,560 --> 00:21:40,960
そして次の 15 分間、

651
00:21:40,960 --> 00:21:46,080
介護者に光を当てる 

652
00:21:46,080 --> 00:21:48,680
稀な病気に罹患している人。

653
00:21:48,680 --> 00:21:50,520
稀な病気との旅

654
00:21:50,520 --> 00:21:52,760
それぞれに固有のものにすることができます

655
00:21:52,760 --> 00:21:54,840
個人的であり、いくつかのものを持つことができます

656
00:21:54,840 --> 00:22:02,040
非常に一般的な要素がたくさんある

657
00:22:02,040 --> 00:22:02,360
体験してください。

658
00:22:02,360 --> 00:22:03,560
明らかに、希少疾患の影響

659
00:22:03,560 --> 00:22:04,640
世界中で3億人。

660
00:22:04,640 --> 00:22:09,320
そのうちの 3,000 万人がここにいます

661
00:22:09,320 --> 00:22:09,600
米国単独。

662
00:22:09,600 --> 00:22:10,800
多くの稀な病気は、

663
00:22:10,800 --> 00:22:14,440
長い時間と関係がある

664
00:22:14,440 --> 00:22:17,040
診断、そしてそれ以上のものがたくさんあります

665
00:22:17,040 --> 00:22:19,160
要素を含む慢性的な自然

666
00:22:19,160 --> 00:22:20,920
管理されていても、常に

667
00:22:20,920 --> 00:22:25,520
人生の一部になりましょう。

668
00:22:25,520 --> 00:22:27,720
もう一つの共通点は珍しいことです

669
00:22:27,720 --> 00:22:29,320
病気は以上のものに影響を与えます

670
00:22:29,320 --> 00:22:31,960
病気を持つ個人。

671
00:22:31,960 --> 00:22:33,680
それらは他の多くの人に影響を与えますが、

672
00:22:33,680 --> 00:22:35,360
多くの場合、家族も含まれます

673
00:22:35,360 --> 00:22:38,200
介護者としての両親

674
00:22:38,200 --> 00:22:39,400
これらの人々のために。

675
00:22:39,400 --> 00:22:42,840
これらはそうではない介護者です

676
00:22:42,840 --> 00:22:45,200
プロフェッショナルとして給料をもらっているのです

677
00:22:45,200 --> 00:22:46,560
特別な訓練を受けていない。

678
00:22:46,560 --> 00:22:49,320
彼らは自分自身を捧げている

679
00:22:49,320 --> 00:22:50,320
彼らに対して無条件に

680
00:22:50,320 --> 00:22:53,360
違いを生み出すことが大好きです

681
00:22:53,360 --> 00:22:53,960
彼らの人生。

682
00:22:53,960 --> 00:22:56,160
今では珍しいものもたくさんあります

683
00:22:56,160 --> 00:22:57,320
病気だけどただしたいだけ

684
00:22:57,320 --> 00:22:59,240
を開始して私たちを中心にしてください

685
00:22:59,240 --> 00:23:03,160
ある人との会話。

686
00:23:03,160 --> 00:23:06,240
それがポンペ病です

687
00:23:06,240 --> 00:23:08,760
代謝障害とも呼ばれる

688
00:23:08,760 --> 00:23:12,160
グリコーゲン貯蔵障害。

689
00:23:12,160 --> 00:23:13,360
40,000 人に 1 人が影響を受ける

690
00:23:13,360 --> 00:23:17,480
米国在住の個人

691
00:23:17,480 --> 00:23:18,280
一人で。

692
00:23:18,280 --> 00:23:19,400
それは病理学的結果によるものです

693
00:23:19,400 --> 00:23:23,160
GAA 遺伝子の突然変異

694
00:23:23,160 --> 00:23:26,160
の制作を担当しています

695
00:23:26,160 --> 00:23:28,280
摂取を助ける酵素

696
00:23:28,280 --> 00:23:29,520
グリコーゲンを生成してブドウ糖に変換し、

697
00:23:29,520 --> 00:23:33,000
のエネルギー源となるもの

698
00:23:33,000 --> 00:23:34,560
身体。

699
00:23:34,560 --> 00:23:39,040
それはから来ています -- と考えられています

700
00:23:39,040 --> 00:23:39,640
自律神経失調症、

701
00:23:39,640 --> 00:23:42,240
ということは、二人の人物が

702
00:23:42,240 --> 00:23:46,120
キャリアを作るときはキャリアです

703
00:23:46,120 --> 00:23:47,760
子孫、それぞれの子孫には

704
00:23:47,760 --> 00:23:49,320
25%の確率で影響を受ける

705
00:23:49,320 --> 00:23:50,560
その病気は、たとえ

706
00:23:50,560 --> 00:23:54,120
両親は持っていませんでした

707
00:23:54,120 --> 00:23:55,080
病気。

708
00:23:55,080 --> 00:23:55,560
彼らは単なる運び屋でした。

709
00:23:55,560 --> 00:23:59,560
2種類または2種類あります

710
00:23:59,560 --> 00:24:01,320
人は幼児から始まり、

711
00:24:01,320 --> 00:24:03,320
もう一人は後年です

712
00:24:03,320 --> 00:24:05,000
通常は 12 か月後。

713
00:24:05,000 --> 00:24:07,560
さまざまなことが関係する可能性があります

714
00:24:07,560 --> 00:24:10,920
体の一部、心臓として

715
00:24:10,920 --> 00:24:13,080
同様に多くの筋肉が生成されます

716
00:24:13,080 --> 00:24:14,840
以下を含む重大な弱点

717
00:24:14,840 --> 00:24:17,160
呼吸器の筋肉

718
00:24:17,160 --> 00:24:17,600
システム。

719
00:24:17,600 --> 00:24:20,000
2006 年に光があった

720
00:24:20,000 --> 00:24:22,360
ポンペ病に注目したのは

721
00:24:22,360 --> 00:24:24,400
FDAは特定の製品を承認しました

722
00:24:24,400 --> 00:24:26,560
治療、唯一の治療、

723
00:24:26,560 --> 00:24:28,400
酵素の代替品はどれですか

724
00:24:28,400 --> 00:24:30,560
毎回行われる療法

725
00:24:30,560 --> 00:24:33,280
他の週に点滴を実施

726
00:24:33,280 --> 00:24:34,960
この病気に罹患している人。

727
00:24:34,960 --> 00:24:39,040
そしてそれに続きます

728
00:24:39,040 --> 00:24:40,320
新生児スクリーニング、現在実施中

729
00:24:40,320 --> 00:24:43,880
20 州と地区

730
00:24:43,880 --> 00:24:45,360
コロンビアのポンペ病

731
00:24:45,360 --> 00:24:46,360
誕生時。

732
00:24:46,360 --> 00:24:48,200
この物語を伝える別の方法

733
00:24:48,200 --> 00:24:52,160
レナを紹介します、私の

734
00:24:52,160 --> 00:24:53,680
孫娘、7月生まれ

735
00:24:53,680 --> 00:24:57,720
2019年、ここ州では

736
00:24:57,720 --> 00:24:58,880
メリーランド州、誰が実施したのか

737
00:24:58,880 --> 00:25:02,040
新生児スクリーニング、1か月

738
00:25:02,040 --> 00:25:03,200
彼女が生まれる前。

739
00:25:03,200 --> 00:25:06,560
こちらもご紹介したいと思います

740
00:25:06,560 --> 00:25:06,960
彼女の介護者たちへ。

741
00:25:06,960 --> 00:25:09,760
これは彼女のお母さん、私の娘です、

742
00:25:09,760 --> 00:25:12,760
主な介護者は誰ですか

743
00:25:12,760 --> 00:25:13,120
レナ。

744
00:25:13,120 --> 00:25:13,960
これは単なる 1 つの経験でした

745
00:25:13,960 --> 00:25:15,760
彼らは病院のどこにいたのか、

746
00:25:15,760 --> 00:25:18,240
そして日の出を見ることができたとき

747
00:25:18,240 --> 00:25:20,120
彼らはそのまま子供たちにいた

748
00:25:20,120 --> 00:25:22,960
朝、レナがやって来た

749
00:25:22,960 --> 00:25:24,680
追加で認められた

750
00:25:24,680 --> 00:25:24,880
ケアしてください。

751
00:25:24,880 --> 00:25:26,400
これは彼女のポップポップです、私の夫、

752
00:25:26,400 --> 00:25:27,760
毎週火曜日を誰と過ごしますか

753
00:25:27,760 --> 00:25:28,120
彼女。

754
00:25:28,120 --> 00:25:29,720
そして、毎週火曜日のいずれか

755
00:25:29,720 --> 00:25:31,600
残りの月は彼女の治療です

756
00:25:31,600 --> 00:25:36,840
火曜日は彼女がそう呼ぶ

757
00:25:36,840 --> 00:25:42,240
それは - 彼女のポートへの注射です

758
00:25:42,240 --> 00:25:42,880
彼女は酵素を受け取ることができます

759
00:25:42,880 --> 00:25:44,920
代わりに、彼は彼女と一緒に座ります。

760
00:25:44,920 --> 00:25:46,240
彼女の父親、アレックスがいます。

761
00:25:46,240 --> 00:25:48,200
この特定の日が作っている

762
00:25:48,200 --> 00:25:50,640
確かに彼女は他の人と同じように感じています

763
00:25:50,640 --> 00:25:52,480
子供、必ずしも誰でもない

764
00:25:52,480 --> 00:25:54,360
あらゆる点でユニークです。

765
00:25:54,360 --> 00:25:56,760
でも子供はただ楽しんでるだけ

766
00:25:56,760 --> 00:25:58,320
雪の中の彼女の犬、それが意味するもの

767
00:25:58,320 --> 00:26:02,320
私たち全員にたくさんのことを。

768
00:26:02,320 --> 00:26:04,240
だから今、みんなでたくさん輝こう

769
00:26:04,240 --> 00:26:05,760
これらの介護者の皆さん、皆さん

770
00:26:05,760 --> 00:26:07,000
介護者がいる場所

771
00:26:07,000 --> 00:26:08,920
あなたの数分前に

772
00:26:08,920 --> 00:26:11,440
ライトを照らす作業に戻りましょう

773
00:26:11,440 --> 00:26:14,120
すべての研究最新情報

774
00:26:14,120 --> 00:26:15,160
今日の珍しい病気。

775
00:26:15,160 --> 00:26:16,960
希少疾患を持つ人々のケア

776
00:26:16,960 --> 00:26:20,160
病気は同じくらいユニークです

777
00:26:20,160 --> 00:26:20,560
病気そのもの。

778
00:26:20,560 --> 00:26:22,680
さまざまなレベルがあります

779
00:26:22,680 --> 00:26:24,760
個人に必要なケア。

780
00:26:24,760 --> 00:26:26,480
治療法があるかもしれません。

781
00:26:26,480 --> 00:26:27,440
治療法がない場合もあります

782
00:26:27,440 --> 00:26:28,760
現時点で利用可能です。

783
00:26:28,760 --> 00:26:30,040
もしかしたらあなただけかも知れません

784
00:26:30,040 --> 00:26:32,520
介護者またはあなたにはチームがいるかもしれません

785
00:26:32,520 --> 00:26:33,240
あなたの周りで。

786
00:26:33,240 --> 00:26:34,880
他にもできることはあります

787
00:26:34,880 --> 00:26:36,400
そのケアを求めて競争し、

788
00:26:36,400 --> 00:26:38,600
他の子供の世話をするかどうか

789
00:26:38,600 --> 00:26:39,960
または高齢の家族がいる

790
00:26:39,960 --> 00:26:42,160
同じ家に住んでいます。

791
00:26:42,160 --> 00:26:45,480
たくさんの役割があり、

792
00:26:45,480 --> 00:26:46,680
関連する責任

793
00:26:46,680 --> 00:26:47,960
この特定の役割

794
00:26:47,960 --> 00:26:48,680
CAREGIVING FOR INDIVIDUALS WITH

795
00:26:48,680 --> 00:26:49,160
稀な病気。

796
00:26:49,160 --> 00:26:53,280
そしてあなたは仕事をしているかもしれないし、仕事をしていないかもしれない

797
00:26:53,280 --> 00:26:53,520
働いています。

798
00:26:53,520 --> 00:26:54,600
状況はそれぞれ異なります。

799
00:26:54,600 --> 00:26:55,840
もちろん、介護者

800
00:26:55,840 --> 00:26:57,400
彼ら自身にも問題があるかもしれません

801
00:26:57,400 --> 00:27:01,640
彼らの健康も必要

802
00:27:01,640 --> 00:27:01,920
注意。

803
00:27:01,920 --> 00:27:03,360
まあ、すべての経験は可能性があります

804
00:27:03,360 --> 00:27:06,240
各介護者にとってユニークであること、

805
00:27:06,240 --> 00:27:06,760
関連患者。

806
00:27:06,760 --> 00:27:09,560
よくあるのは介護です

807
00:27:09,560 --> 00:27:10,960
慢性的なストレス要因です。

808
00:27:10,960 --> 00:27:15,360
それは複雑で複雑です

809
00:27:15,360 --> 00:27:18,160
以下のような経験

810
00:27:18,160 --> 00:27:18,880
複数の競合する優先事項。

811
00:27:18,880 --> 00:27:20,120
多くの場合、標識があり、

812
00:27:20,120 --> 00:27:22,360
このストレスによる症状

813
00:27:22,360 --> 00:27:24,920
それには不安が含まれる可能性があります。

814
00:27:24,920 --> 00:27:28,560
うつ病、心配、感情

815
00:27:28,560 --> 00:27:29,080
孤独。

816
00:27:29,080 --> 00:27:32,040
多くの場合、介護者は次のことを行う必要があります。

817
00:27:32,040 --> 00:27:32,720
ライフスタイルを変えて制限する

818
00:27:32,720 --> 00:27:34,080
できるレジャーアクティビティ

819
00:27:34,080 --> 00:27:37,920
愛する人の世話をしましょう。

820
00:27:37,920 --> 00:27:40,280
そして多くの場合、

821
00:27:40,280 --> 00:27:42,640
起こり得る健康関連の問題

822
00:27:42,640 --> 00:27:44,360
それがどんなものであっても、自分自身を表現しましょう

823
00:27:44,360 --> 00:27:45,640
疲労または睡眠困難

824
00:27:45,640 --> 00:27:48,960
引き継げるもの

825
00:27:48,960 --> 00:27:50,320
介護者。

826
00:27:50,320 --> 00:27:52,960
そしてその多くは変化をもたらします

827
00:27:52,960 --> 00:27:55,160
私たちの身体に影響を与える可能性のあるもの

828
00:27:55,160 --> 00:27:56,680
免疫システムと私たちのシステム

829
00:27:56,680 --> 00:27:57,600
ハート。

830
00:27:57,600 --> 00:27:58,960
これらは研究です -- 分野です

831
00:27:58,960 --> 00:28:01,560
それはさらに研究されており、

832
00:28:01,560 --> 00:28:04,000
何を理解しようとしているのか

833
00:28:04,000 --> 00:28:06,280
この慢性的なストレス因子が行うことは、

834
00:28:06,280 --> 00:28:09,560
個人とその全体

835
00:28:09,560 --> 00:28:09,760
健康。

836
00:28:09,760 --> 00:28:12,920
したがって、私たちはこれにさらされていることを知っています

837
00:28:12,920 --> 00:28:14,560
介護のストレス要因も考えられます

838
00:28:14,560 --> 00:28:16,200
生活の質に影響を与えます。

839
00:28:16,200 --> 00:28:17,880
とスライドの所見

840
00:28:17,880 --> 00:28:19,720
行われた研究によるものです

841
00:28:19,720 --> 00:28:23,760
希少疾患の子供の親の場合

842
00:28:23,760 --> 00:28:24,360
病気。

843
00:28:24,360 --> 00:28:26,240
私たちは、次のようなことを親たちに見ています。

844
00:28:26,240 --> 00:28:27,520
希少疾患に罹患している人

845
00:28:27,520 --> 00:28:32,560
生活の質が向上します

846
00:28:32,560 --> 00:28:35,040
よりわずかに低い

847
00:28:35,040 --> 00:28:36,360
稀な病気の影響を受けません。

848
00:28:36,360 --> 00:28:39,080
この研究からもわかっています

849
00:28:39,080 --> 00:28:40,840
心理社会的領域

850
00:28:40,840 --> 00:28:42,600
生活の質がさらに向上

851
00:28:42,600 --> 00:28:43,480
このような介護者に影響があります

852
00:28:43,480 --> 00:28:45,920
身体的な生活の質よりも。

853
00:28:45,920 --> 00:28:47,440
ここでご覧いただけます

854
00:28:47,440 --> 00:28:50,400
スライドも同様に、リスト

855
00:28:50,400 --> 00:28:51,800
予測、もしものこと

856
00:28:51,800 --> 00:28:53,800
現在は影響を受ける可能性があります

857
00:28:53,800 --> 00:28:55,160
介護者の生活の質をさらに高める

858
00:28:55,160 --> 00:28:58,000
現在そうでない場合よりも

859
00:28:58,000 --> 00:29:01,400
介護の旅の一部。

860
00:29:01,400 --> 00:29:03,480
要約すると、世話をする

861
00:29:03,480 --> 00:29:05,040
たとえどうであろうとも他人

862
00:29:05,040 --> 00:29:07,760
大好きな分、重いです。

863
00:29:07,760 --> 00:29:09,960
はい、肯定的な意見もたくさんあります

864
00:29:09,960 --> 00:29:12,720
私たちが行う人々への配慮の側面

865
00:29:12,720 --> 00:29:13,560
愛、意味の発見、そして存在

866
00:29:13,560 --> 00:29:15,080
私たちのような方法で彼らとつながっています

867
00:29:15,080 --> 00:29:16,760
どれがすべてではないかもしれません

868
00:29:16,760 --> 00:29:18,960
旅の一部

869
00:29:18,960 --> 00:29:19,720
それも同様です。

870
00:29:19,720 --> 00:29:21,720
しかし、私はそれを確かめるためにここにいます

871
00:29:21,720 --> 00:29:24,640
今日はそれを理解していますね

872
00:29:24,640 --> 00:29:27,280
バランスは重要な部分です

873
00:29:27,280 --> 00:29:28,760
回復力を構築して、

874
00:29:28,760 --> 00:29:32,840
あなたの愛する人のそばにいてください。

875
00:29:32,840 --> 00:29:35,560
自分自身を大切にすることが非常に重要です

876
00:29:35,560 --> 00:29:35,960
重要。

877
00:29:35,960 --> 00:29:38,360
つまり、それだけではありません

878
00:29:38,360 --> 00:29:40,200
愛する人の世話をしているあなた

879
00:29:40,200 --> 00:29:43,880
毎日、でもあなたは設定しています

880
00:29:43,880 --> 00:29:45,680
特定のセルフケアの目標または

881
00:29:45,680 --> 00:29:46,720
ゴールも。

882
00:29:46,720 --> 00:29:48,960
あなたが注意を払っていること

883
00:29:48,960 --> 00:29:51,240
あなた自身の心の健康と

884
00:29:51,240 --> 00:29:52,240
精神的な健康。

885
00:29:52,240 --> 00:29:55,080
あなたはあなたのことに注意を払っています

886
00:29:55,080 --> 00:29:57,120
栄養による身体の健康

887
00:29:57,120 --> 00:29:58,200
そしてアクティビティ。

888
00:29:58,200 --> 00:30:00,000
もしそうなら、あなたはそれを確認しています

889
00:30:00,000 --> 00:30:03,080
そういう分野はいくらでもあるよ

890
00:30:03,080 --> 00:30:05,160
あなたが提供する医療またはケア

891
00:30:05,160 --> 00:30:06,440
あなたには理解できない、それは

892
00:30:06,440 --> 00:30:09,360
プロバイダーと話し合って、

893
00:30:09,360 --> 00:30:14,440
できるように学び、トレーニングを受けましょう

894
00:30:14,440 --> 00:30:16,960
自信を持ってケアしてください

895
00:30:16,960 --> 00:30:17,560
提供します。

896
00:30:17,560 --> 00:30:18,240
全体的なストレス管理

897
00:30:18,240 --> 00:30:21,320
これは慢性的なストレス因子です

898
00:30:21,320 --> 00:30:24,160
自分のレベルに注意してください

899
00:30:24,160 --> 00:30:25,360
ストレスを解消し、バランスを見つけてください。

900
00:30:25,360 --> 00:30:29,760
あなたが強くなれるように。

901
00:30:29,760 --> 00:30:31,840
このバランスを保つために、

902
00:30:31,840 --> 00:30:33,480
あなたは一人ではありません。

903
00:30:33,480 --> 00:30:35,360
プロフェッショナルがたくさんいます

904
00:30:35,360 --> 00:30:36,000
あなたが行う介入

905
00:30:36,000 --> 00:30:37,560
プロバイダーがあなたを紹介できます

906
00:30:37,560 --> 00:30:40,280
あなたをサポートし、

907
00:30:40,280 --> 00:30:41,040
回復力を構築します。

908
00:30:41,040 --> 00:30:42,160
これに関する情報はこちら

909
00:30:42,160 --> 00:30:46,240
スライドは次のような紙から来ています

910
00:30:46,240 --> 00:30:48,360
以下を含む34件の研究をレビューしました

911
00:30:48,360 --> 00:30:49,760
心理社会的介入

912
00:30:49,760 --> 00:30:51,840
障害のある人の介護者

913
00:30:51,840 --> 00:30:52,360
稀な病気。

914
00:30:52,360 --> 00:30:54,440
たくさんあることがわかります

915
00:30:54,440 --> 00:30:55,560
さまざまな種類の

916
00:30:55,560 --> 00:30:56,440
介入。

917
00:30:56,440 --> 00:30:58,520
そして多くはそれに関連しています

918
00:30:58,520 --> 00:31:00,200
成果の向上。

919
00:31:00,200 --> 00:31:01,960
ストレスの軽減だけでなく

920
00:31:01,960 --> 00:31:04,600
全体的な感覚の低下

921
00:31:04,600 --> 00:31:07,240
負担と気持ちの改善

922
00:31:07,240 --> 00:31:08,360
孤立の。

923
00:31:08,360 --> 00:31:10,600
ただし、注意することが重要です。

924
00:31:10,600 --> 00:31:14,080
介護者が見つけやすいように

925
00:31:14,080 --> 00:31:16,120
への参加を維持する

926
00:31:16,120 --> 00:31:16,760
これらの成功した介入により、

927
00:31:16,760 --> 00:31:18,840
適切に行う必要があります

928
00:31:18,840 --> 00:31:22,360
そのニーズに合わせて

929
00:31:22,360 --> 00:31:24,640
介護者、またはその介護者、

930
00:31:24,640 --> 00:31:28,240
そしてアクセス可能であること。

931
00:31:28,240 --> 00:31:30,240
さらに、毎日があります

932
00:31:30,240 --> 00:31:31,320
サポートのための介入

933
00:31:31,320 --> 00:31:31,560
バランス。

934
00:31:31,560 --> 00:31:33,920
ちょっとお時間をいただきたいのですが

935
00:31:33,920 --> 00:31:37,800
このスライドを始めるには次のように言います

936
00:31:37,800 --> 00:31:39,520
全員に許可が与えられました

937
00:31:39,520 --> 00:31:41,960
そこにいる介護者の皆さん、

938
00:31:41,960 --> 00:31:44,120
気を付けてください。

939
00:31:44,120 --> 00:31:45,680
介護者は与えない

940
00:31:45,680 --> 00:31:46,760
本人が許可を取る

941
00:31:46,760 --> 00:31:49,280
日常的に自分自身をケアする

942
00:31:49,280 --> 00:31:49,480
根拠。

943
00:31:49,480 --> 00:31:52,760
だから私は今日ここに来て、

944
00:31:52,760 --> 00:31:54,400
普遍的な声明

945
00:31:54,400 --> 00:31:56,120
すべての介護者の許可、

946
00:31:56,120 --> 00:31:58,840
希少疾患患者の、

947
00:31:58,840 --> 00:32:00,600
毎日これらに参加してください

948
00:32:00,600 --> 00:32:02,880
セルフケア活動、つまり

949
00:32:02,880 --> 00:32:07,160
維持し、成長させることができます

950
00:32:07,160 --> 00:32:07,920
回復力。

951
00:32:07,920 --> 00:32:09,440
あなただけのためのサポートを見つけてください

952
00:32:09,440 --> 00:32:10,760
共有できること

953
00:32:10,760 --> 00:32:14,480
感情はとても役に立ちます。

954
00:32:14,480 --> 00:32:16,120
コミュニケーションを改善する

955
00:32:16,120 --> 00:32:18,520
家族との戦略、

956
00:32:18,520 --> 00:32:21,000
友人、そしてプロバイダー。

957
00:32:21,000 --> 00:32:22,360
友人に委任したり、

958
00:32:22,360 --> 00:32:24,520
家族、できる範囲で

959
00:32:24,520 --> 00:32:27,600
手放してください、あなたが見つけられるように

960
00:32:27,600 --> 00:32:30,000
運動して何かを得る時間です

961
00:32:30,000 --> 00:32:31,120
あの 30 分 -- あれ

962
00:32:31,120 --> 00:32:33,120
30分間の自然の中の散歩、

963
00:32:33,120 --> 00:32:36,480
削減に役立つことが知られているもの

964
00:32:36,480 --> 00:32:37,320
ストレス。

965
00:32:37,320 --> 00:32:39,960
スピリチュアルな時間を見つける

966
00:32:39,960 --> 00:32:41,080
成長、そして最も重要なことは、

967
00:32:41,080 --> 00:32:45,200
マインドフルになる時間を見つける。

968
00:32:45,200 --> 00:32:46,320
毎日存在することで、

969
00:32:46,320 --> 00:32:47,720
毎日のあらゆる瞬間に、

970
00:32:47,720 --> 00:32:49,800
あなたの能力の最善を尽くして、

971
00:32:49,800 --> 00:32:53,960
そのストレスを抱えてしまう可能性があるということ

972
00:32:53,960 --> 00:32:57,760
管理されています。

973
00:32:57,760 --> 00:32:59,200
NIH臨床センターも

974
00:32:59,200 --> 00:33:00,840
自分の様子をとても気にしている

975
00:33:00,840 --> 00:33:01,720
やってます。

976
00:33:01,720 --> 00:33:03,160
そして多くのリソースがあります

977
00:33:03,160 --> 00:33:05,320
ここクリニックで

978
00:33:05,320 --> 00:33:05,560
センター。

979
00:33:05,560 --> 00:33:07,160
ウェブサイトがあります、そのアドレス

980
00:33:07,160 --> 00:33:08,880
そこに記載されています。

981
00:33:08,880 --> 00:33:11,680
あなたはそれらにアクセスしてリンクすることができます

982
00:33:11,680 --> 00:33:12,960
リソース、そして彼らが持っているもの

983
00:33:12,960 --> 00:33:13,960
臨床センターのリソースとして

984
00:33:13,960 --> 00:33:16,280
連邦および非連邦と同様に

985
00:33:16,280 --> 00:33:18,000
見つかるかもしれないリソース

986
00:33:18,000 --> 00:33:21,280
役に立ちます。

987
00:33:21,280 --> 00:33:25,840
要約すると、介護者として

988
00:33:25,840 --> 00:33:28,520
あなたは主要メンバーであり、非常に優れたメンバーです

989
00:33:28,520 --> 00:33:30,080
チームの重要なメンバー、

990
00:33:30,080 --> 00:33:32,360
だから、あなたは強くある必要があります、

991
00:33:32,360 --> 00:33:34,600
あなたがあなたのものと一緒に現れるように

992
00:33:34,600 --> 00:33:38,440
愛する人たちを助けるのが最善です。

993
00:33:38,440 --> 00:33:41,960
優先順位を付けると、

994
00:33:41,960 --> 00:33:43,360
SELF-CARE, REMEMBER THE ACRONYM

995
00:33:43,360 --> 00:33:45,240
休むために。

996
00:33:45,240 --> 00:33:48,160
リラックスし、健康的な食事をし、滞在するために

997
00:33:48,160 --> 00:33:48,400
アクティブです。

998
00:33:48,400 --> 00:33:51,720
睡眠と体調管理

999
00:33:51,720 --> 00:33:51,960
あなた自身。

1000
00:33:51,960 --> 00:33:53,080
そして国民の心、肺、そして

1001
00:33:53,080 --> 00:33:54,800
血液研究所にはたくさんの施設があります

1002
00:33:54,800 --> 00:33:56,960
ウェブサイトのリソースとして

1003
00:33:56,960 --> 00:33:59,960
そうですね、睡眠を助けるため、そして

1004
00:33:59,960 --> 00:34:01,360
健康な心臓のための戦略。

1005
00:34:01,360 --> 00:34:03,360
さらに、私はただそうしたいのです

1006
00:34:03,360 --> 00:34:05,560
時間をかけて当社にご連絡ください

1007
00:34:05,560 --> 00:34:06,920
思いやりのあるプロバイダー

1008
00:34:06,920 --> 00:34:09,880
家族と関わる

1009
00:34:09,880 --> 00:34:10,160
介護者。

1010
00:34:10,160 --> 00:34:12,080
非常に多くはありません

1011
00:34:12,080 --> 00:34:13,400
における具体的な戦略

1012
00:34:13,400 --> 00:34:14,880
これまでに出版された文献

1013
00:34:14,880 --> 00:34:15,480
のために特別に開発

1014
00:34:15,480 --> 00:34:17,760
希少疾患を持つ人の介護者

1015
00:34:17,760 --> 00:34:18,160
病気。

1016
00:34:18,160 --> 00:34:19,720
ただし、広範囲にわたる

1017
00:34:19,720 --> 00:34:21,720
介護者に関する文献

1018
00:34:21,720 --> 00:34:24,360
より広範に、そしてその多くは

1019
00:34:24,360 --> 00:34:25,400
原則は同じです。

1020
00:34:25,400 --> 00:34:27,280
そして私が強調したかったのは

1021
00:34:27,280 --> 00:34:31,760
JAMA の紙から、それは

1022
00:34:31,760 --> 00:34:33,720
「大丈夫ですか？」と尋ねるだけです

1023
00:34:33,720 --> 00:34:34,480
十分ではありません。

1024
00:34:34,480 --> 00:34:36,960
私たちは自分たちの考えを深く掘り下げる必要があります

1025
00:34:36,960 --> 00:34:37,560
介護者。

1026
00:34:37,560 --> 00:34:39,240
いつでも彼らに光を当ててください

1027
00:34:39,240 --> 00:34:43,880
私たちとの出会いがあります

1028
00:34:43,880 --> 00:34:44,160
患者。

1029
00:34:44,160 --> 00:34:46,600
具体的な質問をする

1030
00:34:46,600 --> 00:34:48,640
本当に理解してください。

1031
00:34:48,640 --> 00:34:50,200
彼らはどうしているのか。

1032
00:34:50,200 --> 00:34:52,760
それではこれで閉じさせていただきます

1033
00:34:52,760 --> 00:34:54,480
私に与えてくれてありがとう

1034
00:34:54,480 --> 00:34:56,360
今日ここに来るチャンスです。

1035
00:34:56,360 --> 00:34:59,560
引き続きお楽しみいただければ幸いです

1036
00:34:59,560 --> 00:35:01,720
希少疾患に光を当てる

1037
00:35:01,720 --> 00:35:03,920
2022年に。

1038
00:35:03,920 --> 00:35:04,120
さようなら。

1039
00:35:04,120 --> 00:35:08,360
>> おはようございます。

1040
00:35:08,360 --> 00:35:10,840
私はラリー・タバク、ディレクター代理です

1041
00:35:10,840 --> 00:35:11,440
NIHの。

1042
00:35:11,440 --> 00:35:14,720
ようこそお越しいただき光栄です

1043
00:35:14,720 --> 00:35:19,200
今年の難病の日は

1044
00:35:19,200 --> 00:35:19,400
NIH。

1045
00:35:19,400 --> 00:35:21,960
NIHは長年の実績を誇りに思っています

1046
00:35:21,960 --> 00:35:24,560
希少疾患のサポーター

1047
00:35:24,560 --> 00:35:27,400
研究して、私たちは喜んでいます

1048
00:35:27,400 --> 00:35:30,800
今日その約束を再確認しましょう

1049
00:35:30,800 --> 00:35:32,360
そして毎日。

1050
00:35:32,360 --> 00:35:33,720
私たちの取り組みの証拠は次のとおりです。

1051
00:35:33,720 --> 00:35:38,240
私たちの研究全体で注目される

1052
00:35:38,240 --> 00:35:39,480
ポートフォリオ、反映されています、

1053
00:35:39,480 --> 00:35:46,360
例、さらに詳しく

1054
00:35:46,360 --> 00:35:48,880
研究による病気を理解する

1055
00:35:48,880 --> 00:35:51,680
この足は特に具体的です

1056
00:35:51,680 --> 00:35:53,160
進歩が見られました。

1057
00:35:53,160 --> 00:35:56,760
たとえば、最近のことを考えてみましょう

1058
00:35:56,760 --> 00:36:00,960
オーダーメイド遺伝子治療を開始

1059
00:36:00,960 --> 00:36:03,960
BGTC の一部であるコンソーシアム

1060
00:36:03,960 --> 00:36:09,760
NIH の加速医学の

1061
00:36:09,760 --> 00:36:12,400
パートナーシッププログラム。 

1062
00:36:12,400 --> 00:36:14,480
それは公立/私立です

1063
00:36:14,480 --> 00:36:17,360
11 NIH 間のパートナーシップ

1064
00:36:17,360 --> 00:36:19,960
機関、センター、および

1065
00:36:19,960 --> 00:36:23,480
オフィス、FDA、テン・ファーマシューティカル

1066
00:36:23,480 --> 00:36:30,400
企業の皆様、7 は非営利を目的としています。

1067
00:36:30,400 --> 00:36:31,200
AMPBGDC が設立中

1068
00:36:31,200 --> 00:36:33,640
スピードを高めるプラットフォームと標準

1069
00:36:33,640 --> 00:36:36,920
の開発と提供

1070
00:36:36,920 --> 00:36:40,400
カスタマイズまたは特注の遺伝子

1071
00:36:40,400 --> 00:36:40,920
治療法。

1072
00:36:40,920 --> 00:36:42,720
治療できる治療法

1073
00:36:42,720 --> 00:36:45,560
何百万もの人々が影響を受ける

1074
00:36:45,560 --> 00:36:47,400
稀な病気（それらを含む）

1075
00:36:47,400 --> 00:36:51,360
まれすぎて考えられない病気

1076
00:36:51,360 --> 00:36:53,480
商業的利益。

1077
00:36:53,480 --> 00:36:56,160
初めてのアンプイニシアチブです

1078
00:36:56,160 --> 00:36:58,760
希少疾患に焦点を当て、

1079
00:36:58,760 --> 00:37:03,800
最初に焦点を当てるのは

1080
00:37:03,800 --> 00:37:04,440
治療プラットフォーム。

1081
00:37:04,440 --> 00:37:06,400
希少性に対するNIHの取り組み

1082
00:37:06,400 --> 00:37:08,280
病気の研究も

1083
00:37:08,280 --> 00:37:15,000
稀な病気で顕著

1084
00:37:15,000 --> 00:37:15,720
臨床研究ネットワーク、

1085
00:37:15,720 --> 00:37:21,720
10 NIH が関与する RDCRN 

1086
00:37:21,720 --> 00:37:25,360
機関、センター、オフィス、

1087
00:37:25,360 --> 00:37:27,840
166 の患者擁護団体、20

1088
00:37:27,840 --> 00:37:30,200
コンソーシアムと単一のデータ

1089
00:37:30,200 --> 00:37:33,080
管理と調整 

1090
00:37:33,080 --> 00:37:36,960
ネットワークの中心。

1091
00:37:36,960 --> 00:37:40,280
RDCRNコンソーシアを通じて、

1092
00:37:40,280 --> 00:37:43,320
医師科学者と彼ら

1093
00:37:43,320 --> 00:37:43,960
多分野のチームが協力する

1094
00:37:43,960 --> 00:37:44,840
患者さんと一緒に

1095
00:37:44,840 --> 00:37:48,160
活発な研究としての組織

1096
00:37:48,160 --> 00:37:51,080
研究 181 のパートナー レア

1097
00:37:51,080 --> 00:37:55,480
全国の各地で発生している病気

1098
00:37:55,480 --> 00:37:55,960
国家。

1099
00:37:55,960 --> 00:37:59,080
研究されている病気の中には

1100
00:37:59,080 --> 00:38:05,640
コンソーシアムによると 

1101
00:38:05,640 --> 00:38:06,760
糖タンパク質関連の希少品

1102
00:38:06,760 --> 00:38:07,280
病気。

1103
00:38:07,280 --> 00:38:08,920
ゴーシェは遺伝性疾患です

1104
00:38:08,920 --> 00:38:12,160
生命に影響を与える可能性のあるもの

1105
00:38:12,160 --> 00:38:14,960
生涯にわたる個人。

1106
00:38:14,960 --> 00:38:18,440
それは壊滅的なことになる可能性があります。

1107
00:38:18,440 --> 00:38:19,960
周産期致死形態のリード

1108
00:38:19,960 --> 00:38:23,040
ほんの数人しか生き残れない幼児たちへ

1109
00:38:23,040 --> 00:38:23,480
日々。

1110
00:38:23,480 --> 00:38:26,800
ゴーシェは多くの人々に影響を与える可能性があります

1111
00:38:26,800 --> 00:38:30,400
体の器官と組織

1112
00:38:30,400 --> 00:38:32,280
骨、肺、血液を含む

1113
00:38:32,280 --> 00:38:35,760
中枢神経系、目、

1114
00:38:35,760 --> 00:38:36,360
皮膚。

1115
00:38:36,360 --> 00:38:38,400
真に実現するには広い範囲が必要です

1116
00:38:38,400 --> 00:38:42,320
～についてより深く理解する

1117
00:38:42,320 --> 00:38:45,760
障害。

1118
00:38:45,760 --> 00:38:49,120
RDCRN リソソームを介して

1119
00:38:49,120 --> 00:38:52,000
複数のNIHの疾病ネットワーク

1120
00:38:52,000 --> 00:38:56,800
NINDS を含む機関、

1121
00:38:56,800 --> 00:39:01,280
NIDDK と猫の中の -- そして

1122
00:39:01,280 --> 00:39:02,040
NCATS が理解を助ける

1123
00:39:02,040 --> 00:39:06,600
異なるものの本質 

1124
00:39:06,600 --> 00:39:08,280
ゴーシェ病の種類。

1125
00:39:08,280 --> 00:39:10,800
今、私たちは皆、どのようにして

1126
00:39:10,800 --> 00:39:13,760
現在進行中の新型コロナウイルスのパンデミックにより、

1127
00:39:13,760 --> 00:39:15,800
影響を受ける研究と患者

1128
00:39:15,800 --> 00:39:19,560
病気に苦しんでいる

1129
00:39:19,560 --> 00:39:20,880
新型コロナウイルスに直接関連するものではありません。

1130
00:39:20,880 --> 00:39:24,560
断言したいのですが、NIH

1131
00:39:24,560 --> 00:39:27,160
他への対応を続ける

1132
00:39:27,160 --> 00:39:29,040
優先順位と疾患

1133
00:39:29,040 --> 00:39:30,800
必要な患者、以下を含む

1134
00:39:30,800 --> 00:39:35,440
希少疾患のある人を対象にします。

1135
00:39:35,440 --> 00:39:37,560
さらに、たくさんあります

1136
00:39:37,560 --> 00:39:39,640
から学んだ重要な教訓

1137
00:39:39,640 --> 00:39:44,360
新型コロナウイルス（進捗状況を含む）

1138
00:39:44,360 --> 00:39:45,440
遠隔医療、リモートキャプチャ、

1139
00:39:45,440 --> 00:39:48,080
シームレスな科学共有、すべて

1140
00:39:48,080 --> 00:39:49,840
加速することを約束します

1141
00:39:49,840 --> 00:39:54,200
希少疾患と

1142
00:39:54,200 --> 00:39:56,600
他の家族。

1143
00:39:56,600 --> 00:39:57,800
患者、家族、そして

1144
00:39:57,800 --> 00:40:01,240
実践者は長く続ける必要があります 

1145
00:40:01,240 --> 00:40:02,760
これらの進歩によるメリット。

1146
00:40:02,760 --> 00:40:06,760
最後にいくつかご紹介したいと思います

1147
00:40:06,760 --> 00:40:09,280
ありがとう、まずはそうしたいです

1148
00:40:09,280 --> 00:40:14,760
希少疾患議員団に感謝します

1149
00:40:14,760 --> 00:40:20,320
共同議長、クロブチャー上院議員

1150
00:40:20,320 --> 00:40:21,320
およびウィッカー、代表者

1151
00:40:21,320 --> 00:40:23,800
バターフィールドとビリラキス。

1152
00:40:23,800 --> 00:40:27,960
彼らの継続的な活動に感謝します

1153
00:40:27,960 --> 00:40:28,200
サポート。

1154
00:40:28,200 --> 00:40:32,080
特別なものを提供したいと思います

1155
00:40:32,080 --> 00:40:34,120
博士に感謝します。アン・パリザー

1156
00:40:34,120 --> 00:40:38,760
私たちのレアオフィスを率いたのは誰ですか

1157
00:40:38,760 --> 00:40:40,160
病気の研究。

1158
00:40:40,160 --> 00:40:43,440
彼女は最近退職しました

1159
00:40:43,440 --> 00:40:45,200
献身的な連邦奉仕活動

1160
00:40:45,200 --> 00:40:47,800
彼女のキャリアの多くはNIHとNIHの両方で行われました

1161
00:40:47,800 --> 00:40:54,920
希少疾患に対するFDA。

1162
00:40:54,920 --> 00:40:55,920
ありがとう、アン。

1163
00:40:55,920 --> 00:40:58,840
よろしくお願いします

1164
00:40:58,840 --> 00:41:02,040
すべては公共性の向上に貢献しています

1165
00:41:02,040 --> 00:41:03,680
希少疾患についての認識。

1166
00:41:03,680 --> 00:41:06,280
いくつかあることは理解しています

1167
00:41:06,280 --> 00:41:07,160
提起された質問、

1168
00:41:07,160 --> 00:41:09,800
それで、ちょっと取りたいのですが、

1169
00:41:09,800 --> 00:41:11,480
数分間、約束します

1170
00:41:11,480 --> 00:41:13,560
時間厳守でお願いしますが、

1171
00:41:13,560 --> 00:41:14,960
数分ほどお時間をください

1172
00:41:14,960 --> 00:41:18,120
いくつか答えてください。

1173
00:41:18,120 --> 00:41:19,440
私が抱いた質問の一つ

1174
00:41:19,440 --> 00:41:28,200
多くの人が知っていることは

1175
00:41:28,200 --> 00:41:31,440
どのような進歩が見られるか

1176
00:41:31,440 --> 00:41:32,840
～の常任取締役を見つける

1177
00:41:32,840 --> 00:41:35,600
NIH。

1178
00:41:35,600 --> 00:41:41,840
ご存知のとおり、Dr.ステップを保証します

1179
00:41:41,840 --> 00:41:45,240
昨年の12月下旬にダウン。

1180
00:41:45,240 --> 00:41:49,360
質問者はこう尋ねています

1181
00:41:49,360 --> 00:41:52,000
発生するプロセス。

1182
00:41:52,000 --> 00:41:54,520
NIHの所長は、

1183
00:41:54,520 --> 00:41:58,160
大統領の任命

1184
00:41:58,160 --> 00:42:01,080
上院の承認が必要です。

1185
00:42:01,080 --> 00:42:02,960
そして個人はこうなるだろう

1186
00:42:02,960 --> 00:42:04,360
提供、個人名

1187
00:42:04,360 --> 00:42:08,280
に提供されます

1188
00:42:08,280 --> 00:42:09,360
大統領ご検討のほど、

1189
00:42:09,360 --> 00:42:11,160
もちろん彼は決勝進出するだろう

1190
00:42:11,160 --> 00:42:14,640
誰を指名するかの決定、

1191
00:42:14,640 --> 00:42:16,960
そしてその人はこうなるだろう

1192
00:42:16,960 --> 00:42:21,320
米国による確認が必要

1193
00:42:21,320 --> 00:42:21,680
上院。

1194
00:42:21,680 --> 00:42:24,160
質問者は続けて次のように尋ねます。

1195
00:42:24,160 --> 00:42:25,680
私が候補者であるかどうか

1196
00:42:25,680 --> 00:42:26,760
ポジションのために。

1197
00:42:26,760 --> 00:42:30,000
そして私は私であることを示すことができます

1198
00:42:30,000 --> 00:42:30,240
違います。

1199
00:42:30,240 --> 00:42:34,360
私には奉仕できる深い特権があります

1200
00:42:34,360 --> 00:42:36,360
NIH長官代理として、しかし、

1201
00:42:36,360 --> 00:42:37,760
ご存知の通り、間違いなく大統領です

1202
00:42:37,760 --> 00:42:44,320
を見つけることができるでしょう 

1203
00:42:44,320 --> 00:42:46,720
想定される優秀な個人

1204
00:42:46,720 --> 00:42:48,160
ご存知のとおり、その役割は、

1205
00:42:48,160 --> 00:42:55,240
NIH所長の常任の役割。

1206
00:42:55,240 --> 00:42:58,120
おそらくお互いのための時間

1207
00:42:58,120 --> 00:42:58,760
質問。

1208
00:42:58,760 --> 00:43:01,440
そして、それは何を問うているのかということです。

1209
00:43:01,440 --> 00:43:03,760
NIH の最優先事項は次のとおりです

1210
00:43:03,760 --> 00:43:04,280
2022年。

1211
00:43:04,280 --> 00:43:06,680
そして私は告白しなければなりません、私はそれができません

1212
00:43:06,680 --> 00:43:10,280
単一のものにまで絞り込む

1213
00:43:10,280 --> 00:43:10,560
優先順位。

1214
00:43:10,560 --> 00:43:13,600
しかし明らかに、私たち全員が

1215
00:43:13,600 --> 00:43:16,800
ここは患者様へのサービスです。

1216
00:43:16,800 --> 00:43:20,760
そして、私たちが行うすべてのこと

1217
00:43:20,760 --> 00:43:23,560
直接行うか、または

1218
00:43:23,560 --> 00:43:24,880
間接的に、次のように設計されています

1219
00:43:24,880 --> 00:43:28,360
私たちの生活を改善する

1220
00:43:28,360 --> 00:43:28,720
患者。

1221
00:43:28,720 --> 00:43:33,480
私たちには一連の優先事項があります

1222
00:43:33,480 --> 00:43:35,880
前進します。

1223
00:43:35,880 --> 00:43:37,120
明らかに私たちはまだ働いています

1224
00:43:37,120 --> 00:43:39,400
に関連する問題を通じて

1225
00:43:39,400 --> 00:43:41,040
パンデミック。

1226
00:43:41,040 --> 00:43:46,680
今聞いたとおり、

1227
00:43:46,680 --> 00:43:47,600
管理上、私たちは次のようになります。

1228
00:43:47,600 --> 00:43:51,120
新しい人を迎える準備をする

1229
00:43:51,120 --> 00:43:51,880
NIH常任理事。

1230
00:43:51,880 --> 00:43:56,240
そして、皆さんもご存知のとおり、

1231
00:43:56,240 --> 00:43:59,000
博士から始めるニューヨーク州コリンズ

1232
00:43:59,000 --> 00:44:02,560
確保することが最優先事項となりました

1233
00:44:02,560 --> 00:44:07,160
私たちは両方の権利を持っているということ

1234
00:44:07,160 --> 00:44:08,720
私たちの研究活動の規約、

1235
00:44:08,720 --> 00:44:11,760
しかし、私たちの観点からも

1236
00:44:11,760 --> 00:44:12,040
労働力。

1237
00:44:12,040 --> 00:44:15,040
そして確かにこれらはすべてです

1238
00:44:15,040 --> 00:44:19,880
これからも続けていきたいこと 

1239
00:44:19,880 --> 00:44:24,120
非常に綿密に作業を行う

1240
00:44:24,120 --> 00:44:25,000
2022 年を通じて。

1241
00:44:25,000 --> 00:44:28,160
私たちは全員を時間どおりに保ちたいと思っています。

1242
00:44:28,160 --> 00:44:31,960
それで、元に戻します

1243
00:44:31,960 --> 00:44:34,480
このイベントの主催者へ

1244
00:44:34,480 --> 00:44:34,720
会議。

1245
00:44:34,720 --> 00:44:37,880
でも、皆さんに感謝したいと思います

1246
00:44:37,880 --> 00:44:41,280
参加して楽しみにしています

1247
00:44:41,280 --> 00:44:44,960
全文を読む

1248
00:44:44,960 --> 00:44:45,760
プログラム。

1249
00:44:45,760 --> 00:44:46,680
ありがとうございます。

1250
00:44:46,680 --> 00:44:47,440
>> 私はロジャー・ウィッカー上院議員です

1251
00:44:47,440 --> 00:44:48,720
ミシシッピ州。

1252
00:44:48,720 --> 00:44:49,640
パートナーになれることを光栄に思います

1253
00:44:49,640 --> 00:44:51,280
レアとの戦いに参加するあなた

1254
00:44:51,280 --> 00:44:53,400
病気。 

1255
00:44:53,400 --> 00:44:55,640
NIHは、

1256
00:44:55,640 --> 00:44:57,440
戦闘において不可欠な役割

1257
00:44:57,440 --> 00:44:59,480
何百万もの人々に希望をもたらす

1258
00:44:59,480 --> 00:45:00,480
アメリカ人。

1259
00:45:00,480 --> 00:45:03,000
私たちが装備するNIHに投資することで

1260
00:45:03,000 --> 00:45:05,200
開発する最高の科学者

1261
00:45:05,200 --> 00:45:07,240
可能性のある治療法と治療法

1262
00:45:07,240 --> 00:45:08,600
命を救いましょう。

1263
00:45:08,600 --> 00:45:12,480
2,500万人以上のアメリカ人と

1264
00:45:12,480 --> 00:45:14,040
希少疾患とともに生きる、そして

1265
00:45:14,040 --> 00:45:14,880
世界中で3億5千万人が影響を受け、

1266
00:45:14,880 --> 00:45:18,000
継続することが不可欠です

1267
00:45:18,000 --> 00:45:19,280
この重要な作業。

1268
00:45:19,280 --> 00:45:21,840
2016 年、NIH は最大の規模を達成しました

1269
00:45:21,840 --> 00:45:24,120
10年間で資金が増加、

1270
00:45:24,120 --> 00:45:27,040
そして受け取り続けています

1271
00:45:27,040 --> 00:45:27,920
それぞれに多額の資金を提供

1272
00:45:27,920 --> 00:45:29,040
次の年。

1273
00:45:29,040 --> 00:45:31,320
すべてのドルが重要です

1274
00:45:31,320 --> 00:45:32,600
さらなる解決策を見つける

1275
00:45:32,600 --> 00:45:34,480
7,000種類以上の珍しいもの

1276
00:45:34,480 --> 00:45:38,520
米国の病気。

1277
00:45:38,520 --> 00:45:39,840
その多くは不釣り合いに

1278
00:45:39,840 --> 00:45:40,880
子供に影響を与えます。

1279
00:45:40,880 --> 00:45:43,120
たとえ食べ物や薬であっても、

1280
00:45:43,120 --> 00:45:44,400
管理者が承認しました

1281
00:45:44,400 --> 00:45:46,640
800の医薬品と製品

1282
00:45:46,640 --> 00:45:48,360
希少疾患の治療、

1283
00:45:48,360 --> 00:45:49,640
何百万人ものアメリカ人が依然として

1284
00:45:49,640 --> 00:45:52,240
病気に苦しんでいる

1285
00:45:52,240 --> 00:45:54,040
承認されたオプションはありません

1286
00:45:54,040 --> 00:45:54,280
治療。

1287
00:45:54,280 --> 00:45:56,440
希少疾患の共同議長として

1288
00:45:56,440 --> 00:45:59,280
党員集会、私は

1289
00:45:59,280 --> 00:46:00,960
利益法、これは重要

1290
00:46:00,960 --> 00:46:03,040
超党派の立法が必要だろう

1291
00:46:03,040 --> 00:46:07,880
患者の役割を高める

1292
00:46:07,880 --> 00:46:12,440
医薬品の承認プロセス

1293
00:46:12,440 --> 00:46:13,280
患者エクスペリエンスを確保することは、

1294
00:46:13,280 --> 00:46:13,800
検討済み。

1295
00:46:13,800 --> 00:46:18,640
この法案は改善に役立つだろう

1296
00:46:18,640 --> 00:46:19,320
FDA の利益とリスクの枠組み、

1297
00:46:19,320 --> 00:46:21,640
薬の重要なステップ

1298
00:46:21,640 --> 00:46:22,400
承認プロセス。

1299
00:46:22,400 --> 00:46:24,680
前進するつもりです

1300
00:46:24,680 --> 00:46:26,200
この戦い。

1301
00:46:26,200 --> 00:46:28,120
まだまだ課題はある

1302
00:46:28,120 --> 00:46:29,480
しかし、私たちが得た利益は維持されます

1303
00:46:29,480 --> 00:46:31,680
さらに優れたものを約束

1304
00:46:31,680 --> 00:46:33,640
これからのブレークスルー。

1305
00:46:33,640 --> 00:46:40,520
ありがとう。 

1306
00:46:40,520 --> 00:46:42,800
>> ご招待いただきありがとうございます

1307
00:46:42,800 --> 00:46:45,240
NIH の希少疾患デーで講演します。

1308
00:46:45,240 --> 00:46:47,200
特にNIHに感謝したいです

1309
00:46:47,200 --> 00:46:49,160
その間の多大な作業のために

1310
00:46:49,160 --> 00:46:50,040
パンデミック。

1311
00:46:50,040 --> 00:46:51,800
希少疾患の日はこんな感じ

1312
00:46:51,800 --> 00:46:53,320
今年は少し変わって、

1313
00:46:53,320 --> 00:46:55,400
でも見るのはとても素晴らしいです

1314
00:46:55,400 --> 00:46:57,560
今後の重要な取り組み

1315
00:46:57,560 --> 00:46:59,240
この困難な時期に。

1316
00:46:59,240 --> 00:47:02,080
皆さん一人ひとりがとても大切です

1317
00:47:02,080 --> 00:47:04,160
これらの家族と個人

1318
00:47:04,160 --> 00:47:06,560
国を超えて一緒に暮らす

1319
00:47:06,560 --> 00:47:07,840
希少疾患の診断、依然として

1320
00:47:07,840 --> 00:47:08,520
答えを求めています。

1321
00:47:08,520 --> 00:47:11,800
あなたの仕事は信じられないほど素晴らしいです

1322
00:47:11,800 --> 00:47:12,320
重要。

1323
00:47:12,320 --> 00:47:14,760
参加できることに興奮しています

1324
00:47:14,760 --> 00:47:16,760
この仮想会議。

1325
00:47:16,760 --> 00:47:18,800
NIHから国立まで

1326
00:47:18,800 --> 00:47:20,840
アドバンスセンター

1327
00:47:20,840 --> 00:47:22,440
トランスレーショナルサイエンスとNIH

1328
00:47:22,440 --> 00:47:24,960
クリニカルセンターがやっているのは

1329
00:47:24,960 --> 00:47:25,600
信じられないほどの仕事、進歩

1330
00:47:25,600 --> 00:47:27,240
希少疾患の治療法と治療法

1331
00:47:27,240 --> 00:47:27,960
病気。

1332
00:47:27,960 --> 00:47:30,600
レアと戦いたい場合

1333
00:47:30,600 --> 00:47:33,440
病気、私たちは増やさなければなりません

1334
00:47:33,440 --> 00:47:35,640
研究への投資、拡大

1335
00:47:35,640 --> 00:47:38,480
への参加を奨励します

1336
00:47:38,480 --> 00:47:39,160
臨床試験と作成

1337
00:47:39,160 --> 00:47:40,880
次の開発へのインセンティブ

1338
00:47:40,880 --> 00:47:43,320
治療法の生成と

1339
00:47:43,320 --> 00:47:43,800
治す。

1340
00:47:43,800 --> 00:47:44,960
これは、からの賛同を得ることを意味します。

1341
00:47:44,960 --> 00:47:46,800
議員の皆様、できる限り

1342
00:47:46,800 --> 00:47:49,120
法案を通過させて加速を支援する

1343
00:47:49,120 --> 00:47:50,840
研究とイノベーションの促進、そして

1344
00:47:50,840 --> 00:47:52,400
THAT'S WHERE IT FITS INTO

1345
00:47:52,400 --> 00:47:53,240
今日のプログラム。

1346
00:47:53,240 --> 00:47:56,200
私は共同議長を務めています

1347
00:47:56,200 --> 00:47:57,600
議会性稀少疾患

1348
00:47:57,600 --> 00:47:59,800
党員集会、この党員集会は次のような役割を果たします

1349
00:47:59,800 --> 00:48:01,160
のメンバーのための情報ハブ

1350
00:48:01,160 --> 00:48:03,080
議会とそのスタッフ。

1351
00:48:03,080 --> 00:48:05,720
私たちはメンバーの教育に取り組んでいます

1352
00:48:05,720 --> 00:48:11,480
希少疾患が直面する問題

1353
00:48:11,480 --> 00:48:12,760
コミュニティ、への投資

1354
00:48:12,760 --> 00:48:16,600
治療法と治療法の開発。

1355
00:48:16,600 --> 00:48:19,720
経済的影響と課題

1356
00:48:19,720 --> 00:48:20,480
診断を受ける、アクセスする

1357
00:48:20,480 --> 00:48:21,600
専門家、重要性

1358
00:48:21,600 --> 00:48:23,200
新生児スクリーニングプログラム。

1359
00:48:23,200 --> 00:48:25,600
昨年、私たちは以下の分野で成功を収めました

1360
00:48:25,600 --> 00:48:27,480
4年間の延長を達成

1361
00:48:27,480 --> 00:48:32,080
希少小児疾患の 

1362
00:48:32,080 --> 00:48:32,960
優先レビューバウチャープログラム、

1363
00:48:32,960 --> 00:48:35,320
私はあなたが確実にそうするように働きます

1364
00:48:35,320 --> 00:48:36,520
私はこの議会に資金を提供しています

1365
00:48:36,520 --> 00:48:39,080
あなたが持っていることを確認するために働きます

1366
00:48:39,080 --> 00:48:41,800
研究を続けるための資金提供

1367
00:48:41,800 --> 00:48:42,960
そして治療法を提唱します。

1368
00:48:42,960 --> 00:48:44,800
すべての仕事に感謝しています

1369
00:48:44,800 --> 00:48:45,880
NIHはそうです。

1370
00:48:45,880 --> 00:48:47,800
その仕事に感謝しています

1371
00:48:47,800 --> 00:48:48,440
パートナーはそうします。

1372
00:48:48,440 --> 00:48:50,520
私はそれぞれの立場に立つことを誇りに思います

1373
00:48:50,520 --> 00:48:52,680
希少疾患に罹患しているあなた

1374
00:48:52,680 --> 00:48:53,000
コミュニティ。

1375
00:48:53,000 --> 00:48:54,880
あなたには弁護人がいることを知ってください

1376
00:48:54,880 --> 00:48:57,320
議会で、私は続けるつもりです

1377
00:48:57,320 --> 00:48:59,160
この分野であなたのチャンピオンになるために

1378
00:48:59,160 --> 00:48:59,360
戦え。

1379
00:48:59,360 --> 00:49:08,840
本当にありがとうございました。 

1380
00:49:08,840 --> 00:49:11,800
>> 明らかに参加します

1381
00:49:11,800 --> 00:49:15,840
NIH における希少疾患 2022、

1382
00:49:15,840 --> 00:49:16,720
私は議員ガス・ビラキスです

1383
00:49:16,720 --> 00:49:18,360
そして奉仕する特権を持っています

1384
00:49:18,360 --> 00:49:21,880
エネルギーの一員として

1385
00:49:21,880 --> 00:49:22,480
商業分科会

1386
00:49:22,480 --> 00:49:24,600
健康と奉仕

1387
00:49:24,600 --> 00:49:26,280
希少疾患共同議長

1388
00:49:26,280 --> 00:49:30,160
ここ米国で党員集会

1389
00:49:30,160 --> 00:49:30,440
議会。

1390
00:49:30,440 --> 00:49:32,160
私にとって、この作品は個人的なものです

1391
00:49:32,160 --> 00:49:34,440
親しい家族がいるから

1392
00:49:34,440 --> 00:49:36,520
を持っているメンバーと友達

1393
00:49:36,520 --> 00:49:39,480
まれな病気に苦しみ続ける

1394
00:49:39,480 --> 00:49:41,120
残念ながら病気。

1395
00:49:41,120 --> 00:49:43,520
コストは両方とも知っています

1396
00:49:43,520 --> 00:49:45,960
財務条件だけでなく、

1397
00:49:45,960 --> 00:49:48,720
希少な動物との戦いによる人的被害

1398
00:49:48,720 --> 00:49:50,120
病気が及ぼす影響

1399
00:49:50,120 --> 00:49:52,280
患者、そしてもちろん彼ら

1400
00:49:52,280 --> 00:49:54,240
愛する人たちとその世話人。

1401
00:49:54,240 --> 00:49:57,480
ご存知のとおり、稀な病気

1402
00:49:57,480 --> 00:50:01,120
珍しい問題ではありません。

1403
00:50:01,120 --> 00:50:02,840
そして推定7,000人いる

1404
00:50:02,840 --> 00:50:05,320
より大きな影響を与える希少疾患

1405
00:50:05,320 --> 00:50:07,600
3,000万人のアメリカ人よりも。

1406
00:50:07,600 --> 00:50:10,320
そしてそのうちのほぼ 95%

1407
00:50:10,320 --> 00:50:12,040
状況は不明

1408
00:50:12,040 --> 00:50:13,560
治療または治癒。

1409
00:50:13,560 --> 00:50:16,040
多少の進歩はありましたが、

1410
00:50:16,040 --> 00:50:18,160
明らかに十分ではありません。

1411
00:50:18,160 --> 00:50:22,320
それぞれの希少疾患が影響を及ぼしている

1412
00:50:22,320 --> 00:50:23,840
小さな患者、患者

1413
00:50:23,840 --> 00:50:25,160
人口はいます

1414
00:50:25,160 --> 00:50:26,960
研究を得る際の課題

1415
00:50:26,960 --> 00:50:30,040
そしてそれぞれに注意してください

1416
00:50:30,040 --> 00:50:30,440
患者にはその権利があります。

1417
00:50:30,440 --> 00:50:33,480
このため、私は

1418
00:50:33,480 --> 00:50:34,920
連邦政府の熱烈な支持者

1419
00:50:34,920 --> 00:50:36,200
できる研究への投資

1420
00:50:36,200 --> 00:50:39,800
～に希望と可能性を与える

1421
00:50:39,800 --> 00:50:43,400
多くの稀な病気の治療法。

1422
00:50:43,400 --> 00:50:49,560
最新の予算を誇りに思います 

1423
00:50:49,560 --> 00:50:50,760
合格には実質的な内容が含まれます

1424
00:50:50,760 --> 00:50:51,920
NIHの増額。

1425
00:50:51,920 --> 00:50:55,760
私たちがそうする必要があることにほとんど全員が同意します

1426
00:50:55,760 --> 00:50:57,160
NIH 基金

1427
00:50:57,160 --> 00:50:58,240
十分に。

1428
00:50:58,240 --> 00:50:59,960
先天性疾患に対する資金を含む

1429
00:50:59,960 --> 00:51:01,080
心臓病の研究

1430
00:51:01,080 --> 00:51:05,280
国家の発展

1431
00:51:05,280 --> 00:51:05,920
神経学的状態

1432
00:51:05,920 --> 00:51:07,640
監視システム。

1433
00:51:07,640 --> 00:51:13,360
そして全国的なALS登録のために。

1434
00:51:13,360 --> 00:51:16,080
そしてバイオリポジトリ。

1435
00:51:16,080 --> 00:51:20,200
リサーチが鍵です、女性の皆さん

1436
00:51:20,200 --> 00:51:21,080
紳士の皆様、そして生物医学

1437
00:51:21,080 --> 00:51:26,760
研究は命を救います。

1438
00:51:26,760 --> 00:51:29,080
これが続くのを見てうれしいです

1439
00:51:29,080 --> 00:51:31,920
もたらすNIHになるために

1440
00:51:31,920 --> 00:51:35,480
議員全員で

1441
00:51:35,480 --> 00:51:38,360
両方の通路に沿って、とてもとても

1442
00:51:38,360 --> 00:51:39,480
重要です。私たちは世界全体で協力しています。

1443
00:51:39,480 --> 00:51:41,120
この特定の問題に関する通路。

1444
00:51:41,120 --> 00:51:44,400
に協賛できることを光栄に思いました

1445
00:51:44,400 --> 00:51:48,600
移植行為 

1446
00:51:48,600 --> 00:51:52,080
代表ドリス松井 最後

1447
00:51:52,080 --> 00:51:56,400
CW法案を再承認する年

1448
00:51:56,400 --> 00:51:57,840
若い細胞の移植

1449
00:51:57,840 --> 00:51:59,880
プログラム、国家臍帯血

1450
00:51:59,880 --> 00:52:00,160
在庫。

1451
00:52:00,160 --> 00:52:02,840
それは何万人もの人々を助けるでしょう

1452
00:52:02,840 --> 00:52:05,760
あらゆる年齢層のアメリカ人の

1453
00:52:05,760 --> 00:52:08,000
珍しい病気に苦しんでいる

1454
00:52:08,000 --> 00:52:11,080
血液がん、鎌状赤血球

1455
00:52:11,080 --> 00:52:13,760
貧血、その他の遺伝性疾患

1456
00:52:13,760 --> 00:52:16,360
代謝障害または免疫障害。

1457
00:52:16,360 --> 00:52:19,040
再度、再認証されました。

1458
00:52:19,040 --> 00:52:21,120
非常に多くの命を救いました

1459
00:52:21,120 --> 00:52:23,640
何年もの間、この新しい法律と新しい

1460
00:52:23,640 --> 00:52:25,480
法律は希望を与える

1461
00:52:25,480 --> 00:52:28,120
悩んでいる人たち

1462
00:52:28,120 --> 00:52:29,160
生命を脅かす病気。

1463
00:52:29,160 --> 00:52:33,000
それが私たちの目標です。

1464
00:52:33,000 --> 00:52:34,360
さらに、私は特に

1465
00:52:34,360 --> 00:52:35,960
私はこの法律を誇りに思っています

1466
00:52:35,960 --> 00:52:38,800
私の希少疾患をリードする

1467
00:52:38,800 --> 00:52:40,760
党員会共同議長の代表

1468
00:52:40,760 --> 00:52:43,560
CK バターフィールド・イン・ザ・ハウスと

1469
00:52:43,560 --> 00:52:46,400
クロブチャー上院議員と上院議員

1470
00:52:46,400 --> 00:52:49,560
上院のウィッカー。

1471
00:52:49,560 --> 00:52:53,160
スピード療法へのアクセス

1472
00:52:53,160 --> 00:52:55,960
今日かH.R.1730までに助けが必要です

1473
00:52:55,960 --> 00:52:59,360
それにより、私たちの

1474
00:52:59,360 --> 00:53:00,560
立法者はこのことを認識しています

1475
00:53:00,560 --> 00:53:02,520
そして私はすべてに感謝します

1476
00:53:02,520 --> 00:53:05,120
あなたが敬意を持って行う擁護活動

1477
00:53:05,120 --> 00:53:07,360
すべてに対して、しかしまた

1478
00:53:07,360 --> 00:53:08,320
特にこの部分

1479
00:53:08,320 --> 00:53:11,480
長い道のりを行くビル。

1480
00:53:11,480 --> 00:53:14,400
この法案は対象を絞ったものを制定する予定です

1481
00:53:14,400 --> 00:53:17,600
影響力があり達成可能な政策

1482
00:53:17,600 --> 00:53:23,720
FDA およびその他全体の改革

1483
00:53:23,720 --> 00:53:24,960
HHS、開発を加速するために

1484
00:53:24,960 --> 00:53:28,400
さまざまな治療法を網羅

1485
00:53:28,400 --> 00:53:30,280
稀な病気や障害の場合

1486
00:53:30,280 --> 00:53:33,560
患者のアクセスを容易にする

1487
00:53:33,560 --> 00:53:34,640
これらの治療法。

1488
00:53:34,640 --> 00:53:36,520
国家統計法によりアクセスが改善される

1489
00:53:36,520 --> 00:53:40,120
希少な人のためのセラピーへ

1490
00:53:40,120 --> 00:53:41,880
以下を含む疾病コミュニティ

1491
00:53:41,880 --> 00:53:45,320
ウルトラとともに生きる患者 

1492
00:53:45,320 --> 00:53:47,760
RARE DISEASE BY PROMOTING BETTER

1493
00:53:47,760 --> 00:53:48,760
政府間調整、

1494
00:53:48,760 --> 00:53:52,760
それが鍵であり、前進です

1495
00:53:52,760 --> 00:53:53,280
科学に基づいた規制

1496
00:53:53,280 --> 00:53:54,080
ポリシー。

1497
00:53:54,080 --> 00:53:55,800
最もエキサイティングなことは何ですか

1498
00:53:55,800 --> 00:53:58,960
法案の側面、その 1 つは

1499
00:53:58,960 --> 00:54:00,960
インターセンターの創設

1500
00:54:00,960 --> 00:54:03,960
希少疾患研究所

1501
00:54:03,960 --> 00:54:09,480
FDA 内の条件。

1502
00:54:09,480 --> 00:54:10,480
インターセンター、研究所

1503
00:54:10,480 --> 00:54:12,440
モデル、最初に認可されました

1504
00:54:12,440 --> 00:54:15,080
21世紀の治療法を通して

1505
00:54:15,080 --> 00:54:17,120
行動、刺激に成功

1506
00:54:17,120 --> 00:54:18,360
より良い治療法の開発

1507
00:54:18,360 --> 00:54:19,640
がんのために。

1508
00:54:19,640 --> 00:54:22,160
私たちはそれを再現したいと考えています

1509
00:54:22,160 --> 00:54:27,120
希少疾患に対する成功 

1510
00:54:27,120 --> 00:54:27,480
コミュニティ。

1511
00:54:27,480 --> 00:54:30,200
統計法により、

1512
00:54:30,200 --> 00:54:33,560
希少疾患諮問委員会

1513
00:54:33,560 --> 00:54:38,960
HHS の会員として

1514
00:54:38,960 --> 00:54:40,760
科学的および医学的専門知識

1515
00:54:40,760 --> 00:54:46,160
規制の経路についてアドバイスする

1516
00:54:46,160 --> 00:54:46,920
治療を振り返ると、

1517
00:54:46,920 --> 00:54:50,400
革新的な臨床試験

1518
00:54:50,400 --> 00:54:52,880
設計、資格

1519
00:54:52,880 --> 00:54:56,560
バイオマーカー、基準

1520
00:54:56,560 --> 00:54:58,200
薬物の潜在的な転用先

1521
00:54:58,200 --> 00:54:58,640
希少疾患を治療します。

1522
00:54:58,640 --> 00:55:03,560
私たちには多くの証拠があります。 

1523
00:55:03,560 --> 00:55:04,560
それも同様に機能します。

1524
00:55:04,560 --> 00:55:05,440
これには興奮しています

1525
00:55:05,440 --> 00:55:06,760
法律とこれまでの規制

1526
00:55:06,760 --> 00:55:09,280
安全を確保するために取り組む

1527
00:55:09,280 --> 00:55:10,000
両方の追加の共同スポンサー

1528
00:55:10,000 --> 00:55:11,680
可能な限り通路の側面

1529
00:55:11,680 --> 00:55:12,840
助けてください。

1530
00:55:12,840 --> 00:55:15,600
他も探します

1531
00:55:15,600 --> 00:55:17,800
追加の法的手段、

1532
00:55:17,800 --> 00:55:19,400
今年、必ず通過しなければならない法案は、

1533
00:55:19,400 --> 00:55:21,960
この請求書を最後まで受け取ってください

1534
00:55:21,960 --> 00:55:24,600
私のトップの一人としてのライン

1535
00:55:24,600 --> 00:55:24,960
優先事項。

1536
00:55:24,960 --> 00:55:27,560
これらはほんの一部です

1537
00:55:27,560 --> 00:55:31,480
私たちが取り組んでいる多くの項目

1538
00:55:31,480 --> 00:55:33,360
希少疾患のチャンピオン

1539
00:55:33,360 --> 00:55:33,960
コミュニティ。

1540
00:55:33,960 --> 00:55:34,760
私たちは一緒に働いています。

1541
00:55:34,760 --> 00:55:37,360
前にお話しできるのは光栄です

1542
00:55:37,360 --> 00:55:39,280
今日はよろしくお願いします

1543
00:55:39,280 --> 00:55:43,160
あなたが行うすべてのことはこの一環として行われます

1544
00:55:43,160 --> 00:55:43,600
コミュニティ。

1545
00:55:43,600 --> 00:55:45,800
ヘレンの素晴らしい言葉の中で

1546
00:55:45,800 --> 00:55:49,320
ケラー、私は引用します、私たちだけができること

1547
00:55:49,320 --> 00:55:50,160
とても小さい。

1548
00:55:50,160 --> 00:55:53,360
しかし、力を合わせれば、できることはたくさんあります。

1549
00:55:53,360 --> 00:55:56,160
それはとても本当です。

1550
00:55:56,160 --> 00:55:57,760
議員と政府

1551
00:55:57,760 --> 00:55:59,760
役人は多くの人々と会う

1552
00:55:59,760 --> 00:56:03,760
毎日、でも私はそれを見つけました

1553
00:56:03,760 --> 00:56:05,440
それは個人です

1554
00:56:05,440 --> 00:56:08,160
本当に素晴らしいストーリー

1555
00:56:08,160 --> 00:56:09,920
最大の影響、特に

1556
00:56:09,920 --> 00:56:11,360
この問題。

1557
00:56:11,360 --> 00:56:13,560
あなたが抱えている課題を共有する

1558
00:56:13,560 --> 00:56:16,480
そしてあなたの愛する人の顔が原因で

1559
00:56:16,480 --> 00:56:19,240
希少疾患は資源の獲得に役立つ可能性がある

1560
00:56:19,240 --> 00:56:21,640
切望されている支援

1561
00:56:21,640 --> 00:56:22,400
法律と規制

1562
00:56:22,400 --> 00:56:25,480
希少疾患としての私たちを変える

1563
00:56:25,480 --> 00:56:29,760
コミュニティは実現を望んでいます

1564
00:56:29,760 --> 00:56:32,160
認識、診断、そして

1565
00:56:32,160 --> 00:56:33,680
究極の治療と治癒。

1566
00:56:33,680 --> 00:56:34,760
それが目標です。

1567
00:56:34,760 --> 00:56:37,720
外に出てくれてありがとう

1568
00:56:37,720 --> 00:56:39,960
あなたのコンフォートゾーン。

1569
00:56:39,960 --> 00:56:40,760
そしてプラスの違いを生む

1570
00:56:40,760 --> 00:56:42,960
生きている人々の生活の中で

1571
00:56:42,960 --> 00:56:44,160
稀な病気がある場合。

1572
00:56:44,160 --> 00:56:47,200
あなたがこれからもやり続けるだろうと私は知っています

1573
00:56:47,200 --> 00:56:47,880
素晴らしい仕事だ。

1574
00:56:47,880 --> 00:56:49,760
改めて、ありがとうございました

1575
00:56:49,760 --> 00:56:50,360
今日は参加します。

1576
00:56:50,360 --> 00:56:53,760
そしてサポートに感謝します

1577
00:56:53,760 --> 00:56:55,160
努力しながらこれだけの価値があります。

1578
00:56:55,160 --> 00:56:56,840
これをお伝えします。

1579
00:56:56,840 --> 00:56:59,120
来年もお会いできることを願っています

1580
00:56:59,120 --> 00:57:02,120
個人的にですが、皆さんに感謝します

1581
00:57:02,120 --> 00:57:06,440
あなたの素晴らしい仕事です。

1582
00:57:06,440 --> 00:57:13,560
>> 私はヴィンス・ボーナム、俳優です

1583
00:57:13,560 --> 00:57:20,960
ヒューマン副部長  

1584
00:57:20,960 --> 00:57:21,800
ヒトゲノム研究所。

1585
00:57:21,800 --> 00:57:24,160
セッション 1、思考の問題

1586
00:57:24,160 --> 00:57:25,560
希少な治療の公平性について

1587
00:57:25,560 --> 00:57:26,760
病気は重要な問題です

1588
00:57:26,760 --> 00:57:28,400
コミュニティがこれまで続いてきたこと

1589
00:57:28,400 --> 00:57:28,960
について考えます。

1590
00:57:28,960 --> 00:57:31,760
だから考えてほしいのです

1591
00:57:31,760 --> 00:57:32,080
この質問。

1592
00:57:32,080 --> 00:57:34,840
健康の公平性は何を意味するのか

1593
00:57:34,840 --> 00:57:36,800
希少疾患の研究と

1594
00:57:36,800 --> 00:57:38,000
臨床治療?

1595
00:57:38,000 --> 00:57:40,640
どのようにして公平性を改善できるか

1596
00:57:40,640 --> 00:57:41,320
私たちがやっている仕事?

1597
00:57:41,320 --> 00:57:43,640
これは、人にとって新しい問題ではありません。

1598
00:57:43,640 --> 00:57:45,600
希少疾患の分野。

1599
00:57:45,600 --> 00:57:47,000
全国のコミュニティ

1600
00:57:47,000 --> 00:57:49,080
そして地球儀は考えています

1601
00:57:49,080 --> 00:57:51,160
公平性とその方法に関する問題

1602
00:57:51,160 --> 00:57:55,920
エクイティをレアにもたらすか

1603
00:57:55,920 --> 00:57:56,280
病気。

1604
00:57:56,280 --> 00:57:57,920
重大な問題を抱える地域

1605
00:57:57,920 --> 00:57:58,640
健康格差について、

1606
00:57:58,640 --> 00:57:59,760
～に関する相違点

1607
00:57:59,760 --> 00:58:03,040
ケアへのアクセス、私たちはどうすればよいですか

1608
00:58:03,040 --> 00:58:04,560
より多くの資本を提供する

1609
00:58:04,560 --> 00:58:08,120
国連中の個人

1610
00:58:08,120 --> 00:58:09,200
州と世界的に?

1611
00:58:09,200 --> 00:58:10,600
私は国立研究所にいます

1612
00:58:10,600 --> 00:58:13,880
健康について。

1613
00:58:13,880 --> 00:58:15,320
それは最先端の研究です

1614
00:58:15,320 --> 00:58:16,480
私たちの国の機関。

1615
00:58:16,480 --> 00:58:18,800
これは私たちにとって重要な分野です

1616
00:58:18,800 --> 00:58:22,160
考えることに関して

1617
00:58:22,160 --> 00:58:24,280
公平、正義の問題、

1618
00:58:24,280 --> 00:58:26,120
生物医学研究。

1619
00:58:26,120 --> 00:58:28,400
2021 年 3 月、NIH

1620
00:58:28,400 --> 00:58:30,040
新しい取り組みを確立しました

1621
00:58:30,040 --> 00:58:32,000
ユナイト・イニシアチブと呼ばれる。

1622
00:58:32,000 --> 00:58:35,360
この取り組みの目的は、

1623
00:58:35,360 --> 00:58:38,160
公平な文化を確立する

1624
00:58:38,160 --> 00:58:40,000
生物医学研究による

1625
00:58:40,000 --> 00:58:42,320
エンタープライズ、障壁を軽減

1626
00:58:42,320 --> 00:58:45,120
人種的不平等とその強化

1627
00:58:45,120 --> 00:58:46,160
生物医学研究資本。

1628
00:58:46,160 --> 00:58:49,400
ぜひご来店ください。

1629
00:58:49,400 --> 00:58:51,960
について詳しく知るためのウェブサイト

1630
00:58:51,960 --> 00:58:53,000
団結イニシアティブ。

1631
00:58:53,000 --> 00:58:55,160
それが主な焦点です

1632
00:58:55,160 --> 00:58:56,800
国立衛生研究所

1633
00:58:56,800 --> 00:58:59,760
構造的問題に対処する

1634
00:58:59,760 --> 00:59:00,760
生物医学研究における人種差別。

1635
00:59:00,760 --> 00:59:04,600
ショートでやりたいこと

1636
00:59:04,600 --> 00:59:07,760
今日は 3 時まで話しましょう

1637
00:59:07,760 --> 00:59:09,960
コンセプト、研究の多様性、

1638
00:59:09,960 --> 00:59:11,000
生物医学における多様性

1639
00:59:11,000 --> 00:59:12,200
労働力、健康の公平性。

1640
00:59:12,200 --> 00:59:15,320
これらのコンセプトについて考えてみましょう。

1641
00:59:15,320 --> 00:59:17,360
希少疾患に関連する。

1642
00:59:17,360 --> 00:59:19,200
多様性について考えるとき

1643
00:59:19,200 --> 00:59:21,600
そして多様性の意味 私たち

1644
00:59:21,600 --> 00:59:24,160
誰もが私たちのことについて考えています

1645
00:59:24,160 --> 00:59:25,440
見える。

1646
00:59:25,440 --> 00:59:27,960
特徴的な特徴

1647
00:59:27,960 --> 00:59:29,280
知覚する個人

1648
00:59:29,280 --> 00:59:29,800
違い。

1649
00:59:29,800 --> 00:59:34,080
私たちはよく民族について考えますが、

1650
00:59:34,080 --> 00:59:35,160
人種、国籍、性別、

1651
00:59:35,160 --> 00:59:37,040
障害、社会経済

1652
00:59:37,040 --> 00:59:37,280
ステータス。

1653
00:59:37,280 --> 00:59:39,360
しかし、それは本当にヒントにすぎません

1654
00:59:39,360 --> 00:59:40,560
氷山の。

1655
00:59:40,560 --> 00:59:42,720
多様性について考えるとき、

1656
00:59:42,720 --> 00:59:44,000
それはそれ以上のものです

1657
00:59:44,000 --> 00:59:47,440
人種と民族の問題。

1658
00:59:47,440 --> 00:59:51,040
それは思考スタイル、言語、

1659
00:59:51,040 --> 00:59:51,360
視点。

1660
00:59:51,360 --> 00:59:51,800
宗教、経験、

1661
00:59:51,800 --> 00:59:52,680
国籍、地理。

1662
00:59:52,680 --> 00:59:55,160
多様性について考える必要がある

1663
00:59:55,160 --> 00:59:57,280
私たちがいるときは非常に多様な方法で

1664
00:59:57,280 --> 00:59:58,800
稀な病気について考えてみましょう。

1665
00:59:58,800 --> 01:00:02,040
しかし、私たちは次のことに集中しなければなりません

1666
01:00:02,040 --> 01:00:03,480
研究の多様性。

1667
01:00:03,480 --> 01:00:05,560
全国のヒトゲノムについて

1668
01:00:05,560 --> 01:00:08,680
私のいる研究機関

1669
01:00:08,680 --> 01:00:09,400
捜査官と副官

1670
01:00:09,400 --> 01:00:11,320
ディレクター、主要人物の一人

1671
01:00:11,320 --> 01:00:13,400
私たちが焦点を当てている問題はどのようなものですか

1672
01:00:13,400 --> 01:00:16,680
多様性を高めることはできるだろうか

1673
01:00:16,680 --> 01:00:18,800
遺伝における祖先集団

1674
01:00:18,800 --> 01:00:19,600
これがあるから勉強する

1675
01:00:19,600 --> 01:00:21,920
両方の希少疾患にとって重要

1676
01:00:21,920 --> 01:00:25,840
より一般的な病気と同様に。

1677
01:00:25,840 --> 01:00:27,800
遺伝を理解しているので

1678
01:00:27,800 --> 01:00:29,800
変化は重要です

1679
01:00:29,800 --> 01:00:30,760
新しい治療法を特定し、

1680
01:00:30,760 --> 01:00:33,600
すべての人の健康を改善する

1681
01:00:33,600 --> 01:00:33,960
個人。

1682
01:00:33,960 --> 01:00:36,800
についても考える必要があります。

1683
01:00:36,800 --> 01:00:38,960
多様性の問題について

1684
01:00:38,960 --> 01:00:40,760
研究して考えること

1685
01:00:40,760 --> 01:00:41,360
労働力。

1686
01:00:41,360 --> 01:00:44,120
従業員は誰ですか?

1687
01:00:44,120 --> 01:00:45,760
このスライドをここで共有します

1688
01:00:45,760 --> 01:00:50,120
を実際に示すスライドです。

1689
01:00:50,120 --> 01:00:51,120
生物医学のパイプライン

1690
01:00:51,120 --> 01:00:56,560
研究者の皆様、ここをご覧の皆様

1691
01:00:56,560 --> 01:01:01,440
2000 年、2008 年のわずか 7%

1692
01:01:01,440 --> 01:01:03,200
生物医学研究者が受け取る

1693
01:01:03,200 --> 01:01:06,360
博士号取得者は

1694
01:01:06,360 --> 01:01:07,760
過小評価されているマイノリティ

1695
01:01:07,760 --> 01:01:08,640
背景。

1696
01:01:08,640 --> 01:01:11,840
現在、STEM に約 18% 含まれています

1697
01:01:11,840 --> 01:01:12,520
博士分野。

1698
01:01:12,520 --> 01:01:15,920
私たちのトレーニングプログラムは終了しました

1699
01:01:15,920 --> 01:01:19,600
2012 年の 10% から 22% へ

1700
01:01:19,600 --> 01:01:20,800
過小評価されている人口

1701
01:01:20,800 --> 01:01:21,360
2020年。

1702
01:01:21,360 --> 01:01:22,760
だから私たちは違いを生み出しています、

1703
01:01:22,760 --> 01:01:26,440
しかし、道のりは長いです。

1704
01:01:26,440 --> 01:01:28,360
したがって、公平性について考えるとき、

1705
01:01:28,360 --> 01:01:32,080
そして私たちは公平性について考えます

1706
01:01:32,080 --> 01:01:34,960
ヘルスケア、この漫画は

1707
01:01:34,960 --> 01:01:35,480
ロバート・ウッド・ジョンソン

1708
01:01:35,480 --> 01:01:37,640
素晴らしい効果があると思うファンデーション

1709
01:01:37,640 --> 01:01:40,960
について話す仕事、そして

1710
01:01:40,960 --> 01:01:42,400
平等について考える

1711
01:01:42,400 --> 01:01:43,800
対資本。

1712
01:01:43,800 --> 01:01:45,680
上の人物が見えます

1713
01:01:45,680 --> 01:01:48,400
公平性のあるバイクは違います

1714
01:01:48,400 --> 01:01:49,400
自転車、さまざまなアクセス、だから私たちは

1715
01:01:49,400 --> 01:01:52,680
そこから考える必要がある

1716
01:01:52,680 --> 01:01:54,440
視点 何をするのか

1717
01:01:54,440 --> 01:01:55,720
個々の患者が行う必要がある

1718
01:01:55,720 --> 01:01:58,080
確かに私たちは資本を持っています

1719
01:01:58,080 --> 01:01:59,320
品質について考える

1720
01:01:59,320 --> 01:02:00,960
全員に同じものを提供します。

1721
01:02:00,960 --> 01:02:03,000
今日のパネリストは次のことを行います

1722
01:02:03,000 --> 01:02:04,960
これらの問題のいくつかを検討してください

1723
01:02:04,960 --> 01:02:06,960
平等とに関して

1724
01:02:06,960 --> 01:02:10,440
希少性に関する資本

1725
01:02:10,440 --> 01:02:11,240
病気。

1726
01:02:11,240 --> 01:02:13,600
私はこれについて主張したいと思います。

1727
01:02:13,600 --> 01:02:15,240
研究の多様性

1728
01:02:15,240 --> 01:02:17,880
参加者とその多様性

1729
01:02:17,880 --> 01:02:19,160
臨床労働力における研究

1730
01:02:19,160 --> 01:02:20,520
健康の公平性を促進します。

1731
01:02:20,520 --> 01:02:23,680
どこへ行くかを考えるとき

1732
01:02:23,680 --> 01:02:25,200
ここからは

1733
01:02:25,200 --> 01:02:27,640
希少疾患の分野、TO

1734
01:02:27,640 --> 01:02:30,440
公平性を強化する必要があります

1735
01:02:30,440 --> 01:02:31,760
より多様な研究

1736
01:02:31,760 --> 01:02:32,840
さまざまな研究への参加者

1737
01:02:32,840 --> 01:02:39,400
そして多様性がなければなりません

1738
01:02:39,400 --> 01:02:40,160
労働力。

1739
01:02:40,160 --> 01:02:42,280
それで満足です

1740
01:02:42,280 --> 01:02:44,240
パネリストをご紹介します

1741
01:02:44,240 --> 01:02:45,240
今日のセッションと希望

1742
01:02:45,240 --> 01:02:51,120
それらすべてを一度に紹介するには

1743
01:02:51,120 --> 01:02:52,920
さあ、チャンスが来るでしょう

1744
01:02:52,920 --> 01:03:03,840
それぞれから話を聞く。

1745
01:03:03,840 --> 01:03:05,760
フロリダ州ザン・ノワコウスキー

1746
01:03:05,760 --> 01:03:08,480
大学医学部。

1747
01:03:08,480 --> 01:03:11,160
ミシェル・タケモトは遺伝的です

1748
01:03:11,160 --> 01:03:13,520
ハワイ省参事官

1749
01:03:13,520 --> 01:03:15,360
健康遺伝学プログラムと

1750
01:03:15,360 --> 01:03:18,080
ウエスタンのプロジェクトスペシャリスト

1751
01:03:18,080 --> 01:03:20,040
州の地域遺伝ネットワーク

1752
01:03:20,040 --> 01:03:23,760
どこから学べますか

1753
01:03:23,760 --> 01:03:24,200
ミシェル。

1754
01:03:24,200 --> 01:03:26,360
アイシャ・ラングフォード、部門

1755
01:03:26,360 --> 01:03:28,320
有効性の比較と

1756
01:03:28,320 --> 01:03:30,960
意思決定科学部門

1757
01:03:30,960 --> 01:03:34,800
ニューヨーク州人口保健局

1758
01:03:34,800 --> 01:03:35,560
大学。

1759
01:03:35,560 --> 01:03:45,120
ニコル・クレシン共同議長

1760
01:03:45,120 --> 01:03:50,000
多様性委員会、RDCRN。

1761
01:03:50,000 --> 01:03:51,760
そしてトレイシー・キング共同議長

1762
01:03:51,760 --> 01:03:54,160
希少疾患委員会

1763
01:03:54,160 --> 01:03:56,200
臨床研究、医療

1764
01:03:56,200 --> 01:04:00,160
役人および知識人

1765
01:04:00,160 --> 01:04:01,440
発達障害支局

1766
01:04:01,440 --> 01:04:02,760
ユニス・ケネディ・シュライバーにて

1767
01:04:02,760 --> 01:04:03,480
国立児童研究所

1768
01:04:03,480 --> 01:04:05,040
健康と人間開発。

1769
01:04:05,040 --> 01:04:07,960
我々はそれを楽しみにしています

1770
01:04:07,960 --> 01:04:10,880
パネルディスカッションとその後の会話 A

1771
01:04:10,880 --> 01:04:12,160
ディスカッション。 -- その後

1772
01:04:12,160 --> 01:04:22,240
ディスカッション。

1773
01:04:22,240 --> 01:04:24,160
>> 私は DR です。ノワコウスキー、38歳

1774
01:04:24,160 --> 01:04:26,280
嚢胞性線維症を抱えて暮らす高齢者、

1775
01:04:26,280 --> 01:04:30,720
を引き起こす稀な病気

1776
01:04:30,720 --> 01:04:31,800
粘液が粘着性で、損傷の原因となる

1777
01:04:31,800 --> 01:04:34,880
さまざまな臓器。

1778
01:04:34,880 --> 01:04:38,600
私は科学者でもあり、臨床でもあります

1779
01:04:38,600 --> 01:04:39,920
教育者、そしてコミュニティ

1780
01:04:39,920 --> 01:04:42,840
CF を持つ人々を擁護し、

1781
01:04:42,840 --> 01:04:43,560
その他の稀な病気。

1782
01:04:43,560 --> 01:04:45,600
だから私はそのまま交差点にいる

1783
01:04:45,600 --> 01:04:49,280
私の人生の多くの分野にいます

1784
01:04:49,280 --> 01:04:54,880
どの科学においてもさまざまな方法で、

1785
01:04:54,880 --> 01:04:55,960
ケア、そしてコミュニティとの交流。

1786
01:04:55,960 --> 01:04:57,600
それが方法の始まりです

1787
01:04:57,600 --> 01:04:59,360
私の人生では交差点が機能します。

1788
01:04:59,360 --> 01:05:01,680
今日の皆さんへのメッセージ

1789
01:05:01,680 --> 01:05:04,720
これが私が共有しようとしていたことであり、

1790
01:05:04,720 --> 01:05:09,280
次の講演者への導きとして、

1791
01:05:09,280 --> 01:05:11,960
多様性は不可欠です。

1792
01:05:11,960 --> 01:05:13,880
それは始まりでもあります。

1793
01:05:13,880 --> 01:05:17,440
多様性は私たちの出発点です。

1794
01:05:17,440 --> 01:05:20,880
そして具体的に言うと、多様性とは

1795
01:05:20,880 --> 01:05:25,680
どこから学び始めるか

1796
01:05:25,680 --> 01:05:27,640
私たちが実践するスキル

1797
01:05:27,640 --> 01:05:29,000
お互いにとって良いことです。

1798
01:05:29,000 --> 01:05:36,960
だから私は最後をもう一度繰り返します

1799
01:05:36,960 --> 01:05:41,160
名前はスーパーのように発音されます

1800
01:05:41,160 --> 01:05:42,520
NOVA 咳とスキー。

1801
01:05:42,520 --> 01:05:44,200
私の父の家族はポーランド人です。

1802
01:05:44,200 --> 01:05:47,200
理解するには少し時間がかかります

1803
01:05:47,200 --> 01:05:50,000
発音のスピード。

1804
01:05:50,000 --> 01:05:50,760
大丈夫です。

1805
01:05:50,760 --> 01:05:54,360
実践こそが成果を生む

1806
01:05:54,360 --> 01:05:54,600
完璧です。

1807
01:05:54,600 --> 01:05:57,160
練習、意図的な練習

1808
01:05:57,160 --> 01:06:01,120
それによって私たちは練習できるようになります

1809
01:06:01,120 --> 01:06:02,600
科学における正義。

1810
01:06:02,600 --> 01:06:04,200
私たちはこれに向けて計画を開始しました

1811
01:06:04,200 --> 01:06:06,280
特に次のことを中心としたセッション

1812
01:06:06,280 --> 01:06:07,400
インクルージョンの考え方と

1813
01:06:07,400 --> 01:06:08,600
臨床試験における肯定。

1814
01:06:08,600 --> 01:06:10,560
私は実際にちょうど話をしたところです

1815
01:06:10,560 --> 01:06:13,840
ユダヤ人の国民の健康 カップル

1816
01:06:13,840 --> 01:06:15,800
数週間前に特に焦点を当てた

1817
01:06:15,800 --> 01:06:18,080
臨床試験への障壁について

1818
01:06:18,080 --> 01:06:19,160
をお持ちの方の参加

1819
01:06:19,160 --> 01:06:21,480
嚢胞性線維症の一部

1820
01:06:21,480 --> 01:06:27,160
クィア、トランス、その他のインターセックス

1821
01:06:27,160 --> 01:06:27,480
コミュニティ。

1822
01:06:27,480 --> 01:06:29,480
私の背景について話します

1823
01:06:29,480 --> 01:06:31,200
それらの側面に関連して

1824
01:06:31,200 --> 01:06:31,880
生きた経験とその他

1825
01:06:31,880 --> 01:06:33,720
私を少しイライラさせるもの

1826
01:06:33,720 --> 01:06:35,640
一緒に暮らす人としてのユニークさ

1827
01:06:35,640 --> 01:06:38,120
CF、そしてそれが私にユニークさを与えてくれる

1828
01:06:38,120 --> 01:06:41,280
教育で共有すべきこと

1829
01:06:41,280 --> 01:06:43,600
ユニークな質問事項

1830
01:06:43,600 --> 01:06:47,400
私が行っている研究では。

1831
01:06:47,400 --> 01:06:54,080
私は率直に誇りを持っています

1832
01:06:54,080 --> 01:06:56,640
バイセクシュアル、アジェンダー、クィア

1833
01:06:56,640 --> 01:06:57,920
そしてトランスコミュニティ、エンドセックス。

1834
01:06:57,920 --> 01:07:01,640
当社を採用できたことをとても誇りに思います

1835
01:07:01,640 --> 01:07:03,080
初のオープンリーインターセックススタッフ

1836
01:07:03,080 --> 01:07:04,720
FSU大学のメンバー

1837
01:07:04,720 --> 01:07:07,440
新しい用語なら医学

1838
01:07:07,440 --> 01:07:09,880
それは、セックスのときを意味します。

1839
01:07:09,880 --> 01:07:11,280
出生時の割り当てはそうではありません

1840
01:07:11,280 --> 01:07:12,880
あなたの本当の性別に合わせてください。

1841
01:07:12,880 --> 01:07:15,960
インターセックスの人は次のような症状を持っている可能性があります

1842
01:07:15,960 --> 01:07:19,680
混合性の特徴

1843
01:07:19,680 --> 01:07:21,400
解剖学、遺伝学、ホルモン、A

1844
01:07:21,400 --> 01:07:22,520
その他のさまざまな機能。

1845
01:07:22,520 --> 01:07:24,400
もちろん、二人のインターセックスは禁止です

1846
01:07:24,400 --> 01:07:25,920
人々は似ています。

1847
01:07:25,920 --> 01:07:27,560
その多様性の角度は本当に

1848
01:07:27,560 --> 01:07:31,440
私たちが活躍するのは、

1849
01:07:31,440 --> 01:07:34,320
多様な生活を送っている人々を含める

1850
01:07:34,320 --> 01:07:36,680
特定の経験

1851
01:07:36,680 --> 01:07:38,600
社会的な場所、健康状態、

1852
01:07:38,600 --> 01:07:40,480
またはその他何でも、私たちは始めます

1853
01:07:40,480 --> 01:07:42,080
ニュアンスを学びましょう。

1854
01:07:42,080 --> 01:07:45,560
の色合いが見え始めます

1855
01:07:45,560 --> 01:07:47,680
さまざまな方法で、それが何なのか

1856
01:07:47,680 --> 01:07:52,800
一枚岩と呼ばれるだろう 

1857
01:07:52,800 --> 01:07:55,200
ID またはマスターステータスは可能です

1858
01:07:55,200 --> 01:07:56,520
本当に正確に私たちの形を形作ります

1859
01:07:56,520 --> 01:07:58,560
何かのユニークな体験

1860
01:07:58,560 --> 01:08:00,480
私たちの医療や研究において

1861
01:08:00,480 --> 01:08:00,840
参加。

1862
01:08:00,840 --> 01:08:02,440
だから私はいつもこう言いたいのです。

1863
01:08:02,440 --> 01:08:04,080
CF で 1 人に会った、あなたに会った

1864
01:08:04,080 --> 01:08:04,920
私たちのうちの一人です。

1865
01:08:04,920 --> 01:08:07,080
私たち一人一人には違いがあります

1866
01:08:07,080 --> 01:08:09,200
私たちを形成する特徴

1867
01:08:09,200 --> 01:08:10,920
患者としてユニークであるかどうか

1868
01:08:10,920 --> 01:08:12,280
セックス/ジェンダーとセクシュアリティ、

1869
01:08:12,280 --> 01:08:15,080
特定の遺伝学、私は少し苦手です

1870
01:08:15,080 --> 01:08:16,680
そのカテゴリーのユニコーン

1871
01:08:16,680 --> 01:08:20,960
私たちが知っている限りでは、私はそうだから

1872
01:08:20,960 --> 01:08:22,440
英国で唯一の

1873
01:08:22,440 --> 01:08:24,280
私の特定の状態

1874
01:08:24,280 --> 01:08:25,600
遺伝子型。

1875
01:08:25,600 --> 01:08:28,320
CF ジェネティクスについてご存知の場合は、

1876
01:08:28,320 --> 01:08:30,520
珍しいことではありません。

1877
01:08:30,520 --> 01:08:32,840
私自身について説明します。

1878
01:08:32,840 --> 01:08:38,520
私はとても痩せていて軽いです 

1879
01:08:38,520 --> 01:08:41,760
皮を剥いた人種的白人

1880
01:08:41,760 --> 01:08:43,000
ロング - ダークストロベリー入り

1881
01:08:43,000 --> 01:08:44,760
ブロンドの巻き毛、ダークグリーン

1882
01:08:44,760 --> 01:08:46,360
目、黒いアイライナー、欠落しています

1883
01:08:46,360 --> 01:08:48,840
前歯2本のうちの1本が私です

1884
01:08:48,840 --> 01:08:50,400
ほとんどすべての歯を失っています

1885
01:08:50,400 --> 01:08:52,600
でも私は義足を持っていません

1886
01:08:52,600 --> 01:08:54,040
フロント左の位置右

1887
01:08:54,040 --> 01:08:54,320
今。

1888
01:08:54,320 --> 01:08:56,800
私の右手には指輪が2つあります

1889
01:08:56,800 --> 01:08:58,200
鼻孔。

1890
01:08:58,200 --> 01:09:02,800
黒のブレザーを着て

1891
01:09:02,800 --> 01:09:05,520
THEY、THEM 代名詞ピン、ブラック

1892
01:09:05,520 --> 01:09:06,480
シースドレス、ラージプロミネント

1893
01:09:06,480 --> 01:09:07,200
頬の骨。

1894
01:09:07,200 --> 01:09:09,920
私が人種差別的だと言ったことに気づいていますか

1895
01:09:09,920 --> 01:09:10,280
白。

1896
01:09:10,280 --> 01:09:18,040
私は多人種の血統を持っています

1897
01:09:18,040 --> 01:09:20,760
半分と半分が先住民族

1898
01:09:20,760 --> 01:09:23,600
アメリカ、ヨーロッパアメリカ。

1899
01:09:23,600 --> 01:09:28,720
精子提供者は多民族だった

1900
01:09:28,720 --> 01:09:30,440
ナチェズクリーク、エジプト、

1901
01:09:30,440 --> 01:09:33,080
シチリアの伝統、一部のアフリカ系

1902
01:09:33,080 --> 01:09:35,280
アメリカ人奴隷の子孫

1903
01:09:35,280 --> 01:09:36,040
祖先、母の家族

1904
01:09:36,040 --> 01:09:39,160
社会的に誰と関係があるか

1905
01:09:39,160 --> 01:09:41,200
そして血のつながりがあるのはドイツであり、

1906
01:09:41,200 --> 01:09:47,360
母方のデンマーク人、そして

1907
01:09:47,360 --> 01:09:51,520
タカロラとスコット、そして私

1908
01:09:51,520 --> 01:09:55,080
父の家族、西スラブ系、

1909
01:09:55,080 --> 01:10:07,480
100% エスニック カトリック ポーランド語。

1910
01:10:07,480 --> 01:10:09,240
私は珍しい多民族です

1911
01:10:09,240 --> 01:10:11,480
遺伝子変異、不適格

1912
01:10:11,480 --> 01:10:13,160
次世代医薬品、プロテインについて

1913
01:10:13,160 --> 01:10:14,560
想定されるモジュレータ

1914
01:10:14,560 --> 01:10:17,280
CF全体の90%を支援

1915
01:10:17,280 --> 01:10:17,760
コミュニティ。

1916
01:10:17,760 --> 01:10:19,840
まあ、のためのモジュレータはありません

1917
01:10:19,840 --> 01:10:20,280
私。

1918
01:10:20,280 --> 01:10:21,480
他にも何かが来る予定です

1919
01:10:21,480 --> 01:10:22,960
私のためにパイプラインへ。

1920
01:10:22,960 --> 01:10:26,480
誰が何に携わっているのか、私の仲間のために

1921
01:10:26,480 --> 01:10:35,360
私たちは 10% コミュニティと呼んでいます、私は

1922
01:10:35,360 --> 01:10:37,560
ニューロダイバージェント、生存者

1923
01:10:37,560 --> 01:10:38,440
親密なパートナーからの暴力、

1924
01:10:38,440 --> 01:10:38,760
性的虐待。

1925
01:10:38,760 --> 01:10:40,880
だから私はさまざまな機能を持っています

1926
01:10:40,880 --> 01:10:43,120
それは私を少しさせます

1927
01:10:43,120 --> 01:10:46,280
ユニークだからできること

1928
01:10:46,280 --> 01:10:48,720
特定の障壁を特定する

1929
01:10:48,720 --> 01:10:49,440
インクルージョンの肯定と

1930
01:10:49,440 --> 01:10:51,480
C F を持つ人々のための正義と

1931
01:10:51,480 --> 01:10:53,040
希少疾患を患う人々

1932
01:10:53,040 --> 01:10:54,760
参加している一般人

1933
01:10:54,760 --> 01:10:55,880
研究、私から皆さんへの教訓

1934
01:10:55,880 --> 01:10:58,880
次に行く前にあなたのことを

1935
01:10:58,880 --> 01:11:01,000
スピーカーはあなたが望むならそれです

1936
01:11:01,000 --> 01:11:03,520
方法をよく理解する

1937
01:11:03,520 --> 01:11:06,560
研究をアクセスしやすくするため、そして

1938
01:11:06,560 --> 01:11:08,680
希少価値のある人にとってはやりがいのあるもの

1939
01:11:08,680 --> 01:11:11,800
病気と多様性の角度

1940
01:11:11,800 --> 01:11:13,680
あの博士。スポットライトを浴びたボーナム

1941
01:11:13,680 --> 01:11:15,440
重要ですが、そこがあなたです

1942
01:11:15,440 --> 01:11:15,640
スタート。

1943
01:11:15,640 --> 01:11:17,400
私たちを連れて行くだけではいけません

1944
01:11:17,400 --> 01:11:20,080
テーブルですが、しっかりと関与してください

1945
01:11:20,080 --> 01:11:24,600
計画のあらゆる段階で、

1946
01:11:24,600 --> 01:11:26,040
の実装と分析

1947
01:11:26,040 --> 01:11:28,080
研究し、次のことに取り組む必要があります。

1948
01:11:28,080 --> 01:11:30,400
多様性に富んだ私たちのグループが力強く

1949
01:11:30,400 --> 01:11:34,120
なぜなら、次のいずれかに出会ったことがあるからです。

1950
01:11:34,120 --> 01:11:48,240
私たち、あなたは私たちの一人に会ったことがあります。 

1951
01:11:48,240 --> 01:11:50,760
>> 私はミシェル・タケモトです、私の

1952
01:11:50,760 --> 01:11:56,760
代名詞は彼女、彼女です。 

1953
01:11:56,760 --> 01:11:57,680
遺伝カウンセラー

1954
01:11:57,680 --> 01:12:00,280
ハワイ保健省。

1955
01:12:00,280 --> 01:12:01,320
についてのちょっとした背景

1956
01:12:01,320 --> 01:12:03,880
私が働いているプログラム、レイヤー

1957
01:12:03,880 --> 01:12:06,200
プログラムに関しては、私は遺伝的です

1958
01:12:06,200 --> 01:12:07,640
ハワイのカウンセラー

1959
01:12:07,640 --> 01:12:10,960
保健省と

1960
01:12:10,960 --> 01:12:13,480
ハワイ保健省

1961
01:12:13,480 --> 01:12:15,480
遺伝学プログラムは次の役割を果たします

1962
01:12:15,480 --> 01:12:17,320
組織を主導する

1963
01:12:17,320 --> 01:12:22,440
西部州の地域遺伝学

1964
01:12:22,440 --> 01:12:23,440
ネットワーク。

1965
01:12:23,440 --> 01:12:25,480
THERE ARE SEVEN NETWORKS ACROSS

1966
01:12:25,480 --> 01:12:26,400
この国、そして私たちの所在地

1967
01:12:26,400 --> 01:12:30,000
ここ西海岸です。

1968
01:12:30,000 --> 01:12:32,080
そしてそれぞれの地域の遺伝学

1969
01:12:32,080 --> 01:12:34,680
ネットワークの使命

1970
01:12:34,680 --> 01:12:38,680
遺伝子へのアクセスの増加

1971
01:12:38,680 --> 01:12:40,200
十分に受けられていないサービス

1972
01:12:40,200 --> 01:12:40,480
人口。

1973
01:12:40,480 --> 01:12:43,360
私たちのプロジェクトの一つとして

1974
01:12:43,360 --> 01:12:46,160
西部州の地域遺伝学

1975
01:12:46,160 --> 01:12:47,800
ネットワークは少数派の遺伝である

1976
01:12:47,800 --> 01:12:52,840
プロフェッショナルネットワーク、たくさん

1977
01:12:52,840 --> 01:13:00,600
ネットワーク。 

1978
01:13:00,600 --> 01:13:01,360
遺伝カウンセリング

1979
01:13:01,360 --> 01:13:03,760
職業は約50歳です

1980
01:13:03,760 --> 01:13:05,800
90％が白人女性、何年も

1981
01:13:05,800 --> 01:13:07,720
その時間のほとんどは。

1982
01:13:07,720 --> 01:13:10,320
つまり多様性の欠如

1983
01:13:10,320 --> 01:13:22,360
サービスへの障壁となる 

1984
01:13:22,360 --> 01:13:23,040
マイノリティ化されたコミュニティにとって、

1985
01:13:23,040 --> 01:13:26,560
のレベルで品質に影響を与える

1986
01:13:26,560 --> 01:13:28,080
文化的能力、謙虚さ、

1987
01:13:28,080 --> 01:13:35,480
内部で問題が発生する可能性があります

1988
01:13:35,480 --> 01:13:35,800
フィールド。

1989
01:13:35,800 --> 01:13:37,320
私たちの取り組みの別の側面

1990
01:13:37,320 --> 01:13:38,960
可能性のある西部州地域

1991
01:13:38,960 --> 01:13:42,440
視聴者に興味を持ってもらい、

1992
01:13:42,440 --> 01:13:46,480
私たちは家族の権利擁護と協力します

1993
01:13:46,480 --> 01:13:46,800
組織。

1994
01:13:46,800 --> 01:13:48,240
特定のカテゴリーがあり、

1995
01:13:48,240 --> 01:13:50,320
保護者向けトレーニングと情報

1996
01:13:50,320 --> 01:13:53,680
センター、家族 2 家族の健康

1997
01:13:53,680 --> 01:13:54,880
情報センター、家族

1998
01:13:54,880 --> 01:13:57,440
声、そしてそのすべて

1999
01:13:57,440 --> 01:13:59,600
組織は似ていない

2000
01:13:59,600 --> 01:14:02,880
希少疾患コミュニティの場所

2001
01:14:02,880 --> 01:14:06,280
彼らは特定の病気に焦点を当てていますが、

2002
01:14:06,280 --> 01:14:07,560
特定の条件。

2003
01:14:07,560 --> 01:14:09,440
誰でも利用できます

2004
01:14:09,440 --> 01:14:11,960
お子様のいるご家族

2005
01:14:11,960 --> 01:14:13,160
特別な健康ニーズ、特別 --

2006
01:14:13,160 --> 01:14:15,800
それらの多くは遺伝的です

2007
01:14:15,800 --> 01:14:19,200
条件がありますが、一部条件は異なります。

2008
01:14:19,200 --> 01:14:22,160
そしてこれらの組織は作られています

2009
01:14:22,160 --> 01:14:24,320
UP OF PARENTS OF CHILDREN WITH

2010
01:14:24,320 --> 01:14:25,080
特別な健康上のニーズなど

2011
01:14:25,080 --> 01:14:28,160
彼らは実際に人々です

2012
01:14:28,160 --> 01:14:29,120
これらの組織を運営しています。

2013
01:14:29,120 --> 01:14:32,440
そして彼らは他の人のトレーニングにも役立ちます

2014
01:14:32,440 --> 01:14:34,000
保護者が擁護者となる

2015
01:14:34,000 --> 01:14:34,840
もしそうなら、彼ら自身

2016
01:14:34,840 --> 01:14:38,120
それを調べることに興味があります

2017
01:14:38,120 --> 01:14:38,440
パス。

2018
01:14:38,440 --> 01:14:42,240
そして彼らは両親を助け、

2019
01:14:42,240 --> 01:14:44,160
家族は法制度をナビゲートし、

2020
01:14:44,160 --> 01:14:46,400
教育制度、医療

2021
01:14:46,400 --> 01:14:48,600
システム、彼らの

2022
01:14:48,600 --> 01:14:51,240
子どもたちとその家族は、

2023
01:14:51,240 --> 01:14:53,080
全員がサービスを受けています

2024
01:14:53,080 --> 01:14:55,680
彼らが必要とするサービス

2025
01:14:55,680 --> 01:14:58,240
彼らが法的に権利を持っていること

2026
01:14:58,240 --> 01:15:02,920
に、そして彼らの

2027
01:15:02,920 --> 01:15:04,440
子どもたちは最適化されつつある

2028
01:15:04,440 --> 01:15:06,680
関与する可能性のあるヘルスケア

2029
01:15:06,680 --> 01:15:07,360
遺伝子との相互作用

2030
01:15:07,360 --> 01:15:09,600
サービス。

2031
01:15:09,600 --> 01:15:11,760
 

2032
01:15:11,760 --> 01:15:16,480
したがって、複数の層があります

2033
01:15:16,480 --> 01:15:19,200
遺伝子へのアクセスの課題

2034
01:15:19,200 --> 01:15:22,240
サービス、特に

2035
01:15:22,240 --> 01:15:24,480
人種的出身の家族

2036
01:15:24,480 --> 01:15:26,080
および少数民族の背景。

2037
01:15:26,080 --> 01:15:31,680
これには以下のことが関係している可能性があります

2038
01:15:31,680 --> 01:15:34,080
移民の世代、

2039
01:15:34,080 --> 01:15:36,240
言語の問題、そして

2040
01:15:36,240 --> 01:15:39,200
一般的な知識の欠如

2041
01:15:39,200 --> 01:15:40,400
遺伝子サービス。

2042
01:15:40,400 --> 01:15:42,920
なじみのなさ

2043
01:15:42,920 --> 01:15:44,440
遺伝子サービスは実際には

2044
01:15:44,440 --> 01:15:50,240
それは何か -- それはカットです

2045
01:15:50,240 --> 01:15:53,200
経済的にも 

2046
01:15:53,200 --> 01:15:54,400
背景、人種、民族

2047
01:15:54,400 --> 01:15:54,680
背景。

2048
01:15:54,680 --> 01:15:56,880
ほとんどの人はそれが何なのか知りません

2049
01:15:56,880 --> 01:15:58,000
遺伝カウンセラーです。

2050
01:15:58,000 --> 01:16:00,400
そして遺伝についての言及

2051
01:16:00,400 --> 01:16:02,600
検査は不安になることもあります

2052
01:16:02,600 --> 01:16:03,120
挑発する。

2053
01:16:03,120 --> 01:16:04,760
一部の家族では、その可能性があります

2054
01:16:04,760 --> 01:16:06,520
罪悪感についての懸念

2055
01:16:06,520 --> 01:16:08,040
状況がわかっている場合

2056
01:16:08,040 --> 01:16:10,080
家族とその人たちでランニングする

2057
01:16:10,080 --> 01:16:12,000
彼らが持っていることを懸念しています

2058
01:16:12,000 --> 01:16:16,120
自分の子供に危害を加えた

2059
01:16:16,120 --> 01:16:16,640
遺伝学。

2060
01:16:16,640 --> 01:16:18,080
私たちはそうではないことを強調しようとします

2061
01:16:18,080 --> 01:16:20,920
私たちが何を継承するのか、何を継承するのかをコントロールする

2062
01:16:20,920 --> 01:16:22,360
私たちは引き継ぎます。

2063
01:16:22,360 --> 01:16:25,560
という懸念もあるかもしれません

2064
01:16:25,560 --> 01:16:26,880
遺伝子検査の費用。

2065
01:16:26,880 --> 01:16:28,480
ほとんどの人がそのような印象を持っています

2066
01:16:28,480 --> 01:16:30,440
それには何千ドルもかかります

2067
01:16:30,440 --> 01:16:31,640
何千ドルも

2068
01:16:31,640 --> 01:16:34,720
保険は適用されません。

2069
01:16:34,720 --> 01:16:36,080
一方、現在では多くの場合、

2070
01:16:36,080 --> 01:16:38,600
保険が適用されます。

2071
01:16:38,600 --> 01:16:40,680
自己負担費用は以下の場合に発生します。

2072
01:16:40,680 --> 01:16:41,640
非常に低くなってください。

2073
01:16:41,640 --> 01:16:43,280
そして、次のようなプログラムがあります。

2074
01:16:43,280 --> 01:16:45,680
実際に遺伝子治療費の支払いに貢献する

2075
01:16:45,680 --> 01:16:49,240
コストをゼロにするためのテスト。

2076
01:16:49,240 --> 01:16:51,560
問題が発生する可能性があります

2077
01:16:51,560 --> 01:16:52,520
交通機関、つまり

2078
01:16:52,520 --> 01:16:55,400
ある程度そういうこと

2079
01:16:55,400 --> 01:17:02,120
パンデミックは解決した

2080
01:17:02,120 --> 01:17:03,480
テレヘルスがさらに進化

2081
01:17:03,480 --> 01:17:05,880
蔓延しているが、可能性がある

2082
01:17:05,880 --> 01:17:08,080
インターネットにアクセスできない、または

2083
01:17:08,080 --> 01:17:09,240
デバイスの不足、期間、期間

2084
01:17:09,240 --> 01:17:12,680
折りたたみ式携帯電話を持っている人、彼らは

2085
01:17:12,680 --> 01:17:14,840
TELEHEALTH にまったくアクセスできません。

2086
01:17:14,840 --> 01:17:20,400
ここハワイにはたくさんのものがあります 

2087
01:17:20,400 --> 01:17:21,080
テレヘルスとの相互作用

2088
01:17:21,080 --> 01:17:22,120
隣島の家族

2089
01:17:22,120 --> 01:17:25,120
ある道路の脇で

2090
01:17:25,120 --> 01:17:27,480
ミニバンが Wi-Fi をオフにしようとしています

2091
01:17:27,480 --> 01:17:29,480
近くのビジネス。

2092
01:17:29,480 --> 01:17:33,040
あらゆる種類のものが存在します

2093
01:17:33,040 --> 01:17:34,840
物流上の障壁と

2094
01:17:34,840 --> 01:17:36,000
感情の壁、言語

2095
01:17:36,000 --> 01:17:36,640
障壁。

2096
01:17:36,640 --> 01:17:42,080
そこでは言語については言及しませんでした。

2097
01:17:42,080 --> 01:17:49,600
ただし、そうでないことも重要です

2098
01:17:49,600 --> 01:17:51,040
鳩の巣と固定観念へ

2099
01:17:51,040 --> 01:17:52,560
不足している家族

2100
01:17:52,560 --> 01:17:54,240
遺伝について理解する

2101
01:17:54,240 --> 01:17:56,320
検査と遺伝子サービス。

2102
01:17:56,320 --> 01:17:57,920
そこで、に切り替えます

2103
01:17:57,920 --> 01:18:01,160
プロバイダー側の課題

2104
01:18:01,160 --> 01:18:02,640
仮定が非常に頻繁に存在します

2105
01:18:02,640 --> 01:18:05,320
その特定のコミュニティは

2106
01:18:05,320 --> 01:18:06,520
特定のコミュニティの人々

2107
01:18:06,520 --> 01:18:09,920
ただ興味がないだけ

2108
01:18:09,920 --> 01:18:10,280
遺伝子検査。

2109
01:18:10,280 --> 01:18:12,320
だからほとんど意味がない

2110
01:18:12,320 --> 01:18:13,200
彼らが来るにあたって

2111
01:18:13,200 --> 01:18:15,680
そうではないので予約

2112
01:18:15,680 --> 01:18:20,000
行きます -- の摂取はありません

2113
01:18:20,000 --> 01:18:22,160
とにかく遺伝子サービス。

2114
01:18:22,160 --> 01:18:25,880
そしてまた違うもので

2115
01:18:25,880 --> 01:18:27,200
移民の世代、

2116
01:18:27,200 --> 01:18:28,720
そうした思い込みは薄れていく

2117
01:18:28,720 --> 01:18:31,880
そしてあまり真実ではありませんが、

2118
01:18:31,880 --> 01:18:32,880
さまざまな移民コミュニティ

2119
01:18:32,880 --> 01:18:36,680
もっと詳しくアメリカに来ています

2120
01:18:36,680 --> 01:18:37,000
世代。

2121
01:18:37,000 --> 01:18:39,080
そして、それもありえます

2122
01:18:39,080 --> 01:18:40,400
人々が抱いている思い込み

2123
01:18:40,400 --> 01:18:44,120
教育の欠如と

2124
01:18:44,120 --> 01:18:46,080
西洋の教育は役に立たない

2125
01:18:46,080 --> 01:18:47,320
説明を理解する

2126
01:18:47,320 --> 01:18:48,680
遺伝子検査について、そのときは

2127
01:18:48,680 --> 01:18:51,720
本当にプロバイダーが決めること

2128
01:18:51,720 --> 01:18:53,640
彼らは物事を説明していると確信しています

2129
01:18:53,640 --> 01:18:56,480
適切な方法で

2130
01:18:56,480 --> 01:18:58,280
患者は理解できるし、

2131
01:18:58,280 --> 01:18:59,640
教育の欠如は問題ではありません

2132
01:18:59,640 --> 01:19:01,040
の欠如に相当

2133
01:19:01,040 --> 01:19:01,840
インテリジェンス。

2134
01:19:01,840 --> 01:19:04,000
仮定もあるかもしれない

2135
01:19:04,000 --> 01:19:07,520
プロバイダー側のこと

2136
01:19:07,520 --> 01:19:08,640
検査には保険は適用されません。

2137
01:19:08,640 --> 01:19:12,720
そしてそれは常に当てはまるわけではありません。

2138
01:19:12,720 --> 01:19:14,080
そして人にはそれぞれ違いがあります

2139
01:19:14,080 --> 01:19:14,680
保険プラン。

2140
01:19:14,680 --> 01:19:17,760
そして、それが計画であれば、

2141
01:19:17,760 --> 01:19:24,000
プロバイダーはよく知りませんが、

2142
01:19:24,000 --> 01:19:26,160
（識別不能）そしてまた

2143
01:19:26,160 --> 01:19:29,040
INSURANCE THERE CAN BE ISSUES

2144
01:19:29,040 --> 01:19:30,320
暗黙のバイアスがある場合、A

2145
01:19:30,320 --> 01:19:34,480
プロバイダーは、バットに参加することはできません

2146
01:19:34,480 --> 01:19:36,080
保険会社と同じくらい

2147
01:19:36,080 --> 01:19:40,040
あるコミュニティの誰かのために

2148
01:19:40,040 --> 01:19:42,360
対もう一つ。

2149
01:19:42,360 --> 01:19:44,280
または遺伝子を使って探索する

2150
01:19:44,280 --> 01:19:46,560
テストラボが頻繁にあります

2151
01:19:46,560 --> 01:19:48,200
割引プログラムや

2152
01:19:48,200 --> 01:19:53,880
検査費用を負担する

2153
01:19:53,880 --> 01:19:54,240
まったく。

2154
01:19:54,240 --> 01:19:56,880
プロバイダーは、

2155
01:19:56,880 --> 01:19:58,400
患者様の優先事項

2156
01:19:58,400 --> 01:19:59,800
さまざまなコミュニティと5月

2157
01:19:59,800 --> 01:20:01,520
患者のためにさらに努力する

2158
01:20:01,520 --> 01:20:02,880
異なるコミュニティかどうか

2159
01:20:02,880 --> 01:20:03,840
できるだけ強く押してください。

2160
01:20:03,840 --> 01:20:07,040
そういった類の問題

2161
01:20:07,040 --> 01:20:10,280
微妙なことも明らかなこともある

2162
01:20:10,280 --> 01:20:12,680
プロバイダーに問題がある可能性があります。

2163
01:20:12,680 --> 01:20:13,920
臨床医側の事情、そして

2164
01:20:13,920 --> 01:20:16,960
それが理由の 1 つです

2165
01:20:16,960 --> 01:20:20,160
MGPN は次のことに非常に熱心に取り組んでいます

2166
01:20:20,160 --> 01:20:22,160
多様性を高めるのに協力してください

2167
01:20:22,160 --> 01:20:22,520
職業。

2168
01:20:22,520 --> 01:20:25,280
私たちプロバイダーが学ぶべきこと

2169
01:20:25,280 --> 01:20:27,240
トレーニングを通じてお互いに、

2170
01:20:27,240 --> 01:20:29,680
一緒に働くことで

2171
01:20:29,680 --> 01:20:31,280
クリニック、これらの一部

2172
01:20:31,280 --> 01:20:34,880
仮定と偏見があれば幸いです

2173
01:20:34,880 --> 01:20:36,680
減らすことができます。

2174
01:20:36,680 --> 01:20:39,320
医学科学の側で

2175
01:20:39,320 --> 01:20:42,680
問題があります

2176
01:20:42,680 --> 01:20:47,680
未知の重要性の変種

2177
01:20:47,680 --> 01:20:49,280
または不確実な重要性、どこ

2178
01:20:49,280 --> 01:20:53,320
研究はそれほど多くありません

2179
01:20:53,320 --> 01:20:55,720
遺伝子研究の対象者、

2180
01:20:55,720 --> 01:20:57,240
ヨーロッパ人ではない人

2181
01:20:57,240 --> 01:20:59,040
最も多くの研究の背景

2182
01:20:59,040 --> 01:21:00,520
被写体はヨーロッパ人です

2183
01:21:00,520 --> 01:21:03,080
背景、そして遺伝的要因

2184
01:21:03,080 --> 01:21:08,200
に見つからないバリアント

2185
01:21:08,200 --> 01:21:09,640
ヨーロッパの人口は少なくなる

2186
01:21:09,640 --> 01:21:10,040
既知です。

2187
01:21:10,040 --> 01:21:12,800
遺伝に関する結果

2188
01:21:12,800 --> 01:21:14,240
からの下流でのテスト

2189
01:21:14,240 --> 01:21:17,480
研究はそれほど多くをもたらしません

2190
01:21:17,480 --> 01:21:19,680
をお持ちの方向けの情報

2191
01:21:19,680 --> 01:21:20,680
外部からの祖先

2192
01:21:20,680 --> 01:21:20,880
ヨーロッパ。

2193
01:21:20,880 --> 01:21:24,240
したがって、結果が返されたら、

2194
01:21:24,240 --> 01:21:26,640
良い結果が得られる可能性があります

2195
01:21:26,640 --> 01:21:29,400
それは遺伝的状態を意味します

2196
01:21:29,400 --> 01:21:31,600
見つかりました、陰性の結果

2197
01:21:31,600 --> 01:21:35,080
つまり、遺伝はありません

2198
01:21:35,080 --> 01:21:37,400
状態が見つかりました。

2199
01:21:37,400 --> 01:21:39,520
それは必ずしも意味するものではありません

2200
01:21:39,520 --> 01:21:42,000
それは一つもありません。

2201
01:21:42,000 --> 01:21:44,280
遺伝子検査の多様性

2202
01:21:44,280 --> 01:21:45,480
テクノロジーは非常に幅広く、

2203
01:21:45,480 --> 01:21:47,720
それは条件かもしれません

2204
01:21:47,720 --> 01:21:49,480
別の方法で見つかる可能性があります

2205
01:21:49,480 --> 01:21:52,480
テストするか、それだけ

2206
01:21:52,480 --> 01:21:55,320
テクノロジーはまだありません、

2207
01:21:55,320 --> 01:21:56,080
科学的知識は存在しない

2208
01:21:56,080 --> 01:21:56,680
まだ。

2209
01:21:56,680 --> 01:22:01,200
そして数年後にはテストが行われるかもしれない

2210
01:22:01,200 --> 01:22:03,240
答えを見つけてください。

2211
01:22:03,240 --> 01:22:05,080
Uncertainの変形

2212
01:22:05,080 --> 01:22:06,240
重要性とは本質的には

2213
01:22:06,240 --> 01:22:07,240
たぶん答えます。

2214
01:22:07,240 --> 01:22:10,240
遺伝子は多くの部分で変化する可能性があります

2215
01:22:10,240 --> 01:22:12,000
さまざまな方法があります

2216
01:22:12,000 --> 01:22:13,080
遺伝子のいくつかの違いはどこにあるのか

2217
01:22:13,080 --> 01:22:15,880
それが原因かどうかはわかりません

2218
01:22:15,880 --> 01:22:18,880
健康上の問題かどうか。

2219
01:22:18,880 --> 01:22:20,600
そしてそれらは再び

2220
01:22:20,600 --> 01:22:22,600
に不均衡に蔓延している

2221
01:22:22,600 --> 01:22:23,760
人種的および少数民族

2222
01:22:23,760 --> 01:22:25,680
不足しているコミュニティ

2223
01:22:25,680 --> 01:22:27,480
研究への参加。

2224
01:22:27,480 --> 01:22:29,080
そして私は他のメンバーもそれを知っています

2225
01:22:29,080 --> 01:22:34,960
パネルはさらに発言します

2226
01:22:34,960 --> 01:22:37,600
それについて。 

2227
01:22:37,600 --> 01:22:39,560
そして重要なことは、

2228
01:22:39,560 --> 01:22:40,960
臨床医が説明します

2229
01:22:40,960 --> 01:22:42,160
ポジティブとの違い

2230
01:22:42,160 --> 01:22:44,120
否定的、未知の変種

2231
01:22:44,120 --> 01:22:45,200
患者にとっての意義

2232
01:22:45,200 --> 01:22:48,160
テストに先立って、

2233
01:22:48,160 --> 01:22:51,880
彼らはそれほど失望していないことを知ってください

2234
01:22:51,880 --> 01:22:57,160
否定的な結果が出た場合、または

2235
01:22:57,160 --> 01:22:59,080
それはそれほど大きな原因ではありません

2236
01:22:59,080 --> 01:23:03,040
もしかしたら答えが得られるかもしれない不安。

2237
01:23:03,040 --> 01:23:05,880
それで、これが実現することを願っています

2238
01:23:05,880 --> 01:23:07,200
私たちにとって役立つ情報

2239
01:23:07,200 --> 01:23:07,560
観客。

2240
01:23:07,560 --> 01:23:09,360
誰かが質問がある場合は、私に

2241
01:23:09,360 --> 01:23:11,680
連絡先情報はこちらです。

2242
01:23:11,680 --> 01:23:13,480
WHOVA アプリにもあります。

2243
01:23:13,480 --> 01:23:16,480
どうもありがとうございます。

2244
01:23:16,480 --> 01:23:22,440
 

2245
01:23:22,440 --> 01:23:27,440
 

2246
01:23:27,440 --> 01:23:28,760
>> こんにちは、アイシャ・ラングフォードです。

2247
01:23:28,760 --> 01:23:30,840
私のことを共有できることに興奮しています

2248
01:23:30,840 --> 01:23:33,880
の視点と研究

2249
01:23:33,880 --> 01:23:36,080
多様性を高める方法、

2250
01:23:36,080 --> 01:23:36,680
公平性、包括性、および

2251
01:23:36,680 --> 01:23:38,920
臨床試験におけるアクセシビリティ

2252
01:23:38,920 --> 01:23:41,680
大まかに言うと、レアの影響

2253
01:23:41,680 --> 01:23:43,080
特に病気。

2254
01:23:43,080 --> 01:23:44,840
ご存知の方も多いと思いますが、臨床

2255
01:23:44,840 --> 01:23:47,320
トライアルは非常に多様です

2256
01:23:47,320 --> 01:23:48,520
臨床の各段階について

2257
01:23:48,520 --> 01:23:51,360
試練、モダリティの時代、

2258
01:23:51,360 --> 01:23:55,200
それで、私たちが話しているかどうかは

2259
01:23:55,200 --> 01:23:56,160
薬物、手術、遺伝学、

2260
01:23:56,160 --> 01:23:57,800
さまざまな方法があります

2261
01:23:57,800 --> 01:23:59,480
臨床試験を管理し、

2262
01:23:59,480 --> 01:24:00,960
異なるターゲットがいます

2263
01:24:00,960 --> 01:24:01,240
人口。

2264
01:24:01,240 --> 01:24:05,560
だからそれは私たちの後ろに保管してください

2265
01:24:05,560 --> 01:24:07,600
マインド。

2266
01:24:07,600 --> 01:24:09,440
このスライドは幅広い内容です

2267
01:24:09,440 --> 01:24:11,480
私が考える一般的な概念モデル

2268
01:24:11,480 --> 01:24:13,920
のジャーナルに掲載されました

2269
01:24:13,920 --> 01:24:15,200
昨年のヘルスコミュニケーション。

2270
01:24:15,200 --> 01:24:16,720
ご覧のとおり、

2271
01:24:16,720 --> 01:24:18,600
弾丸がたくさんあるので、やるつもりはありません

2272
01:24:18,600 --> 01:24:24,240
すべての箇条書きを確認してください

2273
01:24:24,240 --> 01:24:26,880
このモデルだが臨床試験

2274
01:24:26,880 --> 01:24:28,200
最初から

2275
01:24:28,200 --> 01:24:29,800
実際にそれを知っている人は、

2276
01:24:29,800 --> 01:24:32,680
臨床試験を利用できるのは

2277
01:24:32,680 --> 01:24:33,360
実際に登録して滞在する

2278
01:24:33,360 --> 01:24:35,240
最後まで臨床試験を続ける

2279
01:24:35,240 --> 01:24:37,200
長いプロセスになる可能性がありますか?

2280
01:24:37,200 --> 01:24:39,720
その間にはたくさんのものがあります。

2281
01:24:39,720 --> 01:24:42,320
私はいつも思い出させるのが好きです

2282
01:24:42,320 --> 01:24:45,240
研究者と医療

2283
01:24:45,240 --> 01:24:47,200
プロバイダーは次の点に注意してください。

2284
01:24:47,200 --> 01:24:50,120
臨床試験の特徴

2285
01:24:50,120 --> 01:24:51,200
プロトコルの負担、潜在的可能性

2286
01:24:51,200 --> 01:24:53,040
患者に対して口うるさい。

2287
01:24:53,040 --> 01:24:56,640
また、あなたのことを本当に理解するために

2288
01:24:56,640 --> 01:24:57,480
患者の特徴または

2289
01:24:57,480 --> 01:24:59,160
対象読者を私たちが目指すのは

2290
01:24:59,160 --> 01:25:00,560
人ができるトライアルをデザインする

2291
01:25:00,560 --> 01:25:01,760
実際にそうします。

2292
01:25:01,760 --> 01:25:03,760
そして患者の視点

2293
01:25:03,760 --> 01:25:04,840
そして家族の視点は

2294
01:25:04,840 --> 01:25:07,760
の一部に統合されています

2295
01:25:07,760 --> 01:25:11,680
エンドポイントと重点措置

2296
01:25:11,680 --> 01:25:12,680
私たちが探索していること。

2297
01:25:12,680 --> 01:25:15,160
同じ論文に掲載された

2298
01:25:15,160 --> 01:25:16,520
健康ジャーナル

2299
01:25:16,520 --> 01:25:18,840
コミュニケーション、私が考えたのは、

2300
01:25:18,840 --> 01:25:20,800
強化へのアプローチを尋ねる

2301
01:25:20,800 --> 01:25:23,080
臨床試験への参加。

2302
01:25:23,080 --> 01:25:24,800
それは本当にヒューリスティックで、

2303
01:25:24,800 --> 01:25:26,160
それは非常に重要であることを思い出してください

2304
01:25:26,160 --> 01:25:28,560
患者に安心してもらうことが重要

2305
01:25:28,560 --> 01:25:30,480
適切に審査されている

2306
01:25:30,480 --> 01:25:31,640
資格と実際の質問。

2307
01:25:31,640 --> 01:25:34,080
十分な研究結果がある

2308
01:25:34,080 --> 01:25:36,320
最大のものの 1 つを示しています

2309
01:25:36,320 --> 01:25:39,160
患者がそうしない理由

2310
01:25:39,160 --> 01:25:39,840
臨床試験に参加する

2311
01:25:39,840 --> 01:25:41,480
彼らは決して気づいていないからです

2312
01:25:41,480 --> 01:25:43,080
臨床試験が利用可能です。

2313
01:25:43,080 --> 01:25:45,200
そしてそれらは決して明示的にはありません

2314
01:25:45,200 --> 01:25:47,840
参加を求められました。

2315
01:25:47,840 --> 01:25:50,880
つまり、ASK の「A」は次で始まります。

2316
01:25:50,880 --> 01:25:51,120
仮定してください。

2317
01:25:51,120 --> 01:25:52,320
それを仮定する代わりに

2318
01:25:52,320 --> 01:25:55,440
患者が向かうのは

2319
01:25:55,440 --> 01:25:57,000
自動的に恐怖を感じるか、

2320
01:25:57,000 --> 01:26:01,480
不信感を抱いている、またはその気がない

2321
01:26:01,480 --> 01:26:02,880
患者を想定して治験を行ってください

2322
01:26:02,880 --> 01:26:05,560
オプションやオプションを知りたい

2323
01:26:05,560 --> 01:26:08,920
多くの人にとって臨床試験は重要です

2324
01:26:08,920 --> 01:26:09,680
オプション、彼らが望むと仮定しましょう

2325
01:26:09,680 --> 01:26:11,080
彼らのすべての選択肢を知ること。

2326
01:26:11,080 --> 01:26:14,440
私たちは自分たちがいることを確認したいのです

2327
01:26:14,440 --> 01:26:16,280
利害関係者の助言を求めています。

2328
01:26:16,280 --> 01:26:18,000
利害関係者はしばしば考えられます

2329
01:26:18,000 --> 01:26:20,400
家族内の患者としての

2330
01:26:20,400 --> 01:26:23,560
臨床医の皆さん、本当に素晴らしいです

2331
01:26:23,560 --> 01:26:23,840
重要。

2332
01:26:23,840 --> 01:26:25,560
誰を試しているかに応じて

2333
01:26:25,560 --> 01:26:26,960
到達する場所、そしてあなたのいる場所

2334
01:26:26,960 --> 01:26:29,360
彼らに連絡しようとすると、

2335
01:26:29,360 --> 01:26:31,560
との提携を検討したい

2336
01:26:31,560 --> 01:26:33,960
あなたのマーケティングとコミュニケーション

2337
01:26:33,960 --> 01:26:35,040
プロフェッショナル、やり方次第

2338
01:26:35,040 --> 01:26:38,240
あなたは患者を招待するつもりです、

2339
01:26:38,240 --> 01:26:39,880
彼らを招待するなら

2340
01:26:39,880 --> 01:26:41,080
患者ポータルを通じて、あなたは

2341
01:26:41,080 --> 01:26:43,040
パートナーとの提携が必要になる場合があります

2342
01:26:43,040 --> 01:26:45,080
健康情報チームSO

2343
01:26:45,080 --> 01:26:46,680
本当に幅広く、包括的であり、

2344
01:26:46,680 --> 01:26:48,880
あなたが考える人物について

2345
01:26:48,880 --> 01:26:49,680
関係者。

2346
01:26:49,680 --> 01:26:51,480
最後に、本当に重要なことは、

2347
01:26:51,480 --> 01:26:52,440
自分の数字を把握しましょう。

2348
01:26:52,440 --> 01:26:54,240
そして自分の数字がやるべきことを知る

2349
01:26:54,240 --> 01:26:57,320
知っておくべきことは、

2350
01:26:57,320 --> 01:26:59,240
人々の理論的槍

2351
01:26:59,240 --> 01:27:00,920
潜在的に適格である可能性があります。

2352
01:27:00,920 --> 01:27:03,440
何人いるのかを知る必要があります

2353
01:27:03,440 --> 01:27:04,640
実際にアプローチされたことがある

2354
01:27:04,640 --> 01:27:05,640
そして招待されました。

2355
01:27:05,640 --> 01:27:08,680
うまくいけば維持できるはずです

2356
01:27:08,680 --> 01:27:11,760
誰が受け入れているかの追跡

2357
01:27:11,760 --> 01:27:13,200
辞退します、そして誰が興味を持っていますか

2358
01:27:13,200 --> 01:27:15,480
しかし、資格がないか、あるいは誰が資格があるのか

2359
01:27:15,480 --> 01:27:18,000
興味はあるけどできない

2360
01:27:18,000 --> 01:27:19,960
診療時間は

2361
01:27:19,960 --> 01:27:21,320
月曜日までに限定

2362
01:27:21,320 --> 01:27:23,120
金曜日午前9時から午後 4 時までそして

2363
01:27:23,120 --> 01:27:25,680
そうでなければ彼らはそうするだろう

2364
01:27:25,680 --> 01:27:26,520
柔軟性があること

2365
01:27:26,520 --> 01:27:27,720
予約、たとえば、

2366
01:27:27,720 --> 01:27:28,480
夕方または週末。

2367
01:27:28,480 --> 01:27:30,480
THOSE ARE THE TYPE OF NUMBERS

2368
01:27:30,480 --> 01:27:34,400
私たちが捉えようとしているもの

2369
01:27:34,400 --> 01:27:40,680
私たちの臨床機関

2370
01:27:40,680 --> 01:27:42,080
アンサー翻訳研究所

2371
01:27:42,080 --> 01:27:43,040
採用と維持

2372
01:27:43,040 --> 01:27:49,040
コア私は共同リーダーです。

2373
01:27:49,040 --> 01:27:50,640
鎌状赤血球療法として

2374
01:27:50,640 --> 01:27:52,080
臨床試験の例、あなた

2375
01:27:52,080 --> 01:27:54,080
これについてはご存知かもしれません

2376
01:27:54,080 --> 01:27:57,200
開始された臨床試験

2377
01:27:57,200 --> 01:28:00,640
2014 年に採用を信じています。

2378
01:28:00,640 --> 01:28:02,160
そして2021年2月にはそこに

2379
01:28:02,160 --> 01:28:04,680
この遺伝子についての物語でした

2380
01:28:04,680 --> 01:28:07,640
鎌状赤血球の治療試験

2381
01:28:07,640 --> 01:28:10,320
患者が2名だったため中止された

2382
01:28:10,320 --> 01:28:10,720
癌が発症した。

2383
01:28:10,720 --> 01:28:12,680
あなたが親だったらと考えてください。

2384
01:28:12,680 --> 01:28:14,920
鎌を持つ世界の人

2385
01:28:14,920 --> 01:28:16,120
細胞の病気、これを見ると

2386
01:28:16,120 --> 01:28:17,800
新聞の記事または

2387
01:28:17,800 --> 01:28:19,080
インターネットの記事、どうやって

2388
01:28:19,080 --> 01:28:20,520
何を感じ、何をするか

2389
01:28:20,520 --> 01:28:25,120
そしてそれらの影響が及ぼす影響

2390
01:28:25,120 --> 01:28:31,040
これを実行しているチームにとっての意味

2391
01:28:31,040 --> 01:28:31,680
裁判。

2392
01:28:31,680 --> 01:28:34,080
これは 2021 年 2 月のことです。

2393
01:28:34,080 --> 01:28:36,360
2021 年 3 月には、

2394
01:28:36,360 --> 01:28:37,800
に出てきた別の記事

2395
01:28:37,800 --> 01:28:39,200
「ニューヨーク・タイムズ」は、

2396
01:28:39,200 --> 01:28:40,880
鎌が実際に示したもの

2397
01:28:40,880 --> 01:28:43,600
CELL TREATMENT WAS NOT LINKED TO

2398
01:28:43,600 --> 01:28:45,400
がん、と研究者たちは言う。

2399
01:28:45,400 --> 01:28:46,680
もう一度、自分自身のことを考えてみて、

2400
01:28:46,680 --> 01:28:50,120
あなたが患者または家族だったら

2401
01:28:50,120 --> 01:28:51,480
会員、臨床医も

2402
01:28:51,480 --> 01:28:52,560
この遺伝子治療後

2403
01:28:52,560 --> 01:28:54,240
試練、あなたはどうなるのか

2404
01:28:54,240 --> 01:28:56,640
考えていること、そしてあなたはどうなりたいか

2405
01:28:56,640 --> 01:28:58,680
このことを患者に説明する場合

2406
01:28:58,680 --> 01:29:00,480
まったく。

2407
01:29:00,480 --> 01:29:01,600
そして最後に、

2408
01:29:01,600 --> 01:29:03,160
これでなんだかハッピーエンド

2409
01:29:03,160 --> 01:29:08,080
ストーリー、それでは 2021 年 12 月として

2410
01:29:08,080 --> 01:29:10,120
NIH、国立で見ることができます

2411
01:29:10,120 --> 01:29:11,880
心臓・肺・血液研究所

2412
01:29:11,880 --> 01:29:15,160
この素晴らしいプレスリリースがありました

2413
01:29:15,160 --> 01:29:17,560
この実験的な遺伝子は

2414
01:29:17,560 --> 01:29:20,080
治療アプローチは有望であることを示す

2415
01:29:20,080 --> 01:29:22,360
痛みを取り除くため、そして私はそう思います

2416
01:29:22,360 --> 01:29:23,920
以下のような患者と家族のために

2417
01:29:23,920 --> 01:29:25,520
鎌状赤血球症に苦しんでいます

2418
01:29:25,520 --> 01:29:28,080
これは多くの希望をもたらしました

2419
01:29:28,080 --> 01:29:28,240
彼ら。

2420
01:29:28,240 --> 01:29:30,240
そしてその紙は実際に

2421
01:29:30,240 --> 01:29:31,560
ニューイングランドで出版

2422
01:29:31,560 --> 01:29:33,000
ジャーナル・オブ・メディシン、そして再び、

2423
01:29:33,000 --> 01:29:36,040
この件については詳しく説明しません

2424
01:29:36,040 --> 01:29:38,440
オタクとしてのあなたに関する記事

2425
01:29:38,440 --> 01:29:41,080
研究者、私は見るのが好きです

2426
01:29:41,080 --> 01:29:43,040
表 1、WHO の人口統計

2427
01:29:43,040 --> 01:29:47,120
トライアルまたはこれに参加しました

2428
01:29:47,120 --> 01:29:47,520
特定の裁判。

2429
01:29:47,520 --> 01:29:51,680
参加者は35名でしたが、

2430
01:29:51,680 --> 01:29:52,880
AND APPROXIMATELY 34

2431
01:29:52,880 --> 01:29:54,600
自らを黒人であると認識しており、

2432
01:29:54,600 --> 01:29:59,520
平均年齢は24歳、思考力あり

2433
01:29:59,520 --> 01:30:00,840
多様性、インクルージョン、そして

2434
01:30:00,840 --> 01:30:02,800
公平性、これは私にとって有望です

2435
01:30:02,800 --> 01:30:05,760
それは分かっているのですが、

2436
01:30:05,760 --> 01:30:07,680
鎌状赤血球症が影響を与える可能性がある

2437
01:30:07,680 --> 01:30:08,920
いくつかの人種と民族

2438
01:30:08,920 --> 01:30:12,960
グループ、黒人成人、黒人

2439
01:30:12,960 --> 01:30:15,080
アメリカ人はより大きなリスクにさらされています

2440
01:30:15,080 --> 01:30:16,800
鎌状赤血球に長い間苦しんでいる

2441
01:30:16,800 --> 01:30:19,000
さまざまな理由。

2442
01:30:19,000 --> 01:30:20,400
もう一度、すべてについて考えてみます。

2443
01:30:20,400 --> 01:30:22,040
これらのニュース記事と報道機関

2444
01:30:22,040 --> 01:30:23,760
私があなたに見せたリリース、

2445
01:30:23,760 --> 01:30:25,280
あなたがもし自分だったら考えてみましょう

2446
01:30:25,280 --> 01:30:26,880
臨床医とあなたには患者がいました

2447
01:30:26,880 --> 01:30:29,680
そいつが入ってきてこう言いました、おい、

2448
01:30:29,680 --> 01:30:31,760
DR.ボブ、ニュースで読みました

2449
01:30:31,760 --> 01:30:33,480
鎌状赤血球の治療法を発見

2450
01:30:33,480 --> 01:30:35,160
病気です、助けてください、私にはできません

2451
01:30:35,160 --> 01:30:36,960
この痛みをもうやめてください。

2452
01:30:36,960 --> 01:30:38,520
うまくいきますよね？

2453
01:30:38,520 --> 01:30:40,200
どうすれば入手できますか?

2454
01:30:40,200 --> 01:30:42,040
これらが私の質問です

2455
01:30:42,040 --> 01:30:43,360
同僚が対処する

2456
01:30:43,360 --> 01:30:45,400
研究を続けている患者と

2457
01:30:45,400 --> 01:30:46,600
まれな症状があります。

2458
01:30:46,600 --> 01:30:48,240
ご興味がございましたら

2459
01:30:48,240 --> 01:30:51,160
についてもう少し詳しく学ぶ

2460
01:30:51,160 --> 01:30:53,480
小児遺伝子治療の問題点

2461
01:30:53,480 --> 01:30:54,800
研究、特に株式、

2462
01:30:54,800 --> 01:30:56,960
これを見てみるのもいいかもしれません

2463
01:30:56,960 --> 01:30:58,680
YouTubeビデオ。

2464
01:30:58,680 --> 01:31:00,680
私は小児遺伝子の一部です

2465
01:31:00,680 --> 01:31:02,880
ニューヨーク大学の治療ワーキンググループと

2466
01:31:02,880 --> 01:31:04,600
私たちはこれについて明確に話し合いました

2467
01:31:04,600 --> 01:31:05,680
去年。

2468
01:31:05,680 --> 01:31:13,320
実際に 2020 年に当社の一環として

2469
01:31:13,320 --> 01:31:15,120
ランチタイムシリーズ。

2470
01:31:15,120 --> 01:31:16,960
あなたに子供がいると想像してください

2471
01:31:16,960 --> 01:31:18,160
鎌状赤血球症とあなた

2472
01:31:18,160 --> 01:31:19,680
あなたについて知りたい

2473
01:31:19,680 --> 01:31:20,520
臨床試験のオプション。

2474
01:31:20,520 --> 01:31:21,640
どこに行きますか?

2475
01:31:21,640 --> 01:31:24,000
誰に尋ねますか?

2476
01:31:24,000 --> 01:31:27,160
誰に探してもらえますか

2477
01:31:27,160 --> 01:31:27,400
オプション?

2478
01:31:27,400 --> 01:31:29,760
これはオープントライアルです

2479
01:31:29,760 --> 01:31:33,160
私が見つけた求人

2480
01:31:33,160 --> 01:31:33,600
臨床試験.gov.

2481
01:31:33,600 --> 01:31:36,760
薬と薬を試しているのです

2482
01:31:36,760 --> 01:31:38,960
小児におけるプラセボ

2483
01:31:38,960 --> 01:31:40,680
鎌状赤血球症、子供

2484
01:31:40,680 --> 01:31:43,200
2 歳以上 15 歳未満。

2485
01:31:43,200 --> 01:31:47,440
そして、もし家族がいたら

2486
01:31:47,440 --> 01:31:50,680
週末は退屈で見ない

2487
01:31:50,680 --> 01:31:52,320
Tiktokビデオを見るには、

2488
01:31:52,320 --> 01:31:53,320
Clinicaltrials.gov を探索する

2489
01:31:53,320 --> 01:31:54,840
彼らはこの試練に遭遇するかもしれない

2490
01:31:54,840 --> 01:31:56,840
そして医師にそうすべきか尋ねてください

2491
01:31:56,840 --> 01:31:57,240
これ？

2492
01:31:57,240 --> 01:31:59,760
これが最後のスライドですが、いくつか説明します

2493
01:31:59,760 --> 01:32:02,480
新たな問題と

2494
01:32:02,480 --> 01:32:03,240
臨床試験における課題

2495
01:32:03,240 --> 01:32:06,200
広く、そしてまれに

2496
01:32:06,200 --> 01:32:10,120
病気は説明の仕方だ

2497
01:32:10,120 --> 01:32:11,560
患者へのランダム化と

2498
01:32:11,560 --> 01:32:13,280
家族、コミュニケーション方法

2499
01:32:13,280 --> 01:32:14,200
多くのものには不確実性がある

2500
01:32:14,200 --> 01:32:15,680
臨床試験、特に段階的

2501
01:32:15,680 --> 01:32:17,480
1、フェーズ2、そして遺伝子内

2502
01:32:17,480 --> 01:32:19,480
治療試験は常に行われるわけではありません

2503
01:32:19,480 --> 01:32:21,880
何が起こるかを知ってください。

2504
01:32:21,880 --> 01:32:23,080
とても早いですね。

2505
01:32:23,080 --> 01:32:25,360
オーディオ/ビジュアルがある場合はどうなりますか

2506
01:32:25,360 --> 01:32:26,760
サポートは次のような場合に役立ちます

2507
01:32:26,760 --> 01:32:29,160
インフォームド・コンセントを改善するには?

2508
01:32:29,160 --> 01:32:31,680
そして最終的には管理する

2509
01:32:31,680 --> 01:32:33,520
期待と私はその一員でした

2510
01:32:33,520 --> 01:32:35,400
数週間前にカンファレンスを行う

2511
01:32:35,400 --> 01:32:37,480
と患者擁護者の一人

2512
01:32:37,480 --> 01:32:38,920
息子が稀な疾患を患っている

2513
01:32:38,920 --> 01:32:40,760
それを言うのはやめるべきだと言いました

2514
01:32:40,760 --> 01:32:41,960
偽りの希望。

2515
01:32:41,960 --> 01:32:43,920
そう呼んだほうがいいかもしれない

2516
01:32:43,920 --> 01:32:46,160
見当違いの希望と臨床医

2517
01:32:46,160 --> 01:32:46,920
ヘルスコミュニケーターが必要としているかもしれない

2518
01:32:46,920 --> 01:32:49,480
より良い仕事をするために

2519
01:32:49,480 --> 01:32:50,200
期待と希望を管理する

2520
01:32:50,200 --> 01:32:52,480
時にはそれが彼らに残っているすべてです。

2521
01:32:52,480 --> 01:32:54,240
そして、それがであると言うべきではありません

2522
01:32:54,240 --> 01:32:57,120
偽りの希望か悪いことか

2523
01:32:57,120 --> 01:32:58,960
親または家族。

2524
01:32:58,960 --> 01:33:00,080
いつかその日が来るという希望を持ち続ける

2525
01:33:00,080 --> 01:33:03,560
もしかしたら治療法があるかもしれないし、

2526
01:33:03,560 --> 01:33:04,200
より効果的な治療。

2527
01:33:04,200 --> 01:33:19,680
ありがとう。

2528
01:33:19,680 --> 01:33:23,880
 

2529
01:33:23,880 --> 01:33:27,280
>> 私はニコル・クレシン、議長です

2530
01:33:27,280 --> 01:33:29,680
株式会社ダイバーシティ委員会、私

2531
01:33:29,680 --> 01:33:32,520
希少疾患共同議長

2532
01:33:32,520 --> 01:33:34,040
臨床研究ネットワーク

2533
01:33:34,040 --> 01:33:40,480
博士との多様性委員会

2534
01:33:40,480 --> 01:33:47,960
トレイシー・キングとコンソーシアム P.I.

2535
01:33:47,960 --> 01:33:49,280
メイヨークリニックにて。

2536
01:33:49,280 --> 01:33:54,880
その方法について話し合うつもりです 

2537
01:33:54,880 --> 01:33:58,240
草の根D.E.I.A.の取り組み

2538
01:33:58,240 --> 01:34:00,640
開花と私たちがどのように継続していくか

2539
01:34:00,640 --> 01:34:05,400
長期的に変化を促進します。

2540
01:34:05,400 --> 01:34:08,120
THE INC は 20 の企業によるコンソーシアムです

2541
01:34:08,120 --> 01:34:09,640
4 つの研究現場

2542
01:34:09,640 --> 01:34:13,360
国、さまざまなタイプ

2543
01:34:13,360 --> 01:34:15,480
遺伝性神経障害が最も多い

2544
01:34:15,480 --> 01:34:17,880
一般的な CMT タイプ 1A 不明

2545
01:34:17,880 --> 01:34:19,080
人種または民族

2546
01:34:19,080 --> 01:34:21,800
を抱えやすい傾向

2547
01:34:21,800 --> 01:34:22,160
病気。

2548
01:34:22,160 --> 01:34:23,760
研究と臨床人口

2549
01:34:23,760 --> 01:34:26,160
人口動態を反映する必要がある

2550
01:34:26,160 --> 01:34:27,880
地元住民の

2551
01:34:27,880 --> 01:34:29,880
研究サイトですが、そうではありません。

2552
01:34:29,880 --> 01:34:31,280
委員会には10人のメンバーがいます。

2553
01:34:31,280 --> 01:34:33,240
私たちの一員であるすべての人

2554
01:34:33,240 --> 01:34:34,680
コンソーシアムへの参加を奨励します

2555
01:34:34,680 --> 01:34:36,000
彼らが望むなら。

2556
01:34:36,000 --> 01:34:37,200
私たちはいくつかの役割を担っています

2557
01:34:37,200 --> 01:34:39,600
私たちのコンソーシアム内で、そして

2558
01:34:39,600 --> 01:34:40,880
3ヶ国に位置し、

2559
01:34:40,880 --> 01:34:43,000
米国のいくつかの州。

2560
01:34:43,000 --> 01:34:44,520
私たちにはさまざまなレベルがあります

2561
01:34:44,520 --> 01:34:46,000
経験と教育、なし

2562
01:34:46,000 --> 01:34:47,760
～についての重要な経験がありました

2563
01:34:47,760 --> 01:34:50,160
D.E.I.A WORK TRIBEが参加へ

2564
01:34:50,160 --> 01:34:51,920
委員会、しかし私たちは全員です

2565
01:34:51,920 --> 01:34:57,920
深い情熱と熱意を持って取り組む

2566
01:34:57,920 --> 01:34:59,640
仕事。

2567
01:34:59,640 --> 01:35:02,080
成功の柱は当社です

2568
01:35:02,080 --> 01:35:02,480
アプローチ。

2569
01:35:02,480 --> 01:35:03,640
私たちの会議は生産的ですが、

2570
01:35:03,640 --> 01:35:05,480
の集まりのように感じる

2571
01:35:05,480 --> 01:35:05,960
友達。

2572
01:35:05,960 --> 01:35:07,760
私たちはから大きな恩恵を受けています

2573
01:35:07,760 --> 01:35:09,880
異なるものの表現

2574
01:35:09,880 --> 01:35:11,720
役割と地理的位置

2575
01:35:11,720 --> 01:35:13,560
メンバーが提供し、当社が認識する

2576
01:35:13,560 --> 01:35:14,560
多様性は多面的であり、

2577
01:35:14,560 --> 01:35:17,400
私たちには見えないかもしれません

2578
01:35:17,400 --> 01:35:17,680
研究者。

2579
01:35:17,680 --> 01:35:19,240
そのため、私たちは次のことに重点を置いています

2580
01:35:19,240 --> 01:35:21,240
影響とそれに伴う行動

2581
01:35:21,240 --> 01:35:23,400
すべての患者をより良くサポートします。

2582
01:35:23,400 --> 01:35:26,880
私たちの行動の中心は

2583
01:35:26,880 --> 01:35:27,880
既存のリソースの再編成。

2584
01:35:27,880 --> 01:35:29,400
委員会にはありません

2585
01:35:29,400 --> 01:35:30,840
専用の資金提供または保護

2586
01:35:30,840 --> 01:35:32,560
メンバーの時間です。

2587
01:35:32,560 --> 01:35:35,200
しかし、私たちはいくつかのことを発見しました

2588
01:35:35,200 --> 01:35:36,080
最も影響力のある行動はそうではない

2589
01:35:36,080 --> 01:35:37,680
多くの時間またはお金が必要です。

2590
01:35:37,680 --> 01:35:40,400
私たちの行動のほとんどは中心にあります

2591
01:35:40,400 --> 01:35:40,840
コミュニケーションを中心に

2592
01:35:40,840 --> 01:35:42,880
違うのは、

2593
01:35:42,880 --> 01:35:44,680
BULLET POINTS DESCRIBING SOME

2594
01:35:44,680 --> 01:35:47,000
全ての取り組みが煮詰められる

2595
01:35:47,000 --> 01:35:48,520
コミュニケーションへ。

2596
01:35:48,520 --> 01:35:50,480
そこで、

2597
01:35:50,480 --> 01:35:52,040
患者とのコミュニケーション

2598
01:35:52,040 --> 01:35:54,680
コミュニティ、一般 

2599
01:35:54,680 --> 01:35:55,880
神経内科医、プライマリケア

2600
01:35:55,880 --> 01:35:56,640
プロバイダー、包括的なソーシャル

2601
01:35:56,640 --> 01:35:58,240
メディアキャンペーンの提供

2602
01:35:58,240 --> 01:35:59,800
研究者への情報

2603
01:35:59,800 --> 01:36:03,080
代表と偏見について

2604
01:36:03,080 --> 01:36:05,200
プレゼンテーション、ポスター、

2605
01:36:05,200 --> 01:36:06,080
私たちが作成した原稿

2606
01:36:06,080 --> 01:36:07,920
多様性、公平性、包括性

2607
01:36:07,920 --> 01:36:08,960
リーダーシップインターンシップポジション

2608
01:36:08,960 --> 01:36:13,240
ジュニアスタディスタッフの場合、

2609
01:36:13,240 --> 01:36:14,080
プロフェッショナルへの参入を計画している

2610
01:36:14,080 --> 01:36:16,600
彼らがそれを実現できるようにプログラムする

2611
01:36:16,600 --> 01:36:17,760
リーダーシップの経験の種類

2612
01:36:17,760 --> 01:36:18,680
キャリアのかなり早い段階で

2613
01:36:18,680 --> 01:36:22,560
持ち運べるもの

2614
01:36:22,560 --> 01:36:22,880
全体を通して。

2615
01:36:22,880 --> 01:36:24,800
そして開発し、

2616
01:36:24,800 --> 01:36:26,560
仮想の検証

2617
01:36:26,560 --> 01:36:27,560
英語での評価、

2618
01:36:27,560 --> 01:36:29,400
スペイン人、イタリア人、だから患者さん

2619
01:36:29,400 --> 01:36:32,240
弊社に仮想的に登録できます

2620
01:36:32,240 --> 01:36:32,480
勉強してください。

2621
01:36:32,480 --> 01:36:34,760
では、あなたのチームはどうすれば得られるのでしょうか？

2622
01:36:34,760 --> 01:36:35,440
始めましたか?

2623
01:36:35,440 --> 01:36:44,160
まあ、複雑なことはたくさんありますが、

2624
01:36:44,160 --> 01:36:44,800
問題点。

2625
01:36:44,800 --> 01:36:46,080
私たちは自分たちのやり方を変えることを学びました

2626
01:36:46,080 --> 01:36:47,440
マインドセットが最も重要です

2627
01:36:47,440 --> 01:36:49,360
対処を始めるための最初のステップ

2628
01:36:49,360 --> 01:36:50,480
それらの問題。

2629
01:36:50,480 --> 01:36:51,240
既存のシステムの解体

2630
01:36:51,240 --> 01:36:55,040
一部の人にとってはうまくいきましたが、すべての人にはうまくいきませんでした

2631
01:36:55,040 --> 01:36:57,560
不快に感じるかもしれませんし、

2632
01:36:57,560 --> 01:36:59,000
特にそれ以来、見た目が変わります

2633
01:36:59,000 --> 01:37:00,880
学界の多くの人が恩恵を受けています

2634
01:37:00,880 --> 01:37:03,480
組み込まれた偏見から

2635
01:37:03,480 --> 01:37:04,320
既存のシステム。

2636
01:37:04,320 --> 01:37:06,720
私たちは共に座ることを学ばなければなりません

2637
01:37:06,720 --> 01:37:07,600
不快感と仕事中の認識

2638
01:37:07,600 --> 01:37:15,680
D.E.I.A レンズを使用したパーツです

2639
01:37:15,680 --> 01:37:16,120
研究の。

2640
01:37:16,120 --> 01:37:18,400
私たちは皆、始めるためのツールを持っています

2641
01:37:18,400 --> 01:37:21,120
変化を生み出すには、

2642
01:37:21,120 --> 01:37:22,680
才能豊かなチームが集結

2643
01:37:22,680 --> 01:37:24,640
を再考できるボランティア

2644
01:37:24,640 --> 01:37:27,000
あなたが持っているリソース。

2645
01:37:27,000 --> 01:37:28,760
一例はソーシャルの作成です

2646
01:37:28,760 --> 01:37:29,400
説明責任。

2647
01:37:29,400 --> 01:37:30,920
それは無料でほとんどかかりません

2648
01:37:30,920 --> 01:37:31,480
時間。

2649
01:37:31,480 --> 01:37:34,720
D.E.I.Aについて議論する

2650
01:37:34,720 --> 01:37:36,000
会議では努力が標準です。

2651
01:37:36,000 --> 01:37:37,840
出版と講演は、

2652
01:37:37,840 --> 01:37:40,680
これを行う方法の良い例。

2653
01:37:40,680 --> 01:37:43,680
INC委員会が話し合いを始めた

2654
01:37:43,680 --> 01:37:46,760
他のグループにもロゴがあり、

2655
01:37:46,760 --> 01:37:47,880
努力については、ある程度は明らかだ

2656
01:37:47,880 --> 01:37:50,200
そのうちの課題は普遍的です

2657
01:37:50,200 --> 01:37:51,680
コンソーシアムと研究サイト全体

2658
01:37:51,680 --> 01:37:53,800
米国内および

2659
01:37:53,800 --> 01:37:54,480
国際的に。

2660
01:37:54,480 --> 01:37:55,320
そしてネットワーク上の人々

2661
01:37:55,320 --> 01:37:57,480
～から学ぶことに興味がありました

2662
01:37:57,480 --> 01:37:58,320
お互いの努力、

2663
01:37:58,320 --> 01:38:00,240
協力していくつかのことに対処する

2664
01:38:00,240 --> 01:38:02,760
これらの共通の課題。

2665
01:38:02,760 --> 01:38:05,160
いくつかの例には事実が含まれています

2666
01:38:05,160 --> 01:38:06,800
あれだけの調査研究サイト

2667
01:38:06,800 --> 01:38:09,040
リソースがありません

2668
01:38:09,040 --> 01:38:12,040
訪問中または訪問中の翻訳

2669
01:38:12,040 --> 01:38:13,760
文書の翻訳。

2670
01:38:13,760 --> 01:38:14,880
それを理解する

2671
01:38:14,880 --> 01:38:16,200
まれに交差性がある

2672
01:38:16,200 --> 01:38:18,920
病気、そして多様性

2673
01:38:18,920 --> 01:38:20,560
科学者の中には、

2674
01:38:20,560 --> 01:38:21,960
起こり得るすべての普遍的な問題

2675
01:38:21,960 --> 01:38:26,520
幅広い層からの連絡があった

2676
01:38:26,520 --> 01:38:27,560
さまざまな場所と

2677
01:38:27,560 --> 01:38:28,960
組織。

2678
01:38:28,960 --> 01:38:33,600
RDCRN との議論に基づく

2679
01:38:33,600 --> 01:38:34,600
リーダーシップの必要性

2680
01:38:34,600 --> 01:38:36,520
コラボレーションが明らかになりました

2681
01:38:36,520 --> 01:38:38,840
多様性の創造につながる

2682
01:38:38,840 --> 01:38:39,160
委員会。

2683
01:38:39,160 --> 01:38:43,240
今、私はそれを渡します

2684
01:38:43,240 --> 01:38:43,760
トレーシー。

2685
01:38:43,760 --> 01:38:45,360
>> ありがとう、ニコル。

2686
01:38:45,360 --> 01:38:48,240
私はトレイシー・キング、私はメモリアルです

2687
01:38:48,240 --> 01:38:54,840
ユニス・ケネディの役人

2688
01:38:54,840 --> 01:38:55,880
シュライバー研究所、NICHD。

2689
01:38:55,880 --> 01:38:59,360
私たちがどのようにスケールアップしたかについてお話します

2690
01:38:59,360 --> 01:39:02,000
IND のいくつかの原則

2691
01:39:02,000 --> 01:39:02,520
多様性委員会。

2692
01:39:02,520 --> 01:39:05,240
最初に少し背景を説明します

2693
01:39:05,240 --> 01:39:07,480
希少疾患の臨床について

2694
01:39:07,480 --> 01:39:11,400
研究ネットワーク、あなたもそうかもしれません

2695
01:39:11,400 --> 01:39:13,360
RDCRN に精通した私たちが作りました

2696
01:39:13,360 --> 01:39:15,680
最大 20 チームが協力

2697
01:39:15,680 --> 01:39:16,640
高度な研究と臨床

2698
01:39:16,640 --> 01:39:19,480
特定の希少グループのケア

2699
01:39:19,480 --> 01:39:19,840
病気。

2700
01:39:19,840 --> 01:39:23,880
各コンソーシアムはパートナーシップです

2701
01:39:23,880 --> 01:39:25,280
研究者、臨床医の間で

2702
01:39:25,280 --> 01:39:27,360
患者、患者擁護活動

2703
01:39:27,360 --> 01:39:29,440
グループ、NIH。

2704
01:39:29,440 --> 01:39:31,760
ニコルから聞いたよ

2705
01:39:31,760 --> 01:39:32,800
INHERITED NEURON コンソーシアム、IS

2706
01:39:32,800 --> 01:39:37,320
出場する 20 チームのうちの 1 つ

2707
01:39:37,320 --> 01:39:40,560
ネットワークを強化しましょう。

2708
01:39:40,560 --> 01:39:41,360
RDCRNの立ち上げ以来

2709
01:39:41,360 --> 01:39:43,960
昨年のダイバーシティ委員会

2710
01:39:43,960 --> 01:39:46,680
INC 後のモデルの側面

2711
01:39:46,680 --> 01:39:49,880
努力して設定しました

2712
01:39:49,880 --> 01:39:52,160
歓迎されることへの期待

2713
01:39:52,160 --> 01:39:53,680
共有できるフレンドリーな場所、

2714
01:39:53,680 --> 01:39:54,880
多くのグループが参加していることに感銘を受けました

2715
01:39:54,880 --> 01:39:57,120
経験を共有することに熱心です

2716
01:39:57,120 --> 01:39:58,800
D.E.I.Aの周囲と内部

2717
01:39:58,800 --> 01:40:00,800
ほんの数件の電話がそれになりました

2718
01:40:00,800 --> 01:40:02,960
多くの稀な病気を明らかにする

2719
01:40:02,960 --> 01:40:03,920
コンソーシアムは次のような問題に取り組んでいます

2720
01:40:03,920 --> 01:40:06,320
同様の問題。

2721
01:40:06,320 --> 01:40:07,800
たとえば、1 つの共通のテーマ

2722
01:40:07,800 --> 01:40:09,680
出現したものは必要です

2723
01:40:09,680 --> 01:40:11,080
ベースラインデータ。

2724
01:40:11,080 --> 01:40:24,600
これは実際に または のいずれかをエコーします  

2725
01:40:24,600 --> 01:40:28,520
DR.ラングフォードポイント。

2726
01:40:28,520 --> 01:40:31,160
これらの分布を比較する方法

2727
01:40:31,160 --> 01:40:33,120
まれに、そしてその民族に

2728
01:40:33,120 --> 01:40:34,480
誰が同意するか

2729
01:40:34,480 --> 01:40:37,280
WHOの個人の分布

2730
01:40:37,280 --> 01:40:38,480
縦方向に保持されます

2731
01:40:38,480 --> 01:40:39,880
研究結果との比較

2732
01:40:39,880 --> 01:40:41,560
ドロップアウトする人たち。

2733
01:40:41,560 --> 01:40:43,640
多くのグループが気づいています

2734
01:40:43,640 --> 01:40:45,200
より良いベースラインデータが必要です

2735
01:40:45,200 --> 01:40:48,520
人種および民族構成

2736
01:40:48,520 --> 01:40:50,160
従業員を含む

2737
01:40:50,160 --> 01:40:51,600
捜査官、職員、訓練生。

2738
01:40:51,600 --> 01:40:53,320
患者のメイクと同様に

2739
01:40:53,320 --> 01:40:55,480
多くの場合、権利擁護団体が最初に選ばれます

2740
01:40:55,480 --> 01:40:56,920
LINEパートナー募集中

2741
01:40:56,920 --> 01:41:01,360
希少疾患のある人 

2742
01:41:01,360 --> 01:41:02,960
研究に参加する。

2743
01:41:02,960 --> 01:41:04,680
私たちはどれだけ多くの人に感動してきましたか

2744
01:41:04,680 --> 01:41:05,880
人々が興味を持っている項目

2745
01:41:05,880 --> 01:41:08,120
引き継ぐために私たちと共有

2746
01:41:08,120 --> 01:41:09,720
大規模な希少疾患コミュニティ。

2747
01:41:09,720 --> 01:41:12,360
のセクションを作成しました

2748
01:41:12,360 --> 01:41:14,520
ナゲットと呼ばれる会議、TO

2749
01:41:14,520 --> 01:41:16,400
このようなアイテムをもっと共有する

2750
01:41:16,400 --> 01:41:16,640
広く言えば。

2751
01:41:16,640 --> 01:41:18,280
そして彼らは多くの場合、まだ行っていない

2752
01:41:18,280 --> 01:41:19,800
研究関連。

2753
01:41:19,800 --> 01:41:21,520
たとえば、最近の 1 つのナゲット

2754
01:41:21,520 --> 01:41:23,160
ブログ投稿でした、リンクにあります

2755
01:41:23,160 --> 01:41:26,080
重要性についてはここに示されています

2756
01:41:26,080 --> 01:41:27,880
医療における多様性

2757
01:41:27,880 --> 01:41:28,640
これを含むイラスト

2758
01:41:28,640 --> 01:41:29,840
遅刻を描いたイラスト

2759
01:41:29,840 --> 01:41:31,600
STAGE OF PREGNANCY.

2760
01:41:31,600 --> 01:41:34,080
特筆すべきことは何もない

2761
01:41:34,080 --> 01:41:42,240
解剖学が示されていますが、それは

2762
01:41:42,240 --> 01:41:43,400
注目を集め、ほとんどの人が注目していました

2763
01:41:43,400 --> 01:41:44,680
これまで見たことのない暗闇の描写

2764
01:41:44,680 --> 01:41:44,880
皮膚。

2765
01:41:44,880 --> 01:41:46,200
どうやって前進するかを考える上で

2766
01:41:46,200 --> 01:41:49,840
私たちが発見した人々の努力

2767
01:41:49,840 --> 01:41:50,600
利害が自然に融合

2768
01:41:50,600 --> 01:41:53,000
トピックは 3 つほどです。

2769
01:41:53,000 --> 01:41:54,840
まず、ウェビナーシリーズについて

2770
01:41:54,840 --> 01:41:55,840
に特有の多様性の問題

2771
01:41:55,840 --> 01:41:59,240
希少疾患と希少疾患

2772
01:41:59,240 --> 01:41:59,480
研究。

2773
01:41:59,480 --> 01:42:00,760
2 番目に、グループに焦点を当てます

2774
01:42:00,760 --> 01:42:03,160
希少な個体の多様性を向上させる

2775
01:42:03,160 --> 01:42:04,800
疾患研究参加者

2776
01:42:04,800 --> 01:42:05,560
と擁護します。

2777
01:42:05,560 --> 01:42:07,720
第三に、多様性の向上

2778
01:42:07,720 --> 01:42:09,600
希少疾患の科学者

2779
01:42:09,600 --> 01:42:10,000
労働力。

2780
01:42:10,000 --> 01:42:12,120
の認識

2781
01:42:12,120 --> 01:42:14,520
両方の参加者の重要性

2782
01:42:14,520 --> 01:42:15,320
従業員の多様性を反映するミラー

2783
01:42:15,320 --> 01:42:19,680
その他の多くの構造

2784
01:42:19,680 --> 01:42:23,800
今日のパネルディスカッションにおける DEIA の取り組み

2785
01:42:23,800 --> 01:42:26,680
他の共同講演者も含めて

2786
01:42:26,680 --> 01:42:29,840
パネル内、株式会社、私の

2787
01:42:29,840 --> 01:42:34,640
ニッチ研究所と聞いたとおり

2788
01:42:34,640 --> 01:42:35,360
ヴァンス・ボーナムより NIH-WIDE

2789
01:42:35,360 --> 01:42:38,800
団結の一環としての取り組み

2790
01:42:38,800 --> 01:42:39,160
イニシアチブ。

2791
01:42:39,160 --> 01:42:42,080
とは何かについてのいくつかの考察

2792
01:42:42,080 --> 01:42:42,920
これまでのところ順調です。

2793
01:42:42,920 --> 01:42:44,680
持っていると価値がある

2794
01:42:44,680 --> 01:42:45,520
委員会のメンバーとリーダー

2795
01:42:45,520 --> 01:42:47,640
さまざまな背景を持つ

2796
01:42:47,640 --> 01:42:48,880
およびプロフェッショナルのレベル

2797
01:42:48,880 --> 01:42:49,200
体験してください。

2798
01:42:49,200 --> 01:42:51,520
人々をより最前線に置く

2799
01:42:51,520 --> 01:42:53,480
ニコル・シェアのような部分

2800
01:42:53,480 --> 01:42:54,200
経験と許可

2801
01:42:54,200 --> 01:42:57,240
グループの指針となる経験

2802
01:42:57,240 --> 01:42:58,400
努力は草の根に広がりをもたらした

2803
01:42:58,400 --> 01:42:59,720
貢献していると感じ、私たちは信じています

2804
01:42:59,720 --> 01:43:02,680
高いレベルのエンゲージメントへ

2805
01:43:02,680 --> 01:43:04,080
グループメンバー間で。

2806
01:43:04,080 --> 01:43:06,400
ナゲットセッションが行われました

2807
01:43:06,400 --> 01:43:09,320
便利な共有方法

2808
01:43:09,320 --> 01:43:10,240
当てはまらない可能性のある情報

2809
01:43:10,240 --> 01:43:11,960
典型的な構造へ

2810
01:43:11,960 --> 01:43:13,160
リサーチコール。

2811
01:43:13,160 --> 01:43:15,120
先ほども述べたように、私たちはこれまでやってきました

2812
01:43:15,120 --> 01:43:17,120
一般的なテーマがいかに迅速に行われているかを実感

2813
01:43:17,120 --> 01:43:19,520
ニーズなどが出てきています

2814
01:43:19,520 --> 01:43:21,600
参加者を収容するため

2815
01:43:21,600 --> 01:43:23,880
第一言語がそうでない人

2816
01:43:23,880 --> 01:43:24,480
英語。

2817
01:43:24,480 --> 01:43:27,440
テーマの多くは具体的です

2818
01:43:27,440 --> 01:43:28,640
そして実行可能。

2819
01:43:28,640 --> 01:43:29,880
私たちはそれを認めたいと思います

2820
01:43:29,880 --> 01:43:34,520
簡単だという意味ではありません。

2821
01:43:34,520 --> 01:43:42,080
同時に私たちのグループは 

2822
01:43:42,080 --> 01:43:44,800
引き潮とともに直面する課題

2823
01:43:44,800 --> 01:43:46,720
そして流れ、私たちはこれを見つけました

2824
01:43:46,720 --> 01:43:48,360
変化するケイデンスは常に

2825
01:43:48,360 --> 01:43:49,480
～の期待に沿って

2826
01:43:49,480 --> 01:43:51,520
人々はグループに慣れている

2827
01:43:51,520 --> 01:43:53,400
リーダーシップを発揮する人々の

2828
01:43:53,400 --> 01:43:55,240
ポジションと私たちが見つけたもの

2829
01:43:55,240 --> 01:43:57,000
私たち自身が反対を押し返す

2830
01:43:57,000 --> 01:44:00,960
グループが失っている批判

2831
01:44:00,960 --> 01:44:01,760
勢いがあり、物事が遅くなる

2832
01:44:01,760 --> 01:44:03,240
より偉大な世界への扉が開かれました

2833
01:44:03,240 --> 01:44:05,440
参加されていない方の参加

2834
01:44:05,440 --> 01:44:06,400
伝統的なリーダーシップの役割。

2835
01:44:06,400 --> 01:44:07,720
私たちは意図的に努めてきました

2836
01:44:07,720 --> 01:44:09,160
そしてAからの人々を歓迎します

2837
01:44:09,160 --> 01:44:10,240
ポジションの範囲と

2838
01:44:10,240 --> 01:44:11,320
私たちがしなければならない背景

2839
01:44:11,320 --> 01:44:14,600
私たちの出発点を認識してください

2840
01:44:14,600 --> 01:44:17,960
RDCRN は次のような偏見を持っています

2841
01:44:17,960 --> 01:44:18,480
リソースのある機関と

2842
01:44:18,480 --> 01:44:19,880
権利擁護団体。

2843
01:44:19,880 --> 01:44:26,960
そして最後に私たちはこうしたいのです 

2844
01:44:26,960 --> 01:44:28,160
私たちの目標を認めてください、私たちはそうではありません

2845
01:44:28,160 --> 01:44:30,560
すべてにおいて前進しようとする

2846
01:44:30,560 --> 01:44:31,680
一気にフロントへ。

2847
01:44:31,680 --> 01:44:34,280
ほとんどの議論を聞いたように

2848
01:44:34,280 --> 01:44:36,680
D FOR に焦点を当てました

2849
01:44:36,680 --> 01:44:40,600
D.E.I.A.の多様性、私たちはそれを望んでいます

2850
01:44:40,600 --> 01:44:46,480
もっと直接的に他の人に話しかける

2851
01:44:46,480 --> 01:44:49,200
将来の側面。

2852
01:44:49,200 --> 01:44:52,160
アクセシビリティを重視したい

2853
01:44:52,160 --> 01:44:53,640
診断、治療、能力へ

2854
01:44:53,640 --> 01:44:55,080
研究に参加する。

2855
01:44:55,080 --> 01:44:57,960
私たちはそれが周囲の問題であることを知っています

2856
01:44:57,960 --> 01:44:59,240
アクセシビリティは以下に関連します

2857
01:44:59,240 --> 01:45:00,800
多くの稀な病気

2858
01:45:00,800 --> 01:45:02,800
に関わるコミュニティ

2859
01:45:02,800 --> 01:45:06,720
RDCRN、ただしニコルらと同じ

2860
01:45:06,720 --> 01:45:08,680
前に指摘したように、これらは

2861
01:45:08,680 --> 01:45:09,880
障害、その他

2862
01:45:09,880 --> 01:45:11,680
障壁は目に見えないことがよくあります。

2863
01:45:11,680 --> 01:45:13,920
したがって、要求される可能性があります

2864
01:45:13,920 --> 01:45:15,240
とは異なる戦略

2865
01:45:15,240 --> 01:45:19,200
努力に焦点を当てたもの

2866
01:45:19,200 --> 01:45:21,040
多様性を向上させるために。

2867
01:45:21,040 --> 01:45:22,600
私たちの最大の課題は次のとおりです

2868
01:45:22,600 --> 01:45:24,960
委員会を維持する方法を知っている」

2869
01:45:24,960 --> 01:45:26,400
意味のあることに重点を置いた取り組み

2870
01:45:26,400 --> 01:45:29,240
時間の経過と期間にわたる変化

2871
01:45:29,240 --> 01:45:31,120
多数のコミュニティ

2872
01:45:31,120 --> 01:45:32,280
メンバーと疾患コミュニティ。

2873
01:45:32,280 --> 01:45:34,600
そして今、それを返したいと思っています

2874
01:45:34,600 --> 01:45:36,320
最後にニコルへ。

2875
01:45:36,320 --> 01:45:37,320
>> ありがとう、トレイシー。

2876
01:45:37,320 --> 01:45:39,720
私たちはすべきこととすべきことを指摘したいと思います

2877
01:45:39,720 --> 01:45:41,240
私たちの道案内には役立たない

2878
01:45:41,240 --> 01:45:44,080
二人の成長

2879
01:45:44,080 --> 01:45:44,640
委員会。

2880
01:45:44,640 --> 01:45:46,960
ハーバード大学のこの記事

2881
01:45:46,960 --> 01:45:48,080
ビジネスレビューには調査があります

2882
01:45:48,080 --> 01:45:49,240
物事の概要を示すベーステーブル

2883
01:45:49,240 --> 01:45:51,120
それは機能するものと機能しないものです。

2884
01:45:51,120 --> 01:45:52,760
IN GENERAL RULES AND MANDATES

2885
01:45:52,760 --> 01:45:54,400
多様性に関しては、

2886
01:45:54,400 --> 01:45:57,000
慎重に使用され、場合によっては

2887
01:45:57,000 --> 01:45:59,000
それらは完全に裏目に出ます。

2888
01:45:59,000 --> 01:46:00,640
物事を自主的に続けること、

2889
01:46:00,640 --> 01:46:02,360
柔軟なサポートと提供

2890
01:46:02,360 --> 01:46:03,360
ソーシャルトレーニング

2891
01:46:03,360 --> 01:46:04,880
責任感が価値観です

2892
01:46:04,880 --> 01:46:06,480
情報を提供したのは、

2893
01:46:06,480 --> 01:46:08,080
APPROACHES IN OUR COMMITTEES.

2894
01:46:08,080 --> 01:46:11,000
いくつかの項目に戻りたいと思います

2895
01:46:11,000 --> 01:46:16,360
他からの重要なポイント 

2896
01:46:16,360 --> 01:46:16,920
プレゼンテーション、理解

2897
01:46:16,920 --> 01:46:18,560
交差点性は本当に

2898
01:46:18,560 --> 01:46:20,080
独自性を認識することが重要

2899
01:46:20,080 --> 01:46:21,480
個人と個人が直面する課題

2900
01:46:21,480 --> 01:46:23,480
レアの影響を受ける家族

2901
01:46:23,480 --> 01:46:25,760
病気とその患者たち

2902
01:46:25,760 --> 01:46:28,280
疎外されたコミュニティの一員

2903
01:46:28,280 --> 01:46:29,600
メイフェイス。

2904
01:46:29,600 --> 01:46:31,800
課題に真に取り組む

2905
01:46:31,800 --> 01:46:32,560
意図的なものが必要です

2906
01:46:32,560 --> 01:46:34,280
関係者も含めたアプローチ

2907
01:46:34,280 --> 01:46:36,480
あらゆる段階の希少疾患

2908
01:46:36,480 --> 01:46:38,480
計画を立て、全員が適格であることを確認する

2909
01:46:38,480 --> 01:46:41,640
患者様もぜひご参加ください

2910
01:46:41,640 --> 01:46:43,040
利用可能な場合の調査研究

2911
01:46:43,040 --> 01:46:44,640
2 つの例を示します。

2912
01:46:44,640 --> 01:46:47,120
多様性を育む

2913
01:46:47,120 --> 01:46:48,480
労働力は非常に重要です。

2914
01:46:48,480 --> 01:46:49,880
科学者と臨床医は

2915
01:46:49,880 --> 01:46:51,280
ユニークなものをもたらすことができる

2916
01:46:51,280 --> 01:46:53,480
視点とそこから引き出す

2917
01:46:53,480 --> 01:46:55,840
生きた経験を培う

2918
01:46:55,840 --> 01:46:57,000
長年にわたる問題に対する解決策

2919
01:46:57,000 --> 01:46:57,600
障壁。

2920
01:46:57,600 --> 01:47:00,040
それで、出発する前に最後に行うことは私たちです

2921
01:47:00,040 --> 01:47:01,240
誰にでも挑戦してください。

2922
01:47:01,240 --> 01:47:04,400
今できることは何ですか

2923
01:47:04,400 --> 01:47:06,200
あなたの仕事をより多様なものにし、

2924
01:47:06,200 --> 01:47:08,080
包括的、公平、および/または

2925
01:47:08,080 --> 01:47:08,400
アクセス可能ですか?

2926
01:47:08,400 --> 01:47:12,200
ぜひご意見をお聞かせください

2927
01:47:12,200 --> 01:47:16,160
経験、あらゆる考え、 

2928
01:47:16,160 --> 01:47:18,080
当社に関する懸念事項、フィードバック

2929
01:47:18,080 --> 01:47:19,040
アプローチ、ナゲット、

2930
01:47:19,040 --> 01:47:19,960
ご提案、あなたのことについて何でも

2931
01:47:19,960 --> 01:47:20,960
自身の入手経験

2932
01:47:20,960 --> 01:47:23,040
あなたの DEIA の取り組みが開始されたか、

2933
01:47:23,040 --> 01:47:24,320
彼らを前進させ続ける。

2934
01:47:24,320 --> 01:47:25,760
私たちは電子メールアドレスを持っています

2935
01:47:25,760 --> 01:47:27,680
スライドの一番下にあります

2936
01:47:27,680 --> 01:47:28,800
そして私たちは絶対にそうしたいと思っています

2937
01:47:28,800 --> 01:47:35,480
あなたから聞いてください。 

2938
01:47:35,480 --> 01:47:43,600
ご清聴ありがとうございました。

2939
01:47:43,600 --> 01:47:48,800
 

2940
01:47:48,800 --> 01:47:53,480
>> 感謝したいです

2941
01:47:53,480 --> 01:47:54,000
パネリスト。

2942
01:47:54,000 --> 01:47:56,240
所要時間は約 10 分です

2943
01:47:56,240 --> 01:47:57,600
会話と Q&A。

2944
01:47:57,600 --> 01:47:59,280
あなたから始めましょう、

2945
01:47:59,280 --> 01:48:01,040
ミシェル、質問です。

2946
01:48:01,040 --> 01:48:04,280
それについて話していただけますか

2947
01:48:04,280 --> 01:48:05,960
遺伝カウンセリング分野とは

2948
01:48:05,960 --> 01:48:07,040
彼らは増やすためにやっている

2949
01:48:07,040 --> 01:48:10,960
遺伝子の多様性

2950
01:48:10,960 --> 01:48:11,440
カウンセリングスタッフ?

2951
01:48:11,440 --> 01:48:17,640
>> それで、教育の面では、

2952
01:48:17,640 --> 01:48:23,120
プログラムはさらに多くのことを実現しようとしています

2953
01:48:23,120 --> 01:48:27,240
総合的な申請プロセス、

2954
01:48:27,240 --> 01:48:29,320
うまくいけばそれが可能になります

2955
01:48:29,320 --> 01:48:30,880
多様な候補者をさらに増やす

2956
01:48:30,880 --> 01:48:32,920
それを乗り越えるための背景

2957
01:48:32,920 --> 01:48:35,600
実際に受け入れられるまで

2958
01:48:35,600 --> 01:48:37,640
プログラムに合わせること。

2959
01:48:37,640 --> 01:48:38,640
少数派の遺伝子

2960
01:48:38,640 --> 01:48:40,360
当社のプロフェッショナルネットワーク

2961
01:48:40,360 --> 01:48:42,640
パート キャリアフェアを開催します

2962
01:48:42,640 --> 01:48:44,080
過去 2 回は完了しました

2963
01:48:44,080 --> 01:48:44,680
何年も。

2964
01:48:44,680 --> 01:48:48,680
将来を見据えたすべての人に開かれています

2965
01:48:48,680 --> 01:48:54,240
学生ですが、私たちは学生をターゲットにしています

2966
01:48:54,240 --> 01:48:55,560
組織に向けたマーケティング

2967
01:48:55,560 --> 01:48:58,720
有色人種の生徒にサービスを提供する、

2968
01:48:58,720 --> 01:49:03,200
それが拡張する方法です

2969
01:49:03,200 --> 01:49:04,960
多様な応募者の集団。

2970
01:49:04,960 --> 01:49:08,040
そして生徒たちが到着したら

2971
01:49:08,040 --> 01:49:12,600
MGPN はプログラムの中で、

2972
01:49:12,600 --> 01:49:13,880
役立つメンタリング プログラム

2973
01:49:13,880 --> 01:49:15,480
学生にはさらなるサポートが必要です

2974
01:49:15,480 --> 01:49:17,480
進む過程を通して

2975
01:49:17,480 --> 01:49:19,080
大学院を通じて

2976
01:49:19,080 --> 01:49:21,040
非常に多くの場合、彼らが唯一である可能性があります

2977
01:49:21,040 --> 01:49:31,880
有色人種の学生

2978
01:49:31,880 --> 01:49:32,120
プログラム。

2979
01:49:32,120 --> 01:49:35,400
メンタリング プログラムが役に立ちます

2980
01:49:35,400 --> 01:49:36,240
受験生の皆さんとともに、

2981
01:49:36,240 --> 01:49:37,360
面接準備のお手伝い、

2982
01:49:37,360 --> 01:49:38,680
そういうこと。

2983
01:49:38,680 --> 01:49:39,160
>>ありがとうございます。

2984
01:49:39,160 --> 01:49:42,400
>> 通過するには

2985
01:49:42,400 --> 01:49:43,160
プロセス。

2986
01:49:43,160 --> 01:49:43,680
>> 素晴らしい。

2987
01:49:43,680 --> 01:49:45,200
コメントありがとうございます。

2988
01:49:45,200 --> 01:49:47,480
そして私はただ戻りたいのです

2989
01:49:47,480 --> 01:49:50,080
あなたがいたことのいくつか

2990
01:49:50,080 --> 01:49:51,760
話していると、あなたも話しました

2991
01:49:51,760 --> 01:49:53,920
について考える必要性について

2992
01:49:53,920 --> 01:49:55,360
個人のアイデンティティ。

2993
01:49:55,360 --> 01:49:57,800
ちょっとだけ探検してみませんか

2994
01:49:57,800 --> 01:50:00,840
ヘルスケアをもっと楽しみましょう

2995
01:50:00,840 --> 01:50:04,160
製造の危険性を提供する者

2996
01:50:04,160 --> 01:50:06,480
彼らに関するアイデンティティの仮定

2997
01:50:06,480 --> 01:50:08,520
希少疾患の患者。

2998
01:50:08,520 --> 01:50:09,400
>>はい。

2999
01:50:09,400 --> 01:50:10,160
絶対に。

3000
01:50:10,160 --> 01:50:11,360
素晴らしい質問ですね。

3001
01:50:11,360 --> 01:50:15,160
では、一例として、私はこうします

3002
01:50:15,160 --> 01:50:19,480
人々にこの物語を紹介してください

3003
01:50:19,480 --> 01:50:22,240
54 年ぶりに映画化

3004
01:50:22,240 --> 01:50:25,160
その後、友人の旅

3005
01:50:25,160 --> 01:50:28,760
テリー・ライト、50代後半

3006
01:50:28,760 --> 01:50:29,600
嚢胞性線維症とともに生きる、

3007
01:50:29,600 --> 01:50:32,520
テリーはアフリカ系アメリカ人です。

3008
01:50:32,520 --> 01:50:34,720
そして多くの人たちと同じように、アフリカ系アメリカ人

3009
01:50:34,720 --> 01:50:37,080
そして一般に黒人

3010
01:50:37,080 --> 01:50:39,280
CFと同居、医師解雇

3011
01:50:39,280 --> 01:50:41,880
テリーにもできたアイデア

3012
01:50:41,880 --> 01:50:43,400
潜在的に C F を持っている場合でも

3013
01:50:43,400 --> 01:50:45,040
しかし、私と同じように、彼は公平でした

3014
01:50:45,040 --> 01:50:47,200
彼がいた頃の教科書

3015
01:50:47,200 --> 01:50:47,960
ちょっと。

3016
01:50:47,960 --> 01:50:49,920
CFの最初のテストを受けました

3017
01:50:49,920 --> 01:50:50,680
4歳。

3018
01:50:50,680 --> 01:50:51,560
十分な汗をかくことができなかった

3019
01:50:51,560 --> 01:50:53,760
有効なサンプルを入手するのはやめてください

3020
01:50:53,760 --> 01:50:56,480
でも少なくとも私はそうだから

3021
01:50:56,480 --> 01:50:59,280
肌の色が薄い人の考え

3022
01:50:59,280 --> 01:51:03,040
それは、ねえ、関係なく

3023
01:51:03,040 --> 01:51:04,120
文化的または民族的背景 CF

3024
01:51:04,120 --> 01:51:04,880
可能性はあります。

3025
01:51:04,880 --> 01:51:08,080
の人がたくさんいます

3026
01:51:08,080 --> 01:51:08,560
色、特に黒

3027
01:51:08,560 --> 01:51:11,000
CFで死亡したアメリカ人

3028
01:51:11,000 --> 01:51:14,840
およびその他の稀な病気

3029
01:51:14,840 --> 01:51:18,000
検閲が少なくなる

3030
01:51:18,000 --> 01:51:19,760
潜在的な治療プール

3031
01:51:19,760 --> 01:51:21,640
みなされたから

3032
01:51:21,640 --> 01:51:23,160
信じられないことに、彼らは

3033
01:51:23,160 --> 01:51:23,840
彼らは明らかに病気だった

3034
01:51:23,840 --> 01:51:25,560
体験中。

3035
01:51:25,560 --> 01:51:29,160
「54年」をまだ見ていない方は

3036
01:51:29,160 --> 01:51:31,560
後で」私はあなたにそれを勧めます、そして

3037
01:51:31,560 --> 01:51:35,240
国家によるリソース

3038
01:51:35,240 --> 01:51:41,280
テリーと博士の協会

3039
01:51:41,280 --> 01:51:46,160
ライトはスタートを手伝いましたが、注意しないでください

3040
01:51:46,160 --> 01:51:46,920
仮定を立てるため。

3041
01:51:46,920 --> 01:51:48,680
誰かがそうしている証拠を見た場合

3042
01:51:48,680 --> 01:51:51,400
苦しみに身を寄せる

3043
01:51:51,400 --> 01:51:52,840
生きた経験

3044
01:51:52,840 --> 01:51:55,080
誰もあなたに詳しい情報を提供することはできません

3045
01:51:55,080 --> 01:51:58,400
本人よりも。

3046
01:51:58,400 --> 01:51:58,960
>>ありがとうございます。

3047
01:51:58,960 --> 01:52:02,480
アイシャ、あなたのすべてに基づいて

3048
01:52:02,480 --> 01:52:04,880
エンゲージメントと

3049
01:52:04,880 --> 01:52:05,840
個人の参加

3050
01:52:05,840 --> 01:52:07,880
臨床試験について教えてください

3051
01:52:07,880 --> 01:52:11,160
に関するいくつかの迷信は何ですか

3052
01:52:11,160 --> 01:52:12,880
過小評価されている人々

3053
01:52:12,880 --> 01:52:14,040
臨床への参加

3054
01:52:14,040 --> 01:52:14,360
試練？

3055
01:52:14,360 --> 01:52:16,440
>> 最初の神話は

3056
01:52:16,440 --> 01:52:18,280
その人種と民族

3057
01:52:18,280 --> 01:52:19,680
マイノリティは無関心で、

3058
01:52:19,680 --> 01:52:22,480
彼らはみな不信感を抱いています。

3059
01:52:22,480 --> 01:52:23,760
その物語が聞こえます

3060
01:52:23,760 --> 01:52:25,720
実際に永続しています

3061
01:52:25,720 --> 01:52:26,520
文学も聞いた

3062
01:52:26,520 --> 01:52:28,480
医学生はそう言います。

3063
01:52:28,480 --> 01:52:30,760
善意ではあるが

3064
01:52:30,760 --> 01:52:33,480
それは部分的には私たちが話すからです

3065
01:52:33,480 --> 01:52:35,800
研究における過去の虐待について

3066
01:52:35,800 --> 01:52:37,840
たとえばタスキーギーのように、そして

3067
01:52:37,840 --> 01:52:38,920
ヘンリエッタには多くのケースが欠けている

3068
01:52:38,920 --> 01:52:40,160
人々はよく知っています。

3069
01:52:40,160 --> 01:52:43,000
それらは本当に重要です

3070
01:52:43,000 --> 01:52:47,160
事件と時点、しかし私は

3071
01:52:47,160 --> 01:52:49,440
2022 年の人々はまだ関心を持っていると考える

3072
01:52:49,440 --> 01:52:52,600
健康について。

3073
01:52:52,600 --> 01:52:55,200
彼らは IRB と

3074
01:52:55,200 --> 01:52:57,280
倫理とそのアプローチ方法

3075
01:52:57,280 --> 01:52:58,680
臨床研究は異なります

3076
01:52:58,680 --> 01:53:00,560
百年前よりも、

3077
01:53:00,560 --> 01:53:02,560
50年前はそうではありません

3078
01:53:02,560 --> 01:53:04,080
完璧ですが、それ以上のものがあります

3079
01:53:04,080 --> 01:53:04,920
安全策。

3080
01:53:04,920 --> 01:53:07,360
だから私はいつも次の側で間違いを犯します

3081
01:53:07,360 --> 01:53:08,120
誰かの決定を受け入れないでください

3082
01:53:08,120 --> 01:53:09,320
彼らから離れてください。

3083
01:53:09,320 --> 01:53:13,680
ヘルスケアとしての私たちの仕事 

3084
01:53:13,680 --> 01:53:15,240
PROFESSIONALS IS TO SAY HERE ARE

3085
01:53:15,240 --> 01:53:17,280
あなたの選択肢を私たちは作りたいと考えています

3086
01:53:17,280 --> 01:53:19,160
患者は確実に認識しており、

3087
01:53:19,160 --> 01:53:19,840
参加するよう招待される場合

3088
01:53:19,840 --> 01:53:20,600
したい。

3089
01:53:20,600 --> 01:53:22,560
それがデフォルトであるはずです。

3090
01:53:22,560 --> 01:53:23,680
誰もが気にする出発点

3091
01:53:23,680 --> 01:53:25,880
彼らの健康とそれについて

3092
01:53:25,880 --> 01:53:27,080
誰もがそうなる可能性があります

3093
01:53:27,080 --> 01:53:29,280
与えられたら興味がある

3094
01:53:29,280 --> 01:53:30,200
機会と正解

3095
01:53:30,200 --> 01:53:35,680
自分のものにするための情報

3096
01:53:35,680 --> 01:53:35,960
決定。

3097
01:53:35,960 --> 01:53:39,200
>> ニコールとへの最後の質問

3098
01:53:39,200 --> 01:53:40,000
トレイシーも一緒に。

3099
01:53:40,000 --> 01:53:41,800
自分の視点を共有できます

3100
01:53:41,800 --> 01:53:43,480
この質問について。

3101
01:53:43,480 --> 01:53:45,680
何が稀な病気になるのか

3102
01:53:45,680 --> 01:53:47,600
研究者と患者団体

3103
01:53:47,600 --> 01:53:49,600
支援団体はより良い取り組みを行っています

3104
01:53:49,600 --> 01:53:51,800
奉仕し、包含し、関与する

3105
01:53:51,800 --> 01:53:55,080
希少疾患患者の出身地

3106
01:53:55,080 --> 01:53:55,960
疎外された背景?

3107
01:53:55,960 --> 01:53:56,800
>> 色々あるよ

3108
01:53:56,800 --> 01:54:03,640
それはできるのです。

3109
01:54:03,640 --> 01:54:05,800
ほとんどのことはそうだと思います

3110
01:54:05,800 --> 01:54:07,720
私たちが現在行っていることはそうではありません

3111
01:54:07,720 --> 01:54:17,200
必然的に時間がかかる、または 

3112
01:54:17,200 --> 01:54:17,680
高価。

3113
01:54:17,680 --> 01:54:18,280
患者様に直接アプローチし、

3114
01:54:18,280 --> 01:54:23,080
ミームに知らせる -- 人々に知らせる

3115
01:54:23,080 --> 01:54:24,880
将来的にはそれも選択肢の一つです

3116
01:54:24,880 --> 01:54:30,000
おそらく数年以内にそうなるでしょう

3117
01:54:30,000 --> 01:54:31,280
試してみて、彼らに知らせてください

3118
01:54:31,280 --> 01:54:32,480
それは可能性です。

3119
01:54:32,480 --> 01:54:33,920
私たちが話し合った内容と

3120
01:54:33,920 --> 01:54:37,880
さらに取り組み始めました

3121
01:54:37,880 --> 01:54:39,280
ターゲットを絞ったマーケティング

3122
01:54:39,280 --> 01:54:46,120
さまざまなコミュニティの話

3123
01:54:46,120 --> 01:54:47,480
コミュニティリーダーとともに、

3124
01:54:47,480 --> 01:54:47,920
さまざまな分野でのマーケティング

3125
01:54:47,920 --> 01:54:54,040
言語、できることはたくさんあります

3126
01:54:54,040 --> 01:54:57,280
あまり行われていないことに取り組む

3127
01:54:57,280 --> 01:54:58,640
残念ながら終わってしまいました。

3128
01:54:58,640 --> 01:55:03,320
>> トレーシー、締めくくりのコメント。

3129
01:55:03,320 --> 01:55:05,280
>> ニコルさんの意見に同意します。

3130
01:55:05,280 --> 01:55:08,960
提供を改善する必要がある

3131
01:55:08,960 --> 01:55:09,880
人々の機会。

3132
01:55:09,880 --> 01:55:13,840
自分が何をしに来たのか考える

3133
01:55:13,840 --> 01:55:17,080
RDCRN との連携に感謝します

3134
01:55:17,080 --> 01:55:19,320
いったいどのくらいの位置にあるのか

3135
01:55:19,320 --> 01:55:20,880
私たちが始める特権。

3136
01:55:20,880 --> 01:55:24,840
ご存知のとおり、助成金受領者は次のような傾向があります。

3137
01:55:24,840 --> 01:55:25,280
非常に豊富なリソース

3138
01:55:25,280 --> 01:55:26,920
組織、そしてその傾向

3139
01:55:26,920 --> 01:55:31,880
人を見ることに慣れてください

3140
01:55:31,880 --> 01:55:35,880
アクセスできるリソースがある 

3141
01:55:35,880 --> 01:55:37,040
彼らが提供するサービス。

3142
01:55:37,040 --> 01:55:38,680
権利擁護についても同様です

3143
01:55:38,680 --> 01:55:41,680
私たちが協力している組織。

3144
01:55:41,680 --> 01:55:43,360
ご存知のとおり、素晴らしいものがあります

3145
01:55:43,360 --> 01:55:45,680
お互いの情熱と献身

3146
01:55:45,680 --> 01:55:47,640
擁護団体、しかしその多くは

3147
01:55:47,640 --> 01:55:50,480
最もアクティブなグループは次の傾向があります

3148
01:55:50,480 --> 01:55:53,880
豊富なリソースと傾向

3149
01:55:53,880 --> 01:55:55,160
すでに存在する人々を巻き込む

3150
01:55:55,160 --> 01:55:57,560
自分たちの社会サークルで、そして

3151
01:55:57,560 --> 01:56:01,680
彼らは本当にやりたいと思っていると思います

3152
01:56:01,680 --> 01:56:04,040
より良いですが、本当に気に入っています

3153
01:56:04,040 --> 01:56:06,520
この学習を続けるために

3154
01:56:06,520 --> 01:56:08,520
やり方を一緒に体験しましょう

3155
01:56:08,520 --> 01:56:12,040
拡張する方法については、その方が良いでしょう

3156
01:56:12,040 --> 01:56:13,880
あなたの典型的なものを超えて、

3157
01:56:13,880 --> 01:56:14,480
ソーシャルを通じて募集しています

3158
01:56:14,480 --> 01:56:17,280
メディア、同様の人々へ

3159
01:56:17,280 --> 01:56:17,640
私。

3160
01:56:17,640 --> 01:56:20,520
そしてそれが関係しているかどうか

3161
01:56:20,520 --> 01:56:22,080
肌の色、学歴、収入、

3162
01:56:22,080 --> 01:56:24,480
地理、何が起こっても

3163
01:56:24,480 --> 01:56:25,440
あること。

3164
01:56:25,440 --> 01:56:28,840
でも、私は本当に、本当にそうしてきました

3165
01:56:28,840 --> 01:56:31,240
どれだけインスピレーションを受けているか

3166
01:56:31,240 --> 01:56:32,760
まれに興味があります

3167
01:56:32,760 --> 01:56:34,960
疾病コミュニティがより良い取り組みを行うために

3168
01:56:34,960 --> 01:56:36,920
この空間で。

3169
01:56:36,920 --> 01:56:37,880
>> 良いです。

3170
01:56:37,880 --> 01:56:39,560
このようなことをしてくれた皆さんに感謝します

3171
01:56:39,560 --> 01:56:47,160
素晴らしいパネル。

3172
01:56:47,160 --> 01:56:50,000
>> ご協力いただいた皆様に感謝したいと思います

3173
01:56:50,000 --> 01:56:51,760
この重要な動画を見ました

3174
01:56:51,760 --> 01:56:54,080
株式に関する今日の会話、

3175
01:56:54,080 --> 01:56:55,120
希少疾患における多様性。

3176
01:56:55,120 --> 01:56:58,440
いくつかのことで締めくくりたいと思います

3177
01:56:58,440 --> 01:57:00,720
参考になるウェブサイト

3178
01:57:00,720 --> 01:57:01,800
詳細情報。

3179
01:57:01,800 --> 01:57:03,120
ここから始めます。

3180
01:57:03,120 --> 01:57:05,880
研究を行っている場合、そして

3181
01:57:05,880 --> 01:57:06,840
資金を探しています

3182
01:57:06,840 --> 01:57:07,840
機会、関連

3183
01:57:07,840 --> 01:57:08,560
研究と多様性、私

3184
01:57:08,560 --> 01:57:17,000
NIHに行くよう勧めてください。

3185
01:57:17,000 --> 01:57:17,560
外部多様性.NIH.GOV.

3186
01:57:17,560 --> 01:57:19,400
家族向けのリソースはこちら

3187
01:57:19,400 --> 01:57:21,160
よろしくお願いします

3188
01:57:21,160 --> 01:57:22,560
稀な病気や問題へ

3189
01:57:22,560 --> 01:57:26,560
資本および

3190
01:57:26,560 --> 01:57:27,840
希少疾患の多様性。

3191
01:57:27,840 --> 01:57:29,240
これらの Web サイトを参照すると、

3192
01:57:29,240 --> 01:57:30,200
有益になってください。

3193
01:57:30,200 --> 01:57:31,520
改めて、ありがとうございます。

3194
01:57:31,520 --> 01:57:33,880
これからも楽しみにしています

3195
01:57:33,880 --> 01:57:34,760
私たちの中でのこの会話

3196
01:57:34,760 --> 01:57:35,560
コミュニティ。

3197
01:57:35,560 --> 01:57:37,160
>> みなさんこんにちは、おかえりなさい

3198
01:57:37,160 --> 01:57:39,560
NIHの希少疾患の日へ。

3199
01:57:39,560 --> 01:57:42,680
私の名前は PJ ブルックス、演技をしています

3200
01:57:42,680 --> 01:57:44,200
レア事務局長

3201
01:57:44,200 --> 01:57:45,920
DISEASE Z 研究、満足です

3202
01:57:45,920 --> 01:57:47,280
この平均ではセッションの議長を務めます。

3203
01:57:47,280 --> 01:57:48,520
皆さんの中にも私たちと一緒にいたことがある人もいます

3204
01:57:48,520 --> 01:57:50,520
何年もの間、覚えているかもしれません

3205
01:57:50,520 --> 01:57:54,320
数年前、私たちは

3206
01:57:54,320 --> 01:57:56,520
ティムとジュリーによるプレゼンテーション

3207
01:57:56,520 --> 01:57:59,080
オリゴヌクレオチドのディレクター

3208
01:57:59,080 --> 01:58:00,920
一人の患者に対する治療。 

3209
01:58:00,920 --> 01:58:02,200
それから数年

3210
01:58:02,200 --> 01:58:03,720
実質的なものがありました

3211
01:58:03,720 --> 01:58:05,720
その適応における進歩

3212
01:58:05,720 --> 01:58:08,880
いわゆる「N of 1」のアプローチ

3213
01:58:08,880 --> 01:58:10,080
オリゴヌクレオチドのさらなるアプローチ

3214
01:58:10,080 --> 01:58:11,200
病気、そしてそれが私たちです

3215
01:58:11,200 --> 01:58:13,320
今日に集中しますので、

3216
01:58:13,320 --> 01:58:16,160
バートを含む数名の講演者

3217
01:58:16,160 --> 01:58:18,400
米国FDAセンターのロジャース

3218
01:58:18,400 --> 01:58:21,920
薬物の評価。メフメット・クズ

3219
01:58:21,920 --> 01:58:24,280
希少疾患患者、スコット

3220
01:58:24,280 --> 01:58:25,920
コロラド大学デマレスト

3221
01:58:25,920 --> 01:58:28,040
とアデリーヌ・ヴァンデバー、大学

3222
01:58:28,040 --> 01:58:28,880
ペンシルバニア大学WHO

3223
01:58:28,880 --> 01:58:31,120
彼らが私たちのスピーカーになります

3224
01:58:31,120 --> 01:58:32,480
それではプレゼンテーションを行います

3225
01:58:32,480 --> 01:58:33,920
オープンまで時間はあります

3226
01:58:33,920 --> 01:58:36,000
ディスカッション。だから最初に教えてください

3227
01:58:36,000 --> 01:58:39,560
ホバート・ロジャースに移ります。

3228
01:58:39,560 --> 01:58:41,840
>> 皆さん、こんにちは。

3229
01:58:41,840 --> 01:58:45,160
名前はホバート・ロジャース、臨床医です

3230
01:58:45,160 --> 01:58:46,600
FDAオフィスの薬理学者

3231
01:58:46,600 --> 01:58:48,080
臨床薬理学と

3232
01:58:48,080 --> 01:58:49,200
翻訳部門

3233
01:58:49,200 --> 01:58:50,360
精密医療。私は持っています

3234
01:58:50,360 --> 01:58:52,040
新しいことについて話すよう求められました

3235
01:58:52,040 --> 01:58:54,400
今日とインドのガイダンス

3236
01:58:54,400 --> 01:58:56,000
個人向けの投稿

3237
01:58:56,000 --> 01:58:57,960
アンチセンス AL GO ヌクレオチド薬

3238
01:58:57,960 --> 01:58:59,520
生活を豊かにする製品

3239
01:58:59,520 --> 01:59:00,800
病気を救う、特に

3240
01:59:00,800 --> 01:59:02,120
臨床について話す

3241
01:59:02,120 --> 01:59:03,480
指導。妹が二人います

3242
01:59:03,480 --> 01:59:04,520
周辺で発行されたガイダンス

3243
01:59:04,520 --> 01:59:06,680
同時に、1 つのガイダンスで取引

3244
01:59:06,680 --> 01:59:08,600
臨床 -- 化学について

3245
01:59:08,600 --> 01:59:10,640
製造と管理、

3246
01:59:10,640 --> 01:59:12,200
CMC ガイダンスのもう一つ

3247
01:59:12,200 --> 01:59:13,200
非臨床指導、

3248
01:59:13,200 --> 01:59:14,480
具体的に言えば、

3249
01:59:14,480 --> 01:59:17,200
私たちの臨床へのショートセッション

3250
01:59:17,200 --> 01:59:18,680
指導。私はで働いてきました

3251
01:59:18,680 --> 01:59:20,160
個別化医療スペース

3252
01:59:20,160 --> 01:59:21,480
FDAに入ってからずっと、

3253
01:59:21,480 --> 01:59:23,400
ここで用語を定義することが重要 P

3254
01:59:23,400 --> 01:59:25,400
個別化医療の発見

3255
01:59:25,400 --> 01:59:26,760
棚にある適切な薬を

3256
01:59:26,760 --> 01:59:28,560
患者を治療するか、私たちが行っているように治療します

3257
01:59:28,560 --> 01:59:30,400
新しい兵器

3258
01:59:30,400 --> 01:59:30,960
個別化医療

3259
01:59:30,960 --> 01:59:32,960
高度な技術で適切な薬を作成する

3260
01:59:32,960 --> 01:59:33,960
カスタマイズ可能なファッションでおもてなし

3261
01:59:33,960 --> 01:59:35,080
患者、時にはこんなことも

3262
01:59:35,080 --> 01:59:38,120
薬物はN of 1 ORとして知られています

3263
01:59:38,120 --> 01:59:47,000
スポークセラピー。  

3264
01:59:47,000 --> 01:59:48,840
>> 崖をあげます

3265
01:59:48,840 --> 01:59:50,240
私たちの草案に関するメモ

3266
01:59:50,240 --> 01:59:51,600
FDA で公開されたガイダンス

3267
01:59:51,600 --> 01:59:54,040
ウェブサイトと私が行っている間

3268
01:59:54,040 --> 01:59:55,800
テーブルを設定するためのガイダンス

3269
01:59:55,800 --> 01:59:57,800
キーについての後の議論のために

3270
01:59:57,800 --> 01:59:58,720
この中の考慮事項

3271
01:59:58,720 --> 02:00:00,200
フィールド。それで始めます、私はそうします

3272
02:00:00,200 --> 02:00:02,800
倫理的な人間の主題について話す

3273
02:00:02,800 --> 02:00:03,680
保護に関する考慮事項、

3274
02:00:03,680 --> 02:00:05,600
診断と遺伝学

3275
02:00:05,600 --> 02:00:06,680
考慮事項、投与量

3276
02:00:06,680 --> 02:00:09,800
これらの新しいものについての考慮事項

3277
02:00:09,800 --> 02:00:11,840
治療薬、アンチセンス

3278
02:00:11,840 --> 02:00:12,560
これまでに開発されたオリゴヌクレオチド

3279
02:00:12,560 --> 02:00:14,520
過去10年間の現場と

3280
02:00:14,520 --> 02:00:17,480
今日、新しい兵器が欲しい

3281
02:00:17,480 --> 02:00:18,800
医薬品について話す

3282
02:00:18,800 --> 02:00:20,200
管理手順、

3283
02:00:20,200 --> 02:00:22,600
このような安全性評価

3284
02:00:22,600 --> 02:00:23,600
オリゴヌクレオチドには独特の特徴があります

3285
02:00:23,600 --> 02:00:24,800
安全上の懸念と重要事項

3286
02:00:24,800 --> 02:00:25,840
臨床的評価

3287
02:00:25,840 --> 02:00:29,920
応答。さて、今日の範囲で

3288
02:00:29,920 --> 02:00:32,280
VEERLY についてのみ話します

3289
02:00:32,280 --> 02:00:34,280
衰弱または生命を脅かす

3290
02:00:34,280 --> 02:00:34,880
関連する遺伝病

3291
02:00:34,880 --> 02:00:37,720
ガイダンス、重要なことは次のとおりです

3292
02:00:37,720 --> 02:00:39,720
病気のある人は、

3293
02:00:39,720 --> 02:00:41,280
初期治療を受けていない

3294
02:00:41,280 --> 02:00:43,200
急速に進む選択肢と病気

3295
02:00:43,200 --> 02:00:44,200
進行中の結果は早期に

3296
02:00:44,200 --> 02:00:46,960
死か壊滅的か

3297
02:00:46,960 --> 02:00:48,240
体内の不可逆的な死亡率

3298
02:00:48,240 --> 02:00:48,960
ショートタイム枠なし

3299
02:00:48,960 --> 02:00:51,240
治療。他にも見られることがあります

3300
02:00:51,240 --> 02:00:52,440
希少疾患に対する雌羊、FDA

3301
02:00:52,440 --> 02:00:53,640
希少疾患に対する積極的なサポート

3302
02:00:53,640 --> 02:00:55,640
開発ですが、これはユニークです

3303
02:00:55,640 --> 02:00:57,440
ガイダンスの範囲。薬物

3304
02:00:57,440 --> 02:00:58,480
多数の開発

3305
02:00:58,480 --> 02:00:59,800
患者は同じ病気ではない

3306
02:00:59,800 --> 02:01:00,720
予想される理由

3307
02:01:00,720 --> 02:01:02,200
特異性のメカニズム

3308
02:01:02,200 --> 02:01:03,720
アンチセンスの行為が結合すると、

3309
02:01:03,720 --> 02:01:06,000
～の治療の希少性

3310
02:01:06,000 --> 02:01:10,840
動物患者の集団。  それで

3311
02:01:10,840 --> 02:01:13,080
重要な考慮事項。開始中

3312
02:01:13,080 --> 02:01:15,800
20,000フィートから。遺伝子

3313
02:01:15,800 --> 02:01:19,800
バリアントは A をターゲットにする必要があります

3314
02:01:19,800 --> 02:01:21,000
トライアル参加者、1 名または 2 名

3315
02:01:21,000 --> 02:01:22,280
病気の人口。  これは

3316
02:01:22,280 --> 02:01:24,800
高度にカスタマイズ可能な治療、

3317
02:01:24,800 --> 02:01:26,120
個別化アンチセンス薬

3318
02:01:26,120 --> 02:01:29,600
製品はウェルに属している必要があります

3319
02:01:29,600 --> 02:01:30,960
特徴的な化学クラス。

3320
02:01:30,960 --> 02:01:34,720
それは化学のクラスです、

3321
02:01:34,720 --> 02:01:35,800
実質的に非臨床的

3322
02:01:35,800 --> 02:01:36,360
臨床における情報

3323
02:01:36,360 --> 02:01:37,760
FDAとの取引経験。

3324
02:01:37,760 --> 02:01:41,040
これらの例は次のとおりです

3325
02:01:41,040 --> 02:01:44,240
L をフォーレス化して形成する

3326
02:01:44,240 --> 02:01:45,720
舌骨背骨オリゴセンス

3327
02:01:45,720 --> 02:01:50,560
ヌクレオチドと全身性または

3328
02:01:50,560 --> 02:01:53,760
くも膜下腔内ルートまたは

3329
02:01:53,760 --> 02:01:58,720
オリゴヌクレオチド、P,O を含む

3330
02:01:58,720 --> 02:02:00,760
現在のルート。  倫理的

3331
02:02:00,760 --> 02:02:01,840
これらに関する考慮事項

3332
02:02:01,840 --> 02:02:03,840
抗原オリゴヌクレオチド。  それは

3333
02:02:03,840 --> 02:02:04,640
重要: 承認される必要があります

3334
02:02:04,640 --> 02:02:08,520
法的な意味で、によってレビューされました

3335
02:02:08,520 --> 02:02:10,400
プレスする前にIRBを行ってください。  いつ

3336
02:02:10,400 --> 02:02:11,440
適切な重要な新規

3337
02:02:11,440 --> 02:02:13,440
開発中に得られた調査結果

3338
02:02:13,440 --> 02:02:15,160
可能性のある研究

3339
02:02:15,160 --> 02:02:15,800
トライアル参加者の意欲

3340
02:02:15,800 --> 02:02:16,520
研究を続けるには

3341
02:02:16,520 --> 02:02:17,760
に提供する必要があります

3342
02:02:17,760 --> 02:02:19,320
患者さん。 FDAはこうなりたい

3343
02:02:19,320 --> 02:02:22,600
反復プロセス、認識

3344
02:02:22,600 --> 02:02:24,120
病気の性質

3345
02:02:24,120 --> 02:02:26,880
病気の急速な進行

3346
02:02:26,880 --> 02:02:28,160
これらの多くは非臨床的です

3347
02:02:28,160 --> 02:02:29,240
調査結果は今後も続く予定です

3348
02:02:29,240 --> 02:02:30,640
開発の時代に

3349
02:02:30,640 --> 02:02:32,400
新しい発見があった場合には

3350
02:02:32,400 --> 02:02:34,200
とコミュニケーションを取りたいと考えています。

3351
02:02:34,200 --> 02:02:37,800
患者と新しいデータ

3352
02:02:37,800 --> 02:02:38,840
を治療することで入手可能

3353
02:02:38,840 --> 02:02:39,800
患者さん、それを確認してください

3354
02:02:39,800 --> 02:02:41,880
利用可能です。診断と

3355
02:02:41,880 --> 02:02:43,640
遺伝的考察。  ザ

3356
02:02:43,640 --> 02:02:44,680
治験参加者 臨床

3357
02:02:44,680 --> 02:02:47,160
遺伝子診断は正しく行われるべきです

3358
02:02:47,160 --> 02:02:48,080
関連するテストを経て終了

3359
02:02:48,080 --> 02:02:50,200
遺伝子配列決定、酵素的

3360
02:02:50,200 --> 02:02:52,080
分析、どうしたの？

3361
02:02:52,080 --> 02:02:53,640
SPONSORS IMPORTANTLY TO PROVIDE

3362
02:02:53,640 --> 02:02:55,000
を立証する証拠

3363
02:02:55,000 --> 02:02:56,560
標的となる遺伝子変異の役割

3364
02:02:56,560 --> 02:02:58,200
アンチセンス薬による。私の言いたいこと

3365
02:02:58,200 --> 02:03:00,200
これにより、アンチセンス

3366
02:03:00,200 --> 02:03:01,560
こんな方のためのオリゴヌクレオチド

3367
02:03:01,560 --> 02:03:03,280
とは異なり、馴染みがないかもしれません

3368
02:03:03,280 --> 02:03:06,880
低分子またはタンパク質ベース

3369
02:03:06,880 --> 02:03:08,600
治療法、それらはレベルです

3370
02:03:08,600 --> 02:03:11,040
上流では、彼らは

3371
02:03:11,040 --> 02:03:13,040
メッセンジャーRNA、DNA RNAタンパク質、

3372
02:03:13,040 --> 02:03:16,160
これらの薬はRNAレベルで作用します

3373
02:03:16,160 --> 02:03:17,720
したがって、異常者を黙らせてください

3374
02:03:17,720 --> 02:03:19,400
病気の原因となるタンパク質、または

3375
02:03:19,400 --> 02:03:20,280
タンパク質のレベルを高める

3376
02:03:20,280 --> 02:03:22,400
原因となる文章についてです

3377
02:03:22,400 --> 02:03:24,280
病気。  提供する必要があります

3378
02:03:24,280 --> 02:03:25,760
証拠により役割が立証される

3379
02:03:25,760 --> 02:03:27,960
標的となる遺伝子変異体

3380
02:03:27,960 --> 02:03:33,400
アンチセンスは臨床試験で病原性がある

3381
02:03:33,400 --> 02:03:34,760
病気。さらにスポンサー

3382
02:03:34,760 --> 02:03:36,600
証拠を提出する必要があります

3383
02:03:36,600 --> 02:03:37,800
バリアントはトライアルに固有です

3384
02:03:37,800 --> 02:03:40,000
参加者。  投与

3385
02:03:40,000 --> 02:03:41,600
考慮事項。先ほども述べたように、

3386
02:03:41,600 --> 02:03:44,560
これらの化合物は比較的

3387
02:03:44,560 --> 02:03:46,200
私たちの臨床における新機能

3388
02:03:46,200 --> 02:03:47,800
兵器庫と今後の多くのこと

3389
02:03:47,800 --> 02:03:49,720
学びました。初心者は「やってみよう」

3390
02:03:49,720 --> 02:03:50,600
で利用可能になるはずです

3391
02:03:50,600 --> 02:03:52,240
非臨床データ。与えられた性質

3392
02:03:52,240 --> 02:03:55,120
これらの病気のうち、この臨床

3393
02:03:55,120 --> 02:03:57,800
データは非常に限られていることが多い

3394
02:03:57,800 --> 02:03:58,880
期間中の範囲と発生額

3395
02:03:58,880 --> 02:04:00,880
学習指導要領。に基づいています

3396
02:04:00,880 --> 02:04:02,640
開始用量は次のとおりである必要があります

3397
02:04:02,640 --> 02:04:05,440
異種間の線量に基づいて計算

3398
02:04:05,440 --> 02:04:06,800
比較の詳細情報

3399
02:04:06,800 --> 02:04:10,440
当社の非臨床分野で発見されました

3400
02:04:10,440 --> 02:04:11,440
ガイダンスのタメトピック。を考慮すると

3401
02:04:11,440 --> 02:04:12,440
非臨床データが限られている場合

3402
02:04:12,440 --> 02:04:14,000
スポンサーにより投与が開始される

3403
02:04:14,000 --> 02:04:15,160
用量を考慮する必要があります

3404
02:04:15,160 --> 02:04:17,160
エスカレーションアプローチまたは投与は次のとおりです

3405
02:04:17,160 --> 02:04:19,160
開始およびエスカレーション先

3406
02:04:19,160 --> 02:04:21,720
より高い用量は以下に基づく

3407
02:04:21,720 --> 02:04:24,080
薬力学的PD効果

3408
02:04:24,080 --> 02:04:25,200
および/またはトライアル参加者

3409
02:04:25,200 --> 02:04:27,000
対応治験薬

3410
02:04:27,000 --> 02:04:29,120
製品も入手可能

3411
02:04:29,120 --> 02:04:30,480
利用できないデータなので活用する

3412
02:04:30,480 --> 02:04:31,920
私たちが利用できるものすべて

3413
02:04:31,920 --> 02:04:32,640
この用量のガイド

3414
02:04:32,640 --> 02:04:35,200
考慮事項。さらに与えられる

3415
02:04:35,200 --> 02:04:36,360
の制限された性質

3416
02:04:36,360 --> 02:04:37,400
非臨床データスポンサー

3417
02:04:37,400 --> 02:04:39,400
慎重に用量を増やす必要があります

3418
02:04:39,400 --> 02:04:40,960
通常、用量漸増中

3419
02:04:40,960 --> 02:04:42,960
2 倍を超えて増分することはできません。

3420
02:04:42,960 --> 02:04:44,400
小さいものとは違って注意する必要があります

3421
02:04:44,400 --> 02:04:46,520
分子またはタンパク質ベース

3422
02:04:46,520 --> 02:04:48,080
治療用アンチセンス

3423
02:04:48,080 --> 02:04:50,080
オリゴヌクレオチドは比較的

3424
02:04:50,080 --> 02:04:51,760
一般的な長期薬力学

3425
02:04:51,760 --> 02:04:53,240
寿命は半分なのでこれは重要です

3426
02:04:53,240 --> 02:04:55,560
十分な時間を確保すること

3427
02:04:55,560 --> 02:04:56,920
用量に対する反応を保留する

3428
02:04:56,920 --> 02:04:58,600
さらに前進する前に変更する

3429
02:04:58,600 --> 02:04:59,960
修正。またしても

3430
02:04:59,960 --> 02:05:02,960
からは検出できない可能性があります

3431
02:05:02,960 --> 02:05:05,800
薬物動態のスタンドポイント A

3432
02:05:05,800 --> 02:05:06,960
薬力学的に変化するRNA

3433
02:05:06,960 --> 02:05:08,400
そして下流のタンパク質が摂取する可能性があります

3434
02:05:08,400 --> 02:05:10,200
しばらくの間、十分な時間をとってください

3435
02:05:10,200 --> 02:05:12,320
用量増加用。あります

3436
02:05:12,320 --> 02:05:13,600
独自の管理

3437
02:05:13,600 --> 02:05:15,080
これらに関する考慮事項、いくつか

3438
02:05:15,080 --> 02:05:17,400
これらのアンチセンスの

3439
02:05:17,400 --> 02:05:19,280
オリゴヌクレオチドは

3440
02:05:19,280 --> 02:05:20,840
～に間隙投与される

3441
02:05:20,840 --> 02:05:23,480
中枢神経系疾患を対象とする。彼らはそうすべきです

3442
02:05:23,480 --> 02:05:25,880
それぞれの開始用量を投与する

3443
02:05:25,880 --> 02:05:26,920
患者のエスカレーション

3444
02:05:26,920 --> 02:05:30,360
設定。患者を監視する

3445
02:05:30,360 --> 02:05:32,000
24時間、不愉快な事のために

3446
02:05:32,000 --> 02:05:33,800
薬物の影響または

3447
02:05:33,800 --> 02:05:35,680
管理上の問題

3448
02:05:35,680 --> 02:05:37,640
経腸投与。 1 回

3449
02:05:37,640 --> 02:05:39,320
十分な時間が与えられます

3450
02:05:39,320 --> 02:05:40,840
適切なスポンサーとなる

3451
02:05:40,840 --> 02:05:42,400
安全性を特徴づけ、

3452
02:05:42,400 --> 02:05:44,040
所定の用量での忍容性

3453
02:05:44,040 --> 02:05:45,760
で投与できる可能性があります

3454
02:05:45,760 --> 02:05:47,000
外来診療所の設定。私たち

3455
02:05:47,000 --> 02:05:48,560
これには負担がかかる可能性があることを認識してください

3456
02:05:48,560 --> 02:05:50,680
多くの家族では非常に限られている

3457
02:05:50,680 --> 02:05:53,440
管理できる場所

3458
02:05:53,440 --> 02:05:55,800
これらの薬、くも膜下腔内オリゴ

3459
02:05:55,800 --> 02:05:57,320
安全性を十分に確保した上で

3460
02:05:57,320 --> 02:05:59,160
適切に石化されています

3461
02:05:59,160 --> 02:06:00,720
最初の投与後、彼らは

3462
02:06:00,720 --> 02:06:02,480
で投与可能

3463
02:06:02,480 --> 02:06:04,600
外来クリニックの設定、

3464
02:06:04,600 --> 02:06:06,200
ただしくも膜下腔内については

3465
02:06:06,200 --> 02:06:07,240
オリゴヌクレオチドでなければならない

3466
02:06:07,240 --> 02:06:08,920
経験豊富な医療従事者

3467
02:06:08,920 --> 02:06:11,800
小児麻酔科医のように

3468
02:06:11,800 --> 02:06:14,560
このプロセスを通じて管理します。

3469
02:06:14,560 --> 02:06:17,240
安全性評価。繰り返しますが、これらは

3470
02:06:17,240 --> 02:06:19,200
アンチセンスオリゴヌクレオチドです

3471
02:06:19,200 --> 02:06:23,760
比較的新しいので

3472
02:06:23,760 --> 02:06:25,320
スポンサーは日常的な安全確保を実施します

3473
02:06:25,320 --> 02:06:26,640
評価は以下に依存します

3474
02:06:26,640 --> 02:06:28,560
ユニークなオリゴヌクレオチドと

3475
02:06:28,560 --> 02:06:31,400
生体情報データまたは

3476
02:06:31,400 --> 02:06:32,800
私たちに知らせる非臨床データ

3477
02:06:32,800 --> 02:06:35,120
プログラムのニュアンスを検討中

3478
02:06:35,120 --> 02:06:38,520
さらに、彼らは続けるべきです

3479
02:06:38,520 --> 02:06:39,760
に基づいて安全のためにモンへ

3480
02:06:39,760 --> 02:06:41,240
Aの予想される半減期

3481
02:06:41,240 --> 02:06:42,720
アンチセンスオリゴヌクレオチド

3482
02:06:42,720 --> 02:06:44,320
製品。  詳細はこちら

3483
02:06:44,320 --> 02:06:45,880
薬力学的半減期は

3484
02:06:45,880 --> 02:06:47,200
これらのことは次のような傾向があります

3485
02:06:47,200 --> 02:06:48,880
比較的長い半減期が続く

3486
02:06:48,880 --> 02:06:50,200
細胞内レベルは継続します

3487
02:06:50,200 --> 02:06:51,720
タンパク質を抑制するか増加させる

3488
02:06:51,720 --> 02:06:54,480
スプライシングして新しいタンパク質を作る。

3489
02:06:54,480 --> 02:06:57,400
今、オリゴエウェ・クレオ潮流の一部で

3490
02:06:57,400 --> 02:07:00,120
リン酸化されたバックボーンを持つ

3491
02:07:00,120 --> 02:07:01,960
血球減少症のリックがいる、

3492
02:07:01,960 --> 02:07:03,600
まれに深刻な場合もありますが、

3493
02:07:03,600 --> 02:07:05,880
あらゆるアンチセンスオリゴヌクレオチド

3494
02:07:05,880 --> 02:07:07,760
バックボーンのあるこの空間

3495
02:07:07,760 --> 02:07:09,600
監視対象

3496
02:07:09,600 --> 02:07:11,760
血小板減少症とスポンサーシップ

3497
02:07:11,760 --> 02:07:12,880
フォームインタビュー 血小板数

3498
02:07:12,880 --> 02:07:17,200
2週間ごとのオファーまたはその前

3499
02:07:17,200 --> 02:07:18,760
いつでも投与量投与

3500
02:07:18,760 --> 02:07:21,120
より頻繁に。そして最後ではない

3501
02:07:21,120 --> 02:07:21,760
少なくとも、これは非常に重要です

3502
02:07:21,760 --> 02:07:22,880
今日の聴衆に、これを

3503
02:07:22,880 --> 02:07:24,440
臨床の評価

3504
02:07:24,440 --> 02:07:25,800
応答。いくつかあります

3505
02:07:25,800 --> 02:07:27,640
スポンサーが利用できるツール

3506
02:07:27,640 --> 02:07:29,440
臨床評価を使用します。のための

3507
02:07:29,440 --> 02:07:30,680
臨床的に使用できる例

3508
02:07:30,680 --> 02:07:32,600
成果評価スケール、

3509
02:07:32,600 --> 02:07:34,160
パフォーマンスに基づく評価、

3510
02:07:34,160 --> 02:07:36,240
聴衆にとって非常に重要です

3511
02:07:36,240 --> 02:07:38,440
多くの場合、介護者です

3512
02:07:38,440 --> 02:07:39,720
変更とシグナルの報告。 

3513
02:07:39,720 --> 02:07:40,800
FDAは患者の声に耳を傾けている

3514
02:07:40,800 --> 02:07:43,000
何が重要か、シンプルか

3515
02:07:43,000 --> 02:07:44,000
を利用できるように

3516
02:07:44,000 --> 02:07:46,240
マウスを使って毎日ある程度のメンテナンスをする

3517
02:07:46,240 --> 02:07:47,600
職務または仕事生活。もの

3518
02:07:47,600 --> 02:07:50,920
私たちが聞いているのと同じように。も

3519
02:07:50,920 --> 02:07:52,520
重要な考慮事項は次のとおりです

3520
02:07:52,520 --> 02:07:53,760
薬力学バイオマーカー、

3521
02:07:53,760 --> 02:07:57,000
アンチセンスの概念実証

3522
02:07:57,000 --> 02:07:58,080
オリゴヌクレオチドの働き

3523
02:07:58,080 --> 02:07:59,320
するために設計されています。たとえば

3524
02:07:59,320 --> 02:08:01,480
タンパク質を抑制すると、

3525
02:08:01,480 --> 02:08:02,960
根本的な原因の異常

3526
02:08:02,960 --> 02:08:05,080
病気の測定、

3527
02:08:05,080 --> 02:08:07,000
例：CSFタンパク質の表示

3528
02:08:07,000 --> 02:08:08,600
このタンパク質は減少しています

3529
02:08:08,600 --> 02:08:10,200
の投与後

3530
02:08:10,200 --> 02:08:12,720
アンチセンスオリゴヌクレオチドは

3531
02:08:12,720 --> 02:08:14,280
評価に役立ちます

3532
02:08:14,280 --> 02:08:15,760
これらのカスタマイズへの対応

3533
02:08:15,760 --> 02:08:18,520
製品。  最後になりましたが、

3534
02:08:18,520 --> 02:08:22,000
プロトコルには以下が必要です

3535
02:08:22,000 --> 02:08:23,720
事前に指定された評価計画

3536
02:08:23,720 --> 02:08:24,400
治験参加者 臨床

3537
02:08:24,400 --> 02:08:26,200
研究中の麻薬への対応

3538
02:08:26,200 --> 02:08:27,640
利益リスクを確保するには

3539
02:08:27,640 --> 02:08:29,600
評価は引き続き良好です。

3540
02:08:29,600 --> 02:08:31,440
FDAはこれがユニークなものであることを認識しています

3541
02:08:31,440 --> 02:08:33,800
プロセス 私たちは非常に初期段階にいます

3542
02:08:33,800 --> 02:08:35,000
分子の学習曲線と

3543
02:08:35,000 --> 02:08:36,760
利益リスクを確認してください

3544
02:08:36,760 --> 02:08:37,360
全体を通じて維持されます

3545
02:08:37,360 --> 02:08:41,720
プロセス。  これを許可すること。と

3546
02:08:41,720 --> 02:08:43,160
FDAは再びコミットメントを維持します

3547
02:08:43,160 --> 02:08:44,400
多層疾患プログラムと

3548
02:08:44,400 --> 02:08:45,560
患者は柔軟性を保ち、

3549
02:08:45,560 --> 02:08:46,440
やるべきことがたくさんあることを認識する

3550
02:08:46,440 --> 02:08:47,920
私たちは学び、信頼しています

3551
02:08:47,920 --> 02:08:49,720
患者様は以下のことを私たちに最もよく知らせてください

3552
02:08:49,720 --> 02:08:57,280
そうは言っても、ありがとうございます。  ○

3553
02:08:57,280 --> 02:09:00,640
>> みなさん、こんにちは。私はメフメットです

3554
02:09:00,640 --> 02:09:04,160
クズ、難病の父

3555
02:09:04,160 --> 02:09:07,120
患者さん。そして今日私が望むのは

3556
02:09:07,120 --> 02:09:10,640
私たちの旅について話すために

3557
02:09:10,640 --> 02:09:12,960
パーソナライズされたアンチセンスに向けて

3558
02:09:12,960 --> 02:09:17,640
オリゴヌクレオチド療法。  誰ですか

3559
02:09:17,640 --> 02:09:22,440
写真の中で生まれたのは、

3560
02:09:22,440 --> 02:09:28,320
2017年3月22日。10日後

3561
02:09:28,320 --> 02:09:30,880
彼女の誕生について、私たちは電話を受けました

3562
02:09:30,880 --> 02:09:34,200
小児科医と彼女から

3563
02:09:34,200 --> 02:09:38,040
彼女はに呼ばれたと言いました

3564
02:09:38,040 --> 02:09:41,680
ニューボーンスクリーンと何か

3565
02:09:41,680 --> 02:09:44,680
重度の禁錮と呼ばれる

3566
02:09:44,680 --> 02:09:50,880
免疫不全だが走る必要がある

3567
02:09:50,880 --> 02:09:51,760
テストから値までの日付。  彼らがいつ

3568
02:09:51,760 --> 02:09:53,200
テストを実行すると次のようになります

3569
02:09:53,200 --> 02:09:56,520
彼女には重篤な合併症はありません

3570
02:09:56,520 --> 02:09:59,680
免疫不全だが何か

3571
02:09:59,680 --> 02:10:01,240
彼女の免疫力がおかしい

3572
02:10:01,240 --> 02:10:04,880
彼らが私たちに紹介するシステム.ND

3573
02:10:04,880 --> 02:10:05,480
スタンフォードのさらなる発展のために

3574
02:10:05,480 --> 02:10:10,160
調査。そのとき彼女は

3575
02:10:10,160 --> 02:10:12,120
生後約6か月で、私たちは得ました

3576
02:10:12,120 --> 02:10:16,200
ニュース、私たちはそのことを学びました

3577
02:10:16,200 --> 02:10:18,760
続いていきます。それはに基づいています

3578
02:10:18,760 --> 02:10:20,960
全エクソーム配列決定。それとそれ

3579
02:10:20,960 --> 02:10:24,080
彼女には

3580
02:10:24,080 --> 02:10:26,840
希少な遺伝病とは

3581
02:10:26,840 --> 02:10:30,600
毛細血管拡張性運動失調症と呼ばれます。

3582
02:10:30,600 --> 02:10:34,240
これまで聞いたことのないこと。 

3583
02:10:34,240 --> 02:10:39,120
そしてそれは衝撃的なニュースでした

3584
02:10:39,120 --> 02:10:41,880
彼らが私たちに言ったことのため、私たちは

3585
02:10:41,880 --> 02:10:45,240
それは何もわかっていないということ

3586
02:10:45,240 --> 02:10:47,720
治して、私たちはなんとかするしかない

3587
02:10:47,720 --> 02:10:53,040
症状とそれが起こるであろう

3588
02:10:53,040 --> 02:10:56,000
将来的には悪い結果が起こります。

3589
02:10:56,000 --> 02:10:57,440
筋肉の損失を引き起こします

3590
02:10:57,440 --> 02:11:04,440
コントロールとバランスが主導権を握る

3591
02:11:04,440 --> 02:11:06,360
彼らにとって、彼女はそうではないような問題

3592
02:11:06,360 --> 02:11:10,800
歩けるようになる。彼女にはできない

3593
02:11:10,800 --> 02:11:12,360
明らかに簡単に飲み込みます、彼女はそうします

3594
02:11:12,360 --> 02:11:17,840
しばらくすると読めなくなります

3595
02:11:17,840 --> 02:11:21,400
他にも次のような問題があります

3596
02:11:21,400 --> 02:11:22,840
がん肺疾患の免疫系

3597
02:11:22,840 --> 02:11:30,840
問題。  これを乗り越えてから

3598
02:11:30,840 --> 02:11:31,840
ショックです、調査を開始しました

3599
02:11:31,840 --> 02:11:33,840
何か入っているかどうかを確認するには

3600
02:11:33,840 --> 02:11:38,040
あらゆる研究のような地平線

3601
02:11:38,040 --> 02:11:40,640
それについて行われています

3602
02:11:40,640 --> 02:11:44,040
主題。私たちは到達しようとしました

3603
02:11:44,040 --> 02:11:47,880
専門家や弊社スタッフに意見を聞く

3604
02:11:47,880 --> 02:11:50,800
このスペースで働く友人たち、

3605
02:11:50,800 --> 02:11:53,880
そして私の友人の一人は、

3606
02:11:53,880 --> 02:11:58,360
スタンフォード大学の遺伝学博士研究員

3607
02:11:58,360 --> 02:12:00,800
書類を見つけて私たちに送りました

3608
02:12:00,800 --> 02:12:03,520
いやあ、とても面白かったです

3609
02:12:03,520 --> 02:12:05,640
紙は -- HAと言っていた

3610
02:12:05,640 --> 02:12:08,600
これとまったく同じ突然変異が私たちの

3611
02:12:08,600 --> 02:12:13,280
娘は勉強しました -- 勉強しました

3612
02:12:13,280 --> 02:12:17,120
20年ほど前に発見され、

3613
02:12:17,120 --> 02:12:20,560
UCLA ではアンチセンスを開発

3614
02:12:20,560 --> 02:12:22,680
それを解決するオリゴヌクレオチド。  AT

3615
02:12:22,680 --> 02:12:23,600
ラボ環境とそれは

3616
02:12:23,600 --> 02:12:27,920
正常に動作しています。それで、私たちはとても得ました

3617
02:12:27,920 --> 02:12:31,000
興奮してUCLAへ飛びました

3618
02:12:31,000 --> 02:12:33,200
すぐに見つけました

3619
02:12:33,200 --> 02:12:35,920
研究者たちは -- 彼らは言った

3620
02:12:35,920 --> 02:12:37,320
はい、実験室でうまくいきました

3621
02:12:37,320 --> 02:12:40,680
環境はまだある

3622
02:12:40,680 --> 02:12:44,880
ラボ実験との大きなギャップ

3623
02:12:44,880 --> 02:12:47,960
それを人間が利用できるようにする。

3624
02:12:47,960 --> 02:12:53,080
これはすぐには起こらないので、

3625
02:12:53,080 --> 02:12:54,680
私たちにとって悲痛なニュースでした

3626
02:12:54,680 --> 02:13:01,600
その時点で。そして今では

3627
02:13:01,600 --> 02:13:05,240
この点についてお話したいと思います

3628
02:13:05,240 --> 02:13:08,840
ABOUT A CHILDREN'S PROJECT WHICH

3629
02:13:08,840 --> 02:13:12,280
まれに私たちの道を横切りました

3630
02:13:12,280 --> 02:13:16,680
私たちの旅の初期のケース。ザ

3631
02:13:16,680 --> 02:13:22,000
プロジェクトは利益基盤ではありません

3632
02:13:22,000 --> 02:13:24,640
疾病管理を最適化するために

3633
02:13:24,640 --> 02:13:27,240
戦略と新規開発

3634
02:13:27,240 --> 02:13:29,680
治療法と治療法を見つける

3635
02:13:29,680 --> 02:13:36,080
AT.  彼らは私たちをそこから導いてくれました

3636
02:13:36,080 --> 02:13:45,600
始まり。ある日、彼らは共有しました

3637
02:13:45,600 --> 02:13:52,120
私たちはメラと話すことを選びました。そうだ

3638
02:13:52,120 --> 02:13:53,440
それから私たちは 2 つのことを検討しました。

3639
02:13:53,440 --> 02:13:59,480
それらは非常に似ているので、私たちの

3640
02:13:59,480 --> 02:14:01,840
症例は単一遺伝子疾患です

3641
02:14:01,840 --> 02:14:03,200
神経変性疾患と私たち

3642
02:14:03,200 --> 02:14:07,840
突然変異タイプのスライスを知る

3643
02:14:07,840 --> 02:14:10,720
aso に適した突然変異。もの

3644
02:14:10,720 --> 02:14:16,680
ぴったりフィットし、

3645
02:14:16,680 --> 02:14:18,560
UCLA LAB との違い

3646
02:14:18,560 --> 02:14:19,800
実験は今、誰かが

3647
02:14:19,800 --> 02:14:24,000
それを人間として行う、だから今

3648
02:14:24,000 --> 02:14:28,840
非常に良い可能性があります

3649
02:14:28,840 --> 02:14:31,080
そこに。私たちは、

3650
02:14:31,080 --> 02:14:36,400
すぐにチームを組んでください、そして私たちは言及しました

3651
02:14:36,400 --> 02:14:38,240
それは私たちの突然変異と同じように見える

3652
02:14:38,240 --> 02:14:43,280
これを受け入れてください。

3653
02:14:43,280 --> 02:14:47,640
ミラの作品を見ましたか？

3654
02:14:47,640 --> 02:14:53,640
助けてください?書類をお送りします

3655
02:14:53,640 --> 02:14:56,600
彼に、彼は私たちにできると言った

3656
02:14:56,600 --> 02:14:58,440
何か。でもウィルはもう一つ

3657
02:14:58,440 --> 02:15:02,120
PROBLEM NOW, THE PROBLEM NOW IS

3658
02:15:02,120 --> 02:15:06,480
それは金融です。これを実行するには

3659
02:15:06,480 --> 02:15:11,160
2ドル前後で私たちがやったように勉強してください

3660
02:15:11,160 --> 02:15:15,360
ミリオン。幸いなことに、

3661
02:15:15,360 --> 02:15:16,320
子どもたちのプロジェクトが参加

3662
02:15:16,320 --> 02:15:24,240
そしてこの治験に資金を提供することに同意しました。

3663
02:15:24,240 --> 02:15:27,160
しかし、これは A-T の資金です

3664
02:15:27,160 --> 02:15:28,560
子ども向けプロジェクトが始まります

3665
02:15:28,560 --> 02:15:34,000
A-T ファミリーの皆様から。彼ら

3666
02:15:34,000 --> 02:15:36,960
育てるには信じられないほどの努力がいる

3667
02:15:36,960 --> 02:15:41,840
寄付は行われません

3668
02:15:41,840 --> 02:15:45,440
それが私たちに適用された場合は公正です

3669
02:15:45,440 --> 02:15:47,360
娘。したがって、同様のものが必要です

3670
02:15:47,360 --> 02:15:50,560
-- より良いプロセス

3671
02:15:50,560 --> 02:15:55,480
どれを選択するか

3672
02:15:55,480 --> 02:16:01,440
患者。 A-TCP には遺伝的性質がある

3673
02:16:01,440 --> 02:16:08,520
子供のための銀行。そして研究室

3674
02:16:08,520 --> 02:16:11,080
幼い子供たちを素早く発見

3675
02:16:11,080 --> 02:16:14,440
誰の突然変異が受け入れられるか

3676
02:16:14,440 --> 02:16:20,040
Aso 療法、および 3 つを含む

3677
02:16:20,040 --> 02:16:25,760
研究室に選ばれた若い子供たち

3678
02:16:25,760 --> 02:16:28,360
実験。それなら、これにはたくさんのことがあります

3679
02:16:28,360 --> 02:16:32,040
当社の実験結果

3680
02:16:32,040 --> 02:16:36,320
娘、でもここでこう言うのは

3681
02:16:36,320 --> 02:16:43,640
彼女は通常、病原性を持っています

3682
02:16:43,640 --> 02:16:47,360
タンパク質。だから彼女はプロデュースしていない

3683
02:16:47,360 --> 02:16:51,200
良質なタンパク質なら何でも。それから彼らは

3684
02:16:51,200 --> 02:16:55,280
さまざまなASOを試しました

3685
02:16:55,280 --> 02:16:59,440
このような行、ASO 番号

3686
02:16:59,440 --> 02:17:02,040
8. 彼らがセルを試したとき

3687
02:17:02,040 --> 02:17:05,360
IT が生成するラインは 55% 健全です

3688
02:17:05,360 --> 02:17:13,640
タンパク質。通常のATM。この3つ

3689
02:17:13,640 --> 02:17:18,440
皆さん、この 55% は通常の ATM でした

3690
02:17:18,440 --> 02:17:22,040
最高の結果。だから、

3691
02:17:22,040 --> 02:17:27,280
他の子供たちはこんな感じでした

3692
02:17:27,280 --> 02:17:30,160
パーセンテージは少なくなりました。それでは

3693
02:17:30,160 --> 02:17:32,840
これらの結果に基づいて私たちは

3694
02:17:32,840 --> 02:17:35,280
娘が選ばれました

3695
02:17:35,280 --> 02:17:40,640
初めてのA-T患者がASOを試します。 

3696
02:17:40,640 --> 02:17:46,720
それからほぼ1年間、彼らは

3697
02:17:46,720 --> 02:17:50,920
RAN毒性実験と

3698
02:17:50,920 --> 02:17:56,680
彼女が約2歳半のとき

3699
02:17:56,680 --> 02:18:05,360
古い、2020 年初頭、彼女は始めました

3700
02:18:05,360 --> 02:18:07,120
アンチセンスの取得

3701
02:18:07,120 --> 02:18:10,960
オリゴヌクレオチド。そうだった

3702
02:18:10,960 --> 02:18:16,120
ここまででほぼ 2 年。でも、

3703
02:18:16,120 --> 02:18:18,120
この点は依然としてそうです -- 私たちは

3704
02:18:18,120 --> 02:18:23,080
具体的な答えはありません。 IT

3705
02:18:23,080 --> 02:18:28,560
正常に動作しています。私に言えること

3706
02:18:28,560 --> 02:18:31,720
一番足りないのはそれですか

3707
02:18:31,720 --> 02:18:33,400
この時点ですべての人にアプローチする

3708
02:18:33,400 --> 02:18:36,480
A-T コミュニティとあります

3709
02:18:36,480 --> 02:18:40,600
まだまだ未知のことがたくさん

3710
02:18:40,600 --> 02:18:44,440
勉強になりますが、私たちは興奮しています

3711
02:18:44,440 --> 02:18:48,360
そして私たちはそれを与えることができることを願っています

3712
02:18:48,360 --> 02:18:52,320
の皆さんに朗報です

3713
02:18:52,320 --> 02:18:54,240
未来。ありがとうございました

3714
02:18:54,240 --> 02:19:02,040
私の話を聞いてくれて、付き合ってくれて。  

3715
02:19:02,040 --> 02:19:04,840
>> こんにちは。ご招待ありがとうございます

3716
02:19:04,840 --> 02:19:08,120
ここで話します。私は話しています

3717
02:19:08,120 --> 02:19:10,800
比較的最近に代わって

3718
02:19:10,800 --> 02:19:12,120
～するために協力関係を結成しました

3719
02:19:12,120 --> 02:19:17,200
これらのタイプの N of 1 を進めます

3720
02:19:17,200 --> 02:19:19,320
N of 1と呼ばれる治療法

3721
02:19:19,320 --> 02:19:20,760
協力的。私はその一員です

3722
02:19:20,760 --> 02:19:21,920
そのための運営委員会と

3723
02:19:21,920 --> 02:19:24,080
みんなに紹介したいのは

3724
02:19:24,080 --> 02:19:25,720
私たちのコラボレーションと私たちについて

3725
02:19:25,720 --> 02:19:29,720
達成しようとしています。私は何ですか

3726
02:19:29,720 --> 02:19:31,800
今日は仕事をやめようと思います

3727
02:19:31,800 --> 02:19:34,800
この短い話では、私たちがどのようにしたのかについて説明します

3728
02:19:34,800 --> 02:19:36,280
私たちが今いる場所とその理由を知る

3729
02:19:36,280 --> 02:19:37,120
今、なぜその時期なのか

3730
02:19:37,120 --> 02:19:39,080
この種のことを進めようとしている

3731
02:19:39,080 --> 02:19:41,200
仕事。私たちは誰ですか、私たちは何ですか

3732
02:19:41,200 --> 02:19:44,400
使命、ビジョン、価値観?そして

3733
02:19:44,400 --> 02:19:45,520
構造的に私たちはどのように望んでいますか

3734
02:19:45,520 --> 02:19:48,400
このタイプの N をサポートしようとする

3735
02:19:48,400 --> 02:19:52,720
より広範な 1 つの治療法

3736
02:19:52,720 --> 02:19:57,760
センス。多くの人が知っています

3737
02:19:57,760 --> 02:20:02,440
-- ストーリーとは、これがそれです

3738
02:20:02,440 --> 02:20:05,080
ティム、ミラから始めました。たくさん

3739
02:20:05,080 --> 02:20:08,640
人々はその理由を理解していないかもしれません

3740
02:20:08,640 --> 02:20:11,320
私も関与していますか?彼らは出身です

3741
02:20:11,320 --> 02:20:12,440
コロラド、そして私は彼らだった

3742
02:20:12,440 --> 02:20:14,320
医師を裁判として扱う

3743
02:20:14,320 --> 02:20:15,920
進歩し、最終的には

3744
02:20:15,920 --> 02:20:20,520
コロラドに持ち帰った。  そうだ

3745
02:20:20,520 --> 02:20:24,680
私たちは一人の患者から始まりました

3746
02:20:24,680 --> 02:20:28,320
適切に。ミラ。そして私たちは持っています

3747
02:20:28,320 --> 02:20:32,360
他のホスト全体に移動

3748
02:20:32,360 --> 02:20:34,320
これまでの取り組み

3749
02:20:34,320 --> 02:20:36,840
さまざまなグループによって推進されています、ボブ

3750
02:20:36,840 --> 02:20:45,120
ブラウン、ジョン・ワッツ、ひざまずく

3751
02:20:45,120 --> 02:20:46,160
シュナイダー、彼らの高速部隊と

3752
02:20:46,160 --> 02:20:49,040
オリゴヌクレオチド学会 アミカ

3753
02:20:49,040 --> 02:20:50,680
BSオランダセンターも運営

3754
02:20:50,680 --> 02:20:52,600
RNA治療の進歩

3755
02:20:52,600 --> 02:20:54,240
N of 1 療法の進歩

3756
02:20:54,240 --> 02:20:57,880
ヨーロッパも、そしてスタン・クルックも

3757
02:20:57,880 --> 02:21:01,960
ローレムとフランク・ベネットと

3758
02:21:01,960 --> 02:21:03,320
彼らをサポートする N/1

3759
02:21:03,320 --> 02:21:04,720
知識と知識を活用した治療法

3760
02:21:04,720 --> 02:21:10,520
私が生んだ経験。  そうだ

3761
02:21:10,520 --> 02:21:12,520
なぜ今?なぜこれが正しいのか

3762
02:21:12,520 --> 02:21:15,320
私たちが話し始める瞬間

3763
02:21:15,320 --> 02:21:17,960
N/1 療法について?あります

3764
02:21:17,960 --> 02:21:19,320
重要ないくつかの要素

3765
02:21:19,320 --> 02:21:21,920
ここです。確かに技術的

3766
02:21:21,920 --> 02:21:23,240
進歩。これはあるだろう

3767
02:21:23,240 --> 02:21:24,440
Aから可能になりました

3768
02:21:24,440 --> 02:21:25,840
技術的観点 10

3769
02:21:25,840 --> 02:21:29,000
何年も前。  新しいものを含む

3770
02:21:29,000 --> 02:21:33,280
医薬品開発、その一部

3771
02:21:33,280 --> 02:21:34,880
バートが麻生について言及していること

3772
02:21:34,880 --> 02:21:37,480
薬物のクラスだけでなくクラスもある

3773
02:21:37,480 --> 02:21:40,320
クリスパーにおける薬物の進歩について

3774
02:21:40,320 --> 02:21:41,760
同様に、および他のタイプの遺伝子

3775
02:21:41,760 --> 02:21:44,320
編集プラットフォーム。  これらのように

3776
02:21:44,320 --> 02:21:46,480
創薬技術

3777
02:21:46,480 --> 02:21:48,320
本当に成熟する

3778
02:21:48,320 --> 02:21:51,280
臨床に目を向け始めている

3779
02:21:51,280 --> 02:21:53,720
例 -- これらのツール

3780
02:21:53,720 --> 02:21:55,920
FDA が患者に利用

3781
02:21:55,920 --> 02:21:58,680
ガイダンスは本当に重要です

3782
02:21:58,680 --> 02:22:00,120
私たちの成熟の指標

3783
02:22:00,120 --> 02:22:01,760
この分野とその必要性

3784
02:22:01,760 --> 02:22:03,920
開発を開始できる

3785
02:22:03,920 --> 02:22:04,840
個別化医療ですが、

3786
02:22:04,840 --> 02:22:06,920
理想的には共同作業で行う

3787
02:22:06,920 --> 02:22:10,000
WAY HA はクロスラーニングをサポートします。

3788
02:22:10,000 --> 02:22:11,480
ご提供いただきありがとうございます

3789
02:22:11,480 --> 02:22:13,360
FDA の視点への洞察

3790
02:22:13,360 --> 02:22:17,680
このあたりで。私たちはアンを持っています

3791
02:22:17,680 --> 02:22:18,760
指数関数的に増加する数値

3792
02:22:18,760 --> 02:22:21,680
による取り組み

3793
02:22:21,680 --> 02:22:24,120
異なるグループ、これにより、

3794
02:22:24,120 --> 02:22:26,000
整理する方法が必要

3795
02:22:26,000 --> 02:22:27,440
～するためのさまざまな努力

3796
02:22:27,440 --> 02:22:28,920
誰かの影響力を最大化する

3797
02:22:28,920 --> 02:22:30,360
プロジェクト。私たちはそう思いたいのです。

3798
02:22:30,360 --> 02:22:33,240
私たちはこれに影響を与えたいと考えています

3799
02:22:33,240 --> 02:22:35,120
治療中の特定の患者

3800
02:22:35,120 --> 02:22:37,040
しかし、その方法も知りたい

3801
02:22:37,040 --> 02:22:41,440
それは科学全体を進歩させる

3802
02:22:41,440 --> 02:22:42,640
より多くの治療ができるようになるために

3803
02:22:42,640 --> 02:22:44,200
患者。  最後に、私はそうしたいです

3804
02:22:44,200 --> 02:22:45,640
阿蘇について具体的に話す

3805
02:22:45,640 --> 02:22:47,640
そしてなぜ私たちは始めようと考えているのでしょうか

3806
02:22:47,640 --> 02:22:51,320
ASO を使用しますか?私たちのN of ONE

3807
02:22:51,320 --> 02:22:52,440
～に特化したコラボショット

3808
02:22:52,440 --> 02:22:54,120
ASSO の皆様、喜んでサポートさせていただきます

3809
02:22:54,120 --> 02:22:55,880
すべての治療法のうち N/1

3810
02:22:55,880 --> 02:22:57,760
治療法の数。

3811
02:22:57,760 --> 02:22:59,280
しかし、私たちはから始めています

3812
02:22:59,280 --> 02:23:02,120
ASSO に関する思考プロセス

3813
02:23:02,120 --> 02:23:05,320
なぜなら、彼らは本当に世界を導いてきたからです。

3814
02:23:05,320 --> 02:23:07,960
N/1 スペース以内。

3815
02:23:07,960 --> 02:23:10,320
比較的安価です

3816
02:23:10,320 --> 02:23:11,960
相対的に製造すること。彼ら

3817
02:23:11,960 --> 02:23:14,720
比較的簡単に納品できます。

3818
02:23:14,720 --> 02:23:17,960
比較的。そして私たちは成長しています

3819
02:23:17,960 --> 02:23:20,520
を裏付ける安全性データ

3820
02:23:20,520 --> 02:23:21,640
で治療を提供する能力

3821
02:23:21,640 --> 02:23:24,160
患者。  そしてついに、彼らは

3822
02:23:24,160 --> 02:23:27,320
迅速なカスタマイズが可能。それは

3823
02:23:27,320 --> 02:23:30,760
遺伝子編集とか言わないでください

3824
02:23:30,760 --> 02:23:33,720
パイ -- 他の種類の治療法

3825
02:23:33,720 --> 02:23:34,960
同様に適切ではありませんし、

3826
02:23:34,960 --> 02:23:37,560
N of 1 ステータスに向けて前進

3827
02:23:37,560 --> 02:23:39,320
ただし、これらは追加の機能を提供する可能性があります

3828
02:23:39,320 --> 02:23:40,200
いくつかの障壁

3829
02:23:40,200 --> 02:23:42,520
できるさまざまな領域

3830
02:23:42,520 --> 02:23:43,360
近くにいる人たちを前進させてください

3831
02:23:43,360 --> 02:23:50,280
未来。それで、私たちは誰ですか？これは

3832
02:23:50,280 --> 02:23:52,600
ティムとミラと私自身と

3833
02:23:52,600 --> 02:23:55,120
最初の事件のジュリア。

3834
02:23:55,120 --> 02:23:57,880
STARTING IN 2018. NOW YOU FAST

3835
02:23:57,880 --> 02:23:59,120
4 年先へ進めば、それが可能になります

3836
02:23:59,120 --> 02:24:01,920
相対的にズームアウトした地図を表示

3837
02:24:01,920 --> 02:24:04,000
それは私たちが代表するものです

3838
02:24:04,000 --> 02:24:05,240
膨大な数の学術研究者

3839
02:24:05,240 --> 02:24:09,120
医療センター、協力者、

3840
02:24:09,120 --> 02:24:10,160
単なる国際的なものではない

3841
02:24:10,160 --> 02:24:10,920
アメリカ全土ですが、

3842
02:24:10,920 --> 02:24:14,120
ヨーロッパでも。そして目指しているのは

3843
02:24:14,120 --> 02:24:16,240
これをさらに拡張して均等にする

3844
02:24:16,240 --> 02:24:19,640
より広範なコラボレーション。これ

3845
02:24:19,640 --> 02:24:20,760
それが私たちの運営委員会です

3846
02:24:20,760 --> 02:24:23,560
現時点ではそう見えます。私は

3847
02:24:23,560 --> 02:24:25,680
通過せず、それぞれに名前を付けます

3848
02:24:25,680 --> 02:24:27,000
ここに代表する個人

3849
02:24:27,000 --> 02:24:28,920
専門知識のいくつかの側面

3850
02:24:28,920 --> 02:24:32,320
1 のうちの N についてテーブルに持ち込まれました

3851
02:24:32,320 --> 02:24:33,520
協力的。それは混合物です

3852
02:24:33,520 --> 02:24:35,560
これまでに治療を受けた臨床医の数

3853
02:24:35,560 --> 02:24:38,880
N of 1 の治療に関与

3854
02:24:38,880 --> 02:24:39,800
私自身のように、Ph.D.エトセトラ

3855
02:24:39,800 --> 02:24:41,560
および基礎科学者

3856
02:24:41,560 --> 02:24:46,560
FDAと連携したASOの設計

3857
02:24:46,560 --> 02:24:48,160
患者擁護者の経験、

3858
02:24:48,160 --> 02:24:49,720
本当にさまざまなホスト

3859
02:24:49,720 --> 02:24:53,520
を持参される方

3860
02:24:53,520 --> 02:24:54,640
さまざまな背景

3861
02:24:54,640 --> 02:24:57,080
そして専門知識をテーブルに

3862
02:24:57,080 --> 02:25:00,720
前進できるようご協力ください

3863
02:25:00,720 --> 02:25:02,440
安全かつ責任を持って N of 1

3864
02:25:02,440 --> 02:25:03,520
クレアの臨床試験

3865
02:25:03,520 --> 02:25:06,400
病気。 -- 稀な病気。私は

3866
02:25:06,400 --> 02:25:08,200
NIHへの感謝にも注目したい

3867
02:25:08,200 --> 02:25:14,480
これを主催し、ドン・ローに感謝します

3868
02:25:14,480 --> 02:25:19,560
ブライアン・トラニヨンとオードリー

3869
02:25:19,560 --> 02:25:20,520
強力な擁護者であるサーム氏と

3870
02:25:20,520 --> 02:25:24,600
専門家が私たちに洞察を提供します。  

3871
02:25:24,600 --> 02:25:26,520
私たちのミッション・ビジョンとは何ですか?

3872
02:25:26,520 --> 02:25:29,040
組織としての価値観?

3873
02:25:29,040 --> 02:25:31,320
簡単に言えば、私たちの使命は次のとおりです

3874
02:25:31,320 --> 02:25:33,440
遺伝子を個別化する

3875
02:25:33,440 --> 02:25:35,720
薬を安全かつ迅速に

3876
02:25:35,720 --> 02:25:36,520
患者がアクセス可能

3877
02:25:36,520 --> 02:25:39,560
世界中。  それはきれいですね

3878
02:25:39,560 --> 02:25:42,240
シンプルだが大胆な表現

3879
02:25:42,240 --> 02:25:44,280
使命、そして確かにそうではない

3880
02:25:44,280 --> 02:25:48,200
ビジョンを簡単に実現

3881
02:25:48,200 --> 02:25:51,600
サポートは未来です

3882
02:25:51,600 --> 02:25:52,720
個別医療センター

3883
02:25:52,720 --> 02:25:54,840
世界中の定期オファー

3884
02:25:54,840 --> 02:25:56,200
患者が治療をカスタマイズする

3885
02:25:56,200 --> 02:25:57,400
基礎となるターゲティング条件

3886
02:25:57,400 --> 02:26:01,880
遺伝的原因。  それは

3887
02:26:01,880 --> 02:26:02,880
ロマンチックで美しいビジョン

3888
02:26:02,880 --> 02:26:03,720
入手するには多大な労力がかかる

3889
02:26:03,720 --> 02:26:07,240
そこに。順番に達成しましょう

3890
02:26:07,240 --> 02:26:08,800
私たちは薬物の先駆者でなければならないということ

3891
02:26:08,800 --> 02:26:11,280
個別化された開発

3892
02:26:11,280 --> 02:26:13,720
患者、主に 2 つの経路

3893
02:26:13,720 --> 02:26:16,800
地域、コラボレーションの促進

3894
02:26:16,800 --> 02:26:18,360
そして畑を育てる。何をするか

3895
02:26:18,360 --> 02:26:20,360
私たちが意味するのは「育成」です

3896
02:26:20,360 --> 02:26:21,280
コラボレーション、確立

3897
02:26:21,280 --> 02:26:22,840
コミュニティの期待

3898
02:26:22,840 --> 02:26:25,080
科学医療と患者

3899
02:26:25,080 --> 02:26:27,680
コミュニティ。ベストプラクティス、

3900
02:26:27,680 --> 02:26:29,840
安全性と品質基準と

3901
02:26:29,840 --> 02:26:30,520
臨床試験の確保

3902
02:26:30,520 --> 02:26:31,880
個人への備え

3903
02:26:31,880 --> 02:26:34,880
治療を受けられる人。  私たちはどうやって

3904
02:26:34,880 --> 02:26:36,440
畑を育て、収穫する

3905
02:26:36,440 --> 02:26:38,400
右ケース、ピッキングケースエース

3906
02:26:38,400 --> 02:26:41,440
成功につながる、ピッキング

3907
02:26:41,440 --> 02:26:44,240
安全が失われるケース

3908
02:26:44,240 --> 02:26:46,840
可能性がさらに高くなります。最小化

3909
02:26:46,840 --> 02:26:49,600
前臨床との重複

3910
02:26:49,600 --> 02:26:51,200
臨床への取り組み。これは

3911
02:26:51,200 --> 02:26:52,000
特に重要なのは、

3912
02:26:52,000 --> 02:26:54,640
データ共有の形式。私たちはどうやって

3913
02:26:54,640 --> 02:26:56,680
前臨床段階で両方を共有する

3914
02:26:56,680 --> 02:26:57,720
そして私たちが持っている臨床スペース

3915
02:26:57,720 --> 02:26:59,520
クロスラーニングとサポートケース

3916
02:26:59,520 --> 02:27:01,600
会議、安全データベース、

3917
02:27:01,600 --> 02:27:05,520
さまざまな分野の相互参照

3918
02:27:05,520 --> 02:27:07,840
提出され、それに向けて取り組んでいます

3919
02:27:07,840 --> 02:27:09,240
世界的な取り組みを調和させる

3920
02:27:09,240 --> 02:27:14,120
さまざまなステージ。  私たちの価値観は

3921
02:27:14,120 --> 02:27:16,480
科学的な厳密さと緊急性について

3922
02:27:16,480 --> 02:27:19,480
ニーズに応じて対応する。そして

3923
02:27:19,480 --> 02:27:21,040
複数の利害関係者の協力。

3924
02:27:21,040 --> 02:27:22,160
これらがまさに柱です

3925
02:27:22,160 --> 02:27:24,400
どちらが前進できると思いますか

3926
02:27:24,400 --> 02:27:25,080
これら -- この使命と

3927
02:27:25,080 --> 02:27:31,080
ビジョン。  構造的にどうするか

3928
02:27:31,080 --> 02:27:32,760
これをサポートしますか?ステアリング

3929
02:27:32,760 --> 02:27:34,480
委員会の概要

3930
02:27:34,480 --> 02:27:37,000
あなたは番号によってサポートされています

3931
02:27:37,000 --> 02:27:39,040
～しようとしているワーキンググループの数

3932
02:27:39,040 --> 02:27:43,120
さまざまなステージを進めてください

3933
02:27:43,120 --> 02:27:45,120
患者から移動する必要がある

3934
02:27:45,120 --> 02:27:46,200
ずっと選択

3935
02:27:46,200 --> 02:27:48,720
実際に患者を治療する。私たち

3936
02:27:48,720 --> 02:27:50,440
それを患者に割り当てた

3937
02:27:50,440 --> 02:27:53,440
安全性選択ワーキンググループ

3938
02:27:53,440 --> 02:27:54,960
および毒性の臨床転帰

3939
02:27:54,960 --> 02:27:56,920
バイオマーカーを投入することもできます

3940
02:27:56,920 --> 02:27:58,800
それに関連して。 

3941
02:27:58,800 --> 02:28:01,320
制度的導入、

3942
02:28:01,320 --> 02:28:03,520
それはすべてです

3943
02:28:03,520 --> 02:28:05,320
セクシーではないが、挑戦している

3944
02:28:05,320 --> 02:28:09,000
乗り越えてください。そして本当に

3945
02:28:09,000 --> 02:28:12,720
倫理と公平性が重要です。  

3946
02:28:12,720 --> 02:28:14,840
これらのそれぞれの中で、これは

3947
02:28:14,840 --> 02:28:15,720
ほんの一部の風味

3948
02:28:15,720 --> 02:28:18,080
それらの仕事の種類について

3949
02:28:18,080 --> 02:28:19,880
ワーキンググループは次のことに取り組んでいます

3950
02:28:19,880 --> 02:28:21,640
前進。アルゴリズムはどうなるのか

3951
02:28:21,640 --> 02:28:22,920
患者の選択のための見た目

3952
02:28:22,920 --> 02:28:25,240
それは安全の確保に役立ちます

3953
02:28:25,240 --> 02:28:28,960
そして成功。  開発できるでしょうか

3954
02:28:28,960 --> 02:28:31,640
できる訴訟書類

3955
02:28:31,640 --> 02:28:32,440
サポートの進歩と

3956
02:28:32,440 --> 02:28:35,280
患者の識別が可能

3957
02:28:35,280 --> 02:28:37,440
私たちは次世代とつながります

3958
02:28:37,440 --> 02:28:39,000
パイプラインを再び再構築するためのシーケンス

3959
02:28:39,000 --> 02:28:40,720
患者を識別できる

3960
02:28:40,720 --> 02:28:42,600
より公平なファッションをベースに

3961
02:28:42,600 --> 02:28:44,720
科学的原理とは

3962
02:28:44,720 --> 02:28:46,000
私たちとしてのさらなる解明

3963
02:28:46,000 --> 02:28:49,280
この作業を進めてください。そしてできること

3964
02:28:49,280 --> 02:28:51,240
私たちはそれを前向きに検証します

3965
02:28:51,240 --> 02:28:52,720
自分の調子がどの程度であるかを確認するために働く

3966
02:28:52,720 --> 02:28:58,240
安全に努めるために行うこと

3967
02:28:58,240 --> 02:29:00,520
公平かつ適切に

3968
02:29:00,520 --> 02:29:04,600
ケースを選択します。安全性と

3969
02:29:04,600 --> 02:29:06,920
毒性。本当にこれは落ちます

3970
02:29:06,920 --> 02:29:10,280
データ共有の取り組みに私たちができること

3971
02:29:10,280 --> 02:29:12,320
核心に迫る

3972
02:29:12,320 --> 02:29:13,880
契約書テンプレートだけでなく

3973
02:29:13,880 --> 02:29:15,920
データベース インフラストラクチャ、その方法

3974
02:29:15,920 --> 02:29:17,760
私たちは見ているかどうかを確認します

3975
02:29:17,760 --> 02:29:20,320
A が付いた特定のプロパティ

3976
02:29:20,320 --> 02:29:21,960
原因となる特定の設計

3977
02:29:21,960 --> 02:29:25,080
さらなる毒性、それは私たちが作るものです

3978
02:29:25,080 --> 02:29:26,320
その他の入手可能な情報

3979
02:29:26,320 --> 02:29:28,520
ASO の設計を試みているグループ

3980
02:29:28,520 --> 02:29:30,720
そこから恩恵を受けることができるかどうか

3981
02:29:30,720 --> 02:29:32,320
につながる作業を複製します。

3982
02:29:32,320 --> 02:29:35,440
進行中の袋小路。 

3983
02:29:35,440 --> 02:29:38,240
臨床結果は A

3984
02:29:38,240 --> 02:29:41,520
私たちの複雑な作業領域

3985
02:29:41,520 --> 02:29:44,400
希少疾患の進行のために

3986
02:29:44,400 --> 02:29:45,480
臨床結果に対する苦闘

3987
02:29:45,480 --> 02:29:47,000
多くの全体としての測定

3988
02:29:47,000 --> 02:29:50,440
ケースを確認してから、レアなケースを取り上げます

3989
02:29:50,440 --> 02:29:52,720
1 つの領域の N を変更する病気

3990
02:29:52,720 --> 02:29:54,800
これはさらに問題になります。私たち

3991
02:29:54,800 --> 02:29:55,800
確実に結果を出したい

3992
02:29:55,800 --> 02:29:57,080
対策は適切に行われています

3993
02:29:57,080 --> 02:29:58,440
安全性と

3994
02:29:58,440 --> 02:30:00,800
可能な限りの有効性

3995
02:30:00,800 --> 02:30:03,560
そしてそれに向けて取り組みたいと考えています

3996
02:30:03,560 --> 02:30:05,400
測定ツールのようなもの

3997
02:30:05,400 --> 02:30:06,960
キットとデータ共有プラットフォーム

3998
02:30:06,960 --> 02:30:09,080
私たちが理解できるようにするため、そして

3999
02:30:09,080 --> 02:30:10,880
継続的な基盤がどの程度良好であるかを評価する

4000
02:30:10,880 --> 02:30:12,320
さまざまな対策が功を奏しており、

4001
02:30:12,320 --> 02:30:13,720
追加があるかどうか

4002
02:30:13,720 --> 02:30:15,800
可能性のある洗練

4003
02:30:15,800 --> 02:30:18,120
必要なものと持っていくもの

4004
02:30:18,120 --> 02:30:20,880
現状のまま耐えるべき新たな対策

4005
02:30:20,880 --> 02:30:22,080
開発されました。制度的

4006
02:30:22,080 --> 02:30:24,400
実装はだいたいこんな感じ

4007
02:30:24,400 --> 02:30:25,640
リソースの共有。とは何ですか

4008
02:30:25,640 --> 02:30:27,280
チェックリストとテンプレート

4009
02:30:27,280 --> 02:30:28,720
できるようにするために必要かもしれない

4010
02:30:28,720 --> 02:30:30,240
1 つの研究をすべて把握し、

4011
02:30:30,240 --> 02:30:31,160
特定の速度で走る

4012
02:30:31,160 --> 02:30:34,640
機関。そして最後は倫理です

4013
02:30:34,640 --> 02:30:37,320
およびコンベンションオープンに関する公平性

4014
02:30:37,320 --> 02:30:39,720
ディスカッション。  そして最高のサポート

4015
02:30:39,720 --> 02:30:41,520
実践。だから私たちはできるようになりたいのです

4016
02:30:41,520 --> 02:30:45,280
倫理性を高めるフォーラムを開催する

4017
02:30:45,280 --> 02:30:46,800
懸念または問題が発生する可能性があります

4018
02:30:46,800 --> 02:30:48,480
この新たなフロンティアで立ち上がりましょう

4019
02:30:48,480 --> 02:30:52,520
薬。  私たちはできるようになりたいと思っています

4020
02:30:52,520 --> 02:30:55,240
それらの議論から導き出す

4021
02:30:55,240 --> 02:30:57,080
ベストに関するいくつかの推奨事項

4022
02:30:57,080 --> 02:31:00,080
実践と私たちができること

4023
02:31:00,080 --> 02:31:01,120
サポート エクイティ 倫理

4024
02:31:01,120 --> 02:31:02,960
各種の妥当性

4025
02:31:02,960 --> 02:31:06,120
急速に進化する科学

4026
02:31:06,120 --> 02:31:07,320
あらゆるものを最大限にサポートするケース

4027
02:31:07,320 --> 02:31:10,120
PATIENT THAT IS IN A TRIAL OR

4028
02:31:10,120 --> 02:31:13,640
それは裁判中かもしれない

4029
02:31:13,640 --> 02:31:14,880
未来。これを裏付けるもの

4030
02:31:14,880 --> 02:31:16,200
仕事は共同作業です

4031
02:31:16,200 --> 02:31:16,920
ディスカッション、学習、データ

4032
02:31:16,920 --> 02:31:19,720
共有。  私たちはなりたい

4033
02:31:19,720 --> 02:31:21,280
普及に尽力

4034
02:31:21,280 --> 02:31:23,520
さまざまなフォーラムを通じて、

4035
02:31:23,520 --> 02:31:24,760
存在することを確認できる

4036
02:31:24,760 --> 02:31:26,440
データへのオープンアクセスと

4037
02:31:26,440 --> 02:31:27,520
私たちは皆そうであるということを学ぶ

4038
02:31:27,520 --> 02:31:32,160
に貢献しています。それで、私は

4039
02:31:32,160 --> 02:31:34,120
NIHに感謝したいと思います。

4040
02:31:34,120 --> 02:31:37,240
レアなNCATSオーガナイザー

4041
02:31:37,240 --> 02:31:38,560
病気の日、そして何よりも

4042
02:31:38,560 --> 02:31:39,640
すべての患者様に感謝し、

4043
02:31:39,640 --> 02:31:41,840
希少疾患を患っている家族

4044
02:31:41,840 --> 02:31:42,920
仕事に意味をもたらす

4045
02:31:42,920 --> 02:31:46,840
私たちはそうします。そして私は多くの人たちのためにそう思います

4046
02:31:46,840 --> 02:31:49,800
私たちがこのキャリアに携わる理由

4047
02:31:49,800 --> 02:31:52,400
私たちが最終的に N 1C であるということ、あるいは

4048
02:31:52,400 --> 02:31:55,560
N of 1 のコラボレーションは、

4049
02:31:55,560 --> 02:31:57,440
特別なクラブ、私たちはオープンです

4050
02:31:57,440 --> 02:31:58,680
コラボレーションクラブを内蔵

4051
02:31:58,680 --> 02:32:00,440
その名前とあなたはすべてです

4052
02:32:00,440 --> 02:32:02,600
ようこそ、お気軽にお問い合わせください。

4053
02:32:02,600 --> 02:32:10,640
INFO@NOF1 まで電子メールを送信してください

4054
02:32:10,640 --> 02:32:14,320
Collaborative.org または Web サイト、および

4055
02:32:14,320 --> 02:32:16,560
私たちを助けるための摂取量があります

4056
02:32:16,560 --> 02:32:18,240
ご連絡ください。ご協力ください

4057
02:32:18,240 --> 02:32:20,040
私たちとして、そして私たちとして接続しましょう

4058
02:32:20,040 --> 02:32:20,960
イニシアチブ。そしてしたい

4059
02:32:20,960 --> 02:32:21,920
より幅広いコミュニケーションを図る

4060
02:32:21,920 --> 02:32:28,520
コミュニティ。  どうもありがとうございます。

4061
02:32:28,520 --> 02:32:39,320
WWW.N1COLLABORATIVE.ORG. 

4062
02:32:39,320 --> 02:32:41,640
>> こんにちは、こんにちは。私です。

4063
02:32:41,640 --> 02:32:42,880
今日は後ほどお話しさせていただきます

4064
02:32:42,880 --> 02:32:44,080
素晴らしいトーク

4065
02:32:44,080 --> 02:32:47,600
これらについてはこれまでにすでに知っていました

4066
02:32:47,600 --> 02:32:49,320
1 つのプロセスの。シフトAします

4067
02:32:49,320 --> 02:32:52,280
どうすればよいかを考えるためのほんの少しのこと

4068
02:32:52,280 --> 02:32:55,240
小さなことではいけないことと、私たちができること

4069
02:32:55,240 --> 02:32:56,600
最善のサポート方法を考えてください

4070
02:32:56,600 --> 02:32:59,720
結果の尺度 DR.デマレスト

4071
02:32:59,720 --> 02:33:00,640
非常に難しい議論

4072
02:33:00,640 --> 02:33:04,760
理解します。を取りに行く

4073
02:33:04,760 --> 02:33:05,280
RAKE LIEUの枠組み

4074
02:33:05,280 --> 02:33:06,520
共ジストロフィー。それは私がやっていることです

4075
02:33:06,520 --> 02:33:08,720
そして私は白質ジストロフィーを研究しています

4076
02:33:08,720 --> 02:33:11,000
こども病院とともに

4077
02:33:11,000 --> 02:33:12,880
フィラデルフィア

4078
02:33:12,880 --> 02:33:13,920
白質ジストロフィー中枢

4079
02:33:13,920 --> 02:33:17,400
卓越性。私たちは受け取ります

4080
02:33:17,400 --> 02:33:18,040
臨床開発のサポート

4081
02:33:18,040 --> 02:33:19,080
数多くのトライアルから

4082
02:33:19,080 --> 02:33:21,320
異なる連邦政府と

4083
02:33:21,320 --> 02:33:23,720
非連邦政府機関および同様に

4084
02:33:23,720 --> 02:33:26,280
私たちは業界と協力します

4085
02:33:26,280 --> 02:33:27,560
受け取らないパートナー

4086
02:33:27,560 --> 02:33:30,440
個人補償。私も

4087
02:33:30,440 --> 02:33:32,120
私が考えていることを説明したい

4088
02:33:32,120 --> 02:33:33,720
博士によく似ています。すでにデマレスト

4089
02:33:33,720 --> 02:33:36,080
など、すでに話題になっている人たち

4090
02:33:36,080 --> 02:33:37,720
非常に重要であることを強調します

4091
02:33:37,720 --> 02:33:39,520
これらの困難な分野では、

4092
02:33:39,520 --> 02:33:41,080
何ができるかを最前線で考える

4093
02:33:41,080 --> 02:33:42,920
手順を最大限に最適化し、

4094
02:33:42,920 --> 02:33:43,920
多くの場合、それは考えることを意味します

4095
02:33:43,920 --> 02:33:45,600
グループとして一緒に。私の場合

4096
02:33:45,600 --> 02:33:48,240
これには臨床も含まれます

4097
02:33:48,240 --> 02:33:50,640
特定の 1 人の諮問委員会

4098
02:33:50,640 --> 02:33:53,640
ロイコジストロフィーはHABCと呼ばれる

4099
02:33:53,640 --> 02:34:00,360
DR.ロリ・ジェン・ジャスティン・シャルツと

4100
02:34:00,360 --> 02:34:03,360
MARVO KNAAP AS WELL AS WONDERFUL

4101
02:34:03,360 --> 02:34:06,160
私たちの時代の科学者たち、博士。佐瀬

4102
02:34:06,160 --> 02:34:10,320
そして博士。パテル。について話します

4103
02:34:10,320 --> 02:34:12,080
臨床試験へのアプローチ方法

4104
02:34:12,080 --> 02:34:13,680
白ジストロフィーへの備え。 

4105
02:34:13,680 --> 02:34:15,000
このスペースを埋める必要があります

4106
02:34:15,000 --> 02:34:17,120
希少疾患と改善の必要性

4107
02:34:17,120 --> 02:34:19,640
成果測定の順序

4108
02:34:19,640 --> 02:34:20,320
臨床試験の準備完了

4109
02:34:20,320 --> 02:34:22,040
両方に現れているもの

4110
02:34:22,040 --> 02:34:23,640
アンチセンス療法およびその他

4111
02:34:23,640 --> 02:34:25,120
アプローチして、私たちは幸運でした

4112
02:34:25,120 --> 02:34:26,440
と提携するには十分です。

4113
02:34:26,440 --> 02:34:28,720
RDCRN から資金を受け取る

4114
02:34:28,720 --> 02:34:31,040
NIH が資金提供する希少疾患

4115
02:34:31,040 --> 02:34:35,320
コンソーシアムと資金提供

4116
02:34:35,320 --> 02:34:36,600
世界的な臨床試験ネットワーク A

4117
02:34:36,600 --> 02:34:39,080
米国に拠点を置く 8 つのセンターのコンソーシアム

4118
02:34:39,080 --> 02:34:41,520
白質ジストロフィーに焦点を当てています。  

4119
02:34:41,520 --> 02:34:42,520
特にこの講演のために私は

4120
02:34:42,520 --> 02:34:44,280
障害を明らかにするつもりです

4121
02:34:44,280 --> 02:34:53,960
AHBC、または白質ジストロフィーと呼ばれます。

4122
02:34:53,960 --> 02:34:55,080
何年も前に私たちは

4123
02:34:55,080 --> 02:34:59,240
早期の障害の原因

4124
02:34:59,240 --> 02:35:01,560
2000年代、自尊心のある国家とともに

4125
02:35:01,560 --> 02:35:03,600
基底部の萎縮を伴う

4126
02:35:03,600 --> 02:35:06,120
神経節と小脳。そして私たち

4127
02:35:06,120 --> 02:35:07,360
これらの子供たちがフォローしていることを認識してください

4128
02:35:07,360 --> 02:35:08,120
私たちが考えたこと

4129
02:35:08,120 --> 02:35:10,040
予測可能な所有の経過

4130
02:35:10,040 --> 02:35:11,720
早期発生ノーマルモーター

4131
02:35:11,720 --> 02:35:13,320
マイルストーンとその後の経過

4132
02:35:13,320 --> 02:35:15,760
運動のマイルストーンの喪失と

4133
02:35:15,760 --> 02:35:19,320
ジストニアによって引き起こされる音声と

4134
02:35:19,320 --> 02:35:20,880
異形成。時間が経つにつれて、それは

4135
02:35:20,880 --> 02:35:23,720
同じ遺伝子であることが判明

4136
02:35:23,720 --> 02:35:25,320
別の原因が考えられます

4137
02:35:25,320 --> 02:35:28,120
突然変異は成人を引き起こす可能性がある

4138
02:35:28,120 --> 02:35:31,640
ディスジストニアの早期発症

4139
02:35:31,640 --> 02:35:34,480
乳児脳症を伴う

4140
02:35:34,480 --> 02:35:35,560
発作と発達遅延

4141
02:35:35,560 --> 02:35:38,560
などの軽い症状

4142
02:35:38,560 --> 02:35:40,600
対麻痺。私たちも認識しました

4143
02:35:40,600 --> 02:35:44,160
原因を探る

4144
02:35:44,160 --> 02:35:47,040
白質ジストロフィー用オーバーオールタブ 4A

4145
02:35:47,040 --> 02:35:49,920
2 番目の方が一般的ですか

4146
02:35:49,920 --> 02:35:52,400
ロイコジストロジストロフィーのその間

4147
02:35:52,400 --> 02:35:54,560
私たちが直面している希少疾患

4148
02:35:54,560 --> 02:35:56,240
本当の満たされていない人は、

4149
02:35:56,240 --> 02:35:59,200
患者数。  それで、それら

4150
02:35:59,200 --> 02:36:02,080
TUBB 4A について聞いたことがない人はいないでしょう。

4151
02:36:02,080 --> 02:36:03,840
チューブリンの数の 1 つです

4152
02:36:03,840 --> 02:36:06,280
関連タンパク質、A が二量体化

4153
02:36:06,280 --> 02:36:08,160
アルファチューブを使ってリンと

4154
02:36:08,160 --> 02:36:10,320
繰り返しますが、各セルは次のようになります。

4155
02:36:10,320 --> 02:36:11,760
さまざまな種類があると思われます

4156
02:36:11,760 --> 02:36:13,720
突然変異が関与していること

4157
02:36:13,720 --> 02:36:15,000
両方で問題が発生する

4158
02:36:15,000 --> 02:36:16,680
アルファとベータの二量体化

4159
02:36:16,680 --> 02:36:17,920
TUBE LYNN サブユニットと

4160
02:36:17,920 --> 02:36:19,920
の組み立てと分解

4161
02:36:19,920 --> 02:36:22,720
これらの二量体は微小管になります。 

4162
02:36:22,720 --> 02:36:26,480
それらは細胞にとって重要です

4163
02:36:26,480 --> 02:36:27,920
両方のトラフィックに対応

4164
02:36:27,920 --> 02:36:29,440
細胞全体の情報

4165
02:36:29,440 --> 02:36:31,680
そして、

4166
02:36:31,680 --> 02:36:32,760
セルが必要とする可能性があり、それが可能です

4167
02:36:32,760 --> 02:36:34,360
想像してみてください

4168
02:36:34,360 --> 02:36:35,240
脳にとって特に重要

4169
02:36:35,240 --> 02:36:41,320
細胞。  私たちはその中で有能でした

4170
02:36:41,320 --> 02:36:43,040
この病気をモデル化する他の人たち

4171
02:36:43,040 --> 02:36:45,040
マウスと私たちはショーをすることができました

4172
02:36:45,040 --> 02:36:46,800
マウスの機能について

4173
02:36:46,800 --> 02:36:49,080
それに似た病気

4174
02:36:49,080 --> 02:36:50,920
同じ人間でも萎縮がある

4175
02:36:50,920 --> 02:36:53,080
底部の小脳の

4176
02:36:53,080 --> 02:36:54,720
右と緑のスライド

4177
02:36:54,720 --> 02:36:56,120
レッドマウスはマウスそのものです

4178
02:36:56,120 --> 02:36:58,720
TUBB 4A の影響と減少

4179
02:36:58,720 --> 02:37:02,920
人々に見られるミエリン

4180
02:37:02,920 --> 02:37:07,320
トープレースの影響を受けます

4181
02:37:07,320 --> 02:37:12,280
ロイコジストロジストロフィーとマウス

4182
02:37:12,280 --> 02:37:14,280
生存率が向上しました。私たちは持っています

4183
02:37:14,280 --> 02:37:18,640
それを示すこともできました

4184
02:37:18,640 --> 02:37:19,640
を変更する可能性があります

4185
02:37:19,640 --> 02:37:21,960
それらのマウスの結果とその後

4186
02:37:21,960 --> 02:37:23,520
実際に彼らを治療してください

4187
02:37:23,520 --> 02:37:25,640
アンチセンス。だから私たちはできるのです

4188
02:37:25,640 --> 02:37:27,320
削減できることを示す

4189
02:37:27,320 --> 02:37:29,520
運動障害、軽減

4190
02:37:29,520 --> 02:37:32,120
生存、その他の削減

4191
02:37:32,120 --> 02:37:33,760
以下のような関連機能

4192
02:37:33,760 --> 02:37:34,400
問題を解決し、改善します

4193
02:37:34,400 --> 02:37:36,240
顕微鏡で見ることができます

4194
02:37:36,240 --> 02:37:39,880
改善されたMILY NATIONと変化

4195
02:37:39,880 --> 02:37:43,120
小脳アフロファイ。それで

4196
02:37:43,120 --> 02:37:45,320
私たちを -- 萎縮させた。それ

4197
02:37:45,320 --> 02:37:47,320
私たちに方法を考えるきっかけを与えた

4198
02:37:47,320 --> 02:37:48,480
この分野で臨床試験を開発する

4199
02:37:48,480 --> 02:37:50,400
障害。そしてあなたがそれを知っていること

4200
02:37:50,400 --> 02:37:52,000
潜在的に

4201
02:37:52,000 --> 02:37:52,920
アンチセンスとあなた自身の認識

4202
02:37:52,920 --> 02:37:56,080
潜在的に

4203
02:37:56,080 --> 02:37:58,880
患者の疾病負担は

4204
02:37:58,880 --> 02:38:00,840
明らかに大きなモチベーションになっています

4205
02:38:00,840 --> 02:38:02,440
自然を理解するための要素

4206
02:38:02,440 --> 02:38:03,680
それを証明するのに十分な歴史

4207
02:38:03,680 --> 02:38:06,400
それが実際にコースを変える

4208
02:38:06,400 --> 02:38:10,000
病気とそれぞれの

4209
02:38:10,000 --> 02:38:12,120
障害には独自のテンポがあり、

4210
02:38:12,120 --> 02:38:13,800
マイペースといくつかの障害

4211
02:38:13,800 --> 02:38:16,000
重度のアンドラフィーが発症している可能性があります

4212
02:38:16,000 --> 02:38:19,920
あれば簡単に表示できるようにする

4213
02:38:19,920 --> 02:38:21,920
できるから改善する

4214
02:38:21,920 --> 02:38:22,720
短時間のショー

4215
02:38:22,720 --> 02:38:25,160
改善。その他の疾患

4216
02:38:25,160 --> 02:38:27,520
もっと長くフォローするHBCのように

4217
02:38:27,520 --> 02:38:28,720
以前の長期間

4218
02:38:28,720 --> 02:38:30,240
重大な損失があります

4219
02:38:30,240 --> 02:38:32,480
運動機能は本当にそうなのかも知れません

4220
02:38:32,480 --> 02:38:34,600
特にあなたがそうする場合はさらに困難になります

4221
02:38:34,600 --> 02:38:37,360
自然なデザインをさらに行う必要があります

4222
02:38:37,360 --> 02:38:38,520
終わってしまう歴史UDI

4223
02:38:38,520 --> 02:38:40,480
長年の時間をかけてできること

4224
02:38:40,480 --> 02:38:42,680
それを示すのに十分なデータを収集する

4225
02:38:42,680 --> 02:38:45,320
変化のペース。それで、その間

4226
02:38:45,320 --> 02:38:46,680
ゴールドスタンダードのアプローチ、それが

4227
02:38:46,680 --> 02:38:48,240
の準備によく使用されます

4228
02:38:48,240 --> 02:38:48,960
臨床試験とこれまで行われてきた

4229
02:38:48,960 --> 02:38:51,320
過去数十年に使用されたことがもたらします

4230
02:38:51,320 --> 02:38:53,000
定期的な患者さん

4231
02:38:53,000 --> 02:38:54,320
半年から1年ごと、そして

4232
02:38:54,320 --> 02:38:55,480
望む結果を測定する

4233
02:38:55,480 --> 02:38:57,680
運動機能のようなものを捉えるには、

4234
02:38:57,680 --> 02:38:59,680
本当にそれには10年かかるかもしれない

4235
02:38:59,680 --> 02:39:03,640
HABCを完全に理解するために

4236
02:39:03,640 --> 02:39:04,960
それは明らかにあまり良くありません

4237
02:39:04,960 --> 02:39:07,080
を持っている場合に受け入れ可能

4238
02:39:07,080 --> 02:39:08,200
～への治療介入

4239
02:39:08,200 --> 02:39:11,400
より迅速に実装します。だから私たちは

4240
02:39:11,400 --> 02:39:12,720
自然史に迫る

4241
02:39:12,720 --> 02:39:14,200
これまでとは異なる方法で研究する

4242
02:39:14,200 --> 02:39:15,440
ゴールドの基準とその考え方

4243
02:39:15,440 --> 02:39:19,120
横断的なアプローチ。  そうだ

4244
02:39:19,120 --> 02:39:20,760
の使用を検討し始めました

4245
02:39:20,760 --> 02:39:21,560
情報源としての医療記録

4246
02:39:21,560 --> 02:39:23,760
事象を検証するための文書

4247
02:39:23,760 --> 02:39:25,240
モーターの始動を含む

4248
02:39:25,240 --> 02:39:27,520
症状と程度と重症度

4249
02:39:27,520 --> 02:39:28,960
運動症状の。  私たちも

4250
02:39:28,960 --> 02:39:30,160
について考え始めました

4251
02:39:30,160 --> 02:39:31,520
機能対策の収集

4252
02:39:31,520 --> 02:39:32,400
多くの個人にまたがって

4253
02:39:32,400 --> 02:39:35,120
より良い景観を創造する

4254
02:39:35,120 --> 02:39:37,320
一つにならない場合の病気の軌跡

4255
02:39:37,320 --> 02:39:38,520
同じ患者です。私たちは行ってきました

4256
02:39:38,520 --> 02:39:40,400
患者の収集に注力

4257
02:39:40,400 --> 02:39:41,640
介護者が報告した結果と

4258
02:39:41,640 --> 02:39:44,520
将来的に私たちが取り組んでいきたいこと

4259
02:39:44,520 --> 02:39:46,200
斬新な収集方法

4260
02:39:46,200 --> 02:39:47,520
などの機能的対策

4261
02:39:47,520 --> 02:39:49,320
ウェアラブルのリモート評価

4262
02:39:49,320 --> 02:39:51,400
デバイス。負担を軽減するには

4263
02:39:51,400 --> 02:39:53,800
旅行しなければならない家族

4264
02:39:53,800 --> 02:39:57,120
自然史跡。そうだ

4265
02:39:57,120 --> 02:39:58,360
重要なのは、私たちが始めたとき

4266
02:39:58,360 --> 02:40:01,200
家族にそれは何だったのか尋ねる

4267
02:40:01,200 --> 02:40:02,280
最大かつ最も重要なターゲット

4268
02:40:02,280 --> 02:40:03,280
症状のある人には、いくつかの症状が見られるでしょう

4269
02:40:03,280 --> 02:40:04,920
運動症状のうち、

4270
02:40:04,920 --> 02:40:07,920
私たちの中で最も深刻な影響を受けているのは、

4271
02:40:07,920 --> 02:40:11,120
HABC を使用している被験者。その他のこと

4272
02:40:11,120 --> 02:40:12,120
内部でも重要でした

4273
02:40:12,120 --> 02:40:13,760
日常生活のコミュニケーション

4274
02:40:13,760 --> 02:40:15,480
スキルはあるが、運動能力は台頭しつつある

4275
02:40:15,480 --> 02:40:17,800
最も一般的であり、

4276
02:40:17,800 --> 02:40:21,440
頻繁に確認される欠陥

4277
02:40:21,440 --> 02:40:25,680
このキスの順番で。障害。

4278
02:40:25,680 --> 02:40:28,720
残念ながら、私たちが申請したときは、

4279
02:40:28,720 --> 02:40:30,080
HABC 標準モーター評価

4280
02:40:30,080 --> 02:40:31,400
それは軽犯罪の使用です

4281
02:40:31,400 --> 02:40:32,240
臨床現場と研究

4282
02:40:32,240 --> 02:40:34,040
多くの場所に設置

4283
02:40:34,040 --> 02:40:36,600
のようなもののために開発されました

4284
02:40:36,600 --> 02:40:38,400
脳性麻痺、私たちはそれに気づきました

4285
02:40:38,400 --> 02:40:40,640
多くの患者がフロアを持っています

4286
02:40:40,640 --> 02:40:42,400
効果。これはテストと呼ばれるものです

4287
02:40:42,400 --> 02:40:46,160
GFM 8、グロスモーター機能

4288
02:40:46,160 --> 02:40:49,160
アイテムが 88 個あるため、テスト 88

4289
02:40:49,160 --> 02:40:53,120
テスト済み。 A は以下に関連するものです

4290
02:40:53,120 --> 02:40:54,520
嘘とディメンションB IS

4291
02:40:54,520 --> 02:40:56,240
座り方に関する詳細

4292
02:40:56,240 --> 02:40:58,120
そして転がり、そして寸法D

4293
02:40:58,120 --> 02:40:59,840
および E は外来に関連しています

4294
02:40:59,840 --> 02:41:02,080
スキル。それはすぐにわかります

4295
02:41:02,080 --> 02:41:03,720
物事がさらに難しくなり、フロアが崩れるにつれて

4296
02:41:03,720 --> 02:41:05,760
可動性、多くの患者が

4297
02:41:05,760 --> 02:41:08,120
持っている -- 患者を診ている

4298
02:41:08,120 --> 02:41:09,360
彼らはいるからここで合体してください

4299
02:41:09,360 --> 02:41:10,920
テストを行うことができるロッカーはありません。そうだ

4300
02:41:10,920 --> 02:41:13,320
-- テストをより長く実行できる

4301
02:41:13,320 --> 02:41:14,800
したがって、を使用するのは問題があります

4302
02:41:14,800 --> 02:41:17,240
機能を測定できるツール

4303
02:41:17,240 --> 02:41:18,720
患者のレベルが低いため

4304
02:41:18,720 --> 02:41:19,720
そのツールの機能と

4305
02:41:19,720 --> 02:41:23,640
過去に開発されたモーターツール

4306
02:41:23,640 --> 02:41:25,480
モーターを完全に捉えないでください

4307
02:41:25,480 --> 02:41:27,520
機能。そして、それだけではだめです

4308
02:41:27,520 --> 02:41:29,240
モーターツールは次の目的で開発されました

4309
02:41:29,240 --> 02:41:30,920
持っていない可能性のある赤ちゃん

4310
02:41:30,920 --> 02:41:33,280
年長児の運動機能

4311
02:41:33,280 --> 02:41:35,920
鼻のせいでそれらを適用してください

4312
02:41:35,920 --> 02:41:37,720
寸法はサイズとサイズに基づいています。

4313
02:41:37,720 --> 02:41:39,160
それをどれだけ操作できるか

4314
02:41:39,160 --> 02:41:42,080
ベイビー、そんなに広いスペースなんてなかったんだ

4315
02:41:42,080 --> 02:41:43,160
FOR THOSE INDIVIDUAL PATIENTS AT

4316
02:41:43,160 --> 02:41:44,280
そのレベルの機能。だから私たちは

4317
02:41:44,280 --> 02:41:45,520
物事を再考し始めた

4318
02:41:45,520 --> 02:41:48,520
ちょっと。そして、私たちが持っていると仮定すると、

4319
02:41:48,520 --> 02:41:50,200
マイルストーンを理解するには

4320
02:41:50,200 --> 02:41:52,280
この疾患の患者

4321
02:41:52,280 --> 02:41:53,560
考える前に達成される

4322
02:41:53,560 --> 02:41:54,720
どのツールが必要かについて

4323
02:41:54,720 --> 02:41:59,320
使うために、そして見たままに

4324
02:41:59,320 --> 02:42:00,880
物事を整理して見ると

4325
02:42:00,880 --> 02:42:02,840
Aを達成していない患者の割合

4326
02:42:02,840 --> 02:42:03,920
マイルストーン、マイルストーンの達成

4327
02:42:03,920 --> 02:42:05,800
そして達成するが敗北する

4328
02:42:05,800 --> 02:42:07,720
私たちがかつて見たマイルストーン

4329
02:42:07,720 --> 02:42:10,520
結果に基づいて期待する

4330
02:42:10,520 --> 02:42:11,920
私たちの多くの患者の

4331
02:42:11,920 --> 02:42:16,120
どちらもそれ以上の成果を上げていない

4332
02:42:16,120 --> 02:42:17,840
複雑な運動スキルのようなもの

4333
02:42:17,840 --> 02:42:20,600
よく歩くか、それとも失くすか

4334
02:42:20,600 --> 02:42:22,960
測定しようとする年齢によるもの

4335
02:42:22,960 --> 02:42:25,160
子供たちを捕まえて、

4336
02:42:25,160 --> 02:42:26,640
人々がここで 3 ～ 4 年

4337
02:42:26,640 --> 02:42:28,520
症状が出始めている

4338
02:42:28,520 --> 02:42:30,720
私たちには無理だった

4339
02:42:30,720 --> 02:42:33,560
テストを基本的に測定する

4340
02:42:33,560 --> 02:42:38,320
非常に良好なモーターをベースにしています

4341
02:42:38,320 --> 02:42:41,320
機能。私たちも始めました

4342
02:42:41,320 --> 02:42:42,000
グループ内で考える

4343
02:42:42,000 --> 02:42:43,120
私たちが見てきたから患者さん

4344
02:42:43,120 --> 02:42:45,880
初期のテストは次のとおりです

4345
02:42:45,880 --> 02:42:47,520
一部は機能しましたが、

4346
02:42:47,520 --> 02:42:48,720
さまざまな集団について考えてみましょう

4347
02:42:48,720 --> 02:42:49,920
病気。私たちがいたときのことを思い出してください

4348
02:42:49,920 --> 02:42:51,240
突然変異を特定した場合の最初の IDE

4349
02:42:51,240 --> 02:42:55,360
1つの共通点を特定しました

4350
02:42:55,360 --> 02:43:00,200
249Nを置換する突然変異

4351
02:43:00,200 --> 02:43:02,560
D 249D そして私たちはそれを知っています

4352
02:43:02,560 --> 02:43:04,920
患者は一般的な人材です

4353
02:43:04,920 --> 02:43:06,280
突然変異だが他にもある

4354
02:43:06,280 --> 02:43:08,040
突然変異。そして一部の患者

4355
02:43:08,040 --> 02:43:10,280
突然変異は非常にうまく機能し、一部は

4356
02:43:10,280 --> 02:43:11,560
突然変異を持つ患者は、

4357
02:43:11,560 --> 02:43:13,680
重大な運動機能障害

4358
02:43:13,680 --> 02:43:14,280
そして私たちは次のことができることを覚えています

4359
02:43:14,280 --> 02:43:16,280
それを実証してください -- 私たちはできました

4360
02:43:16,280 --> 02:43:18,240
複数のデモンストレーションを行うには

4361
02:43:18,240 --> 02:43:19,040
この集団内のグループ

4362
02:43:19,040 --> 02:43:21,360
変異を持つ患者

4363
02:43:21,360 --> 02:43:24,600
最初はそう思われる可能性が高い

4364
02:43:24,600 --> 02:43:26,520
うまくやって、似てください

4365
02:43:26,520 --> 02:43:27,520
その変異を持たない患者

4366
02:43:27,520 --> 02:43:29,720
しかし、誰が後を持っていますか

4367
02:43:29,720 --> 02:43:30,840
12 か月にわたるプレゼンテーションと

4368
02:43:30,840 --> 02:43:32,320
逆に言えば、患者のグループ

4369
02:43:32,320 --> 02:43:34,200
12 未満の早期に提示

4370
02:43:34,200 --> 02:43:36,000
その突然変異があった月 誰

4371
02:43:36,000 --> 02:43:39,240
達成できないことが非常に多い

4372
02:43:39,240 --> 02:43:41,120
意味のあるマイルストーン。それでこれ

4373
02:43:41,120 --> 02:43:43,120
それを表す別の方法です

4374
02:43:43,120 --> 02:43:44,960
あなたが受け取っても同じ情報

4375
02:43:44,960 --> 02:43:48,360
あなたが持つさまざまな遺伝子型すべて

4376
02:43:48,360 --> 02:43:49,960
暖かい色が似合う時期をご覧ください

4377
02:43:49,960 --> 02:43:53,120
90% 以上の患者が治療を開始 --

4378
02:43:53,120 --> 02:43:54,920
75 または 90% の患者がこれらの目標を達成

4379
02:43:54,920 --> 02:43:55,960
マイルストーンとそれがわかります

4380
02:43:55,960 --> 02:43:59,120
マイルストーンが増えるにつれて

4381
02:43:59,120 --> 02:44:02,200
難しい、6段上がる、

4382
02:44:02,200 --> 02:44:03,120
の割合はさらに小さくなります

4383
02:44:03,120 --> 02:44:05,520
それを達成する患者

4384
02:44:05,520 --> 02:44:06,360
マイルストーンですが、あなたならあります

4385
02:44:06,360 --> 02:44:12,400
を分解することができます

4386
02:44:12,400 --> 02:44:14,080
グループ、早期の患者

4387
02:44:14,080 --> 02:44:16,240
発症は一貫していませんでした

4388
02:44:16,240 --> 02:44:18,280
ローリングなどのスキルの習得

4389
02:44:18,280 --> 02:44:20,960
終わった対プレゼンした人たち

4390
02:44:20,960 --> 02:44:26,600
後で、より多くのことを行った方がうまくいきました

4391
02:44:26,600 --> 02:44:28,520
一貫した利得

4392
02:44:28,520 --> 02:44:33,920
複雑なマイルストーン。私たちは知っています

4393
02:44:33,920 --> 02:44:35,280
該当する患者では

4394
02:44:35,280 --> 02:44:36,320
もっと穏やかに、あなたは次の割合を持っています

4395
02:44:36,320 --> 02:44:39,320
達成したマイルストーン

4396
02:44:39,320 --> 02:44:40,360
あなたは個人として患者を診ます

4397
02:44:40,360 --> 02:44:42,080
達成する可能性が高くなります

4398
02:44:42,080 --> 02:44:43,920
非---の中でのマイルストーン

4399
02:44:43,920 --> 02:44:45,440
あなたに共通することのない患者

4400
02:44:45,440 --> 02:44:46,600
あちこちにありますが、もしあなたが

4401
02:44:46,600 --> 02:44:50,680
症状の軽い患者たちを見てください。

4402
02:44:50,680 --> 02:44:52,720
ここにいます、私の姿が見えるといいのですが

4403
02:44:52,720 --> 02:44:54,800
カーソルを置いて後で表示されるものを見てください

4404
02:44:54,800 --> 02:44:57,600
失われたマイルストーン、D 24N

4405
02:44:57,600 --> 02:44:59,520
患者は次のような可能性が非常に高い

4406
02:44:59,520 --> 02:45:01,120
LOSE THOSE MILESTONES.そうだ

4407
02:45:01,120 --> 02:45:02,440
全体的に彼らのセンスを感じさせる

4408
02:45:02,440 --> 02:45:04,960
3 つの主要な表現型は軽度でしたか

4409
02:45:04,960 --> 02:45:06,680
中程度および重度のグループ

4410
02:45:06,680 --> 02:45:08,720
私たちが決して得ることのないもの

4411
02:45:08,720 --> 02:45:09,920
重要なマイルストーンのようなもの

4412
02:45:09,920 --> 02:45:10,920
ここに留まった、グループ

4413
02:45:10,920 --> 02:45:12,880
私たちはマイルストーンを獲得していきます。

4414
02:45:12,880 --> 02:45:14,920
しかし、それでは我々は負けてしまいます

4415
02:45:14,920 --> 02:45:17,000
どちらの患者が多かったのか

4416
02:45:17,000 --> 02:45:19,320
強く表明され、その後、

4417
02:45:19,320 --> 02:45:21,000
症状があった第 3 グループ

4418
02:45:21,000 --> 02:45:25,240
全体的にマイルド。それで私たちが始めたとき

4419
02:45:25,240 --> 02:45:27,480
他の種類のことについて考える

4420
02:45:27,480 --> 02:45:28,480
可能性があるために使用できる対策

4421
02:45:28,480 --> 02:45:30,480
よりシンプルに、より簡単に許可する

4422
02:45:30,480 --> 02:45:32,880
米国は患者を階層化し、

4423
02:45:32,880 --> 02:45:35,480
他の成果をフォローしてください

4424
02:45:35,480 --> 02:45:38,040
他人から借りたもの

4425
02:45:38,040 --> 02:45:38,520
LEUKODISAVOW PHI メディカル

4426
02:45:38,520 --> 02:45:41,760
根幹にあるジストロフィー

4427
02:45:41,760 --> 02:45:46,440
結果の評価、私たちは A 6 を借りました

4428
02:45:46,440 --> 02:45:49,400
運動結果をポイントする

4429
02:45:49,400 --> 02:45:51,880
一緒に歩くことは含まれません

4430
02:45:51,880 --> 02:45:54,320
年齢的には普通、子供は 1 人

4431
02:45:54,320 --> 02:45:55,720
歩行可能だが質は低下する

4432
02:45:55,720 --> 02:45:57,800
年齢、2 歳、子供向けのパフォーマンス

4433
02:45:57,800 --> 02:45:59,240
補助器具が必要な人

4434
02:45:59,240 --> 02:46:01,200
彼らはこれ以上歩けないから

4435
02:46:01,200 --> 02:46:03,400
5 ステップ以上は支援なしで完了

4436
02:46:03,400 --> 02:46:05,440
その後 3 名と 4 名の患者が

4437
02:46:05,440 --> 02:46:07,520
移動性がある可能性があります

4438
02:46:07,520 --> 02:46:10,520
這ったり、転がったり、および/またはかもしれない

4439
02:46:10,520 --> 02:46:12,880
できること -- そして患者 5 人

4440
02:46:12,880 --> 02:46:14,400
ヘッドコントロールのみを保持する人

4441
02:46:14,400 --> 02:46:15,800
そしてすべてを失った6人の患者

4442
02:46:15,800 --> 02:46:19,040
ヘッドコントロールを含むモビリティ。

4443
02:46:19,040 --> 02:46:20,960
柔らかいので、その中にあるのがわかります

4444
02:46:20,960 --> 02:46:23,200
患者は誰であっても

4445
02:46:23,200 --> 02:46:25,000
最もマイルド、ニアで始まる人

4446
02:46:25,000 --> 02:46:28,120
正常または正常なモーター機能、

4447
02:46:28,120 --> 02:46:28,760
進歩が終わることもよくある

4448
02:46:28,760 --> 02:46:30,920
測定可能な時間がある

4449
02:46:30,920 --> 02:46:32,400
変化量、範囲内

4450
02:46:32,400 --> 02:46:35,120
初めて治療を始める患者さん

4451
02:46:35,120 --> 02:46:36,320
外来段階、それも

4452
02:46:36,320 --> 02:46:41,120
治療を開始する患者に当てはまります

4453
02:46:41,120 --> 02:46:42,640
MEETING, WALKING WITH SUPPORTED

4454
02:46:42,640 --> 02:46:44,680
ウォーキング。すると、Will は次のグループになります。

4455
02:46:44,680 --> 02:46:47,000
たとえ感染していたとしても

4456
02:46:47,000 --> 02:46:49,120
より深刻な関与のようなもの

4457
02:46:49,120 --> 02:46:50,720
座ることしかできない、または

4458
02:46:50,720 --> 02:46:52,280
制御の進歩が見られる

4459
02:46:52,280 --> 02:46:54,280
時間が経つにつれて。そこで私たちは、

4460
02:46:54,280 --> 02:46:55,640
もっとシンプルかもしれないと感じてください

4461
02:46:55,640 --> 02:46:57,400
実際にモーターをキャプチャする方法

4462
02:46:57,400 --> 02:47:03,880
変更します。それで、私が説明したように、私たちは

4463
02:47:03,880 --> 02:47:05,920
3 つの異なるグループがあり、

4464
02:47:05,920 --> 02:47:08,920
この病気に関連しており、

4465
02:47:08,920 --> 02:47:11,160
おそらく両方が必要になるでしょう

4466
02:47:11,160 --> 02:47:14,320
NON-STANDARD MEASURES BECAUSE

4467
02:47:14,320 --> 02:47:16,520
彼らは他の障害を引き起こす

4468
02:47:16,520 --> 02:47:17,920
床に影響を与える可能性があります

4469
02:47:17,920 --> 02:47:20,280
そしておそらくテイラーの結果はこうなるだろう

4470
02:47:20,280 --> 02:47:22,000
内部の特定の疾患グループ

4471
02:47:22,000 --> 02:47:24,120
この稀な病気。だから勉強してください

4472
02:47:24,120 --> 02:47:25,480
国民が摂取する必要があるのは

4473
02:47:25,480 --> 02:47:26,760
慎重に検討してください。

4474
02:47:26,760 --> 02:47:28,800
「彼は患者です」グループに参加

4475
02:47:28,800 --> 02:47:31,360
設計が必要になる可能性が高い

4476
02:47:31,360 --> 02:47:32,840
以前を含むトライアル

4477
02:47:32,840 --> 02:47:34,160
考慮すべき運動効果

4478
02:47:34,160 --> 02:47:36,840
長いラグタイムを考慮する

4479
02:47:36,840 --> 02:47:37,520
どの病気が起こり得るか

4480
02:47:37,520 --> 02:47:42,160
開発する。それが伝われば幸いです

4481
02:47:42,160 --> 02:47:43,960
課題と代替案

4482
02:47:43,960 --> 02:47:46,920
モーターを定義するアプローチ

4483
02:47:46,920 --> 02:47:48,120
非常に稀な病気の結果

4484
02:47:48,120 --> 02:47:50,240
人口とできればこれら

4485
02:47:50,240 --> 02:47:52,040
アプローチの種類は次のとおりです。

4486
02:47:52,040 --> 02:47:53,160
で実装可能

4487
02:47:53,160 --> 02:47:55,720
臨床試験とさらなる成果

4488
02:47:55,720 --> 02:47:58,320
へのアクセスを許可するために一般化

4489
02:47:58,320 --> 02:47:59,640
希少な臨床試験のデザイン

4490
02:47:59,640 --> 02:48:04,800
病気。どうもありがとうございます。  

4491
02:48:04,800 --> 02:48:07,760
>>素晴らしいものをありがとう

4492
02:48:07,760 --> 02:48:09,080
プレゼンテーション。  さあ、

4493
02:48:09,080 --> 02:48:10,320
自由な質問によるディスカッション

4494
02:48:10,320 --> 02:48:11,800
聴衆から。まずはあなたへ

4495
02:48:11,800 --> 02:48:14,000
スコット、たくさんあるよ

4496
02:48:14,000 --> 02:48:17,360
さらなる病気がどのように発生するかに興味があります

4497
02:48:17,360 --> 02:48:20,840
阿蘇に入るかもしれない

4498
02:48:20,840 --> 02:48:21,840
臨床試験のアプローチ。もしあなたが

4499
02:48:21,840 --> 02:48:25,280
おそらく最初に説明できます

4500
02:48:25,280 --> 02:48:27,080
特定の種類の病気

4501
02:48:27,080 --> 02:48:29,720
および特定の種類の

4502
02:48:29,720 --> 02:48:31,880
アミンの変異はこれに影響されやすい

4503
02:48:31,880 --> 02:48:33,720
近づいて、おそらくあなたと

4504
02:48:33,720 --> 02:48:35,440
アデリンは思考について話すことができます

4505
02:48:35,440 --> 02:48:37,120
将来について もっと入手する方法

4506
02:48:37,120 --> 02:48:38,120
これらに関与する患者

4507
02:48:38,120 --> 02:48:40,880
臨床試験のアプローチ。

4508
02:48:40,880 --> 02:48:44,880
>>ありがとうPJ。素晴らしいですね

4509
02:48:44,880 --> 02:48:47,000
質問。だから少し始めてください

4510
02:48:47,000 --> 02:48:51,320
仕組みについて詳しく知る

4511
02:48:51,320 --> 02:48:55,480
適用可能で、触れることができる場所

4512
02:48:55,480 --> 02:48:57,520
構造的な社会問題について

4513
02:48:57,520 --> 02:48:59,200
さらにアクセスする方法

4514
02:48:59,200 --> 02:49:06,080
患者。  ASO が使用されている

4515
02:49:06,080 --> 02:49:07,560
2 つの目的または 2 つの目的に

4516
02:49:07,560 --> 02:49:12,840
これまでのメカニズム。言います

4517
02:49:12,840 --> 02:49:15,600
斬新な方法が模索されています

4518
02:49:15,600 --> 02:49:20,320
たくさんのグループ。 1つ目は、

4519
02:49:20,320 --> 02:49:22,320
スライスを変更します。つまり、私たちは

4520
02:49:22,320 --> 02:49:24,080
何らかの形やファッションをしている

4521
02:49:24,080 --> 02:49:27,240
処理を変更しようとしています

4522
02:49:27,240 --> 02:49:30,560
RNAステージにて。バートが言及したように

4523
02:49:30,560 --> 02:49:32,240
基本テナントとしての DNA RNA タンパク質

4524
02:49:32,240 --> 02:49:36,800
こちらで対応させていただいております。もっと見る

4525
02:49:36,800 --> 02:49:39,200
情報は移行する

4526
02:49:39,200 --> 02:49:40,800
DNAからRNAまで必要以上に

4527
02:49:40,800 --> 02:49:44,120
タンパク質を作るには、

4528
02:49:44,120 --> 02:49:45,680
スプライスアウトまたはプルするプロセス

4529
02:49:45,680 --> 02:49:47,360
その情報の一部と

4530
02:49:47,360 --> 02:49:48,800
最も重要なものを残して

4531
02:49:48,800 --> 02:49:53,800
パート。その部分のプロセスは進むことができます

4532
02:49:53,800 --> 02:49:55,560
間違っているので、ASO は慣れています

4533
02:49:55,560 --> 02:49:59,240
それを修正して、

4534
02:49:59,240 --> 02:50:02,360
右スプライシングまたはスキップ

4535
02:50:02,360 --> 02:50:03,880
スプライシングによる誤った部品

4536
02:50:03,880 --> 02:50:07,040
プロセス。逆にASO

4537
02:50:07,040 --> 02:50:09,240
活用されています

4538
02:50:09,240 --> 02:50:11,000
いわゆるノックダウン。

4539
02:50:11,000 --> 02:50:14,360
基本的にはあなたが行うプロセスです

4540
02:50:14,360 --> 02:50:17,440
RNA段階で遺伝子を取り込むことができる

4541
02:50:17,440 --> 02:50:21,080
そして細胞に「表現しないでください」と伝えてください

4542
02:50:21,080 --> 02:50:23,040
これはやめてください

4543
02:50:23,040 --> 02:50:24,600
タンパク質、そのRNAを分解し、

4544
02:50:24,600 --> 02:50:29,440
利用しないでください。  それらは 2 つです

4545
02:50:29,440 --> 02:50:30,960
このように利用される主なメカニズム

4546
02:50:30,960 --> 02:50:32,640
遠いですが、作業は行われています

4547
02:50:32,640 --> 02:50:34,040
別の方法を考え出そうとする

4548
02:50:34,040 --> 02:50:36,160
ASO の使用について。それは本物です

4549
02:50:36,160 --> 02:50:37,840
より多くのグループを獲得する方法を検討する

4550
02:50:37,840 --> 02:50:39,200
これに。ほんのわずかしかありません

4551
02:50:39,200 --> 02:50:41,040
あれやこれやを研究している人たち

4552
02:50:41,040 --> 02:50:42,520
一日の時間はほんのわずかです。私は

4553
02:50:42,520 --> 02:50:44,000
気をつけたいと思います

4554
02:50:44,000 --> 02:50:46,960
再び優先順位を付ける方法について

4555
02:50:46,960 --> 02:50:50,960
成功のために。私たちのN of 1

4556
02:50:50,960 --> 02:50:52,280
協力的ではありません

4557
02:50:52,280 --> 02:50:53,720
規制機関、私たちは違います

4558
02:50:53,720 --> 02:50:54,840
人々に「できる」または「できる」と伝える

4559
02:50:54,840 --> 02:50:56,520
何もできません。ただ試してみる

4560
02:50:56,520 --> 02:50:58,000
サポートを成功させるために

4561
02:50:58,000 --> 02:51:01,200
できる限りの取り組み

4562
02:51:01,200 --> 02:51:02,720
何が機能するのか、何が機能するのかを人々に示す

4563
02:51:02,720 --> 02:51:04,280
うまくいきませんでした。  あります

4564
02:51:04,280 --> 02:51:05,440
興味深い質問です。

4565
02:51:05,440 --> 02:51:10,400
患者間のつながり、または

4566
02:51:10,400 --> 02:51:12,920
家族組織またはグループ

4567
02:51:12,920 --> 02:51:13,560
ある研究を行っています。

4568
02:51:13,560 --> 02:51:14,800
旅をしながら探索できること

4569
02:51:14,800 --> 02:51:17,360
同様に前進してください。  

4570
02:51:17,360 --> 02:51:21,280
>> アデライン、どうですか

4571
02:51:21,280 --> 02:51:22,040
コメントしますか？

4572
02:51:22,040 --> 02:51:23,000
>> はい、これはそうなると思います

4573
02:51:23,000 --> 02:51:24,600
問題は、このスケールの必要性です。

4574
02:51:24,600 --> 02:51:26,640
範囲は多くの問題です

4575
02:51:26,640 --> 02:51:28,720
における治療の進歩

4576
02:51:28,720 --> 02:51:31,320
分子医学、ASO、または遺伝子

4577
02:51:31,320 --> 02:51:33,440
治療。もっと珍しいものがあります

4578
02:51:33,440 --> 02:51:34,440
そこにいるよりも病気

4579
02:51:34,440 --> 02:51:35,840
臨床医とサイン、

4580
02:51:35,840 --> 02:51:37,040
それらの稀な病気と

4581
02:51:37,040 --> 02:51:38,560
それらのことを実装できる。

4582
02:51:38,560 --> 02:51:44,360
だから私はそのような人たちのために考えます

4583
02:51:44,360 --> 02:51:45,600
支援する権利擁護団体と

4584
02:51:45,600 --> 02:51:47,360
パートナーのキャリア開発

4585
02:51:47,360 --> 02:51:50,240
主要な捜査官となる可能性のある人物

4586
02:51:50,240 --> 02:51:51,840
ジュニアでレアに挑戦する意欲のある選手

4587
02:51:51,840 --> 02:51:54,480
病気とあなたとのパートナーシップ

4588
02:51:54,480 --> 02:51:55,520
～についての新たな理解を発展させる

4589
02:51:55,520 --> 02:51:57,200
この病気とその可能性

4590
02:51:57,200 --> 02:51:58,960
将来の新しい治療法、IT

4591
02:51:58,960 --> 02:52:00,320
私の期待と私の期待は違った

4592
02:52:00,320 --> 02:52:01,440
私が就くであろうキャリア

4593
02:52:01,440 --> 02:52:03,080
そうではない点

4594
02:52:03,080 --> 02:52:04,200
実現可能性と可能性

4595
02:52:04,200 --> 02:52:05,880
希少疾患の治療ですが、それは現実です

4596
02:52:05,880 --> 02:52:08,240
それの実行可能性。いいね！

4597
02:52:08,240 --> 02:52:09,840
仕事の進め方とやり方

4598
02:52:09,840 --> 02:52:12,640
それをする人はいますか？

4599
02:52:12,640 --> 02:52:13,840
仕事。増加しています

4600
02:52:13,840 --> 02:52:15,560
そのための道筋をパターン化する

4601
02:52:15,560 --> 02:52:17,000
起こったが、それでも必要なのは

4602
02:52:17,000 --> 02:52:18,840
地面を踏んでそれを手に入れましょう

4603
02:52:18,840 --> 02:52:20,440
完了しました。最後のポイントとして、

4604
02:52:20,440 --> 02:52:23,000
権利擁護パートナーは改善できる

4605
02:52:23,000 --> 02:52:25,240
そのプロセスは、

4606
02:52:25,240 --> 02:52:26,080
自然のものを集める人

4607
02:52:26,080 --> 02:52:27,240
履歴データとあります

4608
02:52:27,240 --> 02:52:29,920
そのためのモデルを増やす

4609
02:52:29,920 --> 02:52:31,720
起こったので私たちは協力します

4610
02:52:31,720 --> 02:52:33,280
50 の擁護団体。だから私は本当に

4611
02:52:33,280 --> 02:52:35,840
パートナーシップについて深く考え、

4612
02:52:35,840 --> 02:52:39,080
権利擁護パートナー間の成長

4613
02:52:39,080 --> 02:52:41,040
そして科学者と臨床医は

4614
02:52:41,040 --> 02:52:42,160
重要な持ち歩き方

4615
02:52:42,160 --> 02:52:43,200
夢を実現します。  

4616
02:52:43,200 --> 02:52:46,800
>>それは素晴らしいポイントですね。

4617
02:52:46,800 --> 02:52:48,480
現在、一部の人にとってはますます

4618
02:52:48,480 --> 02:52:50,160
これらの病気が限界となる

4619
02:52:50,160 --> 02:52:52,600
要因はそれほど大きくありません

4620
02:52:52,600 --> 02:52:53,640
科学知識の発展

4621
02:52:53,640 --> 02:52:59,440
治療とは実際的なものです

4622
02:52:59,440 --> 02:53:00,320
臨床試験を開始します。

4623
02:53:00,320 --> 02:53:02,440
メフメットさんに質問です。あなたの

4624
02:53:02,440 --> 02:53:04,560
娘には継ぎ目があります

4625
02:53:04,560 --> 02:53:10,040
A-T 遺伝子の突然変異。私は

4626
02:53:10,040 --> 02:53:11,600
について学んだと言ったと思いますか

4627
02:53:11,600 --> 02:53:12,840
これは誰かが

4628
02:53:12,840 --> 02:53:15,360
修正できる可能性があることを示す文書

4629
02:53:15,360 --> 02:53:17,600
これにASOを加えます。尋ねようとしている

4630
02:53:17,600 --> 02:53:20,280
あなたは一歩下がって、そこに置いてください

4631
02:53:20,280 --> 02:53:21,480
あなた自身の多くの立場

4632
02:53:21,480 --> 02:53:22,920
見守っているかもしれない保護者の方

4633
02:53:22,920 --> 02:53:25,920
これ。どの程度のことをしましたか

4634
02:53:25,920 --> 02:53:26,960
スプライシングとは何かを理解する

4635
02:53:26,960 --> 02:53:30,920
突然変異です。そしてどうしますか

4636
02:53:30,920 --> 02:53:32,360
あれについて詳しく知る

4637
02:53:32,360 --> 02:53:33,640
あなたが話し合ったそのこと

4638
02:53:33,640 --> 02:53:37,400
医師と一緒に? 

4639
02:53:37,400 --> 02:53:43,480
>> はい。しなかった -- いくつか持っていた

4640
02:53:43,480 --> 02:53:55,800
私が得たこのトピックの背景

4641
02:53:55,800 --> 02:53:56,800
それ以前のバイオインフォマティクスソース

4642
02:53:56,800 --> 02:53:58,240
ある程度は理解できましたが、

4643
02:53:58,240 --> 02:54:08,040
それらはそうです。だから言える

4644
02:54:08,040 --> 02:54:16,640
それは次のようなものです -- それは簡単ではありません

4645
02:54:16,640 --> 02:54:30,720
このような導出には、必要な場合があります。

4646
02:54:30,720 --> 02:54:33,400
背景情報を持っています。でも

4647
02:54:33,400 --> 02:54:37,800
協力的な人は一人もいないと思いますが、

4648
02:54:37,800 --> 02:54:39,560
人々 たくさんの人がいます

4649
02:54:39,560 --> 02:54:45,720
これらのトピックの専門家です。  私は

4650
02:54:45,720 --> 02:54:52,000
人々はそうするだろうと確信しています

4651
02:54:52,000 --> 02:54:56,400
BE -- 右に進みます

4652
02:54:56,400 --> 02:55:00,840
場所。私の経験では始まりました

4653
02:55:00,840 --> 02:55:03,520
世界中から来た人たちよ

4654
02:55:03,520 --> 02:55:05,000
彼らの存在を理解する

4655
02:55:05,000 --> 02:55:06,560
遺伝子レポートを私に送信しています。

4656
02:55:06,560 --> 02:55:08,040
彼らはこれが従順なのかのようです

4657
02:55:08,040 --> 02:55:08,240
へ --

4658
02:55:08,240 --> 02:55:10,200
>> はい、私はそういう感じです

4659
02:55:10,200 --> 02:55:11,680
手に入れたかった。よくわかりません

4660
02:55:11,680 --> 02:55:15,360
それがこれを実現するための最良の方法です

4661
02:55:15,360 --> 02:55:16,520
起こったので質問しているのだと思います --

4662
02:55:16,520 --> 02:55:19,720
どうぞ。  

4663
02:55:19,720 --> 02:55:23,440
>> 一つ言及しておきたいこと

4664
02:55:23,440 --> 02:55:25,200
これが私たちです -- これは

4665
02:55:25,200 --> 02:55:28,160
稀な病気ですが、私たちはそうではありません

4666
02:55:28,160 --> 02:55:30,120
期待している -- 我々は考えていない

4667
02:55:30,120 --> 02:55:33,040
他にも同じような人がいます

4668
02:55:33,040 --> 02:55:35,240
同じ突然変異ですが、結果は次のようになります。

4669
02:55:35,240 --> 02:55:37,840
他に患者が 5 人いる場合

4670
02:55:37,840 --> 02:55:40,680
まったく同じ突然変異。  

4671
02:55:40,680 --> 02:55:42,880
それで、私たちが見つけた方法で、彼らは送りました

4672
02:55:42,880 --> 02:55:47,200
彼らの遺伝子レポート、またはあなたが見る

4673
02:55:47,200 --> 02:55:49,600
それらは同じです。いいね！が必要です

4674
02:55:49,600 --> 02:55:54,440
データ共有プラットフォームの場所

4675
02:55:54,440 --> 02:55:58,200
専門家がそれらを解釈できる

4676
02:55:58,200 --> 02:56:01,760
たぶん、いくつかのこと

4677
02:56:01,760 --> 02:56:03,080
情報、いいね -- すべての患者

4678
02:56:03,080 --> 02:56:04,360
一日の終わりに遺伝子レポートを作成

4679
02:56:04,360 --> 02:56:08,760
彼らの手の上に。  彼らはただそうではない

4680
02:56:08,760 --> 02:56:09,840
これが適しているかどうかを確認してください

4681
02:56:09,840 --> 02:56:17,200
何か。  

4682
02:56:17,200 --> 02:56:20,880
>> スコットに戻って -- 何をするのか

4683
02:56:20,880 --> 02:56:22,200
患者が遺伝的に罹患する範囲

4684
02:56:22,200 --> 02:56:23,600
報告して病気の正体を確認する

4685
02:56:23,600 --> 02:56:24,800
ですが、いくつかも参照してください

4686
02:56:24,800 --> 02:56:27,840
そこに書かれている情報

4687
02:56:27,840 --> 02:56:30,440
あなたが気づくということは、

4688
02:56:30,440 --> 02:56:31,480
スプライシング突然変異、それは

4689
02:56:31,480 --> 02:56:34,680
優性突然変異。かもしれない

4690
02:56:34,680 --> 02:56:39,040
麻生アプローチに適している。に

4691
02:56:39,040 --> 02:56:41,640
どこまで誰の仕事なのか

4692
02:56:41,640 --> 02:56:42,600
罹患した患者への説明

4693
02:56:42,600 --> 02:56:45,720
それらはどのような可能性があるかを報告しています

4694
02:56:45,720 --> 02:56:47,200
適用性と実行可能性

4695
02:56:47,200 --> 02:56:49,760
その情報は。

4696
02:56:49,760 --> 02:56:52,480
>> 最初の刺し傷を負うことができます。

4697
02:56:52,480 --> 02:56:53,680
遺伝子レポートは常にそうであるべきです

4698
02:56:53,680 --> 02:56:55,800
遺伝カウンセラーと一緒にお届けします

4699
02:56:55,800 --> 02:56:57,760
および臨床専門家との

4700
02:56:57,760 --> 02:57:03,480
遺伝学の専門知識を持つ人々

4701
02:57:03,480 --> 02:57:06,440
理想的には決して渡されるべきではありません。

4702
02:57:06,440 --> 02:57:07,800
最初に戻る人

4703
02:57:07,800 --> 02:57:09,320
あなたにそれを与えたのはその人ですか

4704
02:57:09,320 --> 02:57:10,840
報告し、彼らに質問してください

4705
02:57:10,840 --> 02:57:13,880
それを説明するのを助けることはできません

4706
02:57:13,880 --> 02:57:16,760
遺伝専門家に問い合わせる

4707
02:57:16,760 --> 02:57:19,160
誰にでもできる。それがナンバーワンです。 IT

4708
02:57:19,160 --> 02:57:20,280
を理解することも重要です

4709
02:57:20,280 --> 02:57:21,720
遺伝カウンセラーまたは

4710
02:57:21,720 --> 02:57:23,280
検査を依頼した遺伝学者、

4711
02:57:23,280 --> 02:57:25,040
利用可能なデータがない可能性があります

4712
02:57:25,040 --> 02:57:27,640
それを必ず知ってください。ソー・スプライス

4713
02:57:27,640 --> 02:57:28,800
部位変異は異なります

4714
02:57:28,800 --> 02:57:30,240
より適切にマッピングされるため

4715
02:57:30,240 --> 02:57:32,160
ゲノムへ。イーブン・ソー・ウィー

4716
02:57:32,160 --> 02:57:33,840
必ずしも明確にわかるわけではない

4717
02:57:33,840 --> 02:57:35,000
スプライシングエラーがある場合

4718
02:57:35,000 --> 02:57:37,760
遺伝子レポートから。  そして私たち

4719
02:57:37,760 --> 02:57:40,760
があるかどうかもわかりません

4720
02:57:40,760 --> 02:57:41,720
変化を意味するヘテロ接合体

4721
02:57:41,720 --> 02:57:43,400
1 つの遺伝子コピーでは、そうではありません

4722
02:57:43,400 --> 02:57:45,040
原因は

4723
02:57:45,040 --> 02:57:49,640
病気は実際には利益です

4724
02:57:49,640 --> 02:57:52,120
機能または機能の損失、IT

4725
02:57:52,120 --> 02:57:53,640
多すぎることも多すぎることもありません

4726
02:57:53,640 --> 02:57:55,440
機能性の低いタンパク質または

4727
02:57:55,440 --> 02:57:56,400
機能不全タンパク質として

4728
02:57:56,400 --> 02:57:59,960
場合があるかもしれません。だから時々

4729
02:57:59,960 --> 02:58:01,640
理解できれば正解

4730
02:58:01,640 --> 02:58:03,200
どのような治療法が考えられるか

4731
02:58:03,200 --> 02:58:05,080
ロットが不明な場合は可能です

4732
02:58:05,080 --> 02:58:07,800
すでに病気について。そして

4733
02:58:07,800 --> 02:58:09,520
他にも同様の遺伝子があります

4734
02:58:09,520 --> 02:58:11,320
変更はセルに反映され、

4735
02:58:11,320 --> 02:58:16,560
それを理解してください。  それは、

4736
02:58:16,560 --> 02:58:18,440
数年かかる可能性がある

4737
02:58:18,440 --> 02:58:19,880
ラボ、そしてラボに戻る

4738
02:58:19,880 --> 02:58:21,560
前の質問、どのように拡張するのか

4739
02:58:21,560 --> 02:58:24,600
そしてそれを実現可能にします。あります

4740
02:58:24,600 --> 02:58:26,320
必ずしも良い答えとは限りません

4741
02:58:26,320 --> 02:58:27,480
希少疾患の状況に応じて

4742
02:58:27,480 --> 02:58:29,360
IS、それはどのように定義され、何を意味するのか

4743
02:58:29,360 --> 02:58:33,000
私たちはそれについて知っています。  

4744
02:58:33,000 --> 02:58:34,720
>>ありがとうございます。何でもスコット

4745
02:58:34,720 --> 02:58:35,200
トナを追加しますか？

4746
02:58:35,200 --> 02:58:40,560
>> 完全に同意します。  私たちは

4747
02:58:40,560 --> 02:58:41,800
このすべての比較的早い段階で、

4748
02:58:41,800 --> 02:58:44,760
まだ比較的残っています

4749
02:58:44,760 --> 02:58:46,560
治療を受けた患者数が少ない

4750
02:58:46,560 --> 02:58:48,240
1 人中 1 人以上のグループ

4751
02:58:48,240 --> 02:58:54,120
N 件の軽度または稀な疾患、

4752
02:58:54,120 --> 02:58:55,040
小規模な臨床試験。私たちは

4753
02:58:55,040 --> 02:58:57,440
もっと学びましょう。グループについては知っています

4754
02:58:57,440 --> 02:59:01,640
患者のようなことに取り組む

4755
02:59:01,640 --> 02:59:03,200
あなたの遺伝子を組み込むポータル

4756
02:59:03,200 --> 02:59:04,640
バリアントと既知の内容を確認する

4757
02:59:04,640 --> 02:59:08,560
それについて。よし。できるよ

4758
02:59:08,560 --> 02:59:10,320
私たちのような状況を想像してみてください

4759
02:59:10,320 --> 02:59:13,200
知識は増える、できる

4760
02:59:13,200 --> 02:59:15,560
これを言うものを持っています

4761
02:59:15,560 --> 02:59:17,040
応じられるかもしれないし、受け入れられないかもしれない

4762
02:59:17,040 --> 02:59:18,080
特定の種類の治療、

4763
02:59:18,080 --> 02:59:23,320
誰がこれに取り組んでいるのか、誰が

4764
02:59:23,320 --> 02:59:24,680
たくさん触れ合いたい人

4765
02:59:24,680 --> 02:59:25,680
グループの物事を進めたり、

4766
02:59:25,680 --> 02:59:28,760
あなたの患者さん。そのタイプの

4767
02:59:28,760 --> 02:59:31,040
信じられないほどの接続性

4768
02:59:31,040 --> 02:59:32,600
私たちが持っていない重要なリソース

4769
02:59:32,600 --> 02:59:36,040
今構築したが、どこにすべきか

4770
02:59:36,040 --> 02:59:41,040
喜んでサポーターになろう

4771
02:59:41,040 --> 02:59:42,600
そのコラボレーションで。

4772
02:59:42,600 --> 02:59:44,120
>> 重要なポイントを押さえています

4773
02:59:44,120 --> 02:59:45,480
そこに、おそらく良い人がいます

4774
02:59:45,480 --> 02:59:48,040
終了します。だから皆さんに感謝したいです

4775
02:59:48,040 --> 02:59:49,560
私たちの講演者と聴衆の意見

4776
02:59:49,560 --> 02:59:52,080
この素晴らしいプレゼンテーション。今

4777
02:59:52,080 --> 02:59:57,920
2時20分まで休憩です。

4778
02:59:57,920 --> 02:59:59,360
それでは、それまでに見てください

4779
02:59:59,360 --> 03:00:02,800
アプリ A とその他の展示物

4780
03:00:02,800 --> 03:00:04,440
そこら辺で、

4781
03:00:04,440 --> 03:00:05,800
つながる機会

4782
03:00:05,800 --> 03:00:07,320
他の人はアプリを使い続けてください

4783
03:00:07,320 --> 03:00:07,920
会話は続いています。感謝

4784
03:00:07,920 --> 03:00:15,000
あなた。

4785
03:00:15,000 --> 03:00:18,080
>> こんにちは、皆さん、ようこそ

4786
03:00:18,080 --> 03:00:20,320
NIH の希少疾患の日。私は

4787
03:00:20,320 --> 03:00:22,520
PJ ブルックス、取締役代理

4788
03:00:22,520 --> 03:00:24,080
希少疾患局

4789
03:00:24,080 --> 03:00:25,640
研究。プレゼントに嬉しい

4790
03:00:25,640 --> 03:00:30,120
私たちの活動に関する最新情報をお知らせします。  初め

4791
03:00:30,120 --> 03:00:31,880
偉大さを認めたい

4792
03:00:31,880 --> 03:00:34,280
ここRDRの同僚。それ

4793
03:00:34,280 --> 03:00:35,720
演じることができて光栄です

4794
03:00:35,720 --> 03:00:39,160
ディレクター。もちろん私もこの中にいます

4795
03:00:39,160 --> 03:00:42,080
の理由による位置

4796
03:00:42,080 --> 03:00:45,640
アン・パリザーが彼女のために出発

4797
03:00:45,640 --> 03:00:47,280
連邦政府で働き、

4798
03:00:47,280 --> 03:00:48,880
20年間働いてくれてありがとう

4799
03:00:48,880 --> 03:00:50,160
希少疾患患者の場合

4800
03:00:50,160 --> 03:00:53,120
連邦政府 FDA および

4801
03:00:53,120 --> 03:00:54,840
NCATを命令してください。  確かに行く予定

4802
03:00:54,840 --> 03:00:56,800
彼女がいなくて寂しい、私から言えます

4803
03:00:56,800 --> 03:00:59,480
個人的な視点で働く

4804
03:00:59,480 --> 03:01:01,800
アンの下は副ディレクターです

4805
03:01:01,800 --> 03:01:04,760
OF ORDRは素晴らしい仕事です。何

4806
03:01:04,760 --> 03:01:07,000
幸せになれるよ、きっと

4807
03:01:07,000 --> 03:01:08,040
アンはこれからも続きます

4808
03:01:08,040 --> 03:01:09,280
希少疾患への関与

4809
03:01:09,280 --> 03:01:11,080
1 つの形式での研究、または

4810
03:01:11,080 --> 03:01:12,880
その他。前進するにつれて。  ありがとう

4811
03:01:12,880 --> 03:01:17,760
あなた、アン。  だから私たちはたくさんのことを持っています

4812
03:01:17,760 --> 03:01:19,560
アクティビティは順調に進んでいますが、私は

4813
03:01:19,560 --> 03:01:21,280
10分間ありますので、年齢を重ねないようにしてください

4814
03:01:21,280 --> 03:01:25,120
全員を攻撃してください。私の同僚

4815
03:01:25,120 --> 03:01:26,880
エリックとエインズリーが話します

4816
03:01:26,880 --> 03:01:28,480
私が終わった直後の他のアクティビティ

4817
03:01:28,480 --> 03:01:34,520
完了しました。  最大規模の 1 つ

4818
03:01:34,520 --> 03:01:35,920
私たちの仕事の原動力となるもの

4819
03:01:35,920 --> 03:01:37,880
私たちが常に念頭に置いているのは、

4820
03:01:37,880 --> 03:01:39,520
既知の数の間の隔たり

4821
03:01:39,520 --> 03:01:41,080
-- 既知の分子による疾患

4822
03:01:41,080 --> 03:01:42,600
効果的なものをベースにしています

4823
03:01:42,600 --> 03:01:46,120
治療。  あなたも私たちと同じように期待しています

4824
03:01:46,120 --> 03:01:48,120
の分子塩基について知る

4825
03:01:48,120 --> 03:01:49,920
私たちは治療法を開発していますが、

4826
03:01:49,920 --> 03:01:51,920
実際には大きな遅れがあります

4827
03:01:51,920 --> 03:01:54,360
およそ 7,000 件あります

4828
03:01:54,360 --> 03:01:55,880
既知の病気の増加

4829
03:01:55,880 --> 03:01:57,640
分子基盤はほんの一部

4830
03:01:57,640 --> 03:01:59,760
セラピーで何百人も。  それは

4831
03:01:59,760 --> 03:02:01,560
このペースでクリアしてください

4832
03:02:01,560 --> 03:02:03,520
入手までに時間がかかりすぎます

4833
03:02:03,520 --> 03:02:05,320
すべての人のための治療法と療法

4834
03:02:05,320 --> 03:02:07,040
これらの病気なので次のことが必要です

4835
03:02:07,040 --> 03:02:08,680
問題全体を考える

4836
03:02:08,680 --> 03:02:10,560
かなり根本的に異なる方法。

4837
03:02:10,560 --> 03:02:11,480
私が考える漸進的ソリューション

4838
03:02:11,480 --> 03:02:12,680
これではやめられない

4839
03:02:12,680 --> 03:02:20,320
ポイント。私たちが行っている多くのこと

4840
03:02:20,320 --> 03:02:23,200
オーダーNCATと協力者、

4841
03:02:23,200 --> 03:02:25,960
方法を見つけようとしている

4842
03:02:25,960 --> 03:02:29,040
物事、一度に多くの病気。

4843
03:02:29,040 --> 03:02:30,440
言い換えれば、超えていくということ

4844
03:02:30,440 --> 03:02:32,080
適用可能なアプローチ

4845
03:02:32,080 --> 03:02:34,800
単一の病気を調べてみる

4846
03:02:34,800 --> 03:02:36,560
より治療的なプラットフォーム

4847
03:02:36,560 --> 03:02:38,200
広範なアプローチ

4848
03:02:38,200 --> 03:02:39,720
適用できるので必要ありません

4849
03:02:39,720 --> 03:02:41,280
すべてを何度も繰り返す

4850
03:02:41,280 --> 03:02:42,800
再び7,000かそこらの希少品

4851
03:02:42,800 --> 03:02:48,080
病気。  これ、あれ

4852
03:02:48,080 --> 03:02:50,040
私たちは順番にやっていますが、

4853
03:02:50,040 --> 03:02:51,880
久しぶりのNIH。私たちは今

4854
03:02:51,880 --> 03:02:53,960
の 4 回目の反復では、

4855
03:02:53,960 --> 03:02:55,280
希少疾患の臨床研究

4856
03:02:55,280 --> 03:02:58,360
聞いたとおりのネットワーク。しかし

4857
03:02:58,360 --> 03:03:00,360
ここで私が言いたいのは、

4858
03:03:00,360 --> 03:03:03,280
これらの各コンソーシアムによる

4859
03:03:03,280 --> 03:03:05,520
デザインは少なくとも次の点に焦点を当てる必要があります

4860
03:03:05,520 --> 03:03:06,200
関連レアが 3 つ以上

4861
03:03:06,200 --> 03:03:08,600
病気。それで私たちは何年もの間、

4862
03:03:08,600 --> 03:03:10,000
このことについては考えていませんでした

4863
03:03:10,000 --> 03:03:11,720
集団的な方法、考えること

4864
03:03:11,720 --> 03:03:13,360
より多くの影響を与えるソリューション

4865
03:03:13,360 --> 03:03:21,320
一つの病気。  つまり、

4866
03:03:21,320 --> 03:03:22,600
治療、私たちはとても興味があります

4867
03:03:22,600 --> 03:03:24,720
今は共有に重点を置いています

4868
03:03:24,720 --> 03:03:28,160
分子病因または共有

4869
03:03:28,160 --> 03:03:30,200
病気の原因。分子

4870
03:03:30,200 --> 03:03:31,400
根底にある異常性

4871
03:03:31,400 --> 03:03:33,080
複数の病気。  複数

4872
03:03:33,080 --> 03:03:35,360
希少疾患だからこそ開発できる

4873
03:03:35,360 --> 03:03:36,280
に基づく治療戦略

4874
03:03:36,280 --> 03:03:39,280
それら。  これは別の方法です

4875
03:03:39,280 --> 03:03:41,520
物事を考える理由

4876
03:03:41,520 --> 03:03:44,160
伝統的な病気は

4877
03:03:44,160 --> 03:03:46,280
特定され、診断され、治療される

4878
03:03:46,280 --> 03:03:50,080
臨床に基づいた

4879
03:03:50,080 --> 03:03:51,480
現れ。  のコレクション

4880
03:03:51,480 --> 03:03:52,760
における臨床症状

4881
03:03:52,760 --> 03:03:56,720
私たちとしての初期の医療

4882
03:03:56,720 --> 03:03:57,880
病気についてもっと学び、

4883
03:03:57,880 --> 03:03:59,640
遺伝病が判明

4884
03:03:59,640 --> 03:04:02,080
これらの数千の基盤となるのは

4885
03:04:02,080 --> 03:04:02,840
まれな遺伝病があります

4886
03:04:02,840 --> 03:04:04,400
はるかに少ない数

4887
03:04:04,400 --> 03:04:07,920
根本的な遺伝的原因、いくつか

4888
03:04:07,920 --> 03:04:11,280
ここに住んでいたが、コドンには早熟だった

4889
03:04:11,280 --> 03:04:12,480
異常なタンパク質フィールド。

4890
03:04:12,480 --> 03:04:14,280
私たちが行ったスプライス部位変異

4891
03:04:14,280 --> 03:04:17,840
最後のセッションを聞きました。そして私たち

4892
03:04:17,840 --> 03:04:21,120
コールシグナルパシーとは

4893
03:04:21,120 --> 03:04:23,040
細胞の異常

4894
03:04:23,040 --> 03:04:25,120
信号伝達経路。良いところ

4895
03:04:25,120 --> 03:04:26,800
ここにニュースがあります 治療法があります

4896
03:04:26,800 --> 03:04:28,080
すべてに対処する戦略

4897
03:04:28,080 --> 03:04:29,200
これらの共有分子

4898
03:04:29,200 --> 03:04:32,000
病因。  これが

4899
03:04:32,000 --> 03:04:35,320
この事件、意味がないだろうか

4900
03:04:35,320 --> 03:04:36,280
臨床試験を設計したのは次のとおりです

4901
03:04:36,280 --> 03:04:38,920
これらの病気をグループ化して、

4902
03:04:38,920 --> 03:04:40,400
さまざまな状況にある患者

4903
03:04:40,400 --> 03:04:42,200
方法、非伝統的な方法

4904
03:04:42,200 --> 03:04:44,440
より大規模な患者プールを作成するか、

4905
03:04:44,440 --> 03:04:46,400
臨床試験を行うことで得られる成果

4906
03:04:46,400 --> 03:04:49,880
からの希少疾患患者の増加

4907
03:04:49,880 --> 03:04:51,640
マリ発疹の臨床試験

4908
03:04:51,640 --> 03:04:53,080
私たちがやった場合よりも薬物を定義

4909
03:04:53,080 --> 03:04:56,280
一度に 1 つの病気を扱うだけです。私たち

4910
03:04:56,280 --> 03:05:00,920
これを踏まえて考えてみましょう

4911
03:05:00,920 --> 03:05:04,280
頭字語、同じ治療法に基づく

4912
03:05:04,280 --> 03:05:06,040
共通の分子病因論について。

4913
03:05:06,040 --> 03:05:08,040
行動するための存在がある

4914
03:05:08,040 --> 03:05:11,040
これ、そしてそれはから来ています

4915
03:05:11,040 --> 03:05:12,080
ゲノム主導の腫瘍学

4916
03:05:12,080 --> 03:05:13,720
バスケットトライアルは癌に影響する

4917
03:05:13,720 --> 03:05:17,720
最もエキサイティングな分野のいくつか

4918
03:05:17,720 --> 03:05:19,400
を調査した作品

4919
03:05:19,400 --> 03:05:21,480
PAST FEW YEARS IS IDENTIFY DRUGS

4920
03:05:21,480 --> 03:05:22,960
TAターゲット分子

4921
03:05:22,960 --> 03:05:23,960
横切る異常事態

4922
03:05:23,960 --> 03:05:28,840
複数のがん。代わりに

4923
03:05:28,840 --> 03:05:31,040
結腸薬の開発

4924
03:05:31,040 --> 03:05:32,120
異なる種類のがん

4925
03:05:32,120 --> 03:05:33,800
がんまたは甲状腺がん、あなた

4926
03:05:33,800 --> 03:05:36,360
のことは忘れましょうと言ってください

4927
03:05:36,360 --> 03:05:38,200
体の位置 がん

4928
03:05:38,200 --> 03:05:41,080
麻薬を開発していると言う

4929
03:05:41,080 --> 03:05:43,280
それは分子経路にヒットします

4930
03:05:43,280 --> 03:05:47,040
複数の種類のがんに対処します。

4931
03:05:47,040 --> 03:05:49,320
それはバスケットトライアルと呼ばれます

4932
03:05:49,320 --> 03:05:49,960
違うものを入れたから

4933
03:05:49,960 --> 03:05:51,520
がんまたはがん患者

4934
03:05:51,520 --> 03:05:53,280
さまざまながんをバスケットに入れる

4935
03:05:53,280 --> 03:05:56,600
臨床試験を行ってください。ザ

4936
03:05:56,600 --> 03:05:58,080
ここで重要なことは、

4937
03:05:58,080 --> 03:05:59,640
このアプローチはそれだけではありません

4938
03:05:59,640 --> 03:06:02,080
成功したがFDAに提出

4939
03:06:02,080 --> 03:06:03,920
治療薬の承認

4940
03:06:03,920 --> 03:06:06,160
この特定の種類のがんは、

4941
03:06:06,160 --> 03:06:07,400
詳細は重要ではありません。

4942
03:06:07,400 --> 03:06:08,000
重要なのは、

4943
03:06:08,000 --> 03:06:13,360
患者をグループ化するアプローチ

4944
03:06:13,360 --> 03:06:14,600
むしろ分子異常

4945
03:06:14,600 --> 03:06:16,560
表現型を調べるよりも

4946
03:06:16,560 --> 03:06:18,160
病気が存在するようです

4947
03:06:18,160 --> 03:06:19,440
あなたができることは明らかです

4948
03:06:19,440 --> 03:06:20,480
希少疾患にはこれを実行してください

4949
03:06:20,480 --> 03:06:25,200
そうですね。したがって、私たちは

4950
03:06:25,200 --> 03:06:27,000
今こそ資金調達のチャンスです

4951
03:06:27,000 --> 03:06:28,480
終了しました。進行中の案件が 2 つあります

4952
03:06:28,480 --> 03:06:33,520
開発中のプロジェクト

4953
03:06:33,520 --> 03:06:34,440
バスケットの臨床試験が薬物投与される

4954
03:06:34,440 --> 03:06:36,360
共有分子をターゲットにする

4955
03:06:36,360 --> 03:06:37,600
病因と希少疾患、その 2

4956
03:06:37,600 --> 03:06:41,160
ここにリストされています。  わかります

4957
03:06:41,160 --> 03:06:43,760
2 つ目、もうすぐです

4958
03:06:43,760 --> 03:06:46,800
病気の再定義に基づく

4959
03:06:46,800 --> 03:06:48,480
分子異常、これは

4960
03:06:48,480 --> 03:06:51,360
価値のあるもの

4961
03:06:51,360 --> 03:06:56,040
今後の大きな側面は、

4962
03:06:56,040 --> 03:06:58,440
以下の計画を立ててFDAに進みます

4963
03:06:58,440 --> 03:07:02,240
これらのバスケットトライアルをサポートする

4964
03:07:02,240 --> 03:07:04,240
彼らと協力して特定する

4965
03:07:04,240 --> 03:07:11,760
治療経路。に基づいて

4966
03:07:11,760 --> 03:07:13,760
腫瘍学バスケットの居住者

4967
03:07:13,760 --> 03:07:16,080
試練。私たちはこれを撮りました

4968
03:07:16,080 --> 03:07:17,360
さらに近づくか、または存在する

4969
03:07:17,360 --> 03:07:19,160
さらに言えば、

4970
03:07:19,160 --> 03:07:21,600
ご存知かもしれませんが、私たちは NCATS に所属しています

4971
03:07:21,600 --> 03:07:23,480
そして実際にいくつかのNIH

4972
03:07:23,480 --> 03:07:24,560
機関やセンターもその一部です

4973
03:07:24,560 --> 03:07:26,080
国際的に珍しいもの

4974
03:07:26,080 --> 03:07:31,880
疾病研究コンソーシアムまたは

4975
03:07:31,880 --> 03:07:34,440
RDRC。それはレアでうまくいきます

4976
03:07:34,440 --> 03:07:35,480
疾病代表者と

4977
03:07:35,480 --> 03:07:37,640
世界中のステークホルダー

4978
03:07:37,640 --> 03:07:39,840
幅広い関心のあるトピックと

4979
03:07:39,840 --> 03:07:41,160
そのグループ内で私たちは

4980
03:07:41,160 --> 03:07:42,520
に焦点を当てたワーキンググループ

4981
03:07:42,520 --> 03:07:44,240
特に共有分子について

4982
03:07:44,240 --> 03:07:45,560
複数の根底にある病因

4983
03:07:45,560 --> 03:07:47,160
稀な病気。探検できるように

4984
03:07:47,160 --> 03:07:48,680
どのようにして前進できるか

4985
03:07:48,680 --> 03:07:50,520
これは米国内だけではありません

4986
03:07:50,520 --> 03:07:52,640
州だけでなく、世界中で実際に

4987
03:07:52,640 --> 03:07:55,040
私たちは稀な病気を知っているので

4988
03:07:55,040 --> 03:07:57,640
世界中の患者に影響を及ぼします。

4989
03:07:57,640 --> 03:07:59,320
それは別の入手方法かもしれません

4990
03:07:59,320 --> 03:08:00,200
より多くの患者がこれらに参加する

4991
03:08:00,200 --> 03:08:04,960
臨床試験。そう考えています

4992
03:08:04,960 --> 03:08:08,440
これについてさらに一般的に、多くのこと

4993
03:08:08,440 --> 03:08:11,240
そのうちの病気は一遺伝子性です

4994
03:08:11,240 --> 03:08:14,520
病気。単一遺伝子疾患

4995
03:08:14,520 --> 03:08:17,080
それは非アクティブ化の結果です

4996
03:08:17,080 --> 03:08:19,840
単一遺伝子の突然変異と

4997
03:08:19,840 --> 03:08:22,680
原則として彼らを治療する方法

4998
03:08:22,680 --> 03:08:24,720
遺伝子治療によるものです

4999
03:08:24,720 --> 03:08:27,400
その作業コピーを提出してください

5000
03:08:27,400 --> 03:08:29,080
治療遺伝子を関連性へ

5001
03:08:29,080 --> 03:08:31,080
患者の組織の細胞。

5002
03:08:31,080 --> 03:08:34,560
このための治療法の開発

5003
03:08:34,560 --> 03:08:36,240
プラットフォームのベースになっている

5004
03:08:36,240 --> 03:08:38,760
アデノ関連ウイルスまたは AAV。

5005
03:08:38,760 --> 03:08:40,520
単純な小さなウイルスはどれですか

5006
03:08:40,520 --> 03:08:42,760
私たちの多くが感染しているのは、

5007
03:08:42,760 --> 03:08:45,240
それ自体にさらされる

5008
03:08:45,240 --> 03:08:47,120
人間の病気を引き起こすことはありません。

5009
03:08:47,120 --> 03:08:50,320
AAV遺伝子治療も同様です

5010
03:08:50,320 --> 03:08:52,480
ウイルス遺伝子を取り出して置く

5011
03:08:52,480 --> 03:08:53,840
治療用ヒト遺伝子、

5012
03:08:53,840 --> 03:08:55,360
そうやって治療法を開発するのです

5013
03:08:55,360 --> 03:08:57,520
個々の病気の場合。だからあなたは

5014
03:08:57,520 --> 03:08:59,520
このようなプラットフォームを見ることができます。

5015
03:08:59,520 --> 03:09:00,560
私たちが好む別の考え方

5016
03:09:00,560 --> 03:09:02,280
AAV については、ある種のことです。

5017
03:09:02,280 --> 03:09:05,680
宅配ボックスのように

5018
03:09:05,680 --> 03:09:08,080
治療用遺伝子だが、それを実現するボックス

5019
03:09:08,080 --> 03:09:10,080
違う、違う味

5020
03:09:10,080 --> 03:09:12,280
基本的に事前にアドレス指定されている

5021
03:09:12,280 --> 03:09:14,320
特定の細胞や組織にアプローチします。

5022
03:09:14,320 --> 03:09:15,800
または特定の細胞や組織。

5023
03:09:15,800 --> 03:09:16,680
必ずしもそうする必要はない

5024
03:09:16,680 --> 03:09:18,000
一つになる、場合によってはそれ以上になる

5025
03:09:18,000 --> 03:09:22,760
1つ。  こだわりの宅配ボックス

5026
03:09:22,760 --> 03:09:25,480
以下のような病気に使用できる可能性があります

5027
03:09:25,480 --> 03:09:26,120
筋肉と筋肉に影響を与える

5028
03:09:26,120 --> 03:09:32,640
肝臓。  原則として使用する

5029
03:09:32,640 --> 03:09:33,840
複数の病気を治療するため

5030
03:09:33,840 --> 03:09:35,720
筋肉などに影響を与えるもの

5031
03:09:35,720 --> 03:09:36,920
肝臓に影響を与えます。これはこうなるだろう

5032
03:09:36,920 --> 03:09:39,600
異なる考え方

5033
03:09:39,600 --> 03:09:40,280
臨床試験 1 について

5034
03:09:40,280 --> 03:09:42,600
一度に病気。に基づいています

5035
03:09:42,600 --> 03:09:44,680
これを私たちが開発しました。

5036
03:09:44,680 --> 03:09:47,880
プラットフォーム ベクター 遺伝子 遺伝子 遺伝子

5037
03:09:47,880 --> 03:09:49,680
遺伝子治療の協力

5038
03:09:49,680 --> 03:09:51,880
オーダー内の同僚も同様

5039
03:09:51,880 --> 03:09:55,360
NHGRI と NINDS として。私たちは考えます

5040
03:09:55,360 --> 03:09:57,840
パブリック プラットフォームのベクトルとしてのこれ

5041
03:09:57,840 --> 03:09:59,760
遺伝子治療の治験が動き出す

5042
03:09:59,760 --> 03:10:01,880
遺伝子治療を前進させる

5043
03:10:01,880 --> 03:10:04,640
を使用した 4 つの遺伝病

5044
03:10:04,640 --> 03:10:06,920
同じ AAV ベクトル、私たちそのもの

5045
03:10:06,920 --> 03:10:09,160
IS、AAV 9 および同じルートを使用する

5046
03:10:09,160 --> 03:10:13,720
管理部門。  重要なこと

5047
03:10:13,720 --> 03:10:16,760
同じ生産精製

5048
03:10:16,760 --> 03:10:18,240
メソッドはすべて同じなので

5049
03:10:18,240 --> 03:10:20,640
変化療法を除く

5050
03:10:20,640 --> 03:10:22,480
AAV 遺伝子内の情報

5051
03:10:22,480 --> 03:10:27,480
治療。  実際にその方法を探ってみましょう

5052
03:10:27,480 --> 03:10:29,240
私たちができることはたくさんあります

5053
03:10:29,240 --> 03:10:30,080
臨床の効率

5054
03:10:30,080 --> 03:10:33,520
トライアルの起動プロセス。使用することで

5055
03:10:33,520 --> 03:10:35,280
このプラットフォームは、

5056
03:10:35,280 --> 03:10:36,880
とても初めまして。鍵だと思う

5057
03:10:36,880 --> 03:10:38,520
私たちがここで行っていることの一部

5058
03:10:38,520 --> 03:10:42,080
ユニークな努力をするのが私たちです

5059
03:10:42,080 --> 03:10:44,360
プロジェクトの成果を出す計画を立てる

5060
03:10:44,360 --> 03:10:46,040
FDAへの連絡を含む

5061
03:10:46,040 --> 03:10:48,840
一般公開されています。だからその他

5062
03:10:48,840 --> 03:10:50,720
私たちがどのように取り組んでいるかがわかります

5063
03:10:50,720 --> 03:10:54,160
これらの概要をさらに作成する

5064
03:10:54,160 --> 03:10:58,880
効率的な規制経路と

5065
03:10:58,880 --> 03:11:01,400
実際にドキュメントの一部を使用してください

5066
03:11:01,400 --> 03:11:02,240
他の病気にかかったときのために

5067
03:11:02,240 --> 03:11:04,240
遺伝子を持ってFDAへ

5068
03:11:04,240 --> 03:11:09,640
治療法の提案。  進行中

5069
03:11:09,640 --> 03:11:12,840
これはリードを特定しています

5070
03:11:12,840 --> 03:11:15,240
候補者、HPCCA、次の者

5071
03:11:15,240 --> 03:11:18,440
希少な代謝性疾患を治療する

5072
03:11:18,440 --> 03:11:20,800
適切なフレイオン酸血症。

5073
03:11:20,800 --> 03:11:24,360
NHGRI のチャックと協力。

5074
03:11:24,360 --> 03:11:26,800
FDA オーファンドラッグを受け取りました

5075
03:11:26,800 --> 03:11:29,600
2021 年 10 月に指定。

5076
03:11:29,600 --> 03:11:31,760
現在執筆中です

5077
03:11:31,760 --> 03:11:33,880
紙とその作り方

5078
03:11:33,880 --> 03:11:35,640
指定提出書類

5079
03:11:35,640 --> 03:11:37,840
公開とプロセス。私たちは持っていました

5080
03:11:37,840 --> 03:11:40,480
FDAとの対話ミーティング

5081
03:11:40,480 --> 03:11:41,800
7月のCBERとその計画

5082
03:11:41,800 --> 03:11:43,120
文書とその結果

5083
03:11:43,120 --> 03:11:45,280
公共も同様です。  そして私はそうします

5084
03:11:45,280 --> 03:11:46,840
他との進歩を続ける

5085
03:11:46,840 --> 03:11:48,640
PAGT プログラムの側面と

5086
03:11:48,640 --> 03:11:51,160
すべての進行状況を追跡できます

5087
03:11:51,160 --> 03:11:56,280
このウェブサイトに掲載されている内容について

5088
03:11:56,280 --> 03:11:58,880
ここです。何らかの関連する取り組み

5089
03:11:58,880 --> 03:12:01,680
それは少なくとも関連して進行中です

5090
03:12:01,680 --> 03:12:03,160
一般的な目標の条件

5091
03:12:03,160 --> 03:12:04,840
AAV の効率の向上

5092
03:12:04,840 --> 03:12:07,040
遺伝子治療はBと呼ばれます

5093
03:12:07,040 --> 03:12:09,080
スポーク遺伝子治療コンソーシアム、

5094
03:12:09,080 --> 03:12:12,920
あの博士。タバクとDr.ラッター

5095
03:12:12,920 --> 03:12:15,440
前述の BGTC、

5096
03:12:15,440 --> 03:12:17,880
これは主催です

5097
03:12:17,880 --> 03:12:21,200
NIH の財団。それは

5098
03:12:21,200 --> 03:12:22,880
官民パートナーシップ

5099
03:12:22,880 --> 03:12:24,080
複数のNIHの関与

5100
03:12:24,080 --> 03:12:27,080
機関とセンター。同様に

5101
03:12:27,080 --> 03:12:28,240
製薬会社として

5102
03:12:28,240 --> 03:12:30,440
パートナーと非営利団体

5103
03:12:30,440 --> 03:12:33,360
エンティティ。 2つあります

5104
03:12:33,360 --> 03:12:36,000
BGTC のコンポーネント。一つに集中

5105
03:12:36,000 --> 03:12:39,200
の基本的な生物学の研究について

5106
03:12:39,200 --> 03:12:40,640
AAV、できる限り

5107
03:12:40,640 --> 03:12:42,640
効率を向上

5108
03:12:42,640 --> 03:12:45,840
遺伝子治療ベクターの生産、

5109
03:12:45,840 --> 03:12:48,640
臨床使用、そしてできれば

5110
03:12:48,640 --> 03:12:50,880
の治療効果を高める

5111
03:12:50,880 --> 03:12:52,440
AAV遺伝子治療のすべて

5112
03:12:52,440 --> 03:12:54,080
全体を成すように設計

5113
03:12:54,080 --> 03:12:55,680
簡単に、より速く、より多くの処理を

5114
03:12:55,680 --> 03:13:00,160
効率的。大きなものがあります

5115
03:13:00,160 --> 03:13:01,880
BGTC の臨床コンポーネント

5116
03:13:01,880 --> 03:13:04,480
それは AAV の進歩に焦点を当てています

5117
03:13:04,480 --> 03:13:06,480
のためのテクノロジーとベクトル

5118
03:13:06,480 --> 03:13:10,320
臨床応用。  だから

5119
03:13:10,320 --> 03:13:13,880
私たちはこれらの間で識別する予定です

5120
03:13:13,880 --> 03:13:15,640
移動する 3 つの病気と 6 つの病気

5121
03:13:15,640 --> 03:13:16,880
並行して前進する

5122
03:13:16,880 --> 03:13:20,640
合理化のアイデアを採用

5123
03:13:20,640 --> 03:13:23,400
そして次のようなものを調和させます

5124
03:13:23,400 --> 03:13:24,440
治療薬および医薬品の製造

5125
03:13:24,440 --> 03:13:29,280
治療薬の評価方法

5126
03:13:29,280 --> 03:13:31,520
製造され、分析テストが使用され、

5127
03:13:31,520 --> 03:13:35,000
毒性学パッケージは完了しました。

5128
03:13:35,000 --> 03:13:37,080
目標、すべての目標

5129
03:13:37,080 --> 03:13:38,680
義務を合理化することです

5130
03:13:38,680 --> 03:13:39,920
経路と効率の向上

5131
03:13:39,920 --> 03:13:42,280
これらの治療法を導入するための

5132
03:13:42,280 --> 03:13:45,720
患者。  重要なのは焦点

5133
03:13:45,720 --> 03:13:49,120
Bスポーク遺伝子治療について

5134
03:13:49,120 --> 03:13:52,040
コンソーシアムは問題を抱えています

5135
03:13:52,040 --> 03:13:53,680
商業的利益が低いため

5136
03:13:53,680 --> 03:13:55,120
普及率。それが私たちのあり方です

5137
03:13:55,120 --> 03:13:56,880
このプログラムを設計でき、

5138
03:13:56,880 --> 03:13:58,840
プレコンペティションに参加する

5139
03:13:58,840 --> 03:14:01,920
スペースを確保して参加してください

5140
03:14:01,920 --> 03:14:03,760
さまざまな医薬品の

5141
03:14:03,760 --> 03:14:05,520
にとって価値のある企業

5142
03:14:05,520 --> 03:14:07,640
この努力。フォローできます

5143
03:14:07,640 --> 03:14:09,320
の進歩とともに

5144
03:14:09,320 --> 03:14:13,080
以下に示すウェブサイト。もちろん

5145
03:14:13,080 --> 03:14:15,600
単一遺伝子疾患の場合は、

5146
03:14:15,600 --> 03:14:17,640
少なくとも初期段階では、しかしおそらく

5147
03:14:17,640 --> 03:14:19,560
より一般的な疾患についても

5148
03:14:19,560 --> 03:14:25,200
ただし、特に単一遺伝子の場合

5149
03:14:25,200 --> 03:14:27,240
障害、真のプラットフォーム

5150
03:14:27,240 --> 03:14:28,800
治療戦略は次のとおりです

5151
03:14:28,800 --> 03:14:30,280
酵素を使用する

5152
03:14:30,280 --> 03:14:32,360
細胞とDNAを修正する

5153
03:14:32,360 --> 03:14:32,920
個人の異常

5154
03:14:32,920 --> 03:14:35,800
細胞。入れるのではなく

5155
03:14:35,800 --> 03:14:37,880
欠落した遺伝子のアクティブなコピー

5156
03:14:37,880 --> 03:14:40,040
実際に行って修正してください

5157
03:14:40,040 --> 03:14:44,120
遺伝子そのもの、これはできる

5158
03:14:44,120 --> 03:14:45,480
を使用して複数回表示されます

5159
03:14:45,480 --> 03:14:47,840
遺伝子編集のプロセス。 

5160
03:14:47,840 --> 03:14:50,720
クリスパー CAS 9 が最も優れています

5161
03:14:50,720 --> 03:14:51,960
見慣れた形式ですが、他にもあります

5162
03:14:51,960 --> 03:14:54,000
ゲノム編集を行う方法。あなた

5163
03:14:54,000 --> 03:14:56,840
昨年の講演を聞いた

5164
03:14:56,840 --> 03:15:00,600
ノーベル賞を受賞したジェニファー・ダウド

5165
03:15:00,600 --> 03:15:01,720
を特定した賞品

5166
03:15:01,720 --> 03:15:04,880
クリスパー CAS 9 システム。に基づいて

5167
03:15:04,880 --> 03:15:06,440
NIH共通基金は次のことを決定しました

5168
03:15:06,440 --> 03:15:08,800
SOMATIC で新しいプログラムをセットアップする

5169
03:15:08,800 --> 03:15:11,520
細胞ゲノム編集。本当に

5170
03:15:11,520 --> 03:15:15,040
ツールとテクノロジーの開発

5171
03:15:15,040 --> 03:15:17,360
ゲノムの進歩を加速するために

5172
03:15:17,360 --> 03:15:20,920
クリニックへの編集。そして私たちは持っています

5173
03:15:20,920 --> 03:15:23,400
NIH NCATS で特権を与えられて

5174
03:15:23,400 --> 03:15:24,880
リーダーの一人になって、

5175
03:15:24,880 --> 03:15:26,000
プログラムのコーディネーター

5176
03:15:26,000 --> 03:15:28,320
NINDS や多くのユーザーとの連携

5177
03:15:28,320 --> 03:15:31,600
他のNIHの同僚たち。  そして

5178
03:15:31,600 --> 03:15:34,920
多くの発見のうちの 1 つと

5179
03:15:34,920 --> 03:15:36,280
出版物

5180
03:15:36,280 --> 03:15:40,080
これは David Lu の作品です。

5181
03:15:40,080 --> 03:15:41,880
グループがプライム編集を開発。

5182
03:15:41,880 --> 03:15:46,080
プライムエディター酵素は

5183
03:15:46,080 --> 03:15:47,760
ゲノムエディター酵素そのとき

5184
03:15:47,760 --> 03:15:52,080
セルに入りますので修正できます

5185
03:15:52,080 --> 03:15:53,520
DIFFERENT KINDS OF MUTATIONS

5186
03:15:53,520 --> 03:15:58,000
そして、次のような方法で設計されています

5187
03:15:58,000 --> 03:16:03,000
原則として単一のエディタで可能

5188
03:16:03,000 --> 03:16:05,360
酵素はほぼ90％正しい

5189
03:16:05,360 --> 03:16:06,840
突然変異を引き起こす人間の病気

5190
03:16:06,840 --> 03:16:08,120
非常に明らかに治療薬です

5191
03:16:08,120 --> 03:16:12,640
幅広いプラットフォーム P ONE

5192
03:16:12,640 --> 03:16:14,880
単一遺伝子の影響

5193
03:16:14,880 --> 03:16:16,720
病気と将来 詳細

5194
03:16:16,720 --> 03:16:21,120
一般的な病気も。  私たちとして

5195
03:16:21,120 --> 03:16:22,280
次の段階について考える

5196
03:16:22,280 --> 03:16:24,640
共通基金プログラム 私たち

5197
03:16:24,640 --> 03:16:25,960
示されている第 2 フェーズを提案してください

5198
03:16:25,960 --> 03:16:29,560
ここまで、SEEG フェーズ 2 を紹介

5199
03:16:29,560 --> 03:16:32,640
NIH 評議会および

5200
03:16:32,640 --> 03:16:34,360
承認されたので、次のことを計画しています

5201
03:16:34,360 --> 03:16:37,840
フェーズ 2 に進む。SCEG

5202
03:16:37,840 --> 03:16:39,240
プログラムについて、ここで言及したいと思います

5203
03:16:39,240 --> 03:16:41,080
BECAUSE ONE OF THE COMPONENTS OF

5204
03:16:41,080 --> 03:16:42,280
このプログラムは私たちそのものです

5205
03:16:42,280 --> 03:16:44,280
提案はサポートすることです

5206
03:16:44,280 --> 03:16:46,480
臨床試験により、

5207
03:16:46,480 --> 03:16:47,440
複数のことを行う必要があります

5208
03:16:47,440 --> 03:16:51,280
一度に病気。 SO REALLY TO

5209
03:16:51,280 --> 03:16:52,640
おそらくゲノム編集を開発する

5210
03:16:52,640 --> 03:16:54,480
プライムエディターの使用 その他

5211
03:16:54,480 --> 03:16:55,920
第二世代の種類

5212
03:16:55,920 --> 03:16:59,640
ゲノムエディター、開発

5213
03:16:59,640 --> 03:17:00,880
対立する治療プラットフォーム

5214
03:17:00,880 --> 03:17:04,080
一度に 1 つの病気に対する方法。

5215
03:17:04,080 --> 03:17:05,520
それがそこだと私たちは考えるからです

5216
03:17:05,520 --> 03:17:07,240
私たちは最大の影響を与えることができます。  私たち

5217
03:17:07,240 --> 03:17:09,040
まだ条件が完全ではありません

5218
03:17:09,040 --> 03:17:12,080
の正式な立ち上げについて

5219
03:17:12,080 --> 03:17:13,800
プログラムしますが、このスペースを見てください

5220
03:17:13,800 --> 03:17:18,200
今後の展開についてはこちらをご覧ください。 

5221
03:17:18,200 --> 03:17:19,120
ついに考え始めると

5222
03:17:19,120 --> 03:17:21,480
これらの新しい治療法について

5223
03:17:21,480 --> 03:17:25,480
遺伝子ターゲットなどのアプローチ

5224
03:17:25,480 --> 03:17:27,280
私が受けてきた種類のセラピー

5225
03:17:27,280 --> 03:17:28,280
それについて話すのはそうではありません

5226
03:17:28,280 --> 03:17:29,480
特定の病気の治療法

5227
03:17:29,480 --> 03:17:31,480
しかし、それらは広範な治療法です

5228
03:17:31,480 --> 03:17:34,040
プラットフォーム。  それが原則となる

5229
03:17:34,040 --> 03:17:36,880
多くの病気を治療します。それは

5230
03:17:36,880 --> 03:17:38,520
影響だけではない

5231
03:17:38,520 --> 03:17:39,760
特定の臨床試験、しかし

5232
03:17:39,760 --> 03:17:41,640
さらに広範な多くの用語

5233
03:17:41,640 --> 03:17:45,080
病気の診断のようなもの。 

5234
03:17:45,080 --> 03:17:47,200
私たちのシステムに関してより一般的に言えますが、

5235
03:17:47,200 --> 03:17:50,840
私たちが考える病気とは何か。 

5236
03:17:50,840 --> 03:17:51,880
影響として返す

5237
03:17:51,880 --> 03:17:53,960
すべての患者の特定

5238
03:17:53,960 --> 03:17:55,640
遺伝子標的の恩恵を受ける可能性がある

5239
03:17:55,640 --> 03:17:57,000
治療法、なぜならまたそうなるからです

5240
03:17:57,000 --> 03:17:58,920
病気の一部を超えたもの。

5241
03:17:58,920 --> 03:18:01,800
本当にハーケンになるんですね

5242
03:18:01,800 --> 03:18:03,680
異なる考え方

5243
03:18:03,680 --> 03:18:05,680
病気とは何か、どうするかについて

5244
03:18:05,680 --> 03:18:07,480
私たちは患者を次のように識別します。

5245
03:18:07,480 --> 03:18:10,000
病気を引き起こし、感染させてしまう

5246
03:18:10,000 --> 03:18:11,000
臨床試験。全く違う

5247
03:18:11,000 --> 03:18:15,080
私たちが現在行っている考え方。

5248
03:18:15,080 --> 03:18:16,440
夏に戻って、私たちは

5249
03:18:16,440 --> 03:18:18,000
遺伝子ターゲットに関する会議

5250
03:18:18,000 --> 03:18:22,200
治療法。  探検したこと

5251
03:18:22,200 --> 03:18:24,560
すべてを診断するための戦略

5252
03:18:24,560 --> 03:18:25,800
恩恵を受ける可能性のある親

5253
03:18:25,800 --> 03:18:27,840
以下を含む遺伝子標的療法

5254
03:18:27,840 --> 03:18:29,840
新生児スクリーニングと全身検査

5255
03:18:29,840 --> 03:18:31,080
ゲノム配列決定と

5256
03:18:31,080 --> 03:18:33,720
それらの影響。  私は

5257
03:18:33,720 --> 03:18:35,320
それを見てください。

5258
03:18:35,320 --> 03:18:38,640
NIH ではまだ入手可能

5259
03:18:38,640 --> 03:18:40,200
ウェブキャスト サイトと取り組み中

5260
03:18:40,200 --> 03:18:41,880
ホワイトペーパーと出版物。

5261
03:18:41,880 --> 03:18:43,600
これが及ぼす影響

5262
03:18:43,600 --> 03:18:45,080
コースはそれをはるかに超えていきます

5263
03:18:45,080 --> 03:18:46,440
NIHにはできる、ここでの私たちの役割は

5264
03:18:46,440 --> 03:18:48,360
本当に別の会議を開催するには

5265
03:18:48,360 --> 03:18:50,800
ステークホルダーとAを始める

5266
03:18:50,800 --> 03:18:51,840
起こりそうな会話

5267
03:18:51,840 --> 03:18:52,880
これらの広範な変更を最終的に行う

5268
03:18:52,880 --> 03:18:57,840
問題点。  それで、行きます

5269
03:18:57,840 --> 03:19:00,480
止めて私に渡してください

5270
03:19:00,480 --> 03:19:02,240
同僚エインズリー・ティンズデイル

5271
03:19:02,240 --> 03:19:03,920
次のセッションを開始します

5272
03:19:03,920 --> 03:19:05,280
何かに特別に集中する

5273
03:19:05,280 --> 03:19:07,720
私たちは次のことも考えてきました

5274
03:19:07,720 --> 03:19:09,080
希少疾病領域で

5275
03:19:09,080 --> 03:19:10,400
昨年、私たちだけでなく

5276
03:19:10,400 --> 03:19:12,040
その他、レアのコスト

5277
03:19:12,040 --> 03:19:33,560
私たちの医療システム上の病気。 

5278
03:19:33,560 --> 03:19:36,680
>> ありがとう、PJ、こんにちは。私は持っています

5279
03:19:36,680 --> 03:19:37,880
レアを楽しんでいただければ幸いです

5280
03:19:37,880 --> 03:19:38,880
これまでのNIHの病気の日。私は

5281
03:19:38,880 --> 03:19:40,680
アイデアについて話し合う

5282
03:19:40,680 --> 03:19:42,280
NCATS などでの取り組み

5283
03:19:42,280 --> 03:19:43,480
特にパイロット研究について

5284
03:19:43,480 --> 03:19:44,560
数か月後に発行されたもの

5285
03:19:44,560 --> 03:19:48,480
アゴ。  アイデアはインパクトを生み出す

5286
03:19:48,480 --> 03:19:50,640
患者の希少疾患と

5287
03:19:50,640 --> 03:19:52,640
ヘルスケア システム。パイロット

5288
03:19:52,640 --> 03:19:54,000
研究は私たちの最初のことでした

5289
03:19:54,000 --> 03:19:55,320
この共同努力

5290
03:19:55,320 --> 03:19:58,280
より大規模な取り組み。ザ

5291
03:19:58,280 --> 03:20:01,080
パイロット研究のアイデア

5292
03:20:01,080 --> 03:20:05,120
オレゴン州NCATS間の協力

5293
03:20:05,120 --> 03:20:06,400
保健科学大学、

5294
03:20:06,400 --> 03:20:10,160
コロラド大学サンフォード校

5295
03:20:10,160 --> 03:20:11,360
健康と生活科学

5296
03:20:11,360 --> 03:20:13,400
の最大の目標

5297
03:20:13,400 --> 03:20:14,640
の定量化と適格性の確認

5298
03:20:14,640 --> 03:20:18,400
希少疾患の疾病負荷。

5299
03:20:18,400 --> 03:20:20,000
これはのスクリーン キャプチャです。

5300
03:20:20,000 --> 03:20:22,240
10月に出版された論文

5301
03:20:22,240 --> 03:20:23,280
オルソ ネット ジャーナル オブ レア

5302
03:20:23,280 --> 03:20:26,520
病気。  あります

5303
03:20:26,520 --> 03:20:28,960
4 つのコラボレーションを活用

5304
03:20:28,960 --> 03:20:30,520
ヘルスケアシステムを代表する

5305
03:20:30,520 --> 03:20:32,720
異なる地理的地域

5306
03:20:32,720 --> 03:20:33,840
保険の種類と概要

5307
03:20:33,840 --> 03:20:36,320
患者集団。これら

5308
03:20:36,320 --> 03:20:38,680
システムは識別のために運ばれた

5309
03:20:38,680 --> 03:20:41,560
多様なセットの患者コホート

5310
03:20:41,560 --> 03:20:43,600
さまざまな 14 の稀な病気について

5311
03:20:43,600 --> 03:20:46,120
典型的な年齢の観点から見ると、

5312
03:20:46,120 --> 03:20:47,280
発症、システムの影響、および

5313
03:20:47,280 --> 03:20:49,320
予想される普及率。  それから

5314
03:20:49,320 --> 03:20:51,360
特定された直接コホート

5315
03:20:51,360 --> 03:20:52,800
医療費が見積もられた

5316
03:20:52,800 --> 03:20:55,600
データベースの使用 請求

5317
03:20:55,600 --> 03:20:57,200
記録と最後に

5318
03:20:57,200 --> 03:20:58,880
診断のオデッセイ

5319
03:20:58,880 --> 03:21:02,480
定量化して説明する

5320
03:21:02,480 --> 03:21:03,520
自然を排除する患者

5321
03:21:03,520 --> 03:21:05,640
歴史。  主な調査結果

5322
03:21:05,640 --> 03:21:08,480
この研究は、それが最初です、それ

5323
03:21:08,480 --> 03:21:10,040
珍しいものを見つけるのは難しい

5324
03:21:10,040 --> 03:21:11,680
体内の病気患者

5325
03:21:11,680 --> 03:21:15,880
ヘルスケア システム。 MA以来

5326
03:21:15,880 --> 03:21:17,800
ジョー -- 大半の人には特定の要素が欠けています

5327
03:21:17,800 --> 03:21:19,480
診断コード。  私たちは見つけました

5328
03:21:19,480 --> 03:21:21,520
14 パイロットレアの平均

5329
03:21:21,520 --> 03:21:22,960
病気の割合が高くなった

5330
03:21:22,960 --> 03:21:24,320
以前と比べた有病率

5331
03:21:24,320 --> 03:21:26,600
医学文献に見られる

5332
03:21:26,600 --> 03:21:29,280
4 つの医療全体にわたって

5333
03:21:29,280 --> 03:21:30,880
システム。これは、頻繁に

5334
03:21:30,880 --> 03:21:32,200
引用された有病率の数値は

5335
03:21:32,200 --> 03:21:34,640
最も過小評価されている可能性が高いのは、

5336
03:21:34,640 --> 03:21:38,320
真の希少疾患集団。

5337
03:21:38,320 --> 03:21:39,640
二次直接医療費

5338
03:21:39,640 --> 03:21:41,880
希少疾患の割合は非常に高いです。

5339
03:21:41,880 --> 03:21:44,480
の 3 ～ 5 倍

5340
03:21:44,480 --> 03:21:46,360
まれではない患者。もし私たちが

5341
03:21:46,360 --> 03:21:48,680
直接医療費の推定

5342
03:21:48,680 --> 03:21:51,520
ESTIMATEDDED IN THIS STUDY TO BE

5343
03:21:51,520 --> 03:21:52,880
約2,500万から3,000万

5344
03:21:52,880 --> 03:21:54,760
の希少疾患患者

5345
03:21:54,760 --> 03:21:57,240
米国の費用

5346
03:21:57,240 --> 03:21:59,720
ヘルスケア システムは 400 ドルです

5347
03:21:59,720 --> 03:22:02,480
年間10億ドル。第三に、

5348
03:22:02,480 --> 03:22:04,560
診断オデッセイは現実であり、

5349
03:22:04,560 --> 03:22:07,160
長引く。結果として

5350
03:22:07,160 --> 03:22:08,480
不可逆的な合併症

5351
03:22:08,480 --> 03:22:11,240
病気と現在進行中の高額な費用

5352
03:22:11,240 --> 03:22:12,920
ケアしてください。図に示されているように、

5353
03:22:12,920 --> 03:22:14,960
パイロットスタディの診断の旅

5354
03:22:14,960 --> 03:22:18,280
2 つの高コスト システィックのマップ

5355
03:22:18,280 --> 03:22:19,760
線維症患者が示したのは、

5356
03:22:19,760 --> 03:22:21,680
早い段階での劇的な違い

5357
03:22:21,680 --> 03:22:22,640
診断と治療が可能

5358
03:22:22,640 --> 03:22:26,040
作る。早期に診断された人と一緒に

5359
03:22:26,040 --> 03:22:28,600
治療を受けたCF患者の費用負担

5360
03:22:28,600 --> 03:22:31,200
医療システムほぼ 50%

5361
03:22:31,200 --> 03:22:34,240
診断の遅れを最小限に抑え、

5362
03:22:34,240 --> 03:22:36,160
未治療の患者。これらの結果

5363
03:22:36,160 --> 03:22:38,000
機械の必要性を提案する

5364
03:22:38,000 --> 03:22:40,040
診断のための支援戦略

5365
03:22:40,040 --> 03:22:42,080
そして患者をより早く治療します。これら

5366
03:22:42,080 --> 03:22:43,440
戦略は実行可能である、そしてそれは

5367
03:22:43,440 --> 03:22:46,920
それが私たちが次に探求していることです。

5368
03:22:46,920 --> 03:22:48,880
何か得られる点があるとすれば

5369
03:22:48,880 --> 03:22:52,080
この研究はとても珍しいことです

5370
03:22:52,080 --> 03:22:55,280
病気は一般的に費用がかかり、

5371
03:22:55,280 --> 03:22:57,000
実行可能。未来とともに

5372
03:22:57,000 --> 03:22:58,440
の開発と導入

5373
03:22:58,440 --> 03:23:00,080
私たちは機械学習ツールになるかもしれない

5374
03:23:00,080 --> 03:23:02,080
より多くの治療を受けることが可能

5375
03:23:02,080 --> 03:23:04,600
患者はより迅速に。病気

5376
03:23:04,600 --> 03:23:06,080
治療法を変更しても不可能

5377
03:23:06,080 --> 03:23:09,040
破壊的なものにのみ影響を与える

5378
03:23:09,040 --> 03:23:09,640
病気の進行と

5379
03:23:09,640 --> 03:23:11,800
長期にわたる高額な治療費、しかし

5380
03:23:11,800 --> 03:23:13,480
生活の質も維持

5381
03:23:13,480 --> 03:23:15,880
生産性は向上しない

5382
03:23:15,880 --> 03:23:19,480
患者だけでなく社会も

5383
03:23:19,480 --> 03:23:21,880
私たちの希少疾患の全体像

5384
03:23:21,880 --> 03:23:23,360
患者は擁護し、

5385
03:23:23,360 --> 03:23:24,800
今日聞いてくださっている介護者の皆様、私たちは

5386
03:23:24,800 --> 03:23:27,520
わかりました、聞こえます。私たちは願っています

5387
03:23:27,520 --> 03:23:28,880
私たちの取り組みが光を当てる

5388
03:23:28,880 --> 03:23:31,240
あなたが直面する負担

5389
03:23:31,240 --> 03:23:33,240
下流のコミュニティ

5390
03:23:33,240 --> 03:23:34,720
そこから得られる重要な利点

5391
03:23:34,720 --> 03:23:36,080
正確な診断と改善

5392
03:23:36,080 --> 03:23:41,880
ケアしてください。ご興味がございましたら

5393
03:23:41,880 --> 03:23:43,000
パイについてもっと学ぶと、

5394
03:23:43,000 --> 03:23:44,240
研究やその他の取り組み

5395
03:23:44,240 --> 03:23:45,920
アイデアイニシアチブの対象となる

5396
03:23:45,920 --> 03:23:47,480
ぜひチェックしてみてください

5397
03:23:47,480 --> 03:23:49,280
珍しいものに関するアイデア展示

5398
03:23:49,280 --> 03:23:50,440
どこでも病気の日イベントアプリ

5399
03:23:50,440 --> 03:23:52,920
論文と私にうまくリンクできますか

5400
03:23:52,920 --> 03:23:55,480
または私の同僚のクリスティーン

5401
03:23:55,480 --> 03:23:56,360
パテラは喜んでお答えします

5402
03:23:56,360 --> 03:23:57,000
ご質問がありましたら。感謝

5403
03:23:57,000 --> 03:24:08,920
あなた。

5404
03:24:08,920 --> 03:24:11,400
>> こんにちは、こんにちは。私はアニーです

5405
03:24:11,400 --> 03:24:13,000
ケネディ政策長官

5406
03:24:13,000 --> 03:24:15,080
アドボカシーにおける患者の関与

5407
03:24:15,080 --> 03:24:16,320
希少疾患財団

5408
03:24:16,320 --> 03:24:18,880
そして私はNIHにとても感謝しています

5409
03:24:18,880 --> 03:24:20,920
今日ここにいる私も含めて、

5410
03:24:20,920 --> 03:24:21,880
希少疾病週間をお楽しみください

5411
03:24:21,880 --> 03:24:23,400
皆さん。とても嬉しいです

5412
03:24:23,400 --> 03:24:25,280
私たちの国家経済について話しましょう

5413
03:24:25,280 --> 03:24:26,960
希少疾患の負担に関する研究、

5414
03:24:26,960 --> 03:24:29,000
私たちが一緒にできること

5415
03:24:29,000 --> 03:24:30,080
広範な希少疾患

5416
03:24:30,080 --> 03:24:31,600
コミュニティ。そしておそらく多くは

5417
03:24:31,600 --> 03:24:34,080
今日ここに来ているあなた。そして私

5418
03:24:34,080 --> 03:24:35,920
これを状況に合わせて説明するのが大好きです

5419
03:24:35,920 --> 03:24:37,480
私たちが聞いていることを知っているから

5420
03:24:37,480 --> 03:24:38,440
あったデータについて

5421
03:24:38,440 --> 03:24:40,120
弊社だけで収集したものではありません

5422
03:24:40,120 --> 03:24:41,480
コミュニティだけでなく私たちからも

5423
03:24:41,480 --> 03:24:44,880
NIH のパートナーそして最近私たちは

5424
03:24:44,880 --> 03:24:47,760
NIH および一部の機関と提携

5425
03:24:47,760 --> 03:24:48,800
一緒に編む他の人たち

5426
03:24:48,800 --> 03:24:50,080
多数の研究から得られた知見

5427
03:24:50,080 --> 03:24:51,560
したがって、それは私たちにとって本当に重要です

5428
03:24:51,560 --> 03:24:52,920
なぜこのようなことになるのかを理解するには

5429
03:24:52,920 --> 03:24:55,360
とにかく重要です。だから私たちは集めます

5430
03:24:55,360 --> 03:24:56,880
このデータにはさまざまな理由がありますが、

5431
03:24:56,880 --> 03:24:59,520
そしてこの部屋にいる私たちのほとんどが

5432
03:24:59,520 --> 03:25:00,480
そして今日見てきました

5433
03:25:00,480 --> 03:25:03,360
と呼ばれるこの運動の一部

5434
03:25:03,360 --> 03:25:05,640
患者中心の医薬品開発

5435
03:25:05,640 --> 03:25:06,320
つまり、私たちは

5436
03:25:06,320 --> 03:25:08,680
私たちが生きていたことを保証する必要がある

5437
03:25:08,680 --> 03:25:09,920
のメンバーとしての経験

5438
03:25:09,920 --> 03:25:12,720
希少疾患コミュニティは重要です。

5439
03:25:12,720 --> 03:25:14,560
それが情報提供の一環であること

5440
03:25:14,560 --> 03:25:17,120
臨床試験デザイン、収集

5441
03:25:17,120 --> 03:25:20,120
レジストリ、形成において

5442
03:25:20,120 --> 03:25:22,480
私たちが知っている規制上の決定

5443
03:25:22,480 --> 03:25:24,080
この作業の多くは実際に行われています

5444
03:25:24,080 --> 03:25:30,880
F付き PDUFA 5およびPDUFA 6および

5445
03:25:30,880 --> 03:25:32,880
今 7 の再認可

5446
03:25:32,880 --> 03:25:35,240
処方薬の使用料と

5447
03:25:35,240 --> 03:25:36,640
これらの議論は理解しています

5448
03:25:36,640 --> 03:25:38,520
あの患者のやり方だ

5449
03:25:38,520 --> 03:25:40,960
体験データは次のように収集されます。

5450
03:25:40,960 --> 03:25:43,080
臨床試験企業は

5451
03:25:43,080 --> 03:25:46,640
本当に中心です。そして壊れる

5452
03:25:46,640 --> 03:25:48,280
それはどういう意味ですか

5453
03:25:48,280 --> 03:25:50,520
FDA が以下について決定を下すとき

5454
03:25:50,520 --> 03:25:52,400
臨床試験または承認、

5455
03:25:52,400 --> 03:25:53,920
いくつかの法的規制があります

5456
03:25:53,920 --> 03:25:55,600
FDA が考える要件

5457
03:25:55,600 --> 03:25:58,040
彼らについてとその背景

5458
03:25:58,040 --> 03:25:59,080
その製品について考えてみましょう。それ

5459
03:25:59,080 --> 03:26:00,760
臨床試験への情報提供に役立ちます

5460
03:26:00,760 --> 03:26:03,600
私たちがそうしているのです。その文脈で、

5461
03:26:03,600 --> 03:26:06,600
カテゴリー、もしよろしければ 1 つ

5462
03:26:06,600 --> 03:26:09,600
それらの異なるカテゴリーの

5463
03:26:09,600 --> 03:26:10,880
病気の負担と

5464
03:26:10,880 --> 03:26:14,000
患者の日常生活への影響

5465
03:26:14,000 --> 03:26:17,640
さらに詳しく見てみると、2

5466
03:26:17,640 --> 03:26:19,640
関連するカテゴリ

5467
03:26:19,640 --> 03:26:23,040
～の負担または経済的影響

5468
03:26:23,040 --> 03:26:25,160
稀な病気。超えていく

5469
03:26:25,160 --> 03:26:25,920
規制による臨床的証明

5470
03:26:25,920 --> 03:26:27,480
試練は終わりにあるから

5471
03:26:27,480 --> 03:26:29,400
薬の有無は関係ありません

5472
03:26:29,400 --> 03:26:32,080
承認されました、重要なのは

5473
03:26:32,080 --> 03:26:33,520
製品ができるかどうか

5474
03:26:33,520 --> 03:26:36,080
できる限り患者さんに利益をもたらす

5475
03:26:36,080 --> 03:26:38,080
受け取りましょう、私たちも学びました

5476
03:26:38,080 --> 03:26:41,520
アクセス環境では

5477
03:26:41,520 --> 03:26:43,280
支払者および医療関係者

5478
03:26:43,280 --> 03:26:44,560
権限領域、常にそうしないでください

5479
03:26:44,560 --> 03:26:47,000
作成する必要があるデータを持っている

5480
03:26:47,000 --> 03:26:48,240
患者に関する決定

5481
03:26:48,240 --> 03:26:50,280
コミュニティでの生活体験。そして

5482
03:26:50,280 --> 03:26:52,840
私たちはこれまで何度も見てきました

5483
03:26:52,840 --> 03:26:55,000
もう一度別のアクセスで

5484
03:26:55,000 --> 03:26:56,480
環境。  それでテイクアウト

5485
03:26:56,480 --> 03:26:59,120
そこから、生きているのです

5486
03:26:59,120 --> 03:27:01,080
患者コミュニティを体験する

5487
03:27:01,080 --> 03:27:03,640
常に収集されているわけではありません

5488
03:27:03,640 --> 03:27:04,960
定量的に情報を伝える方法

5489
03:27:04,960 --> 03:27:09,280
必要な人の意思決定。

5490
03:27:09,280 --> 03:27:10,520
つまり、実際に穴があるのは何ですか？

5491
03:27:10,520 --> 03:27:12,040
私たちは知っています。不足しているもの

5492
03:27:12,040 --> 03:27:13,880
コストだけではない、患者へのコスト

5493
03:27:13,880 --> 03:27:16,280
私たちは直接コストデータを見ます、S

5494
03:27:16,280 --> 03:27:17,640
変更内容は何ですか

5495
03:27:17,640 --> 03:27:20,040
私たちは私たちのためにお金を払っています

5496
03:27:20,040 --> 03:27:21,480
車とか家とか、それは何ですか？

5497
03:27:21,480 --> 03:27:22,920
介護者のコストナが支払われています

5498
03:27:22,920 --> 03:27:26,000
自費の場合、何が必要ですか

5499
03:27:26,000 --> 03:27:27,360
生産性と呼ばれるもの

5500
03:27:27,360 --> 03:27:28,800
損失?費用はいくらですか

5501
03:27:28,800 --> 03:27:30,040
家族のせいで起こった

5502
03:27:30,040 --> 03:27:32,080
メンバーが介護者になるか、

5503
03:27:32,080 --> 03:27:33,360
フルタイムで働けないから

5504
03:27:33,360 --> 03:27:34,880
あなた自身が診断を受けているか、

5505
03:27:34,880 --> 03:27:37,560
愛する人が診断されました。それは

5506
03:27:37,560 --> 03:27:39,040
WHY WE NEED THIS DATA.我々は持っています

5507
03:27:39,040 --> 03:27:40,680
このデータをそのままにすること

5508
03:27:40,680 --> 03:27:45,120
方程式の一部。それで私たちは設定しました

5509
03:27:45,120 --> 03:27:46,880
最初の1つを実行するために出発

5510
03:27:46,880 --> 03:27:49,480
この種の研究としては最大規模

5511
03:27:49,480 --> 03:27:50,840
それらの後ろから移動してください

5512
03:27:50,840 --> 03:27:53,840
エンベロープの計算または有効

5513
03:27:53,840 --> 03:27:55,280
誰もが知っている経験

5514
03:27:55,280 --> 03:27:57,240
費用や内容を知る

5515
03:27:57,240 --> 03:27:58,880
インパクトは生きている人になることです

5516
03:27:58,880 --> 03:28:01,040
稀な病気ですが、私たちには必要です

5517
03:28:01,040 --> 03:28:01,760
それに関する実際のデータ。

5518
03:28:01,760 --> 03:28:03,960
そこで私たちは幅広い企業と提携します

5519
03:28:03,960 --> 03:28:05,440
希少疾患コミュニティへ

5520
03:28:05,440 --> 03:28:06,880
データを収集して何を調べるか

5521
03:28:06,880 --> 03:28:08,600
THE ECONOMIC IMPACT OF RARE

5522
03:28:08,600 --> 03:28:09,720
病気があった、そして私たちがそれをした

5523
03:28:09,720 --> 03:28:11,560
3 つのコストを考える

5524
03:28:11,560 --> 03:28:13,640
カテゴリ。直接医療費

5525
03:28:13,640 --> 03:28:15,440
すでに聞いたことがあること

5526
03:28:15,440 --> 03:28:17,160
NIHのデータが注目されたからについて

5527
03:28:17,160 --> 03:28:19,160
直接医療費なので、

5528
03:28:19,160 --> 03:28:22,000
費用は医療費に反映されます

5529
03:28:22,000 --> 03:28:23,920
目に見えて出費が戻ってくる

5530
03:28:23,920 --> 03:28:25,720
メリットについての説明については、

5531
03:28:25,720 --> 03:28:28,000
医師の訪問、ER の訪問、インド

5532
03:28:28,000 --> 03:28:30,800
患者および外来患者のケア。私たち

5533
03:28:30,800 --> 03:28:33,360
間接コストにも注目してください。

5534
03:28:33,360 --> 03:28:34,680
費用はいくらかかりますか

5535
03:28:34,680 --> 03:28:37,280
フルタイムで働けなくなった、または

5536
03:28:37,280 --> 03:28:39,200
パートタイムで働いていますか?それは何ですか

5537
03:28:39,200 --> 03:28:41,280
COST WHEN YOU HAVE TO LEAVE

5538
03:28:41,280 --> 03:28:42,560
私たちが紹介する早期雇用

5539
03:28:42,560 --> 03:28:44,280
強制退職ではなく、

5540
03:28:44,280 --> 03:28:46,120
本当に退職 -- 早期に

5541
03:28:46,120 --> 03:28:49,560
退職とその内容

5542
03:28:49,560 --> 03:28:50,880
関与しないコスト

5543
03:28:50,880 --> 03:28:53,600
社会、あなたが望む方法

5544
03:28:53,600 --> 03:28:55,400
へ。これらも非常に重要です

5545
03:28:55,400 --> 03:28:56,920
私が話した費用

5546
03:28:56,920 --> 03:28:58,280
医療費以外の費用。それで

5547
03:28:58,280 --> 03:29:01,760
それは処方されるかもしれません

5548
03:29:01,760 --> 03:29:02,600
保険は適用されません。何

5549
03:29:02,600 --> 03:29:06,480
修正が必要ですか?

5550
03:29:06,480 --> 03:29:08,800
自宅に住むか旅行するかの注文

5551
03:29:08,800 --> 03:29:10,880
場所から場所へ。アウトオブポケット

5552
03:29:10,880 --> 03:29:12,680
介護費用など  私たちがいるとき

5553
03:29:12,680 --> 03:29:15,880
それらのコストを定量化しました。私たちは取り組みました

5554
03:29:15,880 --> 03:29:17,240
幅広いコミュニティとともに

5555
03:29:17,240 --> 03:29:21,840
調査を作成します、私たちは反対します

5556
03:29:21,840 --> 03:29:24,840
時間を通じてそれが広まった

5557
03:29:24,840 --> 03:29:27,720
保守的な経路

5558
03:29:27,720 --> 03:29:29,200
スポンサーと職場の対応。

5559
03:29:29,200 --> 03:29:30,400
私たちはコミュニティに次のことを求めました

5560
03:29:30,400 --> 03:29:33,000
2019 年の支出と支出を振り返る

5561
03:29:33,000 --> 03:29:37,600
1,400 名以上の回答者がいました

5562
03:29:37,600 --> 03:29:41,800
生存を報告した回答者

5563
03:29:41,800 --> 03:29:45,360
379 の希少疾患を抱えています。だから私たちの

5564
03:29:45,360 --> 03:29:47,280
379 の希少疾患を反映したデータ、

5565
03:29:47,280 --> 03:29:51,880
推定値を覚えておくことができます

5566
03:29:51,880 --> 03:29:53,520
710,000 件の希少疾患。 

5567
03:29:53,520 --> 03:29:55,520
379の希少疾患を振り返り、

5568
03:29:55,520 --> 03:29:57,280
の蔓延により

5569
03:29:57,280 --> 03:30:03,800
1550万。これは379を意味します

5570
03:30:03,800 --> 03:30:06,120
希少疾患、罹患率

5571
03:30:06,120 --> 03:30:09,560
1,550万人のアメリカ人とインド人

5572
03:30:09,560 --> 03:30:11,640
2019年、379件の希少疾患が発生

5573
03:30:11,640 --> 03:30:16,560
9,660億ドルの経済的影響

5574
03:30:16,560 --> 03:30:19,360
1兆ドル近く。

5575
03:30:19,360 --> 03:30:21,120
私たちが見つけたものは本当にそうなのです

5576
03:30:21,120 --> 03:30:24,400
重要、それらにはコストがかかります

5577
03:30:24,400 --> 03:30:27,800
ドライバーの 60% は間接的であり、

5578
03:30:27,800 --> 03:30:29,600
医療費以外の費用。  という意味

5579
03:30:29,600 --> 03:30:33,080
これらのコストのうち 40% がこれらの費用でした

5580
03:30:33,080 --> 03:30:35,400
メダカの直接費用。ザ

5581
03:30:35,400 --> 03:30:37,480
入院費、入院患者

5582
03:30:37,480 --> 03:30:39,360
外来訪問など

5583
03:30:39,360 --> 03:30:44,200
しかし、そのコストの 60% はコストです

5584
03:30:44,200 --> 03:30:45,440
ABSORBED OUTS OF THE POCKET BY

5585
03:30:45,440 --> 03:30:46,920
家族および対象外

5586
03:30:46,920 --> 03:30:47,560
私たちの医療の他の場所

5587
03:30:47,560 --> 03:30:50,280
システム。それは可能です

5588
03:30:50,280 --> 03:30:51,320
誰にとっても重要なデータです

5589
03:30:51,320 --> 03:30:52,680
希少疾患コミュニティ、それは

5590
03:30:52,680 --> 03:30:55,080
驚くことではありません。  しかし、そうすべきです

5591
03:30:55,080 --> 03:31:03,680
驚異的な数字を誇る

5592
03:31:03,680 --> 03:31:05,120
パブリック。他のデータもあります

5593
03:31:05,120 --> 03:31:06,400
利用可能ですが、通過しません

5594
03:31:06,400 --> 03:31:08,080
ウェブサイトにはたくさんの情報が掲載されており、

5595
03:31:08,080 --> 03:31:09,560
出版物は欲しいけど

5596
03:31:09,560 --> 03:31:10,800
ダイレクトメディカルのハイライト

5597
03:31:10,800 --> 03:31:12,960
COST DATA THAT 40 PERKS THE COST

5598
03:31:12,960 --> 03:31:14,000
ドライバーは一部ではありませんでした

5599
03:31:14,000 --> 03:31:18,960
私たちが費やしたコスト要因

5600
03:31:18,960 --> 03:31:20,440
話していると、彼らは

5601
03:31:20,440 --> 03:31:21,680
入院費 外来費

5602
03:31:21,680 --> 03:31:23,400
費用。おそらくそうなること

5603
03:31:23,400 --> 03:31:25,200
削減すれば削減できる可能性があります

5604
03:31:25,200 --> 03:31:27,200
次のようなプロセスを合理化します

5605
03:31:27,200 --> 03:31:30,040
診断の冒険、もしあれば

5606
03:31:30,040 --> 03:31:31,760
より良い治療介入

5607
03:31:31,760 --> 03:31:34,880
初期の軽減された症状

5608
03:31:34,880 --> 03:31:35,720
私たちの病気

5609
03:31:35,720 --> 03:31:37,200
A. これが私たちの写真です

5610
03:31:37,200 --> 03:31:39,120
希少疾患の経験

5611
03:31:39,120 --> 03:31:40,760
コミュニティ、私たちはそこにあると信じています

5612
03:31:40,760 --> 03:31:42,240
簡単に実現できる場合

5613
03:31:42,240 --> 03:31:44,760
政策変更に至る。そして私たち

5614
03:31:44,760 --> 03:31:47,560
珍しいものは珍しいものではないことを知ってください。そして

5615
03:31:47,560 --> 03:31:55,440
このデータは事実を裏付けています

5616
03:31:55,440 --> 03:31:56,840
公衆衛生危機が起きています

5617
03:31:56,840 --> 03:31:58,080
米国における希少疾病の予防と

5618
03:31:58,080 --> 03:31:59,640
適切なリソースが必要です

5619
03:31:59,640 --> 03:32:01,120
公衆衛生の緊急事態

5620
03:32:01,120 --> 03:32:02,480
稀な病気がある。ありがとうございます。

5621
03:32:02,480 --> 03:32:04,480
私たちは本当に変化を求めています

5622
03:32:04,480 --> 03:32:06,120
会話と大衆

5623
03:32:06,120 --> 03:32:09,040
レアをめぐる健康対話

5624
03:32:09,040 --> 03:32:13,000
病気。再び珍しいものだから

5625
03:32:13,000 --> 03:32:14,480
珍しいことではありません。パートナーの皆様、ありがとうございました

5626
03:32:14,480 --> 03:32:15,880
そして助けてくれた幅広いコミュニティ

5627
03:32:15,880 --> 03:32:17,320
この研究を可能にしましょう。 

5628
03:32:17,320 --> 03:32:18,080
メンバー全員なしで

5629
03:32:18,080 --> 03:32:20,120
参加したコミュニティ

5630
03:32:20,120 --> 03:32:21,280
調査と組織の支援

5631
03:32:21,280 --> 03:32:22,640
それを作成してください。私たちにはできませんでした

5632
03:32:22,640 --> 03:32:37,280
これ。ありがとう。  

5633
03:32:37,280 --> 03:32:39,880
>> 間違った名前はエリック・シド、警察官です

5634
03:32:39,880 --> 03:32:41,320
ナショナルセンターにて

5635
03:32:41,320 --> 03:32:42,640
翻訳科学の進歩

5636
03:32:42,640 --> 03:32:44,080
または国立機関のNCATS

5637
03:32:44,080 --> 03:32:46,400
健康について。話をしに来ました

5638
03:32:46,400 --> 03:32:47,960
遺伝的および希少性について話す

5639
03:32:47,960 --> 03:32:49,320
病気のオールガード情報

5640
03:32:49,320 --> 03:32:50,280
センターを設置し、最新情報を提供します

5641
03:32:50,280 --> 03:32:55,880
そのプログラムについて。私たちのアプローチ

5642
03:32:55,880 --> 03:32:57,840
研究することは見つけることです

5643
03:32:57,840 --> 03:32:58,600
一般化可能なソリューション

5644
03:32:58,600 --> 03:32:59,640
多くの希少疾患を対象としています。

5645
03:32:59,640 --> 03:33:01,480
希少疾患の患者

5646
03:33:01,480 --> 03:33:02,760
多くの場合、共通の顔

5647
03:33:02,760 --> 03:33:06,520
治療不足の問題、

5648
03:33:06,520 --> 03:33:07,320
長い診断の旅、私たちはそうします

5649
03:33:07,320 --> 03:33:08,680
終了後にセッションを開催します

5650
03:33:08,680 --> 03:33:10,760
今日はここに留まってください

5651
03:33:10,760 --> 03:33:12,320
イベント全体を通して、そして

5652
03:33:12,320 --> 03:33:14,680
次に、オンラインで信頼できる人を見つける

5653
03:33:14,680 --> 03:33:17,240
情報は特に

5654
03:33:17,240 --> 03:33:19,200
挑戦してください。警備員が周囲にいる

5655
03:33:19,200 --> 03:33:20,160
の希少疾病法以来

5656
03:33:20,160 --> 03:33:22,000
2002 年と公衆衛生

5657
03:33:22,000 --> 03:33:23,560
サポートのために設立されたリソース

5658
03:33:23,560 --> 03:33:26,120
患者の介護者とその介護者

5659
03:33:26,120 --> 03:33:27,280
理解のある家族

5660
03:33:27,280 --> 03:33:28,920
希少疾患に関する情報。

5661
03:33:28,920 --> 03:33:34,160
ガードに到達できるのは、

5662
03:33:34,160 --> 03:33:34,800
希少疾病情報NIH.GOV.これ

5663
03:33:34,800 --> 03:33:36,120
信頼できる人を見つけるという挑戦

5664
03:33:36,120 --> 03:33:37,800
INFORMATION IS NOT UNIQUE TO

5665
03:33:37,800 --> 03:33:39,280
単独の稀な病気。私たちの

5666
03:33:39,280 --> 03:33:41,920
国立大学の同僚

5667
03:33:41,920 --> 03:33:43,880
がん研究所、

5668
03:33:43,880 --> 03:33:45,200
無料の AL -- 統合型

5669
03:33:45,200 --> 03:33:46,760
健康だけでなく老化も

5670
03:33:46,760 --> 03:33:49,760
専用の同様のリソース

5671
03:33:49,760 --> 03:33:51,080
患者が信頼できると感じられるよう支援する

5672
03:33:51,080 --> 03:33:53,480
INFORMATION.  それに挑戦するには

5673
03:33:53,480 --> 03:33:57,880
私たちは希少疾患に直面しています

5674
03:33:57,880 --> 03:33:59,360
研究の証拠。それは

5675
03:33:59,360 --> 03:34:02,440
常に成長しています。私たちは見届けます

5676
03:34:02,440 --> 03:34:05,040
900,000 件の出版物新規

5677
03:34:05,040 --> 03:34:06,600
毎年全国的に出版

5678
03:34:06,600 --> 03:34:07,680
医学の図書館。私たちの

5679
03:34:07,680 --> 03:34:09,520
挑戦は継続中

5680
03:34:09,520 --> 03:34:10,520
何千ものレアに関する情報

5681
03:34:10,520 --> 03:34:11,880
何百人もの人々が病気に罹患

5682
03:34:11,880 --> 03:34:13,400
何千もの出版物、

5683
03:34:13,400 --> 03:34:14,760
何千もの雑誌と

5684
03:34:14,760 --> 03:34:17,480
何千人もの研究者。  そうだ

5685
03:34:17,480 --> 03:34:19,680
私たちが抱いていた質問の 1 つ

5686
03:34:19,680 --> 03:34:20,880
私たち自身を活用できますか

5687
03:34:20,880 --> 03:34:22,360
に関する既存のデータコレクション

5688
03:34:22,360 --> 03:34:27,960
ACTの改善に役立つ希少疾患

5689
03:34:27,960 --> 03:34:29,000
情報をお届けするセミレート

5690
03:34:29,000 --> 03:34:30,600
患者および介護者の皆様へ

5691
03:34:30,600 --> 03:34:34,600
稀な病気。  について考える

5692
03:34:34,600 --> 03:34:35,800
既存のデータを活用して、

5693
03:34:35,800 --> 03:34:37,280
私たちが調査した公衆衛生

5694
03:34:37,280 --> 03:34:41,000
公正なデータに焦点を当てます。 

5695
03:34:41,000 --> 03:34:42,360
見つけられる、アクセスできる

5696
03:34:42,360 --> 03:34:43,600
相互運用可能、再利用可能。イン

5697
03:34:43,600 --> 03:34:45,480
特に瀬戸際に焦点を当てる

5698
03:34:45,480 --> 03:34:47,360
両方に存在するデータベース

5699
03:34:47,360 --> 03:34:50,480
NIH および EU 内の AT

5700
03:34:50,480 --> 03:34:52,880
オーファンネットといくつかの研究

5701
03:34:52,880 --> 03:34:54,880
MONARCHの同僚

5702
03:34:54,880 --> 03:34:57,080
通行料と病気に関する取り組み

5703
03:34:57,080 --> 03:34:58,360
メンデリアンデータベース。  私たちとは

5704
03:34:58,360 --> 03:35:01,200
やろうとしたことは私たちがやろうとしたこと

5705
03:35:01,200 --> 03:35:02,760
～からの知識の抽出と推測

5706
03:35:02,760 --> 03:35:05,000
さまざまなデータソース、症状

5707
03:35:05,000 --> 03:35:07,360
病気、疫学率、

5708
03:35:07,360 --> 03:35:09,200
原因遺伝子、その他の情報、

5709
03:35:09,200 --> 03:35:11,440
私たちはそれらすべてを整理しようと努めています

5710
03:35:11,440 --> 03:35:13,080
一緒に、そして基本的にそれは

5711
03:35:13,080 --> 03:35:17,080
私たちが創造できる方法があるでしょう

5712
03:35:17,080 --> 03:35:17,720
この情報は、

5713
03:35:17,720 --> 03:35:18,480
研究者だけではない仕事

5714
03:35:18,480 --> 03:35:20,960
やっているが、フィールドは珍しい

5715
03:35:20,960 --> 03:35:28,600
病気の研究全体がそうである。

5716
03:35:28,600 --> 03:35:32,240
1/2 ナビゲートに重点を置きたい

5717
03:35:32,240 --> 03:35:33,320
特定のデータに遡る

5718
03:35:33,320 --> 03:35:37,360
旅。ここにあなたの地図があります

5719
03:35:37,360 --> 03:35:39,480
の同僚だけでなく、

5720
03:35:39,480 --> 03:35:40,480
ヨーロッパ 欧州連合と

5721
03:35:40,480 --> 03:35:42,960
彼らに共通して見られることは、

5722
03:35:42,960 --> 03:35:44,160
多くの場合、患者の後に

5723
03:35:44,160 --> 03:35:47,480
最初にイニシャルを持ち始める

5724
03:35:47,480 --> 03:35:48,640
私たちがケアを求めている症状

5725
03:35:48,640 --> 03:35:50,880
プライマリケア提供者の次のステップ

5726
03:35:50,880 --> 03:35:52,960
IS TO GO DOEN LION RESEARCH AND

5727
03:35:52,960 --> 03:35:55,560
通常はそこから次のステップへ

5728
03:35:55,560 --> 03:36:05,680
専門医を探して見つけることです

5729
03:36:05,680 --> 03:36:08,560
私たちはベータ版の Web サイトを構築しました。

5730
03:36:08,560 --> 03:36:09,800
データを活用すればできる

5731
03:36:09,800 --> 03:36:15,600
ベータ版のレアデータに到達

5732
03:36:15,600 --> 03:36:17,080
疾病情報NIH.GOV.私たちはそうしようとしています

5733
03:36:17,080 --> 03:36:20,200
既存のものを誰が再利用するかに焦点を当てる

5734
03:36:20,200 --> 03:36:21,200
データと解釈

5735
03:36:21,200 --> 03:36:23,720
患者が使用します。  それで、ここであなた

5736
03:36:23,720 --> 03:36:25,080
私たちの取り組みについてのプレビューをご覧ください

5737
03:36:25,080 --> 03:36:26,640
の一部を引き込もうとしている

5738
03:36:26,640 --> 03:36:30,400
に関する既存の情報

5739
03:36:30,400 --> 03:36:32,080
症状 発症年齢

5740
03:36:32,080 --> 03:36:34,080
そしてそれを理解しようと努めていますが、

5741
03:36:34,080 --> 03:36:36,880
患者ができる形式にまとめる

5742
03:36:36,880 --> 03:36:38,800
を活用しましょう。例として

5743
03:36:38,800 --> 03:36:39,920
私が抱いた疑問の一つ

5744
03:36:39,920 --> 03:36:41,680
患者に事前にその旨を伝える

5745
03:36:41,680 --> 03:36:43,720
患者の治療に不可欠である

5746
03:36:43,720 --> 03:36:46,400
専門医への最初の訪問。

5747
03:36:46,400 --> 03:36:47,960
私たちがやろうとしていることは見つけることです

5748
03:36:47,960 --> 03:36:50,680
そのデータからすべてを引き出す方法

5749
03:36:50,680 --> 03:36:51,880
その情報、その他のこと

5750
03:36:51,880 --> 03:36:53,720
収集して理解しようとする

5751
03:36:53,720 --> 03:36:55,080
どのような病気に対処する必要がありますか

5752
03:36:55,080 --> 03:36:56,440
専門家のような人に相談してください。 

5753
03:36:56,440 --> 03:36:58,680
私たちの質問の一部は、どのようにして行うかということです

5754
03:36:58,680 --> 03:36:59,880
じゃあそれを持ってきますか

5755
03:36:59,880 --> 03:37:01,120
ウェブサイト利用者への情報

5756
03:37:01,120 --> 03:37:02,600
それは希少疾患患者です

5757
03:37:02,600 --> 03:37:04,720
そして介護者も、ある意味では

5758
03:37:04,720 --> 03:37:05,960
実行可能かつ自分に合ったもの

5759
03:37:05,960 --> 03:37:07,680
ニーズ。  たとえば、彼らがそうであれば、

5760
03:37:07,680 --> 03:37:09,480
遺伝子検査を受けなければなりません、できます

5761
03:37:09,480 --> 03:37:11,320
私たちは彼らに正確に何なのかを説明します

5762
03:37:11,320 --> 03:37:13,560
遺伝子検査の概要と実施場所

5763
03:37:13,560 --> 03:37:17,560
遺伝子検査を受けに行くことができます。  

5764
03:37:17,560 --> 03:37:19,400
このウェブサイトに関する次のステップ

5765
03:37:19,400 --> 03:37:21,840
ぴったりフィットするように調整を開始します

5766
03:37:21,840 --> 03:37:23,400
患者に対するウェブサイトユーザーのニーズ

5767
03:37:23,400 --> 03:37:25,680
そして介護者。たとえば、

5768
03:37:25,680 --> 03:37:27,280
私たちが持っているものの一つ

5769
03:37:27,280 --> 03:37:29,400
理解して努力し始めた

5770
03:37:29,400 --> 03:37:31,400
ビルドアウトには必要な機能があります

5771
03:37:31,400 --> 03:37:32,520
レアの検索とフィルター

5772
03:37:32,520 --> 03:37:34,280
病気。私たちはそれをしますか

5773
03:37:34,280 --> 03:37:35,880
アルファベット順、特定の順

5774
03:37:35,880 --> 03:37:36,840
カテゴリ、他にありますか

5775
03:37:36,840 --> 03:37:40,600
質問の種類

5776
03:37:40,600 --> 03:37:41,840
介護者は私たちにできることを尋ねているかもしれません

5777
03:37:41,840 --> 03:37:45,400
を使用して、

5778
03:37:45,400 --> 03:37:49,000
私たちの病気のページを見つけてください。 

5779
03:37:49,000 --> 03:37:51,240
調整するためにそれを行うには

5780
03:37:51,240 --> 03:37:53,880
Guard の次のバージョン、2.0 用

5781
03:37:53,880 --> 03:37:55,360
私たちが必要とする患者と介護者

5782
03:37:55,360 --> 03:37:58,560
あなたの助けを。ベータ版にアクセスしてください

5783
03:37:58,560 --> 03:38:00,120
サイトを確認してフィードバックを送信してください。

5784
03:38:00,120 --> 03:38:01,640
トップにリンクが表示されます

5785
03:38:01,640 --> 03:38:03,400
フィードバックフォームとその場合

5786
03:38:03,400 --> 03:38:04,800
特に興味のあるもの

5787
03:38:04,800 --> 03:38:06,480
ユーザーテストのボランティア活動

5788
03:38:06,480 --> 03:38:12,280
ぜひご支援をお願いいたします

5789
03:38:12,280 --> 03:38:13,480
ORDR@NIH.GOV および主題内

5790
03:38:13,480 --> 03:38:15,600
ユーザーに関心のある行の書き込み

5791
03:38:15,600 --> 03:38:17,960
テスト中。ありがとう。私はただ

5792
03:38:17,960 --> 03:38:20,480
もう一度強調したいこと

5793
03:38:20,480 --> 03:38:22,480
私たちがやろうとしていること

5794
03:38:22,480 --> 03:38:23,520
NCATS はソリューションの創出を支援します

5795
03:38:23,520 --> 03:38:26,880
それは多くの分野に当てはまります

5796
03:38:26,880 --> 03:38:27,880
この場合のさまざまな問題

5797
03:38:27,880 --> 03:38:30,160
さまざまな方法で見てください

5798
03:38:30,160 --> 03:38:31,360
希少疾患の患者は、

5799
03:38:31,360 --> 03:38:33,240
オンラインで情報を探しています。

5800
03:38:33,240 --> 03:38:35,160
ありがとうございます。楽しんでください

5801
03:38:35,160 --> 03:38:37,160
今日の残りの時間と注意点

5802
03:38:37,160 --> 03:38:40,080
についての後のセッション

5803
03:38:40,080 --> 03:38:41,520
私たちができる診断の旅

5804
03:38:41,520 --> 03:38:42,200
少し話してください。

5805
03:38:42,200 --> 03:38:54,200
ありがとう。 

5806
03:38:54,200 --> 03:38:59,280
>> こんにちは。セッション 3 へようこそ。

5807
03:38:59,280 --> 03:39:00,680
臨床試験の成功

5808
03:39:00,680 --> 03:39:04,200
真の擁護を伴う登録

5809
03:39:04,200 --> 03:39:05,280
挑戦中のコラボレーション

5810
03:39:05,280 --> 03:39:12,160
時代。  私の名前はサンジェイです、

5811
03:39:12,160 --> 03:39:13,400
上級ディレクター 患者責任者

5812
03:39:13,400 --> 03:39:18,640
UBC のサービス。今日私は持っています

5813
03:39:18,640 --> 03:39:20,120
これをモデレートするかどうか

5814
03:39:20,120 --> 03:39:22,720
セッション。これは話題であり、

5815
03:39:22,720 --> 03:39:25,360
私は特に興奮していました

5816
03:39:25,360 --> 03:39:29,280
橋になれる贅沢を味わった

5817
03:39:29,280 --> 03:39:30,680
業界と権利擁護の間

5818
03:39:30,680 --> 03:39:33,360
特別な集中力を持って

5819
03:39:33,360 --> 03:39:36,320
かなりの人にとっては稀な病気

5820
03:39:36,320 --> 03:39:39,960
時間。博士を迎えられて本当に嬉しいです。

5821
03:39:39,960 --> 03:39:44,880
サン・サイ・シュクラ、社長、

5822
03:39:44,880 --> 03:39:51,480
ATYR PHARMA 社 CEO、TRICHA

5823
03:39:51,480 --> 03:39:53,840
シバス、最高戦略責任者

5824
03:39:53,840 --> 03:39:55,480
サルコイドーシスの基礎

5825
03:39:55,480 --> 03:39:59,920
FSR とエリカ・コートニーの研究

5826
03:39:59,920 --> 03:40:01,120
コートニー・マン、メンバー

5827
03:40:01,120 --> 03:40:05,160
FSR 有色人種患者の女性

5828
03:40:05,160 --> 03:40:06,480
諮問委員会。私たちの前に

5829
03:40:06,480 --> 03:40:09,480
ディスカッションを始めてください。

5830
03:40:09,480 --> 03:40:15,200
リマインダーに触れたい

5831
03:40:15,200 --> 03:40:20,360
希少疾患における私たちの立ち位置

5832
03:40:20,360 --> 03:40:21,720
心に触れる風景

5833
03:40:21,720 --> 03:40:25,560
トーンがなぜそれほど重要なのか

5834
03:40:25,560 --> 03:40:29,640
権利擁護と取り組む業界

5835
03:40:29,640 --> 03:40:32,360
一緒に。希少疾患臨床

5836
03:40:32,360 --> 03:40:36,000
裁判は始めるのが難しく、

5837
03:40:36,000 --> 03:40:38,680
登録、関係

5838
03:40:38,680 --> 03:40:41,560
権利擁護団体ができること

5839
03:40:41,560 --> 03:40:43,840
臨床試験を中止するかどうか

5840
03:40:43,840 --> 03:40:49,280
成功しました。する必要があります

5841
03:40:49,280 --> 03:40:52,320
患者がどこにいるかを理解する

5842
03:40:52,320 --> 03:40:53,800
正常に実行するための命令

5843
03:40:53,800 --> 03:40:56,080
稀な臨床試験

5844
03:40:56,080 --> 03:41:01,240
病気の空間。私たちは考える必要があります

5845
03:41:01,240 --> 03:41:01,920
重大な裁判中

5846
03:41:01,920 --> 03:41:06,080
実現するための実装

5847
03:41:06,080 --> 03:41:10,320
多様な参加。私たち全員

5848
03:41:10,320 --> 03:41:14,000
7,000 以上のレアがあることを知ってください

5849
03:41:14,000 --> 03:41:15,880
病気と患者の経験

5850
03:41:15,880 --> 03:41:19,280
診断の大幅な遅れ。  

5851
03:41:19,280 --> 03:41:23,880
FDAは数百人しかいない

5852
03:41:23,880 --> 03:41:25,640
承認された治療法とさらには

5853
03:41:25,640 --> 03:41:27,600
そこで治療を受けている人たち

5854
03:41:27,600 --> 03:41:31,480
の影響には制限があります

5855
03:41:31,480 --> 03:41:36,280
特定の治療法が適用される

5856
03:41:36,280 --> 03:41:38,160
個人。最も稀な病気

5857
03:41:38,160 --> 03:41:43,240
よく理解されていない。する傾向があります

5858
03:41:43,240 --> 03:41:45,280
深刻なコンプレックスと人生になろう

5859
03:41:45,280 --> 03:41:50,240
長い。業界と患者

5860
03:41:50,240 --> 03:41:53,000
権利擁護協力が鍵となる

5861
03:41:53,000 --> 03:41:57,520
すべてのフェーズで成功するために

5862
03:41:57,520 --> 03:42:01,080
医薬品の開発。今日はそうします

5863
03:42:01,080 --> 03:42:02,760
学んだ教訓について話し合う

5864
03:42:02,760 --> 03:42:08,840
フェーズ 1、2 のトライアルから

5865
03:42:08,840 --> 03:42:10,920
肺サルコイドーシスにもかかわらず

5866
03:42:10,920 --> 03:42:12,680
困難に直面

5867
03:42:12,680 --> 03:42:14,360
パンデミック環境とアドバイス

5868
03:42:14,360 --> 03:42:16,280
臨床試験の成功のために

5869
03:42:16,280 --> 03:42:19,800
未来。  DR.シュクラ、そうするよ

5870
03:42:19,800 --> 03:42:23,520
あなたと一緒に始めたいと思います。何

5871
03:42:23,520 --> 03:42:24,840
障壁はありましたか？

5872
03:42:24,840 --> 03:42:28,280
研究コミュニティ、特定の分野

5873
03:42:28,280 --> 03:42:30,920
肺サルコイドーシス?

5874
03:42:30,920 --> 03:42:32,680
>> ご招待いただきありがとうございます

5875
03:42:32,680 --> 03:42:35,960
このパネル。  シャジア。一つだと思います

5876
03:42:35,960 --> 03:42:40,000
私たちが最初に考えたこと

5877
03:42:40,000 --> 03:42:41,720
始めた頃に出会った

5878
03:42:41,720 --> 03:42:44,280
私たちの可能性を動かすことについて考えてみましょう

5879
03:42:44,280 --> 03:42:46,400
サルコイドーシスの治療法は

5880
03:42:46,400 --> 03:42:49,120
本当に理解していること

5881
03:42:49,120 --> 03:42:52,360
病気。病気の教育と

5882
03:42:52,360 --> 03:42:53,880
機械論を始める

5883
03:42:53,880 --> 03:42:56,240
のメカニズムを理解する

5884
03:42:56,240 --> 03:42:59,320
行動、病因。そして私たちは、

5885
03:42:59,320 --> 03:43:00,480
かなり型破りなアプローチ

5886
03:43:00,480 --> 03:43:02,280
私たちは非常に新しい環境で働いているので、

5887
03:43:02,280 --> 03:43:10,080
生物学の領域、それ自体が

5888
03:43:10,080 --> 03:43:12,280
免疫医学ではありません

5889
03:43:12,280 --> 03:43:14,080
テキストブック。大豆が手を差し伸べた

5890
03:43:14,080 --> 03:43:17,080
患者財団の数

5891
03:43:17,080 --> 03:43:18,880
私たちが持っていたかなり早い段階で

5892
03:43:18,880 --> 03:43:19,840
前臨床データ、データ入力

5893
03:43:19,840 --> 03:43:23,600
動物。  私が小さかった頃

5894
03:43:23,600 --> 03:43:25,920
型破り。私たちは学び始めました

5895
03:43:25,920 --> 03:43:32,160
サルコイドーシスについてさらに詳しく。

5896
03:43:32,160 --> 03:43:36,320
メカニズム、可能性

5897
03:43:36,320 --> 03:43:38,240
私たちのいる病気の混乱

5898
03:43:38,240 --> 03:43:39,880
影響を与えることができる、そして私たちはそれに同席しました

5899
03:43:39,880 --> 03:43:41,120
専門家が理解すること

5900
03:43:41,120 --> 03:43:45,520
病気は本当に早い段階で起こります。  それで、

5901
03:43:45,520 --> 03:43:47,200
最初の部分は次のことを理解していました

5902
03:43:47,200 --> 03:43:49,480
病気、病態生理学。

5903
03:43:49,480 --> 03:43:52,120
このENWEは本当に始まりました

5904
03:43:52,120 --> 03:43:55,280
過剰摂取による負担を理解する

5905
03:43:55,280 --> 03:43:57,560
そして、私のセラピーが可能性のある場所

5906
03:43:57,560 --> 03:44:01,240
潜在的な影響。私たちと一緒に

5907
03:44:01,240 --> 03:44:03,600
治療の早期シグナルとして

5908
03:44:03,600 --> 03:44:07,440
潜在的な抗炎症作用または

5909
03:44:07,440 --> 03:44:09,760
抗線維化作用があると私たちは考えました

5910
03:44:09,760 --> 03:44:10,720
私たちにとって良い病気になる可能性

5911
03:44:10,720 --> 03:44:14,880
ターゲット。それは議論を伴うものでした

5912
03:44:14,880 --> 03:44:21,480
そして代わりにたくさんの教えを

5913
03:44:21,480 --> 03:44:23,160
患者と専門家の

5914
03:44:23,160 --> 03:44:24,920
彼らは私たちにここで何であるかを教えてくれました

5915
03:44:24,920 --> 03:44:27,120
病気はどこにでもある

5916
03:44:27,120 --> 03:44:29,960
病気の負担とここにあります

5917
03:44:29,960 --> 03:44:31,520
より良い治療が必要な場所。

5918
03:44:31,520 --> 03:44:33,480
生成を開始したものとして

5919
03:44:33,480 --> 03:44:36,680
実際にオープンした詳細データ

5920
03:44:36,680 --> 03:44:39,880
専門家やグループを展示するためのドア

5921
03:44:39,880 --> 03:44:42,600
FSR のような前臨床データ

5922
03:44:42,600 --> 03:44:45,920
似てて違うと思った

5923
03:44:45,920 --> 03:44:46,960
「どう思いますか？」と言うアプローチ

5924
03:44:46,960 --> 03:44:49,320
これは有用な治療法になるでしょう

5925
03:44:49,320 --> 03:44:54,240
サルコイドーシスに移行する。私たちとして

5926
03:44:54,240 --> 03:44:58,200
より多くのデータの生成を開始しました

5927
03:44:58,200 --> 03:45:00,280
治療についてさらに理解する

5928
03:45:00,280 --> 03:45:01,200
負担、現在の治療。それ

5929
03:45:01,200 --> 03:45:03,080
私たちが始めた場所です

5930
03:45:03,080 --> 03:45:05,200
をどのようにデザインするかを考えてみましょう

5931
03:45:05,200 --> 03:45:09,880
試練だが試練でもある

5932
03:45:09,880 --> 03:45:12,480
インパクトを与えることに早い段階から重点を置く

5933
03:45:12,480 --> 03:45:14,840
患者様向け。では何ができるでしょうか

5934
03:45:14,840 --> 03:45:17,600
次のようなプロトコルを使用して実行します

5935
03:45:17,600 --> 03:45:21,080
意味のある信号がありますか?たくさん

5936
03:45:21,080 --> 03:45:22,920
バイオテクノロジー企業の

5937
03:45:22,920 --> 03:45:24,840
しばらく前から業界に存在している

5938
03:45:24,840 --> 03:45:28,240
できるバイオマーカーに焦点を当てる

5939
03:45:28,240 --> 03:45:30,480
から非常に重要である

5940
03:45:30,480 --> 03:45:31,600
科学的な点はあるが、実際にそうなるのか

5941
03:45:31,600 --> 03:45:35,480
患者の生活に影響を与えるか?

5942
03:45:35,480 --> 03:45:37,480
そこにはリスクが伴います

5943
03:45:37,480 --> 03:45:38,840
私たちのアプローチの一部を取り上げます

5944
03:45:38,840 --> 03:45:42,280
初期のプロトコルを使用しました。どれの

5945
03:45:42,280 --> 03:45:43,880
潜在的な見た目に焦点を当てる

5946
03:45:43,880 --> 03:45:45,200
ステロイドを節約した設計で。

5947
03:45:45,200 --> 03:45:47,280
私たちは患者から学ぶからです

5948
03:45:47,280 --> 03:45:49,600
ステロイドは単なるものであるということを早い段階で

5949
03:45:49,600 --> 03:45:51,720
ひどい、もしそうするなら

5950
03:45:51,720 --> 03:45:53,920
新しい治療法を作成しましょう

5951
03:45:53,920 --> 03:45:55,880
すぐに始めることで

5952
03:45:55,880 --> 03:45:57,760
質問に答えてください

5953
03:45:57,760 --> 03:45:59,160
一部を剥がすのに役立ちます

5954
03:45:59,160 --> 03:46:03,920
ステロイドの使用または

5955
03:46:03,920 --> 03:46:05,040
ステロイドをなんとか置き換えてください。そうだ

5956
03:46:05,040 --> 03:46:09,000
これらすべてに関係するのは、

5957
03:46:09,000 --> 03:46:11,440
勇者になるための最初の挑戦

5958
03:46:11,440 --> 03:46:12,400
十分かつ能力がある

5959
03:46:12,400 --> 03:46:14,400
グループと IT に連絡する

5960
03:46:14,400 --> 03:46:17,480
サルコイドーシスだけではなかった

5961
03:46:17,480 --> 03:46:19,400
コミュニティですが、私たちが手を差し伸べたのは

5962
03:46:19,400 --> 03:46:22,520
その他の患者財団と

5963
03:46:22,520 --> 03:46:25,200
肺線維症スキーマーダーマ

5964
03:46:25,200 --> 03:46:27,040
私たちが考えていた治療の場所

5965
03:46:27,040 --> 03:46:31,880
便利ですが、全体的には重要です

5966
03:46:31,880 --> 03:46:34,560
並んで座ったアプローチ

5967
03:46:34,560 --> 03:46:36,880
私たちが知らないことを理解するために

5968
03:46:36,880 --> 03:46:38,480
メカニズムの観点から、

5969
03:46:38,480 --> 03:46:39,640
について私たちは何を知っていますか

5970
03:46:39,640 --> 03:46:44,240
病気。私たちが知らないこと

5971
03:46:44,240 --> 03:46:46,280
治療について こんにちは、それはAでした

5972
03:46:46,280 --> 03:46:49,280
私がここにいるという完全な旅

5973
03:46:49,280 --> 03:46:51,720
パートナーシップを締結できて感謝しています

5974
03:46:51,720 --> 03:46:55,680
FSRの導入は本当に早い段階でした。

5975
03:46:55,680 --> 03:46:58,480
>> 素晴らしい。ありがとう。それは

5976
03:46:58,480 --> 03:47:01,480
とても役に立ちます。エリカ、質問

5977
03:47:01,480 --> 03:47:04,600
あなたのために。患者としてなぜそうなるのか

5978
03:47:04,600 --> 03:47:06,680
重要なのは医薬品です

5979
03:47:06,680 --> 03:47:07,800
企業は患者の声に耳を傾ける

5980
03:47:07,800 --> 03:47:10,320
トライアルを作成するとき?

5981
03:47:10,320 --> 03:47:13,800
>> ご質問ありがとうございます。

5982
03:47:13,800 --> 03:47:15,640
患者は人生をナビゲートします

5983
03:47:15,640 --> 03:47:17,600
彼らの病気と彼らは

5984
03:47:17,600 --> 03:47:20,080
ニュアンスとデイリージャーナル

5985
03:47:20,080 --> 03:47:21,760
生き残るための人生の俳句。

5986
03:47:21,760 --> 03:47:25,040
患者の助けを聞く

5987
03:47:25,040 --> 03:47:25,840
製薬会社がもたらすもの

5988
03:47:25,840 --> 03:47:30,280
患者にとって最も重要なこと

5989
03:47:30,280 --> 03:47:33,360
優先事項。それは本当に

5990
03:47:33,360 --> 03:47:35,680
必須のことは、

5991
03:47:35,680 --> 03:47:37,600
製薬会社、彼らは

5992
03:47:37,600 --> 03:47:39,400
考えてみましょう -- 彼らは統合します

5993
03:47:39,400 --> 03:47:42,920
本当に重要なことは何か

5994
03:47:42,920 --> 03:47:45,040
最も患者である患者とその方法

5995
03:47:45,040 --> 03:47:46,240
AFFECT QUALITY OF LIFE, THEY

5996
03:47:46,240 --> 03:47:49,360
そのタイプを置く必要があります

5997
03:47:49,360 --> 03:47:52,280
臨床への心構え

5998
03:47:52,280 --> 03:47:53,800
試練。何を理解するか

5999
03:47:53,800 --> 03:47:57,360
患者にとって最も重要なこと、しましょう

6000
03:47:57,360 --> 03:47:58,960
例として取り上げるか、一つ見てみましょう

6001
03:47:58,960 --> 03:48:03,000
最高の生活の質

6002
03:48:03,000 --> 03:48:06,480
対策とは患者がどう行動するかである

6003
03:48:06,480 --> 03:48:10,120
ステロイド中。患者の身体の仕組み

6004
03:48:10,120 --> 03:48:11,920
ステロイドを処理します。これは多くの場合、

6005
03:48:11,920 --> 03:48:16,320
雰囲気を決める鍵

6006
03:48:16,320 --> 03:48:17,560
彼らは - 彼らの品質

6007
03:48:17,560 --> 03:48:20,560
命の措置。ステロイドのオファー

6008
03:48:20,560 --> 03:48:23,920
治療のための第一線の防御

6009
03:48:23,920 --> 03:48:25,200
サルコイドーシスだから避けられない

6010
03:48:25,200 --> 03:48:26,880
あるいはそれらを回避してください。彼ら

6011
03:48:26,880 --> 03:48:28,600
効果的に胃を元気にする

6012
03:48:28,600 --> 03:48:30,280
発火。ただしタンデムでは

6013
03:48:30,280 --> 03:48:33,560
一部の患者を引き起こす

6014
03:48:33,560 --> 03:48:38,360
即時覚醒、うつ病、

6015
03:48:38,360 --> 03:48:43,520
外見の変化による恥

6016
03:48:43,520 --> 03:48:45,240
そして、ちょうど気分の変動も

6017
03:48:45,240 --> 03:48:49,000
副作用をいくつか挙げてください。  ソーア

6018
03:48:49,000 --> 03:48:51,720
何らかの症状を経験している患者

6019
03:48:51,720 --> 03:48:53,640
これらの副作用のうち、本当に重要なのは

6020
03:48:53,640 --> 03:48:57,080
を探します

6021
03:48:57,080 --> 03:49:00,720
できる医療ソリューション

6022
03:49:00,720 --> 03:49:02,200
毎日徹底的に改善する

6023
03:49:02,200 --> 03:49:04,480
生活の質。医療用

6024
03:49:04,480 --> 03:49:07,680
を削減できるソリューション

6025
03:49:07,680 --> 03:49:12,320
炎症はあるが原因ではない

6026
03:49:12,320 --> 03:49:14,480
日常生活への支障が予想される

6027
03:49:14,480 --> 03:49:15,840
副作用について。それが何ですか

6028
03:49:15,840 --> 03:49:16,960
患者は探しています。ザ

6029
03:49:16,960 --> 03:49:20,680
働くママが欲しがるのは、

6030
03:49:20,680 --> 03:49:21,960
何も必要としないソリューション

6031
03:49:21,960 --> 03:49:23,040
うつ病を管理しながら

6032
03:49:23,040 --> 03:49:24,880
子供の子育て中。そして

6033
03:49:24,880 --> 03:49:28,760
結果は患者ごとに異なります。そうだ

6034
03:49:28,760 --> 03:49:35,600
製薬会社のベスト

6035
03:49:35,600 --> 03:49:39,800
興味。本当に役立つもの

6036
03:49:39,800 --> 03:49:41,480
患者間の架け橋として

6037
03:49:41,480 --> 03:49:43,880
ニーズと医療ソリューションをリード

6038
03:49:43,880 --> 03:49:46,360
健康に良い結果をもたらします。  

6039
03:49:46,360 --> 03:49:49,360
私が初めて治療を始めたとき

6040
03:49:49,360 --> 03:49:51,040
サルコイドーシス 私はプレドニンを服用していました、

6041
03:49:51,040 --> 03:49:52,520
まばたきしたら15増えた

6042
03:49:52,520 --> 03:49:54,680
ポンド。私も苦しんでいました

6043
03:49:54,680 --> 03:49:59,000
うつ病の増加、古典的

6044
03:49:59,000 --> 03:50:01,200
気分 -- ある日の仕事 I

6045
03:50:01,200 --> 03:50:03,000
ホールに映った自分の姿を垣間見た

6046
03:50:03,000 --> 03:50:05,520
そして私は泣き崩れました。 IT

6047
03:50:05,520 --> 03:50:07,720
私はさらに落ち込んでしまいました。までに

6048
03:50:07,720 --> 03:50:09,480
家に帰った時には体力が消耗していた

6049
03:50:09,480 --> 03:50:11,680
感情的になると、私は思い出します

6050
03:50:11,680 --> 03:50:15,200
時々私のサルコイドーシス -

6051
03:50:15,200 --> 03:50:17,080
ストレス それから私は突然ストレスを感じました

6052
03:50:17,080 --> 03:50:19,000
ストレスを溜めない方法について

6053
03:50:19,000 --> 03:50:21,520
私自身がアウトだった理由は -- だった

6054
03:50:21,520 --> 03:50:23,320
ハムスターホイールのようなものとそうでないもの

6055
03:50:23,320 --> 03:50:24,880
出ることができる。それは

6056
03:50:24,880 --> 03:50:26,680
に影響を与えるようなもの

6057
03:50:26,680 --> 03:50:28,440
患者の幸福と喜び、

6058
03:50:28,440 --> 03:50:30,200
それらのことは本当に重要です。

6059
03:50:30,200 --> 03:50:31,400
一緒にディナーができること

6060
03:50:31,400 --> 03:50:32,960
あなたの子供たちもそうではない

6061
03:50:32,960 --> 03:50:35,840
疲れているが、登ることができる

6062
03:50:35,840 --> 03:50:36,680
何も感じずに階段を上る

6063
03:50:36,680 --> 03:50:40,120
LIKE YOU NEED A DEFIBRILLATOR,

6064
03:50:40,120 --> 03:50:42,040
ありのままの自分に自信を持つ

6065
03:50:42,040 --> 03:50:44,280
サルコイドーシスを患っていても

6066
03:50:44,280 --> 03:50:45,240
もしかしたらあなたの皮膚にも存在しているかもしれません。

6067
03:50:45,240 --> 03:50:48,000
毎日の暮らしと生活の質

6068
03:50:48,000 --> 03:50:50,600
患者にとって人生はピラミッドです。 

6069
03:50:50,600 --> 03:50:52,960
患者は医薬品を必要としています

6070
03:50:52,960 --> 03:50:53,960
あらゆる面で検討すべき企業

6071
03:50:53,960 --> 03:50:55,880
症状がシナリオにどのように関与するか

6072
03:50:55,880 --> 03:50:57,280
治療は患者を探す

6073
03:50:57,280 --> 03:50:58,160
経済的背景と

6074
03:50:58,160 --> 03:51:00,720
とのパートナーシップを築く

6075
03:51:00,720 --> 03:51:02,480
コミュニティで磨きをかける

6076
03:51:02,480 --> 03:51:04,440
使命と創造へのアプローチ

6077
03:51:04,440 --> 03:51:06,120
実行可能なソリューション。

6078
03:51:06,120 --> 03:51:09,480
>>エリカさん、ありがとう。それは

6079
03:51:09,480 --> 03:51:11,080
信じられない。とても重要です。

6080
03:51:11,080 --> 03:51:13,000
重要なメッセージとしては十分です。

6081
03:51:13,000 --> 03:51:14,760
患者にとって重要な結果

6082
03:51:14,760 --> 03:51:16,200
それが私たちが集まる方法です

6083
03:51:16,200 --> 03:51:18,720
それらの。ありがとう。次の質問

6084
03:51:18,720 --> 03:51:26,560
あなたのために、トリシャ -- トリカ、何

6085
03:51:26,560 --> 03:51:28,960
報告されている内容の一部はありますか

6086
03:51:28,960 --> 03:51:35,280
チームの第 2 段階研究のために

6087
03:51:35,280 --> 03:51:37,680
サルコイドーシス。

6088
03:51:37,680 --> 03:51:41,000
>>本当に感謝しています

6089
03:51:41,000 --> 03:51:42,320
早めに連絡して確実に対処する

6090
03:51:42,320 --> 03:51:43,520
患者の声が入口にあった

6091
03:51:43,520 --> 03:51:46,240
リルの。のための財団

6092
03:51:46,240 --> 03:51:48,240
サルコイドーシス研究が主導的

6093
03:51:48,240 --> 03:51:49,400
国際的な非営利団体

6094
03:51:49,400 --> 03:51:50,600
組織。に捧げる

6095
03:51:50,600 --> 03:51:52,360
サルコイドーシスの治療法を見つける。そして

6096
03:51:52,360 --> 03:51:54,120
患者の生活を改善する

6097
03:51:54,120 --> 03:51:55,160
研究支援と

6098
03:51:55,160 --> 03:51:58,360
教育。私たちには強い力がある

6099
03:51:58,360 --> 03:51:59,520
世界との関係

6100
03:51:59,520 --> 03:52:00,560
一流の専門家。  私たちには、

6101
03:52:00,560 --> 03:52:02,640
脈拍を知る

6102
03:52:02,640 --> 03:52:04,880
サルコイドーシスの研究と能力

6103
03:52:04,880 --> 03:52:06,240
有意義な考察を提供する

6104
03:52:06,240 --> 03:52:07,680
FROM OUR ENGAGEMENT WITH

6105
03:52:07,680 --> 03:52:09,480
患者が望むニーズに応じて、

6106
03:52:09,480 --> 03:52:11,680
彼らの希望と懸念

6107
03:52:11,680 --> 03:52:15,480
臨床試験について。服装

6108
03:52:15,480 --> 03:52:16,080
における当社の立場を認識しました

6109
03:52:16,080 --> 03:52:17,520
コミュニティと検索対象

6110
03:52:17,520 --> 03:52:19,800
私たちがプレイするための有意義な方法

6111
03:52:19,800 --> 03:52:21,680
それらを構築する上で極めて重要な役割

6112
03:52:21,680 --> 03:52:23,120
KOL との関係

6113
03:52:23,120 --> 03:52:25,240
当該分野の専門家と。

6114
03:52:25,240 --> 03:52:26,920
患者の識別のため

6115
03:52:26,920 --> 03:52:29,280
裁判の形成に協力する必要がある。

6116
03:52:29,280 --> 03:52:31,600
何がユニークで他と違うのか

6117
03:52:31,600 --> 03:52:34,080
FSRへの招待状はこちらです

6118
03:52:34,080 --> 03:52:36,040
テーブルに着席し、

6119
03:52:36,040 --> 03:52:37,520
あらゆる段階での声

6120
03:52:37,520 --> 03:52:41,080
裁判。事後に反省するだけではない

6121
03:52:41,080 --> 03:52:42,680
プロトコルが書かれているか、それとも結局

6122
03:52:42,680 --> 03:52:45,040
結果が選択され、

6123
03:52:45,040 --> 03:52:46,680
精査済み。を聞いて

6124
03:52:46,680 --> 03:52:47,480
忍耐とは、進んで行うことを意味します

6125
03:52:47,480 --> 03:52:50,920
適応して調整する。 AND THIS IS

6126
03:52:50,920 --> 03:52:53,240
まさに服装が優れた場所です。

6127
03:52:53,240 --> 03:52:54,680
これは重要な役割を果たしました

6128
03:52:54,680 --> 03:52:57,360
トライアルでは成功。聞いた通り

6129
03:52:57,360 --> 03:53:00,800
そこからシュクラとエリカと一緒に

6130
03:53:00,800 --> 03:53:01,920
ステロイドと注意点

6131
03:53:01,920 --> 03:53:02,760
にとって最も重要なことは何ですか

6132
03:53:02,760 --> 03:53:05,800
患者。  服装は広告ではありませんでした

6133
03:53:05,800 --> 03:53:07,000
難しい質問をする金曜日

6134
03:53:07,000 --> 03:53:08,680
そして予期せぬことを期待していた

6135
03:53:08,680 --> 03:53:13,600
答え。  権利擁護団体

6136
03:53:13,600 --> 03:53:14,880
提供するにはここで作業する必要があります

6137
03:53:14,880 --> 03:53:15,960
感覚による支援。私の

6138
03:53:15,960 --> 03:53:17,440
権利擁護活動への勧告

6139
03:53:17,440 --> 03:53:21,120
組織化は今すぐ始まります。による

6140
03:53:21,120 --> 03:53:21,560
建物の散策

6141
03:53:21,560 --> 03:53:22,480
あなたとの関係

6142
03:53:22,480 --> 03:53:24,880
臨床医の皆さん、あなたの知識を教育してください

6143
03:53:24,880 --> 03:53:27,440
コミュニティ。連絡先

6144
03:53:27,440 --> 03:53:28,880
業界、そして彼らを歓迎します

6145
03:53:28,880 --> 03:53:30,880
あなたのテーブルに来て、彼らに次のように尋ねてください

6146
03:53:30,880 --> 03:53:33,800
彼らのテーブルへようこそ。 

6147
03:53:33,800 --> 03:53:36,240
あなたの患者コミュニティを次のように調査してください

6148
03:53:36,240 --> 03:53:37,760
もっと詳しく知りましょう、あなたに質問してください

6149
03:53:37,760 --> 03:53:40,040
反映し提供するコミュニティ

6150
03:53:40,040 --> 03:53:41,960
フィードバック。私たちのパートナーシップ

6151
03:53:41,960 --> 03:53:44,360
ATIRE で真の購入を実現

6152
03:53:44,360 --> 03:53:46,440
コミュニティ内で信頼されます。 

6153
03:53:46,440 --> 03:53:48,040
すべての中心となるもの

6154
03:53:48,040 --> 03:53:49,480
臨床試験の成功。  そして

6155
03:53:49,480 --> 03:53:51,400
それは私たちに次のことを可能にしました

6156
03:53:51,400 --> 03:53:53,360
協力して完成させましょう

6157
03:53:53,360 --> 03:53:55,000
いずれかの期間中の募集

6158
03:53:55,000 --> 03:53:56,640
最大のリサーチインストラクター

6159
03:53:56,640 --> 03:53:58,680
私たちの時代、その出現、そして

6160
03:53:58,680 --> 03:54:00,960
新型コロナウイルスの急増。コラボレーションとは

6161
03:54:00,960 --> 03:54:02,680
鍵と進歩はただ

6162
03:54:02,680 --> 03:54:04,000
一緒に可能です。 

6163
03:54:04,000 --> 03:54:07,040
>> すごいよ、トリカ。 FSR であることは知っています

6164
03:54:07,040 --> 03:54:10,760
そのような顕著な例

6165
03:54:10,760 --> 03:54:12,280
業界における素晴らしいコラボレーション。

6166
03:54:12,280 --> 03:54:14,800
それは服装だけではありません。私は

6167
03:54:14,800 --> 03:54:16,480
他の人たちと協力していることを知ってください

6168
03:54:16,480 --> 03:54:17,840
組織の他のメンバー

6169
03:54:17,840 --> 03:54:19,680
業界。これは素晴らしいことです

6170
03:54:19,680 --> 03:54:21,000
他の人と共有する例。

6171
03:54:21,000 --> 03:54:24,720
ありがとう。 DR.シュクラ、どうしたの

6172
03:54:24,720 --> 03:54:27,680
あなたが特に適応するのは、

6173
03:54:27,680 --> 03:54:30,120
新型コロナウイルス感染症による課題と

6174
03:54:30,120 --> 03:54:32,040
への登録に関する課題

6175
03:54:32,040 --> 03:54:33,840
特に登録を続けますか?

6176
03:54:33,840 --> 03:54:35,280
>> それは大きな挑戦でした。

6177
03:54:35,280 --> 03:54:37,120
そして私はそれはないだろうと思う

6178
03:54:37,120 --> 03:54:38,240
実際には -- そんなことはなかったでしょう

6179
03:54:38,240 --> 03:54:40,720
これを通過できました

6180
03:54:40,720 --> 03:54:43,400
可能性のある裁判

6181
03:54:43,400 --> 03:54:47,120
壊れた裁判、多くのスポンサー

6182
03:54:47,120 --> 03:54:49,000
バイオテクノロジースポンサー 製薬スポンサー

6183
03:54:49,000 --> 03:54:51,280
これらの課題に真剣に取り組み、

6184
03:54:51,280 --> 03:54:52,600
時には試練が起こることもある

6185
03:54:52,600 --> 03:54:54,600
壊れた。それは、

6186
03:54:54,600 --> 03:54:56,600
絶対にできない試練の最中

6187
03:54:56,600 --> 03:54:59,080
登録を続行すると終了します

6188
03:54:59,080 --> 03:55:01,760
限られたデータセットを使用します。  に

6189
03:55:01,760 --> 03:55:05,080
見てください。  そして非常に難しい

6190
03:55:05,080 --> 03:55:08,440
それから判断を下してください

6191
03:55:08,440 --> 03:55:13,560
有効性の傾向。何に戻るか

6192
03:55:13,560 --> 03:55:15,280
トリカ曰く、早めの購入が大切

6193
03:55:15,280 --> 03:55:16,960
次の場合にのみ来る患者との場合

6194
03:55:16,960 --> 03:55:21,440
あなたには信頼があります。私たちはそうだったと思います

6195
03:55:21,440 --> 03:55:25,640
からその信頼を得ることができる

6196
03:55:25,640 --> 03:55:26,520
組織、覚えています

6197
03:55:26,520 --> 03:55:28,000
最初はもしかしたら考えようとしている

6198
03:55:28,000 --> 03:55:30,880
サルコイドーシスにおける移動について、

6199
03:55:30,880 --> 03:55:33,480
たとえ重要な意見があったとしても

6200
03:55:33,480 --> 03:55:35,880
リーダー、そして私はリーダーではありません

6201
03:55:35,880 --> 03:55:37,480
呼吸器科医だが取得中

6202
03:55:37,480 --> 03:55:41,080
彼らのチームの活動時間

6203
03:55:41,080 --> 03:55:42,640
左医師会見と発言

6204
03:55:42,640 --> 03:55:44,200
エスカレーターを降りるのですが、

6205
03:55:44,200 --> 03:55:46,320
今すぐ私に話してください。彼らはそうではありません -- だから

6206
03:55:46,320 --> 03:55:47,720
それは次のようなことの 1 つでした

6207
03:55:47,720 --> 03:55:48,880
言ってみて、私は持っていると思います

6208
03:55:48,880 --> 03:55:50,680
ここにあり得るコンセプト

6209
03:55:50,680 --> 03:55:52,800
興味深いが、FSR がいくつかをもたらした

6210
03:55:52,800 --> 03:55:54,880
それらの専門家がテーブルに着く

6211
03:55:54,880 --> 03:55:57,280
そして彼らは、

6212
03:55:57,280 --> 03:55:58,840
患者。時々そうでした

6213
03:55:58,840 --> 03:56:01,640
見せるのが不快

6214
03:56:01,640 --> 03:56:03,280
そして伝えれば信頼が始まる

6215
03:56:03,280 --> 03:56:04,920
またできることで

6216
03:56:04,920 --> 03:56:08,640
聞こえないかもしれないことを理解してください

6217
03:56:08,640 --> 03:56:10,080
ぴったりフィットする可能性のあるもの

6218
03:56:10,080 --> 03:56:11,280
やりたいこと

6219
03:56:11,280 --> 03:56:12,560
運用上。 5月以前に終了

6220
03:56:12,560 --> 03:56:15,480
必ずしも必要ではないことを指摘する

6221
03:56:15,480 --> 03:56:17,520
それは私たちのことだと思います

6222
03:56:17,520 --> 03:56:19,680
研究すべきです。法人化しました

6223
03:56:19,680 --> 03:56:22,200
すべてではなく、いくつかのアイデア。思う

6224
03:56:22,200 --> 03:56:23,920
ギブアンドテイクはその一部です

6225
03:56:23,920 --> 03:56:25,280
これが効果的だった理由

6226
03:56:25,280 --> 03:56:28,880
関係。一度

6227
03:56:28,880 --> 03:56:30,120
基礎が築かれました

6228
03:56:30,120 --> 03:56:31,320
新型コロナウイルス感染症の最中に許可されたのは、

6229
03:56:31,320 --> 03:56:36,080
率直に言って、次の能力を持っています

6230
03:56:36,080 --> 03:56:38,680
本当にマーシャルしてください

6231
03:56:38,680 --> 03:56:41,880
患者を登録するのが難しい。

6232
03:56:41,880 --> 03:56:44,000
それは特定の患者を助けました

6233
03:56:44,000 --> 03:56:48,400
ブラインドスタディ、気分良く。彼ら

6234
03:56:48,400 --> 03:56:50,080
からパフォーマンスが向上し始めた

6235
03:56:50,080 --> 03:56:54,640
データの観点。何

6236
03:56:54,640 --> 03:56:56,080
重要なのはステロイドからの脱却です

6237
03:56:56,080 --> 03:57:01,160
そして気分も良くなります。  保存したもの

6238
03:57:01,160 --> 03:57:02,720
患者は私たちの治験に意欲的でした。

6239
03:57:02,720 --> 03:57:05,400
バイオマーカーを追っていたら、

6240
03:57:05,400 --> 03:57:07,680
たぶんそれがプライマリエンドだったら

6241
03:57:07,680 --> 03:57:09,480
ポイント、私たちはこんなふうにはならなかったでしょう

6242
03:57:09,480 --> 03:57:14,400
成功しました。でも、私は知っています

6243
03:57:14,400 --> 03:57:15,600
患者はラインを越えたが、そうではなかった

6244
03:57:15,600 --> 03:57:17,680
彼らが何をしていたのかを知る

6245
03:57:17,680 --> 03:57:21,280
プラセボまたは薬物。一つ考えられる

6246
03:57:21,280 --> 03:57:23,920
何百人も飛んだ患者

6247
03:57:23,920 --> 03:57:26,640
毎月の訪問で獲得できるマイル数

6248
03:57:26,640 --> 03:57:28,360
トライアルを続けてください。違います

6249
03:57:28,360 --> 03:57:29,680
彼らは何をしていたのかを知っていました

6250
03:57:29,680 --> 03:57:30,400
データに貢献していました

6251
03:57:30,400 --> 03:57:34,880
セット。  あったと思うことのいくつか

6252
03:57:34,880 --> 03:57:36,840
初期のいくつかのことを行うには

6253
03:57:36,840 --> 03:57:38,080
私たちが構築した優れた基盤

6254
03:57:38,080 --> 03:57:42,480
との信頼関係を築く

6255
03:57:42,480 --> 03:57:44,480
FSRのような本物の組織。

6256
03:57:44,480 --> 03:57:46,000
彼らは私たちのことを知っていたので、できたのです

6257
03:57:46,000 --> 03:57:49,080
これは信頼できると言えます

6258
03:57:49,080 --> 03:57:55,040
グループと患者の取り組みが強化されました

6259
03:57:55,040 --> 03:57:55,920
なしで一日が終わる

6260
03:57:55,920 --> 03:57:57,360
彼らが何を言っているのかを知る

6261
03:57:57,360 --> 03:57:58,680
これは重要なデータセットでした

6262
03:57:58,680 --> 03:58:01,880
私たちが創造しているのは、単なるものを超えたものです

6263
03:58:01,880 --> 03:58:05,200
結果は何か。なぜなら

6264
03:58:05,200 --> 03:58:11,200
その信頼がありました。私たちはそうである

6265
03:58:11,200 --> 03:58:12,280
患者さんは幸運でした（続き）

6266
03:58:12,280 --> 03:58:13,760
入ってください。一部のセンターはそうしなければなりませんでした

6267
03:58:13,760 --> 03:58:18,840
シャットダウンしてください。他よりも優れています。  私たち

6268
03:58:18,840 --> 03:58:20,760
修正を加える必要があり、

6269
03:58:20,760 --> 03:58:22,240
プロトコルを調整します。

6270
03:58:22,240 --> 03:58:24,680
アクセスできなかったもの

6271
03:58:24,680 --> 03:58:25,800
コロナ禍中だが終わりには

6272
03:58:25,800 --> 03:58:29,680
患者が参加する日

6273
03:58:29,680 --> 03:58:31,120
私たちが見ることを許可された裁判で

6274
03:58:31,120 --> 03:58:34,560
このデータセットでは。  終わりに

6275
03:58:34,560 --> 03:58:36,400
私たちにとって良い結果になった日

6276
03:58:36,400 --> 03:58:38,000
しかし、ここでの旅の一部は、

6277
03:58:38,000 --> 03:58:42,040
そうでないデータも作成する

6278
03:58:42,040 --> 03:58:45,040
患者が感染しない限り発生する

6279
03:58:45,040 --> 03:58:46,680
関与とその唯一の理由

6280
03:58:46,680 --> 03:58:48,640
彼らが巻き込まれたのは私たちのせいです

6281
03:58:48,640 --> 03:58:49,080
その基盤を持ってください。

6282
03:58:49,080 --> 03:58:51,800
>> 素晴らしい。トリカ、質問です

6283
03:58:51,800 --> 03:58:53,480
肺疾患のあるあなた

6284
03:58:53,480 --> 03:58:56,600
サルコイドーシスの治験とは何だったのか

6285
03:58:56,600 --> 03:58:59,480
そこから患者のために学ぶこと

6286
03:58:59,480 --> 03:59:00,240
参加、具体的な内容

6287
03:59:00,240 --> 03:59:02,760
共有できる学びはありますか?

6288
03:59:02,760 --> 03:59:04,640
>> ちょっと作りたい

6289
03:59:04,640 --> 03:59:06,080
博士は何について？シュクラが話していました

6290
03:59:06,080 --> 03:59:07,880
新型コロナウイルスに関して。そして

6291
03:59:07,880 --> 03:59:11,280
築き上げられた信頼

6292
03:59:11,280 --> 03:59:12,400
それが形になったと信じているから

6293
03:59:12,400 --> 03:59:13,880
私たちができることのかなりの部分

6294
03:59:13,880 --> 03:59:15,040
困難な時期にやるべきこと

6295
03:59:15,040 --> 03:59:19,440
時代。  その間、FSR

6296
03:59:19,440 --> 03:59:22,120
そしてアテュールは、

6297
03:59:22,120 --> 03:59:23,760
変化する風景をピボットインする

6298
03:59:23,760 --> 03:59:25,480
これらの条件および保有できるもの

6299
03:59:25,480 --> 03:59:28,280
絶え間ない会話。  私たち

6300
03:59:28,280 --> 03:59:30,880
トライアルサイトと連携し、

6301
03:59:30,880 --> 03:59:32,720
治験コーディネーターと話をしました。

6302
03:59:32,720 --> 03:59:36,200
アテュールに常に情報を提供し、彼らはそれを維持した

6303
03:59:36,200 --> 03:59:38,520
米国は REALS SHIM が構築されたことを報告しました

6304
03:59:38,520 --> 03:59:40,080
早い段階で成長を続けた

6305
03:59:40,080 --> 03:59:41,120
最も困難な状況を乗り越えて

6306
03:59:41,120 --> 03:59:42,600
リスクを負う可能性のあるもの

6307
03:59:42,600 --> 03:59:45,680
トライアルは完全に終了します。私たち

6308
03:59:45,680 --> 03:59:46,560
頻繁に会話する

6309
03:59:46,560 --> 03:59:48,600
内容を理解するためのサイト

6310
03:59:48,600 --> 03:59:51,160
彼らが直面していた課題と

6311
03:59:51,160 --> 03:59:52,480
との強い関係を構築

6312
03:59:52,480 --> 03:59:53,360
フロントのコーディネーター

6313
03:59:53,360 --> 03:59:55,040
これらのさまざまな方法でラインを作成します

6314
03:59:55,040 --> 03:59:56,160
試練、そしてそれは本当にあった

6315
03:59:56,160 --> 03:59:59,600
それらを持つことが私たちにとって重要です

6316
03:59:59,600 --> 04:00:00,280
会話を開いて何を聞くか

6317
04:00:00,280 --> 04:00:01,840
彼らは向き合っていた。私たちは広告を作成します

6318
04:00:01,840 --> 04:00:03,880
彼らに許可を与えたネットワーク

6319
04:00:03,880 --> 04:00:05,200
お互いに共有し、

6320
04:00:05,200 --> 04:00:06,480
ベストプラクティスのヒントを提供する

6321
04:00:06,480 --> 04:00:07,680
お互いがそれを成し遂げた

6322
04:00:07,680 --> 04:00:09,440
彼らが本当に持つ可能性があるのは

6323
04:00:09,440 --> 04:00:12,880
～についての有意義な会話

6324
04:00:12,880 --> 04:00:13,880
なぜ継続しなければならないのか

6325
04:00:13,880 --> 04:00:14,640
裁判への旅と私

6326
04:00:14,640 --> 04:00:18,840
ゲージを信じてください。そして参加してください。私たち

6327
04:00:18,840 --> 04:00:19,960
～とのコミュニケーションを促進する

6328
04:00:19,960 --> 04:00:21,560
医師と治験施設とレット

6329
04:00:21,560 --> 04:00:22,800
彼らはどんな困難も知っています

6330
04:00:22,800 --> 04:00:24,280
特に彼らはそう直面していた

6331
04:00:24,280 --> 04:00:27,120
いくつかの解決策は可能であるということ

6332
04:00:27,120 --> 04:00:28,120
で提案または考えられた

6333
04:00:28,120 --> 04:00:29,680
瞬間。私たちは怒っていました -- 慎重でした

6334
04:00:29,680 --> 04:00:31,360
コミュニティ全体を維持するために

6335
04:00:31,360 --> 04:00:32,760
これまでの各ステップのトライアル

6336
04:00:32,760 --> 04:00:36,920
途中で。そして改めて感謝します

6337
04:00:36,920 --> 04:00:40,400
それを手伝ってくれたATYRに、

6338
04:00:40,400 --> 04:00:43,360
ケイティヴを一緒に探索する

6339
04:00:43,360 --> 04:00:44,920
コミュニティはこれを推進するために賛同しました

6340
04:00:44,920 --> 04:00:46,000
前進。そしてこれは

6341
04:00:46,000 --> 04:00:48,000
特に重要だと思います

6342
04:00:48,000 --> 04:00:51,320
新型コロナウイルスについて考えるとき

6343
04:00:51,320 --> 04:00:52,520
コロナの騒音のせいで

6344
04:00:52,520 --> 04:00:54,320
すべての議論を正しく支配しました

6345
04:00:54,320 --> 04:00:56,560
過去 2 年間の今。そうだ

6346
04:00:56,560 --> 04:00:57,920
私たちが確実に行動できるようにする方法を見つける

6347
04:00:57,920 --> 04:01:00,160
を突破することができました

6348
04:01:00,160 --> 04:01:03,040
参加することの重要性

6349
04:01:03,040 --> 04:01:03,880
この臨床試験は現在行われています

6350
04:01:03,880 --> 04:01:05,320
臨床試験や臨床試験に積極的に取り組んでいます

6351
04:01:05,320 --> 04:01:08,640
から直接繰り返し聞く

6352
04:01:08,640 --> 04:01:10,880
組織と担当者は

6353
04:01:10,880 --> 04:01:11,880
確実に行うために、積極的に取り組んでください

6354
04:01:11,880 --> 04:01:12,960
人々はこの裁判のことを知っていました

6355
04:01:12,960 --> 04:01:17,520
重要です。  関係なく、

6356
04:01:17,520 --> 04:01:19,080
結果。ポジティブな結果がありました

6357
04:01:19,080 --> 04:01:20,240
結果とそれについての興奮

6358
04:01:20,240 --> 04:01:21,480
しかし、いずれにせよ、それは重要です

6359
04:01:21,480 --> 04:01:24,480
裁判は継続され、

6360
04:01:24,480 --> 04:01:26,600
センター。周囲に緊迫感が生まれる

6361
04:01:26,600 --> 04:01:27,520
私たちが望むかもしれない方法を検討する

6362
04:01:27,520 --> 04:01:29,640
将来について考えるために

6363
04:01:29,640 --> 04:01:31,920
臨床の分散化

6364
04:01:31,920 --> 04:01:33,760
試練。旅行になった

6365
04:01:33,760 --> 04:01:35,520
複雑です。危険にさらされている患者

6366
04:01:35,520 --> 04:01:36,640
特に新型コロナウイルス感染症への感染

6367
04:01:36,640 --> 04:01:42,160
について考え始めると、

6368
04:01:42,160 --> 04:01:43,400
サルコイドーシスコミュニティ、これは

6369
04:01:43,400 --> 04:01:45,280
参加するための重要な要素。

6370
04:01:45,280 --> 04:01:46,800
そもそも医者に行くべきかどうか、

6371
04:01:46,800 --> 04:01:48,040
それは彼らが持っていたもう一つの場所です

6372
04:01:48,040 --> 04:01:49,600
コミュニティに出て、

6373
04:01:49,600 --> 04:01:52,360
彼らはそれを実行したくなかった

6374
04:01:52,360 --> 04:01:55,480
リスク。それが複雑になった

6375
04:01:55,480 --> 04:01:56,920
臨床試験の要素。ザ

6376
04:01:56,920 --> 04:01:57,920
パンデミックにより必要になった

6377
04:01:57,920 --> 04:02:00,280
～に対する具体的な課題を検討する

6378
04:02:00,280 --> 04:02:01,360
理解が得られた

6379
04:02:01,360 --> 04:02:03,120
コミュニティがより顕著になります。のための

6380
04:02:03,120 --> 04:02:04,480
人口が何年もサービスを受けられなかった

6381
04:02:04,480 --> 04:02:07,320
アクセスが制限されていた

6382
04:02:07,320 --> 04:02:09,920
臨床試験

6383
04:02:09,920 --> 04:02:10,960
交通の問題、懸念事項

6384
04:02:10,960 --> 04:02:13,440
休暇などをとりながら

6385
04:02:13,440 --> 04:02:15,040
経済的懸念。パンデミック

6386
04:02:15,040 --> 04:02:16,800
何があるかを強調しました

6387
04:02:16,800 --> 04:02:18,880
基本的には時代遅れのプロセス

6388
04:02:18,880 --> 04:02:20,440
今、私たちの現在

6389
04:02:20,440 --> 04:02:24,280
臨床試験モデル。

6390
04:02:24,280 --> 04:02:26,680
>> ありがとう。あなたが言及しました

6391
04:02:26,680 --> 04:02:29,080
分散型トライアル、わかりますか

6392
04:02:29,080 --> 04:02:30,480
おそらく何らかの教訓

6393
04:02:30,480 --> 04:02:31,680
取り組んだ内容から

6394
04:02:31,680 --> 04:02:33,560
希少疾患の改善方法

6395
04:02:33,560 --> 04:02:37,360
裁判は行われますか?全体？

6396
04:02:37,360 --> 04:02:40,000
>> はい、本当に効果があります

6397
04:02:40,000 --> 04:02:41,680
今のニーズにスポットライトを当て、

6398
04:02:41,680 --> 04:02:42,960
新型コロナウイルスが注目を集めている

6399
04:02:42,960 --> 04:02:44,840
今すぐ必要です。集中するために

6400
04:02:44,840 --> 04:02:46,920
ぽっかり穴があると思うもの

6401
04:02:46,920 --> 04:02:50,000
私たちのヘルスケアシステム。挑戦中

6402
04:02:50,000 --> 04:02:52,320
対処する必要があるのは、

6403
04:02:52,320 --> 04:02:52,920
分散型臨床試験

6404
04:02:52,920 --> 04:02:57,320
より幅広い分野で役立つ

6405
04:02:57,320 --> 04:02:58,440
治験の多様化と

6406
04:02:58,440 --> 04:02:59,760
すべての声を確実に伝える

6407
04:02:59,760 --> 04:03:00,120
この裁判では。

6408
04:03:00,120 --> 04:03:01,920
>> それが次につながる

6409
04:03:01,920 --> 04:03:07,240
エリカさんに質問です。それはなぜですか

6410
04:03:07,240 --> 04:03:08,480
良いものを持つことが重要

6411
04:03:08,480 --> 04:03:09,000
臨床における代表

6412
04:03:09,000 --> 04:03:10,160
試練？そのうちのいくつかは何ですか

6413
04:03:10,160 --> 04:03:11,680
あなたが考える考慮事項

6414
04:03:11,680 --> 04:03:12,280
業界にとって重要なことは、

6415
04:03:12,280 --> 04:03:15,440
検討してみませんか？ A 多様性を向上させるために

6416
04:03:15,440 --> 04:03:18,280
臨床試験中?

6417
04:03:18,280 --> 04:03:20,200
>> 良いものを持つことが重要です

6418
04:03:20,200 --> 04:03:20,760
臨床における代表

6419
04:03:20,760 --> 04:03:22,880
すべてではないから試練

6420
04:03:22,880 --> 04:03:24,240
コミュニティが評価またはナビゲートする

6421
04:03:24,240 --> 04:03:25,880
病気も同じです。

6422
04:03:25,880 --> 04:03:27,400
いくつかのコミュニティがあります

6423
04:03:27,400 --> 04:03:29,560
州ははるかに高く、

6424
04:03:29,560 --> 04:03:31,960
結果は非常に悲惨です。のための

6425
04:03:31,960 --> 04:03:33,080
例、黒人アメリカ人女性

6426
04:03:33,080 --> 04:03:37,040
～する可能性は 3 倍高い

6427
04:03:37,040 --> 04:03:38,680
白人よりもサルコイドーシスを発症する

6428
04:03:38,680 --> 04:03:41,720
男性も女性も。黒人アメリカ人

6429
04:03:41,720 --> 04:03:43,440
女性の方が重症度が高く、

6430
04:03:43,440 --> 04:03:45,440
慢性型のサルコイドーシスと

6431
04:03:45,440 --> 04:03:47,480
入院率の上昇

6432
04:03:47,480 --> 04:03:48,760
そして死亡率。それは、

6433
04:03:48,760 --> 04:03:50,000
臨床試験に付加価値を与える

6434
04:03:50,000 --> 04:03:52,440
それぞれのコミュニティを正しく持つために

6435
04:03:52,440 --> 04:03:54,560
特にそれらを表します

6436
04:03:54,560 --> 04:03:57,440
より大きな被害を受けるコミュニティ

6437
04:03:57,440 --> 04:03:59,480
健康上の成果。私たちがやりたいこと

6438
04:03:59,480 --> 04:04:07,040
実際に患者に次のことをしてもらうことです

6439
04:04:07,040 --> 04:04:10,800
橋またはゲートウェイと出会い

6440
04:04:10,800 --> 04:04:12,280
製薬会社の所在地

6441
04:04:12,280 --> 04:04:13,800
彼らはそれを理解するでしょう

6442
04:04:13,800 --> 04:04:17,000
それぞれのコミュニティを適切に持つ

6443
04:04:17,000 --> 04:04:19,760
特にそれらを表します

6444
04:04:19,760 --> 04:04:21,600
もっと苦しんでいる黒人女性のように

6445
04:04:21,600 --> 04:04:23,600
治療への障壁。彼らはそうするだろう

6446
04:04:23,600 --> 04:04:25,680
より良い臨床試験を。

6447
04:04:25,680 --> 04:04:27,480
健康上の成果はわずか 20%

6448
04:04:27,480 --> 04:04:28,480
お客様のサービスによって決定されます

6449
04:04:28,480 --> 04:04:30,880
P PCP から受信し、

6450
04:04:30,880 --> 04:04:32,080
範囲内で

6451
04:04:32,080 --> 04:04:35,200
病院。

6452
04:04:35,200 --> 04:04:37,760
人口統計によって決定されます。

6453
04:04:37,760 --> 04:04:38,760
黒人女性は人種問題を乗り越える

6454
04:04:38,760 --> 04:04:39,360
IMMR から生じる障壁私

6455
04:04:39,360 --> 04:04:41,960
座って露骨な偏見を根付かせる

6456
04:04:41,960 --> 04:04:43,520
固定観念と

6457
04:04:43,520 --> 04:04:48,280
誤報。同様に

6458
04:04:48,280 --> 04:04:49,960
彼の所在地などの要因

6459
04:04:49,960 --> 04:04:50,640
雇用を希望します、種類

6460
04:04:50,640 --> 04:04:52,000
保険会社で働く人

6461
04:04:52,000 --> 04:04:54,480
クリニックとジェンダー層の障壁

6462
04:04:54,480 --> 04:04:56,680
不公平から生じる。

6463
04:04:56,680 --> 04:04:58,560
社会経済的なものはあります

6464
04:04:58,560 --> 04:04:59,680
黒人女性による負担 --

6465
04:04:59,680 --> 04:05:01,720
私たちはまだ大きな成果を上げています

6466
04:05:01,720 --> 04:05:03,400
過小評価されているので目立つようにする

6467
04:05:03,400 --> 04:05:06,080
他の民族グループよりも少ない。

6468
04:05:06,080 --> 04:05:08,320
社会経済的地位の低下

6469
04:05:08,320 --> 04:05:11,120
収入、雇用、学歴

6470
04:05:11,120 --> 04:05:13,480
へのアクセスが減少する可能性があります

6471
04:05:13,480 --> 04:05:15,480
ケアまたはケアのスペシャリスト。の欠如

6472
04:05:15,480 --> 04:05:16,880
医薬品へのアクセス、不足

6473
04:05:16,880 --> 04:05:19,160
保険、重大な課題

6474
04:05:19,160 --> 04:05:21,200
あなたの意見と一致していましたか

6475
04:05:21,200 --> 04:05:23,000
予定による予約

6476
04:05:23,000 --> 04:05:24,520
交通機関、そして貧困

6477
04:05:24,520 --> 04:05:27,080
医療提供者と患者のコミュニケーション。

6478
04:05:27,080 --> 04:05:28,520
研究者や

6479
04:05:28,520 --> 04:05:29,760
すぐにある薬局スペース

6480
04:05:29,760 --> 04:05:31,960
多様性を持つことを考慮する

6481
04:05:31,960 --> 04:05:33,320
臨床試験とゲートウェイとして

6482
04:05:33,320 --> 04:05:36,520
さらに詳しく知るには

6483
04:05:36,520 --> 04:05:37,960
アクセスしやすさ、手頃な価格、

6484
04:05:37,960 --> 04:05:39,880
金銭的負担の可能性

6485
04:05:39,880 --> 04:05:42,640
の長期使用に関連する

6486
04:05:42,640 --> 04:05:44,560
あらゆる民族のための薬物解決策

6487
04:05:44,560 --> 04:05:46,560
コミュニティ。たとえば、A の場合

6488
04:05:46,560 --> 04:05:48,240
働く黒人アメリカ人の母親

6489
04:05:48,240 --> 04:05:51,240
積極的に活動している

6490
04:05:51,240 --> 04:05:52,200
サルコイドーシス、どうやってできるの？

6491
04:05:52,200 --> 04:05:54,280
彼女が受けられる裁判

6492
04:05:54,280 --> 04:05:55,280
交通費の負担はありませんか？

6493
04:05:55,280 --> 04:05:56,760
どのようにしてその薬は開発できるのでしょうか

6494
04:05:56,760 --> 04:05:59,800
法外なコストではありませんか?そして

6495
04:05:59,800 --> 04:06:02,040
薬物療法への挑戦は容易になるでしょうか

6496
04:06:02,040 --> 04:06:03,480
毎日の生活にソマティック？

6497
04:06:03,480 --> 04:06:05,480
リードタイムはどれくらいですか

6498
04:06:05,480 --> 04:06:09,720
ドラッグ・トゥ・キック -- キックイン

6499
04:06:09,720 --> 04:06:11,480
生活の質の向上

6500
04:06:11,480 --> 04:06:13,520
感じてください。これらすべての順列

6501
04:06:13,520 --> 04:06:15,720
結果を探る必要がある

6502
04:06:15,720 --> 04:06:18,080
それが私がAのように聞こえる理由です

6503
04:06:18,080 --> 04:06:20,080
壊れた記録、すべてを持っているのが公正だ

6504
04:06:20,080 --> 04:06:21,520
コミュニティの代表者。もっと見る

6505
04:06:21,520 --> 04:06:22,520
重要なのは、

6506
04:06:22,520 --> 04:06:24,760
最も有害な免疫を持っている

6507
04:06:24,760 --> 04:06:26,320
影響を受けるのは次のとおりです。

6508
04:06:26,320 --> 04:06:29,920
裁判。 MY THOUGHT PROCESS, HEART

6509
04:06:29,920 --> 04:06:32,320
ほとんどの治療を行う場合はフェルトが最適です

6510
04:06:32,320 --> 04:06:33,680
苦しんでいる人たちに弱い

6511
04:06:33,680 --> 04:06:34,880
病気からすべての人に利益をもたらす

6512
04:06:34,880 --> 04:06:37,120
病気の患者。

6513
04:06:37,120 --> 04:06:42,480
>> すごいね、エリカとそれ

6514
04:06:42,480 --> 04:06:44,320
重要なメッセージに焦点を当てる

6515
04:06:44,320 --> 04:06:45,960
製薬会社または

6516
04:06:45,960 --> 04:06:47,880
今日のバイオテクノロジーチューニング

6517
04:06:47,880 --> 04:06:50,040
まれに臨床試験を実施するため

6518
04:06:50,040 --> 04:06:52,680
病気の空間、本当にこんな感じ

6519
04:06:52,680 --> 04:06:54,680
これらに関する重要なメッセージ

6520
04:06:54,680 --> 04:06:56,480
エリカに関する考察

6521
04:06:56,480 --> 04:07:00,920
レビュー済み。ありがとう。私たちの前に

6522
04:07:00,920 --> 04:07:03,560
セッションを終了します 私はそれぞれが好きです

6523
04:07:03,560 --> 04:07:05,880
パネルメンバーは本当に

6524
04:07:05,880 --> 04:07:07,880
教訓について触れる

6525
04:07:07,880 --> 04:07:09,840
その業界を学び、

6526
04:07:09,840 --> 04:07:11,080
権利擁護団体は次のことを行うべきです

6527
04:07:11,080 --> 04:07:14,880
確実に成功させるために注意すること

6528
04:07:14,880 --> 04:07:17,840
臨床試験の募集。私たち

6529
04:07:17,840 --> 04:07:22,680
DRから始めることができます。シュクラ。

6530
04:07:22,680 --> 04:07:24,640
>> 明らかに関与している

6531
04:07:24,640 --> 04:07:26,000
早めに、実行するのが怖いことを検討してください

6532
04:07:26,000 --> 04:07:28,640
フィードバックをもらえるかもしれません

6533
04:07:28,640 --> 04:07:30,000
気に入らないかもしれないし、合わないかもしれない

6534
04:07:30,000 --> 04:07:31,760
あなたが取り組んだ開発計画

6535
04:07:31,760 --> 04:07:32,680
外出するが早めに参加する

6536
04:07:32,680 --> 04:07:36,080
本当に重要です。また

6537
04:07:36,080 --> 04:07:39,240
あなたがいるとき、それを理解する

6538
04:07:39,240 --> 04:07:42,120
稀な病気では、トリカ、あなたは言いました

6539
04:07:42,120 --> 04:07:43,880
これはコーディネーターだと思います

6540
04:07:43,880 --> 04:07:46,320
FSR に役立つでしょう

6541
04:07:46,320 --> 04:07:48,240
臨床試験ネットワーク、

6542
04:07:48,240 --> 04:07:50,080
コンソーシアムの人々は本当に

6543
04:07:50,080 --> 04:07:54,000
トライアルサイトに専念

6544
04:07:54,000 --> 04:07:55,560
巨大です。それは私が欲しいものです

6545
04:07:55,560 --> 04:07:57,880
ここで強調表示します。最後

6546
04:07:57,880 --> 04:07:59,680
ここでのコンポーネントが語っているのは

6547
04:07:59,680 --> 04:08:01,720
業界側、わかります

6548
04:08:01,720 --> 04:08:03,400
あなたが働いているときのこと

6549
04:08:03,400 --> 04:08:08,320
稀な病気、希望は現実です

6550
04:08:08,320 --> 04:08:09,680
強力なツールだが何か

6551
04:08:09,680 --> 04:08:12,560
それは多くのことを伴います -- あなた

6552
04:08:12,560 --> 04:08:15,360
注意が必要です

6553
04:08:15,360 --> 04:08:18,920
それは透明であることを意味します

6554
04:08:18,920 --> 04:08:21,280
あなたの薬が何であるかについて

6555
04:08:21,280 --> 04:08:23,360
潜在的にやっている。それらを持っていること

6556
04:08:23,360 --> 04:08:26,040
-- 患者との対話

6557
04:08:26,040 --> 04:08:27,880
プロバイダーや権利擁護団体が好むもの

6558
04:08:27,880 --> 04:08:30,680
FSRは仕事を本当に理解しています

6559
04:08:30,680 --> 04:08:32,240
そう思うから彼らと一緒に

6560
04:08:32,240 --> 04:08:36,080
私たちにとって非常に重要なことは、

6561
04:08:36,080 --> 04:08:38,920
その希望を信じて取引してください。私たちには、

6562
04:08:38,920 --> 04:08:39,840
私たちはそうであると言う責任

6563
04:08:39,840 --> 04:08:42,920
これは慎重に行うつもりです。 。

6564
04:08:42,920 --> 04:08:46,120
そして物事を厳密にテストします

6565
04:08:46,120 --> 04:08:48,240
最も重要なマナー

6566
04:08:48,240 --> 04:08:51,680
率直に言って、患者さんにとっては

6567
04:08:51,680 --> 04:08:54,760
私たちのアプローチだと思いますか、私たちは

6568
04:08:54,760 --> 04:08:56,400
おそらく今でも批判を受けるだろう

6569
04:08:56,400 --> 04:08:57,960
それについて。でも大丈夫です

6570
04:08:57,960 --> 04:08:59,600
私たちの結果を考えるから

6571
04:08:59,600 --> 04:09:05,440
ドレイマットインクほどではないでしょう

6572
04:09:05,440 --> 04:09:06,960
協力者がいない限り

6573
04:09:06,960 --> 04:09:08,960
アプローチ。それがモデルであることを願っています

6574
04:09:08,960 --> 04:09:11,840
他の組織にとっても本当に

6575
04:09:11,840 --> 04:09:12,920
グループでの作業について考える

6576
04:09:12,920 --> 04:09:16,600
FSRのように、本当に早い段階から

6577
04:09:16,600 --> 04:09:19,680
～に対する責任を理解する

6578
04:09:19,680 --> 04:09:21,680
持っていて、もしあれば助けます

6579
04:09:21,680 --> 04:09:25,520
タイトな仕事。

6580
04:09:25,520 --> 04:09:27,360
>>トリカ。

6581
04:09:27,360 --> 04:09:29,720
>> 本当にありがとうございます、そうしたいです

6582
04:09:29,720 --> 04:09:32,000
エコー・ホワット・ドクターシュクラはこう言った

6583
04:09:32,000 --> 04:09:34,560
希望について。希望は不可欠です

6584
04:09:34,560 --> 04:09:37,240
重要であり、そうする必要があります

6585
04:09:37,240 --> 04:09:39,680
TREATED WITH KID GLOVES AND BE

6586
04:09:39,680 --> 04:09:41,560
セントラルなので注意してください

6587
04:09:41,560 --> 04:09:43,000
患者が得られるものを知る

6588
04:09:43,000 --> 04:09:45,560
毎日、生きていく中で

6589
04:09:45,560 --> 04:09:47,800
重度の慢性疾患のある方。

6590
04:09:47,800 --> 04:09:49,240
だから私が考えていることの一つは

6591
04:09:49,240 --> 04:09:50,880
患者擁護団体

6592
04:09:50,880 --> 04:09:52,840
あなたがこれを見ていると、

6593
04:09:52,840 --> 04:09:58,360
人々がそれを理解できるようにするため

6594
04:09:58,360 --> 04:10:00,120
臨床試験は希望であり、

6595
04:10:00,120 --> 04:10:00,720
臨床かどうかさえ

6596
04:10:00,720 --> 04:10:02,080
裁判は成功、希望はある

6597
04:10:02,080 --> 04:10:04,400
学びの中で。そして希望

6598
04:10:04,400 --> 04:10:05,280
常に結果が出るわけではありません。 

6599
04:10:05,280 --> 04:10:06,640
それが大きな部分を占めています

6600
04:10:06,640 --> 04:10:09,720
教育と私たちの役割

6601
04:10:09,720 --> 04:10:11,400
権利擁護活動で遊びましょう

6602
04:10:11,400 --> 04:10:12,360
理解を助ける組織

6603
04:10:12,360 --> 04:10:14,040
学習をもとに構築できる

6604
04:10:14,040 --> 04:10:15,360
裁判であろうとなかろうと

6605
04:10:15,360 --> 04:10:17,400
成功しても失敗しても、私たちは構築できる

6606
04:10:17,400 --> 04:10:18,560
学び、それに向けて進む

6607
04:10:18,560 --> 04:10:23,520
より良い未来。またしても彼らはやった

6608
04:10:23,520 --> 04:10:25,720
素晴らしい仕事をして、

6609
04:10:25,720 --> 04:10:26,520
試験は成功したが、どうか

6610
04:10:26,520 --> 04:10:27,880
それは -- この裁判は

6611
04:10:27,880 --> 04:10:29,000
成功したかどうか

6612
04:10:29,000 --> 04:10:29,680
彼らが得たであろう学び

6613
04:10:29,680 --> 04:10:33,400
構築可能。そしてそれは

6614
04:10:33,400 --> 04:10:35,200
希望はどこにあるので、感謝します

6615
04:10:35,200 --> 04:10:36,480
DR.それを持ち出してくれたシュクラ、

6616
04:10:36,480 --> 04:10:38,480
作ることが本当に重要です

6617
04:10:38,480 --> 04:10:40,400
私たちはその希望を大切にしています

6618
04:10:40,400 --> 04:10:43,680
慎重に。できれば

6619
04:10:43,680 --> 04:10:45,920
お持ち帰りを 1 つ提供します

6620
04:10:45,920 --> 04:10:47,960
業界と1つのポイント

6621
04:10:47,960 --> 04:10:53,960
擁護してください、と私は言いたいと思います

6622
04:10:53,960 --> 04:10:56,440
作ることが重要な産業

6623
04:10:56,440 --> 04:10:58,360
確かに私たちは擁護活動を取り入れます

6624
04:10:58,360 --> 04:10:59,680
組織は早い段階で、

6625
04:10:59,680 --> 04:11:02,280
権利擁護機関とのコミュニケーション

6626
04:11:02,280 --> 04:11:03,240
組織はあらゆる段階に存在します

6627
04:11:03,240 --> 04:11:09,760
その方法。 NOT JUST A QUICK EARLY

6628
04:11:09,760 --> 04:11:12,080
現在地を確認してください。

6629
04:11:12,080 --> 04:11:13,800
後でチェックしますが、

6630
04:11:13,800 --> 04:11:14,680
関与する権利擁護団体

6631
04:11:14,680 --> 04:11:16,080
そしてその定数を持つこと

6632
04:11:16,080 --> 04:11:17,880
コミュニケーション。そして、のために

6633
04:11:17,880 --> 04:11:19,440
私が希望する支援団体

6634
04:11:19,440 --> 04:11:21,800
手を挙げて言ってください。あなたのレベルを上げる

6635
04:11:21,800 --> 04:11:24,440
声を出して聞いてもらいましょう。それは

6636
04:11:24,440 --> 04:11:26,440
説明して理解してもらうことが重要

6637
04:11:26,440 --> 04:11:27,240
製薬会社は知っている

6638
04:11:27,240 --> 04:11:30,000
あなたはここにいます、あなたはサポートしています

6639
04:11:30,000 --> 04:11:33,960
あなたをサポートする彼らの取り組み

6640
04:11:33,960 --> 04:11:35,080
コミュニティ、そしてあなたが望んでいたHEM

6641
04:11:35,080 --> 04:11:36,760
患者が何を必要としているかを聞く

6642
04:11:36,760 --> 04:11:39,000
言ってください。 IT IS ESSENTIAL FOR

6643
04:11:39,000 --> 04:11:40,120
業界と権利擁護

6644
04:11:40,120 --> 04:11:41,680
組織はこれを真実にする必要があります

6645
04:11:41,680 --> 04:11:43,240
プロセスにおけるパートナーシップ。 AS

6646
04:11:43,240 --> 04:11:44,360
私たちは以前も話していましたし、

6647
04:11:44,360 --> 04:11:45,720
これが本当の決断だと思う

6648
04:11:45,720 --> 04:11:47,680
私の観点から言えば、もしあなたならお帰りなさい

6649
04:11:47,680 --> 04:11:49,480
信頼を築きたい

6650
04:11:49,480 --> 04:11:51,800
一緒にやりましょう。 

6651
04:11:51,800 --> 04:11:52,320
>>ありがとう

6652
04:11:52,320 --> 04:11:57,280
>>トリカ。エリカ、あなたはどうですか？

6653
04:11:57,280 --> 04:12:01,480
>> 私の最大の収穫は患者です

6654
04:12:01,480 --> 04:12:02,600
経験は価値があるかどうか

6655
04:12:02,600 --> 04:12:06,040
研究者を支援し、

6656
04:12:06,040 --> 04:12:08,360
製薬会社が作る

6657
04:12:08,360 --> 04:12:09,800
希少疾患のソリューション、IT

6658
04:12:09,800 --> 04:12:12,520
意図的であることが重要です、

6659
04:12:12,520 --> 04:12:14,600
患者を連れてくる

6660
04:12:14,600 --> 04:12:15,960
多様な背景

6661
04:12:15,960 --> 04:12:17,720
テーブル、黒人アメリカ人女性として

6662
04:12:17,720 --> 04:12:20,960
サルコイドーシスAとともに生きる

6663
04:12:20,960 --> 04:12:22,240
次のような臨床試験を検討してください。

6664
04:12:22,240 --> 04:12:23,800
アクセス可能でした、インド

6665
04:12:23,800 --> 04:12:25,280
複数の場所で

6666
04:12:25,280 --> 04:12:26,480
一貫したチェックイン

6667
04:12:26,480 --> 04:12:28,640
患者が話し合うだけではない

6668
04:12:28,640 --> 04:12:30,600
薬物に対する彼らの反応ですが、

6669
04:12:30,600 --> 04:12:33,320
精神的健康状態

6670
04:12:33,320 --> 04:12:35,040
裁判と

6671
04:12:35,040 --> 04:12:37,880
プロセス。参加する準備を整えてください

6672
04:12:37,880 --> 04:12:39,760
利害関係者として裁判中、

6673
04:12:39,760 --> 04:12:41,200
格差を直ちに認識する

6674
04:12:41,200 --> 04:12:43,320
私からの治療上の配慮

6675
04:12:43,320 --> 04:12:45,360
人種的民族コミュニティ。そして私

6676
04:12:45,360 --> 04:12:47,400
に参加したい

6677
04:12:47,400 --> 04:12:48,760
私がいた臨床試験の詳細

6678
04:12:48,760 --> 04:12:50,800
データポイントよりも、私は次のように見られていました

6679
04:12:50,800 --> 04:12:53,880
進行中の真のパートナー

6680
04:12:53,880 --> 04:12:55,560
それらの人々の生活の質を向上させる

6681
04:12:55,560 --> 04:12:57,680
サルコイドーシスとともに生きる。

6682
04:12:57,680 --> 04:12:59,000
したがって、次のことが必須です。

6683
04:12:59,000 --> 04:13:01,480
すべてのコミュニティが代表されます

6684
04:13:01,480 --> 04:13:03,880
そしてすべての格差を考慮します。 

6685
04:13:03,880 --> 04:13:08,080
>> 素晴らしい。ありがとう、エリカ。

6686
04:13:08,080 --> 04:13:11,240
ありがとう、博士。シュクラ、トリカ

6687
04:13:11,240 --> 04:13:13,360
そして今日参加した皆さん。私たち

6688
04:13:13,360 --> 04:13:15,520
確かに困難な時代がありました

6689
04:13:15,520 --> 04:13:18,920
パンデミックとともに。素晴らしいものがたくさん

6690
04:13:18,920 --> 04:13:21,360
今日のレッスンとアドバイス

6691
04:13:21,360 --> 04:13:22,360
治験募集について

6692
04:13:22,360 --> 04:13:25,160
多くの未来を成功させましょう。私たちは持っています

6693
04:13:25,160 --> 04:13:27,720
とても重要なことなので覚えておいてください

6694
04:13:27,720 --> 04:13:31,280
すべてのステークホルダーを理解すること。

6695
04:13:31,280 --> 04:13:33,200
患者、患者擁護者、

6696
04:13:33,200 --> 04:13:35,280
コミュニティ全体も

6697
04:13:35,280 --> 04:13:36,800
介護者とケアを含む

6698
04:13:36,800 --> 04:13:40,080
パートナー。それらはすべてそのようなものです

6699
04:13:40,080 --> 04:13:41,160
重要な利害関係者

6700
04:13:41,160 --> 04:13:44,320
希少疾患スペース。  のための

6701
04:13:44,320 --> 04:13:48,280
医薬品開発の成功。

6702
04:13:48,280 --> 04:13:50,280
お気軽にお問い合わせください

6703
04:13:50,280 --> 04:13:51,600
ご質問があれば直接お問い合わせください

6704
04:13:51,600 --> 04:13:53,400
あるかも知れませんが、またよろしくお願いします

6705
04:13:53,400 --> 04:14:07,880
セッションに参加してください。 

6706
04:14:07,880 --> 04:14:11,480
>> 私はのエグゼクティブディレクターです

6707
04:14:11,480 --> 04:14:12,680
CURE JM 財団と栄誉ある賞

6708
04:14:12,680 --> 04:14:15,280
NIHであなたのホストになるために。私たちの

6709
04:14:15,280 --> 04:14:17,800
今日の目的は、誰かと共有することです

6710
04:14:17,800 --> 04:14:19,800
あなたは、小さなレアの物語

6711
04:14:19,800 --> 04:14:21,880
資金を提供している疾病団体

6712
04:14:21,880 --> 04:14:22,800
より良いものを見つけるための研究

6713
04:14:22,800 --> 04:14:25,000
治療法と治癒法は存在する

6714
04:14:25,000 --> 04:14:27,400
特大の影響の一端

6715
04:14:27,400 --> 04:14:28,640
効果的なパートナーシップの構築

6716
04:14:28,640 --> 04:14:32,160
一流の研究病院と提携

6717
04:14:32,160 --> 04:14:34,120
そしてほとんどがNIHに浮いています。します

6718
04:14:34,120 --> 04:14:35,880
1分から始めましょう

6719
04:14:35,880 --> 04:14:37,080
私たちが誰なのか、そしてどのようにしているのかの背景

6720
04:14:37,080 --> 04:14:40,120
私たちはここまで進化しました

6721
04:14:40,120 --> 04:14:44,080
今日。私たちはAによって創造されました

6722
04:14:44,080 --> 04:14:45,080
両親と孫の小グループ

6723
04:14:45,080 --> 04:14:46,680
2003 年の親たちは、

6724
04:14:46,680 --> 04:14:50,000
ほとんど存在しなかったという事実

6725
04:14:50,000 --> 04:14:51,560
青少年について理解しました

6726
04:14:51,560 --> 04:14:53,520
筋炎。壊滅的な

6727
04:14:53,520 --> 04:14:55,280
体の自己免疫疾患

6728
04:14:55,280 --> 04:14:57,720
免疫システムが自らを攻撃する

6729
04:14:57,720 --> 04:15:02,040
CELLS AND TISSUES. JJMを通じて

6730
04:15:02,040 --> 04:15:03,360
そのときの今の使命は、

6731
04:15:03,360 --> 04:15:05,800
JMにとってより良い使命を見つける

6732
04:15:05,800 --> 04:15:07,920
サポート家族の周りで暮らす

6733
04:15:07,920 --> 04:15:09,280
若年性筋炎の場合。どこで

6734
04:15:09,280 --> 04:15:11,080
仮想グラウンドからスタートしますか

6735
04:15:11,080 --> 04:15:12,960
ゼロ？そうしなければならないことはわかっていました

6736
04:15:12,960 --> 04:15:14,120
3 つの目的を達成する場合

6737
04:15:14,120 --> 04:15:16,880
私たちは成功するはずでした。最初に

6738
04:15:16,880 --> 04:15:19,720
他の家族を募集する必要がありました

6739
04:15:19,720 --> 04:15:21,440
そしてJMの仕事に参加して治療してください

6740
04:15:21,440 --> 04:15:22,760
そこには強さがあるから

6741
04:15:22,760 --> 04:15:25,040
数字とお互いの存在

6742
04:15:25,040 --> 04:15:27,720
サポートのために。第二に私たちがしなければならなかったのは

6743
04:15:27,720 --> 04:15:29,440
医療品や医療品は何でもご持参ください

6744
04:15:29,440 --> 04:15:31,680
私たちが見つけることができた研究専門家

6745
04:15:31,680 --> 04:15:33,760
私たちのテントの中。 2003年にそこに

6746
04:15:33,760 --> 04:15:35,520
ほんのわずかしかいませんでしたが、

6747
04:15:35,520 --> 04:15:37,480
私たちは初期の頃は幸運でした

6748
04:15:37,480 --> 04:15:46,240
二人を見つけるには何年もかかります、博士。

6749
04:15:46,240 --> 04:15:49,600
ローレン・リサ・ライダーと博士。 FRED

6750
04:15:49,600 --> 04:15:51,640
NIHのライダーです。する必要がありました

6751
04:15:51,640 --> 04:15:53,880
持続可能な持続可能なものを生み出す

6752
04:15:53,880 --> 04:15:55,080
機関とのパートナーシップ

6753
04:15:55,080 --> 04:15:57,240
NIH のように、

6754
04:15:57,240 --> 04:16:00,160
膨大な研究能力

6755
04:16:00,160 --> 04:16:01,840
彼らはそうしています。私たちが知らなかったこと

6756
04:16:01,840 --> 04:16:04,400
少なくとも当時は

6757
04:16:04,400 --> 04:16:06,560
極めて個人的な、そして

6758
04:16:06,560 --> 04:16:08,240
プロフェッショナルとしての取り組み NIH

6759
04:16:08,240 --> 04:16:11,680
研究者と臨床医がもたらす

6760
04:16:11,680 --> 04:16:14,240
あなたにとって、稀な病気の原因です。

6761
04:16:14,240 --> 04:16:15,680
それが私たちに最初のことをもたらします

6762
04:16:15,680 --> 04:16:17,680
プレゼンターDr.リサライダー。 DR.

6763
04:16:17,680 --> 04:16:19,880
ライダーは環境責任者です

6764
04:16:19,880 --> 04:16:21,240
の自己免疫グループ

6765
04:16:21,240 --> 04:16:22,560
国立研究開発法人

6766
04:16:22,560 --> 04:16:24,680
環境健康科学

6767
04:16:24,680 --> 04:16:28,320
メリーランド州ベセスダのNIH。 DR.

6768
04:16:28,320 --> 04:16:30,480
IRWAS の初期のパイオニアに乗ってみましょう

6769
04:16:30,480 --> 04:16:32,280
筋炎研究の 1 つです。

6770
04:16:32,280 --> 04:16:36,000
世界第一の視差視力者

6771
04:16:36,000 --> 04:16:39,600
元--筋炎の専門家。私たちの中で

6772
04:16:39,600 --> 04:16:40,480
家族の皆さん、誇張ではありません。

6773
04:16:40,480 --> 04:16:41,920
クレジット博士節約ライダー

6774
04:16:41,920 --> 04:16:45,960
彼らの子供たちの命。ここへ

6775
04:16:45,960 --> 04:16:47,400
彼女の視点を共有しましょう

6776
04:16:47,400 --> 04:16:50,360
CURE JM NIH パートナーシップについて

6777
04:16:50,360 --> 04:17:04,400
博士です。リサライダー。  

6778
04:17:04,400 --> 04:17:07,960
>> ジム、温かくしてくれてありがとう

6779
04:17:07,960 --> 04:17:08,880
はじめに。とても嬉しいです

6780
04:17:08,880 --> 04:17:11,720
このNIHであなたと一緒に今すぐ参加しましょう

6781
04:17:11,720 --> 04:17:15,280
希少疾患の日のセッション。に

6782
04:17:15,280 --> 04:17:17,720
環境を見直す

6783
04:17:17,720 --> 04:17:20,560
免疫グループが注目しているのは

6784
04:17:20,560 --> 04:17:21,440
の役割を理解する

6785
04:17:21,440 --> 04:17:23,080
環境と遺伝子病

6786
04:17:23,080 --> 04:17:24,640
メカニズムと評価

6787
04:17:24,640 --> 04:17:28,120
筋炎の治療と

6788
04:17:28,120 --> 04:17:29,360
その他の全身性自己免疫

6789
04:17:29,360 --> 04:17:31,880
成人と子供の病気。

6790
04:17:31,880 --> 04:17:33,560
私たちの目標は発展することです

6791
04:17:33,560 --> 04:17:37,480
対象となる標的療法

6792
04:17:37,480 --> 04:17:38,880
病気の病態メカニズム

6793
04:17:38,880 --> 04:17:41,880
～を約束する表現型

6794
04:17:41,880 --> 04:17:43,520
の影響を抑制する

6795
04:17:43,520 --> 04:17:45,280
さまざまな環境要因。

6796
04:17:45,280 --> 04:17:47,120
WE HAVE DONE A NUMBER OF STUDIES

6797
04:17:47,120 --> 04:17:49,120
ここNIH臨床センター

6798
04:17:49,120 --> 04:17:51,240
ベセスダでは、いくつかを含む

6799
04:17:51,240 --> 04:17:53,560
自然史の研究

6800
04:17:53,560 --> 04:17:55,240
の役割を検討しました

6801
04:17:55,240 --> 04:18:00,400
環境遺伝的要因

6802
04:18:00,400 --> 04:18:01,520
特に自己免疫疾患

6803
04:18:01,520 --> 04:18:02,840
筋炎だけでなくいくつかの病気

6804
04:18:02,840 --> 04:18:04,440
それを含む治療研究

6805
04:18:04,440 --> 04:18:07,160
筋炎におけるレツキシマブの効果と

6806
04:18:07,160 --> 04:18:08,600
生物学的療法と現在

6807
04:18:08,600 --> 04:18:11,040
IBナトリウムの登録研究

6808
04:18:11,040 --> 04:18:14,080
治療のための硫酸塩

6809
04:18:14,080 --> 04:18:15,920
オーバーコールは関連を知っています

6810
04:18:15,920 --> 04:18:17,840
ナイル少年と大人と一緒に

6811
04:18:17,840 --> 04:18:21,120
筋炎。スルーしても不思議ではありません

6812
04:18:21,120 --> 04:18:23,280
CURE JMとのパートナーシップ 詳細

6813
04:18:23,280 --> 04:18:25,080
半数以上の患者がバンに乗車

6814
04:18:25,080 --> 04:18:27,240
若年性筋炎の患者。

6815
04:18:27,240 --> 04:18:30,080
彼らの紹介に感謝します。

6816
04:18:30,080 --> 04:18:31,880
本当にこのパートナーシップは

6817
04:18:31,880 --> 04:18:33,800
CURE JM は精神的に影響を受けています

6818
04:18:33,800 --> 04:18:36,080
青少年への焦点の拡大

6819
04:18:36,080 --> 04:18:39,560
筋炎の研究を社内で行う

6820
04:18:39,560 --> 04:18:43,760
えへ、そしてNIHで。最初の治療法

6821
04:18:43,760 --> 04:18:46,280
JM サポートトレーニング および または

6822
04:18:46,280 --> 04:18:48,840
いくつかの研究結果が続く

6823
04:18:48,840 --> 04:18:51,400
NOROVA から始めることを含む

6824
04:18:51,400 --> 04:18:54,120
現在、次の研究員です。

6825
04:18:54,120 --> 04:18:55,680
ジョージ・ワシントン大学

6826
04:18:55,680 --> 04:18:58,880
そこに筋炎センターがあります。ハンナ

6827
04:18:58,880 --> 04:19:01,320
プロテオミクスと

6828
04:19:01,320 --> 04:19:02,760
バイオマーカー研究が支援されました

6829
04:19:02,760 --> 04:19:07,840
彼女の乳首の仕事を通して。そして

6830
04:19:07,840 --> 04:19:10,760
(識別不能) 小児用

6831
04:19:10,760 --> 04:19:12,320
日本から来たリウマチ専門医

6832
04:19:12,320 --> 04:19:14,080
研究用の枕としても使えます

6833
04:19:14,080 --> 04:19:17,200
現在、医科大学に在籍しているのは誰ですか

6834
04:19:17,200 --> 04:19:19,080
ウィスコンシン州とその多く

6835
04:19:19,080 --> 04:19:20,920
研修生が今注目しているのは

6836
04:19:20,920 --> 04:19:22,880
若年性筋炎の研究と

6837
04:19:22,880 --> 04:19:27,480
臨床ケア。  ケアJMが資金提供

6838
04:19:27,480 --> 04:19:30,280
いくつかの重要なコラボレーション

6839
04:19:30,280 --> 04:19:34,480
サポートを含む私たちの仕事

6840
04:19:34,480 --> 04:19:36,840
国際筋炎

6841
04:19:36,840 --> 04:19:38,480
コンソーシアム、ケア JM が提供

6842
04:19:38,480 --> 04:19:40,480
研究活動への資金提供

6843
04:19:40,480 --> 04:19:46,760
患者への GWAS および EXOME チップ

6844
04:19:46,760 --> 04:19:52,000
ジュブナイルデマットトゥ付き

6845
04:19:52,000 --> 04:19:52,880
筋炎、およびいくつかの筋炎

6846
04:19:52,880 --> 04:19:55,680
その他の危険因子。 CURE JM は

6847
04:19:55,680 --> 04:19:57,000
最近資金を提供したのは、

6848
04:19:57,000 --> 04:19:59,360
博士後の研究

6849
04:19:59,360 --> 04:20:02,040
トラヴィス・キンダーのフェローシップ

6850
04:20:02,040 --> 04:20:03,280
NCATS 内で、そのグループは

6851
04:20:03,280 --> 04:20:06,600
アッセイの開発に着手

6852
04:20:06,600 --> 04:20:08,360
分子の特徴を評価する

6853
04:20:08,360 --> 04:20:10,320
試験管内の筋炎と

6854
04:20:10,320 --> 04:20:12,280
多数の承認を獲得

6855
04:20:12,280 --> 04:20:14,720
医薬品および医薬品との併用

6856
04:20:14,720 --> 04:20:16,520
新しいものを特定するという希望

6857
04:20:16,520 --> 04:20:19,840
JM患者を助ける可能性のある薬。

6858
04:20:19,840 --> 04:20:22,880
その後、CURE JM も鍵となりました

6859
04:20:22,880 --> 04:20:25,440
国際的なパートナー

6860
04:20:25,440 --> 04:20:27,320
筋炎評価研究

6861
04:20:27,320 --> 04:20:28,520
特にグループ内

6862
04:20:28,520 --> 04:20:29,600
新しい応答の開発

6863
04:20:29,600 --> 04:20:33,400
成人と青少年の基準

6864
04:20:33,400 --> 04:20:36,200
筋炎。インターナショナル

6865
04:20:36,200 --> 04:20:37,080
多分野のコンソーシアム

6866
04:20:37,080 --> 04:20:40,640
グローバルなアプローチを使用して、

6867
04:20:40,640 --> 04:20:42,200
治療を改善し、

6868
04:20:42,200 --> 04:20:43,480
筋炎の理解と治療

6869
04:20:43,480 --> 04:20:45,080
JM が資金の一部を調達する上で鍵となった

6870
04:20:45,080 --> 04:20:48,120
分析の結果、さらには

6871
04:20:48,120 --> 04:20:49,160
開発のためのコンセンサス会議

6872
04:20:49,160 --> 04:20:51,360
これらの新しい対応基準。そして

6873
04:20:51,360 --> 04:20:54,120
その作業から ACR が生まれます

6874
04:20:54,120 --> 04:20:55,360
対応基準が策定されました

6875
04:20:55,360 --> 04:20:57,040
そして現在はプライ牝馬として使用されています

6876
04:20:57,040 --> 04:20:59,600
筋炎の臨床エンドポイント

6877
04:20:59,600 --> 04:21:01,640
試練。拡大への導き

6878
04:21:01,640 --> 04:21:03,480
研究中の新しい治療法

6879
04:21:03,480 --> 04:21:07,320
筋炎。そして開発されました。そして

6880
04:21:07,320 --> 04:21:10,040
この作品は本当に実現しました

6881
04:21:10,040 --> 04:21:11,560
地球規模の遺伝子によって認識される

6882
04:21:11,560 --> 04:21:13,800
稀有な希望のチャンピオンを通して

6883
04:21:13,800 --> 04:21:15,040
研究協力賞

6884
04:21:15,040 --> 04:21:16,680
フレッド・ミラーと私はどっちだったのか

6885
04:21:16,680 --> 04:21:17,920
幸運なことに

6886
04:21:17,920 --> 04:21:19,360
シェリー人間の存在、

6887
04:21:19,360 --> 04:21:24,600
ザ・キュアの創設者 JM. 

6888
04:21:24,600 --> 04:21:27,080
CURE JMがフォーミングと提携

6889
04:21:27,080 --> 04:21:30,280
GW筋炎センター、センター

6890
04:21:30,280 --> 04:21:33,440
ハンナ・キムと私とLJがいる場所

6891
04:21:33,440 --> 04:21:37,480
ジョーンズは成人のクリニックに通いました

6892
04:21:37,480 --> 04:21:38,880
リウマチ専門医に相談してください

6893
04:21:38,880 --> 04:21:41,440
若年性筋炎の患者。

6894
04:21:41,440 --> 04:21:43,720
これは緊密なコラボレーションです

6895
04:21:43,720 --> 04:21:44,880
ジョージ・ワシントン間

6896
04:21:44,880 --> 04:21:46,800
NIH大学とCure JM.私たち

6897
04:21:46,800 --> 04:21:48,400
ジョイントも行っています

6898
04:21:48,400 --> 04:21:51,800
研究も同様

6899
04:21:51,800 --> 04:21:53,480
臨床試験を含む

6900
04:21:53,480 --> 04:21:56,000
新しい生物学的製剤の開発

6901
04:21:56,000 --> 04:21:58,040
若年性筋炎の治療法

6902
04:21:58,040 --> 04:21:59,920
患者。私たちも教育を受けてきました

6903
04:21:59,920 --> 04:22:02,280
大勢の大人

6904
04:22:02,280 --> 04:22:03,640
小児リウマチ研修医

6905
04:22:03,640 --> 04:22:07,200
クリニックでは、入居者の仲間たち

6906
04:22:07,200 --> 04:22:10,480
医学生と医学生の訪問

6907
04:22:10,480 --> 04:22:12,280
学部。これらはすべてすでに行われています

6908
04:22:12,280 --> 04:22:14,360
優れたものを提供できる

6909
04:22:14,360 --> 04:22:16,360
CLINICAL CARE GOING FORWARD FOR

6910
04:22:16,360 --> 04:22:21,280
若年性筋炎の患者。

6911
04:22:21,280 --> 04:22:25,040
私たちの取り組みは次のとおりです。

6912
04:22:25,040 --> 04:22:27,600
感謝の宣言を届けました

6913
04:22:27,600 --> 04:22:30,760
最後のNIHレアで私たちへ

6914
04:22:30,760 --> 04:22:32,360
病気の日、感謝を捧げる

6915
04:22:32,360 --> 04:22:35,480
NCATS、乳首、グループインへ

6916
04:22:35,480 --> 04:22:39,680
私たちのこれまでの取り組みに敬意を表します。

6917
04:22:39,680 --> 04:22:41,360
それはパートナーシップの献身でした

6918
04:22:41,360 --> 04:22:44,240
NIH による CURE JM、これ

6919
04:22:44,240 --> 04:22:45,880
私たちを導く宣言

6920
04:22:45,880 --> 04:22:47,760
サイトの重要性を常に念頭に置いてください

6921
04:22:47,760 --> 04:22:48,680
より良い治療法を見つけて、

6922
04:22:48,680 --> 04:22:50,840
若年性疾患患者の治療法

6923
04:22:50,840 --> 04:22:52,480
筋炎とサポートする家族

6924
04:22:52,480 --> 04:22:54,440
少年と同居した人々の

6925
04:22:54,440 --> 04:22:57,840
筋炎。それ -- このパートナー

6926
04:22:57,840 --> 04:23:02,680
船はこの作業にとって非常に重要です。  

6927
04:23:02,680 --> 04:23:12,960
ありがとう。 

6928
04:23:12,960 --> 04:23:15,320
>> ありがとう、博士。ライダー。私は

6929
04:23:15,320 --> 04:23:16,800
博士に質問して戻ってください。

6930
04:23:16,800 --> 04:23:18,480
ライダーならチャンスがある

6931
04:23:18,480 --> 04:23:20,360
視聴者からの質問も。  もし

6932
04:23:20,360 --> 04:23:22,720
博士に質問があります。

6933
04:23:22,720 --> 04:23:24,520
QandAのイベントにおけるライダーポスト

6934
04:23:24,520 --> 04:23:27,520
今。先ほども触れましたが、

6935
04:23:27,520 --> 04:23:29,200
家族の関与の重要性

6936
04:23:29,200 --> 04:23:30,920
私たちが行うすべてのことにおいて、

6937
04:23:30,920 --> 04:23:32,920
非営利、特に研究。

6938
04:23:32,920 --> 04:23:36,120
次のゲストはクリスティーンです

6939
04:23:36,120 --> 04:23:37,840
アルダーファー、12年間ボランティア活動

6940
04:23:37,840 --> 04:23:40,000
キュアJMと娘

6941
04:23:40,000 --> 04:23:41,640
診断を受けたキャサリンさん

6942
04:23:41,640 --> 04:23:43,320
4歳の若年性筋炎と

6943
04:23:43,320 --> 04:23:45,440
現在も治療中です。

6944
04:23:45,440 --> 04:23:47,200
クリスティーンが主導権を握った

6945
04:23:47,200 --> 04:23:47,880
多くは自発的に動いている

6946
04:23:47,880 --> 04:23:49,160
長年にわたる取り組み。そして

6947
04:23:49,160 --> 04:23:52,440
最近選出された

6948
04:23:52,440 --> 04:23:53,840
CURE JM理事会会長

6949
04:23:53,840 --> 04:23:55,800
取締役。クリスティーン、そうします

6950
04:23:55,800 --> 04:24:01,160
あなたと一緒に始めましょう。  両親から

6951
04:24:01,160 --> 04:24:02,480
視点 なぜ研究なのか

6952
04:24:02,480 --> 04:24:03,280
機関とのパートナーシップ

6953
04:24:03,280 --> 04:24:04,200
NIHのように非常に重要

6954
04:24:04,200 --> 04:24:08,800
あなたは？

6955
04:24:08,800 --> 04:24:10,880
>> ありがとう、ジム、私の見解では

6956
04:24:10,880 --> 04:24:11,800
希少疾患団体が必要とするもの

6957
04:24:11,800 --> 04:24:13,240
より良いものを発見することに集中する

6958
04:24:13,240 --> 04:24:17,280
治療。  言うつもりはない

6959
04:24:17,280 --> 04:24:18,960
このセッションに参加している人は最もレアです

6960
04:24:18,960 --> 04:24:21,280
病気は承認されていません

6961
04:24:21,280 --> 04:24:22,840
治療。作ったJMを治すには

6962
04:24:22,840 --> 04:24:26,360
研究と協力するセンス

6963
04:24:26,360 --> 04:24:29,440
機関と H NIH との関係

6964
04:24:29,440 --> 04:24:31,040
おそらく最も優れた研究

6965
04:24:31,040 --> 04:24:31,920
世界の機関。  私たち

6966
04:24:31,920 --> 04:24:34,160
フォートマットは博士を見つけるために来ました。ライダー

6967
04:24:34,160 --> 04:24:36,080
そして博士。ミラーズラボは以前からあった

6968
04:24:36,080 --> 04:24:38,080
いくつかの重要な基本事項を実行する

6969
04:24:38,080 --> 04:24:39,080
原因の調査

6970
04:24:39,080 --> 04:24:42,600
筋炎。 DR.ライダーは親切に

6971
04:24:42,600 --> 04:24:45,200
医療相談に参加することに同意する

6972
04:24:45,200 --> 04:24:46,920
ボードに参加し、助けを借りながら時間をかけて

6973
04:24:46,920 --> 04:24:49,080
直接資金調達からもっと見る

6974
04:24:49,080 --> 04:24:51,080
若年性筋炎の研究

6975
04:24:51,080 --> 04:24:53,240
直接。彼女が言ったように、私たちはそうでした

6976
04:24:53,240 --> 04:24:57,200
仲間を募集することも可能

6977
04:24:57,200 --> 04:24:58,440
JM 特有の研究をサポートする

6978
04:24:58,440 --> 04:25:01,800
ザ・ワン・キャサリンのようなプロジェクト

6979
04:25:01,800 --> 04:25:02,280
参加しましたか? 。

6980
04:25:02,280 --> 04:25:04,400
>> キャサリン、あなたは現在 15 歳です。

6981
04:25:04,400 --> 04:25:05,400
病気とともにもっと生きる

6982
04:25:05,400 --> 04:25:09,000
10年以上。患者さんから

6983
04:25:09,000 --> 04:25:10,720
研究とは何なのかという視点

6984
04:25:10,720 --> 04:25:12,760
参加とは次のことを意味します

6985
04:25:12,760 --> 04:25:13,280
あなたは？から

6986
04:25:13,280 --> 04:25:14,480
>> 付き合ってくれてありがとう

6987
04:25:14,480 --> 04:25:18,400
今日。 2010 年 3 月、私は

6988
04:25:18,400 --> 04:25:19,720
奇妙な発疹ができた。私の

6989
04:25:19,720 --> 04:25:20,640
両親はそれが

6990
04:25:20,640 --> 04:25:22,000
何かに対するアレルギー。私のお母さん

6991
04:25:22,000 --> 04:25:24,000
寝具、石鹸をすべて交換しました

6992
04:25:24,000 --> 04:25:25,040
およびその他の可能性があるもの

6993
04:25:25,040 --> 04:25:28,480
このひどい発疹を引き起こしたのです。 

6994
04:25:28,480 --> 04:25:32,040
店で人が私を濡らしたり、

6995
04:25:32,040 --> 04:25:32,560
私のミリを教えてください

6996
04:25:32,560 --> 04:25:34,480
日焼け止めをして、私は気まずくなってしまった

6997
04:25:34,480 --> 04:25:36,360
疲れてイライラして疲れ果てています。 

6998
04:25:36,360 --> 04:25:37,520
ある日、歩いて登ることができた

6999
04:25:37,520 --> 04:25:38,720
私たちの家の階段とその隣の階段

7000
04:25:38,720 --> 04:25:41,800
できなかった日。始めました

7001
04:25:41,800 --> 04:25:43,280
食べ物を窒息させてしまいました。  私の両親

7002
04:25:43,280 --> 04:25:44,680
医師らに教えてほしいと迫られる

7003
04:25:44,680 --> 04:25:46,320
私に起こったことです。かかった

7004
04:25:46,320 --> 04:25:48,400
何か月も多くの約束をする

7005
04:25:48,400 --> 04:25:51,280
たった数日で進歩する

7006
04:25:51,280 --> 04:25:54,280
4歳の誕生日に診断されました

7007
04:25:54,280 --> 04:25:56,600
若年性筋炎の場合。私の

7008
04:25:56,600 --> 04:25:58,080
親たちはそんなこと聞いたこともないし、

7009
04:25:58,080 --> 04:26:00,200
Google検索を行ったところ、次のことが表示されました

7010
04:26:00,200 --> 04:26:01,880
診断がどれほどひどいものだったのか。

7011
04:26:01,880 --> 04:26:05,240
ライリーからアカルを受け取りました

7012
04:26:05,240 --> 04:26:07,280
の小児病院

7013
04:26:07,280 --> 04:26:09,160
インディアナポリス。両親は詰め込んでいる

7014
04:26:09,160 --> 04:26:10,840
ER のバッグとヘッド。

7015
04:26:10,840 --> 04:26:12,680
今日から、私たちの人生

7016
04:26:12,680 --> 04:26:15,760
同じになることは決してありません。  私はそうでした

7017
04:26:15,760 --> 04:26:19,200
この珍しい病気と診断されました

7018
04:26:19,200 --> 04:26:20,440
病気、誰のための病気

7019
04:26:20,440 --> 04:26:23,280
治療法はありません。病気

7020
04:26:23,280 --> 04:26:25,440
どの体が自分自身を攻撃するのか。  いつ

7021
04:26:25,440 --> 04:26:27,200
あなたの筋肉が攻撃されています

7022
04:26:27,200 --> 04:26:31,600
ダメージは永続的です。私の筋肉

7023
04:26:31,600 --> 04:26:32,640
私たちは破壊されていました、そして私は破壊されました

7024
04:26:32,640 --> 04:26:35,480
日々失敗が増えています。私はそうでした

7025
04:26:35,480 --> 04:26:36,680
すぐに承認され、開始されました

7026
04:26:36,680 --> 04:26:39,520
治療を助けます。彼らは始めました

7027
04:26:39,520 --> 04:26:43,240
私は大量のステロイドを服用しており、

7028
04:26:43,240 --> 04:26:45,000
化学療法。私は4歳でした

7029
04:26:45,000 --> 04:26:48,000
悲惨だ。それは始まりでした

7030
04:26:48,000 --> 04:26:49,600
12年間にわたる多くの注入

7031
04:26:49,600 --> 04:26:52,080
治療入院 経口治療

7032
04:26:52,080 --> 04:26:54,080
薬、そしてそれを理解しようとしている

7033
04:26:54,080 --> 04:26:56,360
物事はアウトです。幸運にも母が見つかりました

7034
04:26:56,360 --> 04:27:00,400
DR.ライダースルーザキュアJM

7035
04:27:00,400 --> 04:27:00,960
基礎と図A

7036
04:27:00,960 --> 04:27:03,720
私を助ける治療プロトコル。  

7037
04:27:03,720 --> 04:27:04,960
私の友達の妹も二人とも

7038
04:27:04,960 --> 04:27:07,440
との研究に参加しました

7039
04:27:07,440 --> 04:27:09,280
NIHと私はで見られました

7040
04:27:09,280 --> 04:27:13,440
彼らのクリニックには数回通いました。私は

7041
04:27:13,440 --> 04:27:15,080
感謝してとても嬉しい CURE JM

7042
04:27:15,080 --> 04:27:16,280
それらの研究をサポートします

7043
04:27:16,280 --> 04:27:18,880
クリニック。  参加中

7044
04:27:18,880 --> 04:27:20,120
研究は何かです

7045
04:27:20,120 --> 04:27:21,840
患者と私たちがやるべきこと

7046
04:27:21,840 --> 04:27:23,280
治療法を見つけるつもりです

7047
04:27:23,280 --> 04:27:26,400
すべての稀な病気。一部の子供たち

7048
04:27:26,400 --> 04:27:29,520
JM を使用すると、より早く上達できます

7049
04:27:29,520 --> 04:27:30,320
既存のものがあるから

7050
04:27:30,320 --> 04:27:31,200
より効果のある治療法

7051
04:27:31,200 --> 04:27:36,720
その他。  NIHを信じなければなりません

7052
04:27:36,720 --> 04:27:38,840
研究はより良いものにつながります

7053
04:27:38,840 --> 04:27:40,480
治療。それが理由の一つです

7054
04:27:40,480 --> 04:27:43,800
私は研究に携わっています。

7055
04:27:43,800 --> 04:27:45,560
DR.ライダーとその他の人にはできません

7056
04:27:45,560 --> 04:27:47,040
私たちなしで仕事を。  あなたがいるとき

7057
04:27:47,040 --> 04:27:48,000
私たちは研究に参加します

7058
04:27:48,000 --> 04:27:52,520
私たち自身の未来を築く。それは

7059
04:27:52,520 --> 04:27:53,200
とても力づけられます。

7060
04:27:53,200 --> 04:27:54,520
>> キャサリン、どう感じましたか

7061
04:27:54,520 --> 04:27:57,240
NIHに行ったら

7062
04:27:57,240 --> 04:27:58,920
博士のいずれかに参加してください。ライダー

7063
04:27:58,920 --> 04:28:00,880
または他の医師の研究

7064
04:28:00,880 --> 04:28:01,320
勉強？ 

7065
04:28:01,320 --> 04:28:03,240
>> 本当に誰かに似た気がした

7066
04:28:03,240 --> 04:28:06,200
私のことを気にかけてくれていました。少年

7067
04:28:06,200 --> 04:28:07,680
筋炎は別の病気です

7068
04:28:07,680 --> 04:28:09,880
それを持っているそれぞれの子供たちに。それは

7069
04:28:09,880 --> 04:28:11,360
同じ子供は二人としていない、と。 

7070
04:28:11,360 --> 04:28:13,240
そして医師と研究者

7071
04:28:13,240 --> 04:28:14,320
NIHではすでにそれを認識していました

7072
04:28:14,320 --> 04:28:17,880
アウト。  怖いかもしれないけど

7073
04:28:17,880 --> 04:28:21,600
研究すること、それは

7074
04:28:21,600 --> 04:28:23,240
あなたがいることを知って安心しました

7075
04:28:23,240 --> 04:28:24,280
他人を助けること、そしてあなた自身を助けること

7076
04:28:24,280 --> 04:28:27,000
自分自身を助けるだけかもしれない

7077
04:28:27,000 --> 04:28:30,480
そうですね。 DR.ライドイヤーの知識

7078
04:28:30,480 --> 04:28:32,640
そしてケアにより多くの命が救われました

7079
04:28:32,640 --> 04:28:35,680
何年もかけて節約できたかもしれない

7080
04:28:35,680 --> 04:28:36,040
私のものも同様です。

7081
04:28:36,040 --> 04:28:38,680
>> クリスティーン、アドバイスはありますか

7082
04:28:38,680 --> 04:28:40,040
誰でも持っています。

7083
04:28:40,040 --> 04:28:42,760
開発を希望する聴衆

7084
04:28:42,760 --> 04:28:46,200
NIHとの研究関係?

7085
04:28:46,200 --> 04:28:46,440
トウヒ

7086
04:28:46,440 --> 04:28:49,800
>> まだお持ちでない場合は、

7087
04:28:49,800 --> 04:28:51,480
NIH における何らかの接触

7088
04:28:51,480 --> 04:28:53,560
ウェブから始めて、どれを選択するか確認してください

7089
04:28:53,560 --> 04:28:58,680
NIH 27 機関の、または

7090
04:28:58,680 --> 04:28:59,880
センターが最もよく関連する可能性があるのは、

7091
04:28:59,880 --> 04:29:00,880
あなたの稀な病気。できるよ

7092
04:29:00,880 --> 04:29:03,720
NIH で希少疾患を検索

7093
04:29:03,720 --> 04:29:05,560
遺伝的希少疾患情報

7094
04:29:05,560 --> 04:29:06,880
あなたが聞いたセンター

7095
04:29:06,880 --> 04:29:08,240
このセッションの前に。  できるよ

7096
04:29:08,240 --> 04:29:10,320
のスペシャリストにご連絡ください。

7097
04:29:10,320 --> 04:29:12,600
ガード情報センターと

7098
04:29:12,600 --> 04:29:14,480
ここにバーチャル展示があります

7099
04:29:14,480 --> 04:29:16,200
カンファレンスなのでお気軽に

7100
04:29:16,200 --> 04:29:18,040
彼らのブースで彼らにSRIをしてもらいます。 --

7101
04:29:18,040 --> 04:29:19,280
彼らのブースを訪ねてください。

7102
04:29:19,280 --> 04:29:20,680
利用可能な別の研究は次のとおりです

7103
04:29:20,680 --> 04:29:22,480
あなたが見つけることができるNIHレポーター

7104
04:29:22,480 --> 04:29:25,960
記者NIH.GOVにてできるよ

7105
04:29:25,960 --> 04:29:27,680
あなたの病気を入力して見つけてください

7106
04:29:27,680 --> 04:29:29,200
あなたの希少性を研究している研究者

7107
04:29:29,200 --> 04:29:31,640
病気とNIH IC

7108
04:29:31,640 --> 04:29:33,360
あなたの研究に資金を提供する

7109
04:29:33,360 --> 04:29:35,880
病気。患者のオフィス

7110
04:29:35,880 --> 04:29:37,440
NIHクリニックでの募集

7111
04:29:37,440 --> 04:29:39,160
センターがお手伝いします

7112
04:29:39,160 --> 04:29:41,200
臨床試験への参加、

7113
04:29:41,200 --> 04:29:43,240
連絡するだけの問題

7114
04:29:43,240 --> 04:29:44,040
情報スペシャリストの目的

7115
04:29:44,040 --> 04:29:47,960
接続します。  論文を見つけることができます

7116
04:29:47,960 --> 04:29:49,760
外部の研究者によって出版

7117
04:29:49,760 --> 04:29:50,880
NIHとつながりましょう

7118
04:29:50,880 --> 04:29:52,520
彼ら。私たちは次のことを発見しました。

7119
04:29:52,520 --> 04:29:55,880
スタッフはとても丁寧に対応してくれます

7120
04:29:55,880 --> 04:29:57,240
NIH JMが治ったかどうか

7121
04:29:57,240 --> 04:29:58,840
プロジェクトを支援します。させてください

7122
04:29:58,840 --> 04:30:00,760
多くのプロジェクトを追加して進めてください

7123
04:30:00,760 --> 04:30:02,120
サプリメントで病気を治す

7124
04:30:02,120 --> 04:30:04,200
資金提供。たとえ小さくても

7125
04:30:04,200 --> 04:30:05,480
追加補助金の影響

7126
04:30:05,480 --> 04:30:07,200
研究の方向性

7127
04:30:07,200 --> 04:30:08,600
プロジェクト（助成金の目的の場合）

7128
04:30:08,600 --> 04:30:11,480
研究者にとっては当然のことです。私は

7129
04:30:11,480 --> 04:30:13,720
BELIEVE CURE JMのファーストサポート

7130
04:30:13,720 --> 04:30:20,160
NIHのどこかにあった

7131
04:30:20,160 --> 04:30:21,480
25,000ドル。

7132
04:30:21,480 --> 04:30:26,240
>> DR.グラント以外のライダー

7133
04:30:26,240 --> 04:30:27,680
資金、どう思いますかNIH

7134
04:30:27,680 --> 04:30:29,080
研究者が最も重視するのは

7135
04:30:29,080 --> 04:30:31,720
非営利団体とのパートナーシップ? 

7136
04:30:31,720 --> 04:30:33,800
>> ジム、それは大いに関係があると思います

7137
04:30:33,800 --> 04:30:36,400
であなたが言ったことに対して

7138
04:30:36,400 --> 04:30:37,760
冒頭の挨拶、ご持参ください

7139
04:30:37,760 --> 04:30:39,200
家族の中で、そして自分自身を見つける

7140
04:30:39,200 --> 04:30:42,440
相互支援のネットワーク、真実

7141
04:30:42,440 --> 04:30:44,240
数字で見る強さ。  キュアJM IS

7142
04:30:44,240 --> 04:30:45,920
エンゲージメントに大成功

7143
04:30:45,920 --> 04:30:48,440
家族も私たちもできました

7144
04:30:48,440 --> 04:30:50,000
そのエンゲージメントを次のように翻訳します

7145
04:30:50,000 --> 04:30:52,000
研究への参加。

7146
04:30:52,000 --> 04:30:54,480
キャサリンはその好例です

7147
04:30:54,480 --> 04:30:56,800
それ。そして本当に彼女の結末と

7148
04:30:56,800 --> 04:30:58,160
彼女は彼女とどのように接したか

7149
04:30:58,160 --> 04:31:00,720
病気を見るのは心強いことです

7150
04:31:00,720 --> 04:31:02,640
THROUGH THE YEARS.それにより、

7151
04:31:02,640 --> 04:31:04,720
CURE JMは大切なパートナーです

7152
04:31:04,720 --> 04:31:05,880
研究助成以上のもの

7153
04:31:05,880 --> 04:31:10,280
資金提供。

7154
04:31:10,280 --> 04:31:12,400
>> ありがとう、博士。ライド・アイランド

7155
04:31:12,400 --> 04:31:13,280
ありがとう、キャサリンと

7156
04:31:13,280 --> 04:31:16,760
クリスティーン、私たちと一緒にいてくれて

7157
04:31:16,760 --> 04:31:18,080
このセッション。私はそれを願っています

7158
04:31:18,080 --> 04:31:20,800
視聴者は有益だと感じました

7159
04:31:20,800 --> 04:31:24,040
そして私たちはたくさんのものを受け取りました

7160
04:31:24,040 --> 04:31:25,280
QandA に関する質問があります。

7161
04:31:25,280 --> 04:31:29,240
割り当てられた時間を使い果たしました

7162
04:31:29,240 --> 04:31:30,240
この特定のセッションですが、

7163
04:31:30,240 --> 04:31:32,560
皆さんに戻ります

7164
04:31:32,560 --> 04:31:35,080
個別にご質問ください

7165
04:31:35,080 --> 04:31:36,800
彼らがやって来てあなたを期待しているとき

7166
04:31:36,800 --> 04:31:40,080
このセッションはこうあるべきだと思いました

7167
04:31:40,080 --> 04:31:42,160
貴重な情報と

7168
04:31:42,160 --> 04:31:43,840
についてインスピレーションを得られれば幸いです

7169
04:31:43,840 --> 04:31:46,680
アクティビティとアクションの種類

7170
04:31:46,680 --> 04:31:48,360
自分のものと一緒に持ち運べます

7171
04:31:48,360 --> 04:31:49,600
非営利またはあなたがそうである場合

7172
04:31:49,600 --> 04:31:50,880
を始めようと考えています

7173
04:31:50,880 --> 04:31:52,840
NIH またはその他の非営利団体

7174
04:31:52,840 --> 04:31:54,680
研究機関として

7175
04:31:54,680 --> 04:32:02,520
重要なパートナー。  ありがとう。 

7176
04:32:02,520 --> 04:32:07,120
デカルボキシラーゼ。  

7177
04:32:07,120 --> 04:32:10,160
>> トニ・ピアソンです、よろしくお願いします

7178
04:32:10,160 --> 04:32:11,920
NCATSは次の機会を求めています

7179
04:32:11,920 --> 04:32:13,880
私たちのことについて今すぐお話しください

7180
04:32:13,880 --> 04:32:15,560
自然史を体験する

7181
04:32:15,560 --> 04:32:18,640
遺伝子治療のためのデータ収集

7182
04:32:18,640 --> 04:32:20,560
AADC の臨床試験

7183
04:32:20,560 --> 04:32:22,760
欠陥。概要

7184
04:32:22,760 --> 04:32:25,080
セッションは私がやります

7185
04:32:25,080 --> 04:32:26,320
まずは10人くらいで話してください

7186
04:32:26,320 --> 04:32:28,480
数分ほどしたら、次のことを教えてください

7187
04:32:28,480 --> 04:32:33,360
AADC欠損症について少し

7188
04:32:33,360 --> 04:32:35,480
、および遺伝子治療

7189
04:32:35,480 --> 04:32:36,680
私たちが行っている臨床試験

7190
04:32:36,680 --> 04:32:38,760
NINDS サポートを受けて実行中

7191
04:32:38,760 --> 04:32:41,680
過去 5 年間。私もそうします

7192
04:32:41,680 --> 04:32:43,160
私たちの経験について話してください

7193
04:32:43,160 --> 04:32:44,680
自然史データコレクション

7194
04:32:44,680 --> 04:32:46,800
その研究の一部です。そして私たちは

7195
04:32:46,800 --> 04:32:50,320
喜んでご紹介させていただきます

7196
04:32:50,320 --> 04:32:51,760
子供の親

7197
04:32:51,760 --> 04:32:54,280
私たちの研究に参加しました

7198
04:32:54,280 --> 04:32:59,200
さて、シラン・ロドリゲス・ペニャ。 AT

7199
04:32:59,200 --> 04:33:00,760
あと数分で終わります

7200
04:33:00,760 --> 04:33:02,320
議論をお待ちしております。

7201
04:33:02,320 --> 04:33:03,800
見ているかもしれない人のために

7202
04:33:03,800 --> 04:33:05,520
これはライブストリームの日です

7203
04:33:05,520 --> 04:33:07,960
ご利用いただけます

7204
04:33:07,960 --> 04:33:10,120
ウェブサイトからのご質問

7205
04:33:10,120 --> 04:33:14,400
セッション後も同様です。として

7206
04:33:14,400 --> 04:33:16,680
簡単な紹介 AADC

7207
04:33:16,680 --> 04:33:18,800
欠乏症は遺伝的に非常にまれです

7208
04:33:18,800 --> 04:33:21,520
神経発達障害。

7209
04:33:21,520 --> 04:33:22,720
約150個あります

7210
04:33:22,720 --> 04:33:26,280
-- およびで報告された症例

7211
04:33:26,280 --> 04:33:29,760
さらに診断されているが、その数は

7212
04:33:29,760 --> 04:33:34,680
世界中で数百社。ザ

7213
04:33:34,680 --> 04:33:35,880
病気の根本原因

7214
04:33:35,880 --> 04:33:39,440
脳にはAADCが欠けているということですか

7215
04:33:39,440 --> 04:33:41,920
ドーパミンの生成に必要な酵素

7216
04:33:41,920 --> 04:33:43,520
そしてセロトニン、この 2 つは非常に重要です

7217
04:33:43,520 --> 04:33:45,560
重要な神経伝達物質

7218
04:33:45,560 --> 04:33:48,400
脳。そして病気

7219
04:33:48,400 --> 04:33:50,680
通常、乳児期に始まります

7220
04:33:50,680 --> 04:33:52,600
眼科を含む症状

7221
04:33:52,600 --> 04:33:54,080
直接的な危機 あなたにできることは何ですか

7222
04:33:54,080 --> 04:33:57,080
ここのビデオをご覧ください、若い

7223
04:33:57,080 --> 04:34:00,400
危機に瀕した少年と

7224
04:34:00,400 --> 04:34:01,480
不随意運動

7225
04:34:01,480 --> 04:34:06,080
目、頭、全身

7226
04:34:06,080 --> 04:34:07,480
彼らは非常に苦痛です

7227
04:34:07,480 --> 04:34:09,000
長く続くエピソード

7228
04:34:09,000 --> 04:34:11,360
赤ちゃんも何時間も持っています

7229
04:34:11,360 --> 04:34:14,680
通常、筋緊張が低い、いいえ

7230
04:34:14,680 --> 04:34:17,720
自発的な動きの範囲と

7231
04:34:17,720 --> 04:34:19,480
睡眠中の気分障害

7232
04:34:19,480 --> 04:34:22,040
他の症状がある場合。  そして、

7233
04:34:22,040 --> 04:34:24,080
病気も重大な影響を及ぼしています

7234
04:34:24,080 --> 04:34:26,800
運動能力と知的能力への影響

7235
04:34:26,800 --> 04:34:28,680
ほとんどの患者との開発

7236
04:34:28,680 --> 04:34:30,120
これまでに報告された人

7237
04:34:30,120 --> 04:34:32,360
中等度から重度まで

7238
04:34:32,360 --> 04:34:35,200
発達障害。 

7239
04:34:35,200 --> 04:34:36,640
この症状の治療薬

7240
04:34:36,640 --> 04:34:40,360
通常は効果がありませんので、

7241
04:34:40,360 --> 04:34:42,560
治療が難しい病気でした

7242
04:34:42,560 --> 04:34:48,480
長期間治療してください。ソージーン

7243
04:34:48,480 --> 04:34:52,360
AADC 遺伝子ベクターを使用した治療

7244
04:34:52,360 --> 04:34:56,720
ある場所へ -- AADC を交換してください

7245
04:34:56,720 --> 04:34:57,440
機能が最初に開始されました A

7246
04:34:57,440 --> 04:34:59,480
実際は何年前

7247
04:34:59,480 --> 04:35:01,720
の治療戦略

7248
04:35:01,720 --> 04:35:02,880
パーキンソン病。そしてそこに

7249
04:35:02,880 --> 04:35:05,920
いくつかの出版物が最初でしたか

7250
04:35:05,920 --> 04:35:08,280
関係者向けの出版物

7251
04:35:08,280 --> 04:35:09,400
2008 年、2009 年、そして可能な限り

7252
04:35:09,400 --> 04:35:10,440
何年も経ったことを想像してみてください

7253
04:35:10,440 --> 04:35:13,960
その前の前臨床作業。 

7254
04:35:13,960 --> 04:35:16,320
それは明らかに良い候補です

7255
04:35:16,320 --> 04:35:19,920
AADC の治療戦略

7256
04:35:19,920 --> 04:35:22,120
欠乏症および数回摂取後

7257
04:35:22,120 --> 04:35:25,320
開発に何年もかかる

7258
04:35:25,320 --> 04:35:27,720
治療戦略は次のようになります

7259
04:35:27,720 --> 04:35:29,520
以下のお子様に適しています

7260
04:35:29,520 --> 04:35:34,200
AADC の欠陥 私たちは AADC を開始しました

7261
04:35:34,200 --> 04:35:37,720
NINDS スポンサーによるフェーズ 1、2 トライアル

7262
04:35:37,720 --> 04:35:41,280
2016 年の PI は

7263
04:35:41,280 --> 04:35:42,360
(識別不能)。この研究では

7264
04:35:42,360 --> 04:35:45,640
ご覧のとおり、私たちが行っていること

7265
04:35:45,640 --> 04:35:47,720
それは脳のMRIスキャンでした

7266
04:35:47,720 --> 04:35:51,640
私たちの患者の一人の目標

7267
04:35:51,640 --> 04:35:55,080
脳神経外科手術を受けることです

7268
04:35:55,080 --> 04:35:58,280
点滴を行う手順

7269
04:35:58,280 --> 04:36:01,080
AADC 遺伝子ベクターを MID に挿入

7270
04:36:01,080 --> 04:36:02,080
脳、中心部の奥深くまで

7271
04:36:02,080 --> 04:36:07,560
脳。  そしてイニシャル

7272
04:36:07,560 --> 04:36:09,280
登録された7人の患者

7273
04:36:09,280 --> 04:36:10,840
その裁判については次のように説明されています

7274
04:36:10,840 --> 04:36:14,120
出版された出版物

7275
04:36:14,120 --> 04:36:17,560
2021年。

7276
04:36:17,560 --> 04:36:18,680
患者の登録 --

7277
04:36:18,680 --> 04:36:19,720
次のさらなる患者

7278
04:36:19,720 --> 04:36:22,080
この臨床試験の段階。  

7279
04:36:22,080 --> 04:36:25,480
私たちが開発していたとき、

7280
04:36:25,480 --> 04:36:29,120
2016年の開始に先立っての研究

7281
04:36:29,120 --> 04:36:30,800
重要な質問の 1 つ

7282
04:36:30,800 --> 04:36:31,960
臨床に登場するもの

7283
04:36:31,960 --> 04:36:33,080
試験、対策とは

7284
04:36:33,080 --> 04:36:37,640
臨床測定に関連

7285
04:36:37,640 --> 04:36:41,520
変化はありますか？私たちは幸運だったのです

7286
04:36:41,520 --> 04:36:44,280
ADC には豊富なリソースがある

7287
04:36:44,280 --> 04:36:45,240
コミュニティにおける研究の信頼

7288
04:36:45,240 --> 04:36:52,680
世界中の家族の数、WHO

7289
04:36:52,680 --> 04:36:54,040
この質問への回答に役立ちました:

7290
04:36:54,040 --> 04:36:58,680
2014 年の家族会議のとき

7291
04:36:58,680 --> 04:37:00,480
保護者に質問してください

7292
04:37:00,480 --> 04:37:01,640
彼らが直面している課題

7293
04:37:01,640 --> 04:37:07,600
彼らの子供たちと誰がいたのか

7294
04:37:07,600 --> 04:37:09,080
これまでで最大のEMです。二人が立っていた

7295
04:37:09,080 --> 04:37:10,440
アウト。それが原因でこれを行ったとき

7296
04:37:10,440 --> 04:37:12,400
明らかに私たちが考える臨床医です

7297
04:37:12,400 --> 04:37:17,360
私たちは何についてアイデアを持っていますか

7298
04:37:17,360 --> 04:37:18,160
症状が重要なのは

7299
04:37:18,160 --> 04:37:19,480
患者と家族、それはそうです

7300
04:37:19,480 --> 04:37:21,640
常に持っておくと良いアイデア

7301
04:37:21,640 --> 04:37:28,240
家族も同意します。それで、そのうちの1つが

7302
04:37:28,240 --> 04:37:30,840
記載されている症状は

7303
04:37:30,840 --> 04:37:32,600
広告ビデオの説明と共有をしました

7304
04:37:32,600 --> 04:37:35,880
先ほどの、もう一つのメイン

7305
04:37:35,880 --> 04:37:42,320
この質問から浮かび上がったポイント

7306
04:37:42,320 --> 04:37:44,280
セッションはモーター無効、レベルでした

7307
04:37:44,280 --> 04:37:47,600
運動障害または

7308
04:37:47,600 --> 04:37:48,680
発達障害、

7309
04:37:48,680 --> 04:37:50,240
条件としてできることは 2 つあります

7310
04:37:50,240 --> 04:37:55,280
家族に最大限のサービスを提供します。それら

7311
04:37:55,280 --> 04:37:56,720
私たちが考えたことと一致しています

7312
04:37:56,720 --> 04:38:02,280
捉えるべき重要な特徴。 

7313
04:38:02,280 --> 04:38:04,880
自然の神秘におけるデータは非常に重要です

7314
04:38:04,880 --> 04:38:05,760
臨床試験にとって重要なこと

7315
04:38:05,760 --> 04:38:09,080
いくつか理由が思い当たります

7316
04:38:09,080 --> 04:38:11,040
具体的には。臨床試験中

7317
04:38:11,040 --> 04:38:13,320
私たちは次のような調査研究を行っていました

7318
04:38:13,320 --> 04:38:15,680
酸の新しい処理 安全かつ

7319
04:38:15,680 --> 04:38:19,480
効果的です。それは、

7320
04:38:19,480 --> 04:38:20,600
治療を受けなかった場合の病気の経過

7321
04:38:20,600 --> 04:38:27,720
私たちの治療のいくつか

7322
04:38:27,720 --> 04:38:32,800
について考えています。

7323
04:38:32,800 --> 04:38:34,280
新しい治療法による変化 変化

7324
04:38:34,280 --> 04:38:39,480
治療のため、または

7325
04:38:39,480 --> 04:38:41,760
病気？モーターを検討するかもしれません

7326
04:38:41,760 --> 04:38:42,880
重要な機能の 1 つ

7327
04:38:42,880 --> 04:38:45,480
私たちが評価している対策。もし

7328
04:38:45,480 --> 04:38:48,880
変化する、あるいは変化し始めるはずだったもの

7329
04:38:48,880 --> 04:38:51,200
納品時の変更

7330
04:38:51,200 --> 04:38:55,480
新しい治療法も同じです

7331
04:38:55,480 --> 04:38:57,680
で起こっていただろう

7332
04:38:57,680 --> 04:38:59,040
自然な流れであれば

7333
04:38:59,040 --> 04:39:00,600
歴史とはそのディレクトリのことです

7334
04:39:00,600 --> 04:39:02,200
治療が必要であると仮定する場合

7335
04:39:02,200 --> 04:39:06,240
役に立ちます。そして2番目の方法は自然です

7336
04:39:06,240 --> 04:39:09,800
歴史が私たちを助ける

7337
04:39:09,800 --> 04:39:10,560
の理解を助ける

7338
04:39:10,560 --> 04:39:14,280
症状の変化を測定する。  

7339
04:39:14,280 --> 04:39:17,960
次のような特定の症状がある場合

7340
04:39:17,960 --> 04:39:23,040
どれだけ恥ずかしがり屋かを測る危機

7341
04:39:23,040 --> 04:39:26,120
それは治療が始まる前です

7342
04:39:26,120 --> 04:39:27,800
もし私たちに理性があるなら

7343
04:39:27,800 --> 04:39:29,320
経時的な測定は、

7344
04:39:29,320 --> 04:39:30,600
安定しているので検出しやすい

7345
04:39:30,600 --> 04:39:34,960
変更します。一方、もし私たちが

7346
04:39:34,960 --> 04:39:37,640
さまざまな可能性があることを発見してください

7347
04:39:37,640 --> 04:39:40,040
さらに難しい。それが私たちを助ける

7348
04:39:40,040 --> 04:39:41,920
どれくらい正確かを把握するには

7349
04:39:41,920 --> 04:39:48,360
測定。遺伝子治療の一環として

7350
04:39:48,360 --> 04:39:49,920
トライアル、NIHも後援し、

7351
04:39:49,920 --> 04:39:54,960
追加の取り組みをサポートしました

7352
04:39:54,960 --> 04:39:56,880
自然史コレクション。私たちの

7353
04:39:56,880 --> 04:39:59,280
これに対する私たちの挑戦

7354
04:39:59,280 --> 04:40:02,520
多くの稀な病気に直面する

7355
04:40:02,520 --> 04:40:05,440
患者は周囲に散らばっている

7356
04:40:05,440 --> 04:40:09,480
地理的に遠く離れた場所

7357
04:40:09,480 --> 04:40:14,240
もう一つ。参加者は12名です

7358
04:40:14,240 --> 04:40:15,560
北アメリカの9人、あなたらしく

7359
04:40:15,560 --> 04:40:16,880
海岸から海岸まで見ることができます

7360
04:40:16,880 --> 04:40:21,480
ここ国中、これは

7361
04:40:21,480 --> 04:40:23,480
セントの私ルイ。にとっては簡単ではありません

7362
04:40:23,480 --> 04:40:25,600
私に会いに車で来てくれる人々

7363
04:40:25,600 --> 04:40:31,480
クリニック。ご想像の通り。私たち

7364
04:40:31,480 --> 04:40:33,360
ほとんどの戦略を決定する

7365
04:40:33,360 --> 04:40:34,400
これらを見るための家庭訪問

7366
04:40:34,400 --> 04:40:39,920
患者。  AADC の患者

7367
04:40:39,920 --> 04:40:42,720
欠乏症は医学的には

7368
04:40:42,720 --> 04:40:45,320
壊れやすく、家族にとっては困難

7369
04:40:45,320 --> 04:40:48,360
を行き来するには

7370
04:40:48,360 --> 04:40:51,680
国。それで私はやってみたかったのです

7371
04:40:51,680 --> 04:40:56,600
その負担を軽減します。そしてSRIを計画する

7372
04:40:56,600 --> 04:40:59,480
2年以上の期間ですか？  

7373
04:40:59,480 --> 04:41:01,080
訪問。想像通りにやってみよう

7374
04:41:01,080 --> 04:41:03,480
数学を一度この私たちに

7375
04:41:03,480 --> 04:41:04,640
募集 -- 患者 12 名全員

7376
04:41:04,640 --> 04:41:07,880
1 年以内に、

7377
04:41:07,880 --> 04:41:11,600
たくさんの訪問、12名の参加者

7378
04:41:11,600 --> 04:41:12,880
最初は 3 倍

7379
04:41:12,880 --> 04:41:17,080
一年とたくさんの旅行をしました。そうだ

7380
04:41:17,080 --> 04:41:21,240
2020年1月、2019年末

7381
04:41:21,240 --> 04:41:24,000
私はこれらのいくつかをやり始めました

7382
04:41:24,000 --> 04:41:25,480
を使用したフォローアップ訪問

7383
04:41:25,480 --> 04:41:26,800
遠隔医療。それならもちろん

7384
04:41:26,800 --> 04:41:32,080
2020年3月からそれが当たり前になった

7385
04:41:32,080 --> 04:41:34,520
私たち全員のために。これは写真です

7386
04:41:34,520 --> 04:41:37,560
ここでの典型的な研究設定

7387
04:41:37,560 --> 04:41:39,240
私たちは患者を自宅に抱えており、

7388
04:41:39,240 --> 04:41:40,800
物理的なものを扱う私

7389
04:41:40,800 --> 04:41:41,840
その研究のセラピスト

7390
04:41:41,840 --> 04:41:49,840
コーディネーター。  それで、ここにライアンがあります

7391
04:41:49,840 --> 04:41:51,040
シランの娘、聞こえますよ

7392
04:41:51,040 --> 04:41:54,040
彼女からの詳細はすぐにお知らせします。で

7393
04:41:54,040 --> 04:41:57,520
で実施されたベースライン

7394
04:41:57,520 --> 04:41:59,240
家族会議とは

7395
04:41:59,240 --> 04:42:03,200
私たちが最初に採用した場所

7396
04:42:03,200 --> 04:42:05,200
参加者。私たちのうちの一人

7397
04:42:05,200 --> 04:42:06,520
重要な対策はモーターでした

7398
04:42:06,520 --> 04:42:10,840
機能評価とは

7399
04:42:10,840 --> 04:42:17,880
ここで私たちができたこと。 

7400
04:42:17,880 --> 04:42:19,760
ヘン 私たちが尋ねるもう一つのこと

7401
04:42:19,760 --> 04:42:21,560
親がやるべきことは在宅勤務だった

7402
04:42:21,560 --> 04:42:25,880
症状を記録するよう依頼してください

7403
04:42:25,880 --> 04:42:27,600
家にいて、これがいる間

7404
04:42:27,600 --> 04:42:29,280
私の親のログの例

7405
04:42:29,280 --> 04:42:32,480
記入済み、録音 --

7406
04:42:32,480 --> 04:42:35,120
正確に測定できるようにするため

7407
04:42:35,120 --> 04:42:38,400
彼らは長かった、どれほど深刻だったか

7408
04:42:38,400 --> 04:42:43,240
数か月の期間。

7409
04:42:43,240 --> 04:42:44,800
ライアンの軌跡をたどる

7410
04:42:44,800 --> 04:42:45,680
次の2年半、彼女は

7411
04:42:45,680 --> 04:42:50,880
ベースライン訪問年齢で見られた

7412
04:42:50,880 --> 04:42:54,920
4、半年後に訪問

7413
04:42:54,920 --> 04:42:59,280
ホーム。 。ほぼ12か月後

7414
04:42:59,280 --> 04:43:05,840
彼女が訪れた最初の訪問先

7415
04:43:05,840 --> 04:43:07,600
受ける前の私の機関

7416
04:43:07,600 --> 04:43:10,000
遺伝子治療手術以降

7417
04:43:10,000 --> 04:43:12,360
12 の多くに感謝する時が来ました

7418
04:43:12,360 --> 04:43:15,320
月の期間に同様のモーターがありました

7419
04:43:15,320 --> 04:43:18,880
その期間中のパンの評価。

7420
04:43:18,880 --> 04:43:20,280
最後のビデオは、A から撮影されました。

7421
04:43:20,280 --> 04:43:23,400
遠隔医療訪問、18 か月

7422
04:43:23,400 --> 04:43:30,880
彼女が遺伝子治療を受けた後、私たちは

7423
04:43:30,880 --> 04:43:39,680
彼女の様子を皆さんは理解できますか

7424
04:43:39,680 --> 04:43:49,080
動きが変わりました。 2つあります

7425
04:43:49,080 --> 04:43:49,960
貴重な情報

7426
04:43:49,960 --> 04:43:51,280
私たちの経験から、これは多くのことです

7427
04:43:51,280 --> 04:43:56,280
自然史の研究。フォーナイン

7428
04:43:56,280 --> 04:43:59,120
12 の期間にわたるここの主題

7429
04:43:59,120 --> 04:44:00,800
数か月後、重要なことが 1 つあります

7430
04:44:00,800 --> 04:44:03,080
危機が起こるかどうか見極める

7431
04:44:03,080 --> 04:44:06,280
段階的な方法で測定できる

7432
04:44:06,280 --> 04:44:09,440
時間の経過と各色のバー

7433
04:44:09,440 --> 04:44:11,400
異なるもののうちの 1 つを表します

7434
04:44:11,400 --> 04:44:15,280
治験の参加者、および

7435
04:44:15,280 --> 04:44:17,600
それは与えられた安定した手段です

7436
04:44:17,600 --> 04:44:22,160
時間が経つにつれて。 2 番目のグラフでは、

7437
04:44:22,160 --> 04:44:26,320
二人の経験

7438
04:44:26,320 --> 04:44:27,600
参加者は広告年をフォローしてください

7439
04:44:27,600 --> 04:44:29,120
遺伝子治療。セクション内

7440
04:44:29,120 --> 04:44:32,120
ここではモーターの機能を見ていきます

7441
04:44:32,120 --> 04:44:37,160
ゼロから実行する測定

7442
04:44:37,160 --> 04:44:43,080
100. 手術前、ムートー

7443
04:44:43,080 --> 04:44:45,400
機能スコアが 10 未満、

7444
04:44:45,400 --> 04:44:48,160
手術後には跡が残っています

7445
04:44:48,160 --> 04:44:49,600
変更およびモール履歴データ

7446
04:44:49,600 --> 04:44:50,880
変化を確認できるようになります

7447
04:44:50,880 --> 04:44:58,280
治療によって起こります。イン

7448
04:44:58,280 --> 04:45:01,160
要約すると、私はあなたに説明します

7449
04:45:01,160 --> 04:45:02,640
運用研究も並行して実施

7450
04:45:02,640 --> 04:45:04,400
遺伝子治療臨床試験あり

7451
04:45:04,400 --> 04:45:07,200
AACD欠乏症の場合。どちらを選択したのか

7452
04:45:07,200 --> 04:45:09,440
この研究をするために私は座っています

7453
04:45:09,440 --> 04:45:14,080
在宅または遠隔医療。これ

7454
04:45:14,080 --> 04:45:15,880
私たちが収集したデータは本当にありました

7455
04:45:15,880 --> 04:45:17,800
成功への重要な鍵

7456
04:45:17,800 --> 04:45:19,080
への資金提供の申請

7457
04:45:19,080 --> 04:45:20,240
治験の次の段階に進む

7458
04:45:20,240 --> 04:45:23,120
私たちはまだ始めたばかりです。  

7459
04:45:23,120 --> 04:45:25,440
皆さんに感謝したいと思います

7460
04:45:25,440 --> 04:45:27,080
患者と家族

7461
04:45:27,080 --> 04:45:31,080
これに貢献しました。の LPI

7462
04:45:31,080 --> 04:45:37,160
遺伝子治療の治験と私たちの

7463
04:45:37,160 --> 04:45:38,920
研究チーム。いろいろ

7464
04:45:38,920 --> 04:45:40,920
特に機関

7465
04:45:40,920 --> 04:45:43,960
NINDS とからのサポート

7466
04:45:43,960 --> 04:45:46,400
AADCリサーチトラストの代表者

7467
04:45:46,400 --> 04:45:48,400
リサ・メニー・イギリスはとても貴重です

7468
04:45:48,400 --> 04:45:51,200
AACD コミュニティのリソース。

7469
04:45:51,200 --> 04:45:54,760
それで、私は手を出すつもりです

7470
04:45:54,760 --> 04:45:57,880
これでシラン・ロドリゲスに

7471
04:45:57,880 --> 04:46:00,600
詳しく教えてくれるペナさん

7472
04:46:00,600 --> 04:46:02,120
彼女の娘の経験。

7473
04:46:02,120 --> 04:46:04,080
>> 本当にありがとう、博士。

7474
04:46:04,080 --> 04:46:05,840
ピアソン。みなさんこんにちは、とても

7475
04:46:05,840 --> 04:46:10,800
これに参加できることを嬉しく思います。私はAです

7476
04:46:10,800 --> 04:46:14,080
7歳のライアン君のお母さんが生まれました

7477
04:46:14,080 --> 04:46:17,840
AADCディープシャイ。私たちは生きています --

7478
04:46:17,840 --> 04:46:19,280
欠乏。私たちはの外に住んでいます

7479
04:46:19,280 --> 04:46:21,560
トロント。診断を受けることは

7480
04:46:21,560 --> 04:46:22,800
かなり困難な旅ですが、

7481
04:46:22,800 --> 04:46:24,600
私たちの希少性のゆえに

7482
04:46:24,600 --> 04:46:26,720
博士としての病気ピアソン

7483
04:46:26,720 --> 04:46:29,280
約150件の事例に言及

7484
04:46:29,280 --> 04:46:31,400
世界中。疑われています

7485
04:46:31,400 --> 04:46:34,280
おそらくもっと多くの事例があるでしょう

7486
04:46:34,280 --> 04:46:36,040
そこに、彼らがどちらかであるというだけで

7487
04:46:36,040 --> 04:46:37,680
未診断または誤診。

7488
04:46:37,680 --> 04:46:41,280
診断が下りたら、ライアン

7489
04:46:41,280 --> 04:46:46,440
生後11ヶ月で、私たちは腰を下ろしました

7490
04:46:46,440 --> 04:46:47,800
世界を蹴る時間はない

7491
04:46:47,800 --> 04:46:49,280
コミュニティ。博士として。ピアソン

7492
04:46:49,280 --> 04:46:51,280
AADC の研究について言及

7493
04:46:51,280 --> 04:46:53,400
ロンドン以外に拠点を置く信頼

7494
04:46:53,400 --> 04:46:54,840
イングランドはかけがえのない存在です

7495
04:46:54,840 --> 04:46:59,600
私たちの家族とのためのリソース

7496
04:46:59,600 --> 04:47:02,680
彼らはそこで仕事をしました

7497
04:47:02,680 --> 04:47:05,560
私たちの研究を支援する

7498
04:47:05,560 --> 04:47:08,160
状態と見出し A

7499
04:47:08,160 --> 04:47:11,320
当社の年2回のカンファレンス

7500
04:47:11,320 --> 04:47:12,560
病気。  家族と私

7501
04:47:12,560 --> 04:47:14,040
のすぐ外に旅行しました

7502
04:47:14,040 --> 04:47:16,120
2016年にイギリス・ロンドンで2回、そして

7503
04:47:16,120 --> 04:47:18,120
2018 年もまた参加します

7504
04:47:18,120 --> 04:47:21,960
会話。どれが素晴らしいですか

7505
04:47:21,960 --> 04:47:24,320
直接接続するには

7506
04:47:24,320 --> 04:47:26,160
家族。接続先も

7507
04:47:26,160 --> 04:47:27,480
働くプロフェッショナル

7508
04:47:27,480 --> 04:47:28,720
地球を一周してみよう

7509
04:47:28,720 --> 04:47:31,040
私たちの病気への関心

7510
04:47:31,040 --> 04:47:32,400
博士も含めて宴会と

7511
04:47:32,400 --> 04:47:36,720
ピアソン。それが私たちの始まりです

7512
04:47:36,720 --> 04:47:40,160
自然史の研究をする

7513
04:47:40,160 --> 04:47:43,160
博士と一緒にピアソン。それが最初

7514
04:47:43,160 --> 04:47:48,120
ビデオクリップは私たちの最初の時でした

7515
04:47:48,120 --> 04:47:49,920
セッションの観点から見ると

7516
04:47:49,920 --> 04:47:54,480
ライアンのベースライン。私はから言いました

7517
04:47:54,480 --> 04:47:55,840
まずは、私たちがお手伝いできることから

7518
04:47:55,840 --> 04:48:01,880
あらゆる研究やプロジェクトにおいて

7519
04:48:01,880 --> 04:48:03,720
オルディスとの出来事

7520
04:48:03,720 --> 04:48:04,840
参加したかった理由は次のとおりです

7521
04:48:04,840 --> 04:48:06,920
私はそれが何かであるように感じます

7522
04:48:06,920 --> 04:48:09,480
できるようになるかけがえのないもの

7523
04:48:09,480 --> 04:48:11,480
をサポートし、貢献する

7524
04:48:11,480 --> 04:48:15,720
情報の増加と成長

7525
04:48:15,720 --> 04:48:17,440
私たちの病気に関するデータと

7526
04:48:17,440 --> 04:48:18,680
私たちの究極の治療法

7527
04:48:18,680 --> 04:48:21,800
病気。そして自然のようなもの

7528
04:48:21,800 --> 04:48:24,760
歴史の研究は素晴らしい成果をもたらします

7529
04:48:24,760 --> 04:48:26,480
軌跡の写真

7530
04:48:26,480 --> 04:48:27,800
チャイルドはジーンよりも前にオンになっていました

7531
04:48:27,800 --> 04:48:30,080
治療。明らかにそれは可能です

7532
04:48:30,080 --> 04:48:32,360
成功の評価にも役立ちます

7533
04:48:32,360 --> 04:48:34,600
に直接関係する

7534
04:48:34,600 --> 04:48:38,000
遺伝子治療の介入

7535
04:48:38,000 --> 04:48:41,320
それ自体。質問と

7536
04:48:41,320 --> 04:48:42,720
フォローアップはすべて非常に簡単でした

7537
04:48:42,720 --> 04:48:45,240
家族から完了するには

7538
04:48:45,240 --> 04:48:47,200
視点。私たちは追跡していました

7539
04:48:47,200 --> 04:48:51,240
行動と症状と

7540
04:48:51,240 --> 04:48:52,760
眼球回転危機、Dr.

7541
04:48:52,760 --> 04:48:55,280
ピアソン氏も触れた。一部

7542
04:48:55,280 --> 04:48:56,320
はっきりと理解できないかもしれない

7543
04:48:56,320 --> 04:49:00,720
それは何ですか、しかし、ただ与えるために

7544
04:49:00,720 --> 04:49:02,400
すべての子供にそれを簡単にメモしてください

7545
04:49:02,400 --> 04:49:04,760
AADC欠損症と診断されました

7546
04:49:04,760 --> 04:49:07,560
OGC または眼科疾患に苦しんでいる

7547
04:49:07,560 --> 04:49:09,200
ジャイレートクライシス。  これらは

7548
04:49:09,200 --> 04:49:11,080
よく起こるエピソード

7549
04:49:11,080 --> 04:49:12,760
3 ～ 4 日おき。そして

7550
04:49:12,760 --> 04:49:16,880
2 つからどこでも使用可能

7551
04:49:16,880 --> 04:49:19,400
8時間まで。たくさんの

7552
04:49:19,400 --> 04:49:21,480
発作としてダイスをトミーイングする

7553
04:49:21,480 --> 04:49:23,720
彼らがするからこその活動

7554
04:49:23,720 --> 04:49:27,840
臨床症状を呈する

7555
04:49:27,840 --> 04:49:30,360
脳への影響はありませんが確実です

7556
04:49:30,360 --> 04:49:31,680
これらの危機が起こったときに起こること

7557
04:49:31,680 --> 04:49:33,360
置いても子供は硬直してしまう

7558
04:49:33,360 --> 04:49:35,040
不規則な動き、ローリング

7559
04:49:35,040 --> 04:49:37,840
目の後ろ、ずっと上

7560
04:49:37,840 --> 04:49:41,680
頭のてっぺんまで、

7561
04:49:41,680 --> 04:49:44,800
ライアンはかつて危機を経験していた

7562
04:49:44,800 --> 04:49:45,880
美しい青い目と私たち

7563
04:49:45,880 --> 04:49:47,360
彼女の青さが見えなかった

7564
04:49:47,360 --> 04:49:48,840
彼女がひとつにはまったときの目

7565
04:49:48,840 --> 04:49:50,640
これらの危機について。それは長続きする可能性があります

7566
04:49:50,640 --> 04:49:52,200
私たちにとって平均的にはそうでした

7567
04:49:52,200 --> 04:49:54,200
4時から8時までどこでも

7568
04:49:54,200 --> 04:49:55,640
何時間も。毎回起こる

7569
04:49:55,640 --> 04:49:58,000
3～4日、そしてその日

7570
04:49:58,000 --> 04:49:59,800
彼女がリセットしなければならなくなった後

7571
04:49:59,800 --> 04:50:00,800
彼女は疲れ果ててしまうから

7572
04:50:00,800 --> 04:50:04,040
多くの人からの危機。  そして

7573
04:50:04,040 --> 04:50:05,840
そして、私たちがそれを知るとすぐに、それは

7574
04:50:05,840 --> 04:50:07,520
また起こるだろう。だから私たちは

7575
04:50:07,520 --> 04:50:10,280
それらを非常に追跡していました

7576
04:50:10,280 --> 04:50:11,480
から慎重に

7577
04:50:11,480 --> 04:50:13,240
私が話す保護者の視点

7578
04:50:13,240 --> 04:50:15,680
他の人たちもジーンより先にやるだろう

7579
04:50:15,680 --> 04:50:17,600
セラピーはこう言った

7580
04:50:17,600 --> 04:50:18,840
ほんの少しでも外科的介入

7581
04:50:18,840 --> 04:50:22,600
OGCを奪った、我々はそうなるだろう

7582
04:50:22,600 --> 04:50:25,480
そうだったからありがたい

7583
04:50:25,480 --> 04:50:27,160
スタンバイするのは絶対にひどい

7584
04:50:27,160 --> 04:50:29,320
お子様の出発を目撃しましょう

7585
04:50:29,320 --> 04:50:31,200
このような危機を通じて、

7586
04:50:31,200 --> 04:50:32,640
定期的に数時間持続し、

7587
04:50:32,640 --> 04:50:34,000
なだめたり助けたりすることができない

7588
04:50:34,000 --> 04:50:38,080
まったく彼らです。とにかく、私たちは本当に

7589
04:50:38,080 --> 04:50:39,680
それらの危機と

7590
04:50:39,680 --> 04:50:41,240
における危機の深刻さ

7591
04:50:41,240 --> 04:50:42,880
自然史の研究はかなり順調

7592
04:50:42,880 --> 04:50:46,920
良好なデータを維持できるようにするために

7593
04:50:46,920 --> 04:50:51,880
それ。について触れたいと思います

7594
04:50:51,880 --> 04:50:55,240
私たちがポーランドに行ったという事実

7595
04:50:55,240 --> 04:50:58,840
2019年9月3日

7596
04:50:58,840 --> 04:51:00,600
ライアンが遺伝子を受けたとき

7597
04:51:00,600 --> 04:51:04,120
主導による治療手術

7598
04:51:04,120 --> 04:51:11,160
DR.クリストフ。私は違います

7599
04:51:11,160 --> 04:51:12,840
彼女がAだと言うのは誇張です

7600
04:51:12,840 --> 04:51:14,600
異なる子どもの今と品質

7601
04:51:14,600 --> 04:51:15,720
生活が改善されました

7602
04:51:15,720 --> 04:51:17,440
10倍以上。  これ

7603
04:51:17,440 --> 04:51:21,840
何も持たなかった子供です

7604
04:51:21,840 --> 04:51:23,840
目的のある動き。 SHE

7605
04:51:23,840 --> 04:51:25,120
COULDN'T WIPE HER EYES IF SHE

7606
04:51:25,120 --> 04:51:27,880
遺伝子治療を受ける前は疲れていました。

7607
04:51:27,880 --> 04:51:30,440
毎回ではないにしても毎日嘔吐する

7608
04:51:30,440 --> 04:51:33,920
2日目。継続的な痛み、

7609
04:51:33,920 --> 04:51:36,240
欲求不満、彼女はOGCだった

7610
04:51:36,240 --> 04:51:38,080
薬Aを21回服用

7611
04:51:38,080 --> 04:51:40,880
手術の前日とすべて

7612
04:51:40,880 --> 04:51:45,080
それはもうなくなりました。 WE STARTED

7613
04:51:45,080 --> 04:51:47,280
信じられないほどのものを見て

7614
04:51:47,280 --> 04:51:48,360
約2か月間のマイルストーン

7615
04:51:48,360 --> 04:51:50,640
手術後は、基本的には

7616
04:51:50,640 --> 04:51:53,000
ニューラルと同じ開発

7617
04:51:53,000 --> 04:51:54,680
典型的な子供、彼女は始めました

7618
04:51:54,680 --> 04:51:57,240
頭を上げようとする、2

7619
04:51:57,240 --> 04:51:58,200
文書から数か月後、および 3 か月後

7620
04:51:58,200 --> 04:51:59,960
彼女が到達し始めて4か月

7621
04:51:59,960 --> 04:52:01,920
そしておもちゃのバッティング。もう一度だけ

7622
04:52:01,920 --> 04:52:04,960
典型的な発達途上の子どものように

7623
04:52:04,960 --> 04:52:07,280
そのタイムラインでそうなるだろう。までに

7624
04:52:07,280 --> 04:52:09,240
彼女は7ヶ月でマスターした

7625
04:52:09,240 --> 04:52:12,680
転がる、おもちゃで遊ぶ、座る

7626
04:52:12,680 --> 04:52:13,920
独立してどれが

7627
04:52:13,920 --> 04:52:17,960
私たちにとって大きな成果、

7628
04:52:17,960 --> 04:52:20,960
彼女は完全に食事をとりました

7629
04:52:20,960 --> 04:52:23,280
Gチューブフィーディングチューンプリオールによる

7630
04:52:23,280 --> 04:52:25,640
遺伝子治療へ、そして今ならそれができる

7631
04:52:25,640 --> 04:52:28,920
ステーキとライスを食べよう、ラ・ザニア、

7632
04:52:28,920 --> 04:52:30,000
私たちは彼女に抱き方を教えました

7633
04:52:30,000 --> 04:52:32,000
自分のカップで飲み物を飲む

7634
04:52:32,000 --> 04:52:35,000
わら。彼女は今カトラリーを使っています。

7635
04:52:35,000 --> 04:52:38,360
生活の質が向上しました

7636
04:52:38,360 --> 04:52:39,640
すごい。そして珍しいものについては

7637
04:52:39,640 --> 04:52:44,040
病気コミュニティ、ご存知ですか？

7638
04:52:44,040 --> 04:52:45,560
これらすべてのマイルストーンには意味があり、

7639
04:52:45,560 --> 04:52:48,560
それらすべてがどれほど重要であるか。そして

7640
04:52:48,560 --> 04:52:50,480
だからそれができるのは奇跡だよ

7641
04:52:50,480 --> 04:52:52,960
私たちの違いを確認するには

7642
04:52:52,960 --> 04:52:55,760
娘とそのせいで

7643
04:52:55,760 --> 04:52:57,840
神経可塑性には限界がない

7644
04:52:57,840 --> 04:53:00,480
彼女はどのように行くのか、そしてどのように行くのか

7645
04:53:00,480 --> 04:53:04,320
彼女はさらに多くのマイルストーンを迎えるでしょう

7646
04:53:04,320 --> 04:53:08,080
将来的に達成できる

7647
04:53:08,080 --> 04:53:10,080
。子供がいます

7648
04:53:10,080 --> 04:53:11,280
術後の歩行、

7649
04:53:11,280 --> 04:53:13,280
おしゃべり。それは完全に

7650
04:53:13,280 --> 04:53:19,440
トイレの雨 -- 本当に雨が降った

7651
04:53:19,440 --> 04:53:21,280
二度目のチャンスを楽しむ

7652
04:53:21,280 --> 04:53:22,920
人生。喜んでこれを共有します

7653
04:53:22,920 --> 04:53:24,480
そう思うからこその物語

7654
04:53:24,480 --> 04:53:25,600
広めることが重要

7655
04:53:25,600 --> 04:53:28,520
私たちのコミュニティに希望を持ち、

7656
04:53:28,520 --> 04:53:30,840
特に家族の場合

7657
04:53:30,840 --> 04:53:35,160
このような稀な病気に悩まされ、

7658
04:53:35,160 --> 04:53:39,760
希望はすべて与えられるわけではない

7659
04:53:39,760 --> 04:53:41,760
時間と私が簡単に言いたかったこと

7660
04:53:41,760 --> 04:53:42,320
私たちがこれまで何をしてきたのか説明してください

7661
04:53:42,320 --> 04:53:45,160
信じられないほど、そしてどれほど素晴らしいか

7662
04:53:45,160 --> 04:53:46,880
希望に満ちた遺伝子治療は単なるものではない

7663
04:53:46,880 --> 04:53:48,640
私たちの状況のために、しかしのために

7664
04:53:48,640 --> 04:53:49,520
さまざまな可能性

7665
04:53:49,520 --> 04:53:57,480
稀な病気。  ありがとう。  

7666
04:53:57,480 --> 04:53:59,480
>> シランさん、本当にありがとうございました

7667
04:53:59,480 --> 04:54:00,960
ライアンの物語を語ります。

7668
04:54:00,960 --> 04:54:03,200
話を聞くには長い道のり

7669
04:54:03,200 --> 04:54:04,360
あなたとあなたの家族のすべて

7670
04:54:04,360 --> 04:54:09,120
通りました。時間があれば

7671
04:54:09,120 --> 04:54:10,880
ある質問について、私はただこう言いました

7672
04:54:10,880 --> 04:54:13,240
私の中で触れたものに興味がありました

7673
04:54:13,240 --> 04:54:15,720
何年かについて話してください

7674
04:54:15,720 --> 04:54:19,800
AADC遺伝子のためにそれを作った

7675
04:54:19,800 --> 04:54:21,680
治療。多くの家族が

7676
04:54:21,680 --> 04:54:23,280
免疫は長い間待っていた

7677
04:54:23,280 --> 04:54:24,760
時間、そして明らかにそれはあなたのものでした

7678
04:54:24,760 --> 04:54:26,120
あなたも体験してください。私はのために考えます

7679
04:54:26,120 --> 04:54:27,680
数年。  それを知っている

7680
04:54:27,680 --> 04:54:36,280
またはにあった何かでした

7681
04:54:36,280 --> 04:54:43,520
ライソン。できると思っていました

7682
04:54:43,520 --> 04:54:47,280
すべてを永遠に高速化

7683
04:54:47,280 --> 04:54:49,640
子供。何か持っているかどうか迷っています

7684
04:54:49,640 --> 04:54:52,440
についての反省または考え

7685
04:54:52,440 --> 04:54:56,280
遺伝子を知るのを待つ期間

7686
04:54:56,280 --> 04:55:02,360
セラピーは存在しました。まだです

7687
04:55:02,360 --> 04:55:03,080
必然的にできること

7688
04:55:03,080 --> 04:55:09,960
今すぐ登録してください。何

7689
04:55:09,960 --> 04:55:12,880
自然史への参加

7690
04:55:12,880 --> 04:55:15,760
暴動の一部は次のようでした --

7691
04:55:15,760 --> 04:55:17,120
裁判はその前と同じでした。

7692
04:55:17,120 --> 04:55:22,560
>> 待ってるよ、おい、それ

7693
04:55:22,560 --> 04:55:23,160
正直に言うとそうではありません -- のために

7694
04:55:23,160 --> 04:55:25,080
ドラマティックに聞こえるように努めていますが、それは

7695
04:55:25,080 --> 04:55:28,920
本当に精神的な拷問でした。

7696
04:55:28,920 --> 04:55:30,560
ノウハウと本当に融合

7697
04:55:30,560 --> 04:55:32,600
私たちは幸いです。なぜなら、あなたが

7698
04:55:32,600 --> 04:55:35,120
これほど珍しい病気に罹っているのなら、

7699
04:55:35,120 --> 04:55:37,760
この人生を生きることの祝福

7700
04:55:37,760 --> 04:55:39,720
治療法を変更する

7701
04:55:39,720 --> 04:55:41,080
Horizon は信じられないほどの存在です

7702
04:55:41,080 --> 04:55:42,640
そしてあなたはそれに感謝しており、

7703
04:55:42,640 --> 04:55:44,320
それが事実であることを知ってとても感謝しています

7704
04:55:44,320 --> 04:55:47,240
あなたのために道を進んでください。でも好き

7705
04:55:47,240 --> 04:55:49,120
手の届かないところにあると言いましたね

7706
04:55:49,120 --> 04:55:50,360
一日中いつでも

7707
04:55:50,360 --> 04:55:53,480
あなたの子供が苦しんでいるのを見守るのも

7708
04:55:53,480 --> 04:55:54,800
寄り添って

7709
04:55:54,800 --> 04:55:56,000
コミュニティとため息 その他

7710
04:55:56,000 --> 04:55:59,640
子どもたちが亡くなるのはもうすぐです

7711
04:55:59,640 --> 04:56:01,600
時の砂が去っていくように

7712
04:56:01,600 --> 04:56:03,480
試したいだけ

7713
04:56:03,480 --> 04:56:05,080
忠実であり、信じるために

7714
04:56:05,080 --> 04:56:06,680
あなたの娘さんは何を受け取るでしょう

7715
04:56:06,680 --> 04:56:09,480
それはあなたが望んでいることです、

7716
04:56:09,480 --> 04:56:14,560
現実と深刻さ

7717
04:56:14,560 --> 04:56:19,080
状況はあなたにとって重くのしかかっています

7718
04:56:19,080 --> 04:56:22,280
存在全体。感情的に、精神的に

7719
04:56:22,280 --> 04:56:23,640
実際、とても大変でした

7720
04:56:23,640 --> 04:56:26,440
待つために。そうは言っても、私たちは

7721
04:56:26,440 --> 04:56:28,280
待ってました、ライアンが手術を受けました

7722
04:56:28,280 --> 04:56:31,680
5歳の誕生日の直前、私たちは

7723
04:56:31,680 --> 04:56:32,880
HOPE OF GENEについて知る

7724
04:56:32,880 --> 04:56:34,600
診断当日の治療

7725
04:56:34,600 --> 04:56:37,960
11ヶ月だから11ヶ月から

7726
04:56:37,960 --> 04:56:39,760
彼女の5歳の誕生日の直前に、

7727
04:56:39,760 --> 04:56:41,280
何百回も考えました

7728
04:56:41,280 --> 04:56:42,880
一日に何回も、それは問題ではありません

7729
04:56:42,880 --> 04:56:49,240
控えめな表現。 THE DESPERATION

7730
04:56:49,240 --> 04:56:53,720
WAS A DRIVER.用語的には

7731
04:56:53,720 --> 04:56:54,920
あなたとのつながり、そして存在

7732
04:56:54,920 --> 04:56:56,080
自然の一部になれる

7733
04:56:56,080 --> 04:57:02,880
歴史の勉強、そんな気がしました

7734
04:57:02,880 --> 04:57:04,480
私にしかできないこと

7735
04:57:04,480 --> 04:57:05,680
ライアンにとっても免疫は広い

7736
04:57:05,680 --> 04:57:11,200
さらなるプロモーションに協力する

7737
04:57:11,200 --> 04:57:13,640
データとフォローの許可

7738
04:57:13,640 --> 04:57:17,000
私たちはとても光栄でした、なぜなら私たちは

7739
04:57:17,000 --> 04:57:18,680
本当に私たちとつながっています

7740
04:57:18,680 --> 04:57:21,840
コミュニティと私たちにできること

7741
04:57:21,840 --> 04:57:23,920
研究者データのサポートに協力します

7742
04:57:23,920 --> 04:57:25,680
絶対に参加したい

7743
04:57:25,680 --> 04:57:27,920
IT。それは常にグリーンです。偶数

7744
04:57:27,920 --> 04:57:30,200
今。術後でも。

7745
04:57:30,200 --> 04:57:31,320
しかし、私たちにできることは何であれ、

7746
04:57:31,320 --> 04:57:35,200
私たちのストーリーについて口頭で説明し、

7747
04:57:35,200 --> 04:57:36,480
貢献してください。私たちは幸せです

7748
04:57:36,480 --> 04:57:39,200
そうするために。 

7749
04:57:39,200 --> 04:57:42,840
>> あなたの貢献と -- いいね！

7750
04:57:42,840 --> 04:57:43,560
他の家族も

7751
04:57:43,560 --> 04:57:44,760
裁判に参加し、

7752
04:57:44,760 --> 04:57:47,200
自然史研究が行われている

7753
04:57:47,200 --> 04:57:50,520
イチイよりも顕著です。  と

7754
04:57:50,520 --> 04:57:53,760
もう時間切れです。そうだ

7755
04:57:53,760 --> 04:57:55,720
人々にそれを伝えたいなら

7756
04:57:55,720 --> 04:57:57,840
シランと私は言った通りになります

7757
04:57:57,840 --> 04:57:59,480
質問を受け付けることができます

7758
04:57:59,480 --> 04:58:00,960
ライブ当日はこんな感じ

7759
04:58:00,960 --> 04:58:02,680
私たちにご連絡を希望します。

7760
04:58:02,680 --> 04:58:03,080
ありがとうございます。

7761
04:58:03,080 --> 04:58:18,480
>>ありがとうございます。 

7762
04:58:18,480 --> 04:58:21,400
>> テレヘルスの使用へようこそ

7763
04:58:21,400 --> 04:58:23,360
新型コロナウイルス感染症 (COVID-19) の最中。  私の名前は

7764
04:58:23,360 --> 04:58:25,120
TIFFANY BAILEY LASH, PROGRAM

7765
04:58:25,120 --> 04:58:26,560
国立研究所所長

7766
04:58:26,560 --> 04:58:29,520
生体医用画像処理と

7767
04:58:29,520 --> 04:58:31,200
バイオイメージング -- バイオエンジニア。私は

7768
04:58:31,200 --> 04:58:33,120
私たちはモデレーターを務めます

7769
04:58:33,120 --> 04:58:39,720
ハイジ・ロスも参加します

7770
04:58:39,720 --> 04:58:42,120
テレヘルスへの洞察を提供する

7771
04:58:42,120 --> 04:58:47,760
世界規模で。いただきます

7772
04:58:47,760 --> 04:58:50,560
DR.ジェニン・ダルミエント、クリスティン

7773
04:58:50,560 --> 04:58:53,360
グラッシとDR.アンドレア・グロップマン

7774
04:58:53,360 --> 04:58:54,520
期間中にテレヘルスについて話し合う

7775
04:58:54,520 --> 04:58:55,960
パンデミック。私たちのセッション中、あなたは

7776
04:58:55,960 --> 04:58:57,640
前進できる

7777
04:58:57,640 --> 04:58:59,520
の意味を理解する

7778
04:58:59,520 --> 04:59:02,320
IT はテレヘルスにも関与しています

7779
04:59:02,320 --> 04:59:04,520
希少疾患にとって重要です

7780
04:59:04,520 --> 04:59:05,440
患者と個人

7781
04:59:05,440 --> 04:59:07,120
からのテレヘルス体験

7782
04:59:07,120 --> 04:59:08,800
患者と提供者。します

7783
04:59:08,800 --> 04:59:21,560
ハイジに渡してください。 

7784
04:59:21,560 --> 04:59:23,080
>>NIHに感謝します。

7785
04:59:23,080 --> 04:59:24,720
今日の司会者はNCATS

7786
04:59:24,720 --> 04:59:25,640
素晴らしい希少病の日

7787
04:59:25,640 --> 04:59:28,440
イベント。私の名前はハイジ・ロスです、

7788
04:59:28,440 --> 04:59:29,560
ACTING VICE PRESIDENT OF POLICY

7789
04:59:29,560 --> 04:59:31,720
および規制関連業務

7790
04:59:31,720 --> 04:59:33,280
国家希少機関

7791
04:59:33,280 --> 04:59:35,080
障害。キックするのが楽しみだ

7792
04:59:35,080 --> 04:59:37,440
の使用によりセッションを終了します

7793
04:59:37,440 --> 04:59:38,520
新型コロナウイルス感染症 (COVID-19) 下の遠隔医療

7794
04:59:38,520 --> 04:59:42,520
パンデミック。健康と

7795
04:59:42,520 --> 04:59:44,120
TELEMEDICINE ARE INTERCHANGEABLE

7796
04:59:44,120 --> 04:59:45,840
の交換を参照してください。

7797
04:59:45,840 --> 04:59:48,120
1 か所からの情報

7798
04:59:48,120 --> 04:59:51,120
もう一方はビデオオーディオ経由、または

7799
04:59:51,120 --> 04:59:52,720
オーディオコミュニケーション。  そうでない場合

7800
04:59:52,720 --> 04:59:56,160
A NEW CONCEPT ITS UTILIZATION

7801
04:59:56,160 --> 04:59:57,960
新型コロナウイルス感染症のパンデミック中

7802
04:59:57,960 --> 05:00:04,400
急増し、多くの人が使用しています

7803
05:00:04,400 --> 05:00:06,200
私たちの安全のためのテレヘルス

7804
05:00:06,200 --> 05:00:07,840
自分の家と自分の家からも

7805
05:00:07,840 --> 05:00:09,880
時々。によると

7806
05:00:09,880 --> 05:00:11,400
(聞き取れず) メディケアと

7807
05:00:11,400 --> 05:00:13,720
メディケイド サービス 5,270 万件

7808
05:00:13,720 --> 05:00:15,240
遠隔医療訪問が行われました

7809
05:00:15,240 --> 05:00:18,120
メディケア受益者とともに

7810
05:00:18,120 --> 05:00:20,480
2021. これは 63 倍でした

7811
05:00:20,480 --> 05:00:23,120
INCREASE.ジャストから -R8 40,000

7812
05:00:23,120 --> 05:00:28,720
2019 年の遠隔医療訪問。

7813
05:00:28,720 --> 05:00:30,240
希少疾患コミュニティとの

7814
05:00:30,240 --> 05:00:31,720
複雑な健康に必要なもの

7815
05:00:31,720 --> 05:00:33,200
医療機関との定期的な連絡

7816
05:00:33,200 --> 05:00:37,000
医療提供者の皆様、新型コロナウイルス感染症は非常に深刻です

7817
05:00:37,000 --> 05:00:38,520
破壊的。調査は以下で実施されました

7818
05:00:38,520 --> 05:00:41,320
2020 年半ばにほぼ 80% が発見

7819
05:00:41,320 --> 05:00:44,120
患者が経験したこと

7820
05:00:44,120 --> 05:00:47,040
(聞き取れず) 32% が報告

7821
05:00:47,040 --> 05:00:50,040
医療を受ける子ども。 AT

7822
05:00:50,040 --> 05:00:52,720
88% の患者が同時に語る

7823
05:00:52,720 --> 05:00:54,120
健康上の予約（聞き取れず）。

7824
05:00:54,120 --> 05:00:55,840
課題と負担を考慮して

7825
05:00:55,840 --> 05:00:57,400
珍しいものを持っていることに関連して

7826
05:00:57,400 --> 05:00:59,040
病気、それは驚くべきことではありません

7827
05:00:59,040 --> 05:01:03,240
に対する肯定的な反応を参照してください。

7828
05:01:03,240 --> 05:01:05,280
テレヘルス サービスの拡大。

7829
05:01:05,280 --> 05:01:06,840
ノルドがAを実施したとき

7830
05:01:06,840 --> 05:01:09,720
2020 年の調査、結果

7831
05:01:09,720 --> 05:01:11,280
92%の患者が以下の症状を持っていることが判明

7832
05:01:11,280 --> 05:01:12,560
遠隔医療予約によると

7833
05:01:12,560 --> 05:01:18,320
前向きな経験でしたし、

7834
05:01:18,320 --> 05:01:20,560
70% がそれを望んでいると回答

7835
05:01:20,560 --> 05:01:22,280
将来のためのオプション。ノルドはそれを見た

7836
05:01:22,280 --> 05:01:24,920
進歩するための重要なツールとして

7837
05:01:24,920 --> 05:01:28,920
希少疾患に対する健康の公平性

7838
05:01:28,920 --> 05:01:32,200
患者。もう一つのサミット県

7839
05:01:32,200 --> 05:01:34,040
コロナ禍で 40% が旅行増加

7840
05:01:34,040 --> 05:01:36,480
医療目的で60マイル以上

7841
05:01:36,480 --> 05:01:38,920
予約はよくあることです

7842
05:01:38,920 --> 05:01:40,480
多額の交通費を逃した

7843
05:01:40,480 --> 05:01:42,680
仕事や学校に便利なロープ

7844
05:01:42,680 --> 05:01:44,120
ファミリールティン。そして私たちがやらないこと

7845
05:01:44,120 --> 05:01:46,520
誰が最適なケアを行うのかを知る

7846
05:01:46,520 --> 05:01:47,560
克服できなかった

7847
05:01:47,560 --> 05:01:49,880
負担はありますか？テレヘルスが役立つ

7848
05:01:49,880 --> 05:01:53,120
これらの障壁を軽減することで、

7849
05:01:53,120 --> 05:01:54,400
PATIENTS TO GET EXTRA BENEFIT

7850
05:01:54,400 --> 05:01:56,120
多くの介護をより迅速に

7851
05:01:56,120 --> 05:02:01,720
(聞き取れず) もっとタイムリーに。

7852
05:02:01,720 --> 05:02:03,480
私たちは次の利点を知っています

7853
05:02:03,480 --> 05:02:06,240
テレヘルス。アクセスを好む人もいます

7854
05:02:06,240 --> 05:02:07,760
高速インターネット サービス

7855
05:02:07,760 --> 05:02:09,240
TELEHEALTH を使用するその他のユーザー

7856
05:02:09,240 --> 05:02:12,320
テクノロジーとかデバイスとか

7857
05:02:12,320 --> 05:02:13,600
(聞き取れず) 混乱を招く可能性があります。 

7858
05:02:13,600 --> 05:02:15,120
確実にするためにはさらに多くのことを行う必要があります

7859
05:02:15,120 --> 05:02:18,240
患者にはそれを使用する能力があり、

7860
05:02:18,240 --> 05:02:19,440
フルリストを活用する

7861
05:02:19,440 --> 05:02:25,400
エピダイビリティとその意味

7862
05:02:25,400 --> 05:02:27,840
教えるための最大限の能力

7863
05:02:27,840 --> 05:02:31,880
このツールの使用方法。

7864
05:02:31,880 --> 05:02:32,480
拡張されたテレヘルス サービス

7865
05:02:32,480 --> 05:02:35,920
唯一良いことかもしれない、HA

7866
05:02:35,920 --> 05:02:37,920
コロナ禍で起きた。たくさんの

7867
05:02:37,920 --> 05:02:39,800
規制が複雑で、

7868
05:02:39,800 --> 05:02:42,040
(聞き取れず) 健康状態の種類

7869
05:02:42,040 --> 05:02:44,520
保険。などの問題

7870
05:02:44,520 --> 05:02:46,360
州全体の保険

7871
05:02:46,360 --> 05:02:47,040
要件、適用範囲、持っている

7872
05:02:47,040 --> 05:02:48,920
投薬や治療に挑戦している

7873
05:02:48,920 --> 05:02:49,880
医療提供者の継続

7874
05:02:49,880 --> 05:02:52,800
ナビゲートする必要があります。  いいえ

7875
05:02:52,800 --> 05:02:54,160
確保にこだわる理由

7876
05:02:54,160 --> 05:02:55,520
テレヘルスは積極的に行われています

7877
05:02:55,520 --> 05:02:57,320
私たちのヘルスケアに統合

7878
05:02:57,320 --> 05:02:58,920
役立つシステム

7879
05:02:58,920 --> 05:03:01,000
健康の公平性を改善し、

7880
05:03:01,000 --> 05:03:02,000
～にとってプラスの結果を達成する

7881
05:03:02,000 --> 05:03:06,120
すべての患者。  (聞き取れない)

7882
05:03:06,120 --> 05:03:08,840
今日の素晴らしいモデレーター

7883
05:03:08,840 --> 05:03:25,920
セッション博士。ベイリーラッシュ。  

7884
05:03:25,920 --> 05:03:27,920
>> 私たちには3人の尊敬する人がいます

7885
05:03:27,920 --> 05:03:31,000
パネリスト、Dr.ダルミエント

7886
05:03:31,000 --> 05:03:33,920
クリスティン・グラッシとDr.グロップマン。

7887
05:03:33,920 --> 05:03:37,080
博士から始めるダルミエント

7888
05:03:37,080 --> 05:03:38,720
教授を務めるのは誰ですか

7889
05:03:38,720 --> 05:03:42,120
医学麻酔学、彼女は

7890
05:03:42,120 --> 05:03:49,200
リンパセンター所長

7891
05:03:49,200 --> 05:03:52,320
アンジョリーは筋腫症を患っており、

7892
05:03:52,320 --> 05:03:53,600
稀な肺疾患と議長

7893
05:03:53,600 --> 05:03:55,520
ALPHA 1 の取締役会

7894
05:03:55,520 --> 05:03:57,520
財団。彼女はAです

7895
05:03:57,520 --> 05:03:58,440
呼吸器科医でもあります

7896
05:03:58,440 --> 05:04:02,960
患者のプライマリケア、彼女

7897
05:04:02,960 --> 05:04:04,640
取締役顧問を務める

7898
05:04:04,640 --> 05:04:05,840
OF OFFICE OF RARE DISEASE AND

7899
05:04:05,840 --> 05:04:11,080
ガードチームと協力します。私たちの

7900
05:04:11,080 --> 05:04:13,360
彼女も初めてテレヘルスを見ました

7901
05:04:13,360 --> 05:04:16,160
コロナウイルスが始まったら訪問してください。彼女はそうだった

7902
05:04:16,160 --> 05:04:17,640
個人的にシャットダウン可能

7903
05:04:17,640 --> 05:04:20,000
3月の第1週に訪れます。

7904
05:04:20,000 --> 05:04:22,920
～という唯一の能力を認識する

7905
05:04:22,920 --> 05:04:27,520
新型コロナウイルス感染症患者。  中で

7906
05:04:27,520 --> 05:04:29,680
大学の準備に数週間

7907
05:04:29,680 --> 05:04:31,000
テレヘルス機能と

7908
05:04:31,000 --> 05:04:34,600
急速に動くビジネスを伝える

7909
05:04:34,600 --> 05:04:38,800
健康。今日は幸せです

7910
05:04:38,800 --> 05:04:44,040
博士から話を聞くダルミエントス

7911
05:04:44,040 --> 05:04:45,600
患者、クリスティン・グラッシ。珍しい

7912
05:04:45,600 --> 05:04:47,080
病気患者だった頃

7913
05:04:47,080 --> 05:04:49,360
稀な病気と診断された

7914
05:04:49,360 --> 05:04:51,040
進行性肺疾患、インド

7915
05:04:51,040 --> 05:04:54,040
2020年11月以降

7916
05:04:54,040 --> 05:04:57,040
開腹肺生検を受けています。あ

7917
05:04:57,040 --> 05:04:59,480
彼女の診断から1週間後、

7918
05:04:59,480 --> 05:05:02,400
彼女は博士に会い始めました。ダルミエント

7919
05:05:02,400 --> 05:05:03,720
Telehealth 経由で継続します

7920
05:05:03,720 --> 05:05:05,720
複数の医療機関を通じてこれを行うには

7921
05:05:05,720 --> 05:05:07,720
緊急事態またはその手順

7922
05:05:07,720 --> 05:05:08,960
彼女の数か月後に起こった

7923
05:05:08,960 --> 05:05:12,800
診断。クリスティンは世話をされています

7924
05:05:12,800 --> 05:05:15,480
そして進歩を通じて導かれる

7925
05:05:15,480 --> 05:05:16,760
病気の全体的な原因

7926
05:05:16,760 --> 05:05:18,840
テレヘルスとすべてのコミュニケーション

7927
05:05:18,840 --> 05:05:20,360
博士と一緒にダルミエントの発生

7928
05:05:20,360 --> 05:05:23,160
バーチャルかつデジタルで。  私は

7929
05:05:23,160 --> 05:05:28,560
博士の紹介にも興奮しています。

7930
05:05:28,560 --> 05:05:31,480
アンドレア・グロップマン、校長

7931
05:05:31,480 --> 05:05:35,520
尿素サイクルを備えた研究者

7932
05:05:35,520 --> 05:05:37,800
障害コンソーシアム。 DR.

7933
05:05:37,800 --> 05:05:40,560
グロップマンは研究を実施し、

7934
05:05:40,560 --> 05:05:41,760
希少疾患の患者のケア

7935
05:05:41,760 --> 05:05:46,320
代謝障害。彼女は

7936
05:05:46,320 --> 05:05:48,480
コンソーシアムのPIとその後

7937
05:05:48,480 --> 05:05:53,200
16年間にわたる研究の成果

7938
05:05:53,200 --> 05:05:55,120
UCDC、パンデミックの原因

7939
05:05:55,120 --> 05:05:57,400
研究者としての豊富な種族

7940
05:05:57,400 --> 05:05:59,320
新しいものに適応するには方向転換が必要でした

7941
05:05:59,320 --> 05:06:01,440
リモートリサーチを実施する方法

7942
05:06:01,440 --> 05:06:04,120
ここは患者のために、そして奉仕もします

7943
05:06:04,120 --> 05:06:07,280
尿素サイクルの資源として

7944
05:06:07,280 --> 05:06:08,400
情報としての患者コミュニティ

7945
05:06:08,400 --> 05:06:09,680
ABOUT THE PANDEMIC AND VACCINES

7946
05:06:09,680 --> 05:06:12,080
生き返りました。  だから私たちはとても

7947
05:06:12,080 --> 05:06:13,480
この3つがあると興奮する

7948
05:06:13,480 --> 05:06:16,760
今日はパネリストがここにいます。だから私はそうするだろう

7949
05:06:16,760 --> 05:06:19,760
始めてみたい。これは、

7950
05:06:19,760 --> 05:06:26,600
ほんの少しの将軍になってください

7951
05:06:26,600 --> 05:06:29,720
自分の全体像について共有する

7952
05:06:29,720 --> 05:06:31,440
最中の経験 -- 現場で

7953
05:06:31,440 --> 05:06:32,960
パンデミックの始まり?そして

7954
05:06:32,960 --> 05:06:35,760
切り替えなければならない場合はどうすればよいですか

7955
05:06:35,760 --> 05:06:38,120
または、あなたは何かをしていましたか

7956
05:06:38,120 --> 05:06:40,200
すでに快適に使用できています

7957
05:06:40,200 --> 05:06:42,320
テレヘルス?から始めます

7958
05:06:42,320 --> 05:06:44,120
アンドレアが少しシェアします

7959
05:06:44,120 --> 05:06:47,360
まず彼女の経験について。  

7960
05:06:47,360 --> 05:06:50,200
>> ありがとう、ティファニー。私もです

7961
05:06:50,200 --> 05:06:52,280
神経遺伝学部門長

7962
05:06:52,280 --> 05:06:53,360
と神経発達

7963
05:06:53,360 --> 05:06:55,360
私たちが抱えていた障害

7964
05:06:55,360 --> 05:06:58,000
テレヘルスに手を出してみる

7965
05:06:58,000 --> 05:07:00,400
パンデミック前の夏

7966
05:07:00,400 --> 05:07:03,440
しかし、メジャーなファッションではありません。それでいつ

7967
05:07:03,440 --> 05:07:06,440
パンデミックが私たちに強いた

7968
05:07:06,440 --> 05:07:07,440
患者のビジネスを次の企業に移管する

7969
05:07:07,440 --> 05:07:08,800
TELEHEALTH ちょっとしたことがありました

7970
05:07:08,800 --> 05:07:10,360
それに関する経験と能力

7971
05:07:10,360 --> 05:07:12,720
O かなり早くやってください。ザ

7972
05:07:12,720 --> 05:07:14,360
研究はもう少しだった

7973
05:07:14,360 --> 05:07:18,320
私たちの多くは難しいので、

7974
05:07:18,320 --> 05:07:19,080
クリティカルリプライ患者 --

7975
05:07:19,080 --> 05:07:19,920
患者に来院を要求し、

7976
05:07:19,920 --> 05:07:21,040
私たちはこれを何度も行ってきました

7977
05:07:21,040 --> 05:07:23,320
何年も同じように。本当に

7978
05:07:23,320 --> 05:07:24,640
もっと考えるきっかけになった

7979
05:07:24,640 --> 05:07:26,720
柔軟な持ち込み方法

7980
05:07:26,720 --> 05:07:29,560
電子機器を使用する患者

7981
05:07:29,560 --> 05:07:31,120
同意書と残念ながら

7982
05:07:31,120 --> 05:07:32,920
一部のプロトコルでは実行できませんでした

7983
05:07:32,920 --> 05:07:34,360
彼らがやったから続けてください

7984
05:07:34,360 --> 05:07:36,960
MRI のように対面が必要

7985
05:07:36,960 --> 05:07:38,200
研究とかそういうことだけど

7986
05:07:38,200 --> 05:07:41,360
そこから出てきたたった一つのこと

7987
05:07:41,360 --> 05:07:46,160
アンドリー患者からのパンデミック

7988
05:07:46,160 --> 05:07:47,920
検索、2 つのこと。ザ

7989
05:07:47,920 --> 05:07:49,360
一部の患者の不平等はそうではない

7990
05:07:49,360 --> 05:07:52,520
権利を持つことができること

7991
05:07:52,520 --> 05:07:56,760
テレヘルスを行うためのアクセスまたは

7992
05:07:56,760 --> 05:07:57,880
TELEREARCH (聞き取れない) ラップトップ

7993
05:07:57,880 --> 05:07:59,920
またはスマートフォン以外の 2 台でも、

7994
05:07:59,920 --> 05:08:01,520
研究の機会

7995
05:08:01,520 --> 05:08:03,320
おそらく患者を連れてくる

7996
05:08:03,320 --> 05:08:05,520
できなかったでしょう

7997
05:08:05,520 --> 05:08:06,840
それ以外の場合は次の理由で参加してください

7998
05:08:06,840 --> 05:08:14,320
地理的な制限。  

7999
05:08:14,320 --> 05:08:15,720
>>ありがとうございます。 DR.腕のつま先。

8000
05:08:15,720 --> 05:08:18,120
>> ありがとう、ティファニー。私たちは持っています

8001
05:08:18,120 --> 05:08:19,920
すべて -- 常に方法があった

8002
05:08:19,920 --> 05:08:22,120
電子通信の

8003
05:08:22,120 --> 05:08:23,680
多くの患者様と

8004
05:08:23,680 --> 05:08:26,680
彼らはデバイスを持っていた、または使用していました

8005
05:08:26,680 --> 05:08:28,120
電話または

8006
05:08:28,120 --> 05:08:31,600
電子メール経由。そうだったんだ

8007
05:08:31,600 --> 05:08:32,720
私たちの課題は少し減りました

8008
05:08:32,720 --> 05:08:34,080
人口はありましたが、私たちはこれまでにありませんでした --

8009
05:08:34,080 --> 05:08:39,440
私たちはビデオ訪問をしませんでしたので、

8010
05:08:39,440 --> 05:08:41,160
あなたのせいで神経がおかしくなりました

8011
05:08:41,160 --> 05:08:42,840
本当の会話ができない

8012
05:08:42,840 --> 05:08:47,360
そして最初に接続します。私は何ですか

8013
05:08:47,360 --> 05:08:48,920
最初は難しいと感じた

8014
05:08:48,920 --> 05:08:51,360
真ん中以外にも

8015
05:08:51,360 --> 05:08:53,160
パンデミックは新しい出会いのときだった

8016
05:08:53,160 --> 05:08:54,760
あなたが関与できなかった患者

8017
05:08:54,760 --> 05:08:58,520
あなたが望む方法、しかしすべては私たちのもの

8018
05:08:58,520 --> 05:09:03,440
私たちが設立した患者会

8019
05:09:03,440 --> 05:09:04,840
見つけた -- 見つけた

8020
05:09:04,840 --> 05:09:06,680
安心して接続できます

8021
05:09:06,680 --> 05:09:07,600
ビデオ、私たちは見て興奮しました

8022
05:09:07,600 --> 05:09:09,560
ビデオを通じて人々を安心させる

8023
05:09:09,560 --> 05:09:10,720
彼らはパンデミックについて、そして

8024
05:09:10,720 --> 05:09:11,760
規制を理解し、

8025
05:09:11,760 --> 05:09:14,760
義務。  それはとても良かったです

8026
05:09:14,760 --> 05:09:19,520
役に立ちます。  

8027
05:09:19,520 --> 05:09:23,320
>> ありがとうございます。共有できますか

8028
05:09:23,320 --> 05:09:25,720
TELEHEALTH をほとんど使用したことがありません

8029
05:09:25,720 --> 05:09:26,680
それともこれは新しいことですか、何ですか

8030
05:09:26,680 --> 05:09:28,320
あなたの考えはありますか？

8031
05:09:28,320 --> 05:09:33,000
>>ティファニーさん、ありがとうございます。私はAになりました

8032
05:09:33,000 --> 05:09:34,040
希少疾患の患者または発見者

8033
05:09:34,040 --> 05:09:36,120
病院で珍しい病気にかかりました

8034
05:09:36,120 --> 05:09:38,920
パンデミックの最盛期。そうだ

8035
05:09:38,920 --> 05:09:41,760
初めてのテレヘルス

8036
05:09:41,760 --> 05:09:45,320
テレヘルスとの関わり。あ

8037
05:09:45,320 --> 05:09:46,760
1週間後の初めに言及

8038
05:09:46,760 --> 05:09:50,520
診断 私はDr.に会い始めました。

8039
05:09:50,520 --> 05:09:51,520
ダルミエント、まだ新しいうちに

8040
05:09:51,520 --> 05:09:55,160
私にとって、それはある意味私のものでした

8041
05:09:55,160 --> 05:09:56,400
NORMAL SINCE MY DIAGNOSIS

8042
05:09:56,400 --> 05:09:59,320
それが私のこれまでのすべてだから

8043
05:09:59,320 --> 05:10:02,640
行うことはビアをケアすることです

8044
05:10:02,640 --> 05:10:04,760
ビデオであってもテレヘルス

8045
05:10:04,760 --> 05:10:07,640
または音声通話。そうそう、私もそうでした

8046
05:10:07,640 --> 05:10:08,480
確かに、それは私にとって新しいことでしたが、

8047
05:10:08,480 --> 05:10:11,960
私は絶望的な状況にありました

8048
05:10:11,960 --> 05:10:14,480
そして、私はプロのことについて考えていませんでした

8049
05:10:14,480 --> 05:10:17,720
テレヘルスの短所と満足

8050
05:10:17,720 --> 05:10:19,400
医者に新しいことを教えてもらいましょう

8051
05:10:19,400 --> 05:10:21,720
しており、世話をすることができました

8052
05:10:21,720 --> 05:10:25,920
私をありのままに接地してください

8053
05:10:25,920 --> 05:10:27,400
最初の数回はスパイラル

8054
05:10:27,400 --> 05:10:31,040
私の診断から数か月。それで

8055
05:10:31,040 --> 05:10:34,640
来た、ストレスと不安があった

8056
05:10:34,640 --> 05:10:38,240
私と私の介護者から

8057
05:10:38,240 --> 05:10:41,600
私の両親もそうなったのですか -- それは

8058
05:10:41,600 --> 05:10:45,560
私にとっては良いことでした。 AS

8059
05:10:45,560 --> 05:10:47,120
今日まで私はまだ

8060
05:10:47,120 --> 05:10:50,360
博士に会います。ダルミエント経由

8061
05:10:50,360 --> 05:10:51,080
テレヘルスと継続への希望

8062
05:10:51,080 --> 05:10:54,560
そうするために。それで、それは

8063
05:10:54,560 --> 05:10:55,520
興味深い、全体的にポジティブ

8064
05:10:55,520 --> 05:10:57,720
体験してください。  

8065
05:10:57,720 --> 05:11:01,880
>> ありがとうございます。それで

8066
05:11:01,880 --> 05:11:04,520
遠隔医療 遠隔医療 IT

8067
05:11:04,520 --> 05:11:06,120
さまざまな要素がすべて含まれる -- 可能

8068
05:11:06,120 --> 05:11:07,400
さまざまな種類のすべての人々を巻き込む

8069
05:11:07,400 --> 05:11:09,960
テクノロジー。どうか気になる

8070
05:11:09,960 --> 05:11:11,320
その他のさまざまなアプリケーション

8071
05:11:11,320 --> 05:11:14,200
あなたが使用した可能性のあるもの

8072
05:11:14,200 --> 05:11:18,760
テレヘルスは次のことを意味します

8073
05:11:18,760 --> 05:11:28,720
あなたは利用しました。 

8074
05:11:28,720 --> 05:11:31,720
>> -- 経験してください。

8075
05:11:31,720 --> 05:11:34,320
>> 誰もがPULSE OXを持っていました

8076
05:11:34,320 --> 05:11:36,640
とても助かりました。  それは

8077
05:11:36,640 --> 05:11:38,240
少しイライラしましたが、

8078
05:11:38,240 --> 05:11:40,600
私たちが対処しなければならなかったいくつかのこと

8079
05:11:40,600 --> 05:11:44,480
クリスティがいる場所について

8080
05:11:44,480 --> 05:11:47,280
何が起こっていたのかを記録して表示する

8081
05:11:47,280 --> 05:11:48,920
米国が注目すべき特定の事項

8082
05:11:48,920 --> 05:11:57,880
物事の色とその様子

8083
05:11:57,880 --> 05:12:00,120
挑戦的ですが、私たちは頼りません

8084
05:12:00,120 --> 05:12:03,560
-- だから私 -- の外にあるテクノロジー

8085
05:12:03,560 --> 05:12:05,360
聞かないのは大変でした

8086
05:12:05,360 --> 05:12:06,640
HA があるため、人々の肺は

8087
05:12:06,640 --> 05:12:08,000
私たちが拾えるもの

8088
05:12:08,000 --> 05:12:12,880
いろいろとイライラしました。

8089
05:12:12,880 --> 05:12:15,520
それが私たちがやったことです。  

8090
05:12:15,520 --> 05:12:22,360
>> 何でもいいよ、博士。グロップマン。

8091
05:12:22,360 --> 05:12:24,560
>> 試験の採用と使用方法

8092
05:12:24,560 --> 05:12:26,880
家族が部品の手配を手伝ってくれる

8093
05:12:26,880 --> 05:12:28,400
私たちが通常行う試験について

8094
05:12:28,400 --> 05:12:30,120
実際に、またはその後に

8095
05:12:30,120 --> 05:12:31,560
家族が私たちに写真を送ってください

8096
05:12:31,560 --> 05:12:32,800
興味があること

8097
05:12:32,800 --> 05:12:34,520
顔の見た目や

8098
05:12:34,520 --> 05:12:36,600
手のしわ、もしそうなら

8099
05:12:36,600 --> 05:12:37,720
患者は次の段階まで移動できる可能性があります

8100
05:12:37,720 --> 05:12:39,520
画面はありますが、それ以外の場合は

8101
05:12:39,520 --> 05:12:43,600
スクリーンショットを送信する、または

8102
05:12:43,600 --> 05:12:46,280
動画には詳細情報が必要でした

8103
05:12:46,280 --> 05:12:47,520
HEM にビデオを送ってもらいます

8104
05:12:47,520 --> 05:12:54,600
その後。 

8105
05:12:54,600 --> 05:12:58,520
>> これは博士のためのものです。ダルミエント。

8106
05:12:58,520 --> 05:13:02,080
鋭いピボットはありましたか

8107
05:13:02,080 --> 05:13:02,720
パンデミック中のテレヘルス?

8108
05:13:02,720 --> 05:13:07,640
私はあなたと博士を知っています。ドロップマン

8109
05:13:07,640 --> 05:13:09,840
言及 -- グロップマンの言及

8110
05:13:09,840 --> 05:13:13,400
ある程度まで活用しました

8111
05:13:13,400 --> 05:13:17,720
しかし、新型コロナウイルス感染症への急激な方向転換

8112
05:13:17,720 --> 05:13:18,640
持っていますか?

8113
05:13:18,640 --> 05:13:20,160
>> 鋭いピボットでした

8114
05:13:20,160 --> 05:13:21,440
病院には完璧なものがなかった

8115
05:13:21,440 --> 05:13:22,680
患者にとって難しいシステム

8116
05:13:22,680 --> 05:13:24,480
彼らに使ってもらいたいから乗ってください

8117
05:13:24,480 --> 05:13:25,600
彼らのデバイスはありましたが、できませんでした

8118
05:13:25,600 --> 05:13:27,520
病院システムに行きましょう。

8119
05:13:27,520 --> 05:13:29,400
しかしその後、事態は急速に動きました。私は

8120
05:13:29,400 --> 05:13:33,520
スピードに感動しました

8121
05:13:33,520 --> 05:13:34,720
多くの人が望むもの フォード

8122
05:13:34,720 --> 05:13:36,120
リスニングタイムが実装されました

8123
05:13:36,120 --> 05:13:39,720
本当に必要なとき。  

8124
05:13:39,720 --> 05:13:42,720
人がいないわけではない

8125
05:13:42,720 --> 05:13:43,720
何年にもわたってテレヘルスを要求し、

8126
05:13:43,720 --> 05:13:49,600
驚くべき速さでした

8127
05:13:49,600 --> 05:13:50,440
テーブルがそんなことをしたのか。今はそうです

8128
05:13:50,440 --> 05:13:53,520
私たちにとって便利です。私たちはそうします --

8129
05:13:53,520 --> 05:13:56,520
落ち着いた -- 思えない

8130
05:13:56,520 --> 05:13:59,480
テレヘルスが最も適切です。

8131
05:13:59,480 --> 05:14:01,080
TELEHEALTH が最も適切なのは

8132
05:14:01,080 --> 05:14:02,520
コンサルタントによるアフターフォローアップ

8133
05:14:02,520 --> 05:14:03,760
以下を含む初期診断

8134
05:14:03,760 --> 05:14:07,800
遺伝子検査または

8135
05:14:07,800 --> 05:14:09,120
治療の決定。私たちは見つけました

8136
05:14:09,120 --> 05:14:10,920
局所効果のある患者

8137
05:14:10,920 --> 05:14:11,920
プライマリケアの医師の意向

8138
05:14:11,920 --> 05:14:15,320
リモートで連携して作業するには

8139
05:14:15,320 --> 05:14:18,440
希少疾患の専門家ならそうするだろう

8140
05:14:18,440 --> 05:14:19,960
TELEHEALTH による最良のサービス。 

8141
05:14:19,960 --> 05:14:24,520
>> 素晴らしい。  いつも好奇心旺盛

8142
05:14:24,520 --> 05:14:27,560
患者の視点。 ARE THERE

8143
05:14:27,560 --> 05:14:29,640
改善点または相違点

8144
05:14:29,640 --> 05:14:32,640
おそらく見てみたいと思います

8145
05:14:32,640 --> 05:14:38,320
将来のテレメッド分

8146
05:14:38,320 --> 05:14:39,480
>> これでは何も思い浮かびません

8147
05:14:39,480 --> 05:14:41,960
ポイント。幸運だったのは

8148
05:14:41,960 --> 05:14:43,720
必要なテクノロジーへのアクセス

8149
05:14:43,720 --> 05:14:48,600
そして、健康状態を維持する医師を雇うこと

8150
05:14:48,600 --> 05:14:49,760
オープンなコミュニケーションライン

8151
05:14:49,760 --> 05:14:52,360
いつも。ほんの数個しか持っていなかったと思う

8152
05:14:52,360 --> 05:14:54,280
Face to Face Zoom では多くの通話がかかります

8153
05:14:54,280 --> 05:14:57,120
ダルミエントとのコミュニケーション

8154
05:14:57,120 --> 05:14:59,120
テキストまたは電話で発生した場合

8155
05:14:59,120 --> 05:15:01,520
思いついた時点で電話してください

8156
05:15:01,520 --> 05:15:03,200
私の病気の高さ

8157
05:15:03,200 --> 05:15:08,160
毎日彼女にテキストメッセージを送っています。  それで私は

8158
05:15:08,160 --> 05:15:10,480
テレヘルスの性質を考える

8159
05:15:10,480 --> 05:15:11,840
初めてのテレヘルス

8160
05:15:11,840 --> 05:15:14,880
稀な病気としての経験

8161
05:15:14,880 --> 05:15:16,200
患者さん、その調子を整えてください

8162
05:15:16,200 --> 05:15:18,520
デジタルコミュニケーション。もしあなたが

8163
05:15:18,520 --> 05:15:20,320
そうすることで本当に快適です

8164
05:15:20,320 --> 05:15:25,080
そのことに感謝しています。それは持っています

8165
05:15:25,080 --> 05:15:27,760
BEEN AND OVERALL POSITIVE

8166
05:15:27,760 --> 05:15:30,400
体験してください。そして私は行ってきました

8167
05:15:30,400 --> 05:15:32,760
素晴らしい地元に恵まれて幸運です

8168
05:15:32,760 --> 05:15:35,640
呼吸器内科医も誰も

8169
05:15:35,640 --> 05:15:38,320
博士と協力して作業しました。

8170
05:15:38,320 --> 05:15:42,120
D. 本当にそれだけだったんだね

8171
05:15:42,120 --> 05:15:43,880
それはイニシアチブなので見えません

8172
05:15:43,880 --> 05:15:50,600
私に影響を与えた大きな出来事

8173
05:15:50,600 --> 05:15:53,280
あるいは実行できるかもしれません。なんだか懐かしい

8174
05:15:53,280 --> 05:15:54,320
直接つながりを作る

8175
05:15:54,320 --> 05:15:57,120
これまでのこと

8176
05:15:57,120 --> 05:15:59,920
言及されましたが、私は何も持っていません

8177
05:15:59,920 --> 05:16:01,080
少佐が私の所に来ました、ごめんなさい

8178
05:16:01,080 --> 05:16:02,000
それはおそらく答えではありません

8179
05:16:02,000 --> 05:16:07,320
欲しいです。私の経験は

8180
05:16:07,320 --> 05:16:08,720
他の人とは違う

8181
05:16:08,720 --> 05:16:10,200
だからここには他の誰かがいるはずだ

8182
05:16:10,200 --> 05:16:12,240
答えは異なりますが、

8183
05:16:12,240 --> 05:16:13,880
それが私がいる場所のようなものです

8184
05:16:13,880 --> 05:16:16,080
今ならテレヘルスを使えます。 

8185
05:16:16,080 --> 05:16:18,720
>> クリスティ、ファネル・リフは

8186
05:16:18,720 --> 05:16:21,640
彼女がレントゲン検査に来た時のこと。

8187
05:16:21,640 --> 05:16:23,560
私たちは私のことを目に見えて見ていませんでした

8188
05:16:23,560 --> 05:16:25,480
パートナーと私 -- 彼女が倒れているように

8189
05:16:25,480 --> 05:16:26,920
そこに、彼女がいて、私たちは行きました

8190
05:16:26,920 --> 05:16:28,520
あそこにいて、彼女は近づいていた

8191
05:16:28,520 --> 05:16:30,080
祈ります、私たちはとても興奮していました

8192
05:16:30,080 --> 05:16:32,280
実際に彼女を見て、彼女はそうでした

8193
05:16:32,280 --> 05:16:33,480
なんだか興奮した。

8194
05:16:33,480 --> 05:16:35,120
>>初めて会ったのは

8195
05:16:35,120 --> 05:16:37,560
DR.直接会いましたが、うまくいきました

8196
05:16:37,560 --> 05:16:39,560
たまたま医者にかかった

8197
05:16:39,560 --> 05:16:41,040
連れて行かれた緊急事態

8198
05:16:41,040 --> 05:16:43,840
コロンビア ニューヨーク市 -- むしろ

8199
05:16:43,840 --> 05:16:44,920
ニューヨーク長老派教会とBY

8200
05:16:44,920 --> 05:16:46,840
で彼らに会えるチャンス

8201
05:16:46,840 --> 05:16:50,280
人だが世話をされたことは一度もなかった

8202
05:16:50,280 --> 05:16:51,520
本当に面白い人です

8203
05:16:51,520 --> 05:16:54,720
患者としての旅。  

8204
05:16:54,720 --> 05:16:55,400
>> ありがとうございます。

8205
05:16:55,400 --> 05:16:57,840
>> その続きとして、

8206
05:16:57,840 --> 05:17:03,400
遠隔医療は次のような人を対象としたものではありません

8207
05:17:03,400 --> 05:17:04,720
緊急事態です、彼女

8208
05:17:04,720 --> 05:17:05,920
このような状況はまれでした。

8209
05:17:05,920 --> 05:17:07,240
コロナ禍で私たちは学んだこと

8210
05:17:07,240 --> 05:17:08,160
なんとかなるだろう、それはそうだった

8211
05:17:08,160 --> 05:17:11,720
私たちが管理できるのは興味深い

8212
05:17:11,720 --> 05:17:13,320
テレヘルスを通じて誰かが

8213
05:17:13,320 --> 05:17:17,360
非常に重大な出来事がありました。

8214
05:17:17,360 --> 05:17:18,840
そのようなものを強くお勧めします

8215
05:17:18,840 --> 05:17:20,400
通常は行われないことについては、

8216
05:17:20,400 --> 05:17:23,000
そういう人が見えるということ

8217
05:17:23,000 --> 05:17:27,200
一度だけで、その後は管理できます。 

8218
05:17:27,200 --> 05:17:29,760
>> そうですね。どうもありがとう。

8219
05:17:29,760 --> 05:17:31,760
博士への質問グロップマンと

8220
05:17:31,760 --> 05:17:35,920
それらの同じ行に沿って、それで何が起こるか

8221
05:17:35,920 --> 05:17:37,240
テレヘルスは機能しません、そして機能します

8222
05:17:37,240 --> 05:17:41,080
してはいけないケースもあります

8223
05:17:41,080 --> 05:17:41,360
テレヘルス?

8224
05:17:41,360 --> 05:17:42,200
>>次の点についてお答えできます

8225
05:17:42,200 --> 05:17:44,240
聞いたから調べて

8226
05:17:44,240 --> 05:17:45,800
仕組みの説明

8227
05:17:45,800 --> 05:17:48,520
臨床的に効果があります。がありました

8228
05:17:48,520 --> 05:17:50,000
患者の迅速な移行

8229
05:17:50,000 --> 05:17:51,480
気にするが、それほど気にする必要はない

8230
05:17:51,480 --> 05:17:54,520
私たちの全員のための研究

8231
05:17:54,520 --> 05:17:55,720
プロトコルは次のことを想定して書かれています

8232
05:17:55,720 --> 05:17:59,680
対面での出会い。だから私たちは

8233
05:17:59,680 --> 05:18:01,480
明らかにいくつかの試練を課す必要がありました

8234
05:18:01,480 --> 05:18:03,600
できなかったため保留中

8235
05:18:03,600 --> 05:18:05,360
彼らは遠隔地にいたが、他には我々がいた

8236
05:18:05,360 --> 05:18:07,160
プロトコルを変更して許可するには

8237
05:18:07,160 --> 05:18:10,480
電子的同意

8238
05:18:10,480 --> 05:18:11,680
例：

8239
05:18:11,680 --> 05:18:13,640
評価はリモートで行われます

8240
05:18:13,640 --> 05:18:18,240
その他の部分、トライカー

8241
05:18:18,240 --> 05:18:19,320
採血をすることができました

8242
05:18:19,320 --> 05:18:22,120
このチークの代わりに

8243
05:18:22,120 --> 05:18:23,760
DNA サンプルの後に綿棒を採取する

8244
05:18:23,760 --> 05:18:26,200
患者に血液を採取してもらうよりも

8245
05:18:26,200 --> 05:18:27,240
描いて、それを次の宛先に郵送してください。

8246
05:18:27,240 --> 05:18:29,120
患者。私は違うと思います

8247
05:18:29,120 --> 05:18:31,680
評価の側面と

8248
05:18:31,680 --> 05:18:34,600
試験は不完全でした

8249
05:18:34,600 --> 05:18:35,520
遠隔医療、私たちは見ることができませんでした

8250
05:18:35,520 --> 05:18:36,840
彼らの目にはそう言われているのに

8251
05:18:36,840 --> 05:18:40,520
テクノロジーがあります

8252
05:18:40,520 --> 05:18:41,360
眼科専門医はどこにいるのか

8253
05:18:41,360 --> 05:18:44,200
ある程度まともなものを手に入れることができる

8254
05:18:44,200 --> 05:18:46,000
パイ瞳の眺め、そしてその後

8255
05:18:46,000 --> 05:18:49,440
神経学のいくつかの側面

8256
05:18:49,440 --> 05:18:50,040
検査異常形態学、

8257
05:18:50,040 --> 05:18:54,880
それは良くなってきていますが。それ

8258
05:18:54,880 --> 05:18:58,720
私たちの調査も許可してくれました

8259
05:18:58,720 --> 05:18:59,840
私たちにはなかった方法でのデータ

8260
05:18:59,840 --> 05:19:01,720
たとえば、多くの人がそう意図しています

8261
05:19:01,720 --> 05:19:03,480
私たちの患者は次のことに気づいています

8262
05:19:03,480 --> 05:19:05,160
はるかに健康的でした。だから私たちは

8263
05:19:05,160 --> 05:19:10,920
暫定はそれほど多くはありませんでした

8264
05:19:10,920 --> 05:19:14,080
患者が貧血になるような出来事

8265
05:19:14,080 --> 05:19:14,920
ストレスやストレスを抑えるとき

8266
05:19:14,920 --> 05:19:17,520
ウイルスの引き金またはその他の病気。

8267
05:19:17,520 --> 05:19:19,280
そして私たちはそうではないことに気づきました

8268
05:19:19,280 --> 05:19:21,440
起こっています。当社のプロトコルの一部

8269
05:19:21,440 --> 05:19:22,960
実際の縦断的研究

8270
05:19:22,960 --> 05:19:24,600
患者がそれを要求する場合

8271
05:19:24,600 --> 05:19:26,080
彼らが戻ってくるイベントを開催する

8272
05:19:26,080 --> 05:19:28,400
研究の評価および

8273
05:19:28,400 --> 05:19:30,320
その他の措置

8274
05:19:30,320 --> 05:19:31,520
どのような種類の症状があるかを確認してください

8275
05:19:31,520 --> 05:19:34,080
回復した場合と、回復した場合。だから私たちは

8276
05:19:34,080 --> 05:19:35,320
患者の数が減った

8277
05:19:35,320 --> 05:19:36,920
彼らは病気になったのではなく、病気になったのです

8278
05:19:36,920 --> 05:19:45,120
自宅で。  ありました

8279
05:19:45,120 --> 05:19:45,920
に関する誤った情報

8280
05:19:45,920 --> 05:19:49,480
パンデミックとワクチン、だから私たちは取った

8281
05:19:49,480 --> 05:19:50,840
アップタウンを設立する機会

8282
05:19:50,840 --> 05:19:52,440
患者擁護ホール

8283
05:19:52,440 --> 05:19:55,760
研究者に与えられるグループ

8284
05:19:55,760 --> 05:19:56,640
より多くの機会

8285
05:19:56,640 --> 05:19:57,880
通常は、

8286
05:19:57,880 --> 05:19:59,800
患者擁護活動、通常私たちは

8287
05:19:59,800 --> 05:20:04,160
1回だけ彼らと対話するだけです

8288
05:20:04,160 --> 05:20:05,840
年、私たちはそれが良かったと感じました

8289
05:20:05,840 --> 05:20:07,400
機会と私たちの中に

8290
05:20:07,400 --> 05:20:08,440
それらを更新する責任

8291
05:20:08,440 --> 05:20:11,920
研究で何が起こっていたのか

8292
05:20:11,920 --> 05:20:15,760
についての情報も

8293
05:20:15,760 --> 05:20:18,720
ワクチンと新型コロナウイルス。にも

8294
05:20:18,720 --> 05:20:20,840
情報を収集する 患者

8295
05:20:20,840 --> 05:20:21,880
擁護団体が収集

8296
05:20:21,880 --> 05:20:26,120
情報 誰が何に感染したのか

8297
05:20:26,120 --> 05:20:27,720
いくつかの顕現は、

8298
05:20:27,720 --> 05:20:29,720
病気によって異なります。ながら

8299
05:20:29,720 --> 05:20:32,160
保留する人もいますが、それが私たちに許可しました

8300
05:20:32,160 --> 05:20:33,640
さまざまな研究データを収集する

8301
05:20:33,640 --> 05:20:35,880
だから私たちはスピードを緩めなかったような気がする

8302
05:20:35,880 --> 05:20:37,840
完全にダウン、私たちはしようとしました

8303
05:20:37,840 --> 05:20:39,920
それでも研究を続けましょう

8304
05:20:39,920 --> 05:20:42,600
違っていたかもしれない

8305
05:20:42,600 --> 05:20:45,760
フォーマット。私たちが慣れていたもの

8306
05:20:45,760 --> 05:20:45,960
やってます。

8307
05:20:45,960 --> 05:20:49,160
>> わかりました。どうもありがとう

8308
05:20:49,160 --> 05:20:54,680
それで、ちょっと興味があるのですが、

8309
05:20:54,680 --> 05:20:56,160
介護者、家族の関与、

8310
05:20:56,160 --> 05:21:01,400
環境の変化。 DR.

8311
05:21:01,400 --> 05:21:02,400
ダルミエント コメントしていただけますか

8312
05:21:02,400 --> 05:21:02,600
あれ？

8313
05:21:02,600 --> 05:21:05,520
>> 私が対応します。一つだと思います

8314
05:21:05,520 --> 05:21:06,800
とても難しかったこと

8315
05:21:06,800 --> 05:21:11,360
バーチャル訪問中は、通常、私は

8316
05:21:11,360 --> 05:21:13,880
ひとつの空間でみんなに会える

8317
05:21:13,880 --> 05:21:16,720
私と対話できる場所

8318
05:21:16,720 --> 05:21:18,120
目に入った患者

8319
05:21:18,120 --> 05:21:18,880
またはとのコミュニケーション

8320
05:21:18,880 --> 05:21:23,200
家族。それは本当に簡単なことではありません

8321
05:21:23,200 --> 05:21:25,320
テレヘルスでは通常、

8322
05:21:25,320 --> 05:21:26,920
人 -- 通常はできます

8323
05:21:26,920 --> 05:21:27,280
それについてコメントしてください。

8324
05:21:27,280 --> 05:21:33,800
>> いるって言おうと思ってた

8325
05:21:33,800 --> 05:21:34,960
絶望的な状況と私

8326
05:21:34,960 --> 05:21:36,200
両親は必死でした

8327
05:21:36,200 --> 05:21:40,560
情報と答え。だから私の

8328
05:21:40,560 --> 05:21:42,840
最初の対面ズーム

8329
05:21:42,840 --> 05:21:44,920
博士に電話してください。ダルミエントとDr.

8330
05:21:44,920 --> 05:21:47,560
(聞き取れず) 私は準備をしていました

8331
05:21:47,560 --> 05:21:50,880
お母さん、私の後ろにいるような感じ

8332
05:21:50,880 --> 05:21:52,600
傾いてみると、これは気まずいものでした

8333
05:21:52,600 --> 05:21:57,120
全体に自然。わたしの

8334
05:21:57,120 --> 05:21:58,560
当時は何も考えていませんでしたが、

8335
05:21:58,560 --> 05:21:59,800
ディスカッション I の準備中です

8336
05:21:59,800 --> 05:22:00,880
反省していて、そうだね、と思った

8337
05:22:00,880 --> 05:22:05,520
それは奇妙なやりとりでした、私

8338
05:22:05,520 --> 05:22:07,520
お母さんの不安がわかるよ、IT

8339
05:22:07,520 --> 05:22:13,240
とても気まずいやりとりだった。 

8340
05:22:13,240 --> 05:22:14,280
すべての情報を入手しました

8341
05:22:14,280 --> 05:22:15,720
タイムリーに必要だったので、

8342
05:22:15,720 --> 05:22:17,600
その場ではそんなこと考えてない

8343
05:22:17,600 --> 05:22:19,520
時間。しかし、それはそういうものです

8344
05:22:19,520 --> 05:22:24,000
今思い出します。  

8345
05:22:24,000 --> 05:22:28,000
>> 彼らがいつPを獲得したかを知ることができます

8346
05:22:28,000 --> 05:22:29,720
30 分以内に到着します

8347
05:22:29,720 --> 05:22:31,520
A. さんの質問、聞いてみましょう

8348
05:22:31,520 --> 05:22:34,520
歴史。しかし、彼女の言うことはまったく正しいのです。

8349
05:22:34,520 --> 05:22:36,240
それはとても特別な思い出でした

8350
05:22:36,240 --> 05:22:42,280
私たち二人とも。  だからそれは難しい

8351
05:22:42,280 --> 05:22:43,760
グループで会話する

8352
05:22:43,760 --> 05:22:49,960
明らかにズーム上です。時々私たちは

8353
05:22:49,960 --> 05:22:51,120
介護者の助けが必要なので

8354
05:22:51,120 --> 05:22:53,160
その洞察は常に得られるわけではありません

8355
05:22:53,160 --> 05:22:58,320
ズームで利用可能。  

8356
05:22:58,320 --> 05:23:01,080
>> 車の条件で追加したい

8357
05:23:01,080 --> 05:23:02,320
考えてみれば、私はある時点で

8358
05:23:02,320 --> 05:23:05,520
毎日手続きを行ってください

8359
05:23:05,520 --> 05:23:06,960
家で妹がやりました

8360
05:23:06,960 --> 05:23:10,720
半分の時間でできること

8361
05:23:10,720 --> 05:23:14,440
DRにテキストメッセージを送信するか電話してください。 D OR DR.ゴールド

8362
05:23:14,440 --> 05:23:16,720
質問がある場合は、何でも言及してください

8363
05:23:16,720 --> 05:23:18,520
写真。それは多くのものをもたらしました

8364
05:23:18,520 --> 05:23:20,840
妹と私のATへの安堵

8365
05:23:20,840 --> 05:23:22,080
懸念を抱いていた在宅看護師

8366
05:23:22,080 --> 05:23:25,120
すぐに手に入る時代

8367
05:23:25,120 --> 05:23:28,520
本当に情報と答え

8368
05:23:28,520 --> 05:23:32,760
役に立ちます。ただそうではないという観点から

8369
05:23:32,760 --> 05:23:34,080
旅行について心配しなければならない

8370
05:23:34,080 --> 05:23:35,720
にも記載されています

8371
05:23:35,720 --> 05:23:39,080
どこかに行くための物流、

8372
05:23:39,080 --> 05:23:41,360
ケアが必要だったことと

8373
05:23:41,360 --> 05:23:43,960
ガイダンス 私は肉体的にはそうではありませんでした

8374
05:23:43,960 --> 05:23:47,640
モバイル、私とは違う

8375
05:23:47,640 --> 05:23:49,840
今。酸素を運ぶ必要がある

8376
05:23:49,840 --> 05:23:51,320
タンクの周りと回復

8377
05:23:51,320 --> 05:23:53,320
異なる手順でした

8378
05:23:53,320 --> 05:23:59,080
肩から大きな荷物がなくなり、

8379
05:23:59,080 --> 05:23:59,720
親が肩にかかるもの

8380
05:23:59,720 --> 05:24:01,240
私をニューヨーク市に引きずり込むために

8381
05:24:01,240 --> 05:24:04,800
医師の診察を受けてください。それで役に立ちました

8382
05:24:04,800 --> 05:24:07,040
たくさん。そして、ある種のことをしました -- 私たちはそうでした

8383
05:24:07,040 --> 05:24:12,000
自分の回復に集中できる

8384
05:24:12,000 --> 05:24:14,880
物流が大掛かりになるのではなく

8385
05:24:14,880 --> 05:24:18,440
役に立ちます。  

8386
05:24:18,440 --> 05:24:22,680
>> その間に一つ付け加えておきたいことがあります

8387
05:24:22,680 --> 05:24:27,640
新型コロナウイルス感染症の特別な時期、リンク

8388
05:24:27,640 --> 05:24:29,400
アル・パ・ワン財団とともに

8389
05:24:29,400 --> 05:24:32,720
患者とのコミュニケーション

8390
05:24:32,720 --> 05:24:34,120
多くの場合、それが役に立ちました

8391
05:24:34,120 --> 05:24:36,720
また、私たちがする必要があったこと

8392
05:24:36,720 --> 05:24:38,280
遠隔医療を通じて

8393
05:24:38,280 --> 05:24:39,720
彼らはある程度の理解を持っています

8394
05:24:39,720 --> 05:24:45,600
これらのウェビナーから、素晴らしい

8395
05:24:45,600 --> 05:24:47,600
ウェビナー、そうだったと思います

8396
05:24:47,600 --> 05:24:50,600
興味深い共同ケア

8397
05:24:50,600 --> 05:24:51,640
人々のコミュニティから

8398
05:24:51,640 --> 05:24:52,760
それらの患者のケア

8399
05:24:52,760 --> 05:24:54,200
地域。  

8400
05:24:54,200 --> 05:24:55,760
>> そう言えば、あなたもそうですか？

8401
05:24:55,760 --> 05:25:00,840
たまたま何かを知っていた

8402
05:25:00,840 --> 05:25:03,320
取り組みや起こっていること

8403
05:25:03,320 --> 05:25:08,160
または別の原因で起こっていること

8404
05:25:08,160 --> 05:25:08,920
異なる集団

8405
05:25:08,920 --> 05:25:16,360
健康の公平性の問題、なぜなら

8406
05:25:16,360 --> 05:25:18,800
電話にジャンプしたり使用したりすることはできません

8407
05:25:18,800 --> 05:25:20,240
リソース。  に精通している

8408
05:25:20,240 --> 05:25:20,800
ANYTHING HAPPENING?

8409
05:25:20,800 --> 05:25:24,360
>> それは良いです -- 私の -- 私たちの

8410
05:25:24,360 --> 05:25:25,360
ニューヨーク市の病院と

8411
05:25:25,360 --> 05:25:29,760
ワシントンハイツにあります

8412
05:25:29,760 --> 05:25:30,920
そうでない患者のコミュニティ

8413
05:25:30,920 --> 05:25:33,880
リソースを持っています。先ほども言いましたが、私たちは

8414
05:25:33,880 --> 05:25:38,200
を通じてコミュニケーションを行ってきました

8415
05:25:38,200 --> 05:25:41,080
ほとんどの場合テクノロジー。そして

8416
05:25:41,080 --> 05:25:42,800
私たちはそう思います -- それが重要です

8417
05:25:42,800 --> 05:25:44,920
人々に合わせて調整を行う

8418
05:25:44,920 --> 05:25:46,880
完璧な訪問は受け入れません。

8419
05:25:46,880 --> 05:25:48,400
誰かが携帯電話を使っています

8420
05:25:48,400 --> 05:25:51,120
大丈夫です、時間はかかります。

8421
05:25:51,120 --> 05:25:54,800
前進する人がたくさんいます

8422
05:25:54,800 --> 05:25:56,520
テクノロジーだけど人は働き、

8423
05:25:56,520 --> 05:25:58,160
時々、彼らができる唯一の時間

8424
05:25:58,160 --> 05:26:00,720
残念ながら訪問は

8425
05:26:00,720 --> 05:26:02,280
職場のバスルーム。

8426
05:26:02,280 --> 05:26:04,280
医師はこうである必要があります

8427
05:26:04,280 --> 05:26:07,160
患者のニーズに応える

8428
05:26:07,160 --> 05:26:08,720
特に人々がいる今

8429
05:26:08,720 --> 05:26:10,320
苦労しているし、たくさんある

8430
05:26:10,320 --> 05:26:12,800
私たちが解決しようとする問題

8431
05:26:12,800 --> 05:26:14,480
訪問、患者は望んでいません

8432
05:26:14,480 --> 05:26:17,600
フォローアップができなくなる。なぜなら

8433
05:26:17,600 --> 05:26:18,880
彼らが受けているストレスについて

8434
05:26:18,880 --> 05:26:20,440
私たちが心を開いても、彼らはそうするかもしれない

8435
05:26:20,440 --> 05:26:22,000
私たちには近づかないでください。そこで私たちは手を差し伸べます

8436
05:26:22,000 --> 05:26:24,880
そして、ビデオにジャンプしましょうと言う

8437
05:26:24,880 --> 05:26:26,120
お電話ください。お気軽にお問い合わせください。

8438
05:26:26,120 --> 05:26:29,760
あなたが何をしているのか見てみましょう。  

8439
05:26:29,760 --> 05:26:32,880
>>ありがとうございます。だから、博士。グロップマン

8440
05:26:32,880 --> 05:26:35,000
どこに行って見つけましたか

8441
05:26:35,000 --> 05:26:36,280
ツールに関する情報

8442
05:26:36,280 --> 05:26:39,160
継続するために使用する研究者

8443
05:26:39,160 --> 05:26:41,480
データのような調査

8444
05:26:41,480 --> 05:26:43,160
採用定着率、

8445
05:26:43,160 --> 05:26:45,080
満足度調査はありません

8446
05:26:45,080 --> 05:26:47,080
ありますか、何かありますか

8447
05:26:47,080 --> 05:26:51,320
データがどのように見えるかについて期待していますか?

8448
05:26:51,320 --> 05:26:53,600
>> 希少疾患の一部として

8449
05:26:53,600 --> 05:26:54,720
臨床疾患研究

8450
05:26:54,720 --> 05:26:56,560
ネットワーク原理調査員

8451
05:26:56,560 --> 05:26:59,960
他のコンソーシアムの

8452
05:26:59,960 --> 05:27:01,680
同じ質問を文章化して、

8453
05:27:01,680 --> 05:27:04,760
NIHから指導を受けました

8454
05:27:04,760 --> 05:27:07,400
パートナーとDMCCが助けてくれました

8455
05:27:07,400 --> 05:27:12,280
移動のための言語を持つ私たち

8456
05:27:12,280 --> 05:27:14,120
同意を得るためのプロトコルの終了

8457
05:27:14,120 --> 05:27:17,280
すべてにわたって標準化します。

8458
05:27:17,280 --> 05:27:19,120
コンソーシアム。そうだと思います

8459
05:27:19,120 --> 05:27:20,080
病気ごとに異なる

8460
05:27:20,080 --> 05:27:22,600
人口の割合

8461
05:27:22,600 --> 05:27:26,720
対面はあなたの一部でした

8462
05:27:26,720 --> 05:27:31,520
データ収集と他の DIS

8463
05:27:31,520 --> 05:27:32,520
障害はより多くの調査に基づいて

8464
05:27:32,520 --> 05:27:34,360
そして彼らも同じものを見る必要がある

8465
05:27:34,360 --> 05:27:36,040
患者も同じ表情

8466
05:27:36,040 --> 05:27:37,720
直面する、しかしこれは始まっていた

8467
05:27:37,720 --> 05:27:39,800
そこにあるので、根本から

8468
05:27:39,800 --> 05:27:41,520
プレイブックは存在しなかった、誰も持っていなかった

8469
05:27:41,520 --> 05:27:43,200
終わった、ただ考えようとしてるだけだ

8470
05:27:43,200 --> 05:27:46,200
指導を受けながら自分たちで解決する

8471
05:27:46,200 --> 05:27:48,120
NIH CMCC およびその他から

8472
05:27:48,120 --> 05:27:51,440
コンソーシアム 彼らが何をしたか。

8473
05:27:51,440 --> 05:27:53,880
だから間違いなくあると思うよ

8474
05:27:53,880 --> 05:27:55,920
収集されたデータにギャップがある。 

8475
05:27:55,920 --> 05:27:58,800
私たちができた時間内に

8476
05:27:58,800 --> 05:28:01,560
パイロット研究の承認を得る

8477
05:28:01,560 --> 05:28:02,560
従来のものと比較する

8478
05:28:02,560 --> 05:28:03,800
神経認知検査とは

8479
05:28:03,800 --> 05:28:04,920
NIHとの対面

8480
05:28:04,920 --> 05:28:11,240
ツールボックス。  そしてツールボックスを実行する

8481
05:28:11,240 --> 05:28:12,320
リモートなので情報が得られます

8482
05:28:12,320 --> 05:28:14,360
効果と効果について

8483
05:28:14,360 --> 05:28:16,520
それの適用性。そしてその方法

8484
05:28:16,520 --> 05:28:19,080
パリに伝統がやってくる

8485
05:28:19,080 --> 05:28:21,320
対面テスト。思う

8486
05:28:21,320 --> 05:28:23,920
別の形で私たちが来たということ

8487
05:28:23,920 --> 05:28:25,320
コンソーシアムで一緒に

8488
05:28:25,320 --> 05:28:29,960
これまでにない問題に対処する

8489
05:28:29,960 --> 05:28:31,680
募集中です

8490
05:28:31,680 --> 05:28:33,320
あらゆる民族の患者

8491
05:28:33,320 --> 05:28:34,880
背景。今では

8492
05:28:34,880 --> 05:28:36,480
テレヘルスとはそういうものです

8493
05:28:36,480 --> 05:28:42,080
それは私たちのリーチを改善します

8494
05:28:42,080 --> 05:28:43,160
参加しない患者さん

8495
05:28:43,160 --> 05:28:47,000
研究で。  いくつかの

8496
05:28:47,000 --> 05:28:49,080
物事を行うのは困難でした、IT

8497
05:28:49,080 --> 05:28:51,120
より革新的でより多くのことを可能にします

8498
05:28:51,120 --> 05:28:53,000
包括的で深く考察する

8499
05:28:53,000 --> 05:28:55,480
私たちのデータが正しいことを確認してください

8500
05:28:55,480 --> 05:29:02,040
すべての民族に適用可能

8501
05:29:02,040 --> 05:29:03,480
背景。

8502
05:29:03,480 --> 05:29:06,600
>>ありがとうございます。

8503
05:29:06,600 --> 05:29:08,240
>> コロナウイルスの影響で良かったことが 1 つあります

8504
05:29:08,240 --> 05:29:11,080
新しい段階へ、私たちは使える

8505
05:29:11,080 --> 05:29:14,120
バックアップとしての TELEHEALTH。それでいつ

8506
05:29:14,120 --> 05:29:16,560
オミクロンサージの到来

8507
05:29:16,560 --> 05:29:17,920
11月下旬のニューヨーク市

8508
05:29:17,920 --> 05:29:19,520
12月初旬に閉店します

8509
05:29:19,520 --> 05:29:22,320
バックテレヘルスと安心感

8510
05:29:22,320 --> 05:29:24,640
このような内容のメールを送信しました

8511
05:29:24,640 --> 05:29:26,640
一時的。だから私たちのものだと思います

8512
05:29:26,640 --> 05:29:28,400
患者はその方法を学び始めることができる

8513
05:29:28,400 --> 05:29:30,320
調整します。だから、たとえ

8514
05:29:30,320 --> 05:29:33,960
臨床試験は当社が管理します

8515
05:29:33,960 --> 05:29:35,720
患者を連れてくることによる新型コロナウイルス感染症

8516
05:29:35,720 --> 05:29:37,720
使用テストの作成

8517
05:29:37,720 --> 05:29:42,680
快適さを感じてください。それはとてもです

8518
05:29:42,680 --> 05:29:45,320
私たちが注目している重要なこと

8519
05:29:45,320 --> 05:29:46,760
安全性と彼らを連れて行かない

8520
05:29:46,760 --> 05:29:50,080
巨大な事態が起こらない限り

8521
05:29:50,080 --> 05:29:52,960
急増。だからTell Healthは私たちを許可します

8522
05:29:52,960 --> 05:29:55,320
その柔軟性。 -- テレヘルス

8523
05:29:55,320 --> 05:29:58,240
その柔軟性を可能にします。 

8524
05:29:58,240 --> 05:30:00,480
>> 今、私たちは次の段階に移行しています

8525
05:30:00,480 --> 05:30:03,560
パンデミックの別の段階、

8526
05:30:03,560 --> 05:30:11,160
博士は何を見てますか？ダルミエント

8527
05:30:11,160 --> 05:30:12,800
具体的には、私たちの

8528
05:30:12,800 --> 05:30:16,720
医師とクライアントがそれを保管する

8529
05:30:16,720 --> 05:30:20,560
ありのまま、またはある種のことをする

8530
05:30:20,560 --> 05:30:21,240
ハイブリッド、どこだと思いますか

8531
05:30:21,240 --> 05:30:22,520
未来はこうなる

8532
05:30:22,520 --> 05:30:24,560
>> そこがあなたのところだと思います

8533
05:30:24,560 --> 05:30:25,920
あなたがいるなら見つけてください

8534
05:30:25,920 --> 05:30:28,440
によってそれを行うことが許可されています

8535
05:30:28,440 --> 05:30:30,680
テレヘルス向けの規制。私たち

8536
05:30:30,680 --> 05:30:31,920
できる限り長く維持するつもりです

8537
05:30:31,920 --> 05:30:34,240
IT はハイブリッドとして、あなたらしく進んでいきます

8538
05:30:34,240 --> 05:30:38,280
と言いました。  それによって私たちは見ることができます --

8539
05:30:38,280 --> 05:30:41,120
可能性のあるさらなるフォローアップをカバーする

8540
05:30:41,120 --> 05:30:42,720
必須です。  梱包済みです

8541
05:30:42,720 --> 05:30:45,320
クリニックのスケジュールを立てるのが難しく、

8542
05:30:45,320 --> 05:30:47,520
いつでも簡単に人を追加できます

8543
05:30:47,520 --> 05:30:48,560
遠隔医療はただのことだから

8544
05:30:48,560 --> 05:30:49,840
私たちとつながりたい。たくさん

8545
05:30:49,840 --> 05:30:51,400
の患者は若く、

8546
05:30:51,400 --> 05:30:54,760
時々、次のような質問があります。

8547
05:30:54,760 --> 05:30:57,040
完全に医療的でもありません

8548
05:30:57,040 --> 05:30:57,920
質問、必要に応じて「いいね！」

8549
05:30:57,920 --> 05:30:59,640
物理的な問題はあるが、

8550
05:30:59,640 --> 05:31:00,640
何かを聞いたので、そうする必要があります

8551
05:31:00,640 --> 05:31:03,880
ぜひご相談ください。だから私たちは今いる

8552
05:31:03,880 --> 05:31:05,920
私たちができる方法の開発 15

8553
05:31:05,920 --> 05:31:09,120
やるとしてもあと数分 --

8554
05:31:09,120 --> 05:31:12,280
したがって、ハイブリッドが最も重要です。

8555
05:31:12,280 --> 05:31:14,280
また、ただ、これも認識しなければなりません

8556
05:31:14,280 --> 05:31:16,520
テレヘルスは本当に機能しない

8557
05:31:16,520 --> 05:31:19,560
まあ、どんな人生でも当然のことですが

8558
05:31:19,560 --> 05:31:22,440
危険な状態。ただし、

8559
05:31:22,440 --> 05:31:26,360
新型コロナウイルスと急性期の観点から

8560
05:31:26,360 --> 05:31:27,480
必要な病気

8561
05:31:27,480 --> 05:31:30,480
介入と一部

8562
05:31:30,480 --> 05:31:35,320
患者はデジタル能力が低い可能性があります

8563
05:31:35,320 --> 05:31:36,320
読み書き能力、ただし必要な場合もある

8564
05:31:36,320 --> 05:31:42,840
訪問でのさらなる交流

8565
05:31:42,840 --> 05:31:45,080
で使用される翻訳サービス

8566
05:31:45,080 --> 05:31:46,520
健康を教えてください、しかし時々そのようなこともあります

8567
05:31:46,520 --> 05:31:48,320
直接会った方が効率よく仕事ができるので、

8568
05:31:48,320 --> 05:31:49,480
それぞれを判断しなければならない

8569
05:31:49,480 --> 05:31:54,200
個人的に。  ここにあるといいのですが

8570
05:31:54,200 --> 05:31:55,960
滞在するために。本当にそう思います。そう思います

8571
05:31:55,960 --> 05:32:01,080
とても助かります。  私は博士のことが好きです。

8572
05:32:01,080 --> 05:32:02,520
グロップマンは、我々は考えることができると言っていた

8573
05:32:02,520 --> 05:32:04,560
導入方法について

8574
05:32:04,560 --> 05:32:08,000
テクノロジーテレヘルスイン

8575
05:32:08,000 --> 05:32:08,840
研究、それは素晴らしいでしょう

8576
05:32:08,840 --> 05:32:10,720
研究のため

8577
05:32:10,720 --> 05:32:13,360
働いている患者でもできることがある

8578
05:32:13,360 --> 05:32:15,040
それらのトライアルに参加し、

8579
05:32:15,040 --> 05:32:16,520
他の方法がある場合は、

8580
05:32:16,520 --> 05:32:19,960
集中力があり、時間を無駄にすることはありません

8581
05:32:19,960 --> 05:32:21,200
もっと得できるかもしれない仕事

8582
05:32:21,200 --> 05:32:26,280
参加。  

8583
05:32:26,280 --> 05:32:28,560
>>ありがとうございます。に関するご提案

8584
05:32:28,560 --> 05:32:30,080
テレヘルスまたはモノの未来

8585
05:32:30,080 --> 05:32:33,200
見たいですか? 

8586
05:32:33,200 --> 05:32:35,560
>> 反響するDr.ダルミエント、でも私は

8587
05:32:35,560 --> 05:32:37,560
このままここに留まることを願っています

8588
05:32:37,560 --> 05:32:42,520
最善を尽くして働く人にとっては良いことだ

8589
05:32:42,520 --> 05:32:45,200
のために。先ほども述べたように、

8590
05:32:45,200 --> 05:32:47,680
私にとってはうまくいきました。

8591
05:32:47,680 --> 05:32:50,600
素晴らしい地元がありました

8592
05:32:50,600 --> 05:32:51,320
実は私は呼吸器科医でした

8593
05:32:51,320 --> 05:32:54,640
WOULD GO TO AND HAVE TESTS DONE

8594
05:32:54,640 --> 05:32:55,440
そして導きを得るための剣

8595
05:32:55,440 --> 05:33:01,280
そして博士からの洞察ダルミエント

8596
05:33:01,280 --> 05:33:04,120
それをパーソナルケアすることは、

8597
05:33:04,120 --> 05:33:06,560
必要、状況に応じて

8598
05:33:06,560 --> 05:33:08,520
ニーズと健康を両立

8599
05:33:08,520 --> 05:33:11,800
接続のみの条件と

8600
05:33:11,800 --> 05:33:13,240
情報の入手と

8601
05:33:13,240 --> 05:33:14,320
科学テレヘルスは

8602
05:33:14,320 --> 05:33:15,840
私にとって素晴らしいリソースであり、

8603
05:33:15,840 --> 05:33:20,480
家族のために。  そうであることを願っています

8604
05:33:20,480 --> 05:33:21,920
ここに滞在する予定です

8605
05:33:21,920 --> 05:33:25,600
博士の診察を続けてください。ダルミエント

8606
05:33:25,600 --> 05:33:29,040
そうすれば、うまくいくまで

8607
05:33:29,040 --> 05:33:30,720
直接そこに行きましょう。何

8608
05:33:30,720 --> 05:33:32,160
私はその場に直接そこにいるわけではありません

8609
05:33:32,160 --> 05:33:34,040
物事が順調に進んでいることを意味するので、

8610
05:33:34,040 --> 05:33:35,120
また、あなたに会わないことを願っています

8611
05:33:35,120 --> 05:33:38,720
人物。すぐ。私が持っていることを知っている

8612
05:33:38,720 --> 05:33:42,120
リソースとしてのそれらはさらに重要です

8613
05:33:42,120 --> 05:33:43,760
私が思っていたよりも簡単に

8614
05:33:43,760 --> 05:33:46,680
テレヘルスは存在しませんでした。だから私もそうする

8615
05:33:46,680 --> 05:33:49,120
ここに留まることを願っています。  

8616
05:33:49,120 --> 05:33:52,120
>>ありがとうございます。からの最後のコメント

8617
05:33:52,120 --> 05:33:55,680
DR.グロップマンが語る未来

8618
05:33:55,680 --> 05:33:57,280
遠隔医療と研究。

8619
05:33:57,280 --> 05:33:58,960
>> どちらが必要だと思いますか

8620
05:33:58,960 --> 05:34:00,960
テレヘルスと

8621
05:34:00,960 --> 05:34:05,280
テクノロジーが私たちに提供してくれるのは

8622
05:34:05,280 --> 05:34:07,160
あなたは調査研究を知っています。

8623
05:34:07,160 --> 05:34:08,600
遠くから監視していると、そこにいます

8624
05:34:08,600 --> 05:34:10,120
ある種のモニター

8625
05:34:10,120 --> 05:34:15,160
患者に送信、ウェアラブル

8626
05:34:15,160 --> 05:34:17,960
デバイス。こんにちは、蓋は

8627
05:34:17,960 --> 05:34:20,120
部分的に箱から外れていますので、

8628
05:34:20,120 --> 05:34:21,640
話してください、しかし私たちは本当に話す必要があります

8629
05:34:21,640 --> 05:34:27,280
内部を掘り下げて、私たちがどのようにできるかを見てみましょう

8630
05:34:27,280 --> 05:34:29,480
捕捉するテクノロジーを拡張する

8631
05:34:29,480 --> 05:34:32,040
リアルタイムのイベント。イン

8632
05:34:32,040 --> 05:34:33,640
患者の命はさらに伸びるかもしれない

8633
05:34:33,640 --> 05:34:36,360
私たちがもたらす以上に意味のあるもの

8634
05:34:36,360 --> 05:34:37,360
リーチを拡大するための当社の状況

8635
05:34:37,360 --> 05:34:40,760
地域や患者を超えて

8636
05:34:40,760 --> 05:34:43,400
誰が捕獲できるのか

8637
05:34:43,400 --> 05:34:46,720
そして本当にプッシュするには

8638
05:34:46,720 --> 05:34:48,560
封筒を送って入れるだけ

8639
05:34:48,560 --> 05:34:49,920
頭を合わせて考えます

8640
05:34:49,920 --> 05:34:53,320
どうすれば革新的になることができるかについて

8641
05:34:53,320 --> 05:34:56,600
そして本当に役立つ研究を実施する

8642
05:34:56,600 --> 05:34:57,960
にとって重要なことを知らせます

8643
05:34:57,960 --> 05:35:00,920
患者とその日常

8644
05:35:00,920 --> 05:35:03,200
生きています。 

8645
05:35:03,200 --> 05:35:04,760
>> 特にありがとうございます

8646
05:35:04,760 --> 05:35:08,560
パネリストとハイジへ、私たちは

8647
05:35:08,560 --> 05:35:09,720
確かに -- 確かに学びました

8648
05:35:09,720 --> 05:35:12,480
たくさんあるので、見てくれる人に願っています

8649
05:35:12,480 --> 05:35:13,400
情報も受け取っています

8650
05:35:13,400 --> 05:35:25,720
あまりにも。ありがとう。  

8651
05:35:25,720 --> 05:35:31,720
>> 最終セッションへようこそ

8652
05:35:31,720 --> 05:35:33,160
ジャーニー・ダウン・ザ・ロング・アンドについて

8653
05:35:33,160 --> 05:35:34,680
診断の曲がりくねった道

8654
05:35:34,680 --> 05:35:37,000
希少かつ未診断のためのオデッセイ

8655
05:35:37,000 --> 05:35:39,200
条件。  あなたはそれを成し遂げました。イン

8656
05:35:39,200 --> 05:35:40,360
このセッションは私たちがあなたにお届けしました

8657
05:35:40,360 --> 05:35:42,120
NIH専門家パネル、

8658
05:35:42,120 --> 05:35:43,920
患者、および介護者

8659
05:35:43,920 --> 05:35:47,760
からの髪の経験を共有します

8660
05:35:47,760 --> 05:35:49,120
彼らの診断の旅。また

8661
05:35:49,120 --> 05:35:51,920
役立つ情報を提供します

8662
05:35:51,920 --> 05:35:56,360
ツールとリソース。私たちの最初の

8663
05:35:56,360 --> 05:36:00,320
PANELIST IS DR.シンシア・ティフト

8664
05:36:00,320 --> 05:36:02,800
国家研究から

8665
05:36:02,800 --> 05:36:05,600
NIH研究所。のディレクター

8666
05:36:05,600 --> 05:36:06,520
未診断疾患 Z プログラム

8667
05:36:06,520 --> 05:36:08,320
そして短いものを提供します

8668
05:36:08,320 --> 05:36:09,360
概要 診断とは何か

8669
05:36:09,360 --> 05:36:15,800
オデッセイ。  次のパネリストは

8670
05:36:15,800 --> 05:36:21,600
トロイ・エヴァンス。彼は行ってきました

8671
05:36:21,600 --> 05:36:22,760
未診断の病気の治療家のための

8672
05:36:22,760 --> 05:36:28,120
15年。彼は答えています

8673
05:36:28,120 --> 05:36:29,120
未診断の病気の問題として

8674
05:36:29,120 --> 05:36:32,840
2018年にUDMが患者として知られる

8675
05:36:32,840 --> 05:36:37,240
臨床現場を訪問することによって。

8676
05:36:37,240 --> 05:36:40,120
過剰診断は行われていない

8677
05:36:40,120 --> 05:36:42,480
彼はUDMがなるだろうと確信している

8678
05:36:42,480 --> 05:36:46,440
多くの人のように彼を助けることができる

8679
05:36:46,440 --> 05:36:50,440
その他。次のパネリストは

8680
05:36:50,440 --> 05:36:55,960
エリカ。テキサス州出身。彼女の末っ子

8681
05:36:55,960 --> 05:37:00,240
7歳の娘は未病だった

8682
05:37:00,240 --> 05:37:05,080
患者であり、稀な患者によって診断された

8683
05:37:05,080 --> 05:37:09,160
神経遺伝性疾患。私たちの次へ

8684
05:37:09,160 --> 05:37:11,200
パネリストはモニークと彼女

8685
05:37:11,200 --> 05:37:13,920
娘のヴィヴィアン。どちらも珍しい

8686
05:37:13,920 --> 05:37:16,200
病気の患者と治療を受ける場所

8687
05:37:16,200 --> 05:37:20,920
NIH。彼らは最も死にます

8688
05:37:20,920 --> 05:37:23,080
オデッセイは家族の物語です。

8689
05:37:23,080 --> 05:37:26,400
一世代が未知と向き合う

8690
05:37:26,400 --> 05:37:28,160
次世代ができること

8691
05:37:28,160 --> 05:37:33,040
普通の生活を送るチャンス。

8692
05:37:33,040 --> 05:37:37,920
次のパネリストはテレンスです

8693
05:37:37,920 --> 05:37:38,640
と彼の娘テラン

8694
05:37:38,640 --> 05:37:42,360
サウスカロライナ。テレンスは20歳です

8695
05:37:42,360 --> 05:37:46,720
部門の退役軍人

8696
05:37:46,720 --> 05:37:49,720
サウスカロライナ。彼の娘

8697
05:37:49,720 --> 05:37:54,200
TERRAN HAS BEEN COMING TO THE

8698
05:37:54,200 --> 05:37:57,600
2014 年以降、NIH で診断

8699
05:37:57,600 --> 05:38:01,080
2014年に中皮腫が発症し、始まりました

8700
05:38:01,080 --> 05:38:06,640
2015年にそこで臨床試験が行われました。 

8701
05:38:06,640 --> 05:38:08,920
最後に、最後のパネリスト、Dr.

8702
05:38:08,920 --> 05:38:12,400
ナショナルからのエリック・シド

8703
05:38:12,400 --> 05:38:13,960
翻訳センター

8704
05:38:13,960 --> 05:38:15,000
科学NIH。彼はプログラムです

8705
05:38:15,000 --> 05:38:17,080
レア局の役員

8706
05:38:17,080 --> 05:38:19,920
疾患研究とも呼ばれる

8707
05:38:19,920 --> 05:38:21,720
ODR、彼は私たちの結論を下すでしょう

8708
05:38:21,720 --> 05:38:36,040
セッション。ありがとう。  

8709
05:38:36,040 --> 05:38:38,520
>> こんにちは。へようこそ

8710
05:38:38,520 --> 05:38:41,120
NIH 希少疾患の日。  この中で

8711
05:38:41,120 --> 05:38:42,720
セッションの一部を聞くことができます

8712
05:38:42,720 --> 05:38:44,560
患者さんからの説得力のあるストーリー

8713
05:38:44,560 --> 05:38:47,360
そして介護者も自分のことについて

8714
05:38:47,360 --> 05:38:50,520
診断の旅。  とは何ですか

8715
05:38:50,520 --> 05:38:54,720
診断の旅?のための

8716
05:38:54,720 --> 05:38:55,640
権威ある情報 I

8717
05:38:55,640 --> 05:39:00,000
よくウェブスターに目を向けます、誰

8718
05:39:00,000 --> 05:39:01,320
診断をアクティブとして定義

8719
05:39:01,320 --> 05:39:02,280
病気の特定 -- 行為

8720
05:39:02,280 --> 05:39:03,960
病気や病気の特定

8721
05:39:03,960 --> 05:39:07,960
誰かを調べたり、

8722
05:39:07,960 --> 05:39:10,000
何か。臨床的な可能性がある

8723
05:39:10,000 --> 05:39:12,920
評価またはおそらく研究室

8724
05:39:12,920 --> 05:39:16,760
テストまたはそのような多くの評価

8725
05:39:16,760 --> 05:39:19,120
そしてテスト。診断はAです

8726
05:39:19,120 --> 05:39:21,120
次のような声明または結論

8727
05:39:21,120 --> 05:39:24,640
病気の理由を説明する

8728
05:39:24,640 --> 05:39:26,320
病気または問題。その理由

8729
05:39:26,320 --> 05:39:28,360
臨床的説明となる可能性がある

8730
05:39:28,360 --> 05:39:30,480
しかし、レアの世界では

8731
05:39:30,480 --> 05:39:32,600
病気、それは多くの場合遺伝的です

8732
05:39:32,600 --> 05:39:37,360
または分子診断。オデッセイ。

8733
05:39:37,360 --> 05:39:38,920
充実した放浪の旅

8734
05:39:38,920 --> 05:39:40,680
冒険と変化の

8735
05:39:40,680 --> 05:39:43,880
幸運。これらの旅とは何ですか

8736
05:39:43,880 --> 05:39:46,520
これについてはまた伺います

8737
05:39:46,520 --> 05:39:48,320
午後。いくつか付け加えておきます

8738
05:39:48,320 --> 05:39:51,400
私たちの未診断の患者

8739
05:39:51,400 --> 05:39:52,520
病気プログラムの苦情を言わないでください

8740
05:39:52,520 --> 05:39:55,520
彼らには診断がありませんが、

8741
05:39:55,520 --> 05:39:57,320
しかし、診断が多すぎる

8742
05:39:57,320 --> 05:39:59,000
そしてどれも当てはまらない

8743
05:39:59,000 --> 05:40:03,720
症状。  未診断

8744
05:40:03,720 --> 05:40:04,920
条件は少なくとも 3 に影響します

8745
05:40:04,920 --> 05:40:06,520
百万人のアメリカ人。そしてその中で

8746
05:40:06,520 --> 05:40:08,080
UDP それらを 4 つに分けます

8747
05:40:08,080 --> 05:40:11,640
潜在的なカテゴリ。  ザ

8748
05:40:11,640 --> 05:40:13,760
状態はまれであり、困難です

8749
05:40:13,760 --> 05:40:18,560
識別するには、それは

8750
05:40:18,560 --> 05:40:20,160
その他の珍しいプレゼンテーション

8751
05:40:20,160 --> 05:40:21,720
一般的な状態。状態

8752
05:40:21,720 --> 05:40:25,720
複数のブレンドです

8753
05:40:25,720 --> 05:40:30,040
診断。または状態

8754
05:40:30,040 --> 05:40:31,680
実際にユニークで、

8755
05:40:31,680 --> 05:40:36,200
新たな障害を表します。のための

8756
05:40:36,200 --> 05:40:37,440
このような困難な旅の多くは、

8757
05:40:37,440 --> 05:40:41,320
とても長いです。平均的な長さの場合

8758
05:40:41,320 --> 05:40:44,960
8年間。  受信者

8759
05:40:44,960 --> 05:40:48,720
診断は人生を変える可能性があります

8760
05:40:48,720 --> 05:40:51,600
いくつかの方法で。診断缶

8761
05:40:51,600 --> 05:40:52,760
時々、次の可能性を提供します

8762
05:40:52,760 --> 05:40:56,560
既存の治療法。中でも

8763
05:40:56,560 --> 05:40:58,280
根治的治療の欠如

8764
05:40:58,280 --> 05:41:00,400
の可能性をもたらす可能性があります

8765
05:41:00,400 --> 05:41:01,920
管理またはアクセスを改善する

8766
05:41:01,920 --> 05:41:07,840
サービス。  分子的または遺伝的

8767
05:41:07,840 --> 05:41:09,280
診断により家族が開く可能性がある

8768
05:41:09,280 --> 05:41:11,200
計画のオプション。診断は5月

8769
05:41:11,200 --> 05:41:12,880
権利擁護活動に参加する機会を提供する

8770
05:41:12,880 --> 05:41:17,720
他の人とグループにしましょう。誰がいるか

8771
05:41:17,720 --> 05:41:19,920
相互にも同様の影響を受ける

8772
05:41:19,920 --> 05:41:21,400
サポートまたは注意喚起、または

8773
05:41:21,400 --> 05:41:25,240
新しい治療法への資金提供。  ほとんど

8774
05:41:25,240 --> 05:41:26,240
重要なのは、個人の参加を許可することです

8775
05:41:26,240 --> 05:41:28,360
と家族がこの地で前進するために

8776
05:41:28,360 --> 05:41:32,920
彼らの多忙な生活の次の段階。 

8777
05:41:32,920 --> 05:41:34,680
SO IN THE RARE DISEASE SPACE IF

8778
05:41:34,680 --> 05:41:37,480
あなたは私に、私という名前に何が入っているのか尋ねます

8779
05:41:37,480 --> 05:41:41,640
全てを言わなければなりません。

8780
05:41:41,640 --> 05:41:43,000
ぜひ聞いてください。

8781
05:41:43,000 --> 05:41:48,720
いくつかの物語 長い旅

8782
05:41:48,720 --> 05:42:02,880
患者と介護者。  

8783
05:42:02,880 --> 05:42:06,080
>> 私は未診断のトロイ・エヴァンスです

8784
05:42:06,080 --> 05:42:09,640
ユタ州出身の病気の男性、

8785
05:42:09,640 --> 05:42:10,720
神経筋疾患の治療家

8786
05:42:10,720 --> 05:42:12,520
そしてそのキーワードの戦いが交差する

8787
05:42:12,520 --> 05:42:15,120
一日に何度も思います。私の

8788
05:42:15,120 --> 05:42:16,560
未診断の旅はそうではありません

8789
05:42:16,560 --> 05:42:21,000
2018 年のほとんどの企業とは異なります

8790
05:42:21,000 --> 05:42:23,640
33歳、私にはチャンスがありました

8791
05:42:23,640 --> 05:42:26,480
博士に見てもらいましょうネルソンは診断を解除する

8792
05:42:26,480 --> 05:42:28,480
UCLA 疾病ネットワークチーム

8793
05:42:28,480 --> 05:42:30,840
UDN の臨床面、これまでの私

8794
05:42:30,840 --> 05:42:32,520
未診断のままですが、私は信じています

8795
05:42:32,520 --> 05:42:37,000
診断が来ています。  ザ

8796
05:42:37,000 --> 05:42:39,320
診断を解除するまでの道のり

8797
05:42:39,320 --> 05:42:43,560
疾病ネットワークは 2015 年に始まりました

8798
05:42:43,560 --> 05:42:47,520
21歳、初めて気づいたとき

8799
05:42:47,520 --> 05:42:48,320
私が育ててきた何か違うもの

8800
05:42:48,320 --> 05:42:50,600
運動能力を向上させ、すべてを打ちます

8801
05:42:50,600 --> 05:42:52,520
身体的な大きな節目、私はそうでした

8802
05:42:52,520 --> 05:42:54,320
定期的に病気をしていると思われる

8803
05:42:54,320 --> 05:42:56,400
自分自身がかなり良くなるために

8804
05:42:56,400 --> 05:42:57,960
物理的な形状。参加しました

8805
05:42:57,960 --> 05:43:03,040
多くのアクティビティやスポーツで。  

8806
05:43:03,040 --> 05:43:04,160
運動に行くまで

8807
05:43:04,160 --> 05:43:06,920
走って、脚の筋肉が硬くなっていることに気づきました

8808
05:43:06,920 --> 05:43:08,640
異常な痛みとその痛み

8809
05:43:08,640 --> 05:43:10,720
オイディアスならしばらく続いた

8810
05:43:10,720 --> 05:43:12,080
ついに脱いで走りに行きました

8811
05:43:12,080 --> 05:43:13,400
何度も同じことを繰り返した

8812
05:43:13,400 --> 05:43:17,440
痛みの結果。  2006年

8813
05:43:17,440 --> 05:43:18,520
継続的な痛みを引き起こす

8814
05:43:18,520 --> 05:43:20,320
筋肉の初期段階

8815
05:43:20,320 --> 05:43:22,720
足に力が入らない。始めました

8816
05:43:22,720 --> 05:43:24,720
スプリントしようとしたら転んでしまった

8817
05:43:24,720 --> 05:43:26,400
そして最終的には不能になってしまった

8818
05:43:26,400 --> 05:43:29,400
しゃがんだ状態から立ち上がるには

8819
05:43:29,400 --> 05:43:31,280
補助なしで位置を決める。そうだ

8820
05:43:31,280 --> 05:43:32,320
2007年に私は将軍に会った

8821
05:43:32,320 --> 05:43:35,520
初めての医師、

8822
05:43:35,520 --> 05:43:36,640
ハリアン基本血液検査と

8823
05:43:36,640 --> 05:43:38,840
数日後にまた電話してきました

8824
05:43:38,840 --> 05:43:40,720
地元の人を紹介してください

8825
05:43:40,720 --> 05:43:42,600
神経筋専門医、

8826
05:43:42,600 --> 05:43:45,360
彼は高いところで警戒されたから

8827
05:43:45,360 --> 05:43:47,920
血液検査内のCKレポート。

8828
05:43:47,920 --> 05:43:49,360
その時少しだけ知ってた

8829
05:43:49,360 --> 05:43:51,720
私がこれを始めていたこと

8830
05:43:51,720 --> 05:43:54,760
私を変えるオデッセイ

8831
05:43:54,760 --> 05:43:57,120
人生。 2007 年 2 月、私はこうしていました

8832
05:43:57,120 --> 05:43:58,560
大学に照会

8833
05:43:58,560 --> 05:44:01,800
ユタ州の臨床訪問、

8834
05:44:01,800 --> 05:44:03,720
ニューロマッキュラースペシャルそのもの DR.

8835
05:44:03,720 --> 05:44:06,200
ブロンバーグ氏、続き

8836
05:44:06,200 --> 05:44:08,200
2018 年まで毎年。私はそうしました

8837
05:44:08,200 --> 05:44:10,200
標的遺伝子の数

8838
05:44:10,200 --> 05:44:12,200
テスト、4 つの EMG の最初のテスト

8839
05:44:12,200 --> 05:44:16,120
検査、筋生検、そして

8840
05:44:16,120 --> 05:44:19,520
2007 年の後半にようやく DR.

8841
05:44:19,520 --> 05:44:21,520
ブロンバーグが私に電話をかけ始めた

8842
05:44:21,520 --> 05:44:23,920
SMA 4 または成人発症

8843
05:44:23,920 --> 05:44:25,920
脊髄性筋萎縮症。これ

8844
05:44:25,920 --> 05:44:27,600
正常なテスト結果にもかかわらず、

8845
05:44:27,600 --> 05:44:31,280
SMN 1 および SMN 2 の変異

8846
05:44:31,280 --> 05:44:33,800
遺伝子。こうして、次のようなパターンが始まりました。

8847
05:44:33,800 --> 05:44:35,800
深夜の Google 検索

8848
05:44:35,800 --> 05:44:38,240
私が見たいと願った彼の祝福

8849
05:44:38,240 --> 05:44:39,240
の他の専門家

8850
05:44:39,240 --> 05:44:40,960
ユタ大学およびその他

8851
05:44:40,960 --> 05:44:43,280
博士との出会いの時間フラナガンと

8852
05:44:43,280 --> 05:44:46,120
DR.ザボタB追加の作業を行いました

8853
05:44:46,120 --> 05:44:48,280
血液検査 筋電図検査、

8854
05:44:48,280 --> 05:44:49,360
彼らが誰だったのかについての結論

8855
05:44:49,360 --> 05:44:51,520
他の可能性を何も知らない

8856
05:44:51,520 --> 05:44:52,920
病気の検査またはプログラム

8857
05:44:52,920 --> 05:44:55,600
私の場合に役立つかもしれません。あなたらしく

8858
05:44:55,600 --> 05:44:59,040
Google に戻ることを想像してみてください I

8859
05:44:59,040 --> 05:45:02,520
行きました。 2011年に始まりました

8860
05:45:02,520 --> 05:45:03,520
博士との会話

8861
05:45:03,520 --> 05:45:05,280
(聞き取れず) ロスのシダーズ・シナイ

8862
05:45:05,280 --> 05:45:07,240
エンジェルスは父に付き添われました

8863
05:45:07,240 --> 05:45:09,920
私は彼と博士に会った。ルイ

8864
05:45:09,920 --> 05:45:12,080
別のEMGを実行した場所

8865
05:45:12,080 --> 05:45:13,920
のテストと同様のスペシャリスト

8866
05:45:13,920 --> 05:45:16,440
彼らはユタ大学でした

8867
05:45:16,440 --> 05:45:19,440
可能性についても困惑している

8868
05:45:19,440 --> 05:45:22,960
病気。彼らはまた、

8869
05:45:22,960 --> 05:45:25,120
新しい進歩の方法について説明しました

8870
05:45:25,120 --> 05:45:26,480
遺伝子検査とは

8871
05:45:26,480 --> 05:45:29,000
標的とされたSMNよりも優れている

8872
05:45:29,000 --> 05:45:30,880
私が行った遺伝子検査

8873
05:45:30,880 --> 05:45:34,840
以前に完了しました。支払い後

8874
05:45:34,840 --> 05:45:36,240
うんざりするほど多額の

8875
05:45:36,240 --> 05:45:40,920
お金と6人以上の待機

8876
05:45:40,920 --> 05:45:43,480
ジェニーXは8ヶ月まで送られました

8877
05:45:43,480 --> 05:45:47,640
私の全配列エクソームに戻ってください。

8878
05:45:47,640 --> 05:45:48,760
科学は進歩し、それを実現しました

8879
05:45:48,760 --> 05:45:51,520
はるかに効率的です。しかし、

8880
05:45:51,520 --> 05:45:54,480
遺伝子レポートに少しの兆しが見えた

8881
05:45:54,480 --> 05:45:56,240
または、その後の可能性のあるバリアント

8882
05:45:56,240 --> 05:45:57,120
これ以上研究する必要はありません

8883
05:45:57,120 --> 05:45:58,600
追加の結果が発生した場合

8884
05:45:58,600 --> 05:46:00,240
洞察を Google に戻します I

8885
05:46:00,240 --> 05:46:03,320
行きました。このタイプのプロセス

8886
05:46:03,320 --> 05:46:05,560
かなり長い間続きました。 

8887
05:46:05,560 --> 05:46:08,240
総合的な検査と臨床

8888
05:46:08,240 --> 05:46:10,560
誤診による訪問者

8889
05:46:10,560 --> 05:46:13,600
KSA -- デイサック、スパイナル

8890
05:46:13,600 --> 05:46:16,240
筋萎縮症、リン・ガードル

8891
05:46:16,240 --> 05:46:18,760
筋ジストロフィー、その通りです。

8892
05:46:18,760 --> 05:46:20,040
今日も一緒に歩ける

8893
05:46:20,040 --> 05:46:21,720
私を閉ざす異常な門

8894
05:46:21,720 --> 05:46:22,920
補助なしで膝をつきます

8895
05:46:22,920 --> 05:46:24,080
椅子から立ち上がれない

8896
05:46:24,080 --> 05:46:27,080
または上の階まで歩いてください。傾斜または

8897
05:46:27,080 --> 05:46:29,840
凹凸のある表面にも。あの頃

8898
05:46:29,840 --> 05:46:32,080
スポーツとランニングの

8899
05:46:32,080 --> 05:46:33,600
そしてレーシングバイクは終わった

8900
05:46:33,600 --> 05:46:39,520
今のところ。とその違い

8901
05:46:39,520 --> 05:46:40,640
今日も、

8902
05:46:40,640 --> 05:46:41,800
ステータスはそのままのまま

8903
05:46:41,800 --> 05:46:47,640
2006 年にこれを始めたときもそうでした。

8904
05:46:47,640 --> 05:46:48,680
に対するプレッシャーを感じていますか？

8905
05:46:48,680 --> 05:46:53,200
新しいテストを探し続けます

8906
05:46:53,200 --> 05:46:54,920
新しいスペシャリストまたは発見

8907
05:46:54,920 --> 05:46:58,680
入学前に感じたこと

8908
05:46:58,680 --> 05:46:59,360
未診断の病気のネットワークは

8909
05:46:59,360 --> 05:47:03,560
消えた。私は UDN に自信があります

8910
05:47:03,560 --> 05:47:07,560
そしてNIHが結成したチーム

8911
05:47:07,560 --> 05:47:11,560
UDN 内で人々をサポートする

8912
05:47:11,560 --> 05:47:12,560
いいね、これは未診断

8913
05:47:12,560 --> 05:47:14,200
病気の経過と自信

8914
05:47:14,200 --> 05:47:15,840
診断が来るだろうということ

8915
05:47:15,840 --> 05:47:30,920
UDM の協力に感謝します。 

8916
05:47:30,920 --> 05:47:32,720
>> PI 私はエリカ・コックス、AVA のママです。

8917
05:47:32,720 --> 05:47:36,360
AVA は UDN の参加者であり、

8918
05:47:36,360 --> 05:47:39,720
英雄的な旅は3月に終了

8919
05:47:39,720 --> 05:47:43,080
2019 年 26 日。AVA は次のように診断されました。

8920
05:47:43,080 --> 05:47:44,720
CDCK アソシエイト コンディション A 新品

8921
05:47:44,720 --> 05:47:47,520
遺伝性疾患だった

8922
05:47:47,520 --> 05:47:51,160
2016 年に発見されました。TVCK は

8923
05:47:51,160 --> 05:47:54,520
稀な神経遺伝性疾患、

8924
05:47:54,520 --> 05:47:56,560
病気は常染色体劣性遺伝です、

8925
05:47:56,560 --> 05:47:59,600
両親がそうしなければならないということ

8926
05:47:59,600 --> 05:48:01,960
TDCK のために同じ患者を搬送します。

8927
05:48:01,960 --> 05:48:03,240
中にはバリエーションがあります

8928
05:48:03,240 --> 05:48:04,800
のスペクトルを引き起こす病気

8929
05:48:04,800 --> 05:48:08,400
症状と状態。いいね！

8930
05:48:08,400 --> 05:48:11,520
多くの病気には範囲があります

8931
05:48:11,520 --> 05:48:13,960
状態と重症度について

8932
05:48:13,960 --> 05:48:17,000
TDCK の影響。一般的に、

8933
05:48:17,000 --> 05:48:19,720
主な症状は以下に関連しています

8934
05:48:19,720 --> 05:48:22,280
緊張亢進、筋緊張の低下、

8935
05:48:22,280 --> 05:48:23,480
てんかんと知的障害

8936
05:48:23,480 --> 05:48:25,480
障害。新しい病気は

8937
05:48:25,480 --> 05:48:27,280
あまりにも新しいので、さらに研究してください

8938
05:48:27,280 --> 05:48:28,920
について深める必要がある

8939
05:48:28,920 --> 05:48:31,240
症状の理解。

8940
05:48:31,240 --> 05:48:33,280
すべての子供が診断されるからです

8941
05:48:33,280 --> 05:48:36,160
TBCKはさまざまなものを展示します

8942
05:48:36,160 --> 05:48:38,960
物理的にはそう見えますが

8943
05:48:38,960 --> 05:48:39,960
似ているようで違います

8944
05:48:39,960 --> 05:48:52,280
スキルセットなので、

8945
05:48:52,280 --> 05:48:55,880
財団の進行中の研究

8946
05:48:55,880 --> 05:48:56,520
フィラデルフィア小児病院

8947
05:48:56,520 --> 05:48:58,640
そして彼女には100人以上の友達がいます

8948
05:48:58,640 --> 05:49:00,040
同じものと一緒に世界一周

8949
05:49:00,040 --> 05:49:05,760
診断。  彼女はあなたの転移です

8950
05:49:05,760 --> 05:49:08,520
診断は 2014 年に始まりました。彼女は

8951
05:49:08,520 --> 05:49:10,120
頭と首を向けたままにする

8952
05:49:10,120 --> 05:49:12,200
後で一方が電話するか、私が電話します

8953
05:49:12,200 --> 05:49:27,920
後で学習した 呼び出した (聞き取れない)

8954
05:49:27,920 --> 05:49:31,320
彼女の脳の縫合糸は開いていた

8955
05:49:31,320 --> 05:49:32,760
ヒューズが付いている場合 閉じる必要がある場合

8956
05:49:32,760 --> 05:49:38,400
まだ開いています。

8957
05:49:38,400 --> 05:49:40,400
(識別不能) 彼女の頭は

8958
05:49:40,400 --> 05:49:42,080
変形し、縫合糸が原因で

8959
05:49:42,080 --> 05:49:44,520
閉まっていると頭が痛くなる

8960
05:49:44,520 --> 05:49:47,160
彼女がそうしなかった場合、斜めになること

8961
05:49:47,160 --> 05:49:49,160
縫合糸を開く手術を受ける

8962
05:49:49,160 --> 05:49:51,320
医療用ヘルメットを着用してください

8963
05:49:51,320 --> 05:49:53,560
頭の形を変えてください。  言われたよ

8964
05:49:53,560 --> 05:49:56,480
彼女はいたので珍しいことではなかった

8965
05:49:56,480 --> 05:49:58,240
ブリーチ。彼女は届かなかった

8966
05:49:58,240 --> 05:49:59,160
物理的なものにもかかわらずマイルストーン

8967
05:49:59,160 --> 05:50:00,520
治療。それはOという存在だった

8968
05:50:00,520 --> 05:50:01,760
複数の医師が訪問

8969
05:50:01,760 --> 05:50:03,320
国は解明しようとしている

8970
05:50:03,320 --> 05:50:08,600
アジアの何がいけなかったのかアジア。

8971
05:50:08,600 --> 05:50:10,720
答えが得られなかったのは、

8972
05:50:10,720 --> 05:50:15,120
TBCKが発見されなかったため

8973
05:50:15,120 --> 05:50:32,640
2016 年まで。それらは誤りです

8974
05:50:32,640 --> 05:50:34,800
声明は私たちに誤った希望を与えた

8975
05:50:34,800 --> 05:50:37,320
AVA の将来と彼女について

8976
05:50:37,320 --> 05:50:38,080
マイルストーンの達成が待っていた

8977
05:50:38,080 --> 05:50:41,840
のために。数え切れないほどの後に

8978
05:50:41,840 --> 05:50:44,840
予約とスネークオイル少々

8979
05:50:44,840 --> 05:50:47,160
私たちのために祈っているセールスマン

8980
05:50:47,160 --> 05:50:48,480
答えに対する脆弱性 I

8981
05:50:48,480 --> 05:50:51,520
オンの投稿により UDM に誘導されました

8982
05:50:51,520 --> 05:50:53,560
私が参加している Facebook グループ

8983
05:50:53,560 --> 05:50:55,520
なぜなら彼らは似たものを持っていたからです

8984
05:50:55,520 --> 05:50:58,000
AVAの症状。彼女の診断

8985
05:50:58,000 --> 05:50:59,840
先ほども言ったように、さらに珍しいです

8986
05:50:59,840 --> 05:51:01,040
二人の親がそうしなければならなかったからだ

8987
05:51:01,040 --> 05:51:04,600
TBCKの子供を産むキャリア

8988
05:51:04,600 --> 05:51:06,040
そしてそれは私たちのケースではありません

8989
05:51:06,040 --> 05:51:08,960
彼女の病期は新たになりました。

8990
05:51:08,960 --> 05:51:11,960
そして当社の超希少なTDCKウェア

8991
05:51:11,960 --> 05:51:14,000
あなたの。彼女はとても笑顔が素敵で、

8992
05:51:14,000 --> 05:51:16,120
伝染する笑い。現在の彼女

8993
05:51:16,120 --> 05:51:18,200
助けを借りて歩く、そして彼女

8994
05:51:18,200 --> 05:51:19,880
トレッドミルの上を歩く、彼女

8995
05:51:19,880 --> 05:51:21,880
これまでの最長時間は11回

8996
05:51:21,880 --> 05:51:22,920
膨大な数分

8997
05:51:22,920 --> 05:51:28,720
達成。  AVA

8998
05:51:28,720 --> 05:51:31,040
非言語的だが非常にうるさい。  ザ

8999
05:51:31,040 --> 05:51:32,520
これまでで最も騒々しい非言語的な子供。

9000
05:51:32,520 --> 05:51:34,320
彼女は言語療法を受けており、私たちは

9001
05:51:34,320 --> 05:51:35,440
医療に自信がある

9002
05:51:35,440 --> 05:51:37,920
前進せず、彼女は研究するだろう

9003
05:51:37,920 --> 05:51:39,320
一日中歩いて話しましょう

9004
05:51:39,320 --> 05:51:49,760
近い将来。  

9005
05:51:49,760 --> 05:51:51,760
>> みなさん、私の名前はです

9006
05:51:51,760 --> 05:51:53,360
モニーク、そして私の名前はヴィヴィアンです。

9007
05:51:53,360 --> 05:51:58,120
>> 私たちは診断を受けています

9008
05:51:58,120 --> 05:51:58,560
(聞き取れず) 閉じます。

9009
05:51:58,560 --> 05:52:02,800
>> CTLA 4 は起こりました、お願いします

9010
05:52:02,800 --> 05:52:03,720
不十分、そして私たちはそうでした

9011
05:52:03,720 --> 05:52:06,160
2014年に診断され、現在も

9012
05:52:06,160 --> 05:52:07,920
重要です。

9013
05:52:07,920 --> 05:52:11,360
医師になって1年目

9014
05:52:11,360 --> 05:52:12,520
説明すると、それは博士でした。いくつかの

9015
05:52:12,520 --> 05:52:13,720
当時の同僚NIHと

9016
05:52:13,720 --> 05:52:15,080
それは非常に重要だと思います

9017
05:52:15,080 --> 05:52:18,720
その年に診断されたのは、

9018
05:52:18,720 --> 05:52:22,280
私は私にたくさんの希望をもたらしました

9019
05:52:22,280 --> 05:52:23,160
耳を傾けた娘の旅。

9020
05:52:23,160 --> 05:52:25,200
基本的に誰もが CTLA 4 を持っています

9021
05:52:25,200 --> 05:52:27,560
遺伝子とそれがCTLA 4を作る

9022
05:52:27,560 --> 05:52:29,720
タンパク質。このプロスティンは最高です

9023
05:52:29,720 --> 05:52:31,840
免疫力にとって重要なこと

9024
05:52:31,840 --> 05:52:34,160
SYSTEM BECAUSE IT'S THE BRAKES

9025
05:52:34,160 --> 05:52:34,840
あなたへ。

9026
05:52:34,840 --> 05:52:35,600
免疫システム、そして私たちが作るものではない

9027
05:52:35,600 --> 05:52:36,920
そのタンパク質が私たちの免疫力となる

9028
05:52:36,920 --> 05:52:39,000
システムはすべてオーバードライブ状態です

9029
05:52:39,000 --> 05:52:40,080
時間と私はそれがそう聞こえることを知っています

9030
05:52:40,080 --> 05:52:42,120
ああ、君のような良いこと

9031
05:52:42,120 --> 05:52:44,400
あなたの病気のために決して病気になってはなりません

9032
05:52:44,400 --> 05:52:45,840
免疫システムが機能している

9033
05:52:45,840 --> 05:52:48,840
しかし正直に言うと、それは現実とは程遠いです。

9034
05:52:48,840 --> 05:52:49,720
真実。ごめん。

9035
05:52:49,720 --> 05:52:51,800
>> これは実際に大きな問題を引き起こします

9036
05:52:51,800 --> 05:52:55,240
問題と具体的には

9037
05:52:55,240 --> 05:52:58,000
自己免疫の問題。 DRに聞いてみました。

9038
05:52:58,000 --> 05:53:00,560
(聞き取れず) 最後は 2 時くらい

9039
05:53:00,560 --> 05:53:01,720
数週間前、世界中で何人か

9040
05:53:01,720 --> 05:53:03,600
この病気に罹患していますが、どれくらいまれですか

9041
05:53:03,600 --> 05:53:05,600
それと彼女は私にそれだけを教えてくれました

9042
05:53:05,600 --> 05:53:07,680
約500人が診断を受けている

9043
05:53:07,680 --> 05:53:09,120
世界的にこの病気に罹患しているので、私は

9044
05:53:09,120 --> 05:53:10,760
それを聞いて本当にショックでした

9045
05:53:10,760 --> 05:53:13,000
私たちがどれほど珍しい人だったか、私はそうではありません

9046
05:53:13,000 --> 05:53:13,920
私たちはそれほど珍しい存在だったと信じています

9047
05:53:13,920 --> 05:53:15,720
それは遺伝的なものだからです。

9048
05:53:15,720 --> 05:53:16,960
遺伝的なものなので

9049
05:53:16,960 --> 05:53:19,720
つまり通過できるということです

9050
05:53:19,720 --> 05:53:21,640
世代から世代へ

9051
05:53:21,640 --> 05:53:23,880
そのため、私たちの

9052
05:53:23,880 --> 05:53:25,480
診断オデッセイには多くのことが含まれます

9053
05:53:25,480 --> 05:53:28,360
私たちの家族の。そして私たちの拡張

9054
05:53:28,360 --> 05:53:30,320
家族でたくさん参加しました

9055
05:53:30,320 --> 05:53:32,000
私たちのために成長する葬儀

9056
05:53:32,000 --> 05:53:33,560
家族のメンバーと振り返って

9057
05:53:33,560 --> 05:53:35,160
今、レンズを通してそれを見つめる

9058
05:53:35,160 --> 05:53:36,720
私たちが今知っていること

9059
05:53:36,720 --> 05:53:38,760
今、私たちはそれをよく認識しています

9060
05:53:38,760 --> 05:53:42,200
そのうちの死亡は

9061
05:53:42,200 --> 05:53:44,000
CTLA4関連。私の身近な人へ

9062
05:53:44,000 --> 05:53:46,920
家族 母、兄、そして私

9063
05:53:46,920 --> 05:53:50,520
全員がCTLA 4に肯定的でした

9064
05:53:50,520 --> 05:53:52,240
欠陥があるが正直に言うと

9065
05:53:52,240 --> 05:53:54,040
私たちの旅を通して

9066
05:53:54,040 --> 05:53:56,560
診断オデッセイ 私たちはしませんでした

9067
05:53:56,560 --> 05:53:57,800
あったことを認識してください

9068
05:53:57,800 --> 05:53:58,840
根本的に間違っていた問題

9069
05:53:58,840 --> 05:54:01,520
私たちと一緒に。  私たちはそれを知りませんでした

9070
05:54:01,520 --> 05:54:03,360
私たちは医学的に奇妙だったとか、そういうことだった

9071
05:54:03,360 --> 05:54:05,400
私たちは診断不能だった、あるいは私たちが診断できなかった

9072
05:54:05,400 --> 05:54:07,520
まったく珍しかったです。そして、あります

9073
05:54:07,520 --> 05:54:10,040
その 2 つの理由、その 1 つ目

9074
05:54:10,040 --> 05:54:11,720
この病気が原因である

9075
05:54:11,720 --> 05:54:13,720
汚い、だってそう感じさせるから

9076
05:54:13,720 --> 05:54:16,200
あなたが診断されているように。私たちは

9077
05:54:16,200 --> 05:54:17,480
病気になるだろう、私たちはそこに行くだろう

9078
05:54:17,480 --> 05:54:19,560
医者、私たちはそうなるだろう

9079
05:54:19,560 --> 05:54:20,920
自己免疫疾患と診断されました

9080
05:54:20,920 --> 05:54:22,040
病気、そして私たちはどうなるのか

9081
05:54:22,040 --> 05:54:27,120
彼らのために治療を受けてください。ザ

9082
05:54:27,120 --> 05:54:29,120
私たちがやらないその他の理由

9083
05:54:29,120 --> 05:54:30,720
本当に -- 私たちは気づいていませんでした

9084
05:54:30,720 --> 05:54:32,320
病気になったのは、それぞれが原因である

9085
05:54:32,320 --> 05:54:34,560
私たちには私たち自身の小さなユニークなものがありました

9086
05:54:34,560 --> 05:54:36,960
自己免疫の問題は私たち自身に特有のものです

9087
05:54:36,960 --> 05:54:38,520
私たちが抱えていた自己免疫の問題の組み合わせ

9088
05:54:38,520 --> 05:54:39,920
対処中。どれも同じものはありませんでした

9089
05:54:39,920 --> 05:54:41,840
同時に起こっていることを知らせてください

9090
05:54:41,840 --> 05:54:45,760
時間と私たちはそう思った

9091
05:54:45,760 --> 05:54:47,640
運が悪いことに私たちは自己免疫疾患を持っています

9092
05:54:47,640 --> 05:54:48,840
問題はあるが、ただ実行されているだけ

9093
05:54:48,840 --> 05:54:52,600
家族。何も原因はありません

9094
05:54:52,600 --> 05:54:54,040
IT、それはただ実行されているだけです

9095
05:54:54,040 --> 05:54:56,480
家族。さて、誤解しないでください、

9096
05:54:56,480 --> 05:54:58,120
私たちは大変な時期を過ごしました、私たちはそうでした

9097
05:54:58,120 --> 05:55:00,280
病院の内外、そして病院内

9098
05:55:00,280 --> 05:55:02,320
ER の中には、

9099
05:55:02,320 --> 05:55:03,840
いくつかの自己免疫の問題

9100
05:55:03,840 --> 05:55:05,840
他の人や私たちよりもはるかに希少です

9101
05:55:05,840 --> 05:55:09,720
-- 長い時間がかかりました

9102
05:55:09,720 --> 05:55:11,320
診断を受けるか、診断を受けるか

9103
05:55:11,320 --> 05:55:12,720
一部の問題については全体的に

9104
05:55:12,720 --> 05:55:14,520
THE ODYSSEY WE WEREN'T BEING

9105
05:55:14,520 --> 05:55:16,120
診断を受け、受け取りました

9106
05:55:16,120 --> 05:55:17,920
治療。だから私たちは考えなかった

9107
05:55:17,920 --> 05:55:19,680
私たちが探す必要があったもの

9108
05:55:19,680 --> 05:55:22,320
さらに何でも。だからただ与えるだけ

9109
05:55:22,320 --> 05:55:26,920
私たちがどのようにリンクされていないのかわかりますか

9110
05:55:26,920 --> 05:55:28,600
私たちのすべてがどれほどリンクされていなかったのか

9111
05:55:28,600 --> 05:55:31,160
病気は、母と私でした

9112
05:55:31,160 --> 05:55:32,600
兄は3つの病気を患っていますが、

9113
05:55:32,600 --> 05:55:34,520
3 つの自己免疫の問題

9114
05:55:34,520 --> 05:55:35,720
同じものと残りのものは

9115
05:55:35,720 --> 05:55:37,720
違う。 15歳の母

9116
05:55:37,720 --> 05:55:39,640
私の兄弟は自己免疫疾患を患っています

9117
05:55:39,640 --> 05:55:41,920
14 自己免疫の問題。ただし、のみ

9118
05:55:41,920 --> 05:55:46,800
そのうちの3つが重なった。私は

9119
05:55:46,800 --> 05:55:49,280
個人的に考慮したこと

9120
05:55:49,280 --> 05:55:53,120
無症状でCTLA 4を保有している

9121
05:55:53,120 --> 05:55:55,600
欠乏、私にはそれしかありません

9122
05:55:55,600 --> 05:56:00,840
大腿部甲状腺症、私は甲状腺機能低下症です

9123
05:56:00,840 --> 05:56:02,080
乾癬と湿疹。

9124
05:56:02,080 --> 05:56:04,440
>> 私は甲状腺機能低下症を患っており、

9125
05:56:04,440 --> 05:56:05,360
チューブ 1 糖尿病。それで

9126
05:56:05,360 --> 05:56:08,480
>> つまり、彼女は 2 つの自己免疫疾患を持っているということです

9127
05:56:08,480 --> 05:56:09,000
病気。

9128
05:56:09,000 --> 05:56:11,520
>> ありがとうございます。それは

9129
05:56:11,520 --> 05:56:13,680
兄貴のせいで

9130
05:56:13,680 --> 05:56:14,320
彼らの世代はそうではない

9131
05:56:14,320 --> 05:56:16,200
診断を見つける。それでその後

9132
05:56:16,200 --> 05:56:18,240
兄の何年もの病気

9133
05:56:18,240 --> 05:56:21,920
そして母、そしてすべてを手に入れる

9134
05:56:21,920 --> 05:56:24,800
これらの自己免疫診断のうち、

9135
05:56:24,800 --> 05:56:26,520
私の兄がついに開発しました

9136
05:56:26,520 --> 05:56:28,480
彼らが何も知らなかったこと

9137
05:56:28,480 --> 05:56:31,240
それはそうでした。そしてそれがそれなのです

9138
05:56:31,240 --> 05:56:32,760
最終的に、原因を解明するために私たちに導かれました

9139
05:56:32,760 --> 05:56:34,760
なぜこれほど多くの自己免疫疾患があったのか

9140
05:56:34,760 --> 05:56:37,240
問題点。彼はすべての病変を発症しました

9141
05:56:37,240 --> 05:56:39,720
彼の脳内、そして全身に

9142
05:56:39,720 --> 05:56:41,600
脊髄と医師たちは

9143
05:56:41,600 --> 05:56:44,040
私たちには絶対に答えはありません。

9144
05:56:44,040 --> 05:56:47,000
彼らは彼をMDアンダーソンのところに送りました、彼は

9145
05:56:47,000 --> 05:56:48,720
そこで化学療法を受け、彼は

9146
05:56:48,720 --> 05:56:49,800
でいくつかの治療を受けた

9147
05:56:49,800 --> 05:56:55,200
ヒューストンの退役軍人病院ですが、

9148
05:56:55,200 --> 05:56:57,320
彼らには答えがありませんでしたが、私たちは答えを持っています

9149
05:56:57,320 --> 05:56:58,960
1年ほど探していました

9150
05:56:58,960 --> 05:57:00,640
この点、そして彼は拒否していました

9151
05:57:00,640 --> 05:57:03,080
すぐに彼はVAにいた、彼は

9152
05:57:03,080 --> 05:57:06,120
入院していました、彼らは彼を着させました

9153
05:57:06,120 --> 05:57:08,200
快適な薬は基本的に待っています

9154
05:57:08,200 --> 05:57:10,200
彼が亡くなり、そして彼らのために

9155
05:57:10,200 --> 05:57:12,120
のいずれかの生検を行うことを決定

9156
05:57:12,120 --> 05:57:13,520
彼の脳の病変。そうだ

9157
05:57:13,520 --> 05:57:16,360
彼らは生検を行った、と彼らは言いました

9158
05:57:16,360 --> 05:57:18,600
彼をスライドさせて退場させた

9159
05:57:18,600 --> 05:57:19,760
アメリカ全土でこれらの人々に

9160
05:57:19,760 --> 05:57:21,800
さまざまな研究病院へ

9161
05:57:21,800 --> 05:57:24,800
私たちは答えを得るように努めてください。

9162
05:57:24,800 --> 05:57:27,440
絶望的でした。私たちはそれを望んでいた

9163
05:57:27,440 --> 05:57:28,720
どこかの誰かがそうするだろう

9164
05:57:28,720 --> 05:57:30,360
これが何であるかを認識してください。

9165
05:57:30,360 --> 05:57:31,960
残念ながら、答えが出たとき

9166
05:57:31,960 --> 05:57:33,720
戻ってきた、誰もそれが何かを知らなかった

9167
05:57:33,720 --> 05:57:41,240
まったくありました。私たちには何も残されていませんでした

9168
05:57:41,240 --> 05:57:43,920
答え。ランダムなラボ技術者が言った

9169
05:57:43,920 --> 05:57:45,920
私たちは試しませんでした、送りましょう

9170
05:57:45,920 --> 05:57:47,600
ウィル。それで彼らはサンプルを送った

9171
05:57:47,600 --> 05:57:50,760
NIHに行き、どういうわけか彼らのところに到着しました

9172
05:57:50,760 --> 05:57:51,840
免疫科と彼ら

9173
05:57:51,840 --> 05:57:53,280
あなたと同じように、私たちは私たちを知っていると思います

9174
05:57:53,280 --> 05:57:54,720
答えてみましょう

9175
05:57:54,720 --> 05:57:56,240
血液検査を実行すると、彼らは

9176
05:57:56,240 --> 05:58:01,200
血液検査で陽性反応が出ました

9177
05:58:01,200 --> 05:58:04,400
CTLA4欠乏症。彼は入っていた

9178
05:58:04,400 --> 05:58:05,680
その時点で本当に悪い形

9179
05:58:05,680 --> 05:58:07,760
でも、どういうわけか両親はできました

9180
05:58:07,760 --> 05:58:10,520
兄をこの世界から追い出すために

9181
05:58:10,520 --> 05:58:12,520
病院に行ってテキサスから飛行機で連れて行く

9182
05:58:12,520 --> 05:58:15,680
ベセスダへ、そして彼は

9183
05:58:15,680 --> 05:58:18,160
回復までの長い道のり。それはそうだった

9184
05:58:18,160 --> 05:58:21,320
彼が生まれるずっと前のこと

9185
05:58:21,320 --> 05:58:23,000
わかった、でも彼らは彼の命を救った

9186
05:58:23,000 --> 05:58:24,120
彼らが与えた治療によって

9187
05:58:24,120 --> 05:58:26,120
彼。チャーリーとお母さん

9188
05:58:26,120 --> 05:58:27,680
私たちの中で最も病気になっているのは

9189
05:58:27,680 --> 05:58:29,480
家族、私たちの肉親、

9190
05:58:29,480 --> 05:58:31,680
診断を受けさせました。そして

9191
05:58:31,680 --> 05:58:33,600
それは全く新しい世界を切り開きました

9192
05:58:33,600 --> 05:58:35,720
私たちの家族のために。そしてそのとき

9193
05:58:35,720 --> 05:58:37,960
娘の物語が始まります。 

9194
05:58:37,960 --> 05:58:40,440
彼女の治療は診断後に始まります

9195
05:58:40,440 --> 05:58:41,920
2014年、私たちが参加したとき、あなたは何歳でしたか

9196
05:58:41,920 --> 05:58:47,520
診断されましたか?覚えていますか？

9197
05:58:47,520 --> 05:58:48,120
>>3.

9198
05:58:48,120 --> 05:58:51,240
>> あなたは 3 歳でした。そして私たち

9199
05:58:51,240 --> 05:58:52,680
開始 -- 私たちはに追加されました

9200
05:58:52,680 --> 05:58:55,120
NIH における研究プロトコル

9201
05:58:55,120 --> 05:58:57,880
そして私たちは毎年点検に行きます

9202
05:58:57,880 --> 05:59:00,000
無症状だったのでUPS

9203
05:59:00,000 --> 05:59:02,120
何も進展がなかった

9204
05:59:02,120 --> 05:59:04,120
病気、そして何が起こったのですか、ベイビー?

9205
05:59:04,120 --> 05:59:07,280
>> 私が6歳のとき、彼らは診断されました

9206
05:59:07,280 --> 05:59:14,520
下腿甲状腺症の私と

9207
05:59:14,520 --> 05:59:15,800
セブンが私が持っていたことを発見したとき

9208
05:59:15,800 --> 05:59:16,480
糖尿病。

9209
05:59:16,480 --> 05:59:18,480
>> 糖尿病の種類は何ですか?

9210
05:59:18,480 --> 05:59:19,680
>>1.

9211
05:59:19,680 --> 05:59:22,120
>> 1 型糖尿病。だから彼女はそうした

9212
05:59:22,120 --> 05:59:25,000
自己免疫を発症し始めた

9213
05:59:25,000 --> 05:59:27,880
問題と彼らは彼女のタイプを捉えた

9214
05:59:27,880 --> 05:59:30,040
1 糖尿病は十分に早い段階で発症する

9215
05:59:30,040 --> 05:59:32,960
すぐに治療を開始した

9216
05:59:32,960 --> 05:59:34,200
の進行を阻止する

9217
05:59:34,200 --> 05:59:35,880
彼女の膵臓の破壊、

9218
05:59:35,880 --> 05:59:38,200
ベータ細胞が入っています

9219
05:59:38,200 --> 05:59:38,720
MS。パンシャル: クリーアス。

9220
05:59:38,720 --> 05:59:41,320
>> 彼らはあなたと同じです、やめたほうがいいです

9221
05:59:41,320 --> 05:59:42,240
進行中かそれ以外。

9222
05:59:42,240 --> 05:59:44,600
>> 彼らはそうでした。それで私たちは始めました

9223
05:59:44,600 --> 05:59:46,920
2019年、毎回NIHに行きます

9224
05:59:46,920 --> 05:59:50,160
彼女が受け取るまでに2週間

9225
05:59:50,160 --> 05:59:51,520
代わりとなる薬 --

9226
05:59:51,520 --> 05:59:54,480
実質的に CTLA 4 を置き換えます

9227
05:59:54,480 --> 05:59:56,600
プロテインと自宅で摂取するもの

9228
05:59:56,600 --> 05:59:58,080
免疫力を高めるための薬

9229
05:59:58,080 --> 06:00:01,480
システムがダウンしているので入っていません

9230
06:00:01,480 --> 06:00:03,040
オーバードライブ。それであなたも覚えていますか

9231
06:00:03,040 --> 06:00:04,200
最初の数週間

9232
06:00:04,200 --> 06:00:06,800
NIHにはよく行っていましたか？する

9233
06:00:06,800 --> 06:00:09,360
覚えていますか？覚えていますか

9234
06:00:09,360 --> 06:00:11,040
NIHに行きますどうしましたか

9235
06:00:11,040 --> 06:00:11,920
初めてそこに行きたいと思いますか？

9236
06:00:11,920 --> 06:00:12,720
>> 怖い。

9237
06:00:12,720 --> 06:00:13,920
>> 何が怖かったのですか??

9238
06:00:13,920 --> 06:00:14,960
>> 鋭いもの。

9239
06:00:14,960 --> 06:00:17,280
>> 鋭いところ、そうですね。だから私たちは

9240
06:00:17,280 --> 06:00:18,680
2週間ごとに行っていました

9241
06:00:18,680 --> 06:00:20,920
その間、そしてそれから約2人

9242
06:00:20,920 --> 06:00:22,720
4週間ごとに行った年

9243
06:00:22,720 --> 06:00:24,160
テキサス州からへの旅行

9244
06:00:24,160 --> 06:00:26,280
ベセスダ。そして最近ここで彼らは

9245
06:00:26,280 --> 06:00:29,720
私たちを変えた今、私たちは次の目標を達成しようとしています

9246
06:00:29,720 --> 06:00:31,280
6週間ごとに旅行しましょう。それで、

9247
06:00:31,280 --> 06:00:34,000
治療は彼女にとって効果を上げています。

9248
06:00:34,000 --> 06:00:36,320
彼女 - 彼女の自己免疫レベル

9249
06:00:36,320 --> 06:00:37,680
下降傾向にあります。彼女

9250
06:00:37,680 --> 06:00:39,640
それ以上発展していない

9251
06:00:39,640 --> 06:00:41,880
自己免疫疾患とそのタイプ

9252
06:00:41,880 --> 06:00:44,640
1 糖尿病は進行していない。 

9253
06:00:44,640 --> 06:00:47,840
彼女はまだほぼ満杯です

9254
06:00:47,840 --> 06:00:49,760
膵臓の機能。つまり

9255
06:00:49,760 --> 06:00:51,920
私たちの診断がどのように感じられるか

9256
06:00:51,920 --> 06:00:53,800
オデッセイは他のものとは異なります

9257
06:00:53,800 --> 06:00:56,000
人々、なぜならほとんどの人がそうするからです

9258
06:00:56,000 --> 06:00:58,560
未診断、またはまれな症状がある

9259
06:00:58,560 --> 06:01:01,240
彼らが闘っている病気

9260
06:01:01,240 --> 06:01:04,480
診断を受ける。そしてそれから

9261
06:01:04,480 --> 06:01:06,320
彼らは、それを見つけるために苦労しなければなりません

9262
06:01:06,320 --> 06:01:08,320
治癒または治療。と

9263
06:01:08,320 --> 06:01:10,840
ビビアン、彼女の物語とともに、私の

9264
06:01:10,840 --> 06:01:12,840
両親 -- 兄と母

9265
06:01:12,840 --> 06:01:14,200
彼らの世代は次のことに苦労しました

9266
06:01:14,200 --> 06:01:17,720
診断を見つけてください。でもヴィヴィアン

9267
06:01:17,720 --> 06:01:19,160
～の恩恵を受けることができます

9268
06:01:19,160 --> 06:01:20,400
彼らの闘争、そして彼女の闘争

9269
06:01:20,400 --> 06:01:22,320
病気を我慢しなければならない

9270
06:01:22,320 --> 06:01:23,600
彼女のせいで彼女の体を破壊する

9271
06:01:23,600 --> 06:01:25,000
に直接行くことができます

9272
06:01:25,000 --> 06:01:26,080
治療。彼女にはその必要はない

9273
06:01:26,080 --> 06:01:28,560
行くのに苦労する

9274
06:01:28,560 --> 06:01:30,960
その診断のすべてを通して

9275
06:01:30,960 --> 06:01:33,800
私の兄と母がそうであったように。 

9276
06:01:33,800 --> 06:01:37,280
私はこう考えます。

9277
06:01:37,280 --> 06:01:38,560
診断、発見

9278
06:01:38,560 --> 06:01:40,240
病気は私にとっての限界だった

9279
06:01:40,240 --> 06:01:41,440
お母さんと弟。彼らはそうするだろう

9280
06:01:41,440 --> 06:01:43,840
永遠に一緒に生きましょう

9281
06:01:43,840 --> 06:01:44,920
この病気による破壊

9282
06:01:44,920 --> 06:01:46,920
彼らの体にこんなことをしたのです。彼らは

9283
06:01:46,920 --> 06:01:48,280
今もそれとともに生きています。  彼はまだ

9284
06:01:48,280 --> 06:01:49,400
ああ、彼の脳には病変がある、彼らは

9285
06:01:49,400 --> 06:01:51,720
小さくなりましたが、彼はまだ持っています

9286
06:01:51,720 --> 06:01:54,320
リーグ。  私の母は昨日ちょうど

9287
06:01:54,320 --> 06:01:55,920
彼女から38個のポリープを切除した

9288
06:01:55,920 --> 06:01:58,160
胃。彼女はまだ苦労しています、

9289
06:01:58,160 --> 06:01:59,840
彼らはまだ苦労していますが、

9290
06:01:59,840 --> 06:02:01,920
彼らの天井は私の娘たちです

9291
06:02:01,920 --> 06:02:03,720
彼らが手に入れたのでフロア

9292
06:02:03,720 --> 06:02:05,200
診断、彼女は受けられる

9293
06:02:05,200 --> 06:02:07,200
すぐに治療を受けてください。

9294
06:02:07,200 --> 06:02:10,240
彼女と彼女の将来の子供たちは、

9295
06:02:10,240 --> 06:02:12,440
私の闘いの恩恵

9296
06:02:12,440 --> 06:02:15,000
ママと弟が入れたもの

9297
06:02:15,000 --> 06:02:16,440
IN.それは私にとって新しい道です

9298
06:02:16,440 --> 06:02:18,440
娘と私、もし始めたら

9299
06:02:18,440 --> 06:02:20,200
私の母とその進歩

9300
06:02:20,200 --> 06:02:23,320
兄弟には決して到達できない

9301
06:02:23,320 --> 06:02:25,320
体験してください。の探求

9302
06:02:25,320 --> 06:02:26,720
答えて、なぜそうなったのかを探ってください

9303
06:02:26,720 --> 06:02:29,920
多くの自己免疫疾患があった

9304
06:02:29,920 --> 06:02:31,800
基本的に母に対処する

9305
06:02:31,800 --> 06:02:33,320
そして兄弟ですが、Aの検索

9306
06:02:33,320 --> 06:02:38,760
娘の治療法は

9307
06:02:38,760 --> 06:02:39,920
彼女が持つ機会

9308
06:02:39,920 --> 06:02:55,560
普通の生活。 

9309
06:02:55,560 --> 06:02:58,640
>> みなさん、こんにちは。私の名前は

9310
06:02:58,640 --> 06:03:00,760
テレンス、これが私にはそう思われます

9311
06:03:00,760 --> 06:03:05,760
テラン娘。  そして私たちは

9312
06:03:05,760 --> 06:03:10,200
これに参加できることに非常に興奮しています

9313
06:03:10,200 --> 06:03:13,920
皆さんと一緒にオデッセイ。はじめに

9314
06:03:13,920 --> 06:03:17,680
14歳の娘と、彼女

9315
06:03:17,680 --> 06:03:20,920
中皮腫と診断されました

9316
06:03:20,920 --> 06:03:22,920
そして私は彼女に共有させるつもりです

9317
06:03:22,920 --> 06:03:26,480
彼女の物語、しかし初めての中皮腫

9318
06:03:26,480 --> 06:03:33,120
子供では非常にまれです。そうだ

9319
06:03:33,120 --> 06:03:35,560
14歳のとき、私たちはいくつかのことを目にしました

9320
06:03:35,560 --> 06:03:37,720
私たちは彼女の体を続けています

9321
06:03:37,720 --> 06:03:39,520
理解できませんでした。それで、そのうちの1つ

9322
06:03:39,520 --> 06:03:43,520
私たちが見た最大のもの

9323
06:03:43,520 --> 06:03:45,240
彼女の足は腫れていましたか

9324
06:03:45,240 --> 06:03:49,000
膝を足元まで下げます。  そして

9325
06:03:49,000 --> 06:03:52,520
それは私にとってとても気になることでした

9326
06:03:52,520 --> 06:03:56,800
そして彼女のお母さん。それで、私たちはそうするでしょう

9327
06:03:56,800 --> 06:03:59,080
彼女は医者に行き、物を買ってください

9328
06:03:59,080 --> 06:04:01,120
確認したところ、彼らはそう思った

9329
06:04:01,120 --> 06:04:04,480
ほとんどが腎臓にありました。  ザ

9330
06:04:04,480 --> 06:04:05,600
当時の医師は考えなかった

9331
06:04:05,600 --> 06:04:13,640
あらゆる種類のがんについて。そうだ

9332
06:04:13,640 --> 06:04:15,840
別のものを食べる前に

9333
06:04:15,840 --> 06:04:18,480
約束が決まり、彼女の前に

9334
06:04:18,480 --> 06:04:19,960
そこに行くことができました

9335
06:04:19,960 --> 06:04:23,680
彼女が気を失った約束

9336
06:04:23,680 --> 06:04:26,200
学校。だからその時、私たちはまだ

9337
06:04:26,200 --> 06:04:27,120
何が起こっているのか分かりませんでした

9338
06:04:27,120 --> 06:04:30,640
学校に行った、彼女のスピーチ

9339
06:04:30,640 --> 06:04:32,920
彼女はろれつが回らなかった、しようとしていた

9340
06:04:32,920 --> 06:04:35,120
その時間は起きていてください。そして

9341
06:04:35,120 --> 06:04:37,520
彼女は私に説明しようとしていた

9342
06:04:37,520 --> 06:04:39,520
何が起こったのか、そして彼女はそうしたのか

9343
06:04:39,520 --> 06:04:43,080
とても上手に説明していただきました

9344
06:04:43,080 --> 06:04:45,880
何が起こっていたのにまだ

9345
06:04:45,880 --> 06:04:47,120
多くの懸念がありました

9346
06:04:47,120 --> 06:04:49,320
彼女の見た目のせいで

9347
06:04:49,320 --> 06:04:51,120
学校のベッドに横たわっています。

9348
06:04:51,120 --> 06:04:56,000
それで私たちは彼女を病院に連れて行きました、

9349
06:04:56,000 --> 06:04:59,760
私たちの地元の病院の医師

9350
06:04:59,760 --> 06:05:02,000
彼女は血栓があると私たちに言いました

9351
06:05:02,000 --> 06:05:08,720
彼女の足の中で。とその理由

9352
06:05:08,720 --> 06:05:11,560
ここ私たちの病院でそれができる

9353
06:05:11,560 --> 06:05:12,920
彼らは血栓を叩きますが、

9354
06:05:12,920 --> 06:05:17,160
彼らは腫瘍を見ていなかったのです。そうだ

9355
06:05:17,160 --> 06:05:18,920
後で私たちが行くことになったとき

9356
06:05:18,920 --> 06:05:22,200
に -- なぜなら、私たちには

9357
06:05:22,200 --> 06:05:23,320
ここの小児病院、彼女

9358
06:05:23,320 --> 06:05:26,440
南部コロンビアに行かなければならなかった

9359
06:05:26,440 --> 06:05:31,640
カロライナ、小児病院へ

9360
06:05:31,640 --> 06:05:34,080
そこで彼らは方法で腫瘍を発見しました

9361
06:05:34,080 --> 06:05:36,320
セクション、そしてまだ知りませんでした

9362
06:05:36,320 --> 06:05:40,200
私たちが理解できるようになったのは何だったのか

9363
06:05:40,200 --> 06:05:43,160
あなた自身の旅

9364
06:05:43,160 --> 06:05:48,840
診断されていない理由は、

9365
06:05:48,840 --> 06:05:49,520
小児病院のこぎり

9366
06:05:49,520 --> 06:05:51,400
彼らが決して取引しなかったもの

9367
06:05:51,400 --> 06:05:52,440
彼女の年齢になっても前から

9368
06:05:52,440 --> 06:05:55,440
彼女は児童館に行くことができました

9369
06:05:55,440 --> 06:06:05,320
病院。でも、でもそれはまだ

9370
06:06:05,320 --> 06:06:08,120
懸念。そこで私たちはコロンビアに行きました。

9371
06:06:08,120 --> 06:06:10,600
彼らは生検を行い、に送りました

9372
06:06:10,600 --> 06:06:11,600
マサチューセッツ州、結果が返ってきた

9373
06:06:11,600 --> 06:06:13,920
そしてそれは判明した

9374
06:06:13,920 --> 06:06:15,320
中皮腫だけではない

9375
06:06:15,320 --> 06:06:18,120
具体的にはペアTAでした

9376
06:06:18,120 --> 06:06:22,640
彼女の真ん中にひざまずきます。そうだ

9377
06:06:22,640 --> 06:06:25,320
血栓は何が起こったのか

9378
06:06:25,320 --> 06:06:29,320
彼女の足は折れて去ってしまった

9379
06:06:29,320 --> 06:06:31,000
彼女の肺に入り、それが彼女を作った

9380
06:06:31,000 --> 06:06:33,720
学校で気を失います。つまり腫瘍

9381
06:06:33,720 --> 06:06:35,720
とても大きかったので、実際にありました

9382
06:06:35,720 --> 06:06:38,400
血管を圧迫する

9383
06:06:38,400 --> 06:06:41,720
彼女の中部セクションは、彼女が

9384
06:06:41,720 --> 06:06:46,320
十分な量が得られませんでした OX GENERAL

9385
06:06:46,320 --> 06:06:48,960
血栓ができたときも続く

9386
06:06:48,960 --> 06:06:50,960
休憩は肺まで終わった

9387
06:06:50,960 --> 06:06:54,960
だから彼女は気絶したんだ

9388
06:06:54,960 --> 06:06:57,800
多くの学校は血のせいで

9389
06:06:57,800 --> 06:07:03,480
血栓ができた。私はトンドアンドレットに行きます

9390
06:07:03,480 --> 06:07:04,920
彼女は、ごめんなさいと伝えます。

9391
06:07:04,920 --> 06:07:09,440
彼女の物語、しかし私はあなたの物語の一部でした

9392
06:07:09,440 --> 06:07:10,640
何を調べようとするNCI

9393
06:07:10,640 --> 06:07:14,000
彼女と付き合っていた。ソーテイク

9394
06:07:14,000 --> 06:07:14,920
それはやめてください。

9395
06:07:14,920 --> 06:07:16,360
>> お父さんが言ったように、私はそうだった

9396
06:07:16,360 --> 06:07:19,120
中皮腫と診断されました。私は

9397
06:07:19,120 --> 06:07:24,160
6月までわからなかった

9398
06:07:24,160 --> 06:07:27,520
2014年。今でもそれを覚えています

9399
06:07:27,520 --> 06:07:32,320
行くつもりだったのでその日 --

9400
06:07:32,320 --> 06:07:34,120
早朝とウォーキング

9401
06:07:34,120 --> 06:07:36,720
上の階にいて、とても風が吹いていたので、

9402
06:07:36,720 --> 06:07:40,160
まるでどこからともなく現れたかのようだった

9403
06:07:40,160 --> 06:07:42,160
本当に、そして -- はい、行くつもりでした

9404
06:07:42,160 --> 06:07:43,960
ランチへ、そのとき私は

9405
06:07:43,960 --> 06:07:46,520
女の子の中で気を失った

9406
06:07:46,520 --> 06:07:48,760
トイレ。そして本当にただだった

9407
06:07:48,760 --> 06:07:51,320
その瞬間から、これは

9408
06:07:51,320 --> 06:07:54,480
旅全体、あるいは旅全体、それは

9409
06:07:54,480 --> 06:07:56,360
本当にちょうどそのままにしていたように

9410
06:07:56,360 --> 06:07:59,000
ボールゴーイングと。感謝しています

9411
06:07:59,000 --> 06:08:04,040
ボールが遅くなったということ。でも

9412
06:08:04,040 --> 06:08:07,560
それもとても嬉しいです

9413
06:08:07,560 --> 06:08:11,960
理由はそうではありませんでしたが、

9414
06:08:11,960 --> 06:08:15,040
最高ですが、私が

9415
06:08:15,040 --> 06:08:18,520
旅行してみんなに会わなければなりません

9416
06:08:18,520 --> 06:08:21,120
さまざまな人々と私

9417
06:08:21,120 --> 06:08:25,920
いくつかのスペースで話さなければなりません

9418
06:08:25,920 --> 06:08:26,680
今まで考えたこともなかった

9419
06:08:26,680 --> 06:08:28,920
で話す機会が得られるでしょう、

9420
06:08:28,920 --> 06:08:32,760
とても感謝していますし、そうするように努めます

9421
06:08:32,760 --> 06:08:35,920
ポジティブな面を見て、

9422
06:08:35,920 --> 06:08:40,600
誰も誰にも言わなくても

9423
06:08:40,600 --> 06:08:42,400
これは、診断中です

9424
06:08:42,400 --> 06:08:47,560
がんは本当に起こり得る、それは起こり得る

9425
06:08:47,560 --> 06:08:49,720
本当に精神が混乱する

9426
06:08:49,720 --> 06:08:54,920
少しだけ状態を述べてください。  そして

9427
06:08:54,920 --> 06:09:00,680
克服できて嬉しいです

9428
06:09:00,680 --> 06:09:07,040
都会と私のうつ病をマッピングする。 

9429
06:09:07,040 --> 06:09:08,400
思い出に感謝しています

9430
06:09:08,400 --> 06:09:10,560
私が人々に対して持っていること

9431
06:09:10,560 --> 06:09:12,800
残念ながらここで私たちと一緒に

9432
06:09:12,800 --> 06:09:20,440
今日。本当におろすだけです。  。私

9433
06:09:20,440 --> 06:09:22,280
何が起こるか楽しみです

9434
06:09:22,280 --> 06:09:24,040
私には未来が待っています、そして

9435
06:09:24,040 --> 06:09:37,280
皆さんのために。  

9436
06:09:37,280 --> 06:09:38,520
>> オフィスのエリック・シドです

9437
06:09:38,520 --> 06:09:39,840
希少疾患の研究を再び。

9438
06:09:39,840 --> 06:09:41,960
まず始めたかったのは、

9439
06:09:41,960 --> 06:09:43,680
すべてに感謝したいと言う

9440
06:09:43,680 --> 06:09:44,680
私たちのさまざまな患者スピーカー

9441
06:09:44,680 --> 06:09:47,000
彼らの素晴らしいストーリーと

9442
06:09:47,000 --> 06:09:49,120
彼らから話を聞く機会。 

9443
06:09:49,120 --> 06:09:50,360
あなたが持っているものの一つ

9444
06:09:50,360 --> 06:09:51,880
おそらく別の人からのメモです

9445
06:09:51,880 --> 06:09:54,840
ストーリーは、これが本当にあるということです

9446
06:09:54,840 --> 06:09:56,280
診断の冒険。私はオンザです

9447
06:09:56,280 --> 06:09:58,600
あなたも見ている画面

9448
06:09:58,600 --> 06:10:01,480
あらゆるものから引き出されたグラフィック

9449
06:10:01,480 --> 06:10:03,720
ライフファンデーションの負担に関するレポート

9450
06:10:03,720 --> 06:10:05,200
稀な病気の。私が欲しかったもの

9451
06:10:05,200 --> 06:10:07,480
注意を促すのは、

9452
06:10:07,480 --> 06:10:09,280
この全体的な診断が有効であるという事実

9453
06:10:09,280 --> 06:10:11,520
オデッセイのプロセスには多くの時間がかかりますが、

9454
06:10:11,520 --> 06:10:13,600
何年も。行くだけでなく

9455
06:10:13,600 --> 06:10:14,320
さまざまな経験を通して

9456
06:10:14,320 --> 06:10:15,920
スペシャリスト。これは違います

9457
06:10:15,920 --> 06:10:18,560
診断では珍しい。あなたとは

9458
06:10:18,560 --> 06:10:21,560
左上にあるのは、

9459
06:10:21,560 --> 06:10:22,720
基本的に由来するモデル

9460
06:10:22,720 --> 06:10:25,040
国立科学アカデミー

9461
06:10:25,040 --> 06:10:26,280
工学と医学

9462
06:10:26,280 --> 06:10:28,360
いくつかの問題を示します

9463
06:10:28,360 --> 06:10:30,680
診断の仕組みについて

9464
06:10:30,680 --> 06:10:33,880
そこら辺の問題。あるよ

9465
06:10:33,880 --> 06:10:35,760
ここでプロセスが頻繁にクリックされる問題があります

9466
06:10:35,760 --> 06:10:36,920
患者が治療を開始する時期

9467
06:10:36,920 --> 06:10:39,400
診断を進める

9468
06:10:39,400 --> 06:10:41,320
診断プロセスが開始されます

9469
06:10:41,320 --> 06:10:43,120
彼らと情報を収集する

9470
06:10:43,120 --> 06:10:44,320
プロバイダーを選択してから開始する

9471
06:10:44,320 --> 06:10:46,280
異なるタイプの統合

9472
06:10:46,280 --> 06:10:48,080
その後の検査およびその他の措置

9473
06:10:48,080 --> 06:10:49,720
動作診断を実施する

9474
06:10:49,720 --> 06:10:50,920
それを何度も繰り返す

9475
06:10:50,920 --> 06:10:52,960
またまた。残念ながらそうならないように

9476
06:10:52,960 --> 06:10:55,840
そのプロセスは正常です

9477
06:10:55,840 --> 06:10:58,280
まれな病気、なぜなら私たちはできないかもしれないから

9478
06:10:58,280 --> 06:11:00,640
正確な検査で診断できるようにする

9479
06:11:00,640 --> 06:11:02,520
多くの稀な病気だけでなく、それも

9480
06:11:02,520 --> 06:11:04,640
ある場合は少し時間がかかることもあります

9481
06:11:04,640 --> 06:11:06,520
プロバイダーが知っておくべきもの

9482
06:11:06,520 --> 06:11:09,320
全体の一部として注文してください

9483
06:11:09,320 --> 06:11:10,840
問題は、これを理解することです

9484
06:11:10,840 --> 06:11:13,120
旅とは全体として、

9485
06:11:13,120 --> 06:11:14,320
多くの異なる稀な患者

9486
06:11:14,320 --> 06:11:16,840
病気が立ち向かう。そしてその一部は

9487
06:11:16,840 --> 06:11:18,200
誰が必要かを理解する

9488
06:11:18,200 --> 06:11:20,440
連絡を取ってつながりましょう

9489
06:11:20,440 --> 06:11:22,120
先ほど紹介したこの方法

9490
06:11:22,120 --> 06:11:23,920
右側は忍耐強い

9491
06:11:23,920 --> 06:11:25,720
診断に向けたジャーニーマップ

9492
06:11:25,720 --> 06:11:27,840
のための国家組織

9493
06:11:27,840 --> 06:11:31,360
稀な病気、ノルド、彼らはそう呼んでいる

9494
06:11:31,360 --> 06:11:34,200
初等協会の役割に注意を払う

9495
06:11:34,200 --> 06:11:35,640
あなたのやり方に合わせてケアを提供してください

9496
06:11:35,640 --> 06:11:37,440
YOU NEED TO UTILIZE DIFFERENT

9497
06:11:37,440 --> 06:11:39,120
あなたが診察を受けている専門医。 

9498
06:11:39,120 --> 06:11:42,560
プライマリケア提供者は、

9499
06:11:42,560 --> 06:11:44,480
これに重要な意味をもつ

9500
06:11:44,480 --> 06:11:45,880
オデッセイ 医師を探す

9501
06:11:45,880 --> 06:11:48,920
ケアとケアをコーディネートするチャンピオン

9502
06:11:48,920 --> 06:11:50,040
あなたを繋ぐお手伝いをします

9503
06:11:50,040 --> 06:11:51,320
さまざまな専門家と

9504
06:11:51,320 --> 06:11:52,280
その情報を統合します

9505
06:11:52,280 --> 06:11:54,280
診断プロセスに不可欠です。

9506
06:11:54,280 --> 06:11:56,320
だから信頼できる人を見つけてください

9507
06:11:56,320 --> 06:11:58,760
そしてあなたのものを共有することができます

9508
06:11:58,760 --> 06:12:01,280
あなたの歴史とあなたの症状

9509
06:12:01,280 --> 06:12:04,440
ストーリーを理解して、

9510
06:12:04,440 --> 06:12:05,440
健康ガイドを理解する

9511
06:12:05,440 --> 06:12:06,760
これは重要です。  そんな人のために

9512
06:12:06,760 --> 06:12:08,520
スペシャリストを探しているのか、そうでないのか

9513
06:12:08,520 --> 06:12:10,120
次にどこに行くかは決まっています、

9514
06:12:10,120 --> 06:12:11,480
もう一度研究を始めたい

9515
06:12:11,480 --> 06:12:13,720
以前に共有していたことを、

9516
06:12:13,720 --> 06:12:15,720
希少疾病情報センター

9517
06:12:15,720 --> 06:12:17,760
当社にはコンタクトセンターがあります。

9518
06:12:17,760 --> 06:12:19,040
情報によって人員が確保される

9519
06:12:19,040 --> 06:12:20,720
提供できるスペシャリスト

9520
06:12:20,720 --> 06:12:21,920
サポート 個別サポート

9521
06:12:21,920 --> 06:12:24,160
専門医を探すにあたって、

9522
06:12:24,160 --> 06:12:25,320
患者団体またはその他

9523
06:12:25,320 --> 06:12:26,520
あなたに関する情報の種類

9524
06:12:26,520 --> 06:12:28,320
希少疾患について調べています。 

9525
06:12:28,320 --> 06:12:31,320
その Web サイトにアクセスするか、次のリンクにアクセスしてください

9526
06:12:31,320 --> 06:12:32,120
お持ちの場合は当社の展示ブースをご利用ください

9527
06:12:32,120 --> 06:12:33,440
ご質問がございましたら。  で

9528
06:12:33,440 --> 06:12:36,960
それに加えて、リソースもありました

9529
06:12:36,960 --> 06:12:38,480
未診断について以前に共有しました

9530
06:12:38,480 --> 06:12:40,120
疾病ネットワークはこちらのリンクです

9531
06:12:40,120 --> 06:12:44,880
ここの下

9532
06:12:44,880 --> 06:12:46,120
未診断.HMS.ハーバード.EDU.

9533
06:12:46,120 --> 06:12:48,880
あのサービスは本当にひどいです

9534
06:12:48,880 --> 06:12:50,520
去ってしまった人々に焦点を当てる

9535
06:12:50,520 --> 06:12:53,240
乗り越えてきた、そして乗り越えてきた

9536
06:12:53,240 --> 06:12:53,800
複数の異なるステージ

9537
06:12:53,800 --> 06:12:55,920
その診断における評価

9538
06:12:55,920 --> 06:12:57,120
まずはプロセス

9539
06:12:57,120 --> 06:12:58,840
あなたがそうであることを確認し始めています

9540
06:12:58,840 --> 06:13:00,040
適切な専門家を見つけて、

9541
06:13:00,040 --> 06:13:02,600
あなたがその診断を始めます

9542
06:13:02,600 --> 06:13:03,920
適切なチャンピオンとのオデッセイ

9543
06:13:03,920 --> 06:13:05,720
AND MEDICAL CARE TEAM TO SUPPORT

9544
06:13:05,720 --> 06:13:08,080
あなた。ご希望の場合はご連絡ください

9545
06:13:08,080 --> 06:13:10,360
ご質問がございましたら、

9546
06:13:10,360 --> 06:13:12,720
情報と間違いなく私たち

9547
06:13:12,720 --> 06:13:14,400
弊社から折り返しご連絡させていただきます

9548
06:13:14,400 --> 06:13:15,160
パネリストをすぐに紹介します。感謝

9549
06:13:15,160 --> 06:13:28,720
あなた。

9550
06:13:28,720 --> 06:13:30,440
>> すべてに心から感謝します

9551
06:13:30,440 --> 06:13:31,680
パネリストからの意見

9552
06:13:31,680 --> 06:13:32,760
参加して共有する

9553
06:13:32,760 --> 06:13:35,480
TOのストーリー固有のステージ

9554
06:13:35,480 --> 06:13:37,120
お気に入りを持ってきて見せてください

9555
06:13:37,120 --> 06:13:38,840
それは私たち全員に当てはまります。私は持っています

9556
06:13:38,840 --> 06:13:41,720
皆さんに質問です。とは何ですか

9557
06:13:41,720 --> 06:13:43,400
持ち帰りメッセージがあなたに届きます

9558
06:13:43,400 --> 06:13:48,960
視聴者にメッセージを送りたいですか?

9559
06:13:48,960 --> 06:13:51,120
>> 決して諦めないでください。

9560
06:13:51,120 --> 06:13:55,520
戦い続けるために、強くあり続けるために

9561
06:13:55,520 --> 06:13:56,760
ポジティブなものを探し続ける

9562
06:13:56,760 --> 06:13:58,760
そして楽観的で幸せなこと

9563
06:13:58,760 --> 06:14:01,120
人生において。私たち全員が対処しなければならなかった

9564
06:14:01,120 --> 06:14:02,880
あるものと一緒に

9565
06:14:02,880 --> 06:14:04,920
残念です。でもまだある

9566
06:14:04,920 --> 06:14:07,080
それを追求しようとする方法と

9567
06:14:07,080 --> 06:14:11,480
できるだけ幸せになってください。  

9568
06:14:11,480 --> 06:14:14,240
>> あなたを信頼するように言いたいと思います

9569
06:14:14,240 --> 06:14:15,320
本能、そう感じたら

9570
06:14:15,320 --> 06:14:17,160
何か問題があります

9571
06:14:17,160 --> 06:14:20,520
子供と診断はそうではない、または

9572
06:14:20,520 --> 06:14:23,280
診断の欠如さえ問題ではない

9573
06:14:23,280 --> 06:14:27,800
あなたが感じていることが答えです

9574
06:14:27,800 --> 06:14:30,040
診断を受ける方法を調べて、

9575
06:14:30,040 --> 06:14:32,520
それを手に入れたらまた

9576
06:14:32,520 --> 06:14:37,120
診断に囚われないでください

9577
06:14:37,120 --> 06:14:38,720
ITには限界があります。すべての子どもは

9578
06:14:38,720 --> 06:14:39,680
違う。どこでも彼らに会える

9579
06:14:39,680 --> 06:14:42,760
いるし、それが得られることを知っている

9580
06:14:42,760 --> 06:14:45,360
そこには彼ら自身の時間があります。 AVA には

9581
06:14:45,360 --> 06:14:47,160
彼女は私たちが言われた以上のことをしてくれました

9582
06:14:47,160 --> 06:14:49,520
彼女の診断をどうするか、そして

9583
06:14:49,520 --> 06:14:52,120
彼女は毎日続けています、とても、

9584
06:14:52,120 --> 06:14:58,160
非常に小さいですが、それは起こる可能性があります

9585
06:14:58,160 --> 06:15:01,360
>> 人々に希望を与えたい

9586
06:15:01,360 --> 06:15:03,720
答えを求めて行動すること

9587
06:15:03,720 --> 06:15:05,960
これらの調査研究について

9588
06:15:05,960 --> 06:15:08,760
機能していることを証明します。私たちは

9589
06:15:08,760 --> 06:15:11,120
REAPING THE BENEFITS OF THE

9590
06:15:11,120 --> 06:15:12,720
他の人の診断や

9591
06:15:12,720 --> 06:15:13,920
効果のある治療法

9592
06:15:13,920 --> 06:15:15,760
他の人について。私たちは

9593
06:15:15,760 --> 06:15:17,840
間違いなくまだ実験段階ですが、

9594
06:15:17,840 --> 06:15:20,120
彼らは私の娘の様子を知りません

9595
06:15:20,120 --> 06:15:22,400
薬に長く反応するだろう

9596
06:15:22,400 --> 06:15:24,080
期限付きだが希望はある。それは

9597
06:15:24,080 --> 06:15:27,160
働いています。研究は進んでいます。

9598
06:15:27,160 --> 06:15:29,480
答えを探して手に入れる

9599
06:15:29,480 --> 06:15:30,720
治療は効果を上げています。私たちは

9600
06:15:30,720 --> 06:15:31,920
その証拠に、私たちの家族は

9601
06:15:31,920 --> 06:15:33,480
その証拠。こんな短い間に

9602
06:15:33,480 --> 06:15:34,920
1 つの一般的なランクにかかる時間

9603
06:15:34,920 --> 06:15:39,000
次へ。次の世代へ。

9604
06:15:39,000 --> 06:15:41,080
言いたいことは何でも、ベイビーに言いたいことは何でも

9605
06:15:41,080 --> 06:15:42,080
稀な病気に罹患している可能性のある子供

9606
06:15:42,080 --> 06:15:45,400
あなたもそうですか？あなたなら何をしますか

9607
06:15:45,400 --> 06:15:48,040
TELL THEM?彼らが怖いとき

9608
06:15:48,040 --> 06:15:49,640
多くの病院は不必要です

9609
06:15:49,640 --> 06:15:50,040
または何か。

9610
06:15:50,040 --> 06:15:50,560
>> 分かりません。

9611
06:15:50,560 --> 06:15:53,040
>>知らないの？していただけませんか

9612
06:15:53,040 --> 06:15:54,720
大丈夫、大丈夫だと伝えてください

9613
06:15:54,720 --> 06:15:56,520
良いですか？うん？そして強くなるために

9614
06:15:56,520 --> 06:16:01,640
そして勇敢ですか？うん。 

9615
06:16:01,640 --> 06:16:04,120
>> 聖書の一節 強くあれ

9616
06:16:04,120 --> 06:16:04,480
勇敢な人。

9617
06:16:04,480 --> 06:16:05,320
>> うーん。 

9618
06:16:05,320 --> 06:16:12,120
>>はい。  

9619
06:16:12,120 --> 06:16:14,960
>> 何かをするだろうと思います

9620
06:16:14,960 --> 06:16:17,320
言うことは、たとえどんなときでも信仰を持つことです

9621
06:16:17,320 --> 06:16:20,600
それは本当に難しくなります、そしてたとえ

9622
06:16:20,600 --> 06:16:25,120
達成するのは不可能に思えますが、

9623
06:16:25,120 --> 06:16:27,160
私の経験から言えば、私たち二人とも

9624
06:16:27,160 --> 06:16:29,800
実際に擦れていることを知ってください

9625
06:16:29,800 --> 06:16:33,400
人々をオフにし、そして -- そうだ、いつ

9626
06:16:33,400 --> 06:16:36,080
あなたにはできる十分な信仰がある

9627
06:16:36,080 --> 06:16:36,320
何でも。

9628
06:16:36,320 --> 06:16:41,040
>> ああ、そうだね。彼女と一緒にいても

9629
06:16:41,040 --> 06:16:43,640
彼女はまだ22歳ですが、子供の頃

9630
06:16:43,640 --> 06:16:45,600
今では、多くの子供たちを見ていますが、

9631
06:16:45,600 --> 06:16:48,280
病院とその回復力

9632
06:16:48,280 --> 06:16:52,760
あれ、本当に見るのは素晴らしいです。

9633
06:16:52,760 --> 06:16:55,640
大人でも、見えるから

9634
06:16:55,640 --> 06:16:59,280
私が学んだことの一つ

9635
06:16:59,280 --> 06:17:03,000
テレビのコマーシャルを見ていると、

9636
06:17:03,000 --> 06:17:05,680
現実の生活とは比較にならない

9637
06:17:05,680 --> 06:17:07,520
人々が行く状況

9638
06:17:07,520 --> 06:17:08,880
スルー。私は知っています

9639
06:17:08,880 --> 06:17:11,160
広告は良いものですが、いつ

9640
06:17:11,160 --> 06:17:14,120
それはあなたに起こります、それは変化します

9641
06:17:14,120 --> 06:17:16,840
あなたの人生を完全に。  でもあなたは

9642
06:17:16,840 --> 06:17:18,280
それに対処する方法を学び、

9643
06:17:18,280 --> 06:17:22,920
それに対処する方法。そして好き

9644
06:17:22,920 --> 06:17:25,520
トロイは言った、ポジティブなものを見ろ

9645
06:17:25,520 --> 06:17:27,600
全てにおいて。そしてすべてうまくいきます

9646
06:17:27,600 --> 06:17:31,240
アウト。悪い日でも。  

9647
06:17:31,240 --> 06:17:33,040
>> どうもありがとうございました

9648
06:17:33,040 --> 06:17:34,320
あなたのストーリーを共有していただければ幸いです

9649
06:17:34,320 --> 06:17:37,560
どこにいても聴衆

9650
06:17:37,560 --> 06:17:39,560
旅の始まり、始まり

9651
06:17:39,560 --> 06:17:41,720
中間または終了、できれば与えてください

9652
06:17:41,720 --> 06:17:43,760
誰もが希望です。ありがとうございます

9653
06:17:43,760 --> 06:17:45,520
私たちのセッションを見て、

9654
06:17:45,520 --> 06:17:46,920
最後に、あなたを連れていきたいと思います

9655
06:17:46,920 --> 06:17:48,680
便利なツールについての注意

9656
06:17:48,680 --> 06:17:50,560
リソースも準備されています

9657
06:17:50,560 --> 06:18:00,920
あなた。ありがとう。 

9658
06:18:00,920 --> 06:18:02,600
>> みなさん、こんにちは。ありがとうございます

9659
06:18:02,600 --> 06:18:04,040
これからもずっと私たちと一緒にいてくれてありがとう

9660
06:18:04,040 --> 06:18:09,480
希少疾病の日NIH。我々は持っていた

9661
06:18:09,480 --> 06:18:10,520
約 2,000 人が参加

9662
06:18:10,520 --> 06:18:13,280
世界中で。わからない

9663
06:18:13,280 --> 06:18:16,520
どうしてそうなるのか

9664
06:18:16,520 --> 06:18:18,080
疲れるけどとても爽快

9665
06:18:18,080 --> 06:18:18,920
本当にありがとうございました

9666
06:18:18,920 --> 06:18:21,000
滞在。先に進む前に欲しいもの

9667
06:18:21,000 --> 06:18:23,080
アリス・チェンに改めて感謝します。

9668
06:18:23,080 --> 06:18:24,960
ミラ・ショーとその他多くの人々

9669
06:18:24,960 --> 06:18:26,480
有益な情報と情報を整理する

9670
06:18:26,480 --> 06:18:28,720
今日の刺激的な議題。お願いします

9671
06:18:28,720 --> 06:18:31,040
アリスとチームに次のことを教えてください

9672
06:18:31,040 --> 06:18:31,920
バーチャル拍手。ありがとうございます

9673
06:18:31,920 --> 06:18:33,720
多くの。

9674
06:18:33,720 --> 06:18:35,440
シェアして締めくくりたい

9675
06:18:35,440 --> 06:18:38,040
その日のいくつかの反省と

9676
06:18:38,040 --> 06:18:40,760
それらはたくさんあります。見つけました

9677
06:18:40,760 --> 06:18:43,440
絞り込むのは非常に難しい

9678
06:18:43,440 --> 06:18:45,120
下。 N Cats では毎日が

9679
06:18:45,120 --> 06:18:46,480
希少疾患の日ですが学びました

9680
06:18:46,480 --> 06:18:47,480
希少疾患からの新しい何か

9681
06:18:47,480 --> 06:18:49,280
NIHでの一日。私たちが行っているこのイベント

9682
06:18:49,280 --> 06:18:51,840
今日はあった。そして私はあなたが持っていることを願っています

9683
06:18:51,840 --> 06:18:54,040
あまりにも。について聞きました

9684
06:18:54,040 --> 06:18:54,720
驚異的な経済負担

9685
06:18:54,720 --> 06:18:56,280
稀な病気。 NCATS LED 経由

9686
06:18:56,280 --> 06:18:57,880
希少疾患の影響に関する研究

9687
06:18:57,880 --> 06:19:00,320
ヘルスケア システムについて。私たち

9688
06:19:00,320 --> 06:19:01,760
直接医療費がかかることが判明

9689
06:19:01,760 --> 06:19:06,320
1年間の希少疾患の場合は

9690
06:19:06,320 --> 06:19:07,520
直接取引で約4,000億ドル

9691
06:19:07,520 --> 06:19:09,880
医療費。そしてこの研究

9692
06:19:09,880 --> 06:19:11,320
他の人の後を追っていた

9693
06:19:11,320 --> 06:19:12,920
重要な勉強はすべてを変える

9694
06:19:12,920 --> 06:19:14,960
彼らが見つけた生命の基盤

9695
06:19:14,960 --> 06:19:17,200
まったく異なるアプローチを使用する

9696
06:19:17,200 --> 06:19:20,360
非常に似た数字。について

9697
06:19:20,360 --> 06:19:21,320
直接医療で4,500億ドル

9698
06:19:21,320 --> 06:19:26,080
費用。  1兆ドル以上

9699
06:19:26,080 --> 06:19:28,400
年間の総コスト

9700
06:19:28,400 --> 06:19:30,760
希少疾患のある方。これら

9701
06:19:30,760 --> 06:19:32,440
データは新型コロナウイルス感染症以前のものであり、私も

9702
06:19:32,440 --> 06:19:34,560
新型コロナウイルスの悪化のみに賭ける

9703
06:19:34,560 --> 06:19:36,760
これらの費用。その 1 つであることに注意してください

9704
06:19:36,760 --> 06:19:38,680
兆コスト組み込み率コスト

9705
06:19:38,680 --> 06:19:42,520
介護者の皆様へ。  そして思い出しました

9706
06:19:42,520 --> 06:19:45,160
博士の。マーガレット・ベビンのポイント

9707
06:19:45,160 --> 06:19:46,360
ストレス要因、介護者、そして

9708
06:19:46,360 --> 06:19:48,080
生活の質への影響。彼女

9709
06:19:48,080 --> 06:19:49,920
彼女の娘について彼女と話しました

9710
06:19:49,920 --> 06:19:51,120
ポンペイ病の診断

9711
06:19:51,120 --> 06:19:52,000
新生児スクリーニングを通じて

9712
06:19:52,000 --> 06:19:56,320
プログラム。  の影響を見る

9713
06:19:56,320 --> 06:19:57,280
孫娘との診断

9714
06:19:57,280 --> 06:20:01,880
家族。彼女は私たちに休息を与えてくれた

9715
06:20:01,880 --> 06:20:04,240
頭字語 R は休息、E は食べる

9716
06:20:04,240 --> 06:20:05,800
健康、睡眠、そしてこれ

9717
06:20:05,800 --> 06:20:08,120
気を付けてください。  そして彼女

9718
06:20:08,120 --> 06:20:10,440
全員に一括許可を与える

9719
06:20:10,440 --> 06:20:12,280
介護者を呼び掛けてください

9720
06:20:12,280 --> 06:20:18,440
休んでください。いつも。から聞いた話

9721
06:20:18,440 --> 06:20:21,480
運動失調症のメフメットさん、彼女もそうでした

9722
06:20:21,480 --> 06:20:23,520
新生児を通して識別される

9723
06:20:23,520 --> 06:20:25,080
上映。そしてメフメットは

9724
06:20:25,080 --> 06:20:26,400
それ以来一生懸命働いています

9725
06:20:26,400 --> 06:20:27,920
ナビゲートするための診断

9726
06:20:27,920 --> 06:20:29,560
研究と臨床スペース

9727
06:20:29,560 --> 06:20:31,400
ASO 療法に向けて。それは可能性があります

9728
06:20:31,400 --> 06:20:33,720
彼の娘を助けてください。  彼はAを見つけた

9729
06:20:33,720 --> 06:20:35,200
彼と協力する研究者と

9730
06:20:35,200 --> 06:20:36,880
彼が見つけた研究者を探す

9731
06:20:36,880 --> 06:20:38,520
アウトは常に同じものではない

9732
06:20:38,520 --> 06:20:40,520
治療法を見つけるときとして。でもそれ

9733
06:20:40,520 --> 06:20:42,720
かなり良いスタートです。どうやってできるの？

9734
06:20:42,720 --> 06:20:44,840
私たちはメフメットさんのような家族を助けます

9735
06:20:44,840 --> 06:20:46,200
同様のパスがないか、または

9736
06:20:46,200 --> 06:20:48,200
何をすべきかを知ってください。新生児

9737
06:20:48,200 --> 06:20:49,440
スクリーニングと高度遺伝学

9738
06:20:49,440 --> 06:20:51,360
支援にはテストが不可欠です

9739
06:20:51,360 --> 06:20:53,640
希少疾患の特定、診断

9740
06:20:53,640 --> 06:20:55,000
早期に達成するための鍵の 1 つです

9741
06:20:55,000 --> 06:20:56,360
診断の短縮

9742
06:20:56,360 --> 06:20:59,360
オデッセイ。しかし、ほとんどの場合

9743
06:20:59,360 --> 06:21:01,560
つまり、次のステップは

9744
06:21:01,560 --> 06:21:03,120
治療の旅。そのときです

9745
06:21:03,120 --> 06:21:05,160
それは診断を受けることから始まります

9746
06:21:05,160 --> 06:21:07,520
最初のステップが必要ですが、その後で

9747
06:21:07,520 --> 06:21:08,320
そういった人たちのための検索です

9748
06:21:08,320 --> 06:21:10,720
治療と治癒。  別の

9749
06:21:10,720 --> 06:21:12,080
私たちにできることはハイライトを示すことです

9750
06:21:12,080 --> 06:21:14,080
認識してリソースを作る

9751
06:21:14,080 --> 06:21:16,120
利用可能です。エリック・シドが語る

9752
06:21:16,120 --> 06:21:17,360
いくつかの NCATS 関連リソース

9753
06:21:17,360 --> 06:21:19,520
遺伝的で希少なものなど

9754
06:21:19,520 --> 06:21:20,840
疾病情報センターまたは

9755
06:21:20,840 --> 06:21:22,080
ガード。  そしてたくさんあります

9756
06:21:22,080 --> 06:21:23,360
そのような追加リソース

9757
06:21:23,360 --> 06:21:25,320
先ほどのスライドで

9758
06:21:25,320 --> 06:21:28,520
数分前に表示されました。他の

9759
06:21:28,520 --> 06:21:30,120
パートナー経由のリソース

9760
06:21:30,120 --> 06:21:30,760
かつて存在した組織

9761
06:21:30,760 --> 06:21:32,320
今日はハイライトされています。  私たちも

9762
06:21:32,320 --> 06:21:33,880
たくさんの新しい取り組みについて聞いて、

9763
06:21:33,880 --> 06:21:37,600
言及されたストーリー。 DR.

9764
06:21:37,600 --> 06:21:38,920
N of ONE のスコット・デマレスト

9765
06:21:38,920 --> 06:21:39,960
組織はネットワークを構築しています

9766
06:21:39,960 --> 06:21:41,200
協力者と

9767
06:21:41,200 --> 06:21:44,080
関係者が持参するもの

9768
06:21:44,080 --> 06:21:45,880
ミラのレア化への動き

9769
06:21:45,880 --> 06:21:47,440
病気。  彼はデータの共有について話しました

9770
06:21:47,440 --> 06:21:50,920
そして得られた良い教訓

9771
06:21:50,920 --> 06:21:52,720
そして悪い。彼はものづくりについて語った

9772
06:21:52,720 --> 06:21:54,280
スケーラブルなリソースとその仕事

9773
06:21:54,280 --> 06:21:58,000
N of one または N of が実現可能

9774
06:21:58,000 --> 06:21:59,400
お話しした小さな病気

9775
06:21:59,400 --> 06:22:00,840
そのパネルの最中に。この中に

9776
06:22:00,840 --> 06:22:03,480
どのような取り組みが行われるか

9777
06:22:03,480 --> 06:22:04,480
誰もが研究をスケールし、

9778
06:22:04,480 --> 06:22:05,920
研究エコシステムだからできること

9779
06:22:05,920 --> 06:22:07,240
もっと体験して、もっと

9780
06:22:07,240 --> 06:22:10,120
私たち全員のための専門知識。そして私たち

9781
06:22:10,120 --> 06:22:11,360
それを動かすためにはすべてが必要です

9782
06:22:11,360 --> 06:22:13,680
針。  DR. PJ ブルックスが語る

9783
06:22:13,680 --> 06:22:15,160
さまざまなアプローチについて

9784
06:22:15,160 --> 06:22:16,280
複数の病気を検討する

9785
06:22:16,280 --> 06:22:19,840
一度に。稀な病気は

9786
06:22:19,840 --> 06:22:21,920
人々の多様性。と

9787
06:22:21,920 --> 06:22:23,720
DIVERSITY OF DISEASES AND IT

9788
06:22:23,720 --> 06:22:24,600
多様性が必要

9789
06:22:24,600 --> 06:22:29,000
アプローチ。 AAVについて調べてみました

9790
06:22:29,000 --> 06:22:30,400
プラットフォームベクターのための遺伝子治療

9791
06:22:30,400 --> 06:22:31,960
遺伝子治療とスポーク遺伝子

9792
06:22:31,960 --> 06:22:33,520
セラピーコンソーシアム、話し合いました

9793
06:22:33,520 --> 06:22:35,920
遺伝子編集とアンチセンス

9794
06:22:35,920 --> 06:22:36,960
オリゴクニュークレオの潮流とそこにあるもの

9795
06:22:36,960 --> 06:22:38,920
他の種類の治療に取り組む

9796
06:22:38,920 --> 06:22:40,920
NCATS を介したモダリティの共有

9797
06:22:40,920 --> 06:22:43,320
分子実体プログラム。そこに

9798
06:22:43,320 --> 06:22:45,200
セッション全体が続いていました

9799
06:22:45,200 --> 06:22:46,480
多様性の希少疾患研究

9800
06:22:46,480 --> 06:22:49,000
およびケアの公平性

9801
06:22:49,000 --> 06:22:49,920
そのセッションのモデレーターと

9802
06:22:49,920 --> 06:22:51,160
多様性の向上について話す

9803
06:22:51,160 --> 06:22:53,120
遺伝学研究において。そして確実にする

9804
06:22:53,120 --> 06:22:55,560
その多様性が反映されています

9805
06:22:55,560 --> 06:22:58,760
多様な方法。 DR. (聞き取れない)

9806
06:22:58,760 --> 06:23:00,920
多様性の増加を指摘

9807
06:23:00,920 --> 06:23:02,680
の祖先集団の数

9808
06:23:02,680 --> 06:23:04,120
遺伝子研究はとても重要です。私たち

9809
06:23:04,120 --> 06:23:04,920
もっと良くならなければいけない

9810
06:23:04,920 --> 06:23:06,520
遺伝の理解

9811
06:23:06,520 --> 06:23:08,760
病気の根底にあるもの

9812
06:23:08,760 --> 06:23:09,680
私たちが持つ仕組みと多様性

9813
06:23:09,680 --> 06:23:11,000
それらの人々の中に

9814
06:23:11,000 --> 06:23:15,360
病気。  この鳩尾

9815
06:23:15,360 --> 06:23:16,720
セッション 3 のデザインでうまくいきました

9816
06:23:16,720 --> 06:23:18,440
を組み込んだ臨床試験

9817
06:23:18,440 --> 06:23:21,040
患者の声から構築。 LED A

9818
06:23:21,040 --> 06:23:22,360
パネルディスカッションで語り合う

9819
06:23:22,360 --> 06:23:25,040
ATR の具体的な例

9820
06:23:25,040 --> 06:23:26,520
製薬会社が手を差し伸べた

9821
06:23:26,520 --> 06:23:28,400
サルコイドーシスの基礎

9822
06:23:28,400 --> 06:23:30,400
研究擁護グループが活動する

9823
06:23:30,400 --> 06:23:31,400
一緒に。鍵は2つありました

9824
06:23:31,400 --> 06:23:34,120
その中で私のためにアウェイを奪ってください。 1つ

9825
06:23:34,120 --> 06:23:36,760
スキーを伴う広告の活用

9826
06:23:36,760 --> 06:23:37,680
早期かつ頻繁にグループ化することが鍵

9827
06:23:37,680 --> 06:23:39,800
ポイント。 2番目は

9828
06:23:39,800 --> 06:23:41,920
アイデア患者には人生の俳句があります

9829
06:23:41,920 --> 06:23:43,120
彼らの稀な問題に対処するのを手伝ってください

9830
06:23:43,120 --> 06:23:46,560
病気。そしてそれらのライフハック

9831
06:23:46,560 --> 06:23:47,960
役立つ洞察が得られます

9832
06:23:47,960 --> 06:23:50,640
生物学。生物医学

9833
06:23:50,640 --> 06:23:53,400
エコシステム擁護産業

9834
06:23:53,400 --> 06:23:54,840
学術界と患者

9835
06:23:54,840 --> 06:23:56,520
パートナーシップ、その全体

9836
06:23:56,520 --> 06:23:57,360
エコシステムには信頼と信頼が必要です

9837
06:23:57,360 --> 06:23:59,920
透明性。最初のものを取る

9838
06:23:59,920 --> 06:24:01,280
目標を達成するための手順

9839
06:24:01,280 --> 06:24:03,480
効果のある治療法を見つけて、

9840
06:24:03,480 --> 06:24:05,840
患者への影響を重視

9841
06:24:05,840 --> 06:24:08,480
命はとても大切です。患者

9842
06:24:08,480 --> 06:24:10,880
データポイントではありません。彼らは

9843
06:24:10,880 --> 06:24:14,120
パートナー。それで思い出したのは

9844
06:24:14,120 --> 06:24:16,520
DR.ラングフォードの質問の頭字語。ある

9845
06:24:16,520 --> 06:24:18,080
彼が知りたいと思っていることを想定してください

9846
06:24:18,080 --> 06:24:19,320
何を -- 人々が知りたいこと

9847
06:24:19,320 --> 06:24:21,800
オプションはあります。 Sはできるという意味です

9848
06:24:21,800 --> 06:24:23,480
利害関係者のカウンセリングを求めてください。

9849
06:24:23,480 --> 06:24:24,240
彼らが何を望んでいるのかを尋ねてください。

9850
06:24:24,240 --> 06:24:30,040
必要です。  K、自分の数字を知っておいてください。誰が

9851
06:24:30,040 --> 06:24:31,280
あなたの一員になることを受け入れています

9852
06:24:31,280 --> 06:24:32,720
試験または研究とその理由。それら

9853
06:24:32,720 --> 06:24:34,840
の重要な主要な側面です

9854
06:24:34,840 --> 06:24:35,680
何を理解するかについて

9855
06:24:35,680 --> 06:24:37,000
患者のニーズとその方法

9856
06:24:37,000 --> 06:24:37,680
患者のニーズに影響を与える

9857
06:24:37,680 --> 06:24:40,320
より良い。  さらなるイノベーションが必要です

9858
06:24:40,320 --> 06:24:42,080
より熟練するために

9859
06:24:42,080 --> 06:24:42,880
十分なサービスを受けられていない持ち込み

9860
06:24:42,880 --> 06:24:44,800
コミュニティのコミュニティ

9861
06:24:44,800 --> 06:24:46,720
色、思考へのアクセス

9862
06:24:46,720 --> 06:24:48,920
ファイルを勉強します。の欠如

9863
06:24:48,920 --> 06:24:49,800
保険、柔軟性の欠如

9864
06:24:49,800 --> 06:24:51,840
仕事中、交通手段の不足、

9865
06:24:51,840 --> 06:24:53,280
これらはほんの一部です

9866
06:24:53,280 --> 06:24:55,200
依然としてイライラする問題が残っています。 

9867
06:24:55,200 --> 06:24:57,880
そして私たちはさらに多くのことを始めています

9868
06:24:57,880 --> 06:24:58,760
分散化された治験ですが、私たちは持っています

9869
06:24:58,760 --> 06:25:00,760
まだまだ先は長い。私たちには、

9870
06:25:00,760 --> 06:25:03,000
到着まで短時間です。私たち

9871
06:25:03,000 --> 06:25:06,760
シランから話を聞く

9872
06:25:06,760 --> 06:25:10,160
ロドリゲス・ペニャ、AADC のママ

9873
06:25:10,160 --> 06:25:11,480
欠損児と足の指

9874
06:25:11,480 --> 06:25:13,640
MYOPEARSON 処理デフィッシュサンド

9875
06:25:13,640 --> 06:25:14,520
の重要性

9876
06:25:14,520 --> 06:25:15,480
自然を理解する

9877
06:25:15,480 --> 06:25:16,560
治療に向けて押し上げられた歴史

9878
06:25:16,560 --> 06:25:18,680
アプローチ。 DR.人物が話しました

9879
06:25:18,680 --> 06:25:20,920
患者様への出張について

9880
06:25:20,920 --> 06:25:22,920
自宅で、そしてコロナ禍でも

9881
06:25:22,920 --> 06:25:24,480
これを遠隔医療に変更しました

9882
06:25:24,480 --> 06:25:28,120
訪問。  彼女の遺伝子への配慮

9883
06:25:28,120 --> 06:25:30,400
AADC の治療試験

9884
06:25:30,400 --> 06:25:31,720
欠陥があるので彼女はそれらを見た

9885
06:25:31,720 --> 06:25:32,720
治療の前後と

9886
06:25:32,720 --> 06:25:36,200
失敗しない方法を見つけた

9887
06:25:36,200 --> 06:25:37,400
ヘリコプターとの距離、または新型コロナウイルスによる、そして

9888
06:25:37,400 --> 06:25:38,520
治療に集中し、

9889
06:25:38,520 --> 06:25:40,520
影響を与える人々

9890
06:25:40,520 --> 06:25:43,040
AADC欠損症がありました。発見

9891
06:25:43,040 --> 06:25:45,360
人と会う方法 曜日

9892
06:25:45,360 --> 06:25:47,560
あります。 NORDから聞いた話

9893
06:25:47,560 --> 06:25:48,920
テレヘルスと

9894
06:25:48,920 --> 06:25:50,200
医学、これらのアプローチは

9895
06:25:50,200 --> 06:25:52,320
それでも非常に必要とされていた

9896
06:25:52,320 --> 06:25:55,440
一種の予防物語でもある

9897
06:25:55,440 --> 06:25:56,840
テレヘルスは万能薬ではない

9898
06:25:56,840 --> 06:25:58,560
アクセスしたいのですが、それは可能です

9899
06:25:58,560 --> 06:25:59,920
そこに行きましょう。まだあるよ

9900
06:25:59,920 --> 06:26:01,920
格差へのインターネットアクセス、

9901
06:26:01,920 --> 06:26:03,680
トラストアンドナビゲーションコンピュータ

9902
06:26:03,680 --> 06:26:05,840
基盤となるテクノロジーとヘルスケア、

9903
06:26:05,840 --> 06:26:08,600
研究プログラムさえも、

9904
06:26:08,600 --> 06:26:10,240
誰かを仮想的に見ることは可能です

9905
06:26:10,240 --> 06:26:13,640
ぎこちなくて何もできない

9906
06:26:13,640 --> 06:26:15,560
実行したほうがよいこと

9907
06:26:15,560 --> 06:26:17,440
人。しかし、テレヘルス、これらは

9908
06:26:17,440 --> 06:26:18,720
を提供する素晴らしいツール

9909
06:26:18,720 --> 06:26:20,400
必要なアクセス。そしてそれはここにあります

9910
06:26:20,400 --> 06:26:23,800
滞在してください。そしてそれはただ得ることができます

9911
06:26:23,800 --> 06:26:27,120
より良い。のジムから聞きました

9912
06:26:27,120 --> 06:26:28,800
キュアJMファンデーションとGOT

9913
06:26:28,800 --> 06:26:32,000
キャサリン・エイルド・フォードからインスピレーションを得た

9914
06:26:32,000 --> 06:26:35,320
ゼロから教える

9915
06:26:35,320 --> 06:26:36,760
治す。キャサリンは彼女について話しました

9916
06:26:36,760 --> 06:26:39,400
患者自身のジャーニー

9917
06:26:39,400 --> 06:26:41,720
どこかでMと彼女はどう信じているか

9918
06:26:41,720 --> 06:26:43,600
NIHは治療法を見つけて、

9919
06:26:43,600 --> 06:26:45,720
研究に参加してください。それは

9920
06:26:45,720 --> 06:26:47,360
モニークとよく似たストーリー

9921
06:26:47,360 --> 06:26:49,600
ヴィヴィアンとテレンスとテラン

9922
06:26:49,600 --> 06:26:52,360
そしてエリカとトロイ、ただそれだけ

9923
06:26:52,360 --> 06:26:54,680
自分たちのことについて話しました

9924
06:26:54,680 --> 06:26:57,120
治療。これらはパネルでした

9925
06:26:57,120 --> 06:26:59,080
今日は参加できます、あります

9926
06:26:59,080 --> 06:27:00,400
他にもたくさんあり、感謝してもしきれません

9927
06:27:00,400 --> 06:27:03,320
講演者とパネリスト

9928
06:27:03,320 --> 06:27:04,520
そして私たちの患者にとっても十分です

9929
06:27:04,520 --> 06:27:07,120
特に自分たちのストーリーを共有する

9930
06:27:07,120 --> 06:27:08,920
診断を共有する人

9931
06:27:08,920 --> 06:27:10,240
オデッセイ、それは物語です

9932
06:27:10,240 --> 06:27:12,720
勇気、思いやり。  創造性

9933
06:27:12,720 --> 06:27:17,000
そしてイノベーション。  そして根性。  

9934
06:27:17,000 --> 06:27:18,600
稀な病気の患者もいる

9935
06:27:18,600 --> 06:27:20,080
進歩に必死な人

9936
06:27:20,080 --> 06:27:21,720
何か聞いていただければ幸いです

9937
06:27:21,720 --> 06:27:23,560
今日はあなたに希望を与えます。ザ

9938
06:27:23,560 --> 06:27:25,240
もっと学び、共有しましょう

9939
06:27:25,240 --> 06:27:26,840
一緒になればなるほど、もっと頑張れる

9940
06:27:26,840 --> 06:27:28,520
もたらすという私たちの願いを実現してください

9941
06:27:28,520 --> 06:27:30,520
すべての人にさらなる治療を

9942
06:27:30,520 --> 06:27:32,960
もっと早く。  閉店する前に

9943
06:27:32,960 --> 06:27:34,600
その日は外出してください。

9944
06:27:34,600 --> 06:27:38,160
仮想ステージはDr.に渡ります。チェン

9945
06:27:38,160 --> 06:27:40,720
閉店のお知らせと

9946
06:27:40,720 --> 06:27:41,800
きちんと入札する前に、

9947
06:27:41,800 --> 06:27:44,120
ご参加いただきありがとうございます。

9948
06:27:44,120 --> 06:27:45,320
来年を楽しみにしてください。

9949
06:27:45,320 --> 06:27:50,720
アリスをあなたに。  

9950
06:27:50,720 --> 06:27:53,200
>> こんにちは、トニ、ありがとうございます

9951
06:27:53,200 --> 06:27:56,920
素晴らしい締めくくりと要約

9952
06:27:56,920 --> 06:27:59,480
THE DAY.私たちはあなたが本当に幸せです

9953
06:27:59,480 --> 06:28:02,000
キックオフとクロージングが可能

9954
06:28:02,000 --> 06:28:03,480
すべての仮想イベント。したい

9955
06:28:03,480 --> 06:28:07,880
みんなに簡単な挨拶をしましょう

9956
06:28:07,880 --> 06:28:09,440
そして簡単な説明を約束した

9957
06:28:09,440 --> 06:28:10,680
終了後の発表

9958
06:28:10,680 --> 06:28:12,720
今日はコンテスト受賞者についての日

9959
06:28:12,720 --> 06:28:14,040
そして私はここで謝罪したいと思います

9960
06:28:14,040 --> 06:28:17,880
発音を間違えたら先に進んでください

9961
06:28:17,880 --> 06:28:21,280
名前。創造性を発揮しようとする

9962
06:28:21,280 --> 06:28:23,320
ここ。 (聞き取れず) 行きません

9963
06:28:23,320 --> 06:28:25,360
実際の紙吹雪を投げます。見てください

9964
06:28:25,360 --> 06:28:31,280
これは良い妥協策です。  全て

9965
06:28:31,280 --> 06:28:34,400
右。これを引っ張って、

9966
06:28:34,400 --> 06:28:39,320
ごめん。  だから私たちにはトップがある

9967
06:28:39,320 --> 06:28:42,280
リーダーボードの勝者

9968
06:28:42,280 --> 06:28:47,320
コンテスト。名前はフランクです

9969
06:28:47,320 --> 06:28:57,120
リベラ、(聞き取れず) ジャクソン、

9970
06:28:57,120 --> 06:28:59,560
モニークとヴィヴィアン、あなただけ

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06:28:59,560 --> 06:29:05,560
セッション 7 から聞きました。

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06:29:05,560 --> 06:29:08,960
アンナ・シュースターとローレル

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06:29:08,960 --> 06:29:10,800
リチャードソン。改めてありがとうございます

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06:29:10,800 --> 06:29:11,880
私たちとのコミュニケーション

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06:29:11,880 --> 06:29:13,880
その日とこれからの希望 --

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06:29:13,880 --> 06:29:15,800
2 番目の製品の作成に協力する

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06:29:15,800 --> 06:29:17,600
バーチャルイベントにもできるだけ挑戦してください

9978
06:29:17,600 --> 06:29:23,040
できるだけ楽しく。閉店数少ない

9979
06:29:23,040 --> 06:29:25,200
備考。リマインダーとして

9980
06:29:25,200 --> 06:29:28,120
アーカイブは次の形式で利用可能になります

9981
06:29:28,120 --> 06:29:30,520
からアクセスできる数日

9982
06:29:30,520 --> 06:29:31,960
使用したのと同じビデオキャスト リンク

9983
06:29:31,960 --> 06:29:33,960
今日は心配しないでください

9984
06:29:33,960 --> 06:29:35,640
忘れてください、全員に送信します

9985
06:29:35,640 --> 06:29:37,280
登録者の方、入手したい方は

9986
06:29:37,280 --> 06:29:38,640
通知されました。必ずご確認ください。

9987
06:29:38,640 --> 06:29:42,040
今日のイベントに登録しました。 

9988
06:29:42,040 --> 06:29:43,320
さらに質問がありました

9989
06:29:43,320 --> 06:29:45,760
提出すれば入手可能 -- 以下

9990
06:29:45,760 --> 06:29:48,320
思い出してください。

9991
06:29:48,320 --> 06:29:50,080
ウェブキャストは次の目的で利用可能になります

9992
06:29:50,080 --> 06:29:57,440
5月まであと3か月、私たちはそうします

9993
06:29:57,440 --> 06:29:58,120
素晴らしいことを奨励してきました

9994
06:29:58,120 --> 06:29:59,320
発言者は応答を続ける

9995
06:29:59,320 --> 06:29:59,920
ご質問。持っている場合

9996
06:29:59,920 --> 06:30:00,520
フィードバック、忘れずに共有してください

9997
06:30:00,520 --> 06:30:02,000
あなたの意見を私たちに伝えてください。もしあなたが

9998
06:30:02,000 --> 06:30:08,800
今日のイベントは楽しかったです

9999
06:30:08,800 --> 06:30:10,800
特別なものを与えたい

10000
06:30:10,800 --> 06:30:11,440
アリシア・スティーブンスへの謝意

10001
06:30:11,440 --> 06:30:12,040
一生懸命に長く働く人

10002
06:30:12,040 --> 06:30:15,240
すべての準備を整えるのに数時間

10003
06:30:15,240 --> 06:30:16,360
時間。改めて私たちに感謝します

10004
06:30:16,360 --> 06:30:20,520
優れたNIHイベント管理

10005
06:30:20,520 --> 06:30:21,120
チーム、そして最後に参加者へ

10006
06:30:21,120 --> 06:30:21,760
メリーランド州ベセスダ地域、私たち

10007
06:30:21,760 --> 06:30:23,320
NLM リスターヒルを照らしています

10008
06:30:23,320 --> 06:30:26,120
レアの中心。見ることができます

10009
06:30:26,120 --> 06:30:28,680
希少疾患の消灯

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06:30:28,680 --> 06:30:30,080
ロックビル・プレイスとウッド・モント

10011
06:30:30,080 --> 06:30:33,120
アベニュー。スイングバイアンドチェックA

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写真。 -- 写真を撮ります。

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06:30:33,720 --> 06:30:34,480
ご参加いただきありがとうございます。

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来年またお会いしましょう。